5医学科研的设计

2013-7-28
队列研究的缺点：
①暴露组、未暴露组是未经随机分配，不易将疾
病的影响因素均衡地分配而影响可比性；
②由于暴露条件、干预措施不同，对研究对象带
来的心理因素影响也不同； ③持续时间长，耗费较多的人力、物力，当疾病 发病率较低或疗效不明显时尤其如此； ④观察期长，研究对象的依从性难保证，失访率
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2.抽样调查(sampling survey)
从总体中随机抽取一定数量的观察单位组成
样本，然后用样本指标估计总体特征。
抽样研究节省人力、物力和时间，可获得细
致和准确的资料，值得提倡和推广。但调查设计、
实施及资料分析较复杂。
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抽样调查 随机抽样方法：
⑴简单随机抽样（simple random sampling）
要求每个观察单位有同等概率被选入样本。
先编号，再用随机数字表等方式抽样。
优缺点：计算简便，但当总体例数较多时， 实施困难。适用范围：小型调查或实验研究。
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抽样调查
⑵系统抽样（systematic sampling）
间隔抽样或机械抽样。按照一定顺序机械
地每隔若干个观察单位抽取一个组成样本。 优缺点：易于理解、简便易行，容易得到 一个按比例分配的样本。但易产生偏性。 适用范围：事先已知分布是随机的。
而应让他们挑选出前5项。
（5）不要过多假设，这是一个相当普遍的错误。问题撰写者默认了人 们的一些知识、态度和行为。例如，您对国家新农村合作医疗政策倾向于同
意还是反对？这一问题假设了应答者知道新农村合作医疗的政策。
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撰写问卷时应注意：
（6）注意双重问题和相反观点的问题，将多个问题结合起来或 运用相反观点的问题会导致模棱两可的问题和答案。例如， “您每天服用维生素E和维生素C吗？” 。 （7）带有误差的问题不能准确反映受调查者立场。例如，“健 康的生活方式应每天适量运动。您每天参加体育锻炼吗？” ； “我国每年医疗投入为XX万元。您认为这个数字应：①增加；
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抽样调查
⑶分层抽样（stratified sampling）
分类抽样。一般先按某种特征将总体分 为若干个层（strata），再在层内随机抽样。 优缺点：抽样误差较小；不同层可采用 不同抽样方法及独立分析。 适用范围：事先已知分布是随机的。
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抽样调查
⑷整群抽样（cluster sampling） 将总体划分为K个群，再随机抽取k个群组 成样本。 优缺点：便于组织，节省人力、物力、时 间，容易控制调查质量。若群间差异较大，抽 样误差也较大。
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常用的调查：
①居民健康调查；
②流行病学调查；
③病因学调查；
④临床远期疗效观察；
⑤卫生学调查等。
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调查研究的特点：
⑴观察因素不受人为干预，是客观存在的。
如河南林县食管癌死亡情况。
⑵混杂因素难以控制。
⑶许多因素是未知的。
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二、调查设计内容
调查设计是调查研究工作的先导和依 据，是调查结果准确可靠的依据。包括资 料收集、整理与分析全过程的统计设想和 科学安排。
②保持不变；③稍减一点；④减少一点；⑤大量减少”。
（8）正式调查之前的预调查，“所有的修改和编辑都不能保证 成功。事先测试是保证你的问卷研究项目成功而费用最低的方 式。
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搜集资料的方式：直接观察法和采访法。
⑴直接观察法：调查者直接对调查对象进行测量、
观察、检查或计数来取得资料。
⑵采访法： 是根据被调查者的回答来收集资料。
病例对照研究的缺点
④由于是住院病例，不能代表全体病例，以其他
病例作对照，也有其片面性；
⑤难以做到盲法，从而降低了信息可信性； ⑥只能计算比值比（OR），不能计算相对危险度 （RR），因而难以确定某可疑因素与某病的因果 关系。
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5. 定群研究(队列研究,cohort study)
前瞻性研究，由因→果。将特定人群分为两组，分 别置于某因素的不同状态下，追踪观察一段时间后比较 结果。 1964年Doll R和Hill A.B将4万名英国注册医生分为
1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应
其他因素 处理因素
降压药
其他效应 受试对象
高血压病人
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实验效应
血压值
㈠处理因素(study factor，treatment)
例：药剂、手术方法、毒物
抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素 处理因素必须标准化
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㈡ 受试对象(study subjects)
医学科研的设计
福建医科大学 朱萍萍
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科研设计是科研的灵魂 严密的设计是取得有价值结果的先决条件 从这个意义上说没有“设计”就没有科研。
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内容提要
第一节 第二节
概述 调查设计
第三节
实验设计
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第一节
概述
专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：对象、分组、数量、指标、分析方法 设计好：（1）既省又可靠；（2）可估计误差； （3）获取多方面知识 设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无；（2）只 能罗列现象、无规律可言。
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病例对照研究的缺点
①较难选择性别相同，年龄和其他已知对发病有
影响的危险因素相似的对照，易影响均衡性；
②病例和对照对既往史的回忆的广度和深度不同， 其可靠性往往不等，易造成回忆偏倚； ③可能存在研究人员事先未能估计到的危险因素 而未调查，以致影响危险因素因果关联的结论；
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调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究 还需要通过调查研究加以证实。
第二节
调查设计
一、调查设计意义及应用
二、调查设计内容 三、调查方法
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调查是根据预定目的，采用科学的方法，有组
织有计划地搜集统计资料的工作过程。
临床：了解疾病的分布、危害及有关因素等， 以指导治疗、预防复发。例如龋齿、心血管病、 泌尿系结石、近视、老年性白内障、婴幼儿死亡 等调查研究。 卫生：了解人群的健康状况，研究环境因素 的致病和保护作用。
吸烟、不吸烟组，观察两组肿瘤发病率，年平均发病率
分别为1.66%和0.07%，强烈提示吸烟的致癌作用。
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队列研究的优点：
①纳入、排除标准、观察方法及评价统一； ②通过配比法可将对结果有明显影响的已知因素
在暴露组和未暴露组均衡；
③由于同一时期在同一人群中进行的，其他对发 病或疗效有影响的因素对两组人群均起作用； ④由于是前瞻性研究，可以了解疾病的自然史； ⑤从数理统计学角度来看，研究效率较高。
① 访问
② 开会调查
③ 信访
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三、调查方法
1. 普查 2. 抽样调查 3. 典型调查 4. 病例对照研究
5. 定群研究
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1.普查(全面调查，overall survey）
将组成总体的所有观察单位全部加以调查。
没有抽样误差、但往往系统误差较大（工作
量大、问题多、工作质量难保证）。
察值与其均值的接近程度，受随机误差的影响
（如一致百分率、Kappa值）。
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二、实验设计的基本原则
（一）对照原则
（二）随机化原则 （三）重复原则 （四）均衡原则
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也将增加。
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敏感问题的调查方法
——随机应答技术
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样本含量为n的样本 属于A类情况个体所占比例R， “我是A类中的成员”——提问概率P “我不是A类中的成员” ——提问概率（1-P） 调查者通过统计得知回答“是”的比例为r。 则：n×r = n×P×R＋n× (1-P) ×(1-R)
易得知的问题，如性别、年龄、籍贯、职业等等。
即
r (1 P) M R= P
第三节 实验设计 Experimental Design
一、 实验研究的基本要素 二、 实验设计的基本原则 三、 几种常见随机化分组设计 四、 样本含量的估计方法 五、 临床试验设计
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一、实验研究的基本要素
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某医生欲了解该地成人白细胞数是否 偏低。据文献，正常成人白细胞数的标准
差约为1000个/mm3 ，若规定允许误差为
100个/mm3，样本含量应为多少。 n=(uασ/δ) 2
=(1.96×1000/100) 2
=400（人）
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样本量推算
计数资料
n＝(uα/δ) 2p (1-p)
适用范围：群内变异大而群间变异小。
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3. 典型调查(案例调查,typical survey)
有目的的选择典型的人或单位进行调 查，有利于对事物特征的深入了解。但不 能估计总体，在一定条件下可对总体作经
验推断。
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4. 病例对照研究(case-control study)
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二、调查设计内容
1. 调查目的：了解参数。例：食管癌的病情及
地理分布；研究变量间的相关联系、探索病因。
2.调查对象：划清调查总体的同质范围、时点。
3.调查范围：时间范围、空间范围、数量范围。 4.观察单位：一个人、一个家庭、一个集体等。
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样本量推算
计量资料
n＝(uασ/δ) 2 uα一般取1.96 δ多为σ的10%～50%