基因工程之基因治疗
基因工程的应用举例
基因工程的应用举例一、简介基因工程是指利用生物技术手段对生物体进行基因的改变和调控，以实现对生物体性状的控制和改善。
自上世纪80年代以来，随着生物技术的不断发展和进步，基因工程在医学、农业、环境保护等领域得到了广泛应用。
二、医学领域应用举例1. 基因诊断基因诊断是利用分子遗传学原理检测人类遗传疾病的一种方法。
通过对人类基因组进行分析，可以确定某些基因与特定疾病之间的关联关系。
例如，利用PCR技术检测乳腺癌相关基因BRCA1和BRCA2是否突变可以帮助女性判断自身是否具有患乳腺癌的高风险。
2. 基因治疗基因治疗是一种通过改变患者细胞或组织中缺失或异常表达的基因来治疗遗传性或获得性疾病的方法。
例如，在肝细胞中注入正常的α-1-抗胰蛋白酶（AAT）基因可以治疗AAT缺陷症。
3. 基因药物基因药物是利用基因工程技术生产的药物，其主要作用是通过改变患者细胞或组织中的基因表达来治疗疾病。
例如，利用重组DNA技术生产的人类胰岛素、人类生长激素等基因药物已经广泛应用于临床治疗。
三、农业领域应用举例1. 转基因作物转基因作物是指通过将外源基因导入农作物中，使其具有抗虫、耐旱、耐寒、增产等性状的一种新型农作物。
例如，转Bt基因玉米可以有效抵御玉米螟等害虫的侵袭，从而提高玉米的产量和质量。
2. 基因编辑基因编辑是一种利用CRISPR-Cas9系统对植物进行精确编辑和改造的方法。
通过对目标基因进行精准修饰，可以实现对植物性状的精确调控。
例如，利用CRISPR-Cas9系统对水稻进行编辑可以使其具有更高的产量和更好的抗逆性能。
四、环境保护领域应用举例1. 生物修复生物修复是利用生物体代谢能力对环境中有害物质进行降解和清除的一种方法。
通过基因工程技术，可以设计出具有高效降解能力的微生物，从而实现对污染环境的治理。
例如，利用基因工程技术培育出具有高效降解能力的细菌可以清除含有苯、甲苯等有机污染物的土壤。
2. 生态控制生态控制是指通过调节和控制生态系统中各种生物之间的关系来实现对环境的治理和保护。
基因治疗的原理及应用
基因治疗的原理及应用基因治疗是利用基因工程技术来修复或替代患者体内缺陷或异常基因的一种创新治疗方法。
它的原理是将正常的基因序列引入患者的细胞中，以修复或取代有缺陷的基因，从而恢复正常的生物功能。
基因治疗被广泛应用于多种疾病的治疗，包括遗传性疾病、癌症、心血管疾病等。
基因治疗的原理可以分为三个主要步骤：基因传递、基因表达和疗效评估。
基因传递是将正常的基因送入患者的细胞中的过程。
这通常通过载体来实现，例如病毒载体或非病毒载体。
病毒载体具有高效传递基因的能力，常用的病毒载体包括腺病毒、逆转录病毒和腺相关病毒。
非病毒载体则是通过物理或化学方法来将基因引入细胞内。
基因表达是指患者的细胞对引入的正常基因进行转录和翻译，从而产生所需的蛋白质。
在此过程中，传递的基因在细胞内被识别并转录成相应的mRNA。
然后，mRNA将被翻译成特定的蛋白质，以实现患者体内的缺陷修复或功能恢复。
疗效评估是基因治疗的关键步骤之一，它用于确定治疗效果和安全性。
通过对患者的检测和评估，我们可以了解基因治疗是否达到预期的效果，并了解是否有不良反应或副作用。
常用的疗效评估方法包括临床症状观察、血液检测和影像学检查等。
基因治疗已经被广泛应用于多种疾病的治疗。
其中，最典型的应用领域之一是遗传性疾病的治疗。
遗传性疾病是由存在缺陷基因导致的，无法通过常规疗法治愈。
基因治疗通过提供正常的基因，可以修复或替代患者体内的缺陷基因，从而纠正疾病的根源。
例如，遗传性免疫缺陷病、囊性纤维化等疾病都已经通过基因治疗取得了一定的治疗效果。
另一个重要的应用领域是癌症治疗。
基因治疗可通过引入抗癌基因或靶向治疗基因，来增强患者体内的抗癌能力或减少肿瘤的生长。
例如，通过植入编码抑癌蛋白的基因来增加免疫细胞攻击癌细胞的能力，或通过植入靶向治疗基因来阻断癌细胞的增殖等。
此外，基因治疗在心血管疾病的治疗中也有很大应用潜力。
例如，可以通过基因治疗来促进心肌再生，修复心肌缺损，改善心脏功能。
基因工程应用的具体例子
基因工程应用的具体例子基因工程是一门应用广泛且前景广阔的学科，通过对生物体的基因进行修改和调控，可以实现对生物体性状的改良和功能的增强。
下面将列举10个具体的基因工程应用例子。
1. 人类胚胎基因编辑人类胚胎基因编辑是一项具有潜在影响力的基因工程技术，它可以通过修改人类胚胎的遗传信息，来预防或治疗一些遗传性疾病。
例如，科学家们可以利用CRISPR-Cas9技术，修复携带遗传疾病的基因，并防止其遗传给后代。
2. 转基因作物转基因作物是指通过基因工程技术将外源基因导入植物基因组中，使其具备一些新的性状或功能。
例如，转基因作物可以抗虫害、耐旱、耐盐碱等，从而提高作物的产量和抗逆能力。
3. 基因治疗基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
通过将正常基因导入患者体内，修复或替代缺陷基因，从而恢复患者正常的生理功能。
例如，基因治疗可以用于治疗遗传性疾病、肿瘤和免疫系统相关的疾病等。
4. 基因工程药物基因工程药物是利用基因工程技术生产的药物，它们可以通过改变患者的基因表达来治疗疾病。
例如，基因工程药物可以用于治疗癌症、糖尿病、血友病等疾病。
5. 基因工程疫苗基因工程疫苗是利用基因工程技术生产的疫苗，它们可以通过引入病原体的基因片段，激活患者的免疫系统，从而预防疾病。
例如，基因工程疫苗可以用于预防流感、乙肝、艾滋病等疾病。
6. 基因工程动物基因工程技术可以用于改造动物的基因组，使其具备人类所需要的一些性状或功能。
例如，科学家可以通过基因工程技术制造转基因小鼠模型，用于研究人类疾病的发生机制和治疗方法。
7. 基因工程显微生物基因工程技术可以用于改造微生物的遗传信息，使其具备一些新的功能。
例如，科学家可以通过基因工程技术制造转基因大肠杆菌，用于生产人类重组蛋白和药物。
8. 基因工程生物燃料基因工程技术可以用于改造植物和微生物的基因组，使其具备高效生产生物燃料的能力。
例如，科学家可以通过基因工程技术改造藻类和细菌，使其能够利用太阳能和二氧化碳合成生物燃料。
基因工程病毒在基因治疗中的应用与研究
基因工程病毒在基因治疗中的应用与研究随着现代医学水平的不断提高和科技的飞速发展，基因治疗作为一种新兴的治疗手段越来越广泛地被应用到医学领域中。
而基因工程病毒作为一种特殊的载体，也在基因治疗中扮演着重要的角色。
那么，什么是基因工程病毒？它在基因治疗中的应用又是怎样的呢？一、基因工程病毒的概念及分类基因工程病毒是指经过人工改造的病毒，其核心部分已经被取代成了外源基因。
作为一种高效的基因传递载体，基因工程病毒可以将外源基因集成到宿主细胞的基因组中，从而实现基因治疗的目的。
目前，常用的基因工程病毒主要有腺病毒、腺相关病毒、灰质病毒、复制缺陷病毒等。
其中，腺病毒是最为常见的一种基因工程病毒。
腺病毒类病毒有包括腺病毒、3号腺病毒、4号腺病毒、5号腺病毒等多种类型，其感染宿主的方式与病毒感染细胞的过程相似，但是由于其本身并不会引起疾病，因此在基因治疗中应用较多。
二、基因工程病毒在基因治疗中的应用基因工程病毒由于具有良好的生物相容性、高稳定性、选择性组织细胞感染等特点，因此在基因治疗中有着广泛的应用。
1.基因替换基因替换是指将有缺陷的基因序列进行更换或修复的一种手段。
这种方法可以实现对遗传性疾病的治疗。
比如说人类凝血因子缺乏症是一种常见的遗传性疾病，此时患者血液中缺乏凝血因子，使得其经常易于出血。
而基因替换就是通过基因工程病毒把正常的凝血因子基因传递给患者的细胞，从而治疗该类疾病。
2.基因敲除基因敲除是指通过基因工程病毒导入基因的特殊序列，破坏宿主细胞内特定基因的功能而达到治疗目的的一种手段。
比如说丙型肝炎病毒在人类身体内生长发育时主要依赖宿主细胞内的SR-BI受体。
因此，基因工程病毒可以将一种称之为小干扰RNA的基因序列借助病毒载体导入细胞，从而扰乱SR-BI受体的基因表达，并抑制肝细胞对丙型肝炎病毒的感染。
3.免疫治疗基因工程病毒还可以用于免疫细胞疗法，促进患者的自身免疫能力。
这种方法适用于一些自身免疫病，比如类风湿性关节炎等。
生物工程知识：基因治疗——用基因工程技术治疗疾病
生物工程知识：基因治疗——用基因工程技术治疗疾病基因治疗——用基因工程技术治疗疾病基因治疗是指通过改变患者细胞或组织中的基因表达，来治疗疾病的一种新型医疗手段。
其主要应用于救治某些疾病目前无法找到有效药物的情况下，以及传统治疗难以有效治愈的疾病，如肿瘤、遗传性疾病等。
基因治疗技术的基本原理是将合成的特定基因按照一定方式导入到患者细胞或组织中，以达到病理因素或缺陷基因的替换、修复或抑制等疗效。
具体而言，基因治疗可分为以下几类：1.基于基因缺陷的基因治疗：患者往往因为病理基因突变导致某些重要基因功能失调，并引发疾病。
基因工程技术可针对这些异常基因，进行基因修复、替代或抑制等技术修饰，以达到治疗效果。
2.基于IMD的基因治疗：身体内的免疫系统常常无法有效应对病原体的入侵，从而导致多种疾病的发生。
基因治疗技术可用于配制改善免疫功能的特殊因子，提高患者体内各种细胞间协调性，加强身体的免疫能力。
基因治疗可分为基因曲线抑制、基因曲线替换、增加基因减少基因和修复基因等方向。
其中，基因曲线抑制是指注射特定的siRNA或RNAi来降低某个基因的表达，从而达到治疗效果；基因曲线替换是指将缺陷的基因替换为常规的健康基因，治疗某些疾病；增加基因则是在患者的细胞中添加有助于治疗疾病的特定基因，如某些肿瘤基因或营养物质等；修复基因便是修复患者体内因为病变而失去的正常细胞或组织。
基因治疗技术的开发与应用是当代生物技术领域中的重要研究方向，其已经被广泛应用于治疗一些绝症，包括癌症等，一些基因治疗药物和项目已经顺利批准上市。
但同时，基因治疗技术中也存在一些问题，如基因治疗安全性、有效性和低成本等问题，需要进一步研究和完善。
总之，基因治疗是一项具有无限前景的医疗技术，随着技术的不断进步与完善，其在医学领域的应用范围将会不断扩大，为无数患者带来希望与健康。
医学中的基因工程及其应用
医学中的基因工程及其应用基因工程是指利用生物技术手段，对生物体的基因进行修改、操作和调控的过程。
近年来，随着生物技术的不断进步和发展，基因工程技术在医学领域中的应用也越来越广泛。
本文将探讨基因工程在医学中的应用，包括基因治疗、基因诊断以及生物药物的生产等方面。
一、基因治疗基因治疗是指通过将正常的基因导入病患体内，从而达到治疗疾病的目的。
比如，某些疾病是由于基因突变所导致，这时候科学家可以通过基因编辑技术来修复这些基因，从而治愈患病的人。
目前，该技术已经应用于多种疾病的治疗中。
例如，基因治疗在癌症的治疗中应用得较为广泛。
科学家们利用基因编辑技术，将治疗相关的基因导入人体，然后通过体内产生的蛋白质与癌细胞进行作用，达到治疗癌症的目的。
此外，基因治疗还可以用于治疗其他一些疾病，如先天性遗传病、免疫缺陷病等。
二、基因诊断基因诊断是指通过检测个体的基因信息，进而进行疾病的预测、诊断、鉴定和治疗的手段。
随着基因测序技术的发展，基因诊断正逐渐成为一种主流的医学诊断手段。
目前，基因诊断在肿瘤、心血管疾病、遗传病等多种疾病的诊断中得到了广泛的应用。
对于肿瘤的诊断而言，基因诊断可以通过检测病人的DNA或RNA得到其具体的肿瘤类型，然后进一步做出更为精确的治疗方案。
同时，基因诊断技术还可以预测肿瘤的发生、转移及复发的风险等。
对于遗传病而言，基因诊断可以辅助医生进行疾病的早期预测和诊断，使患者通过早期知晓疾病早期进行针对性的治疗。
这对于患者及其家族人员，尤其是在家族中具有遗传基础的人群，是非常重要和有益的。
三、生物药物的生产生物药物是指利用生物技术手段生产出来的药物，因为其具有较高的特异性和生物活性，逐渐成为临床医学的重要药物。
基因工程技术在生物药物的生产过程中发挥着至关重要的作用。
通过基因编辑技术将人体需要的蛋白质基因插入到大肠杆菌、酵母等微生物体内，实现对蛋白质的大规模生产。
这种基因工程技术被称为“蛋白质表达系统”。
基因工程技术与基因治疗的教学设计
将改进方案付诸实践，不断调整和优化课程设计，提 高课程质量和教学效果。
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基因工程技术
介绍基因工程的基本原理、基因克隆、基因体外表达、基因 敲除、基因编辑等技术方法，以及这些技术在农业、工业、 医疗等领域的应用。
基因治疗
阐述基因治疗的基本原理、基因转移方法、基因治疗策略、 临床试验及安全性等问题，以及基因治疗在遗传性疾病、肿 瘤、感染性疾病等方面的应用前景。
教学目标与要求
基因治疗基本原理与技术方法
基本原理
基因治疗的基本原理是利用健康的基因来填 补或替代或矫正基因疾病中某些缺失或病变 的基因，通过外源性基因在靶细胞中的高效 表达，产生相应的功能蛋白，从而达到治疗 疾病的目的。
技术方法
基因治疗的技术方法主要包括基因克隆、基 因体外表达、基因转移和基因体内表达等。 其中，基因转移是基因治疗的核心技术，包 括病毒载体和非病毒载体两大类。
鼓励学生参与科研创新项目，支持学生自主选题、自主设计实验方案、自主完成实验研 究和论文撰写，培养学生的科研创新能力和团队协作精神。
举办学术讲座和研讨会
邀请相关领域的专家学者进行学术讲座和交流，组织学生参加研讨会和论坛，拓展学生 的学术视野和思路。
06 案例分析：成功实践项目 分享
精选典型案例进行深入剖析
教师互评
组织教师相互听课、评课，交流教 学经验和教学方法，促进教师之间 的合作与提高。
专家评价
邀请相关领域的专家对课程进行评 价，提出宝贵意见和建议，为课程 改进提供有力支持。
持续改进优化课程设计方案
分析反馈意见
对收集到的反馈意见进行整理和分析，找出课程存在 的问题和不足。
基因工程在医学领域中的应用
基因工程在医学领域中的应用一、引言基因工程是一种应用生物技术的方法和技术，通过对基因的重组、改造和调控，实现对生物体基因组的精确操作和控制。
在医学领域中，基因工程的应用为人类治疗疾病和提高生命质量提供了新的途径。
本文将从基因治疗、基因诊断及个性化医学三个方面，探讨基因工程在医学领域中的应用。
二、基因治疗基因治疗是利用基因工程技术，通过对患者的基因进行修复、替换或增强，来治疗疾病的一种方法。
基因治疗在医学领域中的应用非常广泛，其中最为成功的应用之一是用于治疗遗传性疾病。
例如，囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，通过基因治疗，可以将正常的CFTR基因导入患者体内，从而恢复患者氯离子通道功能，减少症状发作。
此外，基因治疗还可以用于治疗癌症。
例如，CAR-T细胞免疫疗法是一种利用基因工程技术将T细胞的抗体受体改造，使其能够识别并攻击癌细胞的方法。
通过基因治疗，可以大大提高肿瘤患者的治愈率和存活率。
三、基因诊断基因工程在医学领域中的应用还包括基因诊断。
基因诊断是通过检测患者体内的基因序列、表达和变异来判断其是否患有某种遗传疾病、肿瘤等疾病。
基因诊断的主要方法是通过PCR等技术扩增特定基因或基因片段，然后进行测序或杂交检测。
基因诊断的结果可以帮助医生制定更加精准的治疗方案，提高患者的治疗效果。
四、个性化医学个性化医学是基于基因工程技术和大数据分析的医学模式，通过对患者的基因组数据进行分析，为患者提供更加个性化和精准的医疗服务。
个性化医学可以根据患者的基因组信息，预测患者对某种药物的反应和副作用，并推荐最合适的治疗方案。
另外，个性化医学还可以通过基因测序，帮助人们预测和预防一些常见疾病的发生，如心血管疾病、糖尿病等。
五、挑战和前景在基因工程在医学领域中的应用过程中，还面临着一些挑战。
首先，基因治疗和基因诊断技术的成本较高，限制了其在临床中的推广应用。
其次，基因工程技术仍然存在风险性和不确定性，需要更加严格的监管和安全性评估。
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基因治疗摘要：生物技术在生命科学领域扮演者重要的角色，基因治疗在治疗方面，将新的遗传物质转移到某个个体的体细胞内使其获得治疗效果；在基因工程方面，将正常的有功能的基因置换或增补缺陷基因。
近些年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。
基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正愈来愈受到人们的重视和关注。
关键词：基因工程基因治疗基因一、基因治疗的历史随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据证明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。
早在1968年，美国科学家发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。
1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。
1990年美国NIH的Frenuch Anderson博士开始了世界上第一个基因治疗临床试验，用腺苷酸脱氨酶基因治疗了一位ADA基因缺陷导致的严重免疫缺损的四岁女孩，并获得成功[1]。
1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中。
2000年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗，使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，取得了基因治疗开展近十年最大的成功[2]。
2004年1月，深圳赛百诺基因技术有限公司将世界第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治疗产业化发展的里程碑[3]。
迄今报道已有数千例基因治疗患者，病种主要是恶性肿瘤、艾滋病、血友病B、病毒性肝炎等等。
二、基因治疗的概念基因治疗是指向有功能缺陷的细胞补充相应的基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。
广义的说，基因治疗就是应用基因或基因产物治疗疾病的一种方法。
狭义的说，基因治疗是把外界的正常基因或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，治疗疾病的一种手段。
三、基因治疗应具备的条件1、选择适当的疾病，并对其发病原理及相应基因的结构功能了解清楚。
2、纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件。
3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达。
4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。
四、基因治疗的途径1、体外法（ex vivo）在体外用基因转染病人靶细胞，然后将经转染的靶细胞输入病人体内，最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞，而不是基因药物。
2、体内法（in vivo）直接将外源DNA注射到机体内，使其在体内表达发挥治疗作用。
体内法比体外法更简单和经济，疗效也比较确切，常用的体内基因直接转移手段有病毒介导、脂质体介导和基因直接注射等。
五、基因治疗方法1、基因置换用正常基因在原位替换致病基因，使细胞DNA完全恢复正常状态。
2、基因修复将致病基因的突变碱基序列纠正，使正常部分予以保留。
3、基因修饰又称基因填补。
将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。
4、基因失活利用反义RNA、核酸或肽核酶等反义技术及RNA干涉等能特异性地封闭基因表达的特性，抑制一些有害基因的表达，以达到治疗基因的目的。
5、免疫调节将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变病人免疫状态，从而达到预防和治疗疾病的目的。
六、基因治疗的重要过程1、目的基因的选择和制备对于遗传病，只要已经研究清楚某种疾病的发生是由于某个基因的异常所引起的，其野生型基因可被用于基因治疗。
对于病毒病，所选择的靶基因应在病毒的生活史中起重要的作用并且该序列是特异性的。
确定目的基因后，多采用PCR等技术制备目的基因。
2、靶细胞的选择选择靶细胞时要考虑：①细胞容易获得，并且生命周期较长；②最好是组织特异性细胞；③离体细胞较易受外源基因转化；④离体细胞经转化和一定时间培养后再植回体内，仍较易成活。
常用的靶细胞有：造血细胞、皮肤纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞、淋巴细胞、肌肉细胞、肿瘤细胞等。
许多遗传病与造血细胞有关，故可用于如β地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。
皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离，又可在培养中生长，并易存活，故有人用之于乙型血友病的基因治疗。
有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷，因此，在家族性高胆固醇血症的治疗中，有将低密度脂蛋白（LDL）受体基因转移至肝细胞的尝试。
在动物实验中已证明：β－半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白基因都已证明能在肌细胞中表达。
生殖细胞基因治疗是指将正常基因转移的患者的生殖细胞或者早期胚胎，使其发育成正常个体。
体细胞基因治疗是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。
3、转移载体的选择与细胞转染转移载体分为两大类：病毒载体和非病毒载体。
病毒载体必须具备的条件有携带外源基因并能包装成病毒颗粒；介导外源基因的转移和表达；对机体不治病。
病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体等。
非病毒载体包括裸DNA、脂质体、多聚体、分子偶联体。
非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。
基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。
常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。
转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
将目的基因导入靶细胞的方法分为：病毒感染、显微注射、电穿孔、化学转染试剂等。
4、外源基因的表达与检测在筛选出转化子后还需鉴定转染细胞中外源基因的表达状况。
常用的方法有：原位杂交、Northern杂交、RNA打点杂交、免疫化学组织染色等。
流式细胞仪是一种较为客观准确的仪器。
可用于定量分析外源基因的表达状况。
七、基因治疗的种类及应用1、遗传病的基因治疗1990年9月14日，对一位腺苷脱氨酶缺乏症的女童进行首例基因治疗。
该病临床表现为严重的免疫功能低下，因为腺苷脱氨酶使淋巴细胞中脱氧腺苷脱氨成为脱氧肌苷，最后代谢为尿酸，排出体外。
而该酶缺乏时，脱氧腺苷不能脱氨，在细胞内大量堆积，造成淋巴细胞死亡，机体免疫功能缺乏。
虽然可以替换腺苷脱氨酶，但效果很有限。
脐带血含有丰富的干细胞。
目前，研究人员正在用取自脐带血液并改变了基因的干细胞，对三个刚出生不久的患有脱氨酶缺乏症的婴儿进行治疗。
治疗过程如下：将病人麻醉后，取出病人的骨髓液，分离淋巴细胞；将淋巴细胞与携带有腺苷脱氨酶基因的逆转录病毒混合培养，经病毒感染使腺苷脱氨酶基因进入淋巴细胞；清洗淋巴细胞，去除多余的病毒。
筛选鉴定淋巴细胞中腺苷脱氨酶基因的表达，将带有此基因的淋巴细胞输回到病人体内；密切观察病人各项免疫指标的变化。
2、肿瘤基因治疗肿瘤的发生是由于某些元癌基因的激活、抑癌基因的失活及凋亡相关基因的改变从而细胞增殖分化和凋亡失调。
针对肿瘤发生的遗传学背景，将外源性目的基因引入肿瘤细胞或其它体细胞内以纠正过度活化的基因或补偿缺陷的基因，从而达到治疗肿瘤的目的。
3、病毒病的基因治疗以病毒性肝炎为例，其病原体是肝炎病毒，包括甲型肝炎病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、丁型肝炎病毒、戊型肝炎病毒。
无论哪种病毒引起的急性或慢性病毒性肝炎，都是因为病毒基因的复制、表达、病毒抗原诱发机体的免疫病理反应而引起肝脏的炎症反应和损坏。
所以治疗的根本方法是阻断、抑制甚至是清楚肝炎病毒。
采用核酶、反义寡核苷酸、显性失活突变体等方式均可抑制HBV或HCV 病毒的基因复制和表达。
八、基因治疗所面临的问题基因导入系统缺乏靶向性，效率较低。
以腺病毒为载体的p53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中，只能直接将腺病毒注射到肿瘤局部。
若静脉注射，病毒颗粒将很快被清除。
真正能够到达肿瘤组织的很少，难以达到治疗效果，且增加了副作用。
针对遗传性疾病的基因治疗方案大多数采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险。
而理想的基因治疗方案应该是在原位补充、置换或修复，或者将治疗基因插入到宿主细胞染色体上不致病的安全位置。
理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。
但目前还不能达到这一指标。
主要是因为现有的基因导入载体容量有限，不能包容全基因或完整的调控顺序，同时人们对导入的基因在体内的转录调控机理的认识有限。
九、对基因治疗的展望基因治疗是21世纪医药领域的重大突破。
随着分子病理学、分子生物学等相关学科的发展，治疗的策略日益丰富，其中许多方案已进入临床试验或实施阶段，成为临床上重要的辅助治疗手段。
同时，治疗所针对的疾病也从早期的单基因遗传病扩展到肿瘤、病毒性疾病、心血管病等严重威胁人类健康的疾病。
在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统;二是病毒载体系统。
由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到百分之二十;但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体。
靶向性的多聚物的出现结合电泳冲、超声等新技术，明显提高了导入效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向[4]。
基于同源重组和基因定点纠错原理，在DNA水平的原位修复是遗传性疾病基因治疗的理想措施[5]。
作为生物技术发展的前沿，基因治疗为疑难杂症提供解决办法，为人类健康带来不可估量的利益。
基因治疗的手段越来越多地应用到诸如病毒性传染病的疾病治疗。
除此之外，基因治疗将多种疾病预防的有效措施之一。
有研究发现腺相关病毒AA V8是目前最有效的基因传递载体，可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏[6]。
目前，基因治疗已经从盲目阶段进入了理想化阶段。
尽管基因治疗仍存在安全性、伦理性等多种多样的问题，但我们相信，随着科学研究的深层次进行，随着人们知识水平的提高，以及基因治疗的普及，基因治疗必将会得到更加广泛、更加科学的应用。
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