基因治疗存在问题与伦理学
基因治疗的潜在风险和挑战
基因治疗的潜在风险和挑战随着科技逐步发展，人类已经开始探索基因治疗的可能性。
基因治疗技术是指将人体内的基因进行修正或替换，以此来治疗某些疾病和缺陷。
对于很多慢性疾病和遗传性疾病，基因治疗可能是未来的一种重要治疗手段。
但是随着这项技术的不断发展，它也面临着许多潜在的风险和挑战。
一、基因治疗可能会导致基因突变基因治疗可能会导致基因突变，这是因为在基因操作过程中，往往需要使用一些基因工程技术，如基因剪切等，这些技术本身就可能会对基因序列造成一定的破坏和改变，这就可能导致基因突变，进而产生一些新的遗传缺陷，威胁到人体的健康。
此外，基因治疗还可能引起基因间的相互作用，从而导致一系列不良反应。
因此，对于基因治疗的整个过程需要进行严格的监管和控制，保证治疗的安全性和有效性。
二、基因治疗可能会出现难以预测的副作用基因治疗需要经过长时间的试验和研究，以验证其治疗的安全性和有效性，并且需要进行多次人体试验，以寻求治疗的最佳效果。
但在实际操作中，往往会出现一些难以预测的副作用，这些副作用可能超出预期范围，或者出现在一些特定病人身上，这就需要进行更加深入的研究和探索，以确保治疗不会带来不良影响。
三、基因治疗的成本较高基因治疗的研究和实验需要投入大量的资金和时间，而且需要进行多年的长期试验。
通常来说，开发一种基因治疗的成本远远高于其他医药疗法，这就增加了医疗技术的开发和推广的难度。
因此，基因治疗的应用范围可能受到一些限制，特别是在一些发展中国家，缺乏足够的资金和技术支持，这就导致了基因治疗开发不平衡的现状。
四、基因治疗需要面对伦理道德问题基因治疗牵扯到一系列的伦理和道德问题，如基因改变是否会对后代产生影响？我们是否应该对所有人实施基因治疗？这些问题都需要深入的研究和讨论，以预防和最小化不良后果。
对于基因治疗的研究和实践，需要严格的伦理和道德规范，以确保人们的健康和利益得到充分保障。
总体来说，基因治疗是一个充满挑战和风险的领域，需要我们充分了解和探索。
基因工程的伦理问题
基因工程的伦理问题基因工程是一门涉及改变生物体基因组的科学技术，它提供了许多潜在的机会和挑战。
然而，与许多新兴技术一样，基因工程也引发了一系列伦理问题。
在这篇文章中，我们将探讨基因工程的伦理问题，分析其影响和应对措施。
一、基因改良与道德观念基因改良通过修改生物体的基因组，可以提高作物产量、改善食品质量、治疗疾病等。
然而，对于某些人来说，基因改良可能违背他们的道德观念。
例如，一些人认为，通过改变作物的基因来提高产量可能会对生态系统造成破坏，导致自然资源的耗竭。
此外，还有人担心基因改良可能引发未知的风险，对人类健康和环境造成潜在危害。
因此，基因工程往往引发道德上的争议。
二、社会公正与基因工程基因工程可能会加剧社会不平等问题。
因为改良基因的技术和资源等并不是所有人都能轻易获得的，这可能导致那些贫穷或无法获得适当医疗保健的人们被排除在基因改良的益处之外。
另外，基因工程还可能使贫富差距加大，导致更多的社会分化。
三、道德禁忌与基因编辑基因编辑技术的出现使得人类可以对个体的基因组进行精确修改。
虽然这样的技术为治疗遗传疾病提供了新的途径，但是涉及人类基因组编辑的问题引发了广泛的道德争议。
例如，人们争论是否可以进行“设计婴儿”，即通过基因编辑选择某些特定的遗传特征。
这引发了对人类的道德和自由意志的思考，以及探讨基因编辑是否会导致遗传多样性的减少。
四、隐私问题与基因工程随着基因测序和个人基因组信息的可获取性的增加，隐私保护成为一个重要的问题。
个人基因组信息包含了大量个人隐私，而当这些信息被泄露或未经授权使用时，会带来潜在的伦理问题。
如何平衡信息共享和个人隐私保护之间的关系，成为亟待解决的伦理难题。
五、伦理规范与基因工程面对基因工程的伦理问题，建立伦理规范是至关重要的。
科学家、技术专家、决策者和公众都需要参与其中，制定合适的规则和政策来指导基因工程的发展。
这些规范应该更注重公众对基因工程的知情权和参与权，也要考虑到不同的文化和价值观念。
2020医学伦理学考试资料：基因诊断的伦理问题
2020医学伦理学考试资料：基因诊断的伦理问题
随着社会的发展，科技越来越发达，医疗水平更加先进，基因诊断技术也慢慢被人们所认识，今天就带大家认识什么是基因诊断，以及有哪些伦理学问题。
一、基因诊断的含义
基因诊断也叫脱氧核糖核酸诊断、分子诊断，是指从患者体内提取脱氧核糖核酸或核糖核酸，应用分子生物学技术，通过检查基因的结构及其表达功能，来判断患者是否有基因异常或携带病原微生物。
目前，基因诊断检测的疾病主要有三大类：①感染性疾病的病原诊断;②各种肿瘤的生物学特性的判断;③遗传病的基因异常分析。
二、基因治疗的伦理问题
1.疗效的不确定性问题基因治疗尚无法保证其绝对安全和达到理想的纠正效果，因此，对患者及其后代可能会带来难以预计的后果。
2.卫生资源分配公平性问题基因治疗的费用颇高，那么穷人、没有医疗保障的人就可能因为缺钱而失去接受基因治疗的机会，这对于他们来说显然是不公平的。
3.基因设计问题基因设计就是人类用基因来编制理想的自我及后代，这涉及到如何理解医学的价值和终极目标，即医学的目的仅仅是对付疾病、缺陷，还是按照人们的理想制造“超人”?
三、基因诊疗的伦理原则
由于基因诊断与基因治疗存在以上的伦理争议，因此在基因诊断与基因治疗中提出以下伦理原则：
1.坚持人类尊严与平等原则;
2.坚持知情同意原则;
3.坚持科学性原则;
4.坚持医学目的原则。
人类基因治疗的伦理原则
人类基因治疗的伦理原则主要包括以下几个方面：
1. 尊重患者的自主权：患者有权了解基因治疗的风险和潜在益处，并在充分知情的情况下自主决定是否接受治疗。
2. 保护患者的隐私权：在基因治疗过程中，患者的基因信息可能会被获取和使用，因此必须严格保护患者的隐私权，确保相关信息不被泄露。
3. 公正原则：基因治疗资源的分配应公平合理，不应出现歧视现象。
例如，不应仅因为患者的经济状况或社会地位而拒绝提供基因治疗。
4. 有益原则：基因治疗应以患者的福祉为首要考虑，治疗的潜在益处应大于风险。
在进行基因治疗时，应尽可能选择对患者最有帮助的治疗方法。
5. 不伤害原则：在基因治疗过程中，应尽量避免对患者造成伤害。
这包括避免基因治疗可能导致的副作用和风险，以及避免对患者的生理和心理造成伤害。
6. 诚实原则：在基因治疗的研究和实践中，研究人员和医生应诚实地报告研究结果和治疗效果，不应对患者隐瞒或误导。
以上伦理原则旨在确保基因治疗的道德合理性，保护患者的权益，并促进基因治疗的健康发展。
基因治疗的伦理原则
基因治疗的伦理原则一、尊重自主权自主权是每个人最基本的权利，这一原则的核心在于确保患者有权利决定自己的治疗方式，包括是否接受基因治疗。
这意味着患者应该被告知所有关于基因治疗的风险、可能的副作用以及治疗的目的，并有权做出自主决定。
二、无伤害原则无伤害原则要求在基因治疗过程中，不应给患者带来额外的伤害或痛苦。
这包括避免任何可能导致基因突变、癌症或其他健康问题的治疗方式。
在实施基因治疗之前，应进行充分的安全性和有效性评估。
三、最大利益原则最大利益原则要求基因治疗应该使患者获得最大的利益。
这意味着在治疗过程中，应充分考虑患者的健康状况、病情严重程度以及其他可用的治疗方案，选择最有利于患者的治疗方案。
四、公正原则公正原则要求基因治疗资源应公平分配，不应因为种族、性别、社会地位等因素而有所偏颇。
此外，所有患者都应有机会获得基因治疗，而不是仅限于某些特定的人群。
五、责任原则责任原则要求对基因治疗过程中可能出现的任何问题，相关人员应承担起相应的责任。
这包括对患者的治疗结果负责，对可能出现的副作用和不良事件进行处理和记录，以及提供必要的精神和物质支持。
六、保密原则保密原则涉及对患者的隐私和数据安全的保护。
患者的基因信息和健康数据应受到严格保护，不得用于未经患者同意的任何目的。
七、长期监测基因治疗可能带来的影响是长期的，因此需要对患者进行长期的监测。
这不仅有助于评估治疗的长期效果，也有助于及时发现并处理可能的副作用和问题。
八、尊重人权和生物多样性人权包括但不限于患者的知情同意权、隐私权、尊严权等，这些权利在基因治疗过程中都应得到充分的尊重和保护。
生物多样性则要求在治疗过程中尊重人类的遗传多样性，避免因治疗而对特定人群产生不公平的影响。
基因治疗的伦理问题与争议
基因治疗的伦理问题与争议基因治疗可以分为体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗和增强细胞基因治疗。
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是应用体细胞基因工程技术将一些基因植入人体，从医学上校正该病人的遗传缺陷。
因为，许多遗传病是由于缺乏一些基因、基因异常或缺陷而引起的，通过体细胞基因治疗植入那个基因到细胞内，可治疗基因缺乏、异常和缺陷。
生殖细胞基因治疗(germ-line gene therapy)是将外源正常基因转入精子、卵子或受精卵，矫正有缺陷的基因而达到治疗遗传病的目的。
理论上讲，生殖细胞基因治疗既可治疗遗传病患者，又可使其后代不再患这种遗传病，是一种使遗传病得到根治的方法。
与生殖细胞基因治疗相关的是增强细胞基因治疗( enhancement gene therapy) 或增强基因工程。
增强基因工程可改变体细胞的遗传物质，也可以改变卵子、精子或早期胚胎细胞的遗传物质，从纠正疾病基因变为改变人的正常特性。
目前，由于技术的发展和伦理争议，一些体细胞基因治疗已应用于临床或进入临床研究阶段。
生殖细胞基因治疗及与其相关的增强细胞基因治疗则尚未开展。
一、体细胞基因治疗的伦理争议体细胞基因治疗首先发展于美国。
在这里遇到的最初的伦理争论关涉到这种与一般的治疗有较大区别的治疗方式的正当性。
一些科学家认为，体细胞基因治疗是目前疾病治疗技术的一种自然的、合乎逻辑的延伸。
而生命伦理学家则主要考虑到技术的安全性，基因干预的潜在的利弊，该研究的参与者参与机会的公正性，研究参与者知情同意的真实性以及参与者的隐私和医学信息保密等等。
伦理学家的着眼点在于生命伦理学的一些基本伦理原则：有利原则、尊重原则、自主性原则、知情同意原则、保密原则和公正原则。
但对这些原则如何进行应用却有一个实践和争议的过程。
[1]当体细胞基因治疗在细胞培养中和动物模型上进行了较多的基因治疗试验研究后，就基因治疗是否很快就可以试用于病人而言，生命伦理学家讨论的首要问题在于体细胞基因治疗预期或潜在的利弊。
基因治疗的伦理问题(全文)
基因治疗的伦理问题一、基因治疗的研究方法（一）基因治疗的概念基因治疗（gene therpy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。
也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。
从广义说，基因治疗还可包括从DN水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
（二）基因治疗的方法主要有两种一是把患者的体细胞取出，将异常基因修饰成正常基因，然后再把修饰后的细胞放回患者体内。
此方法又称体外法，其优点是易于操作，安全性好，但其实施规模受到一定的限制；二是将目的的基因导入患者体内的细胞，以取代致病基因，使异常细胞获得正常功能，从而达到治疗遗传病的目的。
第二种方法又称体内法，其有利大规模实施，但其技术上要求高，其需要对导入的基因及其载体进行严格的安全性研究。
二、基因治疗的伦理问题（一）基因治疗的必要性人类虽然为万物之灵长，但依旧是自然界中一般的一员，与其他生物一样，其生老病死乃自然所赐。
基因治疗使致病基因在人类群体中保存和繁衍：宿主细胞发生有害的基因突变等。
生老病死与人类的进化并存，基因治疗也无法改变这一自然法则。
如此说来，基因治疗是一种违背自然规律的做法。
那么，其必要性也是值得思考的。
尽管其初衷是善意的并给人类带来一定的益处。
（二）基因治疗的安全性问题基因治疗在技术上很复杂，基因治疗的原理是移植健康基因使病人症状减缓甚至消逝，关键是消除“坏”的致病基因，如矫正双亲传给下一代的异常基因，有缺陷的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。
然而，如何确定“坏”的致病基因，这是基因治疗安全性问题探讨的焦点。
安全性问题是基因治疗伦理问题的主要因素。
目前，基因治疗在理论研究和技术操作上都存在许多需要解决和改善的问题。
对于安全性的问题，我们应该有以下的思考。
第一，应该尽可能提高基因治疗技术上的安全性。
值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的治疗和完全的安全性，这是当前基因治疗的研究现状。
基因工程的伦理问题
基因工程的伦理问题基因工程是指人类通过人为干预基因的方式，改变生物体的遗传特征和基因组的结构。
这项技术的突破性进展引发了许多伦理问题，涉及到生命、健康、社会、法律等各个方面。
本文将探讨基因工程中存在的伦理问题，并就其可能的影响进行分析与讨论。
一、人类基因工程的道德考量人类基因工程引起的伦理问题主要集中在以下几个方面：1. 生命尊严与自由意志：基因工程涉及对人类基因组的干预，会对人类个体的生命尊严产生影响。
例如，基因编辑技术可以用于修复遗传疾病，但这也涉及到对胚胎进行改变。
这种人为干预是否符合个体的自由意志，以及对未来世代是否具有道德责任，是一个需要认真考虑的问题。
2. 社会公正：基因工程的高昂价格可能导致资源分配不公平，只有富裕阶层才能够享受到这项技术的好处。
同时，基因工程可能加剧社会的不平等，导致社会间的差距进一步拉大。
3. 遗传多样性：基因改变会影响到人类的遗传多样性。
倘若大量人类接受基因改变，可能会导致基因多样性的降低，从而对人类的生存和进化产生不可逆的影响。
二、基因工程的法律与政策问题基因工程的迅猛发展也给法律与政策带来了一系列挑战与问题：1. 法律法规的不完备：随着基因工程的发展，许多国家都面临着法律法规的跟不上技术发展的问题。
需要对基因工程进行立法，明确技术的边界和应用范围，以保障公众利益和人类生命的尊严。
2. 隐私权与知情权：基因工程需要收集和使用大量的个人基因数据，这会对个人的隐私权和知情权产生挑战。
制定相关法律与政策，保护个体的隐私权是十分重要的。
三、基因工程的社会影响基因工程的推广和应用将对社会产生广泛的影响：1. 遗传歧视：基因工程可能加剧人类对基因的歧视。
例如，一些家庭可能优先选择拥有某种特定基因的胚胎，从而导致其他基因的排斥。
这可能引发社会对于基因的歧视和分裂。
2. 公共卫生：基因工程的风险和副作用是无法完全预测和消除的。
一旦出现技术失误或不良后果，可能对公众的健康产生严重影响。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
基因治疗存在问题与伦理学从前节叙述中，已可看出基因治疗的研究与实践中存在着若干重要问题。
1．导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达，首先与转移方法有关。
化学和物理方法所导入的基因效率低，自然表达也差。
选择适当的受体细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。
骨髓作为受体细胞使用最多。
反转录病毒载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传染，因此采取如5－FU处理，使细胞分裂增强，再用含有目的基因病毒颗粒传染可获较好效果。
所以，对骨髓细胞培养、干细胞纯化、培养时使用造血因子等方法，可增加基因稳定高效表达。
2．导入基因的安全性基因治疗的安全性应确保不因导入外源目的基因而产生新的有害遗传变异，这是因为采用反转录病毒载体而引起的问题。
因此，应构建相对安全的反转录病毒载体。
至于引起插入突变可能失活一个重要基因，或更严重的激活一个原癌基因，这个问题的危险程度到底有多大目前仍不清楚，但至今的实践表明尚未见明显严重问题。
为安全有效地进行基因治疗，任一方案的实施，都要根据严格的技术规程与标准，由有关的行政管理部门批准实施。
与安全性相联系的就是生殖细胞基因治疗。
虽然在人类尚未实施，但在动物实验已获成功，这就是转基因的动物出现。
这一事实既给人类生殖细胞基因治疗带来了希望，同时也使人们耽心这种遗传特征的变化世代相传，将给人类带来的是福还是祸。
因此，许多科学家不仅对此持慎重态度，还有的持反对态度，也就是基因治疗可能具有的潜在危险性。
3．基因治疗与社会伦理道德体细胞基因治疗是符合伦理道德的，但试图纠正生殖细胞遗传缺陷或通过遗传工程手段来改变正常人的遗传特征则是引起争议的领域。
从历史上看，科学的发明创造对人类生存发展的影响极其深刻，故遗传学发展到今天，可以进行基因治疗，应该说是符合伦理道德的。
重要的问题是取得社会的理解配合。
首先是病人及其亲属的配合。
因此，宣传基因治疗的科学性与安全性以及人类健康的重要性，以提高人们的认识，同时建立并完善医疗法制与措施也是必要的。
为安全计，在临床试验之前，必须在动物研究中达到三项基本要求：①外源的基因能导入靶细胞并维持足够长期有效；②该基因要以足够的水平在细胞中表达；③该基因应对细胞无害。
基因治疗基因治疗的慨念（一）基因治疗的定义从基因角度可以理解为对缺陷的基因进行修复或将正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法。
若从治疗角度可以广义地说是一种基于导入遗传物质以改变患者细胞的基因表达从而达到治疗或预防疾病的目标的新措施。
导入的基因可以是与缺陷基因相对应的有功能的同源基因或与缺陷基因无关的治疗基因。
基因治疗有两种形式，一种是改变体细胞的基因表达，即体细胞基因治疗（somatic gene therapy），另一种是改变生殖细胞的基因表达，即种系基因治疗（germlinegene therapy），从理论上讲，若对缺陷的生殖细胞进行矫正，不但当代可以得到根治，而且可以将正常的基因传给子代。
但生殖的生物学极其复杂，且尚未清楚，一旦发生差错将给人类带来不可想象的后果，涉及一系列伦理学的问题，目前还不能用于人类。
在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞，基因型的改变只限于某一类体细胞，其影响只限于某个体的当代。
（二）基因治疗的方式基因治疗的方式（type of gene therapy）主要有3类，一类为基因矫正或置换，即对缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，或以正常基因原位置换异常基因，因此不涉及基因组的任何改变，目前尚无体内成功的报道。
另一类为基因增补，不去除异常基因，而是通过外源基因的导入，使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因的功能。
再有一类为基因封闭，有些基因异常过度表达，如癌基因或病毒基因可导致疾病，可用反义核酸技术、核酶或诱饵（decoy）转录因子来封闭或消除这些有害基因的表达。
除上述3大类外，近日发展其它多种形式，如导入病毒或细菌来源的所谓“自杀基因”或经过改造的条件性复制病毒，只能在p53缺陷的肿瘤细胞繁殖以达到溶解肿瘤细胞。
（三）导入的方式导入基因有两种方式，一种是体外导入（ex vivo）,即在体外将基因导入细胞内，再将这种基因修饰过的细胞回输病人体内，使这种带有外源基因的细胞在体内表达，从而达到治疗或预防的目的。
被用于修饰的细胞可以是自体，同种异体或异种的体细胞。
合适的细胞应易于从体内取出和回输，能在体外增殖，经得起体外实验操作，能够高效表达外源基因，且能在体内长期存活。
目前常用的细胞有淋巴细胞、骨髓干细胞、内皮细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、肌细胞、角朊细胞（keratinocyte）、多种肿瘤细胞等。
另一种是体内导入（in vivo），即将外源基因直接导入体内有关的组织器官，使其进入相应的细胞并进行表达。
外源治疗基因无论是ex vivo或in vivo导入基因的方式，首先要选择合适的能达到治疗或预防用的目的基因。
如导入遗传疾病所缺陷的基因或增强机体免疫的细胞因子基因。
目前用于临床试验的治疗基因主要为该基因的cDNA。
一些临床试验用的基因见表21-1作为外源治疗基因的条件：基因的大小要根据所用载体（vector）能够运载的容量；若为分泌性产物需含信号肽序列；cDNA序列应正确无误；翻译时要求有起始密码子及终止密码子。
载体系统要有效将治疗基因导入人体细胞内需要靠合适的运送基因的工具，即载体（vector），载体有两类：一类为病毒载体（viral vector ）,另一类为非病毒载体（non-viral vector）目前临床636个基因治疗方案所用的载体列于表21-2目前临床试验用的载体仍然以病毒载体居多，占70%以上，而逆转录病毒载体约占所用全部载体的1/3。
非病毒载体以脂质体居多，而裸质粒DNA的应用有逐渐上升的趋势。
目前所用的载体尚不尽人意，有些是存在着安全性问题，有些则为效率不高等缺点。
下面将讨论几类常用载体的构建极其优点。
（一）逆转录病毒载体逆转录病毒载体的构建逆转录病毒(retrovirus)属RNA病毒，通过其本身逆转录酶的作用，形成双链DNA原病毒,然后整合于宿主细胞染色体中, 详细的基因结构及生活史见第十三章。
构建载体时以DNA 原病毒为基础，将野生型病毒的3类结构基因gag，pol和env删除，以供外源基因的插入，但是要保存病毒的包装序列（ψ）和双侧的长末端重复（LTR），LTR含有启动子、增强子、整合信号及polyA信号等多种元件。
插入的基因一般为两种或两种以上，一种为标记基因（marker gene）供阳性筛选，常用的为原核细胞的新霉素磷酸转移酶Ⅱ（NPT Ⅱ,neoR基因），该酶能破坏抗生素G418（新霉素的衍生物）的活性。
哺乳动物细胞在含G418的培养液中不能生长，若含有neoR基因能产生NPTⅡ，即能在含有G418的培养液中生长，故便于筛选转导基因的细胞。
另一种为供治疗用的基因，治疗基因和标记基因可识别受控于不同启动子，其中一种受逆转录病毒的LTR调控，另一种常需连接另外的启动子序列，或者连接一种称为内核糖体进入位点序列（IRES），使转录成一条多顺反子mRNA，在翻译过程中IRES具有内启动作用，能启动蛋白质的合成，所以同一分子mRNA能合成2种或2种以上不同的蛋白质。
如何包装成含有外源基因的逆转录病毒供治疗用的呢？因为载体本身的3类结构基因已被删除，因此包装所需的结构蛋白质，需要靠一种所谓的包装细胞，如PA317, 提供，这种细胞含有一种缺失包装信号的逆转录病毒，只能产生包装所需的结构蛋白质，但本身的病毒RNA因缺失包装信号,所以不会被包装成病毒颗粒，这对治疗的安全性很重要，可避免产生有复制潜能的逆转录病毒（RCR）。
将上述所构建的载体转染包装细胞PA317，可产生供治疗用的含有治疗基因的逆转录病毒颗粒，见图21-8，这种病毒能高效感染细胞，使治疗基因能够整合至细胞的染色体中，从而能长期表达基因产物，以达到治疗目的。
逆转录病毒载体的优缺点最大的优点为能准确整合于宿主细胞的染色体中，所携带的外源目的基因及有关序列不会发生重排，因而能长期稳定表达。
感染细胞范围较广，感染率比较高，由于结构基因均被删除，因此免疫原性较低。
对感染细胞无毒性作用。
可附加不同的调控元件来提高外源基因的表达效率，并对之进行调控。
局限性：逆转录病毒只能在核膜尚未形成时，才能进入核内，因此它只能将外源基因转移至增殖分裂的细胞，而对静止细胞转录效果不佳。
由于该病毒基因本身不大，故能容纳外源基因的大小有限，应小于8kb。
逆转录病毒稳定性较差，难耐受体外的操作，在纯化或浓缩过程常使其感染性降低。
病毒颗粒能迅速被补体破坏。
因为是随机整合，所以具有插入突变的危险，特别是病毒制剂中污染着RCR。
（二）其他病毒载体腺病毒感染人的腺病毒(adenovirus)有50余种血清型，能感染多种组织器官，产生类似感冒或类似流感症状，目前多数采用无致病性的5型及2型腺病毒作为载体。
构建载体时ITR及包装信号应保存，其余的部分有些可删除，供外源基因的插入，插入片段的大小可达８kb。
腺病毒载体较稳定，能耐受纯化浓缩等操作，可获得高滴度的病毒颗粒，感染宿主细胞范围较广，感染效率高，既能感染分裂相细胞，也能感染非分裂相细胞，但腺病毒不整合于宿主细胞染色体，故只能短暂表达外源基因，最大的缺点为引起机体的免疫反应和毒副作用。
腺相关病毒属微小病毒科，不致病，为单链DNA约4.7 kb，腺相关病毒(adeno-associated virus)，作为载体最大的优点能感染分裂相和非分裂相细胞，并整合于宿主细胞染色体，能长期稳定表达，无不良反应，适合于一些遗传性疾病如甲型和乙型血友病的基因治疗。
但腺相关病毒载体的制备因需要辅助病毒的参与，有污染的可能性。
其他慢病毒（如HIV）、Ｉ型单纯性疱疹病毒、痘病毒和杆状病毒等都被研究发展作为转移基因的载体。
（三）脂质体上述病毒载体最大的特点是能高效转移外源目的基因，但是也存在着许多的局限性，特别是免疫原性强和可能造成细胞突变危险。
因此发展非病毒载体倍受基因治疗研究者的注意。
借助物理、化学方法或直接将外源基因导入宿主细胞内。
脂质体（liposome）主要是由天然磷脂和胆固醇类衍生物组成类似生物膜的脂质双分子层包围水相形成的闭合囊泡。
脂质体有两类：一类为阳离子脂质体，表面带正电荷，由于DNA带负电，因此借正电荷的作用，可以浓集和缩合DNA，形成脂质体DNA复合物（lipoplex）可携带的基因不受DNA 大小的限制，见图２１－9。
目前基因治疗所用的脂质体都是阳离子脂质体。
另一类为带负电脂质体，表面带负电，DNA或其他药物被包埋在内部水相中。
由于脂质体具有类似生物膜的性质，因此当脂质体DNA复合物与细胞膜接触后，通过胞吞作用（endocytosis）而进入胞内。