临床试验的设计和评价
临床试验的设计与评价
临床试验的设计与评价临床试验是一项非常重要的研究，它是新药、新治疗方案或医疗技术从研究到应用的关键。
临床试验的设计和评价是临床试验成功的重要因素。
设计和评价恰当的临床试验能够为药物、治疗方案、医疗技术的研发和应用提供可靠的科学依据，降低临床决策的不确定性。
一. 临床试验的设计1. 研究问题及目的的明确临床试验的设计的首要任务是要明确试验的目的。
例如评估治疗效果，确认药物的疗效、安全性，研究药物的剂量和使用方式等。
同时要提出一个科学的研究问题，选择合适的研究对象，确定接受试验的治疗方法以及比较控制的方法，确保研究所得的数据是可评估的、可比较的和有意义的。
研究问题和目的的明确是临床试验成功的关键。
2. 试验类型的选择在确定研究问题和目的的基础上，需要确定适合的试验类型。
常见的临床试验有前瞻性随机对照试验、非随机对照试验、队列研究、病例对照研究等等。
每种试验类型都有自己的优势和劣势，对于不同的研究目的和问题，需要选择合适的试验类型。
3. 试验样本量的计算在确定了试验类型之后，需要确定样本量。
确定样本量是行临床试验时的关键之一，样本量的大小必须足够高以达到研究的可靠性和合理性。
样本量的大小可以通过制定适当的样本量估计方法进行计算。
常用的样本量计算方法有：方差估计法、两样本t检验、交叉设计、因素分析和多元分析等方法。
4. 实施试验方案在确定试验类型和样本量之后，需要实施试验方案。
试验方案应该是建立在科学的原则、安全性、可行性和病人自主权的基础上。
试验方案应规范化、程序化、可操作化，以确保试验研究的准确性和可信度。
二. 临床试验的评价临床试验结束后，需要进行数据的分析和评价。
临床试验的评价是了解试验结果的关键，包括数据的收集、分析和解释等。
在临床试验的评价过程中，需要考虑一下因素：1.对试验方法的评价这是对设计的评价，包括对研究问题的明确性、样本量的大小、实施试验方案的规范性和全面性、收集数据的可靠性和有效性等方面进行评价。
新药临床试验设计与评估
新药临床试验设计与评估随着科学技术的不断进步和医疗需求的增长，寻找新药治疗各种疾病成为了医药行业的重要方向之一。
而要将新药引进市场，必须经历严格的临床试验，确保其安全性和有效性。
本文将探讨新药临床试验的设计与评估方法，以期为开发出更好的药物提供指导。
1. 新药临床试验设计临床试验旨在评估新药的疗效和安全性，有助于了解它的药代动力学、药效学和药效动力学等性质。
设计合理的临床试验对于获得准确可靠的结果至关重要。
以下是新药临床试验设计的一般步骤：1.1 确定研究目标：明确研究的目的和假设，为后续的试验设计提供指导。
1.2 研究设计：选择合适的临床试验设计，常见的包括前瞻性随机对照试验、盲法试验和安慰剂对照试验等。
1.3 参与人群选择：根据研究目标，确定适合的受试者标准，包括年龄、性别、病史和病情严重程度等。
1.4 试验组分配：按照一定的随机方法将受试者分配到试验组和对照组。
1.5 试验方案：制定试验的具体操作方案，包括药物剂量、给药途径、用药周期等。
1.6 数据收集：根据研究目标，选择适当的指标进行数据收集，如主要终点指标和次要终点指标等。
1.7 试验监督：设置数据监测委员会，监督和评估试验的过程和结果。
1.8 统计分析：运用适当的统计方法对试验数据进行分析和解释，评估新药的疗效和安全性。
2. 新药临床试验评估新药临床试验评估是判断药物是否具有疗效和安全性的关键环节，以下是常见的评估方法：2.1 疗效评估：根据研究目标，选择适当的指标进行疗效评估。
常见的疗效评估指标包括临床缓解率、症状改善程度和生存期等。
2.2 安全性评估：对新药的安全性进行全面评估，包括不良反应的发生率、严重程度和相关性等。
2.3 药代动力学评估：研究新药在体内的吸收、分布、代谢和排泄等过程，了解新药的药代动力学特征。
2.4 药效动力学评估：研究新药的作用机制和药效学参数，评估药物的药效特点和剂量-效应关系。
2.5 统计分析：运用适当的统计方法对试验数据进行分析，评估疗效和安全性的差异是否具有统计学意义。
新药研发的临床试验设计与效果评估
新药研发的临床试验设计与效果评估第一章引言随着医学科技的不断发展和人们健康意识的提高，新药研发在医药领域扮演着重要的角色。
为确保新药的安全有效性，临床试验成为新药研发过程中必不可少的环节。
本文将从临床试验的设计和效果评估两个方面对新药研发进行详细探讨。
第二章临床试验设计2.1 临床试验的基本流程临床试验的基本流程包括：新药筛选、前期试验、注册前试验和上市后试验。
其中注册前试验又分为I、II、III期，其中I期试验主要评估新药在健康志愿者中的安全性和耐受性；II期试验则在病人中评估新药的有效性和疗效；III期试验是最重要的一部分，其旨在验证新药的临床效用和安全性。
2.2 临床试验设计的原则2.2.1 试验目标的明确性在临床试验设计中，明确试验的主要目标非常关键。
研究人员需要在研发新药之前确切地确定试验的目的，如评估新药是否能够有效治疗特定疾病。
2.2.2 双盲试验设计双盲试验是一种常用的临床试验设计，其中既有研究参与者也有评估者对于接受的试验药物信息是不知情的。
双盲设计可以减少研究者主观因素对结果评价的影响。
2.2.3 随机分组随机分组可以降低因干扰因素引起的偏倚。
研究人员应采取随机分组的方式将参与者分为实验组和对照组，以确保研究结果的可靠性和公正性。
第三章效果评估3.1 主要效果评估指标3.1.1 终点事件终点事件是临床试验中最为重要的评估指标之一，用于评估新药对疾病预防、治疗或控制的效果。
常见的终点事件包括疗效、安全性、生存期延长等。
3.1.2 临床反应临床反应是评估新药治疗效果和疗效的重要指标。
临床反应通常通过医生观察病人症状变化、体征改善等来确定。
3.2 效果评估的统计方法3.2.1 基础统计学方法常用的基础统计学方法包括描述性统计、t检验、方差分析等，这些方法通过对试验结果的统计分析，可以得到结论的可信度和置信区间。
3.2.2 Meta分析方法Meta分析是一种将不同研究的结果进行系统性整合和统计分析的方法。
药物临床试验的研究设计与方案评估
药物临床试验的研究设计与方案评估药物临床试验是新药研发的必经之路，是衡量药物疗效和安全性的关键步骤。
因此，设计一个合理的研究方案至关重要。
药物临床试验的研究设计与方案评估是一个综合性、系统性、动态性的过程，需要综合考虑各种因素，包括研究目的、研究对象、研究方法、数据分析等。
本文将从药物临床试验的研究设计和方案评估两个方面进行探讨。
一、药物临床试验的研究设计药物临床试验的研究设计是一个复杂的过程，需要考虑多种因素，包括研究目的、研究对象、研究方法、数据分析等。
下面针对这些因素进行详细阐述。
1. 研究目的药物临床试验的研究目的通常包括评估药物安全性、疗效和剂量反应关系等。
为了达到这些目的，需要设计合适的实验方案和研究流程。
比如，针对安全性评估的研究，需要考虑研究药物的毒副作用、安全剂量范围、不良反应的监测等问题；针对疗效评估的研究，需要设计双盲、随机、安慰剂对照等控制因素，以确保研究结果的可靠性。
2. 研究对象药物临床试验的研究对象通常为人类患者或志愿者。
为了保证研究质量和合法性，需要在研究对象中进行严格的筛选和随机分组。
常用的筛选因素包括患者的病情、既往病史、年龄、性别等；常用的随机分组方法包括单盲、双盲、三盲等。
随机分组可以有效降低实验误差和主观因素干扰，提高研究结果的可靠性。
3. 研究方法药物临床试验的研究方法通常包括试验类型、试验设计、药物剂量、药物给药方式等。
研究方法的选择需要综合考虑研究目的、试验难度、检测方法及监测周期等。
比如，对于药物安全性的评估，通常需要设计剂量递增试验，以确定药物的毒副作用和安全剂量范围；对于药物疗效的评估，通常需要选择有效性指标和评价方法，并应用统计学方法进行数据分析。
4. 数据分析药物临床试验的数据分析是非常重要的环节，可以反映药物疗效和安全性等关键信息。
常用的数据分析方法包括生存分析、方差分析、回归分析等。
为了保证数据的可靠性和有效性，应该采用一系列有效的数据质控方法，包括数据录入和校验、数据清洗和处理等。
新药研发中临床试验设计及结果评估方法论述
新药研发中临床试验设计及结果评估方法论述随着科学技术的不断发展，新药研发成为医学领域的重要任务之一。
而在新药研发的过程中，临床试验是一个不可或缺的环节。
临床试验不仅对新药是否能够安全有效地治疗疾病进行验证，同时也需要设计恰当的方法来评估试验结果的真实性和可靠性。
本文将针对新药研发中的临床试验设计及结果评估方法进行论述。
一、临床试验设计1. 试验目的和研究问题：在进行临床试验之前，需要明确试验的目的和研究问题。
目的是指试验所追求的结果，研究问题则是试验所要解决或验证的问题。
明确目的和问题有助于确定试验的主要指标和终点。
2. 设计类型：临床试验的设计类型包括随机化对照试验、观察性研究和单臂试验等。
随机化对照试验是最常见的试验设计，它通过随机分组和使用安慰剂对照组来比较治疗效果。
观察性研究则是观察受试者在实际治疗中的效果，并与历史对照组进行比较。
单臂试验是指只有一个治疗组，没有对照组，主要用于罕见疾病或无替代治疗方法的情况下。
3. 样本容量估计：样本容量是试验设计中非常重要的一部分，它关系到试验能否发现真实的差异或效果。
样本容量的计算需要考虑到试验的主要指标、期望效应大小、显著性水平和统计效能等因素。
4. 试验设计的时间安排和步骤：试验设计需要合理规划时间安排和步骤，包括招募、随访、数据收集和分析等。
合理的时间安排可以提高试验的效率，保证试验数据的完整性和可靠性。
5. 伦理审查和知情同意：临床试验涉及到人体实验，必须经过伦理审查和受试者知情同意。
伦理审查通过评估试验的科学性、安全性和合规性来保护试验参与者的权益。
知情同意则是确保受试者充分了解试验内容和风险，并自愿参与。
二、结果评估方法1. 主要终点和次要终点：在临床试验中，需要确定主要终点和次要终点。
主要终点是试验最关心的结局指标，如生存率、疾病进展或缓解率等。
次要终点则是一些辅助性的指标，如生存时间、生存质量或生物学标志物等。
2. 数据收集和管理：试验过程中需要精确地收集和管理试验数据。
临床试验设计与评价课件
对采集的数据进行核查， 发现错误及时纠正，确
保数据准确性。
对数据进行编码和转换， 便于统计分析。
ห้องสมุดไป่ตู้
确保数据安全，定期进 行数据备份和存储。
质量控制与保证
质量控制措施
制定详细的质量控制计划，包括质控指标、 质控方法、质控频次等。
质量评估与改进
对试验质量进行评估，发现问题及时改进， 持续提高试验质量。
统计学分析
数据收集
样本量估算
确保数据的准确性和完整性，采用适当的 统计方法对数据进行整理和分析。
根据预期效果和变异程度，计算所需的样 本量以确保试验的可靠性和科学性。
数据分析
假设检验
运用统计学方法对试验数据进行处理和分 析，如描述性统计、推断性统计等。
根据研究目的和研究问题，设立适当的假 设并进行检验，以评估新药或治疗手段的 有效性和安全性。
质量保证体系
建立完善的质量保证体系，确保试验质量可 靠。
培训与考核
对试验相关人员进行培训和考核，确保其具 备相应的专业知识和技能。
04
临床试验评价
有效性评价
01
02
03
临床疗效
评估新药或治疗手段对患 者的实际疗效，通常以症 状改善、生存期延长等指 标进行衡量。
肿瘤标志物变化
观察肿瘤标志物如肿瘤细 胞抗原、激素等在治疗过 程中的变化，以评估治疗 效果。
05
临床试验总结与报告
结果汇总与解读
数据分析
对试验数据进行统计分析，包括 描述性统计、推断性统计等，以 评估试验结果的有效性和可靠性。
结果解读
根据数据分析结果，对试验结果进 行解读，明确试验目的和结论，并 评估其对临床实践的指导意义。
药事管理中的药物临床试验设计与评价
药事管理中的药物临床试验设计与评价药物临床试验是药事管理中不可或缺的一环，它是评价药物安全性、疗效和质量的重要手段。
设计和评价药物临床试验需要科学合理的方法和严格的规范，以确保试验结果的准确性和可靠性。
本文将重点探讨药事管理中的药物临床试验设计和评价的关键要点。
一、试验设计药物临床试验设计是保证试验结果准确性和可靠性的基础。
一个好的试验设计能够最大程度地排除干扰因素，提高试验效果。
在设计药物临床试验时，需要注意以下几个方面：1.1 研究目的和假设明确研究的目的和科学假设是设计试验的首要任务。
只有明确了研究目的，才能有针对性地选择试验设计及相应的指标和终点。
1.2 样本大小和招募标准样本大小的确定直接关系到试验结果的可靠性和推广性。
合理的样本大小能够降低偏差和误差，提高试验的统计学功效。
招募标准应该明确、具体，以确保样本的代表性和可比性。
1.3 随机化和盲法随机化和盲法是控制干扰因素和偏倚的重要手段。
随机化可以消除个体差异和干扰因素，盲法可以减少观察者主观因素的干扰，提高试验结果的可靠性。
1.4 对照组设计对照组设计是评价药物疗效与安全性的重要方法。
合理选择对照组设计可以最大限度地减少其他干扰因素的影响，提高对药物效果的准确评价。
二、试验评价药物临床试验评价是对试验结果进行客观、全面分析和判断的过程。
评价的主要内容包括药物的疗效、安全性和质量。
2.1 疗效评价疗效评价是药物临床试验中最重要的评价指标之一。
常用的疗效评价指标包括治愈率、有效率、生存期、缓解时间等。
评价疗效需要综合考虑试验结果的统计学意义和临床意义，并结合临床实践进行综合判断。
2.2 安全性评价药物的安全性评价是保证患者用药安全的重要环节。
不良事件的发生率、严重程度和相关性是安全性评价的主要指标。
评价药物的安全性需要充分考虑患者的病情、用药史和合并症等因素，并与对照组进行比较。
2.3 质量评价药物的质量评价是保证药物临床试验可靠性和结果有效性的前提。
罕见病临床试验设计及评价方法
罕见病临床试验设计及评价方法罕见病，又称罕见疾病，是指发病率低于每10万人口中不到5例的疾病。
由于罕见病患者数量有限，且病因、病理生理机制等方面了解不足，导致罕见病的诊断、治疗和研究面临诸多挑战。
在罕见病领域，临床试验是评估新药物疗效和安全性的重要手段之一。
本文将探讨罕见病临床试验的设计及评价方法。
一、罕见病临床试验设计1. 研究目的明确在设计罕见病临床试验时，首先需要明确研究的目的。
研究目的应该明确具体，例如评估新药物的疗效、安全性，探讨疾病的发病机制等。
只有确立清晰的研究目的，才能有针对性地设计试验方案。
2. 确定终点指标终点指标是评价试验结果的主要指标，对于罕见病临床试验而言，终点指标的选择尤为关键。
常用的终点指标包括生存率、症状改善程度、生活质量等。
在确定终点指标时，需要考虑到疾病的特点和患者的实际情况，确保指标具有临床意义。
3. 试验设计类型针对罕见病，常见的临床试验设计类型包括随机对照试验、单臂试验、交叉试验等。
在选择试验设计类型时，需要综合考虑疾病特点、患者数量、研究目的等因素，确保试验设计科学合理。
4. 患者入选标准由于罕见病患者数量有限，患者入选标准的制定尤为重要。
在设计临床试验时，需要明确患者的入选标准，包括疾病诊断标准、病情严重程度、年龄性别要求等，以确保试验结果的可靠性和有效性。
5. 样本量计算样本量的计算是临床试验设计中的关键步骤之一。
在罕见病临床试验中，由于患者数量有限，样本量的计算尤为困难。
通常需要借助统计学方法，结合疾病的发病率、预期效应大小等因素，合理计算样本量，确保试验结果的可靠性。
二、罕见病临床试验评价方法1. 临床疗效评价在罕见病临床试验中，疗效评价是一个重要的评价指标。
通常采用的评价方法包括症状改善情况、生存率、生活质量等。
在评价疗效时，需要综合考虑患者的临床表现、实验结果等因素，客观评价治疗效果。
2. 安全性评价除了疗效评价外，安全性评价也是罕见病临床试验中的重要内容。
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ICH成立背景
许多国家在六、七十年代分别制定了各自的药 品注册的法规、条例和指导原则。 各国药品注册的技术要求不同，以至制药行业 要在国际市场销售一个药品，需要长时间和昂 贵的多次重复试验和重复申报，导致新药研究 和开发的费用逐年提高，医疗费用也逐年上升。 因此，由美国、日本和欧盟三方的政府药品注 册部门和制药行业在1990年发起ICH
ICH
ICH文件分为质量、安全性、有效性和综合 学科4类。
---安全性（safety，包括药理、毒理、药代等试验） ---质量（Quality，包括稳定性、验证、杂质、规格 等） ---有效性（Efficacy，包括临床试验中的设计、研 究报告、GCP等） ---综合学科（Multidisciplinary，包括术语、管理通 讯等
随机化原则
随机≠随便
病人的选择性：对医院、治疗医生、药物 医生的选择性：对病人分组 其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别等 后果：影响疗效的判断；由于不随机，各组差异不 符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果无效
设盲（Blinding）
单盲（病人不知道所用的药物是试验药还是对照药） 双盲（研究者、病人都不知道所用的药物是试验药还是对照药） 双盲双模拟
药物临床试验/研究的定义
(ICH GCP)
在人类受试者进行的任何意在发现或证实一种试 验用药品的临床、药理学和 / 或其他药效学作用； 和/或确定一种试验用药品的任何不良反应；和/ 或研究一种试验用药品的吸收、分布、代谢和 排泄，以确定药物的安全性和 / 或有效性的研究。
临床试验方案
临床试验方案设计的重要性
患者
试验组
对照组
贴剂(新药) 口服片(安慰剂) 口服片(吗啡) 贴剂(安慰剂)
设盲的理由
偏性的避免： 医生的偏性 病人的偏性 评定者的偏性
临床试验中设盲的必要性
医生方面： 知道病人用的是新药或旧药可能会影响到：
评定的偏性（对新疗法的倾向）； 检查病人的频度； 辅助治疗的应用； 护士的关心程度； 暗示的程度对病人病情的影响。
4.试验目的
试验目的决定了： 试验设计 数据收集 分析方法 结论、解释 所以必需十分明确
4.试验目的
目的：评价、估计、比较….. 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径 疾病名称 病人类型：病情、分型 总体目标：安全性、有效性 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次，每 日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次，每日 两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的临床有效 性和安全性
ICH的概念
The International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use (ICH) 人用药物注册技术要求国际协调会议
5.临床试验设计
研究终点 (主要,次要研究终点 ) 分期 (Ⅰ,II,III, IV) 统计原则 (A,B,C) 设计类型(平行,交叉设计) 假设检验类型 (等效,非劣效,优效) 样本量（多中心试验）
5.临床试验设计
研究终点 (主要,次要研究终点 ) 分期 (Ⅰ,II,III, IV) 统计原则 (A,B,C) 设计类型(平行,交叉设计) 假设检验类型 (等效,非劣效,优效) 样本量（多中心试验）
临床试验中双盲的必要性
病人方面：心理作用 知道自己用的是新药或旧药可能会影响到：
对治疗的态度； 对研究的配合； 对问题的回答； 影响病情。
双盲试验的困难
由于伦理问题不能进行双盲： 不可行：
手术与保守疗法的比较。 肿瘤化疗需要经常调节剂量。
药物反应对双盲有时有影响
盲法设计
盲法实施过程
盲底产生
临床试验管理规范 （Good Clinical Practice，GCP ）
是临床试验设计、实施、执行、监查、稽查、 记录、分析和报告的标准，它为数据和所报告 结果的可信性和准确性提供了保证，并保护试 验受试者的权利、完整性和机密性。
GCP的历史发展
Tusekegee梅毒研究（1932-1972） 磺胺酏剂(含二甘醇)事件 （1937） 《联邦食品、药品和化妆品法》( 1938） 纳粹集中营试验（1939-1945） 纽伦堡法案（1947）首次提出知情同意，保护受试者 美国NIH第一部联邦政策（1953） 反应停事件（1960） 赫尔辛基宣言（1964）指导临床试验的原则 贝尔蒙特报告（1979）确立伦理三个基本原则 美国联邦人体研究试验法律（1980） WHO GCP （1995） ICH-GCP （1996）
确保受试者的权益和确保临床试验的科学性
试验能否顺利进行 结果是否正确 结论是否可靠
临床试验方案（Protocol）
详细说明研究目的及如何进行试验
科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 操作部分：实验步骤的详细说明
遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求和我国 药品监督管理当局有关法规
符合专业与统计学理论
药物临床试验的分期
新药的临床试验分为 I、II、III、IV期
I期:临床药理学毒理学研究 II期：疗效的初步临床研究 III IV期：上市后的监测
药物临床试验的分期
Ⅰ期
新药第一次作用于人体，评价安全性
Ⅱ期
对治疗作用的初步评价 Ⅲ期 进一步评价有效性和安全性
Ⅳ期
上市后的研究
药物临床开发过程
I期临床试验
受试者的入选标准、排除标准、退出试验的标准
临床试验研究方案的内容 （II）
治疗方案 临床试验的实施步骤 临床试验疗效评价 临床试验安全性评价 统计分析 质量控制和保证
临床试验研究方案的内容 （III）
伦理学要求
数据管理、资料的保存 临床试验预期的进度和完成日期 各方承担的职责和论文发表等规定 主要研究者签名和日期
5.临床试验设计
研究终点 (主要,次要研究终点 ) 分期 (Ⅰ,II,III, IV) 统计原则 (A,B,C) 设计类型(平行,交叉设计) 假设检验类型 (等效,非劣效,优效) 样本量（多中心试验）
设计类型
平行设计
A Subject B
交叉设计
A Subject B A B
5.临床试验设计
研究终点 (主要,次要研究终点 ) 分期 (Ⅰ,II,III, IV) 统计原则 (A,B,C) 设计类型(平行,交叉设计) 假设检验类型 (等效,非劣效,优效) 样本量（多中心试验）
Ⅰ期临床试验(人体耐受性试验)
设计要点
1、单次给药耐受性试验设计
起始剂量估计；最大剂量的估计； 递增方案（爬坡试验） 最大耐受剂量 终止试验标准
受试者例数
2、多次给药试验设计
试验预设组及剂量；疗程与间隔
Ⅰ期临床试验(药代动力学试验收、分布、代谢、 排泄特征，求算主要药动学参数（Cmax、Tmax、 t1/2、Vd、Cls 、AUC等），为Ⅱ期临床试验 提供该新药给药方案。
临床试验的设计和评价
中山大学肿瘤医院 临床试验研究中心 张阳
学习目的
了解临床试验的概念 了解ICH-GCP的概念 了解临床试验方案的主要内容 了解临床试验的各期别概念 了解临床试验的主要设计原则 了解临床试验的评价内容
临床试验的定义
临床试验的定义
什么是临床试验? 临床试验是在人体上进行的医学试验 可理解为严密的临床观察,属于临床科研 的范畴。
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证 药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性， 评价利益与风险关系，最终为药物注册申请 获得批准提供充份的依据。试验一般应为具 有足够样本量的随机盲法对照试验。
IV期新药临床试验
新药上市后；由申请人自主进行的应用研究 阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物 的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群 中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。
应急信件准备 盲底保存 揭盲规定
开放和盲法
开放（open label)本应当是指不设盲。国内常 用于指不设对照。 不设对照常用于第四期临床试验。
对照（Control Groups）
空白对照：试验组用新药（疗法），对照组不给任何药 物或处理，易导致心理差异 安慰剂对照：试验组用新药（疗法），对照组给安慰剂 （与试验药性状相同但不含有效成分 ） 其他有效药物对照：试验组用新药（疗法），对照组给 原有的有效药物或疗法 自身对照： 其它：历史对照、文献对照（缺乏可比性：病人来源和 试验条件）
符合伦理道德
临床试验方案 （Protocol）
由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共同 讨论制定 编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面的 专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。 GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
临床试验研究方案的内容 （I）
临床试验的题目(首页）
方案内容摘要 研究背景 试验的目的 试验的总体设计
初步的临床药理学及人体安全性评价试 验。观察人体对于新药的耐受程度和药 物代谢动力学，为制定给药方案提供依 据。
Ⅰ期临床试验 研究内容
人体耐受性试验
(tolerance trial)
人体药代动力学试验
(pharmacokinetics trial)
Ⅰ期临床试验(人体耐受性试验)
研究目的
观察人体对新药的耐受程度（如不良反 应的发生情况，剂量与不良反应的关系， 实验室指标异常与剂量的关系），得到 人体能够耐受新药的剂量范围，为Ⅱ期 临床试验提供参考的给药剂量范围。
5.临床试验设计
研究终点 (主要,次要研究终点 ) 分期 (Ⅰ,II,III, IV) 统计原则 (A,B,C) 设计类型(平行,交叉设计) 假设检验类型 (等效,非劣效,优效) 样本量（多中心试验）