2020年多发性骨髓瘤领域治疗进展
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南(2020年版)
第2 位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法
治愈。随着新药不断问世及检测手段的提高，
MM 的诊断和治疗得以不断改进和完善。本次指
南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部分及相
关注意事项，在难治复发性MM 部分增加了嵌合
抗原受体T 细胞免疫疗法，强调自体造血干细胞
移植对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。
肾功能正常［肌酐清除率＞40ml/min或血清肌酐水平＜177umol/L（2.0mg/dl）］ 肾功能不全［肌酐清除率≤40ml/min或血清肌酐水平≥177umol/L（2.0mg/dl）］
中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020 年修订）
本次指南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部 分及相关注意事项，在难治复发性MM 部分增加了嵌合 抗原受体T 细胞（chimeric antigen receptor T cell， CAR-T）免疫疗法，强调自体造血干细胞移植 （autologous hematopoietic stem cell transplantation， ASCT）对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。 本文是对该指南分析解读，供同行学习
·标准与讨论·
中国医师协会血液科医师分会
中华医
学会血液学分会
中国医师协会多发性
骨髓瘤专业委员会
通信作者：黄晓军，北京大学人民医院 北京大学
血液病研究所 国家血液系统疾病临床医学研究中
心100ห้องสมุดไป่ตู้44，Email：xjhrm@
【提要】 多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细
胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统
【关键词】 多发性骨髓瘤； 指南； 诊断； 治疗
一：临床表现
骨髓瘤相关器官功能损害 “CRAB”症状 C——血钙增高 R——肾功能损害（轻链管型肾病，蛋白尿，肌酐清除率下降） A——贫血（常为单纯正细胞正色素性贫血，少数伴白细胞、血小板减 少） B——骨病（骨痛、局部肿块、病理性骨折） 其他——免疫力下降、高粘滞血症、淀粉样病变等
大力推进自体干细胞移植在多发性骨髓瘤中的应用(2020完整版)
大力推进自体干细胞移植在多发性骨髓瘤中的应用（2020完整版）摘要2020年，新版中国多发性骨髓瘤（MM）指南发布。
现主要针对MM初始治疗的一些要点进行阐述。
在当今大量新药问世的年代，自体造血干细胞移植仍然是MM患者的首选治疗。
对于适合移植患者的诱导治疗，新版指南推荐以含蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂及地塞米松的三药为主的方案，并强调了早期移植的优势、二次移植的地位及老年患者移植的适应证。
对于不适合移植的患者的诱导治疗，除适合移植患者的方案外，也可选择马法兰联合新药的方案。
在维持治疗方面，推荐选择新药维持治疗，维持治疗时间至少2年。
一、新诊断适合移植的多发性骨髓瘤患者，自体造血干细胞移植仍是首选方案多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）的初始治疗分为适合移植和不适合移植两大方向。
新版指南强调了即便在目前大量新药问世的时代，对于适合移植患者自体造血干细胞移植（autologous stem cell transplantation，ASCT）仍然应作为首选。
同时指南强调了医生对患者整体治疗策略制定的重要性，强调对于拟行ASCT的多发性骨髓瘤患者而言，一旦启动治疗，须告知移植的步骤和获益，使患者配合完成以ASCT 为主的整体治疗（诱导-ASCT-维持）。
为什么目前MM新药层出不穷、疗效显著，ASCT仍是大部分患者的首选治疗？回顾MM治疗发展的历程，MM的治疗大致经过了4个阶段，即传统化疗时代（1968—1999年）、第1代新药时代（1999—2012年）、第2代新药时代（2012年—）和单克隆抗体时代（2015年—）。
从20世纪60年代开始，以MP方案和VAD方案为代表的化疗开始了传统化疗年代。
但MP、VAD方案的总体有效率（overall response rate，ORR）低，完全缓解（complete remission，CR）率<3%。
因此，国外研究者尝试使用多种不同的细胞毒药物组合方案，希望进一步提高MM患者的疗效，但均未能如愿。
多发性骨髓瘤治疗方案
多发性骨髓瘤治疗方案多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞疾病，属于骨髓增生性疾病，常见于中老年人，临床表现主要包括贫血、骨痛、高钙血症、肾功能不全等。
治疗多发性骨髓瘤的方案主要包括化疗、放疗、手术、靶向治疗、干细胞移植等多种手段，针对不同患者的病情特点和身体状况，选择合适的治疗方案对于提高患者的生存率和生活质量至关重要。
化疗是治疗多发性骨髓瘤的常规手段之一，通过使用多种化疗药物来杀死恶性浆细胞，减少肿瘤负荷。
常用的化疗药物包括长春新碱、硼替佐米、来曲唑等，这些药物可以单独使用，也可以组合使用，以增强疗效。
然而，化疗药物会对正常细胞产生一定的毒副作用，因此在使用过程中需要密切监测患者的身体状况，及时调整治疗方案。
放疗是针对多发性骨髓瘤骨病变的一种有效治疗手段，通过照射肿瘤部位，达到杀灭恶性细胞、减轻疼痛、恢复骨骼功能的目的。
对于无法耐受化疗或化疗效果不佳的患者，放疗是一种重要的治疗选择。
同时，放疗也可以与化疗、手术等其他治疗手段相结合，以达到更好的疗效。
靶向治疗是近年来发展起来的一种新型治疗手段，通过作用于恶性浆细胞特定的分子靶点，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
常用的靶向治疗药物包括雷珠单抗、利妥昔单抗等，这些药物在治疗多发性骨髓瘤方面取得了一定的成效，成为治疗方案中的重要组成部分。
干细胞移植是一种通过输注患者自身或供者的干细胞来替代受损骨髓，重建免疫系统的治疗手段。
对于年轻、身体状况较好的患者，干细胞移植是一种有效的治疗选择，可以延长患者的生存期，并提高生活质量。
综合治疗是治疗多发性骨髓瘤的重要手段，通过综合运用化疗、放疗、手术、靶向治疗、干细胞移植等多种治疗手段，可以取得更好的疗效。
在制定治疗方案时，需要充分考虑患者的病情特点、身体状况和心理状态，制定个性化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。
总之，多发性骨髓瘤的治疗方案需要根据患者的具体情况进行个性化制定，综合利用化疗、放疗、手术、靶向治疗、干细胞移植等多种手段，以期达到最佳的治疗效果。
多发性骨髓瘤规范化治疗及新进展ppt
ADL
>4
4
-
IADL
>5
5
-
CCI
1
2
-
分组
积分
健康, fit
0
一般健康, 1
intermediate fit
虚弱组有着更高的停药率
基于老年学评估的剂量调整
虚弱组有着更差的生存
药物
RVD
RVD-lite
来那度 胺
25mg d1-14
15mg d1-14
硼替佐 米
1.3mg/m2 d1,4,8,11
D•arMaotnuomculmoanal
antibodies: POLLUX
BCMA,RdC-DD3a8r,a
CvDs1389,3%PDv1s,
PD-L1 76% 76%
vs
44%
PFS 26.3m vs
17.6m 20.6m vs
14.7m 19.4m vs
14.9m 11.99m vs
8.08m 4.0m vs 1.9m
多发性骨髓瘤规范化治疗及新进展
内容
• Angela Dispenzieri: Myeloma: management of the newly diagnosed high risk patient • Noopur S. Raje: Sequencing of nontransplant treatments in multiple myeloma patients with active disease • Philip L. McCarthy: Role of stem cell transplant and maintenance therapy in plasma cell disorders
多发性骨髓瘤诊治进展-1116-2020年华医网继续教育答案
2020年华医网继续教育答案-1116-多发性骨髓瘤诊
治进展
备注:红色选项或后方标记“[正确答案]”为正确选项
(一)多发性骨髓瘤的诊治进展（一）
1、下列哪项为多发性骨髓瘤特征性改变（）
A、肾功能损害
B、红细胞缗钱状排列[正确答案]
C、锁骨病理性骨折
D、骨痛
2、正常浆细胞发育过程中最早出现的细胞为（）
A、原B细胞[正确答案]
B、前B细胞
C、幼稚B细胞
D、成熟B细胞
3、多发性骨髓瘤视网膜出血原因是（）
A、血小板减少
B、血小板功能降低
C、高粘滞综合征[正确答案]
D、游离轻链沉积
4、多发性骨髓瘤高钙血症典型症状为（）
A、厌食[正确答案]
B、多尿
C、脱水
D、神志模糊
5、多发性骨髓瘤占血液学肿瘤的（）
A、1%
B、5%。
多发性骨髓瘤的新型治疗方法
多发性骨髓瘤的新型治疗方法引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性肿瘤，主要发生在骨髓中的浆细胞。
该疾病广泛分布于全球，目前仍然是无法完全治愈的肿瘤类型之一。
然而，随着医学的进步，新型的治疗方法正在不断涌现，为多发性骨髓瘤患者带来希望。
本文将介绍几种目前较为成熟的新型治疗方法，并探讨其优势和挑战。
新型治疗方法免疫调节治疗免疫调节治疗是指通过调节患者自身的免疫功能来对抗多发性骨髓瘤。
其中，单克隆抗体疗法是一种最为常见的治疗手段之一。
该疗法通过向患者体内注射一种特定的单克隆抗体，来选择性地杀死骨髓瘤细胞，而不影响正常细胞。
此外，CAR-T细胞疗法也在近年来取得了显著的进展。
该疗法通过提取患者自身的T细胞并改造它们，使其能够主动攻击骨髓瘤细胞。
虽然免疫调节治疗在一些患者中取得了显著疗效，但其应用范围仍然受到限制，需要进一步完善和验证。
靶向治疗靶向治疗是指通过作用于特定的靶点来干扰肿瘤细胞的生长和扩散。
在多发性骨髓瘤的治疗中，靶向治疗的靶点主要包括骨髓瘤细胞表面的特定蛋白以及细胞内的关键信号通路。
其中，蛋白酶体抑制剂是一种常用的靶向治疗药物。
该类药物能够干扰骨髓瘤细胞的代谢和生存能力，从而达到抑制肿瘤生长的效果。
此外，针对细胞内信号通路的治疗方法也在不断发展中。
例如，针对某些关键基因的突变，可以采用特定的小分子抑制剂来干扰其功能，从而达到治疗的效果。
然而，由于肿瘤细胞的异质性导致靶向治疗的耐药性问题仍然存在，需要进一步研究和改进。
基因治疗基因治疗是近年来快速发展的治疗领域之一。
对于多发性骨髓瘤，基因治疗主要包括基因靶向破坏和基因修复两种策略。
其中，CRISPR-Cas9基因编辑技术是一种最为常见的基因靶向破坏方法。
该技术通过设计特定的CRISPR引导RNA和Cas9蛋白，来精准地编辑和破坏骨髓瘤相关基因，从而达到治疗的效果。
另一方面，基因修复技术则试图通过修复和恢复患者体内的抑癌基因或免疫相关基因，来增强患者的抵抗力和治愈能力。
多发性骨髓瘤的治疗进展与展望
多发性骨髓瘤的治疗进展与展望多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性血液病，主要发生在骨髓中的浆细胞。
它是一种不可治愈的癌症类型，但随着科学技术的进步和新药研发的突破，多发性骨髓瘤的治疗取得了显著进展。
这些新进展包括针对肿瘤细胞特异性的靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等。
本文将介绍多发性骨髓瘤目前的治疗进展与展望。
一、靶向治疗靶向治疗是指通过作用于肿瘤细胞内部或周围特定分子靶点来抑制肿瘤生长和扩散的治疗手段。
在多发性骨髓瘤中，蛋白酶体抑制剂（Proteasome Inhibitors）和免替贝混合物（IMiDs）是最具代表性的靶向药物。
1. 蛋白酶体抑制剂蛋白酶体抑制剂促使蛋白酶体功能受损，产生有抗肿瘤活性的细胞毒作用。
卡泊他尼（Carfilzomib）和倍威金（Bortezomib）是目前使用最多的蛋白酶体抑制剂。
它们通过抑制肿瘤细胞中的蛋白降解途径，导致蛋白质积聚和细胞死亡。
2. 免替贝混合物免替贝混合物包括来立普单抗（Lenalidomide）和硼替佐米（Bortezomib）。
它们通过激活免疫细胞或直接作用于肿瘤细胞，增强免疫反应和诱导肿瘤细胞凋亡。
二、免疫治疗免疫治疗是多发性骨髓瘤领域的一个重要突破，该方法通过调节机体免疫系统来攻击并杀死异常浆细胞。
1. CAR-T细胞治疗CAR-T细胞治疗是一种新型的个体化恶性肿瘤治疗策略。
该治疗方式利用患者自身的T细胞，通过改造其表面的CAR受体，使其能够识别并攻击肿瘤细胞。
目前已经有多种针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞产品进入临床试验，并取得了显著的治疗效果。
2. 免疫检查点抑制剂免疫检查点抑制剂是一类通过阻断受体与配体之间相互作用以增强机体免疫应答的药物。
PD-1和PD-L1是其中最为常见的药物靶点。
近年来，多个免疫检查点抑制剂已经被批准用于治疗其他类型的癌症，并且在多发性骨髓瘤领域也显示出一定的潜力。
三、干细胞移植干细胞移植治疗是一种常规但具有明确效果的方法，尤其适用于年轻和适合接受高剂量化学治疗或放射治疗的患者。
VRD方案与PAD方案在多发性骨髓瘤临床治疗中的效果分析
VRD方案与PAD方案在多发性骨髓瘤临床治疗中的效果分析2.聊城市东昌府人民医院 252000摘要：目的：分析研究在多发性骨髓瘤临床治疗中，VRD方案与PAD方案的应用效果。
方法：随机从我院在2020年1月-2023年1月治疗的多发性骨髓瘤患者中选取58例，并以数字表法平分为对照组与研究组，分别应用PAD方案与VRD方案治疗，对比近期疗效与不良反应情况。
结果：研究组患者近期治疗总有效率为89.66%，显著高于对照组（X2=6.026，P=0.014）；研究组患者周围神经病变发生率为27.59%，明显高于对照组（X2=4.350，P=0.037）。
结论：VRD方案与PAD方案治疗多发性骨髓瘤均能取得一定疗效，VRD方案治疗效果更为显著，但易引发不良反应，需注意患者是否出现周围神经病变。
关键词：多发性骨髓瘤；VRD方案；PAD方案；近期疗效；不良反应多发性骨髓瘤是恶性肿瘤的一种，主要因骨髓因浆细胞异常增生导致，其临床特征是伴有轻链或单克隆免疫球蛋白过度生成的骨髓浆细胞异常增生。
目前，临床上根据其治疗特征，分为初治性与难治性两种，初治性患者是尚未接受治疗的初次诊断患者，其对化疗药物比较敏感，因此初治性患者的化疗治疗方案是血液科热点研究项目[1]。
多发性骨髓瘤具有起病慢的特点，患病初期无特异性症状，随着病情发展患者器官或相关组织会受到损伤。
目前，化疗是多发性骨髓瘤的主要治疗方法，但传统的化疗方法治疗效果有限。
随着医疗技术提升，免疫调节剂等药物在临床上得到了广泛的应用[2]。
基于此，本研究将对58例2020年1月-2023年1月在我院治疗的多发性骨髓瘤患者治疗情况进行分析研究，探究VRD方案与PAD方案的治疗效果，详细报告如下。
1资料与方法1.1一般资料本研究样本选取时间段为2020年1月-2023年1月，从我院此段时间治疗的多发性骨髓瘤患者中选取58例，并使用数字表法分为研究组与对照组，各29例。
研究组最大年龄患者为57岁，最小年龄则为33岁，患者年龄均值区间为（40.31±4.69）岁，其中有16例男性患者，13例女性患者；对照组最大年龄患者为59岁，最小年龄则为34岁，患者年龄均值区间为（42.77±3.73）岁，其中15例男性患者，14例女性患者。
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2020年多发性骨髓瘤领域治疗进展
2020年是非同寻常的一年，“新冠疫情”来袭，全民都积极参与到了这场战争中，对于一线医务工作者和广大患者来说，也是充满挑战的一年。
这一年，在与病毒抗争之际，医务工作者还开展了“隔离病毒，不隔离学术，不隔离患教、医教”的系列活动。
岁末年初之际，《肿瘤瞭望》特邀请哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授，回首一年的历程，介绍我国多发性骨髓瘤现状及诊疗进展。
多发性骨髓瘤（MM）是血液肿瘤中常见的恶性克隆性疾病，众所周知，恶性血液淋巴系统疾病主要包括白血病、淋巴瘤、MM、骨髓增生异常综合症（MDS）这四种疾病，约占恶性血液淋巴系统疾病的95%。
MM常发生于老年人，其在全球范围内的发病率约为十万分之六。
由于欧美国家老年人口比例更高，故其发病率也略高。
2018年的流行病学数据显示，我国MM的发病率约为十万分之三到十万分之二，仍然是排名第三位的淋巴系统恶性肿瘤（前两位：白血病、淋巴瘤）。
从发病年龄上看，欧美国家平均发病年龄约为68岁，但我国MM的发病年龄相对较低，平均发病年龄约为56岁。
预计2030年，我国60
岁以上老年人口比例约上升至整体人口的四分之一，可能那时我国MM发病率及发病年龄与欧美国家相似。
MM的病因目前还不是很清楚，其发病机制主要是浆细胞恶性增殖造成的免疫球蛋白异常改变。
近年来，随着免疫检查点抑制剂、分子靶向药物、CAR-T、化疗等药物的涌现及进展，MM已经逐渐演变为慢性病，管理模式也趋于慢性病全程管理。
MM患者往往因贫血、乏力、骨痛或者其他症状而就诊，十几年前我国MM误诊率较高，约60%～70%的患者被分配到肾内科、骨科或其他科室。
为了提高MM的诊断和鉴别诊断能力，20年前我们就组织专家制定了《MM诊断和鉴别诊断及治疗的相关共识和指南》。
近年来,随着我国MM诊断和鉴别诊能力的提高，MM误诊率明显下降。
近十年来MM治疗进展飞速，第一个蛋白酶体抑制剂硼替佐米的出现，使骨髓瘤进入了靶向治疗时代。
既往MM的主要治疗手段仅有化疗和自体干细胞移植。
当时中国MM患者平均生存时间约为3年，近年来随着各种治疗技术和药物的创新、进步，以及MDT的发展，MM 的平均生存时间已经延长到8年，在发达国家，患者生存时间可能更长。
回顾我国MM的治疗历史，自蛋白酶体抑制剂硼替佐米进入中国以后，抗血管生成的免疫调节剂来那度胺和沙利度胺也在中国大量应用，使MM患者的中位生存期大大延长。
当前，VRD方案即硼替佐米、来那度胺和地塞米松的联合方案已成为了我国MM的标准治疗
方案。
随着近年来抗CD38单克隆抗体在中国的临床应用，我国MM 的治疗方案初具规模：一线以VRD方案诱导自体造血干细胞移植巩固为主，二线以伊沙佐米、泊马度胺、CD38单克隆抗体联合治疗为主。
随着细胞免疫学的进步，中国在CAR-T治疗领域的研究开展的也越来越多，已在世界范围内处于领先水平，大约70%的难治复发性多发性骨髓瘤（R/RMM）的CAR-T治疗是在中国进行的。
在MM的CAR-T 治疗领域，我们已经找到BCMA靶点，以BCMA为靶点的CD19和CD3双单抗已批准在R/RMM中应用，针对这一靶点进行治疗，
R/RMM患者的无病生存期可达到18.3个月。
将来双单抗和多单抗的临床应用或可代替CRA-T治疗。
随着R/RMM核蛋白输出抑制剂（selinexor）进入中国，我国的MM的治疗水平已和欧美国家平齐。
当前，我国MM的一线、二线、三线、四线治疗方案已初具规模。
多药联合治疗、MDT等治疗手段也成为临床治疗的重要手段。
在我们不懈的努力下，MM也逐渐朝着慢病化的方向发展。
虽然当前MM的治愈之路还很漫长，但是我们可以努力使MM患者获得更长的无病生存更好的生活质量。
同时，我们也期待更多的治疗手段进入我国，使MM获得临床治愈。