临床随机对照试验的统计分析
临床随机对照试验的统计分析
FAS
对照组
试验组
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
2024/9/21
3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完毕情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
2024/9/21
4
一、概述
数据分析基于临床试验方案（注册）
要点： 试验完毕情况总结 药物/器械试验成果旳有效性、安全性评价
2024/9/21
等效(Equivalence): “试验组(E)与对照组(C )相当”
非劣效(Non-inferiority ):
“试验组(E) 比对照组(C ) 差但不多”
2024/9/21
22
不同假设检验类型旳结论
非劣效性检验：
97.5%CI（试验药-阳性对照药） > -△ P < 0.025（单侧检验）， ★试验药不差于阳性对照药
失访
5
160
A组
20230514
20230802
其他
2
112
B组
20230522
20230607
失访
3
048
B组
20230517
20230518
不良事件
5
235
B组
20230507
20230521
失访
2024/9/21
临床随机对照试验的统计分析
临床随机对照试验的统计分析引言：临床随机对照试验是一种重要的研究方法，广泛应用于医学研究领域。
它通过随机分组的方式，比较不同治疗方法的疗效，从而为医学实践提供科学依据。
在临床试验中，统计分析是十分关键的一环，本文将从不同角度探讨临床随机对照试验的统计分析策略。
一、样本量计算与分配样本量计算是临床随机对照试验设计的重要环节之一。
在样本量计算中，研究者需要明确研究目标、基本假设和主要效应指标等因素，通过统计学方法确定所需的最小样本量。
合理地确定样本量可以保证研究结果的统计功效和准确性。
样本的分配也是临床随机对照试验中的一个环节，通常采用简单随机、分层随机或区组随机等方法。
随机的分配可以保证样本的均衡性，减少实验组与对照组的差异，提高研究结果的可靠性。
在分配过程中，应遵循完全随机原则，确保研究组间的可比性。
二、数据收集与管理数据收集是临床随机对照试验中的关键环节。
研究者需要制定详细的数据收集方案，明确数据收集时间点、数据类型、数据源等，保证数据的完整性和准确性。
同时，为了避免数据采集过程中的偏差，应进行数据质量控制，例如通过双盲法、远程数据录入等方式，减少人为因素的干扰。
在数据管理方面，应建立完善的数据管理系统，确保数据的安全和可追溯性。
数据存储和备份应符合相关监管要求，同时要设立数据访问权限控制，保护受试者隐私。
三、数据分析方法选择对于临床随机对照试验的统计分析方法选择，要根据研究目的和数据特点来进行合理的决策。
1. 描述性统计分析在数据分析中，首先需要进行描述性统计分析。
通过计算均值、标准差、中位数等指标，可以对样本的基本情况进行描述，提供样本数据的概貌。
2. 假设检验对于均数比较型指标，常用的假设检验方法包括t检验、方差分析等。
通过这些方法，可以判断两组或多组数据之间是否存在显著差异。
另外，对于计数型指标，可以采用卡方检验、Fisher精确检验等方法。
3. 风险比的分析对于二分类数据，如生死、发病率等，可采用风险比（相对危险度）的分析方法。
临床随机对照试验的统计分析报告
临床随机对照试验的统计分析报告随机对照试验是一种广泛应用于医学研究领域的实验设计，用于评估新的治疗方法、药物或其他干预措施的疗效。
本篇报告将以一项针对某种新药治疗骨质疏松症的临床随机对照试验为例，详细介绍试验设计、数据收集、统计分析以及结果解读。
一、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计方案。
研究对象共招募了500名年龄在50岁以上的骨质疏松症患者，随机分为两组：实验组和对照组。
实验组接受新药治疗，对照组则给予安慰剂。
两组在性别、年龄、骨质疏松程度等方面进行匹配，以降低干扰因素的影响。
二、数据收集在试验开始前，研究人员对所有参与者进行基线数据的收集。
包括患者个人信息、骨密度、血液生化指标等。
治疗过程中，每个月对患者进行一次随访，并记录相关临床状况和药物剂量。
三、统计分析1. 描述性统计分析在数据收集完成后，首先对各组基线数据进行描述性统计分析。
包括计算平均数、标准差、中位数、四分位数等。
以了解两组在基线上的差异情况。
2. 治疗效果比较针对试验的主要目标，即治疗效果的比较，我们采用了多种统计方法进行分析。
例如，对两组在特定时间点上的骨密度变化进行t检验，以判断新药是否具有显著的疗效。
此外，还可采用秩和检验等非参数方法，用于比较两组间其他指标的差异。
3. 不良事件分析在试验过程中，研究人员记录并统计了患者出现的不良事件。
通过计算发生率、相对风险等指标，评估新药的安全性。
此外，也对不同严重程度的不良事件进行了比较分析。
四、结果解读根据统计分析的结果，我们得出以下结论：1. 骨密度：实验组治疗12个月后，平均骨密度增加了10%，而对照组平均只增加了2%，差异显著（p<0.05）。
2. 治疗效果：实验组的治疗有效率达到80%，显著高于对照组的40%，差异具有统计学意义（p<0.01）。
3. 安全性：两组在不良事件发生率方面无显著差异，均在可接受范围内。
综上所述，本次临床随机对照试验结果表明，新药在治疗骨质疏松症中表现出显著的疗效，且安全性良好。
临床试验中的随机对照设计与数据分析
临床试验中的随机对照设计与数据分析临床试验在医学研究中起到了至关重要的作用，它们帮助我们评估不同治疗方法的疗效和安全性。
在设计和分析临床试验时，随机对照设计和数据分析是必不可少的工具。
本文将重点探讨随机对照设计和数据分析在临床试验中的应用和意义。
一、随机对照设计的意义随机对照设计是一种能够有效减小研究偏倚的设计。
它的原理是将参与试验的患者随机分配到不同的治疗组，其中一个组为实验组接受新的治疗方法，另一个组为对照组接受传统的治疗方法或安慰剂。
通过随机分组，可以使得两组患者在除了治疗方法外的其他因素上具有相似性，从而减小其他因素对结果的影响。
随机对照设计的意义在于，它能够确保试验组和对照组之间的比较具有可靠性和有效性。
通过随机分组，可以降低选择偏倚和信息偏倚的可能性，避免病人组别间的系统性差异对试验结果的影响。
同时，随机对照设计还能够提高试验结果的可推广性和外部有效性，使研究结果具有更广泛的适用性。
二、随机对照设计的类型在临床试验中，常见的随机对照设计包括平行设计和交叉设计。
1. 平行设计：平行设计是指试验组和对照组在整个试验期间是独立的，各自接受不同的治疗。
这种设计适用于需要长期观察和持续干预的临床试验，比如药物治疗的长期效果评估。
2. 交叉设计：交叉设计是指试验组和对照组在试验过程中交叉接受不同的治疗。
试验组在一段时间内接受新的治疗方法，然后与对照组对调，对照组接受新的治疗方法，以此类推。
这种设计适用于需要进行治疗期和随访期的试验，特别是针对可逆性疾病的治疗方法研究。
三、数据分析的方法和意义随机对照设计仅仅是一个开始，如何进行数据分析来得出有效的结论同样至关重要。
数据分析帮助我们对试验结果进行定量和统计的评估。
在临床试验中，常用的数据分析方法包括描述性统计、假设检验和回归分析等。
描述性统计可以对试验结果进行概括和总结，包括计算均值、标准差、置信区间等指标。
假设检验则能够帮助我们判断不同治疗组之间的差异是否具有统计学意义。
临床随机对照试验的统计分析
临床随机对照试验的统计分析临床随机对照试验是衡量药物疗效的一种重要研究方法。
通过对药物治疗与对照组的比较，可以评估药物的疗效与安全性。
统计分析在临床随机对照试验中起着至关重要的作用，它能帮助研究者解读试验结果，并从中得出可靠的结论。
一、试验设计与随机化在开始统计分析之前，我们需要了解临床随机对照试验的设计和随机化原则。
该试验通常需要满足以下几个要求：为了降低人为干预和选择偏倚，研究对象应该是随机分配到药物组和对照组；试验需要预先设定主要研究指标；如果有可能，试验还应采用双盲设计，即使研究对象和研究人员都不知道他们所属的组别。
二、基本统计指标的计算在进行统计分析时，首先需要计算一些基本统计指标。
这些指标可以帮助我们了解试验结果的集中趋势和离散程度。
常见的基本统计指标包括：均值、标准差、中位数和四分位数等。
这些指标可以通过计算公式得到，其中均值等于各组数据之和除以样本量。
三、假设检验与置信区间的应用假设检验和置信区间是临床随机对照试验统计分析中常用的方法。
它们帮助我们判断药物与对照组之间是否存在显著差异。
在假设检验中，我们需要提出一个原假设和一个备择假设，再通过计算p值来判断是否拒绝原假设。
一般来说，p值小于0.05被认为是显著差异。
置信区间是用来估计参数的一个范围。
它可以帮助我们判断效应的大小和精确性。
置信区间的计算通常涉及到标准误差的估计，以及正态分布的假设。
四、生存分析的统计方法临床随机对照试验中，生存分析是研究死亡率、复发率、生存期等事件发生概率的方法。
生存分析通常采用危险比（hazard ratio）和生存曲线来表达结果。
危险比表示两组之间事件发生的相对风险，生存曲线则可以直观地展示不同组别的事件发生情况。
生存分析中常用的统计方法有Kaplan-Meier曲线和Cox比例风险模型。
Kaplan-Meier曲线可以绘制不同组别的生存曲线，以图形的方式展示事件发生率。
Cox比例风险模型则可以用来解释不同变量对生存的影响，从而得出相关结论。
临床随机对照试验的统计分析报告
临床随机对照试验的统计分析报告随机对照试验是评估治疗效果的一种重要方法，也是临床医学领域中最可靠的证据之一。
通过对试验组和对照组的随机分配，可以减少偏见的发生，确保结果的可靠性。
然而，仅仅进行随机分组是不够的，还需要对试验结果进行统计学分析，以得出准确可信的结论。
在临床随机对照试验的统计分析中，最常用的方法是描述性统计和推断性统计。
描述性统计主要是对试验组和对照组的基本信息和主要观测指标进行总结和描述，包括均数、标准差、百分比等。
而推断性统计则是通过对样本数据进行分析，得出在总体上的结论。
首先，我们需要对试验组和对照组的基本信息进行对比。
这里通常会涉及年龄、性别、疾病严重程度等因素。
比较两组的基本信息是否存在显著差异，可以通过t检验、卡方检验、F检验等方法进行统计学分析，从而确定是否需要进行进一步的数据调整。
接下来，我们将对主要观测指标进行分析。
主要观测指标通常是研究人员事先确定的一些关键指标，如生存率、疾病缓解率、病情改善程度等。
对于连续性变量，可以使用t检验、方差分析等方法进行比较；对于分类变量，可以使用卡方检验进行比较。
在进行主要观测指标的比较时，还需要考虑样本容量是否足够。
通常来说，样本容量越大，结果的可信度就越高。
因此，根据试验的目的和设计，确定一个合适的样本容量是非常重要的。
在实际分析中，我们可以通过功效分析来估计所需样本容量，以保证结果的可靠性。
除了对试验结果的比较，我们还需要对不良事件和副作用等安全性指标进行统计分析。
这些指标通常是定性的，表示治疗过程中出现的不良情况，如头痛、恶心等。
我们可以通过比较不同组别之间的不良事件发生率，并进行卡方检验或Fisher准确性检验，从而确定是否存在显著差异。
此外，在进行统计分析时，还需要考虑到数据的缺失和失效问题。
数据的缺失可能会对结果产生影响，因此需要进行合理的处理。
例如，可以使用最小二乘法进行缺失数据的估计，或者通过敏感性分析来评估缺失数据的影响。
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片一、引言随机对照试验是临床研究中常用的方法之一，通过随机分组与对照组比较，旨在评估新治疗手段的疗效与安全性。
本报告将对一项临床随机对照试验的统计分析结果进行简要呈现，以期能够向相关人员提供重要的参考信息。
二、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计。
纳入对象为患有某种特定疾病的患者，统计学家根据一定的方法进行随机分组，并将其分为治疗组和对照组。
治疗组接受新治疗手段，而对照组则接受传统治疗方法。
三、试验结果1. 研究对象基本情况试验共纳入了1000名患者，其中500名分配到治疗组，500名分配到对照组。
两组患者在性别、年龄、病程等基本情况上无显著差异，具有可比性。
2. 主要观察指标本次试验的主要观察指标为患者治疗后症状改善情况。
通过严格的评估和统计分析，得出了以下结论：- 治疗组患者症状改善率为65%，对照组患者症状改善率为52%。
- 治疗组患者的平均症状缓解时间为14天，对照组患者的平均症状缓解时间为21天。
- 治疗组患者的不良反应发生率为8%，对照组患者的不良反应发生率为5%。
四、统计分析1. 数据处理所收集的数据经过匿名化处理，然后利用统计软件进行分析。
通过描述性统计分析、卡方检验、t检验等方法对数据进行处理，得出了以上结论。
2. 结果解读- 治疗组症状改善率显著高于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的症状缓解时间明显短于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的不良反应发生率略高于对照组，但差异无统计学意义（P>0.05）。
五、讨论与结论通过对临床随机对照试验数据的统计分析，我们得出了新治疗手段在症状改善、症状缓解时间等方面的较好效果。
同时，该方法的不良反应发生率与传统治疗方法相比没有明显差异。
因此，可以认为新治疗手段在该特定疾病的应用具有潜力与前景。
六、结语本次临床随机对照试验的统计分析结果将为临床医生、研究人员和患者提供重要的决策依据。
临床试验统计分析报告
临床试验统计分析报告1. 引言临床试验是评估医疗干预措施安全性和有效性的重要手段。
统计分析是临床试验结果的关键步骤，通过对试验数据进行合理的统计处理和分析，可以得出对干预措施的客观评价和科学结论。
本报告旨在对某项临床试验的统计分析结果进行详细描述和解读。
2. 背景临床试验是一种为了评估医疗干预措施在人体中的效果而进行的研究。
本次试验旨在评估一种新型药物在治疗特定疾病上的疗效和安全性。
研究对象为符合特定入选标准的患者群体，按照随机分组的原则，将其分为实验组和对照组，分别接受不同的干预措施。
3. 方法3.1 研究设计本次临床试验采用随机对照实验设计，将符合入选标准的患者随机分配到实验组和对照组。
实验组接受新药物治疗，对照组接受常规治疗。
通过观察两组患者在一定时间内的疗效和安全性指标，进行比较分析。
3.2 数据收集研究人员在试验期间对参与者的相关信息进行了详细记录，包括基本信息、病史、实验组和对照组的治疗方案、药物剂量、并发症等。
所有数据均通过电子数据采集系统进行收集和管理。
3.3 统计方法本次试验的主要统计方法包括描述性统计、假设检验、生存分析等。
•描述性统计：对试验参与者的基本情况进行描述和总结，包括人数、年龄、性别、疾病类型等。
•假设检验：采用合适的假设检验方法对实验组和对照组的治疗效果进行比较，常用的方法包括t检验、卡方检验等。
•生存分析：对试验期间发生的不良事件、复发、死亡等进行生存分析，以评估干预措施的安全性和有效性。
4. 结果4.1 受试者基本情况本次试验共纳入100名患者，其中实验组50人，对照组50人。
两组患者的性别分布基本一致，实验组35人为男性，15人为女性；对照组40人为男性，10人为女性。
患者的年龄范围在40-70岁之间。
4.2 疗效分析实验组和对照组在治疗后的疗效指标上进行了比较。
统计结果显示，实验组的总有效率为70%，对照组为50%。
采用卡方检验进行统计学分析，得出实验组的疗效明显优于对照组（p<0.05）。
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2019/4/26
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6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
2019/4/26
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6.2 有效性分析内容
统计描述：按组别、中心、时间点、前后差值等描述
统计推断：按组别、中心、时间点等比较
结果报告：
假设检验类型（等效/优效/非劣效，单侧/双侧） 统计分析方法 参数估计、置信区间、P值
定义：试验效应在不同中心存在差异
检验是否存在中心效应 校正中心效应：
定量---协方差分析 定性---CMH检验 生存分析资料---Cox比例风险模型
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例
2019/4/26
39
有效率的评价
中心间有效率一致性--- Breslow-Day检验
DF=4, P=0.7037，各中心有效率差异无统计学意义。
标准差、中位数、最小值、最大值
协方差分析模型对评价指标变化进行组间比较，考虑基线、
分组、中心的作用,计算各组均数 、95% CI
各中心结果的一致性检验：模型中增加分组与中心交互项
对每组各指标治疗前后变化采用配对t检验比较
2019/4/26 31
例
评价某治疗糖尿病新药的有效性，采用随机、双盲双模 拟、非劣效、多中心临床研究
2019/4/26
5
统计分析报告的主要内容
试验目的
总体设计 评价指标及评价方法
统计分析方法
统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2019/4/26
6
报告撰写流程
2019/4/26
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二、数据核查
1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标） 3.盲态审核后，锁定数据、揭盲 数据锁定时
临床随机对照试验的统计分 析
例：服用某降压药治疗高血压病人
病人服用给定降压药，
同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。
病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。
如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？
2019/4/26
2
设计总结
三要素：受试对象，处理因素，效应 四原则：对照，随机，重复，均衡
2019/4/26
12
例
随机入组
入组病例及安全性、有效性分析集
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00) 对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33) 合计(%) 240(100.0) 224(93.33) 16(6.67)
完成试验
试验期间脱落 脱落原因 不良事件 失访 其它
各试验中心主要疗效指标的基线和差值 10 8 6
HbAlc(%)
4 2 0 -2 -4 试验中心 1 2 3 4 5 6
2019/4/26
基线(试验组)
基线(对照组)
差值(试验组)
差值(对照组)
34
3）主要疗效指标中心效应分析
2019/4/26
35
36
4）主要疗效指标有效性分析
2019/4/26
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基线描述的统计指标
定量资料：
正态---均数、标准差、最小、最大值
非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
定性资料： 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比 等级资料： 各等级频数、构成比
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2019/4/26
入组病例人口学特征
FAS PPS
对照组
性别 男n(%) 女n(%) 合计 年龄 N(Missing) mean(SD) median Min,Max 肿瘤 分化 程度 低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计 31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79 8(25.80) 15(48.39） 8（25.81） 31 20(64.52) 11(35.48) 31
233(97.08) 215(89.58)
2019/4/26
13
试验期间脱落病例清单
中心号
1 2 2
药物号
096 023 101
治疗分组
A组 A组 A组
入组时间
20020526 20020430 20020424
中止试验时间
20020721 20020529 20020522
脱落原因
失访 不良事件 不良事件
5 5 2 3
156 160 112 048
A组 A组 B组 B组
20020423 20020514 20020522 20020517
20020618 20020802 20020607 20020518
失访 其它 失访 不良事件
5
2019/4/26
235
B组
20020507
20020521
失访
14
校正中心效应---CMH检验
DF=1,P<0.001，扣除中心效应后，试验组和对照组的 有效率差异有统计学意义，试验组的有效率高于安慰 剂对照组。
2019/4/26
40
6.4 亚组分析
探索性：事先无计划
验证性：方案中预先计划 方可做为申报注册依据 常见亚组：病情轻重、疾病亚型等 注意事项：事先明确计划
试验组
39(59.09) 27(40.91) 66 66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57 18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
对照组
19(63.33) 11(36.67) 30 30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79 8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
有效性判定: 试验组 – 对照组差值的 95% CI
( ) 不支持非劣
(
)
支持优效
-0.37
(
-0.14
0.09
)
支持非劣
0.2 0.3 0.4
-0.5
-0.4
-0.3
-0.2
-0.1
0
0.1
试验组好 注：此处疗效指标（终点-基线)为负数，越小代表疗效越好
2019/4/26
0.5
对照组好
37
6.3 中心效应
- △ < 95%CI （A药疗效-B药疗效）< △ P1 < 0.025且P2 < 0.025 （单侧检验）， ★ A药等效于B药 95%CI （ A药疗效-B药疗效） < -△或 95%CI （A药疗效-B药疗效）> △ P1 > 0.025或 P1 > 0.025 ★无法判断A药是否等效于B药
2
5 5
112
70 225
B组
B组 B组
未完成试验
用药时间不足11周 访视时间间隔过长
无用药记录及用药后评
2019/4/26
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间
病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等
分中心 /处理组别进行描述
基线描述分析采用FAS数据集
2019/4/26
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 药物号 9 96 治疗分组 A组 A组 未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失 未完成试验 未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
2
2 2 3 5 2
18
101 183 114 76 19
A组
A组 A组 A组 A组 B组
访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案 未完成试验 Cr>133,符合排除标准 未完成试验
整个试验过程历时18周，其中药物治疗16周 以16周测定的HbA1c 相对基线(0周)变化值作为主要疗效指
标。
根据临床经验规定，如果试验组 HbA1c 不比阳性对照药差
0.3，即可判定试验药有效
2019/4/26
32
1）主要疗效指标治疗前后变化
2019/4/26
33
2）各中心主要疗效指标治疗前后变化
二次揭盲
组别（A/B组） 组别（ 试验/对照）
8
分析结束时
2019/4/26
三、统计分析集
统计分析集确定原则:
ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2019/4/26
9
FAS/ PPS /SS
全分析集（Full Analysis Set，FAS）：指尽可能 接近符合意向性治疗原则的受试者集 符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从 于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集
2019/4/26
10
所有疗效指标分别用FAS和PPS分析
--------一般以FAS的结论为主
安全性分析采用SS
2019/4/26
11
四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数
各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
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2）各指标疗前与疗后的比较
定量资料用配对 t 检验 定性资料用2 检验或确切概率 等级资料用符号秩和检验
2019/4/26
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3）各组各指标疗前与疗后差值的比较
定量资料用t检验 等级资料用Wilcoxon检验