真实世界研究ppt课件
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【带你走进真实的日本】PPT课件
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42
动漫的国度确实不一样！仿佛真的进入了童话的世界
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43
Hale Waihona Puke 小学生.44
一堆人坐在电影院里一起看AV
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45
和以前了解的一样，好多汉字
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46
最好的产品都供应日本这样的国家
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47
发传单的小姑娘
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48
姑女 娘仆 ”咖 们啡
厅 出 来 发 宣 传 单 的 “ 花
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49
可爱的日本妹子
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50
这些妹子，大早上在酒店下来，骑自 行车去上学，真心不懂
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51
东京，千代田，自行车老jc。此图是为了印证之前所说，日本 有骑自行车的jc，日本也有老jc，不仅有老jc，还有老出租车 司机，老搬运工，老门卫。这说明，其一，老龄化严重，其二， 长寿的人比较多，其三，老无所依。
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52
苗代小学，学生富有创造力，校园里有一个面积 近千平米的生态园林区，完全由小学生自己动手 建造。
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21
在日本东京的20岁女孩，92％拥有LV, 92%拥有Gucci％，58%
拥有Prada, 52％拥有Chanel, 44%拥有Christian Dior.
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22
杂货铺一样的地方，进去瞅了瞅，耐克、阿迪、彪马……运动品 牌很齐全。都是真货！
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23
日本的交通方便，交通费占收入比例比在中国便宜，比如，日本普通 出行的电车票在130日元-300日元之间，月票是通常价格的一半左右， 而且日本会社员的车费都是公司报销。再说大都市的人们上班都坐电 车，不管你是老板还是职员。因为日本公司都不养车，而是租车或包 年车
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17
由于文化的差异，日本男人下班是不回家的，不像国内下了班必须回 家!如果他们下了班就回家会被老婆看不起，说明你没有交际，没有 本事!所以下班后他们会约上同事去居酒屋喝上几杯然后侃大山，然 后再醉醺醺的回家，这样老婆会觉得你很能干!
真实世界研究
多个项目启动
肺癌真实世界研究
2019年5月25日，中国首个I-IIIA期NSCLC（非小细胞肺癌）真实世界研究项目，在深圳启动。
相对其他癌种来说，肺癌治疗领域近十年来进展迅速。在国家政策的支持下，新药进入中国的速度也已经明 显变快。中国有和其他国家几乎同步的治疗指南、先进药物，然而中国肺癌的五年生存率与日本、韩国、美国相 比，都处于低位。因此，真实世界研究势在必行。通过真实世界研究的发现，希望给提升肺癌患者生存率方面提 供指导方向和意见。
新冠疫苗RWS
新冠疫苗RWS
2021年4月，智利卫生部公布了由北京科兴中维生物技术有限公司（Sinovac）联合多家合作单位开发的灭 活疫苗克尔来福（CoronaVac）在智利全国范围接种的真实世界数据。这是智利卫生部基于他们医保系统数据所 做的分析，这也是迄今为止检验克尔来福保护效力的最大规模真实世界数据。 2021年7月7日，《新英格兰医学 杂志（NEJM）》在线正式发表了智利开展的新冠病毒灭活疫苗克尔来福在真实世界中保护效果研究的结果：接种 克尔来福可显著减少因感染新冠病毒导致的住院、重症和死亡风险。对于完成全程接种人群，克尔来福对预防有 症状的新冠病例的保护效果为65.9%；预防需要住院治疗病例的保护效果为87.5%；预防重症病例的保护效果为 90.3%，预防感染造成死亡的保护效果为86.3%。
首个医疗器械上市
2020年3月26日，国家药监局批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品的注册。产品使用了在海南博鳌 乐城国际医疗旅游先行区收集的临床真实世界证据进行人种差异评价，成为国内首个使用境内真实世界数据的医 疗器械产品。
首个申报上市新药
2021年4月7日，欧康维视生物宣布其核心品种——治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品OT-401（氟轻松玻璃体 植入剂）的新药上市申请正式获国家药监局受理。这是中国药品注册史上第一个完全基于真实世界研究数据申报 上市的新药，也是国家药监局首次受理以真实世界研究数据申报的药品。真实世界数据研究路径，至少让这款药 的上市加快1年半。
真实世界研究精品PPT课件
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP • Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
真实世界研究
➢ 是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础
纠正RWE概念的误读
➢ 认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照 试验（RCT）的设计，而在于获取数据的环境界定
RWE最终用于支持审评审批的要求
➢ RWE最终用于支持审评审批，仍要通过科学的研究方法，对获得 的数据进行合理的组织和解读，形成有效的结论，而这些研究方 法既可以包括干预性甚至随机对照的设计，也可以是观察性的。 据此FDA认为，RWE要从两个维度进行考量，即数据获得和研究 方法
➢ 定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率， 实现数据的实时化、标准化和格式化
RWE数据集来源
从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘 ➢ 电子病历 ➢ 医保理赔 ➢ 疾病登记库 ➢ 可穿戴设备 ➢ 移动健康app
中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究 ➢ 2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC）。 ➢ 2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：140左右）。 注：伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。
优势
➢ 真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实 世界中治疗药物的临床疗效
真实世界研究
➢ 真实世界研究是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰 剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外延性和实践价值
➢ 现在很多人都在做真实世界的研究，但其实真实世界的研究并不是那么容易开 展，在中国的大环境下，确实是比较挑战的事情
真实世界研究优势
➢ 真实世界研究贴近临床实践，在安全性和经济性方面的评价有天然优势
➢ 2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法 案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本
纠正RWE概念的误读
➢ 认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照 试验（RCT）的设计，而在于获取数据的环境界定
RWE最终用于支持审评审批的要求
➢ RWE最终用于支持审评审批，仍要通过科学的研究方法，对获得 的数据进行合理的组织和解读，形成有效的结论，而这些研究方 法既可以包括干预性甚至随机对照的设计，也可以是观察性的。 据此FDA认为，RWE要从两个维度进行考量，即数据获得和研究 方法
➢ 定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率， 实现数据的实时化、标准化和格式化
RWE数据集来源
从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘 ➢ 电子病历 ➢ 医保理赔 ➢ 疾病登记库 ➢ 可穿戴设备 ➢ 移动健康app
中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究 ➢ 2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC）。 ➢ 2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：140左右）。 注：伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。
优势
➢ 真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实 世界中治疗药物的临床疗效
真实世界研究
➢ 真实世界研究是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰 剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外延性和实践价值
➢ 现在很多人都在做真实世界的研究，但其实真实世界的研究并不是那么容易开 展，在中国的大环境下，确实是比较挑战的事情
真实世界研究优势
➢ 真实世界研究贴近临床实践，在安全性和经济性方面的评价有天然优势
➢ 2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法 案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本
走进教育教学的真实世界
四、小课题研究的管理
博客跟进的微观管理 借用博客平台落实课题的阶段管理，促进“课 题申报、课题论证、实施研究、成果鉴定、推 广应用”五个阶段的顺利实施。
第一小学的博客
密码：123456
添加标题
淳安县小课题研究：
添加标题
姜家镇小的小课题博客
添加标题
淳安县小课题研究部落：
添加标题
龙川小学的小课题博客
02 （将情感异化为手段，具有刻意性、寻利性、庸俗性）
儿童心理特征对语言学习的影响与对策研究
03 （切口大，过于专业化，一般教师无法胜任
小课题选题：关于课堂教学的“九个关注点”
三维一体教学目标的设计
平等、民主氛围的营造
探究式教学的实施
教学情境的创设
教学重点突出、难点分散
学生个性化的理解与表达
开放性习题的设计
○ (是帮助还是批评？教师真正关注学生体验了吗？)
从众多复杂的细节中寻找“根问题” ！ 三位老师对待上课“起立”仪式的不同态度 课题：教学仪式的问题及对策研究
教师“口头语” 现象成因分析及
矫治对策研究
不当的小选题举例
合理使用“心罚”的研究
01 （“心罚”本身就不合理）
微笑在教育过程中的运用研究
整个过程可以用下图表示：
01
小课题研 究图示
02
教育教 学实践
03
形成 问题
04
读书
05
找到 方法
06
尝试 方法
07
保留 经验
08
效果好
09
多反思， 产生困惑
10
效果不好
11
撰写论文
01
添加标题
《小学生错别字的预防和纠 正》
真实世界研究和药品不良反应监测
局限性
真实世界 研究
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
临床 试验
内在的 真实性
内在的 真实性
真实世界研究的作用?
公共健康管理水平 有效性、效果
疾病管理 ： 医院和社区
公共健康管理： - 健康促进 - 卫生行政和药品行政决策
患病人群 靶人群
药物相关人群
研究方案 用于治疗
合格人群 研究队列
治疗靶人群
Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
?
治疗过的人群
结果
?
观点
期望的治疗效果 各个亚组患者
的治疗效果 潜在的治疗效果 真实的治疗效果
药物相关问题
患病人群 靶人群
合格人群 研究人群 治疗靶人群 接受治疗的人群
问题 可获得治疗 的比例？
代表性? 代表性? 推荐性?
真实世界 研究
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
临床 试验
内在的 真实性
内在的 真实性
真实世界研究的作用?
公共健康管理水平 有效性、效果
疾病管理 ： 医院和社区
公共健康管理： - 健康促进 - 卫生行政和药品行政决策
患病人群 靶人群
药物相关人群
研究方案 用于治疗
合格人群 研究队列
治疗靶人群
Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
?
治疗过的人群
结果
?
观点
期望的治疗效果 各个亚组患者
的治疗效果 潜在的治疗效果 真实的治疗效果
药物相关问题
患病人群 靶人群
合格人群 研究人群 治疗靶人群 接受治疗的人群
问题 可获得治疗 的比例？
代表性? 代表性? 推荐性?
真实世界研究 PPT
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放 性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高 的外部有效性。
研究的结论可直接推之于临床实践。
特点
真实世界研究是代表研究的一种新方向，不是一种独 立的研究类型，而是包括多种不同类型的研究。
它符合当前的人们对健康的需求，以及医疗发展的
新趋势。其研究设计理念是以患者为中心，在研究
分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多 种措施；允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确 定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施 的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本 效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。
真实世界研究
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
FDA的认可
2016年12月13日，美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药 物治疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
批准利用“真实世界证据”（Real World Evidence）取代传统临床试验进行
扩大适应症的研究。牵动了业界神经！
什么是“真实世界研究”？
医学证据获取模式的变迁
过去：经验医学时代
经验支撑
现在：循证医学时代
理想状态下的数据支撑
未来：循证+真实世界时代
定义
真实世界研究(The real world study, RWS), 也称为比较效 果研究(comparative effectiveness research, CER) 。起源于实用 性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。
研究的结论可直接推之于临床实践。
特点
真实世界研究是代表研究的一种新方向，不是一种独 立的研究类型，而是包括多种不同类型的研究。
它符合当前的人们对健康的需求，以及医疗发展的
新趋势。其研究设计理念是以患者为中心，在研究
分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多 种措施；允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确 定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施 的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本 效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。
真实世界研究
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
FDA的认可
2016年12月13日，美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药 物治疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
批准利用“真实世界证据”（Real World Evidence）取代传统临床试验进行
扩大适应症的研究。牵动了业界神经！
什么是“真实世界研究”？
医学证据获取模式的变迁
过去：经验医学时代
经验支撑
现在：循证医学时代
理想状态下的数据支撑
未来：循证+真实世界时代
定义
真实世界研究(The real world study, RWS), 也称为比较效 果研究(comparative effectiveness research, CER) 。起源于实用 性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。
安全有效,信心选“泽”——重组人生长激素注射液(诺泽)真实世界研究解读
- 将针插入皮肤- 按下注射推键在皮下至少停留6秒钟
- 旋回外针帽，拧下针头- 请妥善丢弃用过的针头
总结
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
研究设计
欧洲*
美国
NordiNet® IOS†
ANSWER Program‡
2006
2016数据库锁定
2002
研究目标
评估在日常临床实践中接受生长激素治疗患者的临床结局为患有生长障碍的特殊人群的管理提供参考
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
操作简单1,2
- 液体配方，无需混合1,2- 预填充笔，无需装载1- 注射前无需复温1- 机械笔无需装载电池1
1. 诺泽®重组人生长激素注射液说明书2. Kappelgaard A-M, et al. Expert Rev Med Devices. 2013;10(3):1–7.3. Laursen T, et al. Basic Clin Pharm Toxicol. 2006;98:218–221.4. Graven-Nielsen T,et al.J Physiol.2002;540(Pt):647-56.
Höybye C, et al. Clin Epidemiol 2013;5:119–27Novo Nordisk. Available at: Novo Nordisk. Available at:
研究概览
NordiNet® IOS
ANSWER项目
研究起始
2006年4月1日
2002年6月24日
*应将本品放在包装盒内，2℃－8℃冷藏，不可冷冻存三周。
诺泽® 笔操作便捷，三步即可完成自我注射
- 旋回外针帽，拧下针头- 请妥善丢弃用过的针头
总结
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
研究设计
欧洲*
美国
NordiNet® IOS†
ANSWER Program‡
2006
2016数据库锁定
2002
研究目标
评估在日常临床实践中接受生长激素治疗患者的临床结局为患有生长障碍的特殊人群的管理提供参考
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
操作简单1,2
- 液体配方，无需混合1,2- 预填充笔，无需装载1- 注射前无需复温1- 机械笔无需装载电池1
1. 诺泽®重组人生长激素注射液说明书2. Kappelgaard A-M, et al. Expert Rev Med Devices. 2013;10(3):1–7.3. Laursen T, et al. Basic Clin Pharm Toxicol. 2006;98:218–221.4. Graven-Nielsen T,et al.J Physiol.2002;540(Pt):647-56.
Höybye C, et al. Clin Epidemiol 2013;5:119–27Novo Nordisk. Available at: Novo Nordisk. Available at:
研究概览
NordiNet® IOS
ANSWER项目
研究起始
2006年4月1日
2002年6月24日
*应将本品放在包装盒内，2℃－8℃冷藏，不可冷冻存三周。
诺泽® 笔操作便捷，三步即可完成自我注射
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结果
??
5
观点
期望的治疗效果 各个亚组患者
的治疗效果 潜在的治疗效果 真实的治疗效果
药物相关问题
患病人群 靶人群
合格人群 研究人群 治疗靶人群 接受治疗的人群
问题 可获得治疗 的比例？
代表性? 代表性?
推荐性?
依从性?
6
药物流行病学研究方法
真实世界研究 (RWS) 队列和病例对照研究 病例报告和病例系列
局限性
真实世界 研究
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
临床 试验
内在的 真实性
内在的 真实性
3
真实世界研究的作用?
公共健康管理水平 有效性、效果
疾病管理 ： 医院和社区
公共健康管理： - 健康促进 - 卫生行政和药品行政决策
4
患病人群 靶人群
药物相关人群
研究方案 用于治疗
合格人群 研究队列
治疗靶人群 治疗过的人群
• RWS 提供RCT没有的补充资料 • RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工
具用于决定临床实践中真实的效益、风险 和治疗价值
9
10
11
• Saskatchewan • Group Health Co-operative of Puget
Sound • GPRD • Medicaid
12
The STRONG study
真实世界研究 (Real world Study)
1
评价研究的矛盾
外在的 真实性
观察性研究
?
选择的人群 霍索恩效应 观察时间短Βιβλιοθήκη 样本量太小 观察范围窄局限性
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
临床 试验
内在的 真实性
2
评价研究的矛盾
观察性研究
外在的 真实性
敏感性 分析
模型
贝叶氏 方法
选择的人群 霍索恩效应 观察时间短 样本量太小 观察范围窄
16
• In total, 1250 patients comprised the ITT population: 32.6% with newly diagnosed hypertension; 40.5% with hypertension uncontrolled with monotherapy; and 26.9% with hypertension inadequately managed with another combination therapy. Mean SBP/DBP decreased significantly from baseline (167.4 +/- 15.2/101.4 +/- 9.1 mmHg) over 60 days (-41.9 +/- 34.8/-23.2 +/- 21.8 mmHg; p < 0.0001).
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
17
• Target BP was achieved in 66.1% of patients in the total population, 68.3% of untreated patients, 68.4% of patients uncontrolled with monotherapy, and 59.9% of patients inadequately managed with combination therapy. In 161 patients with SBP >180 mmHg at baseline (newly diagnosed: n = 50; uncontrolled on monotherapy: n = 53; inadequately managed on combination therapy: n = 58), BP was reduced by 63.2 +/- 32.5/29.0 +/- 21.9 mmHg (p < 0.0001) at day 60. The fixed combination was safe and well tolerated. All 1175 patients completing the 60-day study (94%) adhered to their treatment regimen.
• STRONG(Safety & efficacy analysis of coversyl amlodipine in uncontrolled and Newly diagnosed hypertension)
• Management of Hypertension with the Fixed Combination of Perindopril and Amlodipine in Daily Clinical Practice: Results from the STRONG Prospective, Observational, Multicenter Study.
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP • Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
7
--- RCT 设计 ---
患病人群
纳入 / 排除标准
随机化
治疗
对照
研究方案的治疗和随访
结果?
--- RWS 设计 ---
患病人群
治疗的适应症
进行治疗
暴露
对照
专门的治疗和随访
结果?
8
关于真实世界研究的结论
• RCT应该用于评价有效性（efficacy ），而 RWS用于决定效应性（effectiveness ）