真实世界研究课件
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(医学课件)循证医学临床实践的基础与方法
未来趋势
随着医疗技术的不断发展和人们对医疗质量和安全性的要求不断提高，循证医学将会在未 来的临床实践中发挥更加重要的作用。同时，随着大数据和人工智能等技术的不断发展， 将会有更加智能和自动化的工具和方法来支持循证医学的应用和发展。
02
循证医学的基础
临床证据的分类与级别
临床证据的分类
根据研究方法和质量，将临床证据分为观察性研究和实验性 研究两大类。其中，观察性研究包括描述性研究、病例对照 研究和横断面研究等，实验性研究包括随机对照试验、非随 机对照试验和临床队列研究等。
高质量临床证据的获取与传播
总结词
高质量的临床证据是循证医学的核心，需要通过多渠道获取和传播。
详细描述
循证医学强调使用最佳的临床证据来指导医疗决策。高质量的临床证据需要从多个来源获取，包括随机对照试 验、系统评价和Meta分析等。同时，需要建立有效的传播机制，将这些证据及时传递给医生、患者和政策制 定者，以指导更好的临床实践。
临床决策分析与支持工具
临床决策分析
通过循证医学的方法，对临床决策进行分析和评估，提高决策的 科学性和准确性。
临床支持工具
利用循证医学的证据和数据，开发临床支持工具，为医生提供决 策辅助和诊疗建议。
临床研究合作
与临床医生合作，开展临床研究，探索新的诊疗技术和方法，推动 医学的发展。
05
循证医学的未来发展与挑 战
临床指南的更新
由于医学领域的知识和技术不断更新，因此循证医学指南也需要不断更新和修订 。指南的更新需要遵循一定的程序和方法学评估，以确保指南的时效性和科学性 。
临床实践中的证据应用
临床实践中证据的应用
在临床实践中，医生需要根据患者的具体情 况和需求，结合现有的临床证据，制定科学 的治疗方案。同时，医生还需要根据患者的 反馈和治疗效果，不断调整治疗方案，以提 高治疗效果和患者满意度。
随着医疗技术的不断发展和人们对医疗质量和安全性的要求不断提高，循证医学将会在未 来的临床实践中发挥更加重要的作用。同时，随着大数据和人工智能等技术的不断发展， 将会有更加智能和自动化的工具和方法来支持循证医学的应用和发展。
02
循证医学的基础
临床证据的分类与级别
临床证据的分类
根据研究方法和质量，将临床证据分为观察性研究和实验性 研究两大类。其中，观察性研究包括描述性研究、病例对照 研究和横断面研究等，实验性研究包括随机对照试验、非随 机对照试验和临床队列研究等。
高质量临床证据的获取与传播
总结词
高质量的临床证据是循证医学的核心，需要通过多渠道获取和传播。
详细描述
循证医学强调使用最佳的临床证据来指导医疗决策。高质量的临床证据需要从多个来源获取，包括随机对照试 验、系统评价和Meta分析等。同时，需要建立有效的传播机制，将这些证据及时传递给医生、患者和政策制 定者，以指导更好的临床实践。
临床决策分析与支持工具
临床决策分析
通过循证医学的方法，对临床决策进行分析和评估，提高决策的 科学性和准确性。
临床支持工具
利用循证医学的证据和数据，开发临床支持工具，为医生提供决 策辅助和诊疗建议。
临床研究合作
与临床医生合作，开展临床研究，探索新的诊疗技术和方法，推动 医学的发展。
05
循证医学的未来发展与挑 战
临床指南的更新
由于医学领域的知识和技术不断更新，因此循证医学指南也需要不断更新和修订 。指南的更新需要遵循一定的程序和方法学评估，以确保指南的时效性和科学性 。
临床实践中的证据应用
临床实践中证据的应用
在临床实践中，医生需要根据患者的具体情 况和需求，结合现有的临床证据，制定科学 的治疗方案。同时，医生还需要根据患者的 反馈和治疗效果，不断调整治疗方案，以提 高治疗效果和患者满意度。
社会研究方法第一章ppt课件
与经验去发现更多的“真实”。
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
“传统”
• 知识是积累的，继承已有的信息和知识体系，正 是发展更多知识的起点。
• 如果在已知的事物寻求新的观点和不同的知识， 往往会被认为是“傻子”，甚至，人可能根本不 想对已知的事物去做不同的认识。
• 我们的迷茫：大多数传统都建立在更早的传统上 ，若想要推翻传统就需要颠覆传统的传统，这样 的逻辑与实证往往是我们难以做到的。
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
一般的人类研究
反例（男女收入）
• 社会规律代表的是概率模式，通则性的模式并不 需要百分之百地反映所有的观察个案。
人为干扰
• 已有的社会规律会被某些人有意识的颠覆，但对 社会科学并不是很大的挑战，虽然自然科学厘似 乎找不到类似的情形。
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
个案式和通则式解释模式
个案 式
顾名思义，局限于一个个案的解释模式
通则式
即试图解释某一类的情形或事物，而不是某个个案 个案式和通则式都可以对你们在日常生活中的理解有所帮助。通则模 式为你们建立学习习惯提供很好的指南，但个案模式却比较能够说服上司。
精品课件
Part 2
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
一般变的量人语类言研究
• 社会研究包含了对变量以及变量之间的相互关系的研究 。社会理论是用变量语言写成的，而个体之所以涉及研 究，只因为他们是变量的介质。变量包含了社会研究者 所谓的属性（值）
• 在进行解释和接近科学理论的变量语言核心时，属性和 变量之间的关系变得更为复杂。（教育和偏见）
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
“传统”
• 知识是积累的，继承已有的信息和知识体系，正 是发展更多知识的起点。
• 如果在已知的事物寻求新的观点和不同的知识， 往往会被认为是“傻子”，甚至，人可能根本不 想对已知的事物去做不同的认识。
• 我们的迷茫：大多数传统都建立在更早的传统上 ，若想要推翻传统就需要颠覆传统的传统，这样 的逻辑与实证往往是我们难以做到的。
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
一般的人类研究
反例（男女收入）
• 社会规律代表的是概率模式，通则性的模式并不 需要百分之百地反映所有的观察个案。
人为干扰
• 已有的社会规律会被某些人有意识的颠覆，但对 社会科学并不是很大的挑战，虽然自然科学厘似 乎找不到类似的情形。
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
个案式和通则式解释模式
个案 式
顾名思义，局限于一个个案的解释模式
通则式
即试图解释某一类的情形或事物，而不是某个个案 个案式和通则式都可以对你们在日常生活中的理解有所帮助。通则模 式为你们建立学习习惯提供很好的指南，但个案模式却比较能够说服上司。
精品课件
Part 2
精品课件
Part 2
第一章：人类研究与科学
一般变的量人语类言研究
• 社会研究包含了对变量以及变量之间的相互关系的研究 。社会理论是用变量语言写成的，而个体之所以涉及研 究，只因为他们是变量的介质。变量包含了社会研究者 所谓的属性（值）
• 在进行解释和接近科学理论的变量语言核心时，属性和 变量之间的关系变得更为复杂。（教育和偏见）
药品上市后安全性评价的真实世界研究ppt课件
册登记终止后结果。
结局评估
研究目的 患者群体 数据质量 数据完整性 数据分析
6
提纲
注册登记研究的定义、目的、分类和实施步骤 药品安全性研究与药品注册登记研究 药师主导的药品上市后安全性评价的真实世界研究
以及相关行业标准的制定
7
沙利度胺
1953 • 瑞士诺华制药的前身ciba药厂首先合成了沙利度胺，即反应停 • 联邦德国药厂Chemie Grünenthal将其开发成抑制妊娠反应的药物，投
数据录入员辅助数 据录入
监查员复核，如有 疑问发出质疑表
临床药师复核，答 疑，修改数据
23
患者自述
患者出现不良反应 医师反馈
药师观察
临床药师下临床观察患者 给出相应治疗建议
填写观察表B
各研究单位不良反应报表汇总并上报
严重不良事件 即时上报
统计分析中实验室检查 方面的不良事件
严重不良事件（包括死亡 和病情加重）
报告积极性较高
数据质量一致，数据标准化程度 较好 花费较高
Heart, Lung and Circulation (201150)xx,1–4
药品注册登记研究特点
研究对象：已经接受或暴露于某一种药品的患者。
短期暴露，如接受单次剂量；长期暴露，如长期使用某种药品
企业或政府牵头开展，有时政府部门会强制要求开展此类注册登记研究 以确保药物或产品的安全使用，如针对沙利度胺、氯氮平和异维甲酸等 进行的注册登记
20
真实世界研究与行业标准的制定
注射用丹参多酚酸盐上市后安全性再评价的真实世界研究（ 30902例，36家医院）（ NCT01872520 ）——数据统计
马来酸桂哌齐特注射液上市后安全性再评价的真实世界研究 （18074例，60家医院）（ NCT01946919 ）——数据核查
真实世界研究精品PPT课件
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP • Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
VR与全景视频PPT课件
2：1 4096：2048360/90=3840/960
Part
03
未来展望
虚拟星球
V
R
计算机视觉
人工智能
计算机网络
人机交互
科学计算可视化
输入/输出设备
自动化控制
生理学、心理学等
计算机图形学
模式识别
数字图像处理
昔者庄周梦为蝴蝶，栩栩然蝴蝶也，自喻适志与！不知周也。俄然觉，则蘧蘧然周也。不知周之梦为蝴蝶与，蝴蝶之梦为周与？ ——《庄子·齐物论》
VR视频自由的观看视角，让人们在视频场景中任意位置的360度自由观看；视频必须是3D；必须带上头显观看；具有强烈的视觉沉静感；
如果VR视频看成是“3D全景视频+自由移动”那么，一部VR电影将由观众来决定镜头位置，这样可能会取代传统的“镜头运动、场景切换。
1.连接线和空间要求是最大阻力因为庞大数据传输和供电，暂时必须使用有线方式，这样导致一个问题，在移动的时候不能肆无忌惮，还要时刻顾及粗粗的连接线，这与场景内的体验是完全不同的，这种异样感将让用户很不爽。同样的，还有空间感。要想使用VR进行运动类游戏或者有良好的伸展空间，就必须有非常大的空间，卧室是不行的，有太多障碍和人员通过的空间也不行，空间如果太大，也难保证不发生危险；2.现有存储和硬件价格较高由于VR时代的场景是360度的，所以对存储空间的占用几乎是呈现几何性增长的，对显示、处理器等硬件的要求也非常高。到了VR时代，一部完整庞大的内容恐怕消耗的是上百GB甚至TB为单位空间占用的。如何解决数据问题、如何让存储空间庞大的同时降低资源消耗是需要解决的硬件的要求进一步提升主机的花费，在加上空间的费用、VR头盔本身的费用，并不是普通消费者可以接受的。3.VR视频不清晰如果一个Vr视频是2K分辨率，但是实际上我们视觉效果看到的也是2K，而不应该是屏幕真实分辨率，即便如此，屏幕并不是集中在手机这样一个很小的区域内，而是到了整个视觉范围当中，即便是单眼4K也达不到细腻的效果。另外还有画面刷新率的问题，低刷新率将会影响人体感受，甚至会造成眩晕等不良反应。
Part
03
未来展望
虚拟星球
V
R
计算机视觉
人工智能
计算机网络
人机交互
科学计算可视化
输入/输出设备
自动化控制
生理学、心理学等
计算机图形学
模式识别
数字图像处理
昔者庄周梦为蝴蝶，栩栩然蝴蝶也，自喻适志与！不知周也。俄然觉，则蘧蘧然周也。不知周之梦为蝴蝶与，蝴蝶之梦为周与？ ——《庄子·齐物论》
VR视频自由的观看视角，让人们在视频场景中任意位置的360度自由观看；视频必须是3D；必须带上头显观看；具有强烈的视觉沉静感；
如果VR视频看成是“3D全景视频+自由移动”那么，一部VR电影将由观众来决定镜头位置，这样可能会取代传统的“镜头运动、场景切换。
1.连接线和空间要求是最大阻力因为庞大数据传输和供电，暂时必须使用有线方式，这样导致一个问题，在移动的时候不能肆无忌惮，还要时刻顾及粗粗的连接线，这与场景内的体验是完全不同的，这种异样感将让用户很不爽。同样的，还有空间感。要想使用VR进行运动类游戏或者有良好的伸展空间，就必须有非常大的空间，卧室是不行的，有太多障碍和人员通过的空间也不行，空间如果太大，也难保证不发生危险；2.现有存储和硬件价格较高由于VR时代的场景是360度的，所以对存储空间的占用几乎是呈现几何性增长的，对显示、处理器等硬件的要求也非常高。到了VR时代，一部完整庞大的内容恐怕消耗的是上百GB甚至TB为单位空间占用的。如何解决数据问题、如何让存储空间庞大的同时降低资源消耗是需要解决的硬件的要求进一步提升主机的花费，在加上空间的费用、VR头盔本身的费用，并不是普通消费者可以接受的。3.VR视频不清晰如果一个Vr视频是2K分辨率，但是实际上我们视觉效果看到的也是2K，而不应该是屏幕真实分辨率，即便如此，屏幕并不是集中在手机这样一个很小的区域内，而是到了整个视觉范围当中，即便是单眼4K也达不到细腻的效果。另外还有画面刷新率的问题，低刷新率将会影响人体感受，甚至会造成眩晕等不良反应。
社会科学研究方法ppt课件
20
（3）鼓励与会者对已提出的设想或方案加以改进和综合； （4）创造一种自由讨论的氛围，支持和鼓励与会者充分发
挥其想象力和创造力； （5）专家发言要简练，但不允许参加者仅仅宣读事先准备
好的建议。
21
谢谢观赏
22
所谓控制是指操纵某一事项的决定因素或条件，从而 产生控制者所希望获得的后果，使社会现象按照期望的方 向发展
6
4、社会科学研究的性质
（1）明确性
科学家对所研究的概念做出的明确的的定义。
（2)逻辑性
指研究过程的逻辑性。科学研究是建立在系统的观察和 正确的逻辑推理基础之上的，科学研究过程是归纳与演绎 方法的结合过程。
15
（二）非随机抽样方法
又称非随机抽样，指抽样时不遵循随机原则，而是按 照政策研究人员的主观判断或仅仅按照方便的原则抽取样 本。
定额抽样：又称配额抽样，是按照总体特征予以
配置样本的抽样形式，是非随机抽样中最流行的一种。 定额抽样类似于随机抽样中的分层抽样，它也是首先 将母体中的所有单位按一定的标志分为若干类组，然 后在每个类（组）中用方便抽样或判断抽样的方法选 取样本单位。
实验室研究 实地研究
10
一、什么是定量资料分析方法？
是指在研究过程中对有关的资料和信息用确切的数 字量化出来，建立数学模型，并运用包括计算机在内的各 种计算手段进行计算和分析。
这种研究的特点在于如何保持资料收集的科学性， 以利于后续研究过程顺利进行。
主要特征：科学性、专门性、敏感性、精确性
11
（一）概率抽样调查（随机抽样）
尚好
5.结果可概化性 （Generalizability of Results）
良好
较差
19
（3）鼓励与会者对已提出的设想或方案加以改进和综合； （4）创造一种自由讨论的氛围，支持和鼓励与会者充分发
挥其想象力和创造力； （5）专家发言要简练，但不允许参加者仅仅宣读事先准备
好的建议。
21
谢谢观赏
22
所谓控制是指操纵某一事项的决定因素或条件，从而 产生控制者所希望获得的后果，使社会现象按照期望的方 向发展
6
4、社会科学研究的性质
（1）明确性
科学家对所研究的概念做出的明确的的定义。
（2)逻辑性
指研究过程的逻辑性。科学研究是建立在系统的观察和 正确的逻辑推理基础之上的，科学研究过程是归纳与演绎 方法的结合过程。
15
（二）非随机抽样方法
又称非随机抽样，指抽样时不遵循随机原则，而是按 照政策研究人员的主观判断或仅仅按照方便的原则抽取样 本。
定额抽样：又称配额抽样，是按照总体特征予以
配置样本的抽样形式，是非随机抽样中最流行的一种。 定额抽样类似于随机抽样中的分层抽样，它也是首先 将母体中的所有单位按一定的标志分为若干类组，然 后在每个类（组）中用方便抽样或判断抽样的方法选 取样本单位。
实验室研究 实地研究
10
一、什么是定量资料分析方法？
是指在研究过程中对有关的资料和信息用确切的数 字量化出来，建立数学模型，并运用包括计算机在内的各 种计算手段进行计算和分析。
这种研究的特点在于如何保持资料收集的科学性， 以利于后续研究过程顺利进行。
主要特征：科学性、专门性、敏感性、精确性
11
（一）概率抽样调查（随机抽样）
尚好
5.结果可概化性 （Generalizability of Results）
良好
较差
19
研究目的和方法PPT课件
结果解读
对数据分析结果进行解读，将 制作PPT
将研究结果整理成PPT课件，以便于 展示和交流。
内容组织
合理组织PPT的内容，包括研究背景、 目的、方法、结果和结论等部分，确 保内容的逻辑性和完整性。
图表设计
使用合适的图表和图像来呈现数据和 结果，使其更加直观易懂。
研究意义
理论意义
阐述研究主题在理论建设、 学科发展等方面的意义。
实践意义
说明研究主题在实际应用、 政策制定等方面的价值。
学术价值
指出研究主题在学术研究、 知识积累等方面的贡献。
02 研究目的
提高研究质量
1 2 3
确保研究的科学性和严谨性
通过明确研究目的，可以确保研究设计和实施过 程中遵循科学的方法和原则，从而提高研究质量。
减少研究偏差
明确研究目的有助于研究者更加聚焦于研究问题， 减少研究过程中的偏差和误差，使结果更加准确 可靠。
增强研究的实用性和应用价值
明确研究目的有助于确定研究的实用性和应用价 值，使研究结果更加具有实际意义和影响。
促进学术交流
增强学术研究的透明度和可重复性
01
明确研究目的可以为其他研究者提供更加清晰的研究背景和动
演示准备
在演示前进行充分的准备，包括熟悉 PPT内容、练习讲解技巧等，以确保 演示效果良好。
05 研究结论
研究成果总结
总结研究目的
研究方法
本研究旨在探讨XXX问题，通过XXX方法进 行研究，最终得出XXX结论。
本研究采用了XXX方法，包括XXX、XXX等 ，以确保研究的科学性和准确性。
研究结果
研究意义
机，促进学术交流和合作。
推动学术研究的进步和创新
02
对数据分析结果进行解读，将 制作PPT
将研究结果整理成PPT课件，以便于 展示和交流。
内容组织
合理组织PPT的内容，包括研究背景、 目的、方法、结果和结论等部分，确 保内容的逻辑性和完整性。
图表设计
使用合适的图表和图像来呈现数据和 结果，使其更加直观易懂。
研究意义
理论意义
阐述研究主题在理论建设、 学科发展等方面的意义。
实践意义
说明研究主题在实际应用、 政策制定等方面的价值。
学术价值
指出研究主题在学术研究、 知识积累等方面的贡献。
02 研究目的
提高研究质量
1 2 3
确保研究的科学性和严谨性
通过明确研究目的，可以确保研究设计和实施过 程中遵循科学的方法和原则，从而提高研究质量。
减少研究偏差
明确研究目的有助于研究者更加聚焦于研究问题， 减少研究过程中的偏差和误差，使结果更加准确 可靠。
增强研究的实用性和应用价值
明确研究目的有助于确定研究的实用性和应用价 值，使研究结果更加具有实际意义和影响。
促进学术交流
增强学术研究的透明度和可重复性
01
明确研究目的可以为其他研究者提供更加清晰的研究背景和动
演示准备
在演示前进行充分的准备，包括熟悉 PPT内容、练习讲解技巧等，以确保 演示效果良好。
05 研究结论
研究成果总结
总结研究目的
研究方法
本研究旨在探讨XXX问题，通过XXX方法进 行研究，最终得出XXX结论。
本研究采用了XXX方法，包括XXX、XXX等 ，以确保研究的科学性和准确性。
研究结果
研究意义
机，促进学术交流和合作。
推动学术研究的进步和创新
02
全球神秘事件PPT课件
Google Earth是Google公 司提供的一项卫星图像服务 ，2006年1月，眼尖的用户 从Google Earth提供的卫星 图像上发现奇怪的一幕：在 澳大利亚珀斯市郊外的一座 停车场，一辆汽车好象离地 而起，在地面上方盘旋。更 让人觉得不可思议的是，3 月份卫星在珀斯郊外的另一 个停车场拍到了相同的一幕 。
6.阿尔卑斯28头牛离奇集体坠崖死亡
据英国媒体报道，瑞 士瀑布镇的村民2009年8月愁 眉不展：几十头牛在阿尔卑 斯山这个小村镇跳下附近的 悬崖，看上去像神秘的集体 自杀。只三天工夫，小镇上 的28头公牛和母牛相继离奇 死亡——它们都是跳下数百 米深的悬崖即刻毙命的。因 为担心当地的地下水受到污 染，每次，当地山地营救人 员动用直升飞机移走牛的尸 体。据悉，在阿尔卑斯山地 区，牛偶尔会失足跌落悬崖 死亡，但是，这么多的牛从 同意悬崖坠落死亡纯属罕见。
有人2009年在马来西亚婆 罗洲发现有一条长达一百英尺 的巨蛇出没，这条被称做Nabau 的猛蛇长有一龙头，七个鼻孔 。由于当地媒体报道的非常形 象逼真，且有照片为证，当地 居民为此感到恐慌不已。据悉 ，巨蛇出现巴勒(Baleh)河中， 但当前居住在附近的居民都相 信，在这张巨蛇照片公布后该 神秘的庞然大物已经离去。该 照片是由科考小组在考察当地 洪水情况时从飞机上拍摄到的 。
灵异照片展
16.圣亚努阿里乌斯凝固血液每年液化三次
传说公元前305年，那不勒 斯市主保圣人圣亚努阿里乌斯受 到罗马异教徒的严刑拷打并被斩 首，一名那不勒斯妇女设法收集 起他的鲜血并将其保存在一个玻 璃樽里。令人惊奇的是，自1389 年开始，他凝固的“血液”每年 都会变成液体三次，尤其是将玻 璃樽带到他遗体附近，“奇迹” 就会发生。科学将这种奇怪的现 象解释为化学反应，当玻璃樽被 摇晃或移动时，其中物质会发生 变化。然而，他“看起来像冻胶 ”的“血液”只在特定的日子液 化，仍是未解之谜，复为其蒙上 了一层神秘的面纱。
6.阿尔卑斯28头牛离奇集体坠崖死亡
据英国媒体报道，瑞 士瀑布镇的村民2009年8月愁 眉不展：几十头牛在阿尔卑 斯山这个小村镇跳下附近的 悬崖，看上去像神秘的集体 自杀。只三天工夫，小镇上 的28头公牛和母牛相继离奇 死亡——它们都是跳下数百 米深的悬崖即刻毙命的。因 为担心当地的地下水受到污 染，每次，当地山地营救人 员动用直升飞机移走牛的尸 体。据悉，在阿尔卑斯山地 区，牛偶尔会失足跌落悬崖 死亡，但是，这么多的牛从 同意悬崖坠落死亡纯属罕见。
有人2009年在马来西亚婆 罗洲发现有一条长达一百英尺 的巨蛇出没，这条被称做Nabau 的猛蛇长有一龙头，七个鼻孔 。由于当地媒体报道的非常形 象逼真，且有照片为证，当地 居民为此感到恐慌不已。据悉 ，巨蛇出现巴勒(Baleh)河中， 但当前居住在附近的居民都相 信，在这张巨蛇照片公布后该 神秘的庞然大物已经离去。该 照片是由科考小组在考察当地 洪水情况时从飞机上拍摄到的 。
灵异照片展
16.圣亚努阿里乌斯凝固血液每年液化三次
传说公元前305年，那不勒 斯市主保圣人圣亚努阿里乌斯受 到罗马异教徒的严刑拷打并被斩 首，一名那不勒斯妇女设法收集 起他的鲜血并将其保存在一个玻 璃樽里。令人惊奇的是，自1389 年开始，他凝固的“血液”每年 都会变成液体三次，尤其是将玻 璃樽带到他遗体附近，“奇迹” 就会发生。科学将这种奇怪的现 象解释为化学反应，当玻璃樽被 摇晃或移动时，其中物质会发生 变化。然而，他“看起来像冻胶 ”的“血液”只在特定的日子液 化，仍是未解之谜，复为其蒙上 了一层神秘的面纱。
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其它队列研究
B类。
RWS是临床试验外的证据补充，多是基于观察性研究得出结果，
证据等级并不总是很高，有时甚至需要额外的随机双盲试验来确
认。
13
真实世界研究的设计类型？
真实世界研究强调采用流行病学理论和方法，进行临床观察性
研究。包括常规的横断面研究、队列研究。 目前在临床实践中更为运用广泛的设计类型为：注册登记研
RWS
关注效果
从患者角度评估医疗措施的
“ 效果”(effectiveness)
8
真实世界研究和RCT的区别？
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试
验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式
都同时存在于一个试验中。反之，经典临床试验只有单一的基于随机对照设计 的干预性研究
16
真实世界研究的数据来源？
人群健康 调查
电子健康 记录
data
……
临床登记
美国主张通过临床登记注册来获取数据。
17
真实世界研究的价值？
在多种数据类型中， 临床终点指标（如发病率、死 亡率）、患者报告的终点事件、安全性数据、疾病进展的 自然病史均可直接供他国参考。
分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多 种措施；允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确 定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施 的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本 效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。
入组复杂疾病 非随机
多种治疗 观察更多结局
9
真实世界研究和RCT的区别？
研究性质 研究时间
研究对象 设计方案 入排标准 样本量 病情 随机分配 用药情况 干预措施 盲法 安慰剂 混杂因素 偏倚
伦理
RWS
效果研究；外部有效性强 较长
无特殊要求 观察分析结果为主 宽泛 很大，覆盖广泛患者人群 复杂 不采用 复杂，依据病情 不干预 不使用 不使用 对已知的混杂因素进行调整 观察者偏倚
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放 性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高 的外部有效性。
研究的结论可直接推之于临床实践。
6
特点
真实世界研究是代表研究的一种新方向，不是一种独 立的研究类型，而是包括多种不同类型的研究。
它符合当前的人们对健康的需求，以及医疗发展的
新趋势。其研究设计理念是以患者为中心，在研究
真实世界研究
曹凯 北京同仁眼科中心， 首都医科大学
北京市眼科研究所 2017.07.21
1
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
2
FDA的认可
2016年12月13日，美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药 物治疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
易满足
RCT
效力研究，内部有效性强 较短
年龄范围较窄 试验性 严格 有限 单一 多采用 限制合并用药，条件严格控制 干预 使用 使用 对已知和未知的混杂因素均做调整 选择偏倚
考虑面更广
10
真实世界研究的缺陷？
RWS不以药品为中心，而以患者为中心，药企投入意愿不强 RWS需要大量研究样本，需要多中心，难度高，工作量大 RWS数据异质性高，对统计方法的要求比传统研究高
设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的 发展与变化。
未来将成为医学的核心证据来源
7
所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的； 狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。
RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。
RCT
关注效力
从医疗者角度评估医疗手段
的“效力”(efficacy)
究（registry study）。
注册登记研究有利于对现实医疗条件下多样化的患病群体进
行有效性和安全性监测，包括通常下可能纳入上市前临床试验中的 敏感人群和孕妇、少数民族、老年患者、儿童或多合并症的特殊患 病人群以及同时服用多种药物的患病人群。
15
需要强调的是:在真实世界研究中，干预性研究和观察性研究有时可以共
存于同一个试验。例如，在真实世界研究案例“索尔克脊髓灰质炎疫苗试验”
中，75万儿童被随机地分为疫苗试验组和安慰剂对照组，此外还另有1百万接 受了疫苗试验的儿童作为非随机的“观察组”。
我们可以这样理解：真实世界研究不能简单地视为仅仅只有非干预性研究
一种类型，而是涉及到干预性研究和观察性研究两种类型；多数情况下是观 察性研究，但在某些情况下是干预性研究；有时甚至是干预性和观察性的研究
RWS多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强
11
Ⅰ级证据 Ⅱ级证据 Ⅲ级证据 Ⅳ级证据
循证医学证据等级
12
真实世界研究证据等级？
有效性研究方面
对于全或无的病例，真实世界研究应与同质RCT的系统评价单个RCT研究一样，为A类证据。
安全性研究方面
在安全性方面，真实世界研究应属于高级别的循证证据。
18证据”（Real World Evidence）取代传统临床试验进行
扩大适应症的研究。牵动了业界神经！
3
什么是“真实世界研究”？
4
医学证据获取模式的变迁
过去：经验医学时代
经验支撑
现在：循证医学时代
理想状态下的数据支撑
未来：循证+真实世界时代
5
定义
真实世界研究(The real world study, RWS), 也称为比较效 果研究(comparative effectiveness research, CER) 。起源于实用 性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。
B类。
RWS是临床试验外的证据补充，多是基于观察性研究得出结果，
证据等级并不总是很高，有时甚至需要额外的随机双盲试验来确
认。
13
真实世界研究的设计类型？
真实世界研究强调采用流行病学理论和方法，进行临床观察性
研究。包括常规的横断面研究、队列研究。 目前在临床实践中更为运用广泛的设计类型为：注册登记研
RWS
关注效果
从患者角度评估医疗措施的
“ 效果”(effectiveness)
8
真实世界研究和RCT的区别？
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试
验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式
都同时存在于一个试验中。反之，经典临床试验只有单一的基于随机对照设计 的干预性研究
16
真实世界研究的数据来源？
人群健康 调查
电子健康 记录
data
……
临床登记
美国主张通过临床登记注册来获取数据。
17
真实世界研究的价值？
在多种数据类型中， 临床终点指标（如发病率、死 亡率）、患者报告的终点事件、安全性数据、疾病进展的 自然病史均可直接供他国参考。
分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多 种措施；允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确 定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施 的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本 效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。
入组复杂疾病 非随机
多种治疗 观察更多结局
9
真实世界研究和RCT的区别？
研究性质 研究时间
研究对象 设计方案 入排标准 样本量 病情 随机分配 用药情况 干预措施 盲法 安慰剂 混杂因素 偏倚
伦理
RWS
效果研究；外部有效性强 较长
无特殊要求 观察分析结果为主 宽泛 很大，覆盖广泛患者人群 复杂 不采用 复杂，依据病情 不干预 不使用 不使用 对已知的混杂因素进行调整 观察者偏倚
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放 性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高 的外部有效性。
研究的结论可直接推之于临床实践。
6
特点
真实世界研究是代表研究的一种新方向，不是一种独 立的研究类型，而是包括多种不同类型的研究。
它符合当前的人们对健康的需求，以及医疗发展的
新趋势。其研究设计理念是以患者为中心，在研究
真实世界研究
曹凯 北京同仁眼科中心， 首都医科大学
北京市眼科研究所 2017.07.21
1
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
2
FDA的认可
2016年12月13日，美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药 物治疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
易满足
RCT
效力研究，内部有效性强 较短
年龄范围较窄 试验性 严格 有限 单一 多采用 限制合并用药，条件严格控制 干预 使用 使用 对已知和未知的混杂因素均做调整 选择偏倚
考虑面更广
10
真实世界研究的缺陷？
RWS不以药品为中心，而以患者为中心，药企投入意愿不强 RWS需要大量研究样本，需要多中心，难度高，工作量大 RWS数据异质性高，对统计方法的要求比传统研究高
设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的 发展与变化。
未来将成为医学的核心证据来源
7
所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的； 狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。
RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。
RCT
关注效力
从医疗者角度评估医疗手段
的“效力”(efficacy)
究（registry study）。
注册登记研究有利于对现实医疗条件下多样化的患病群体进
行有效性和安全性监测，包括通常下可能纳入上市前临床试验中的 敏感人群和孕妇、少数民族、老年患者、儿童或多合并症的特殊患 病人群以及同时服用多种药物的患病人群。
15
需要强调的是:在真实世界研究中，干预性研究和观察性研究有时可以共
存于同一个试验。例如，在真实世界研究案例“索尔克脊髓灰质炎疫苗试验”
中，75万儿童被随机地分为疫苗试验组和安慰剂对照组，此外还另有1百万接 受了疫苗试验的儿童作为非随机的“观察组”。
我们可以这样理解：真实世界研究不能简单地视为仅仅只有非干预性研究
一种类型，而是涉及到干预性研究和观察性研究两种类型；多数情况下是观 察性研究，但在某些情况下是干预性研究；有时甚至是干预性和观察性的研究
RWS多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强
11
Ⅰ级证据 Ⅱ级证据 Ⅲ级证据 Ⅳ级证据
循证医学证据等级
12
真实世界研究证据等级？
有效性研究方面
对于全或无的病例，真实世界研究应与同质RCT的系统评价单个RCT研究一样，为A类证据。
安全性研究方面
在安全性方面，真实世界研究应属于高级别的循证证据。
18证据”（Real World Evidence）取代传统临床试验进行
扩大适应症的研究。牵动了业界神经！
3
什么是“真实世界研究”？
4
医学证据获取模式的变迁
过去：经验医学时代
经验支撑
现在：循证医学时代
理想状态下的数据支撑
未来：循证+真实世界时代
5
定义
真实世界研究(The real world study, RWS), 也称为比较效 果研究(comparative effectiveness research, CER) 。起源于实用 性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。