免疫学治疗 基因治疗
免疫学自身免疫性疾病的治疗新方法
免疫学自身免疫性疾病的治疗新方法自身免疫性疾病是一类由免疫系统出现失调而导致的疾病，包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、干燥综合征等。
这些疾病的发病机制多与免疫系统攻击和破坏身体正常组织有关，因此治疗这些疾病的关键在于调节免疫系统的功能。
近年来，随着免疫学研究的不断发展，一些新的治疗方法正在逐渐涌现并显示出良好的疗效。
本文将介绍几种免疫学自身免疫性疾病的治疗新方法。
一、免疫调节剂免疫调节剂是通过调节和影响免疫系统的功能来治疗自身免疫性疾病的药物。
其中，一类重要的免疫调节剂是免疫抑制剂。
这些药物通过抑制或减弱免疫系统的活性，阻断免疫反应链的级联反应，从而减少免疫系统对自身组织的损害。
常用的免疫抑制剂包括氯喹、硫唑嘌呤等。
此外，还有一类免疫调节剂是免疫增强剂，它们通过增强免疫系统的活性来治疗自身免疫性疾病。
二、靶向治疗药物靶向治疗药物是指根据疾病发生机制中的特定分子靶点，通过直接作用于这些靶点来阻断疾病发展。
这些药物具有高度选择性和针对性，能够减少副作用，并且能够更为有效地治疗疾病。
在自身免疫性疾病的治疗中，靶向治疗药物也被广泛应用。
例如，在治疗类风湿关节炎方面，一些靶向生物制剂如肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂和B细胞抑制剂已经显示出显著的疗效。
三、免疫细胞治疗免疫细胞治疗是利用免疫系统中的特定细胞，如T细胞、B细胞等，对自身免疫性疾病进行治疗的方法。
这种治疗方法通过修复或调节免疫系统的功能，达到抑制疾病进展的目的。
免疫细胞治疗包括自体免疫细胞治疗和异体免疫细胞治疗两种形式。
自体免疫细胞治疗就是采集患者自身的免疫细胞，经过体外处理后再重新输注给患者。
而异体免疫细胞治疗则是采集其他健康个体的免疫细胞，经过体外处理后输注给患者。
四、基因治疗基因治疗是一种将修饰过的基因导入患者体内，以达到治疗目的的方法。
对于自身免疫性疾病的治疗，基因治疗可以通过向患者体内导入抑制或促进免疫反应的基因，来模块免疫系统的功能。
通过基因治疗，可以增强患者的免疫反应或者减少过度的免疫反应。
临床应用中的免疫学研究新方向
临床应用中的免疫学研究新方向免疫学是研究机体对抗疾病的一门学科，它对于临床医学的发展和进步起着重要的作用。
随着科技的不断进步和人们对免疫学认识的不断深入，临床应用中的免疫学研究也在不断涌现出新的方向和突破。
本文将从免疫治疗、免疫监测和精准免疫学三个方面探讨临床应用中的免疫学研究的新方向。
一、免疫治疗的新方向免疫治疗是通过调节机体免疫系统来治疗疾病的一种方法。
传统的免疫治疗主要以免疫抑制或免疫激活为主要手段。
然而，随着研究的深入，免疫治疗的新方向逐渐显现。
1. 免疫细胞治疗免疫细胞治疗是指利用自体或异体免疫细胞来治疗疾病。
近年来，CAR-T细胞疗法作为一种新型的免疫细胞治疗手段，在肿瘤治疗中取得了重大突破。
通过改造患者自身的T细胞，使其具有更强的抗肿瘤活性，可以显著提高治疗效果。
2. 免疫检查点抑制剂免疫检查点抑制剂是指通过抑制免疫检查点分子，阻断肿瘤细胞对免疫细胞的免疫逃逸机制，从而增强机体免疫系统的抗肿瘤活性。
这一新型治疗方法已经在多种肿瘤治疗中取得了显著的疗效，成为肿瘤治疗的重要手段之一。
二、免疫监测的新方向免疫监测是指通过检测免疫指标来评估机体免疫状态和疾病发展情况的一种方法。
传统的免疫监测主要以免疫球蛋白水平、淋巴细胞亚群等指标为主，而在临床应用中的免疫学研究中，涌现出了一些新的免疫监测方向。
1. 循环肿瘤细胞的免疫监测循环肿瘤细胞是指在体液循环中存在的肿瘤细胞。
通过检测循环肿瘤细胞的存在和数量，可以及早发现肿瘤复发或转移的风险，从而指导临床治疗。
2. 免疫黑洞的检测免疫黑洞是指一些特定疾病状态下免疫系统的某些部分功能受损。
通过检测免疫黑洞，可以及早发现免疫功能异常，指导临床治疗。
三、精准免疫学的新方向精准免疫学是指根据个体遗传和免疫特征，为个体提供个体化的免疫治疗方案的一种方法。
传统的免疫学研究主要以群体为单位，而精准免疫学的新方向则更加注重个体化的治疗策略。
1. 免疫基因组学免疫基因组学是指研究免疫相关基因多态性和基因表达谱的变化与疾病发生发展的关系。
人类免疫缺陷病毒基因治疗研究
人类免疫缺陷病毒基因治疗研究引言：人类免疫缺陷病毒（HIV）是一种导致艾滋病的病毒，全球范围内仍然是一个严重的公共卫生问题。
虽然抗逆转录病毒治疗（ART）已经改善了HIV感染者的生活质量，但是持续而有效的治愈尚未实现。
随着技术与科学的进步，基因治疗作为一种新兴的方法已被认为对于治愈和控制HIV感染有巨大潜力。
本文将探讨人类免疫缺陷病毒基因治疗领域的最新进展、挑战和前景。
一、基因编辑技术在HIV基因治疗中的应用基因编辑技术如CRISPR-Cas9已经取得了突破性进展，在HIV基因治疗方面也显示出了巨大的潜力。
通过使用CRISPR-Cas9系统，科学家可以精确地改变细胞或宿主动物体内DNA序列，以阻断HIV感染或促进抵抗力。
1.1 编辑HIV靶向细胞中的受体基因利用CRISPR-Cas9技术，研究人员已经成功地移除了CD4和CCR5等细胞表面受体基因，这些基因是HIV进入宿主细胞必需的。
通过编辑这些基因，科学家能够显著降低宿主对HIV感染的敏感性。
此外，最新研究还发现通过改变CXCR4与CD4配体结合可以更加有效地阻止HIV入侵。
1.2 免疫细胞工程另一种重要的基因治疗策略便是免疫细胞工程。
该方法涉及获取患者自身的免疫细胞（如T细胞），然后使用CRISPR-Cas9技术修饰这些细胞中特定基因。
通过去除或添加关键分子，使得免疫细胞更具攻击性以清除HIV隐匿感染点。
预实验结果表明，这种改良后的T细胞能够清除被感染的细胞并且抑制HIV 复制。
二、挑战与问题2.1 精确性和效率问题当涉及到CRISPR-Cas9的基因编辑技术时，其精确性和效率仍然是一个挑战。
在基因编辑过程中可能发生非预期的突变或其他副作用，这可能导致不可逆的损害。
此外，CRISPR-Cas9系统的效率也在很大程度上取决于治疗靶点的选择以及相应工具的性能。
2.2 HIV遗传多样性HIV是一个高度变异的病毒，其遗传特点导致了抗击HIV感染的难度增加。
免疫学在免疫性疾病治疗中的突破
免疫学在免疫性疾病治疗中的突破免疫性疾病是指人体免疫系统异常激活或免疫调节机制紊乱而导致的一类疾病，如风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等。
随着科技的进步和医学的发展，免疫学在免疫性疾病治疗领域取得了重大突破，为患者提供了更有效的治疗方式和更好的生活质量。
本文将从多个角度来探讨免疫学在免疫性疾病治疗中的突破。
一、免疫调节治疗：调整免疫系统平衡免疫性疾病的发展和进展通常与免疫系统的异常活化或失控有关。
因此，免疫调节治疗成为治疗免疫性疾病的重要手段。
通过调整免疫系统的平衡，抑制异常免疫反应或增强免疫功能，可以有效改善患者的症状和减轻疾病的进展。
一种常见的免疫调节治疗方法是利用免疫抑制剂。
免疫抑制剂通过抑制免疫细胞的活化和功能，降低免疫系统的异常激活。
例如，环孢素A是一种常用的免疫抑制剂，通过抑制T细胞的活化和增殖，减少炎症反应，达到治疗免疫性疾病的效果。
除了免疫抑制剂，免疫调节治疗还包括免疫增强剂的应用。
免疫增强剂可以增强免疫系统的功能，促进免疫反应的正常进行。
例如，利用干扰素治疗乙型肝炎病毒感染可以提高机体的抗病毒能力，阻断病毒复制，达到治疗的效果。
二、生物制剂疗法：精准治疗与个体化护理随着免疫学的进展，研究人员不断深入免疫疾病的发病机制，发现了许多免疫调节分子和靶点。
这些发现促使了生物制剂疗法的出现，即利用生物学制剂来干预免疫系统并治疗免疫性疾病。
常见的生物制剂包括单克隆抗体和免疫细胞工程技术等。
单克隆抗体是通过重组DNA技术获得的高度特异性的抗体，能够精确识别和靶向特定的免疫分子或免疫细胞。
通过调控免疫分子的功能，单克隆抗体可以有效抑制炎症反应，减轻疾病症状。
目前，许多免疫性疾病都可以采用单克隆抗体的治疗，如类风湿关节炎的治疗药物雅培拉。
免疫细胞工程技术是一种前沿的治疗手段，通过调整或改变免疫细胞的功能，达到治疗免疫性疾病的目的。
例如，通过CAR-T细胞治疗技术，可以利用重组DNA技术将特定的抗原受体导入患者体内的T细胞中，增强其识别和杀伤肿瘤细胞的能力。
免疫学专业名词解释
免疫学专业名词解释免疫学是研究机体免疫系统的结构、功能、调控及其在疾病发生发展中的作用的一门学科。
在免疫学中，有很多专业术语需要解释。
1. 免疫系统：免疫系统是人体的一种防御系统，包括天然免疫和获得性免疫两个部分。
天然免疫是先天性免疫，由于基因编码而存在，能快速识别和消灭入侵的微生物。
获得性免疫是后天性免疫，通过接触抗原或接种疫苗后产生，能够针对特定的抗原进行识别和攻击。
2. 抗原：抗原是指能够引起免疫系统产生应答的物质，通常是蛋白质、多糖体或脂质等大分子化合物。
抗原可以来自外界的细菌、病毒、真菌等微生物，也可以来自人体内部的肿瘤细胞、自身抗原等。
3. 抗体：抗体是一种由B淋巴细胞产生的可溶性免疫球蛋白，具有高度特异性，能够与抗原结合并中和或清除其毒性。
抗体是获得性免疫应答的主要效应分子，也是许多诊断试剂和治疗药物的重要成分。
4. T细胞：T细胞是一种获得性免疫细胞，主要负责识别和攻击感染细胞内生物的细胞，如病毒、细菌等。
T细胞还可以调节和协调免疫应答过程中其他免疫细胞的活动。
5. B细胞：B细胞是一种获得性免疫细胞，主要负责产生和分泌抗体，参与体液免疫应答。
B细胞还可以通过抗原递呈和T 细胞互作激活，增强自身免疫应答能力。
6. 免疫耐受：免疫耐受是指机体对自身组织和生理菌群等正常成分产生的免疫应答被调节和抑制的状态。
缺乏免疫耐受会导致自身免疫性疾病的发生。
7. 免疫调节：免疫调节是指机体通过调节和协调免疫系统中各种免疫细胞的活动，以达到保持稳态、防御感染和避免过度免疫应答等目的的过程。
免疫调节在许多免疫性疾病的治疗中具有重要意义。
8. 免疫缺陷：免疫缺陷是指机体天然或获得性免疫系统功能异常或缺陷所导致的易感染状态。
常见的免疫缺陷包括原发性免疫缺陷、后天性免疫缺陷等。
9. 免疫治疗：免疫治疗是指利用免疫学原理和技术治疗各种疾病的方法。
常见的免疫治疗包括蛋白质药物、细胞治疗、基因治疗等。
以上是一些常见的免疫学专业术语解释，希望对大家了解免疫学有所帮助。
基因治疗技术在自身免疫性疾病治疗中的应用
基因治疗技术在自身免疫性疾病治疗中的应用自身免疫性疾病是一类常见的、涉及许多不同器官和系统的疾病，包括像糖尿病、风湿性关节炎、肺纤维化、肝硬化和多发性硬化等等。
目前，这些疾病的治疗主要是基于对症、针对病因和一些免疫调节剂的使用。
然而，近年来，随着基因治疗技术的发展，越来越多的科学家和医生开始使用基因治疗技术来治疗自身免疫性疾病。
基因治疗技术是利用基因工程技术向患者的细胞中输送“健康的”基因，以修复或替换体内缺陷或损伤的基因，从而治疗疾病。
常见的基因治疗技术包括基因敲除、基因添加、基因编辑和基因干预等等。
在治疗自身免疫性疾病方面，基因干预技术是最常用的技术之一。
基因干预技术具有以下优点：（1）避免了免疫调节剂的使用，降低了副作用的风险；（2）能够以更准确和精确的方式调节免疫系统，减少体内对自身组织和细胞的攻击；（3）具有更持久和持续的疗效，可以减少疾病复发的风险。
目前，基因干预技术主要是通过输送对自身免疫系统具有调控作用的基因进行治疗。
比如，基因治疗技术可以用来提高自身免疫系统对肿瘤的攻击能力，从而治疗多种肿瘤；也可以用来治疗糖尿病等慢性疾病。
而在自身免疫性疾病治疗中，基因治疗技术主要是注重提高某些免疫细胞的调节能力，从而减少对自身组织的攻击。
目前的研究表明，基于基因干预技术的治疗已经在一些自身免疫性疾病治疗中取得了显著的成功。
例如，在风湿性关节炎中，基因编辑技术可以针对某些致病基因进行编辑和修复，从而缓解病情；而在多发性硬化中，基因干预技术可以提高免疫细胞的调节能力，减少对神经系统的攻击，从而改善患者的症状。
当然，基因治疗技术也存在一定的风险和挑战。
其中最主要的风险是基因治疗技术可能会引发严重的副作用，包括免疫系统抑制、基因突变、具有超级免疫力的基因的激活等等。
此外，基因治疗技术的可行性、安全性、成本等方面也需要进一步研究和改进。
不过随着技术的不断发展，相信这些问题也会逐渐得到解决。
总之，基于基因干预技术的自身免疫性疾病治疗已经成为目前研究的一个热点，而基因治疗技术所具有的快速、准确、持久和持续的疗效，使其成为未来治疗自身免疫性疾病的主要方法之一。
基因治疗中的免疫治疗副作用监测与控制
基因治疗中的免疫治疗副作用监测与控制基因治疗是一种新兴的治疗方法，通过修复、替代或调节患者体内的基因来治疗疾病。
在基因治疗中，免疫治疗是一种重要的手段，它利用免疫系统的力量来增强治疗效果。
然而，免疫治疗在基因治疗中也会带来一些副作用，因此需要进行监测与控制。
免疫治疗在基因治疗中的副作用主要包括免疫反应、免疫耐受不良和免疫抑制等。
免疫反应是指患者体内的免疫系统对治疗中所使用的基因或细胞表现出的不良反应。
免疫耐受不良是指患者在接受免疫治疗后，对治疗效果的免疫耐受能力降低，导致治疗效果不佳。
免疫抑制是指治疗中使用的免疫药物会抑制患者体内的免疫系统，使其对抗疾病的效果减弱。
针对免疫治疗中的副作用，我们需要进行监测与控制。
首先，监测是非常重要的，我们需要对患者进行定期检查，包括免疫功能指标、免疫反应指标和免疫耐受指标的监测。
通过对这些指标的监测，可以及时发现副作用的出现，并采取相应的措施进行干预。
其次，对于免疫反应的控制，我们可以通过合理调整治疗方案来减轻免疫反应的程度。
例如，可以采用分段治疗的方式，逐步增加治疗剂量，以减少免疫反应的发生。
另外，还可以使用抗过敏药物或免疫抑制剂来减轻免疫反应的症状，同时注意患者的身体状况，及时处理并纠正出现的不良反应。
对于免疫耐受不良的控制，可以通过调节基因治疗剂量、治疗频率和疗程来减轻不良反应的发生。
此外，还可以结合其他支持治疗手段，如营养支持、心理支持和物理治疗等，来提高患者的治疗耐受能力。
对于免疫抑制带来的副作用，我们需要密切监测患者的免疫功能，并及时调整免疫抑制剂的用量和疗程。
此外，还需要注意患者的感染情况，加强感染的预防和控制，以防止免疫抑制带来的感染风险。
在基因治疗中，还需要注意患者的心理及社会支持。
免疫治疗可能带来一定的心理压力和社会适应困难，因此需要给予患者积极的心理支持和社会支持。
医疗团队可以开展心理咨询和心理治疗，帮助患者应对治疗期间的情绪波动和困难。
免疫学的新突破免疫治疗的前景
免疫学的新突破免疫治疗的前景免疫学作为一门研究生物体抵抗疾病的学科，在近年来取得了许多重大突破。
随着科技的进步，免疫治疗逐渐成为癌症等疾病的新希望。
本文将探讨免疫学的新突破，并展望免疫治疗的前景。
1. 免疫学的新突破近年来，免疫学领域取得了许多令人振奋的突破。
首先，研究人员发现了免疫检查点抑制剂的功效。
这类药物可以通过解除免疫抑制信号，激活患者自身的免疫系统来抵抗疾病。
通常情况下，肿瘤细胞会通过与免疫细胞表面的抑制受体结合，从而抑制免疫细胞的活性。
而免疫检查点抑制剂可以阻断这一过程，使免疫细胞重新获得杀伤肿瘤细胞的能力。
其次，免疫基因治疗成为新的研究热点。
通过基因工程技术，研究人员可以改造患者自身的免疫细胞，使其具备更强的抗肿瘤能力。
例如，CAR-T细胞疗法就是一种基因工程技术，通过将患者的T细胞重组，使其表达具有特异性的抗原受体，从而识别并杀伤肿瘤细胞。
此外，免疫诊断技术也取得了重要进展。
免疫诊断技术能够检测患者体内的免疫指标，例如特定抗体、细胞因子等，从而帮助医生及早发现疾病并预测治疗效果。
免疫诊断技术的发展，为个体化治疗提供了重要依据。
2. 免疫治疗的前景免疫治疗已经取得了显著的疗效，并且在许多领域都显示出了巨大的应用潜力。
首先，对于癌症的治疗来说，免疫治疗被认为是一种有希望取代传统化疗的新方法。
传统化疗通过杀死快速增殖的细胞来治疗肿瘤，但同时也对正常细胞具有较大的毒副作用。
而免疫治疗则可以通过激活患者自身的免疫系统来杀伤肿瘤细胞，避免了对正常细胞的伤害。
其次，免疫治疗在传染病的防治中也发挥了巨大的作用。
随着全球旅行的增多和疫情的变异，各种新型传染病不断涌现。
而传统的疫苗研发周期较长，无法及时应对突发疫情。
而免疫治疗可以通过加强人体免疫系统的抵抗力，提高抗病毒能力，从而预防病毒的传播和感染。
此外，免疫治疗还在自身免疫性疾病的治疗上显示出了巨大的潜力。
自身免疫性疾病是由患者自身的免疫系统攻击正常组织导致的疾病，例如类风湿性关节炎、红斑狼疮等。
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Germ Line Therapy 生殖细胞治疗
Somatic Gene Therapy 体细胞治疗
Introduction of a nucleic acid or target
gene (transgene) directly into cells is
referred to as transfection(转 染).
gamma c, to cells of the
immune system. This treatment appeared very
successful, restoring
immune function to most of the children who received it.
1999,9,17，18岁(8,16)美 国青年Jesse Gelsinger:鸟氨 酸氨甲酰基转移酶（OTC） (-)遗传性疾病,而在美国宾 夕法尼亚州大学人类基因治 疗中心接受基因治疗时不幸 死亡，成为被报道的首例死 于基因治疗中的患者。
（四）基因传递和基因导向技术
inherent advantages (优势): 1 integrating (整合) the therapeutic gene into the chromosomal DNA of a target cell,
2 deliver the therapeutic gene to large numbers of target cells.
乳腺癌
上颌窦癌 肾母细胞瘤
MDR的分子机制
肿瘤的MDR（multiple drug resistance）
自杀基因 (suicide gene) :
编码对肿瘤细胞有害的酶类(+相应的原药 )
单纯疱疹病毒胸苷激酶（herpes simplex thymidine
kinase, HSV-tk）基因
TNF:
(c) transduced with a recombinant retrovirus coding the gene of interest
(d) expanded to obtain a therapeutically useful number of transduced number of cells, and
能下调多种耐药性基因（mdr）的表达，从而使肿瘤 细胞发生化学致敏作用（chemosensitization）。这 一作用作为癌症的基因治疗和化学治疗联合疗法的基 础。
(1) suicide gene therapy :
Enzyme/Pro-drug Therapy:
delivery to tumor cells of genes encoding pro-
(e) transplanted to the patient.
ex-vivo Schematic of
gene therapy protocol
The first case for gene therapy in the world is SCID
AMP
IMP
腺苷 ADA 肌苷
ADA(腺苷脱氨酶）基因 突变
cells in the patient.
Strategies for Delivering Therapeutic Transgenes into Patients
(a) target cells are removed from the patient,
(b) target cells are selected for,
Gene therapeutic vectors which transfer a cytotoxic mechanism to tumor cells
offer a new route of cancer therapy.
In the 1990s, late researchers tested a gene therapy treatment that would restore the function of a crucial gene,
大剂量TNF注射造成恶液质的小鼠模型
在动物实验中TNF对于小鼠是强力抗肿瘤剂，鼠可耐受400g/kg体 重, TNF用于临床，当剂量达到8g/kg体重时即产生明显的副作用。
Attack tumor
specific
TIL
Tumor cell
TNF transfection
TIL
TNF
Producing
母癌文
细
氏
胞
瘤
瘤
基 瘤网 血性 样 纹 病期 胞散 丸移 肉
特 淋
膜 母
病淋 巴
霉 菌 病
肌 肉 瘤
何 杰
淋巴瘤性组
癌性 胚
瘤
巴细 性
金织胎
化疗药是肿瘤治疗史上的不朽里程碑
过去治疗生存率（％） 现在治疗生存率（％）
几种肿瘤治疗效果的今昔（五年生存率）
90
生
80
存
70
率
60
50
40
30
20
10
0
骨肉瘤
TNF/ HSV-tk
TNF/ HSV-tk
transfection Tumor cell
Expression of TNF / HSV-tk
Injection of GCV
（二）免疫基因治疗
对细胞裂解性T细胞(CTL)的直接活化或通过其活化调节物的 间接活化是很多基因治疗的研究重心。
采用未修饰的TIL细胞治疗肿瘤，TIL细胞有专门攻击肿瘤 的特性，导入TNF基因的TIL细胞可望在肿瘤组织中安家，在 局部产生高浓度TNF以杀伤肿瘤而不带来严重的副作用。
drug converting enzymes and then treatment with
systemic administration of the respective nontoxic
pro-drug.
geneexpression
Prodrug (nontoxic)
. HSV-tk (单纯疱疹病毒胸苷激酶) gene:
A new gene is injected into an adenovirus vector, which is used to introduce the modified DNA into a human cell. If the treatment is successful, the new gene will make a functional protein.
O O P O CH2
O
O
N
6
N1
NH2 N
N
Guanine(G)
O
6
N1
OH OH N C C CH
O CH3
NH2 N
N
OH O
26
N1
OH OH N C C CH
O CH3
O
O
O
NH2 N
N
O P O P O P O CH2
OH O
O
O
O
2'
O
OH
H
N
N
O
O
O
NH2 N
N
O P O P O P O CH2
分子外科
The idea is simple; the practice is not.
As you might guess from the low success rates of vector transfection, this is a dicey procedure, and the techniques are still crude, at best.
二、自身免疫病的基因治疗
自身免疫性胰岛损伤
免疫复合物在 SLE 患者皮下沉积
I-型糖尿病患者血清中的自身抗体 SLE 患者血清中的抗中心粒抗体
Models of autoimmune diseases
The experimental models :
experimental auto-allergic encephalitis (脑炎), experimental thyroiditis (甲状腺炎) adjuvant induced arthritis (关节炎) Experimental antoimmune encephalomyelitis (脑脊 髓膜炎) (EAE)
O N1 6
NH2
N
OH
HO CH2
O
OH
OH
N C C CH
O CH3
N
ganciclovir
OH
H
9-(1,3-二羟-2-丙氧甲基)鸟苷 (ganciclovir,GCV)
O
6
N1
OH OH N C C CH
O CH3
NH2 N
N
HO CH2
OH O
2'
OH
H
9-(1,3-二羟-2-丙氧甲基)鸟苷 (ganciclovir,GCV)
（常染色体隐性遗传） 引起免疫缺陷
腺苷 脱氧腺苷
dAMP
腺苷脱氨酶 (adenosine deaminase ) ADA
dADP
dATP
抑制核苷酸还原酶，阻碍DNA合成
T、B 细胞增殖障碍
S C I D 重度联合免疫缺陷症（ evere ombined mmuno eficiency ）
monocyte
Coding herpes simplex thymidine kinase
ganciclovir acyclovir bromovinyldeoxyuridine
HSV-tk