药物流行病学研究新方法-国家药品不良反应监测中心
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永恒的时间偏移Immortaltimebias-药品评价中心
药物流行病学研究新方法 ——回顾与展望
Newest Methods in Pharmacoepidemiology: back to basics and beyond
上海市药品不良反应监测中心 杜文民
Shanghai Center for Adverse Drug Reaction Monitoring Du Wenmin
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
药物流行病学 (Pharmacoepidemiology)
• 药物流行病学是研究大人群中药物利用和 药物作用的研究 • 药物流行病学是应用流行病学的方法研究 临床药理学的问题
• (Pharmacoepidemiology is the study of the use of and the effects of drugs in large numbers of people. Pharmacoepidemiology applies the methods of Epidemiology to the content area of Clinical Pharmacology.) Prof. Brain Strom
病例报告和病例系列
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
--- RCT 设计 ---
--- RWS 设计 ---
患病人群 纳入 / 排除标准 随机化 治疗 对照 暴露
患病人群
治疗的适应症 进行治疗 对照
研究方案的治疗和随访
专门的治疗和随访
结果?
2007年11月29-30日 第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
结果?
依那西普研究
• 评价依那西普在真实世界环境下,治疗RA的 疗效、安全性和经济性 • 利用来自RCT的资料观察比较RWS的患者 特点、临床结果和经济学评价
Newest Methods in Pharmacoepidemiology: back to basics and beyond
上海市药品不良反应监测中心 杜文民
Shanghai Center for Adverse Drug Reaction Monitoring Du Wenmin
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
药物流行病学 (Pharmacoepidemiology)
• 药物流行病学是研究大人群中药物利用和 药物作用的研究 • 药物流行病学是应用流行病学的方法研究 临床药理学的问题
• (Pharmacoepidemiology is the study of the use of and the effects of drugs in large numbers of people. Pharmacoepidemiology applies the methods of Epidemiology to the content area of Clinical Pharmacology.) Prof. Brain Strom
病例报告和病例系列
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
--- RCT 设计 ---
--- RWS 设计 ---
患病人群 纳入 / 排除标准 随机化 治疗 对照 暴露
患病人群
治疗的适应症 进行治疗 对照
研究方案的治疗和随访
专门的治疗和随访
结果?
2007年11月29-30日 第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
结果?
依那西普研究
• 评价依那西普在真实世界环境下,治疗RA的 疗效、安全性和经济性 • 利用来自RCT的资料观察比较RWS的患者 特点、临床结果和经济学评价
药物不良反应的研究
不良临床事件：指对病人和医生来说发生于临床的 任何不良情况。
严重事件：指与死亡、需住院诊治、延长住院时间、 持久或显著性残疾或失能、威胁生命等相联系的 事件。
严重不良体验：提示药物的明显危险性、禁忌症、 不良反应或需加注意的任何体验。
非预期的不良体验：在性质、严重性 或频率等方面均未被指明的任何不良 体验。
ADR因果关系的评估
一旦临床上判断为药物不良情况，就应评 定其与药物之间的因果联系及其程度。 从下列七个步骤进行系统鉴别： 1. 复习有关出版的文献 2. 其它原因的鉴别（诊断、治疗引起、
或原有疾病的并发症） 3. 事件的时间顺序 4. 药物的浓度
5. 去激发（撤药）
可疑药物被鉴别后，应终止药物治疗或减 少剂量后评价反映的强度及持续时间。如果 停药后反应消失或减轻，则因果关系的可能 性大。
变态反应（Allergic effect） 药物刺激机体而发生的不 正常的免疫反应。根据其变态反应发生速度不同，分为速发 型（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型）和迟发型（Ⅳ型）两类。
继发反应（Secondary effect） 由于药物的治疗作用所 引起的不良后果，如二重感染、菌群失调。
特异性遗传素质反应（Idionsyncratic reaction） 指 少数病人用药后，发生与药物本身药理作用无关的反应。如 葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏者服伯氨喹啉发生溶血症。
6. 激发（暴露于药物）
除了反应严重的病例，对反应可能为剂量 相关性的，应尽量征得患者的同意后， 进行 激发试验， 或者慢慢地减少剂量。属于过敏 反应者， 可用皮肤试验来代替其它给药途径。 有些具有严重免疫反应的药物，再激发可能带 来更严重的后果，应避免用激发的方法。
7. 详细了解病人过去的有关反应
药品不良反应基本概念
严重事件：指与死亡、需住院诊治、延长住院时间、 持久或显著性残疾或失能、威胁生命等相联系的 事件。
严重不良体验：提示药物的明显危险性、禁忌症、 不良反应或需加注意的任何体验。
非预期的不良体验：在性质、严重性 或频率等方面均未被指明的任何不良 体验。
ADR因果关系的评估
一旦临床上判断为药物不良情况，就应评 定其与药物之间的因果联系及其程度。 从下列七个步骤进行系统鉴别： 1. 复习有关出版的文献 2. 其它原因的鉴别（诊断、治疗引起、
或原有疾病的并发症） 3. 事件的时间顺序 4. 药物的浓度
5. 去激发（撤药）
可疑药物被鉴别后，应终止药物治疗或减 少剂量后评价反映的强度及持续时间。如果 停药后反应消失或减轻，则因果关系的可能 性大。
变态反应（Allergic effect） 药物刺激机体而发生的不 正常的免疫反应。根据其变态反应发生速度不同，分为速发 型（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型）和迟发型（Ⅳ型）两类。
继发反应（Secondary effect） 由于药物的治疗作用所 引起的不良后果，如二重感染、菌群失调。
特异性遗传素质反应（Idionsyncratic reaction） 指 少数病人用药后，发生与药物本身药理作用无关的反应。如 葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏者服伯氨喹啉发生溶血症。
6. 激发（暴露于药物）
除了反应严重的病例，对反应可能为剂量 相关性的，应尽量征得患者的同意后， 进行 激发试验， 或者慢慢地减少剂量。属于过敏 反应者， 可用皮肤试验来代替其它给药途径。 有些具有严重免疫反应的药物，再激发可能带 来更严重的后果，应避免用激发的方法。
7. 详细了解病人过去的有关反应
药品不良反应基本概念
国家不良反应监测系统PSUR功能与应用
国家不良反应监测系统PSUR功能与应用随着药品的广泛使用，不良反应监测成为了药品监管的重要环节。
国家不良反应监测系统（PSUR）作为一种重要的监测工具，对于及时发现和评估药品的不良反应具有重要意义。
本文将介绍PSUR的功能与应用，以及其在药品监管中的重要性。
PSUR的功能。
PSUR是国家药监局建立的一种不良反应监测系统，其主要功能包括：1. 收集药品不良反应信息，PSUR系统通过各种渠道收集药品使用者和医疗机构报告的不良反应信息，包括但不限于药物的不良反应、药物的不良事件、药物的滥用和误用等。
2. 分析不良反应数据，PSUR系统对收集到的不良反应信息进行统计和分析，以便及时发现不良反应的趋势和规律，为药品监管部门提供决策依据。
3. 评估药品安全性，PSUR系统对不同药品的不良反应信息进行综合评估，评估药品的安全性和风险，为药品监管部门提供重要参考。
4. 发布监测结果，PSUR系统将监测结果及时发布给相关部门和公众，提高社会公众对药品安全的认识和意识。
PSUR的应用。
PSUR系统在药品监管中有着广泛的应用，主要体现在以下几个方面：1. 药品审评，PSUR系统可以为药品审评提供重要数据支持，帮助药品监管部门及时了解药品的安全性和风险，为药品审评提供重要参考。
2. 药品监管，PSUR系统可以帮助药品监管部门及时发现和评估药品的不良反应，加强对药品的监管和管理。
3. 药品安全警示，PSUR系统可以及时发布药品的不良反应监测结果，向公众发布药品的安全警示信息，提高社会公众对药品安全的认识和意识。
4. 药品宣传和教育，PSUR系统可以为药品宣传和教育提供重要数据支持，帮助公众了解药品的安全性和风险，提高公众对药品的正确使用和管理。
PSUR在药品监管中的重要性。
PSUR系统作为一种重要的不良反应监测工具，在药品监管中具有重要的意义，主要体现在以下几个方面：1. 及时发现药品的不良反应，PSUR系统可以帮助药品监管部门及时发现和评估药品的不良反应，提高对药品安全的监管和管理。
概况说明.doc-国家药品不良反应监测中心
概况说明一、项目概况项目名称：国家药品不良反应监测体系建设项目项目建设单位：国家食品药品监督管理局药品评价中心国家食品药品监督管理局药品评价中心经原国家药品监督管理局党组研究决定于1998年12月4日成立的。
依据国家食品药品监督管理局的规定，国家食品药品不良反应监测中心与国家药品监督管理局药品评价中心为“一个机构，两块牌子”。
2006年9月，中央机构编制委员会正式批复国家食品药品监督管理局药品评价中心加挂“国家药品不良反应监测中心”牌子。
国家食品药品监督管理局药品评价中心（国家药品不良反应监测中心），是我国上市后药品和医疗器械监管的技术机构，主要承担上市后药品和医疗器械监管中的有关技术业务组织工作。
国家食品药品监督管理局药品评价中心主要职责是：承担国家基本药物目录、非处方药目录制定、调整的技术工作及其相关业务组织工作；承担药品再评价和淘汰药品的技术工作及其相关业务组织工作；承担全国药品不良反应监测的技术工作及其相关业务组织工作，对省、自治区、直辖市药品不良反应监测中心进行技术指导；承担全国医疗器械上市后不良事件监测和再评价的技术工作及其相关业务组织工作，对省、自治区、直辖市医疗器械不良事件监测机构进行技术指导。
国家药品不良反应监测中心主要职责：承担全国药品不良反应报告资料的收集、评价、反馈和上报工作；对省、自治区、直辖市药品不良反应监测中心进行技术指导；承办国家药品不良反应信息资料库和监测网络的建设及维护工作；组织药品不良反应宣传、教育、培训和药品不良反应信息刊物的编辑、出版工作；参与药品不良反应监测的国际交流；组织药品不良反应监测方法的研究。
二、项目背景随着药品与医疗器械的广泛、大量使用，其引起的不良反应或不良事件逐年急剧上升，药物滥用也已成为全球性问题，给人们的生命安全和身体健康造成极大危害。
建立完善的药械监测体系已经成为世界范围的共识。
我国的监测工作起步较晚，与国外先进水平相比还存在一定差距，主要表现在：1、现有的报告系统功能不完备且稳定性差：当前的信息系统只是实现基本上报功能的网络平台，上报方式单一，当遇数据上报高峰阶段系统甚至出现瘫痪状态，并且不能及时完成反馈工作。
国家药品不良反应监测系统PSUR功能与应用
预警机制
PSUR系统具备预警功能，能够在发现潜在药品安全隐患时及时发出 预警，提醒相关方采取应对措施。
挑战
数据质量
PSUR系统面临数据质量的 问题，如数据不完整、不准 确、不及时等，影响监测结 果的可靠性。
技术更新
随着技术的不断发展， PSUR系统需要不断更新和 升级，以适应新的监管需求 和数据处理要求。
PSUR系统的重要性在于能够及时收集、整理和分析药品不良反应信息， 为药品监管部门提供科学依据，保障公众用药安全。
PSUR系统还能够促进医药行业的自律和规范，提高药品生产企业的安全 意识和责任意识。
02
CATALOGUE
PSUR系统的功能介绍
数据收集功能
实时收集药品不良反应报告
PSUR系统能够实时收集来自医疗机构、药品生产和经营企业等渠 道的药品不良反应报告，确保数据的及时性和准确性。
报告生成
PSUR系统能够根据分析结果生成药品不良反应 报告，为监管部门和医疗机构提供决策依据。
3
信息共享
PSUR系统支持信息共享功能，将药品不良反应 数据与其他相关机构进行共享，促进信息交流和 协作。
03
CATALOGUE
PSUR系统的应用场景
药品上市前评估
药品安全性评估
PSUR系统可以对药品在上市前的安 全性进行全面评估，包括药物成分、 剂型、给药途径、用药人群等方面的 安全性。
03
PSUR系统提供的数据支持药品研发和上市后监管，帮助企业改Leabharlann 进药品质量和安全性，提高监管效率。
对未来药品监管的建议与展望
加强国际合作与交流
加强与其他国家和地区的药品监管机构合作与交 流，共同应对全球药品安全挑战。
提升技术手段和信息化水平
PSUR系统具备预警功能，能够在发现潜在药品安全隐患时及时发出 预警，提醒相关方采取应对措施。
挑战
数据质量
PSUR系统面临数据质量的 问题，如数据不完整、不准 确、不及时等，影响监测结 果的可靠性。
技术更新
随着技术的不断发展， PSUR系统需要不断更新和 升级，以适应新的监管需求 和数据处理要求。
PSUR系统的重要性在于能够及时收集、整理和分析药品不良反应信息， 为药品监管部门提供科学依据，保障公众用药安全。
PSUR系统还能够促进医药行业的自律和规范，提高药品生产企业的安全 意识和责任意识。
02
CATALOGUE
PSUR系统的功能介绍
数据收集功能
实时收集药品不良反应报告
PSUR系统能够实时收集来自医疗机构、药品生产和经营企业等渠 道的药品不良反应报告，确保数据的及时性和准确性。
报告生成
PSUR系统能够根据分析结果生成药品不良反应 报告，为监管部门和医疗机构提供决策依据。
3
信息共享
PSUR系统支持信息共享功能，将药品不良反应 数据与其他相关机构进行共享，促进信息交流和 协作。
03
CATALOGUE
PSUR系统的应用场景
药品上市前评估
药品安全性评估
PSUR系统可以对药品在上市前的安 全性进行全面评估，包括药物成分、 剂型、给药途径、用药人群等方面的 安全性。
03
PSUR系统提供的数据支持药品研发和上市后监管，帮助企业改Leabharlann 进药品质量和安全性，提高监管效率。
对未来药品监管的建议与展望
加强国际合作与交流
加强与其他国家和地区的药品监管机构合作与交 流，共同应对全球药品安全挑战。
提升技术手段和信息化水平
药品不良反应及监测概述法规及报告方法
有否其它原因或混杂因素：
如并用药物、原患疾病及其它治疗的影响或特 殊敏感体质等。
六、药品不良反应的判断方法
（我国SFDA,ADR中心推荐的关联性评价）
1.开始用药的时间与不良反应出现的时间有无合理 的先后关系？(是/否） 2.所怀疑的不良反应是否符合该药品已知不良反应 的类型？ (是/否） 3.停药或减量后，反应是否减轻或消失？(是/否） 4.再次接触可疑药品是否再次出现同样的反应？ ( 是/否） 5.所怀疑的不良反应是否可用并用药的作用、病人 的临床状态或其他疗法的影响来解释？ (是/否）
是指合格药品在正常用法用量情况下出现的与用 药目的无关或意外的有害反应。
药物不良事件 (Adverse Drug Event,ADE)
二、 ADR的种类及其临床表现
(一) 副作用 (Side effect)：
治疗量下与治疗目的无关的不适反应。产生副作用的 原因是药物选择性低，作用范围广，治疗时所用一个作用， 其它作用就成了副作用。
我国ADR监测的发展历史
• 我国不良反应监测工作始于80年代。《药品 毒副反应报告制度》，后改为《药品不良反 应监察报告制度》
• 上世纪八十年代末九十年代初，卫生部药政 局和医政司先后在北京、上海等地区共十四 个医疗单位进行药品不良反应监测工作试点
• 1989年，卫生部药品不良反应监察中心成 立
随着治疗目的不同，副作用也可以转为治疗作用。
(二) 毒性作用 (Toxic effect)：
指治疗量下出现的毒性反应。可由病人的个体差异、 病理状态或合用其它药物引起敏感性增加而出现毒性，如 因用量过大而产生的毒性作用，则不属于药品不良反应。
(三) 后遗效应 (Residual effect) (四) 停药反应 (withdrawal reaction) (五) 变态反应 (Allergic reaction) (六) 特异质反应 (Idiosyncratic reaction)
如并用药物、原患疾病及其它治疗的影响或特 殊敏感体质等。
六、药品不良反应的判断方法
（我国SFDA,ADR中心推荐的关联性评价）
1.开始用药的时间与不良反应出现的时间有无合理 的先后关系？(是/否） 2.所怀疑的不良反应是否符合该药品已知不良反应 的类型？ (是/否） 3.停药或减量后，反应是否减轻或消失？(是/否） 4.再次接触可疑药品是否再次出现同样的反应？ ( 是/否） 5.所怀疑的不良反应是否可用并用药的作用、病人 的临床状态或其他疗法的影响来解释？ (是/否）
是指合格药品在正常用法用量情况下出现的与用 药目的无关或意外的有害反应。
药物不良事件 (Adverse Drug Event,ADE)
二、 ADR的种类及其临床表现
(一) 副作用 (Side effect)：
治疗量下与治疗目的无关的不适反应。产生副作用的 原因是药物选择性低，作用范围广，治疗时所用一个作用， 其它作用就成了副作用。
我国ADR监测的发展历史
• 我国不良反应监测工作始于80年代。《药品 毒副反应报告制度》，后改为《药品不良反 应监察报告制度》
• 上世纪八十年代末九十年代初，卫生部药政 局和医政司先后在北京、上海等地区共十四 个医疗单位进行药品不良反应监测工作试点
• 1989年，卫生部药品不良反应监察中心成 立
随着治疗目的不同，副作用也可以转为治疗作用。
(二) 毒性作用 (Toxic effect)：
指治疗量下出现的毒性反应。可由病人的个体差异、 病理状态或合用其它药物引起敏感性增加而出现毒性，如 因用量过大而产生的毒性作用，则不属于药品不良反应。
(三) 后遗效应 (Residual effect) (四) 停药反应 (withdrawal reaction) (五) 变态反应 (Allergic reaction) (六) 特异质反应 (Idiosyncratic reaction)
药物流行病学在药品不良反应监测与评价中的应用
药物流行病学 是临床药 理学与流行病 学两个学 科相互渗透 、延伸
究 ，即对 文献进 行二 次研 究 。系统 综述 可 以分为 四类 ：定性 系统 综 述 、Ｍｅ 分 析、Ｐｏｅ￣析 以及 前瞻性 的Ｐｏ ｄ ｔ ａ ｏｌ ｄ ｏｌ 分析 。 ｅ
２１ ．３横断面调查 ．
而发展起来的新的医学研究领域。其在药 品上市后临床研究 ，特别是上 市后不 良反应 （ Ｄ ）监 测与评价 中具有不 可替代的主导作用 。笔者 Ａ Ｒ 从药物流行病学 的概念 、常用研究方法和应用实例三个方 面进行探讨 ，
药物流行病学是研究大量人群中药物利用及效应的科学药物流行病学就是运用流行病学的知识方法和理论研究药物在人群中效应及其利用的学科药物流行病学是研究广大人群的药物利用药物效应分布及其决定因素以促进合理用药的学科药物流行病学是运用流行病学技术研究人群中药物利用及作用的应用科学
团睚｜匿—盈甚疆 ２ １ ０ ２年 ７ 月第 １ 卷 第 ２ 期 ０ １
行病学 的知识 、方法和理论研究药物在人群 中效应及其利用 的学科 ，③
药物流行病学是研究广大人群的药物利用 、药物效应分布及其决定 因素 以促进合理 用药的学 科 ；④药物流行病 学是运用流 行病学技术研 究人
动态 的情 况 ，所 以也是一 种前瞻性研究 。这种研究 可发现某种药物慢
性的、潜在 的、罕有 的Ａ Ｒ 】 Ｄ 口 。 ２ ． ２分析性研究
和队列研究 。 ２． ． １病例对照研究 ２
２药物流行病学的常用研究方法
２ ． １描述性研究 描述性研究 是调查一 种特殊疾病 （ 括药源性疾 病 ）在某 特定 包
人群 中的发生频度 的研究 模式 ，如不 同年龄 、性别 、种族 、职业 、地
国家药品不良反应监测系统
2、系统概述 药品不良反应监测平台是“国家药品不 良反应监测体系建设项目”的三个核心监 测平台之一。主要实现稳定快速收集药品 不良反应报告的数据、处理不、省中心的数据交换，实现国 家中心与省中心、专家、外部单位等数据 共享。
二、工作要求
4不良反应事件描述填写要求器械不良反应报告的相关技术要求医疗机构经营企业单位信息管理单位信息管理可疑医疗器械不良事件报告表可疑医疗器械不良事件报告表上报上报填写提交暂存重置可疑医疗器械不良事件报告表可疑医疗器械不良事件报告表浏览浏览查询保存查询条件修改查看删除补充材料打印
“国家药品不良反应监测系统”
评价时限
调查要求
省级中心：一般病例，季度；新 的、严重病例，3日。 无
（3）个例药品不良反应/事件报告管理
演
示
五、常见问题
1 、修改报告 可疑报告、年度汇总报告、群体报告和境 外报告：只能修改本单位上报的报告，如 果基层用户上报了一份报告，那么只有基 层用户可以进行修改，其他机构没有修改 的权限，只有当报告被监测机构进行评价 的时候，监测机构可以在报告基本信息页 面对报告进行修改。修改报告的记录都显 示在报告评价页面的日志中。
1、按照舒城县药品不良反应检测中心的计划 安排和具体要求，负责本单位相关工作的 组织与实施； 2、理解、了解并熟练运用系统； 3、如有相关问题（包括业务、管理、软件等 方面）及时咨询舒城县药品不良反应检测 中心； 4、保持与舒城县药品不良反应检测中心的良 好沟通，及时反馈问题。
三、培训内容
1、首页 2 、药品不良反应报告 ⑴ 个例不良反应 ⑵群体不良事件
填写、提交、查询、查看、修改、删除、打印、导出
几点说明（医疗机构、经营企业、生产企业）
• 修改→报告提交后，报告人仍可对报告修改，当 监测机构对报告进行评价后，报告人对报告的修 改权限将被取消。 • 提交→报告一旦提交，即进入系统的预警范围， 请报告人认真填写。 • 补充材料→只有监测机构提出补充材料要求时， 报告人才可以对报告进行补充材料。 • 关联性评价→回答相关问题，系统自动给出关联 性评价结论。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
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病例报告和病例系列
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
--- RCT 设计 ---
--- RWS 设计 ---
患病人群 纳入 / 排除标准 随机化 治疗 对照 暴露
患病人群
治疗的适应症 进行治疗 对照
研究方案的治疗和随访
专门的治疗和随访
结果?
2007年11月29-30日 第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
必要性的发展
2007年11月29-30日 第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
患病人群 医生的靶人群
药物相关人群
每个研究方案 准备治疗
合格的人群
研究队列
治疗的靶人群
结果
?
治疗涉及的人群 2007年11月29-30日 第一届中国药物警戒研讨会 = 治疗过的人群 杜文民
?
药物相关的问题
观点 患病人群 治疗期望的冲突 问题 可得到治疗 的比率?
2007年11月29-30日
%
Cost RCT C
Other
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
局限性
• 样本的选择偏移 • 电话收集资料 • 没有随机分配治疗
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
结论
• 基础特征(预后指标)临床试验和社区实际依 那西普治疗的患者是不同的 • 依那西普在社区治疗中，临床反应可以不 同，并且治疗时间可以是重要的 • 依那西普的费用-效益在临床试验和社区治 疗可以不同
结果?
依那西普研究
• 评价依那西普在真实世界环境下,治疗RA的 疗效、安全性和经济性 • 利用来自RCT的资料观察比较RWS的患者 特点、临床结果和经济学评价
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
RWS vs RCTs: 6个月治疗患者的ACR
80 70 60 50 40 30 20 10 0 ACR 20
Bayesian 方法
选择的人群 霍索恩效应 时间短 样本量少 观察范围窄
局限性
临床试 验
内在的 真实性
2007年11月29-ห้องสมุดไป่ตู้0日
实效性研究 第一届中国药物警戒研讨会
杜文民
哪些方面需要实效性研究?
医疗付费者水平的决策 效果、效能
疾病管理: 医院和社区
人群健康管理: - 健康促进 - 健康监管& 政策
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
关于真实世界研究的结论
• RCT应该用于评价功效（efficacy ），而 RWS用于决定有效性（effectiveness ） • RWS 提供RCT没有的补充资料 • RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工 具用于决定临床实践中真实的效益、风险 和治疗价值
评价: 双重的挑战
观察性研究 局限性
选择偏移 观察偏移 混杂
内在的 真实性
?
外在的 真实性
选择的人群 霍索恩效应） 时间短 样本量少 观察范围窄
局限性
临床 试验
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
评价: 双重的挑战
观察性研究
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂
内在 的真 实性
敏感性 分析 模型 外在的 真实性
医生的靶人群
概括化?
亚组患者的冲突 合格的人群 概括化? 研究人群 推荐? 治疗潜在的冲突
治疗的靶人群
依从性?
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
治疗真实的冲突
2007年11月29-30日
治疗涉及的人群
23rd International Conference on Pharmacoepidemiology & Therapeutic Risk Management Quebec City, Canada August 19-22, 2007
2007年11月29-30日
* * *
RWS RCT A RCT B RCT C
*
ACR 50
ACR 70
* P < 0.01 compared to RWS 第一届中国药物警戒研讨会
杜文民
12个月的停止治疗
10 9 8 7 6 5 4 3 2 1 0 Advese Events Ineffective RWS
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
药物流行病学研究方法
真实世界研究 (RWS)
队列和病例对照研究
药物流行病学研究新方法 ——回顾与展望
Newest Methods in Pharmacoepidemiology: back to basics and beyond
上海市药品不良反应监测中心 杜文民
Shanghai Center for Adverse Drug Reaction Monitoring Du Wenmin
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
药物流行病学 (Pharmacoepidemiology)
• 药物流行病学是研究大人群中药物利用和 药物作用的研究 • 药物流行病学是应用流行病学的方法研究 临床药理学的问题
• (Pharmacoepidemiology is the study of the use of and the effects of drugs in large numbers of people. Pharmacoepidemiology applies the methods of Epidemiology to the content area of Clinical Pharmacology.) Prof. Brain Strom
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
我们所看到的是 “冰山的一角”
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
各种指南是理想的临床环境下写出的
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
基于社区的临床实践遇到的是“真实世 界”(real world)的条件
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民
评价的原则
理想状态
暴露
因果联系
事件
实际情况
Exposure Statistical association Event estimate estimate Biases Confounding factors
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会 杜文民