医学统计学第三讲实验设计课件
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医学统计学实验设计与临床试验设计PPT课件
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实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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平行组设计 精品课件资料
实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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医学统计学第3章实验设计
16
1. 客观性
观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是指被 观察者的主观感受、记忆、陈述或观察者的主观判断结 果；而客观指标则是借助测量仪器或实验室检查等手段 获得的结果。
在临床试验中，主观指标易受观察者和被观察者心理因 素的影响，具有随意性和偶然性，而客观指标具有较好 的真实性和可靠性。但在现代医学愈来愈重视主观指标 的应用，如进行生存质量分析时，采用公认的量表来测 量某些主观感受，反应处理效应的变化。
11
依照因素与水平的不同，可产生四类实验： 单因素单水平实验，如研究教育干预法预防小儿单纯性 肥胖的效果； 单因素多水平实验，如研究不同含氟制剂的防龋效果； 多因素单水平实验，如比较不同治疗方案对椎间盘突出 的治疗效果； 多因素多水平实验，如研究多种药物不同剂量的联合治 疗对消化溃疡的疗效。
12
与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素。某些非 处理因素可干扰所研究因素与实验效应间关系的观察与 分析，又称混杂因素。 如研究某治疗方法对鼻咽癌的疗效，若对照组与实验组 鼻咽癌患者的临床分期不同，则鼻咽癌的分期会干扰该 治疗方法的治疗效果分析，成为一个混杂因素。
例如，研究某药治疗缺铁性贫血的效果，既可选用临床 症状、体征，也可选用血红蛋白含量作为观察指标，但 这些观察指标只有在缺铁比较明显的情况下才有较大变 动，所以不够灵敏。而选用血清铁蛋白作为观察指标， 则可灵敏地反应出处理因素的效应。
指标的特异度反映其鉴别真阴性的能力，特异度高的指 标不易受混杂因素的干扰。
17
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。 准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。 精密度指相同条件下对同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度，其差值受随机误差 的影响。 观察指标应当既准确有精密。
1. 客观性
观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是指被 观察者的主观感受、记忆、陈述或观察者的主观判断结 果；而客观指标则是借助测量仪器或实验室检查等手段 获得的结果。
在临床试验中，主观指标易受观察者和被观察者心理因 素的影响，具有随意性和偶然性，而客观指标具有较好 的真实性和可靠性。但在现代医学愈来愈重视主观指标 的应用，如进行生存质量分析时，采用公认的量表来测 量某些主观感受，反应处理效应的变化。
11
依照因素与水平的不同，可产生四类实验： 单因素单水平实验，如研究教育干预法预防小儿单纯性 肥胖的效果； 单因素多水平实验，如研究不同含氟制剂的防龋效果； 多因素单水平实验，如比较不同治疗方案对椎间盘突出 的治疗效果； 多因素多水平实验，如研究多种药物不同剂量的联合治 疗对消化溃疡的疗效。
12
与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素。某些非 处理因素可干扰所研究因素与实验效应间关系的观察与 分析，又称混杂因素。 如研究某治疗方法对鼻咽癌的疗效，若对照组与实验组 鼻咽癌患者的临床分期不同，则鼻咽癌的分期会干扰该 治疗方法的治疗效果分析，成为一个混杂因素。
例如，研究某药治疗缺铁性贫血的效果，既可选用临床 症状、体征，也可选用血红蛋白含量作为观察指标，但 这些观察指标只有在缺铁比较明显的情况下才有较大变 动，所以不够灵敏。而选用血清铁蛋白作为观察指标， 则可灵敏地反应出处理因素的效应。
指标的特异度反映其鉴别真阴性的能力，特异度高的指 标不易受混杂因素的干扰。
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2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。 准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。 精密度指相同条件下对同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度，其差值受随机误差 的影响。 观察指标应当既准确有精密。
2024版全新《医学统计学》完整ppt课件
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协方差分析
在方差分析的基础上，引入协变量， 以消除其对观察变量的影响，从而 更准确地评估控制变量对观察变量 的效应。
05
医学统计图表与可视化技术
统计图表的类型及特点
条形图
用于展示分类数据，可直观比较 各类别之间的差异。
折线图
用于展示时间序列数据或连续性 数据的变化趋势。
散点图
用于展示两个变量之间的关系， 可判断是否存在相关性。
森林图
用于展示多组数据的比较结果，可直观比较各组之 间的差异和联系。绘制时需选择合适的统计方法和 图形类型，如t检验或方差分析，并将结果以森林图 的形式呈现出来。
06
医学统计学在临床研究中的应用
临床试验设计与评价
01
02
03
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉 设计、析因设计等，确保 试验的科学性和可比性。
参数估计
讲述点估计、区间估计 的方法及评价标准。
假设检验
介绍假设检验的基本思 想、步骤及常见错误类
型。
方差分析
阐述方差分析的基本原 理、假设条件及常用方
法。
常用统计指标与参数
01
02
03
04
描述性统计指标
介绍均数、中位数、众数、标 准差等描述性统计指标的计算
方法及意义。
推断性统计参数
讲解置信区间、假设检验中的 检验统计量、P值等推断性统
箱线图
用于展示一组数据的分布情况，可观察数据的中心 趋势、离散程度和异常值。绘制时需计算数据的四 分位数、中位数和异常值，并将它们以箱线图的形 式呈现出来。
ROC曲线图
用于评估诊断试验的准确性，可判断试验的灵敏度 和特异度。绘制时需计算不同临界值下的灵敏度和 特异度，并绘制出ROC曲线，计算出曲线下面积 （AUC）以评估试验的准确性。
医学统计学PPT课件：实验设计与临床试验设计
例如在考核抗菌药物疗效时，病而 而 选标准是： 1 成年而 ：18—80岁，男而 不限； 2 经临床确诊，患有急性细菌感染需要进而 全 身抗菌药物治疗的患者；
3 细菌学证实，即致病菌培养阳性； 4 病而 而 严重肝、肾、而 脏及造而 系统疾病； 5 病而 需知情同意等。
病而 的排除标准： 1 药物或食物过敏史者； 2 过敏状态，如过敏性疾患合并感染； 3 造而 功能障碍（特殊情况例外）； 4 妊娠及哺乳期妇而 ； 5 精神状态不能很好合作者； 6 正在应用其它抗菌类药物者等。
特异度(specificity)：某处理因素不存在时所选指标不显 示处理效应的程度，即反映指标鉴别真阴性的能而 。
3.观察指标的准确度和精密度
准确度(accuracy) ：观察值与真实值的接近程度。主 要受系统误差影响。
精确度(precision)：相同条件下同而 对象的同而 指标 进而 重复观察时，观察值与其均数的接近程度。主要 受随机误差影响。
实验设计与临床试验设计
医学研究中，无 论是临床试验还是动物实验，都 需要根据研究目的，制定研究无 案，进无 科学合
理的设计。周密的研究设计，既能够节省无 无 、
物无 、财无 和时间，又能够使研究因素的效应得
以充分体现，获得准确、客观的结果，得出科学
的结论。
R. A Fisher
问题思考：
研究目的：考察“A 药”的降血压的疗效
是研究的处理因素）
• 保持实验条件的无 致性 • 克服对照组病无 的无 理因素
5.自身对照
• 对照和实验因素施加在同无 个受试者上 • 避免个体差异引起的误差 • 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以
及实验前后某些因素发无 变化，不宜使用自身 对照
卫生统计学-潘海燕 卫统3 实验设计ppt课件
实验2020设/7/1计1
.
8 8
实验设计的分类
根据研究对象划分
动物实验（animal experiment） 以动物作为研究对象。在动物实验设计 中，可严格地控制条件，包括有毒的环 境、温度、湿度等
实验2020设/7/1计1
.
9 9
临床试验（clinical trial） 以病人为研究对象。设计时必须周密考虑， 设计相应措施控制误差和偏倚，以保证研究 结果真实可靠
2020/7/11
实验2020设/7/1计1
.
14
14 14
处理因素（study factor，treatment） 处理因素是指研究者施加于受试对象的 因素（如某种药物、某种手术等），可分 为单因素和多因素
抓住试验中的主要因素 控制非处理因素 处理因素标准化
实验2020设/7/1计1
.
15 15
实验2020设/7/1计1
.
24 24
3. 标准对照 用现有的标准疗法或药物作为对照
4. 实验对照 不给对照组施加处理因素，但施加某种与 处理因素有关的实验因素
实验2020设/7/1计1
.
25 25
5. 自身对照 对照与实验在同一受试者身上进行
6. 历史对照 用过去的研究结果作对照
7. 相互对照 几种实验组互为对照，比较几种处理 因素的实验效应之强弱
.
19 19
【例3-4】某医师进行“伤风停胶囊” 治疗风寒感冒的疗效及 用药安全性临床试验，以感冒软胶囊为对照药。 诊断标准：符合中医风寒感冒诊断标准。 纳入标准：①符合中医风寒感冒诊断标准；②发病48小时内； ③ 年龄在18～45岁者； ④ 签署知情同意书者。 排除标准：①妊娠及哺乳期妇女；②精神病患者；③合并心、 脑、肝、肾和造血系统等严重原发性疾病、精神病患者；④已 使用过其他治疗药物者；⑤过敏体质和对本药物过敏者。
《医学统计学》完整课件课件
双变量正态分布
描述两个变量之间的联合分布情况，以及它们之间的相关系数和协方差
回归模型
用自变量解释因变量的变化，建立自变量和因变量之间的线性回归模型
用于描述自变量对因变量的影响程度和方向的指标
通过残差分析、异常值检测等方法，对回归模型的拟合效果进行评估
当存在多个自变量时，建立多个自变量与因变量之间的线性回归模型，并对模型进行优化和评估
散点图
用点的密集程度和变化趋势表示两指标之间的直线和曲线关系。
线图
用线段的升降来表示变量的连续变化情况。
实验设计的基本原则与方法
设立对照组，以消除非处理因素的干扰。
对照原则
随机选择实验对象，减少人为误差。
随机原则
多次实验，提高实验的可靠性和精确度。
重复原则
使实验组和对照组的条件基本相同，减少误差。
数据的收集
数据的整理是将原始数据转化为有序、规范的数据形式的过程。包括数据清洗、分类、分组、汇总、图表制作等环节。其中，数据清洗是数据整理的关键步骤，可以去除无效数据、纠正错误数据、删除重复数据等。
数据的整理
03
描述性统计学
散布程度分析
描述数据的离散程度
数据的描述性统计分析
频数分析
统计每个数据出现的次数
单样本t检验的实例
单样本假设检验
两样本的方差分析
07
相关与回归分析
确定关系
相关关系
等级相关
偏相关
两变量间的关系类型
01
02
03
04
描述性统计量
通过计算相关系数等指标，定量描述两个变量之间的相关程度
两变量间的线性相关分析
相关系数
用于衡量两个变量之间的线性相关程度的指标，其绝对值的大小表示相关程度的大小
医学统计学课件第三章实验性研究统计策略(上篇)--数值变量资料统计分析 PPT精品课件
1
( 11
1 9
)
=n1+n22=11+9-2=18
t分布和t检验 •t分布和t检验
两样本t检验的假设检验过程
(3)确定P值，作出推断结论
以v=18，查t界值表得0.01<p<0.02，按照α=0.05
水准，拒绝H0，接受H1，差异有统计学意义，可以
认为两种饲料对小鼠体重总体均数影响不同。
验方法，结果为表格第二行；
t检验SPSS分析结果
考虑方差齐性
本例P=0.887，方差齐性 t=2.671,P=0.016，,高蛋白组、低蛋白组体重
存在着统计学差异
两样本t检验第2个案例
•为研究某中医疗法的降血糖效果，某医院用40名II型糖 尿病病人进行同期随机对照试验。试验者将这些病人随 机等分到试验组(用中药成药)和对照组(用传统药物拜唐 苹胶囊)，分别测得试验开始前和8周后的空腹血糖，算 得空腹血糖下降值见下表，能否认为中成新药与拜唐苹 胶囊对空腹血糖的降糖效果不同？数据见 bloodsugar.sav
多样本的正态性检验
多样本的正态性检验结果
P1=0.977， P2=0.974，两组数据正态性均
符合
实际研究中的正态性要求
•很多情况下，得到的样本稍微偏态，正态性检验可能正 态性不符合，但理论上该变量总体符合正态分布，或画 直方图观察，大概符合即可。可以继续做t检验或F检验 （首选，审稿专家一般无异议）。
两样本t应用条件
独立性（independence） ：研究者判断 各观察值之间相互独立，不能相互影响 正态性（normality）：软件分析 各个样本均来自正态总体 方差齐性（homoscedascity）：软件分析 各个样本所在总体的方差相等
医学统计学实验设计课件
3
2. 研究对象：该地区居民，收集其基本信息（如 年龄、性别、职业等）和健康状况、生活习惯等 信息。
案例四：某地区慢性病发病率影响因素研究
3. 研究方法
采用问卷调查的方式收集信息，采用统计分析方法分析不同因素 与慢性病发病率的关系。
4. 研究结果
经过一定时间的调查和分析，发现某些因素（如年龄、性别、饮食 等）与慢性病发病率存在显著关联。
样本量
根据研究目的、实验设计类型和实际 情况，确定适当的样本量。
实验设计的原则
科学性原则
伦理性原则
实验设计应基于科学原理和方法，合理安 排实验过程，确保实验结果的可靠性。
实验设计应遵循伦理原则，尊重受试者的 权利和利益，确保受试者的安全和福祉。
可重复性原则
随机化原则
实验设计应具有可重复性，以便其他研究 者能够依据该设计进行重复实验。
案例三：某医院医疗质量评估
• 总结词：本案例旨在评估某医院的医疗质量，通过收集患者信息，分析医院的治疗效果、患者满意度等方面。
案例三：某医院医疗质量评估
01
详细描述
02
1. 研究目的：评估某医院的医疗质量，包括治疗效果、患者满
意度等方面。
2. 研究对象：医院收治的患者，收集其基本信息和治疗过程、
04 实验设计案例分 析
案例一：高血压药物治疗效果研究
• 总结词：本案例旨在研究高血压药物治疗效果，通过收集 患者信息，分析药物治疗对患者血压水平的影响。
案例一：高血压药物治疗效果研究
详细描述
1. 研究目的：评估药物治疗对高血压患者的效果，包括降低血压水平、改善生活质 量等方面。
2. 研究对象：高血压患者，随机分为实验组和对照组，实验组接受药物治疗，对照 组接受安慰剂治疗。
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分析：
不服用药物A
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
21.06.2020
1W后体温下降，症状缓解
1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3)专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
21.06.2020
四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
21.06.2020
第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
21.06.2020
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
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一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
医学统计学
第三章 实验设计
21.06.2020
学习目的和要求
1、掌握实验实验研究的分类和特点、实验设 计的三要素、医学实验设计的基本原则。
2、熟悉实验设计的基本内容和步骤及常用的 几种实验设计方法。
21.06.2020
概述
一、实验研究的定义(重点）
将一组实验对象随机分配到两种或多种处 理组，观察比较不同处理因素的效应是否 有差别。说明处理因素是否对受试对象产 生效应。
21.06.2020
（3）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种与处理 因素有关的实验因素。例如
实验组 对照组
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
21.06.202验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。
21.06.2020
2．临床试验
实验对象一般为病人
（1）临床试验的定义
以病人为研究对象的实验研究，常用于评价药物 或治疗方法的效果。 在医院或其他医疗照顾环境下进行，研究对象以病人
个体为单位
随机化临床试验 ：长效心痛定—冠心病
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（2）临床试验的特点 A．以病人为研究对象
与动物实验相比，临床试验外来影响因素更 难于控制，因为人有社会属性，受精神因素、 心理因素影响；同时临床试验必须在保证病 人安全的前提下进行并要符合医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。
21.06.2020
3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
21.06.2020
（2）安慰剂对照
对照组采用一种无药理作用的“假药”，如淀粉、 生理盐水等，经加工后，其外形、大小、味道等 与试验药物极为相似，不被受试者识别。使用安 慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同 的心理作用。安慰剂虽对人体无害但亦无疗效。 因此，必须注意其使用范围。只用在研究的疾病 尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情、 临床经过、预后等影响小或无影响时使用
21.06.2020
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
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调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
21.06.2020
三、实验研究分类
按受试对象不同，分为三类
动物实验 临床试验 社区干预试验
动物 病人 健康人
21.06.2020
1．动物实验
优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使
得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点：
（1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。
（2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动 物实验必须选择同一种系动物。
21.06.2020
对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别
• 疾病的自愈倾向
– 感冒、哮喘等
100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况
服用感冒药A
1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况
结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况
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感冒的例子
设计：
服用药物A 200名感 随 冒患者 机
基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗— HBsAg阳性母亲所生婴儿）
临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干 预措施具体分配到每个个体。
21.06.2020
4．社区干预试验
• 实验对象：以社区人群作为一个整体进行实验观察。 •社区干预试验一般不能实施随机分配原则。 •目的：评价通过干预某些危险因素或施加的保护性措 施在人群中的预防效果 如评价碘化食盐对IDD的预防效果； 饮水加氟对龋齿的预防效果等
21.06.2020
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
21.06.2020
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。