临床研究证据的评价原则
证据的评价与应用
实验性研究证据
给受试对象施加一定 的干预措施，如：
•随机对照试验
•非随机对照试验
6月9日
观察性研究证据
未施加干预措施，如 •队列研究 •病例-对照研究 •断面调查 •描述性研究 •病案报道
二次研究证据
对原始文献的系统阅读、综 合分析、加工提炼和概括论 述，如：
•Meta分析 •系统评价
•综述 •临床实践指南 •决策分析 •经济学分析
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【摘要】
目的 评价阿托伐他汀(商品名阿乐)治疗高脂血 症,特别是高胆固醇血症和混合型高脂血症的疗效和 安 全 性 。 方 法 211例 高脂 血症 患者随 机分 为两 组:A组:阿托伐他汀组110例,给予阿托伐他汀10mg/d; B组:辛伐他汀组101例,给予辛伐他汀10mg/d。观察 降脂疗效和不良反应。
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2.是否随访了纳入研究的所有 病人，观察期是否足够长
¨ A. 是随机对照研究，我们还应看是否随访
了所有纳入研究的病人
¨ 实际：临床研究要做到随访全部纳入病人， 有时会很难，特别是需要长期观察的研究
－由于许多客观和主观原因，研究对象会出现
退出、不依从、失访、剔除等情况
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¨ 失访
6月9日
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最佳资料库
Ø Evidence-based Medicine Reviews(EBMR)
Ø Cochrane Library(CL) www.update.cochrane.couk;
Ø Best Evidence(BE)
Ø Medline /PubMed
随机分 配方案 Ø 2. 是否随访了纳入研究的所有病人，观
察期是否足够长 Ø 3. 是否对随机分配入组的所有病人的有
证据评价的五个等级-概述说明以及解释
证据评价的五个等级-概述说明以及解释1.引言1.1 概述：证据评价是一种对不同证据的质量和可靠性进行评估的过程。
在医学、科学研究和其他领域中，证据评价是非常重要的，可以帮助人们更好地理解特定问题、作出正确的决策，并指导未来的研究方向。
根据证据的来源、质量以及研究方法等不同因素，我们可以将证据评价分为五个等级。
在这篇文章中，我们将重点介绍证据评价的五个等级，并详细解释每个等级代表的含义和评价标准。
通过学习这些内容，我们可以更好地理解如何正确评估不同类型的证据，并在日常生活和专业领域中应用这些知识。
证据评价的五个等级将成为我们正确理解和运用证据的重要参考依据。
1.2 文章结构文章结构部分应该描述整篇文章的结构和主要内容安排。
在这里，可以简要介绍本文主要分为引言、正文和结论三个部分，每个部分涵盖的内容和主要讨论点。
引言部分会先概述论文的背景和意义，然后介绍文章结构，最后说明本文的目的。
正文部分会分为一级证据评价、二级证据评价和三级证据评价三个小节，侧重于介绍这五个等级的证据评价的定义和特点。
结论部分将总结本文的主要发现和结论，并探讨其应用和未来展望。
整体结构清晰明了，有助于读者理解文章内容并快速定位所需信息。
1.3 目的在本文中，我们的主要目的是介绍证据评价的五个等级，以帮助读者更好地了解如何评估信息的可靠性和可信度。
通过对不同等级证据的详细解释和比较，读者可以更清晰地了解什么样的证据更具有说服力和可靠性。
我们希望读者能够通过本文的阅读，提高对证据评价的理解和应用能力，从而在日常生活和工作中能够更加准确地判断信息的真实性和价值。
同时，我们也希望通过本文的介绍，促进人们更加重视证据的来源和质量，避免盲目相信和传播不实信息，有效提升信息素养和批判性思维能力。
最终，我们希望本文能够引起更多人对证据评价的重视和研究，为建立一个更加理性和真实的信息社会做出贡献。
2.正文2.1 一级证据评价在医学研究或学术领域，证据评价是非常重要的过程，它有助于确定一项研究或理论的可信度和有效性。
循证医学-证据评价的基本原则和方法
对直接在患者中进行单个有关病因、诊断、预防、治疗和预后等试验研究所获得的第一手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出的结论。
包括：随机对照试验、交叉试验、队列研究、前-后对照研究、病例-对照研究、非传统病例-对照研究、横断面设计、非随机同期对照试验及叙述性研究等。
3
2
1
按研究方法分类
定义：采用随机的方法，将符合要求的研究对象（病人）随机分配到试验组或对照组，然后接受相应的试验措施，在一致的条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。 用途：主要用于临床治疗性或预防性研究，用以探讨某一新药或新治疗措施与传统的、有效的治疗或安慰剂相比较，是否可以提高治疗和预防疾病的效果，或是否有效。它是目前公认的临床治疗性试验的金标准方法。在特定条件下也可用于病因学因果效应研究。
A
B
B
A
对象1
对象2
洗脱期
观察性研究，研究者对暴露因素不能进行控制，分组自然形成，并有同期对照，是群体研究中的常用方法。
01
也叫前瞻性研究，以未患所研究疾病的人群为研究对象，根据其是否暴露于某研究因素或暴露程度进行分组，然后追踪观察一段时间后比较两组的疾病效应T，但可行性好，是病因危险因素及预后研究证据的较科学的研究方案,是非随机对照治疗试验证据的常用方案之一。
适用于病因学研究、防治研究、预后研究。
通过比较两组可疑因素的暴露情况，可以判断该因素与疾病（或特征）之间是否却是存在联系，联系的性质以及联系强度。
病例－对照研究原始研究证据
在病例－对照研究基础上进行改进的研究方法。
巢式病例－对照研究，病例－队列研究，病例－病例对照研究、自身交叉对照研究、病例－双亲对照研究、病例－亲属对照研究以及单病例研究。
获得药品临床研究有效性证据的技术指导原则
获得药品临床研究有效性证据的技术指导原则1998年5月 美国FDA发布2009年6月 药审中心组织翻译罗氏制药有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准目录I.前言 (1)II. 支持有效性所必需的证据的数量 (2)A.药品和生物制品的法规 (2)B.法规的科学根据 (4)C.支持有效性证据的数量 (5)III.支持有效性主张的证据质量的文件 (15)A.依赖于少于常规获得的临床数据或详细的研究报告 (16)B.依赖于有限的质量控制/现场监察的研究 (18)获得药品临床研究有效性证据的技术指导原则I.前言本指导原则旨在为提出新药申请（NDA）、生物制品许可证申请（BLA）或增加适应症申请的申请者提供有效性证据的指南。
本文件还计划满足1997年关于药品和生物制品的《食品药品监督管理局现代化法案》（简称《现代化法案》）（P.L. 105-115）3403小节(b)(1)和403小节(b)(2)的规定。
403小节(b)(1)规定FDA对可以用已发表的内容作为新适应症补充申请审批根据的这种情况制定指南。
为满足这项要求，本指南的第III部分描述了可以部分或全部用已发表的内容支持补充申请审批的情况。
403小节(b)(2)规定FDA制定数据要求的指南，通过确认可以用以前递交的支持原始申请的数据支持补充申请的审批，来避免重复递交以前递交过的数据。
为满足这项要求，本指南的第II部分描述了可以用相关的现有数据，不管是来自原始申请还是来自其他来源的数据，支持补充申请审批的多种情况。
1962年，国会修订了《联邦食品、药品和化妆品法》，增加了一项规定，这项规定指出，要获得上市批准，制造商就要开展充分的并且有良好对照的研究，说明产品的有效性。
从那以后，对有效性证据的构成，本管理局、科学团体、制药行业和其他团体已进行了讨论。
可靠的有效性证据是本管理局对新产品或新用途的效益-风险评估的关键组成部分。
同时，有效性的论证也是药物开发时间和费用的一个主要组成部分；因此对新疗法何时以及是否能够面市而言，所需要的证据的数量和性质就是一个重要的决定因素。
循证医学-循证医学证据评价的基本原则与方法
• （三）适用性 • 定义: • 证据地适用性（applicability）即
外部真实性（external validity）,是指研究结果在目地群 以及日常临床实践能够重复再现地 程度,或者研究过程及其预后与临床 实践日常模式间地相似程度。
– 影响因素:
– 研究群与其它群地特征差异,研究对象类 型以及社会环境与经济等因素,增加研究 对象地代表性可以适当提高外部真实性。
– 评价要点:
– 着重关注证据所涉及研究对象地代表性 及其与拟应用对象在口社会学特征与临 床特征上地相似性,拟应用对象所处环 境是否与产生证据地环境相匹配,包括 力,技术与设备条件等方面。
第三节 证据评价地具体内容与
基本步骤
一,证据评价地具体内容
• （一）研究目地 • （二）研究设计 • （三）研究对象 • （四）观察或测量
强度 – 1992年AHCPR证据分级及推荐强度 – 1996年NEEBGDP证据分级
• 2001年SIGN证据分级与推荐强度 • 2001年牛津证据分级与推荐强度 • 2001年美纽约州立大学医学心提出地证
据金字塔 • 2004年GRADE证据分级与推荐强度等
• （二）牛津证据分级及推荐强度
•
• ③若该研究证据是真实可靠地,是否 有可能改变现有地医疗实践方式。
• （三）确定研究证据地类型 • 表4-2 研究内容与研究设计类型（方案）
• （四）合理选择评价工具 • 1.原始研究地评价工具 • 随机对照试验地报告质量评价工具有
CONSORT（Consolidated Standards of Reporting Trials,CONSORT）;
循证医学
第四章 证据评价地基本
原则与方法
(循证医学课件)第4章证据评价的基本原则与方法
（三）研究对象
➢目标人群定义是否明确； ➢研究对象有无公认的或金诊断标准以及恰当的
纳入标准与排除标准； ➢样本的代表性如何； ➢样本量是否足够； ➢研究对象分组是否保证了组间均衡可比。
（四）观察或测量
➢研究变量有无明确的定义； ➢是否采用客观指标； ➢变量的测量方法是否恰当； ➢结局变量是否明确、有无准确定义，是中间性
➢二次研究证据是指——
在全面收集针对某一问题的所有原始研究证据的基 础上，应用科学的标准，经严格评价、整合处理、 分析总结而形成的研究报告。
它是对原始研究证据进行二次加工后得到的更高层 次的研究证据。
但其质量取决于原始研究证据的水平。
➢常见的研究方法有系统评价、临床实践指南、 临床证据手册、卫生技术评估等。
➢即Ⅰ级、Ⅱ级、Ⅲ级、Ⅳ级和Ⅴ级
☻此外，还有grade证据分级标准，参见本 书其他章节。
§2 证据评价的意义与基本要素
一、证据评价的意义
☻可从来源众多、良莠不齐的海量研究证据 中查阅到所需要的信息，从而改进医生的 临床诊疗决策，提高医疗质量；
☻可为卫生行政部门决策者制定政策提供真 实、可靠的依据；
➢ 评价研究证据时务必实事求是，本着科学精 神善于发现其优点、使用其有利的部分，
➢ 同时客观估价其缺陷，以利于临床循证医学 实践中取舍。
（六）正确认识阴性结果
➢ 研究者都希望获得肯定的、有效的阳性结果。
阳性结果文章比阴性结果文章容易发表， 有较多机会发表高影响因子期刊，有更高引用率。
➢ 否定一项无效甚至有害的干预措施，其贡献不亚于肯 定一项确实有效的干预措施，
☻重点关注证据所涉及临床问题是否明确具体、所
临床研究证据评价的基本原则
临床研究证据评价的基本原则包括以下几个方面：
1.随机化：临床研究应该采用随机分组的方法进行，以避免选择
偏倚对研究结果的影响。
随机化可以提高研究结果的可靠性和准确性。
2.盲法：在临床研究中，研究人员和参与者应该尽可能地不知道
分组情况，以避免知情偏倚对研究结果的影响。
盲法可以提高研究结果的可靠性和准确性。
3.对照组：临床研究应该设置对照组进行比较，以确定新治疗方
法的有效性和安全性。
对照组可以是安慰剂对照组、活性对照组或历史对照组等。
4.样本量：临床研究应该根据研究目的和研究设计确定适当的样
本量，以保证研究结果的统计学意义和可靠性。
5.结果评价：临床研究应该采用客观的结果评价指标进行，以避
免主观评价对研究结果的影响。
结果评价指标可以是生存率、疾病进展时间、病情缓解率等。
6.统计学分析：临床研究应该采用适当的统计学方法进行数据分
析，以确定研究结果的可靠性和统计学意义。
统计学方法可以是方差分析、卡方检验、生存分析等。
以上是临床研究证据评价的基本原则，这些原则可以帮助评价临床研究的质量和可靠性。
临床试验评价要求
临床试验评价要求
临床试验评价要求主要包含以下内容：
1. 有效性评价：这是评价临床试验质量的重要标准之一。
有效性评价应能将一种疾病与其他疾病区分开来，并且能根据病情轻重排列顺序。
此外，还应能区别改善与恶化的程度。
2. 重现性：实验结果在不同时间、不同地点和不同评价者之间应具有一致性。
这涉及到评价者间可信性和评价者自身可信性的问题。
3. 客观性：试验指标应尽可能采用客观标准，避免使用笼统、不确切的主观指标。
对于客观指标进行主观性判断时，应采取措施避免主观偏性的存在。
4. 精确度：包括指标的精确度和精密度。
前者表示观察结果的真实程度，后者表示观察结果的精度。
5. 灵敏性：试验指标应能敏锐地测出病情的微小变化。
6. 遵循法律法规：药物临床试验应遵循相关法律法规，如药物临床试验质量管理规范和《世界医学大会赫尔辛基宣言》等。
7. 伦理审查与知情同意：这是保障受试者权益的重要措施。
新药临床试验强调受试者权益保护，主要措施有伦理审查与知情同意。
8. 科学依据：临床试验应当有充分的科学依据，权衡受试者和社会的预期风险和获益，只有当预期的获益大于风险时，方可实施或者继续临床试验。
9. 试验方案：临床试验方案应当清晰、详细、可操作，并在获得伦理委员会同意后方可执行。
研究者在临床试验过程中应遵守试验方案，涉及医学判断或临床决策应由临床医生做出。
综上所述，临床试验评价要求十分复杂和严谨，需要在各个环节都严格按照规定进行操作以确保结果的有效性和可靠性。
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4、治疗方法：
两组为达到双盲目的，均以西药治疗为基础, 补肾活血颗粒组加服补肾活血颗粒由山茱萸10 g 、 何首乌15 g 、当归10 g 等中药组成； 安慰剂组加 服安慰剂由淀粉、糊精和苦味剂等制成, 其气味、 口感与补肾活血颗粒非常接近。安慰剂外观包装 与补肾活血颗粒统一。试验结束后随机号码和数 据才被揭盲.
药日数等基本情况差异无显著意义，两组间具有良好可比性。
2、资料的完整性与意愿治疗分析
纳入120例（实验组60例，对照组60例） 完成106例（实验组55例，对照组51例）
淘汰14例 （试验组5例，对照组9例）
评价：资料完整。
（六）统计分析因素
采用SPSS 13 .0 统计学软件包, 统计分析数据集选择意 向性治疗(intention-totreat , IT T)分析, 剔除及脱落病例均视 作无效病例。计量资料采用一个重复测量的两因素方差分 析方法, 数据以x ±s 表示, P <0 .05 为差异有统计学意义。 评价： 统计学方法合理，未使用95%可信区间分析。
随机对照试验（一级设计方案）。 本研究采用随机分组（完全随机）。
（二）研究对象因素
1、诊断标准、纳入标准、排除标准、评价 (1）诊断标准：英国伦敦帕金森病协会制定的
PD 临床诊断标准。
（2）纳入标准：
a:符合PD 的西医诊断标准; b:年龄50 ～ 80 岁； c:自愿参加本研究并签署知情同意书; d:PD 病程≤15 年。
评价： 双盲单模拟，方法可行。
（四）防治措施因素
治疗组
╋
补肾活血颗粒
补肾活血颗粒 模拟剂
常规治疗
（西药治疗）
对照组
╋
评价： 两组均进行“常规治疗”处理，治疗组加用 补肾活血颗粒，对照组加用补肾活血颗粒模拟剂 具有可比性。
（五）资料收集与整理因素
1、基线状况
两组患者的年龄、性别、体重、病种、病情严重程度、用
7分
2、疗效评价
疗效判定标准：分别于病例筛选入组后和治疗1 、 2 、3 个月后共4 个时间点进行统一帕金森UPDRS评分， 从运动量表、运动试验及肌张力检测等方面全面评价。 显效:明显缩短患者起立时间及改善患者肌张力等 方面的疗效;进步:病情有好转,但不够明显;无效:未达到 明显疗效。
3、治疗、观察时间
（3）排除标准： a: Hoehn &Yahr 量表分级>4 级; b:伴有重大疾病如严重肝肾功能障碍、重症感染等; c:过敏体质; d:近3 个月内参加其他临床试验; e:已诊断病例美多巴用量<375 mg/d 或>750 mg/d 评价： 诊断标准采用国家标准，较准确实用，患者均为帕金森患者，采用随机对 照临床试验方法，在线取得随机号, 受试者随机进入 补肾活血颗粒组和安慰剂组。采用双盲安慰剂对照法。
评价： 随机分配方案规范，随机分配方案隐藏。
3、样本量
共纳入120例患者； 实验组60例，完成55例； 对照组60例，完成51例； 共淘汰14例，试验组5例，对照组9例。
临床研究证据的评价原则
补肾活血颗粒对帕金森病患者运动 功能的影响:多中心、随机、双盲、安 慰剂对照研究
中医a班
真实性评价
（一）研究设计因素
设计方案
纳入的120例均为,2008 年11 月～ 2009 年2 月就 诊于北京解放军总医院、广东省中医院以及西安西京医 院和唐都医院的帕金森PD 门诊患者, 以及部分北京地 区休所和社区的PD 患者。使用中国中医科学院网上在 线中央随机系统。按一定顺序依次纳入受试者, 在线取 得随机号, 受试者随机进入补肾活血颗粒组和安慰剂组 。
纳 入患 标者 准： 、符 不合 符诊 合断 排标 除准 标、 准
签 署 知 情 同 意 书
治疗组
n=120 R n=60 脱落=5 剔除=0
n=55
3个 月
脱落=8 剔除=1
n=60
对照组
n=51
技术路线图
改良Jadad量表评价
• 随机序列的产生： 恰当 2分 • 随机化隐藏： 2分 • 盲法：2分 • 退出与失访：1分
评价： 样本量合适。
（三）观测结果因素
1、效应指标的设置
观察记时运动试验, 10 米折返运动试验以及肱二头肌、 股四头肌静息和最大自主收缩肌肉张力, 并记录观察指标。 实验检查指标包括血、尿常规, 肝肾功能和心电图等, 于处 理前后各记录1 次。随时观察并记录不良事件(症状和体 征) 。 评价： 中间指标设置合理，终点指标较不详细。