常用分子靶向治疗药物表精修订
小分子靶向治疗药物简介
化学抗肿瘤药物经过半个多世纪的发展，已经进入靶向治疗药物时代。
小分子靶向药物在临床上的应用日益增多，在一些肿瘤类别中已经进入一线用药地位，比如肾癌、慢粒白、多发性骨髓瘤等。
本文对小分子靶向治疗药物做一综述。
小分子靶向治疗药物简介一、受体酪氨酸激酶抑制剂作为抗肿瘤药物靶点的酪氨酸激酶有两类，一类是受体酪氨酸激酶（RTKs），另一类是非受体酪氨酸激酶（nrRTKs）。
如图2，作为抗肿瘤药物靶点的RTKs是一种生长因子受体，其本质为跨膜蛋白，胞外结构域负责与生长因子结合，胞内结构域含有激酶活性。
当RTKs 与生长因子结合后，胞内的激酶活性被激活，继而使底物蛋白的酪氨酸残基磷酸化，被磷酸化的蛋白质再引发多种信号通路的瀑布效应，并进一步引发基因转录，达到调节靶细胞生长与分化的作用。
图2 受体酪氨酸激酶（RTKs）的胞内信号转导途径按照其结合的生长因子的不同，又可以将RTKs分为多种类型，主要包括表皮生长因子受体家族、血小板衍生因子受体家族、成纤维细胞生长因子受体家族、胰岛素样生长因子受体家族、血管内皮生长因子受体家族。
受体酪氨酸激酶抑制剂：小分子受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）阻止RTKs酪氨酸激酶功能的激活。
当TKI进入肿瘤细胞后，与RTKs在胞内的ATP结合位点结合，从而抑制RTKs 的磷酸化，阻止激酶的激活，阻断受体下游信号通路的传导而发挥抗肿瘤作用。
从作用机制上看，受体酪氨酸激酶抑制剂作用于信号传导途径的最上游，同时阻断多条通路，具有治疗范围广、疗效高的优点。
目前上市的受体酪氨酸激酶抑制剂有两代。
第一代为单靶点酪氨酸激酶抑制剂，如吉非替尼、厄洛替尼。
表已上市的酪氨酸激酶抑制剂注：EGFR：表皮生长因子受体，属HER家族；VEGFR：血管内皮生长因子；PDGFR：血小板衍生因子；HER2：HER家族的一种受体；Abl-Bcr：一种非受体酪氨酸激酶；Raf：酪氨酸激酶的下游信号通路中的一种蛋白；Flt-3：Src：一种非受体酪氨酸激酶；c-kit：Ret：胶质细胞源性神经营养因子的受体吉非替尼为EGFR酪氨酸激酶抑制剂，主要用于非小细胞肺癌，对酪氨酸激酶基因编码区突变型肿瘤的有效率高达80%以上。
Alstrom综合征：分子靶向药物的研究进展
Alstrom综合征：分子靶向药物的研究进展Alstrom综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为心脏和胰腺的异常。
近年来，随着分子生物学技术的不断发展，针对Alstrom综合征的治疗策略也在不断探索。
其中，分子靶向药物的研究进展备受关注。
具体的案例来自于一项针对Alstrom综合征患者的临床试验。
该试验采用了一种名为ALK抑制剂的分子靶向药物，结果显示，该药物能够显著抑制患者的肿瘤生长，改善其生存质量。
还有研究显示，针对Alstrom综合征的分子靶向药物还包括了PI3K抑制剂、mTOR抑制剂等。
然而，尽管分子靶向药物在Alstrom综合征的治疗中取得了显著的进展，但仍存在一些挑战。
例如，分子靶向药物的副作用问题。
在我的经验中，虽然分子靶向药物的副作用相对较小，但仍然需要对患者进行密切的监测，以确保治疗的安全性。
重点和难点解析：分子靶向药物的副作用。
尽管分子靶向药物在Alstrom综合征的治疗中取得了显著的进展，但其副作用问题仍需引起关注。
在我的经验中，分子靶向药物的副作用相对较小，但仍然需要对患者进行密切的监测。
例如，ALK抑制剂可能会导致患者出现恶心、呕吐等消化系统症状，PI3K抑制剂可能会导致皮肤毒性和疲劳等副作用。
因此，在治疗过程中，医生需要根据患者的具体情况进行剂量调整，以减少副作用的发生。
第三，个体化治疗策略的制定。
由于Alstrom综合征的临床表现和遗传背景存在较大的个体差异，因此，个体化治疗策略的制定对于提高治疗效果具有重要意义。
在我的研究过程中，我发现，医生需要根据患者的具体情况进行治疗方案的调整。
例如，对于具有不同遗传背景的患者，可能需要选择不同的分子靶向药物进行治疗。
医生还需要根据患者的年龄、病情严重程度、药物副作用等因素，制定合理的治疗方案。
第四，联合治疗策略的研究。
在Alstrom综合征的治疗中，联合治疗策略的研究也备受关注。
我的研究显示，将分子靶向药物与其他治疗手段（如化疗、放疗等）相结合，可能进一步提高治疗效果。
肝癌已上市的靶向，免疫药物信息大全！（2021最新）
肝癌已上市的靶向，免疫药物信息大全！（2021最新）全球每年新诊断肝癌患者约75万，每年有约70万人被肝癌夺去生命。
可悲的是，在2007-2017的十年中，肝癌唯一获批的靶向药是索拉非尼（也就是多吉美），而索拉非尼的疗效也并不出众，III期临床数据显示其客观缓解率2%，差强人意。
近两年，肝癌新药和创新疗法如雨后春笋般纷纷问世，给晚期肝癌患者带了新的选择和希望。
全球肿瘤医生网医学部为大家系统盘点目前FDA批准的肝癌所有的靶向及免疫治疗药物供大家参考，坚定大家抗癌的信心。
肝癌获批的靶向及免疫治疗药物大全（2021更新）目前在临床上常用的治疗肝细胞癌的分子靶向药物主要有以下几类：第一类，多靶点酪氨酸激酶抑制剂，常用的有仑伐替尼、瑞戈非尼、索拉非尼等。
第二类，VEGFR拮抗剂，例如阿帕替尼、阿昔替尼等。
第三类，VEGF/VEGFR单抗，例如贝伐单抗、雷莫芦单抗等。
截止到，2021年12月，FDA共批准了10款药物用于肝癌的治疗。
01一线治疗1索拉菲尼（Nexavar®，多吉美）作用靶点：多靶点适应症：一线治疗不可手术切除的肝细胞癌药品信息：2007年10月，美国FDA批准索拉非尼（多吉美）用于治疗无法切除的肝细胞癌（HCC）患者的全身疗法。
索拉菲尼是第一个被证明可改善肝细胞癌（HCC）生存率的全身性治疗，是一线标准治疗选择。
2仑伐替尼（Lenvatinib，乐卫玛）作用靶点：多靶点受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂，可抑制 VEGFR1,2,3 和其他与病理性新生血管、肿瘤生长及癌症进展相关的RTK，包括FGFR1,2,3,4、PDGFRα、KIT 和 RET。
适应症：一线治疗不可切除的肝细胞癌药品信息：2018年8月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准仑伐替尼（Lenvatinib）用于无法切除的HCC（肝细胞癌）一线治疗。
仑伐替尼成为继索拉非尼（Sorafenib）后，又一个一线治疗无法切除HCC的优选药物。
常见分子靶向药物毒副作用及防治
贝伐单抗（Bevacizumab）、恩度
主要分子靶向药物的分类
⒍ 抗CD20的单抗：利妥昔单抗(Rituximab) ⒎ IGFR-1激酶抑制剂：NVP-AEW541 ⒏ mTOR激酶抑制剂
Temsirolimus(CCI-779)、Everolimus(RAD-001) ⒐ 泛素-蛋白酶体抑制剂
常见分子靶向药物毒副作用 及防治
课程目标
1
常用的肿瘤分子靶药物介绍
2
肿瘤靶向药物的毒副作用及防治
癌 读音：
现统读 ái ，旧读 yán
为什么写成这个样子呢？ 这是由汉字的特性决定的。当肿瘤发展到恶性阶段时，它的特
点是质地坚硬，部位固定，表面凹凸不平，好像“岩石”一样，所 以从读音上也被称为“岩”。而在古时候的“岩”字，一般都写成 “喦”，即上半部是一个“品”字，下半部是一个“山”字 （“岩”“喦”通用）。表音的“喦”字再加上一个表意的病字偏 旁，于是就成“癌”字了。
化疗时代 增效研究
ERCC1、DPD、TP、UGT1A1...... 个体化标记研究（预测疗效、预测毒性）
重视毒性
减毒方案研究
疗效考虑
生活质量考虑
增效研究 靶向时代
重视毒性
减毒方案研究
个体化标记研究（筛选有效人群）
HER-2、VEGF、EGFR、MET、RAS、PTEN、PIK3CA、 BRAF......
Sunitinib (Sorafenib) Anti-CTLA-4 monoclonal
antibodies Sunitinib, mTOR inhibitors
分子靶向药物十年启示——
常见的靶向治疗药物
⒍ 抗CD20的单抗：
利妥昔单抗Rituximab 商品名：美罗华 Mabthera 生产商：瑞士豪夫迈·罗氏 F.Hoffmann-La Roche
1997年11月26日上市,是第1个应用于临床肿瘤的靶向治疗药物。 由小鼠可变区和人恒定区结合的单抗。与CD20抗原特异性结合,诱导抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用 ADCC 和补体介导的溶细胞作用杀伤靶细胞,从而抑制B细胞增殖,诱导B细胞凋亡,提高肿瘤细胞对化疗的敏感性。
甲磺酸伊马替尼 Imatinib,mesylate,STI571 ： 商品名：格列卫 美国称Gleevec,欧洲称Glivec 生产商：瑞士诺华 Novartis
⒌ 抗血管内皮生长因子受体 VEGFR 的单抗：
是一种针对血管内皮生长因子A Vascular Endothelial Growth Factor,VEGFR-A 亚型的重组人源化单克隆抗体 93%人,7%鼠 ,能结合并中和VEGF的活性,阻断其活化而产生抗肿瘤作用。
1、表皮生长因子受体 EGFR 小分子酪氨酸激酶抑制剂
苯胺喹唑啉化合物,是一种表皮生长因子受体 EGFR 小分子酪氨酸激酶抑制剂 Tyrosine Kinase Inhibitor,TKIs 。与EGFR的ATP激酶结合位点上的三磷酸腺苷竞争,阻断其酪氨酸激酶活性,进而阻断EGFR的信号传导通路。 2002年7月,美国FDA批准吉非替尼单药治疗铂类和多西紫杉醇治疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 NSCLC 。
曲妥珠单抗 Trastuzumab 商品名：赫赛汀 Herceptin 生产商：瑞士豪夫迈·罗氏 F.Hoffmann-La Roche
分子靶向药物
分子靶向药物类首页上一页1下一页尾页页次：1/1页100篇文章/页找了一下之前孙燕院士的靶向治疗文章中对靶向药物的总结：1、信号转导: TK酶抑制剂—吉非替尼、厄洛替尼、伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼、索拉非尼、舒尼替尼、凡德他尼、埃克替尼2、新生血管: 小分子化合物—恩度；单克隆抗体—贝伐单抗3、调控基因: 曲妥珠单抗4、EGFR受体: 小分子化合物—TKIs；单克隆抗体—西妥昔单抗、尼妥珠单抗、帕尼单抗5、表面受体: 利妥昔单抗因为这个是2010年总结的药物，过了1年多，所以里面肯定不全，先将这些慢慢的进行整理，后面再逐步添加新的。
吉非替尼商品名：易瑞沙英文名：Gefitinib Tablet 、Iressa、ZD1839结构式：适应症及作用机制：吉非替尼( gefitinib)是第一个批准用于治疗晚期非小细胞肺癌的分子靶向药物，通过竞争性结合到酪氨酸激酶的ATP结合区，抑制EGFR 酪氨酸激酶的活化，并能抑制EGFR的磷酸化作用和下游区的信号转导通路。
规格：250mg x 10 片/盒用法用量：推荐剂量为250mg(1片)每日1次，空腹或与食物同服。
不推荐用于儿童或青少年，对于这一患者群的安全性和疗效尚未进行研究。
不良反应：最常见的药物不良反应( ADRs )为腹泻、皮疹、瘙痒、皮肤干燥和痤疮，发生率20%以上，一般见于服药后一个月内，通常是可逆性的。
更多阅读分子靶向药物易瑞沙Iressa 吉非替尼治疗晚期或转移性非小细胞肺癌吉非替尼治疗晚期NSCLC2012-03-12 回复阳光明媚3楼厄洛替尼商品名：特罗凯英文名：Erlotinib Hydrochloride Tablets, Tarceva结构式：适应症及作用机制：可试用于两个或两个以上化疗方案失败的局部晚期或转移的非小细胞肺癌的三线治疗。
厄洛替尼(erlotinib) 可与ATP 结合区可逆性结合，并且完全抑制EGFR 酪氨酸激酶的自主磷酸化作用，从而阻断下游区EGFR 信号通路，引起细胞周期停滞，以及抑制血管生成。
肺癌分子靶向药物治疗的研究进展
肺癌分子靶向药物治疗的研究进展分子靶向治疗是指针对参与肿瘤发生、发展过程的细胞信号转导和其他生物学途径的治疗手段，具有高效和低不良反应的特点。
随着近年来肿瘤相关研究的不断进步，在恶性肿瘤的个体化治疗和靶向治疗方面取得了令人瞩目的进展。
本文主要针对肺癌的分子靶向治疗研究进展进行概括总结。
标签：肺癌；血管内皮生长因子受体；表皮生长因子受体；肿瘤干细胞；肿瘤抑制基因肺癌是当前发病率和死亡率最高的肿瘤之一，80%以上患者就诊时已处于晚期，失去手术机会。
目前，肿瘤化疗已经处于治疗瓶颈，毒副反应大，有效率低，5年生存率不足15%。
近年来发展起来的靶向治疗，具备高效、低副反应等特点，已成为目前肺癌治疗的研究热点。
其作用靶点包括细胞内信号转导通道中重要的蛋白质、酶、细胞表面的生长因子受体，而广义的分子靶点则包括参与肿瘤细胞分化、凋亡、迁移、浸润、淋巴结转移、全身转移等过程的从DNA到蛋白酶水平的任何亚细胞分子。
1 血管内皮生成因子（VEGF）VEGF是一种细胞因子，它能诱导内皮细胞增生、蛋白酶的表达、抗内皮细胞凋亡和细胞重组，最终形成毛细血管。
在病理血管生成方面，它还能增强血管的通透性，形成不成熟的血管网络。
血管上皮生长因子能够刺激血管内皮细胞的增生，在大多数人体肿瘤组织中，VEGF的表达大大高于其他正常组织[1]。
研究证实贝伐单抗以VEGF作为靶点，具有一定的抗肿瘤作用[2]。
VEGF家族包含6个生长因子（VEGF-A、VEGF-B、VEGF-C、VEGF-D、VEGF-E以及胎盘生长因子）和3个受体（VEGFR-1、VEGFR-2（KDR/FIk.1）和VEGFR-3）。
VEGF 的过度表达与肿瘤进展及不良预后相关。
目前针对VEGF途径的治疗包括抗VEGF单克隆抗体和VEGFR-TKI两大类。
1.1贝伐单抗（Bevacizumab）Bevacizumab即重组人抗VEGF单克隆抗体，可与VEGFR结合，阻断肿瘤血管的细胞信号转导，抑制肿瘤血管生长，抑制肿瘤细胞。
肿瘤分子靶向治疗药物的发展概况
肿瘤分子靶向治疗药物的发展概况郭子寒;杜琼;戴贤春;刘莹莹;余波;翟青【摘要】肿瘤分子靶向治疗药物具有作用选择性和安全性高等优点,在癌症治疗中发挥着重要作用.美国FDA至今共批准了66种肿瘤分子靶向治疗药物.本文就肿瘤分子靶向治疗药物的发展概况作一简要介绍.【期刊名称】《上海医药》【年(卷),期】2018(039)005【总页数】5页(P5-9)【关键词】癌症;分子靶向治疗;发展概况【作者】郭子寒;杜琼;戴贤春;刘莹莹;余波;翟青【作者单位】复旦大学上海医学院肿瘤学系上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院药剂科上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院质子重离子中心上海 201321;复旦大学上海医学院肿瘤学系上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院药剂科上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院质子重离子中心上海 201321;复旦大学附属肿瘤医院质子重离子中心上海 201321;复旦大学附属肿瘤医院质子重离子中心上海 201321;复旦大学上海医学院肿瘤学系上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院药剂科上海200032;复旦大学附属肿瘤医院质子重离子中心上海 201321;复旦大学上海医学院肿瘤学系上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院药剂科上海 200032;复旦大学附属肿瘤医院质子重离子中心上海 201321【正文语种】中文【中图分类】R979.19恶性肿瘤严重威胁人类生命，其发病率和死亡率逐年上升。
2012年全球癌症流行病学统计数据显示，全球新发癌症病例1 409万例，死亡癌症病例达820万例[1]。
中国国家癌症中心预估，2015年中国新发癌症病例将达429.16万例，死亡癌症病例将达281.42万例[2]。
目前，恶性肿瘤治疗主要有三大手段，即手术切除、放疗和化疗，但这些手段都有很大的局限性。
近年来，随着人类基因组学、药物基因组学和肿瘤生物学等研究的不断深入和发展，人们发现恶性肿瘤存在复杂的特异性的生物学缺陷，包括癌基因、抑癌基因突变以及染色质修饰等。
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坎帕斯维达扎
阿扎胞苷
抗代谢
骨髓增生异常综合征（ＭＤＳ）
100mg/支
美国Pharmion
碘131
Tositumaomab
CD-20
霍奇金淋巴瘤（非霍奇金淋巴瘤NHL）
14mg×34.7ml
葛兰素史克
泽娃灵
Ibritnmomab
CD-20
非霍奇金淋巴瘤和利妥昔单抗治疗失败的非霍奇金淋巴瘤
3.2mg/2m1 支
罗氏
阿瓦斯汀
贝伐单抗
vEGFR
晚期直，结肠癌，晚期非小细胞
400mg：16ml/合或100mg：4ml/合
罗氏
艾比特思
Cetuimab
EGFR
晚期直，结肠癌
100mg×50ml/合
默克
万珂
硼替佐米注射液
26S蛋白酶体
3.5mg/100ml /瓶
西安杨森
麦罗塔
CD-33
CD-33
急性骨髓
5mg×1支/合
12.5mg*28粒
美国辉瑞
格列卫
甲磺酸伊马替尼
费城染色体
慢性粒细胞
100mg×120粒/合
诺华
力比泰
培美曲塞
叶酸
晚期非小细胞，恶性胸膜间皮瘤
500MG/瓶
美国礼莱
大分子单克隆抗体
美罗华
利妥昔单抗(Rituxan)
CD-20
淋巴瘤
500MG/瓶
美国罗氏
赫赛汀
曲妥珠单抗
HER2
乳癌
440mg:500ml/合
常用分子靶向治疗药物表
常用分子靶向治疗药物表：
类别
中文名
通名用
靶点
适应症
规 格
生产商
小分子化合物
易瑞沙
吉非替尼
EGFR
晚期非小细胞
250mg*10粒
阿斯利康
特罗凯
埃罗替尼
EGFR
晚期
150mg*30粒
罗氏
多吉美
索拉菲尼
酪氨酸激酶
肾癌、
200mg*60片
德国拜尔
索坦
苹果酸舒尼替尼
酪氨酸激酶
肾癌、胃肠间质瘤
CIDEC
Hale Waihona Puke 化学替吉奥呋喃脲嘧啶+5-氯-2，4-二羟吡啶，氧晴镁钾（OXO植物生长抑制素），替加氟
同5-FU
胃癌
20mg*140s/合
日本大鹏