临床科研设计[医学精品课件]
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医学科研的设计入门ppt课件
36
观察性研究
横断面调查 病例对照研究 队列研究
37
横断面调查研究
目标人群
随机抽样
调查
被调查对象
疾病状态 暴露状态
图 6－3 横断面研究设计方案示意图
38ห้องสมุดไป่ตู้
病例对照研究
39
观察性研究的优缺点
横断面研究：优点：可以估计患病率，可 以得到多个研究结果；缺点：患病率较低 时，不适合用横断面调查，不能估计发病 率。
16
对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不 均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。 （混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需
对“就诊时已发病天数”进行均衡性检验。
试验组 对照组 P值
均 数 3.77
6.70 <0.05
标准差 5.67 57.66 <0.01
重复原则 随机化原则 对照原则
11
实验设计的三个基本原则
重复原则 对照原则 随机化原则
12
对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没 有鉴别；设立合理的对照组 1、鉴别处理因素与非处理因素的作用 2、控制和减少试验误差 3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等 各组间均衡可比
21
第三节 样本大小的估计
样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允 许控制的样本与总体或两样本间差别大小; 如 =|X1-X2|, =|X-|, =|p-|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型
22
样本大小的估计方法
凭经验估计（约定俗成）
正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查（10%，5%）
观察性研究
横断面调查 病例对照研究 队列研究
37
横断面调查研究
目标人群
随机抽样
调查
被调查对象
疾病状态 暴露状态
图 6－3 横断面研究设计方案示意图
38ห้องสมุดไป่ตู้
病例对照研究
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观察性研究的优缺点
横断面研究：优点：可以估计患病率，可 以得到多个研究结果；缺点：患病率较低 时，不适合用横断面调查，不能估计发病 率。
16
对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不 均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。 （混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需
对“就诊时已发病天数”进行均衡性检验。
试验组 对照组 P值
均 数 3.77
6.70 <0.05
标准差 5.67 57.66 <0.01
重复原则 随机化原则 对照原则
11
实验设计的三个基本原则
重复原则 对照原则 随机化原则
12
对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没 有鉴别；设立合理的对照组 1、鉴别处理因素与非处理因素的作用 2、控制和减少试验误差 3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等 各组间均衡可比
21
第三节 样本大小的估计
样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允 许控制的样本与总体或两样本间差别大小; 如 =|X1-X2|, =|X-|, =|p-|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型
22
样本大小的估计方法
凭经验估计（约定俗成）
正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查（10%，5%）
临床医学研究设计ppt课件
15 植物保护学
1. 农业病虫害区域性灾变机制与调控 2. 农作物害虫、病原抗药性分子机制
16 园艺学与植物营养学 1. 园艺作物种质资源的评价与利用 2. 园艺作物品质形成的机理与调控
17 畜牧学与草地科学
1. 主要畜禽产品（肉）品质形成的生理生化与遗传基础 2. 我国特有畜禽品种资源优良性状的遗传分析
前沿性（frontier） 价值性（valuable） 唯一性（unique） 创新性（creativity and originality）
10
（二）选题方法和技巧
从医学科学发展面临的问题中选题 从前人的基础或在已有的课题中延伸 在新事物与旧理论的矛盾中选题 从边缘和交叉学科中选题 从招标范围中选题 从文献的空白中选题
学
科
领域名称
11 细胞生物学
1. 细胞生长、分化及死亡的分子机理 2. 细胞通讯额分子机制
12 发育生物学与生殖生 1. 组织器官原基的起源、分化机制
物学
2. 配子发生、成熟的分子调控机制
13 农学基础与作物学
1. 作物杂种优势形成的机理 2. 作物高产、优质、高效的栽培生理基础
14 食品科学
1. 食品中营养成分的分析及功能 2. 食品加工与制造过程中组分的变化规律及机制
18 兽医学
1. 畜禽重要疫病病原的致病与免疫机制 2. 重要、新型兽药的药理与药代动力学
19 水产学
1. 水生经济生物重要性状相关基因的功能分析 2. 主要水生生物病害致病机理
20 动物学
1. 动物系统发育与分子进化 2. 动物行为的神经与遗传基础
15
“十二五”期间: 19个优先领域方面
19个优先领域的“题目”：
临床科研设计方案.ppt
49
2.队列研究结果分析步骤及指标
①将资料整理成四格表
暴露因素
队列研究结果分析四格表
有病（事件） 无病（事件） 合计
暴露组 a
b
a+b
非暴露组 c
d
c+d
②计算并比较两组事件发生率：
暴露组发病率I1＝a/a+b 非暴露组发病率I0＝c/c+d
50
（RR）：是反映暴露与发病或死
❖ 病因研究：在特定的条件下，用于病因的研究 ❖非临床试验的系统工程研究：农业 教育等
10
三、设计原则和特点
– 研究对象随机分组，避免了选择偏倚 – 增强了组间可比性 – 试验对象的特点 – 试验的同步性，条件的一致性 – 试验期间的一致性 – 研究结果在试验结束时方可获得 – 保证统计分析结果的真实性
• 回顾性队列研究：研究开始时间为过去 某个时点
43
二、设计模式
• 研究对象：在目标人群中随机抽样 • 分组依据：根据是否暴露某危险因素，而
不是随机化分组 • 结局：可指发病、死亡、治愈等事件发生
44
研究人群
调查方向追踪收集资料
暴露 + -
疾病 +
+
-
人数 a
b c
比较 a/a+b
c/c+d d
方式
安慰剂对照 自身对照 交叉对照
13
盲法的应用
单盲（single blind） 研究对象不知分组情况
双盲（double blind） 研究对象、研究者不知分组情况
三盲（triple blind） 研究对、研究者、负责资料收集者不知分组情况
14
盲法
不盲 单盲 双盲 三盲
2.队列研究结果分析步骤及指标
①将资料整理成四格表
暴露因素
队列研究结果分析四格表
有病（事件） 无病（事件） 合计
暴露组 a
b
a+b
非暴露组 c
d
c+d
②计算并比较两组事件发生率：
暴露组发病率I1＝a/a+b 非暴露组发病率I0＝c/c+d
50
（RR）：是反映暴露与发病或死
❖ 病因研究：在特定的条件下，用于病因的研究 ❖非临床试验的系统工程研究：农业 教育等
10
三、设计原则和特点
– 研究对象随机分组，避免了选择偏倚 – 增强了组间可比性 – 试验对象的特点 – 试验的同步性，条件的一致性 – 试验期间的一致性 – 研究结果在试验结束时方可获得 – 保证统计分析结果的真实性
• 回顾性队列研究：研究开始时间为过去 某个时点
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二、设计模式
• 研究对象：在目标人群中随机抽样 • 分组依据：根据是否暴露某危险因素，而
不是随机化分组 • 结局：可指发病、死亡、治愈等事件发生
44
研究人群
调查方向追踪收集资料
暴露 + -
疾病 +
+
-
人数 a
b c
比较 a/a+b
c/c+d d
方式
安慰剂对照 自身对照 交叉对照
13
盲法的应用
单盲（single blind） 研究对象不知分组情况
双盲（double blind） 研究对象、研究者不知分组情况
三盲（triple blind） 研究对、研究者、负责资料收集者不知分组情况
14
盲法
不盲 单盲 双盲 三盲
临床科研设计方案.ppt
队列研究设计模式示意图
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三、研究对象的选择
• 研究人群相对稳定，便于随访 • 应有明确的诊断标准、纳入和排除标准；
纳入的研究对象确无被研究的疾病或事件 • 被研究的危险因素应有明确的标准 • 非暴露队列的设置：内对照、外对照
46
• 内对照 在同一研究人群中将其中暴露于所研究
因素的对象分出，作为暴露组，其余的没 有暴露或暴露水平最低的人群作为对照。 • 外对照（特设对照）
常用设计方 案
随机对照试验 半随机对照试验 交叉试验
二级设 计方案
前瞻性研究设计方案 有对照 偏倚因素及研究措施不能被主动控制
队列研究 前后对照试验 非随机同期对照
三级设 计方案
多数结果在研究开始时已存在 可有对照 偏倚因素及研究措施不能被主动控制
横断面研究 病例对照研究
四 级 设 无对照 计方案 偏倚因素较多程序
选择课题 陈述假设
总结概括 统计分析
设计
实践
7
第一节 随机对照试验(RCT) (randomized control trials)
一、定义： 是指通过随机化分配，把合格的研究对象分
成两组，使非试验因素在组间尽可能保持均衡， 其中一组作为试验组给予某种措施(药物、手术 或疗法)，另一组为对照组不给任何措施或给予 安慰剂(传统疗法)，随访观察一定时期，比较两 组的结局，科学地评价某种措施效果的临床试 验。
11
随机化分组 简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization)
12
设立对照
原因
不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） 潜在的未知因素的影响
[课件]科研设计(四)-临床试验设计PPT
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盲法的分类
• 开放试验（open trial） • 单盲试验（single blind trial） • 双盲试验（double blind trial）
• 安慰剂（placebo）
双盲试验的实施
• 随机化编码（分层分段随机化，区组、 随机种子数或初始值，重现）
• 试验药物准备（编盲，由管理人员或统 计人员完成、补充剂量） • 应急信件的准备
• 是对干预措施进行前瞻性的追踪研究
• 易受多个因素影响，试验结果有偏倚 • 试验病例需要一点时间的积累
临床试验的分期
I期：在健康自愿者中进行，主要考察人对新药
的耐受程度和药物代谢动力学，20-30例。 II期：在病人中随机对照进行，对有效性和安
全性作出初步评价，推荐临床给药剂量，试
验组不少于100例。
多中心临床试验的组织
各中心研究者 申办者 主要研究者 各中心研究者 各中心研究者
数据管理员 生物统计学家 程序员 监察员
多中心临床试验的质量控制
• 方案制定和病例报告表的设计 • 人员培训 • 病人选择（知情同意、入选标准、排除 标准、剔除标准、依从性、有权退出） • 药品管理（定人、定点） • 数据管理（真实、完整、保密） • 一致性检验
科研设计(四)-临床试验设计
临床试验设计 （clinical trial design）
什么是临床试验
• 任何在人体（病人或健康志愿者）进行 药物的系统性研究，以证实或揭示试验 药物的作用、不良反应及/或试验药物的 吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定 试验药物的疗效和安全性。
临床试验的特点
• 是以人为试验对象
• 基础治疗
平行组设计 （parallel group design）
临床科研设计方案.ppt
常用设计方 案
随机对照试验 半随机对照试验 交叉试验
二级设 计方案
前瞻性研究设计方案 有对照 偏倚因素及研究措施不能被主动控制
队列研究 前后对照试验 非随机同期对照
三级设 计方案
多数结果在研究开始时已存在 可有对照 偏倚因素及研究措施不能被主动控制
横断面研究 病例对照研究
四 级 设 无对照 计方案 偏倚因素较多
• 研究对象采用严格、统一的诊断、纳入和排除标准
• 盲法应用 • 高质量的单个RCT，可成为系统评价的可靠资源
2.缺点：
• 费时，消耗人力、物力和财力 • 研究结果的外部真实性受到限制 • 常涉及医德问题
19
六、结果的统计分析
卡方检验、秩和检验、方差分析、 t－检验、多因素分析等统计分析 方法 指标：发病率、RR、RRR等
11
随机化分组 简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization)
12
设立对照
原因
不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） 潜在的未知因素的影响
20
第二节 交叉对照试验
一、定义 是将研究对象随机地分为两组，分 别接受试验药物和对照药物，进行治疗。当 试验期终结时，即停用试验药物而进入消洗 期；当规定的消洗期结束后，则进入后一阶 段的试验，前一阶段接受试验药物的试验组 则改为对照组的药物，而在前一阶段接受对 照药物的对照组，则在后一阶段接受试验药 物，如此两组研究对象则构成了前后交叉。
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2.队列研究结果分析步骤及指标
临床科研设计方案.ppt
矿产资源开发利用方案编写内容要求及审查大纲
矿产资源开发利用方案编写内容要求及《矿产资源开发利用方案》审查大纲一、概述
㈠矿区位置、隶属关系和企业性质。
如为改扩建矿山, 应说明矿山现状、
特点及存在的主要问题。
㈡编制依据
(1简述项目前期工作进展情况及与有关方面对项目的意向性协议情况。
(2 列出开发利用方案编制所依据的主要基础性资料的名称。
如经储量管理部门认定的矿区地质勘探报告、选矿试验报告、加工利用试验报告、工程地质初评资料、矿区水文资料和供水资料等。
对改、扩建矿山应有生产实际资料, 如矿山总平面现状图、矿床开拓系统图、采场现状图和主要采选设备清单等。
二、矿产品需求现状和预测
㈠该矿产在国内需求情况和市场供应情况
1、矿产品现状及加工利用趋向。
2、国内近、远期的需求量及主要销向预测。
㈡产品价格分析
1、国内矿产品价格现状。
2、矿产品价格稳定性及变化趋势。
三、矿产资源概况
㈠矿区总体概况
1、矿区总体规划情况。
2、矿区矿产资源概况。
3、该设计与矿区总体开发的关系。
㈡该设计项目的资源概况
1、矿床地质及构造特征。
2、矿床开采技术条件及水文地质条件。
临床科研设计方案.ppt
P＝0.05 P＝0.01
27
五、交叉对照试验的优缺点
1.优点： ❖ 每例研究对象先后接受治疗组或对照组治疗，
消除了不同个体间的差异 ❖ 随机分组可避免组间差异 ❖ 可避免人为选择偏倚 ❖ 所需的样本量小、效率高
28
2.缺点：
• 应用病种范围受限，对于各种急性重症疾患或不能回 复到第一阶段治疗前状况的疾病（如脑梗死）以及不 允许停止治疗让病情回到第一阶段前的疾病（如心律 不齐），都不能采用交叉对照试验
亡
关联强度的指标
➢概念：暴露组的发病率或死亡率与非暴露组 的发病率或死亡率之比。
RR=I1/I0 ➢意义：暴露组的发病或死亡是非暴露组的多
少倍。Leabharlann 51⑤归因危险度（AR）：（特异危险度） 概念：暴露组的发病率或死亡率与非暴露 组的发病率或死亡率之差。
AR= I1-I0
意义：说明由于暴露而增加或减少的率的大小。
40
暴露（exposure）：
• 指暴露于某些致病因子或接受某种 诊疗措施
41
特点：
• 研究对象在研究开始时应是“相对”健 康的人群，随访观察一定时间才能出现
• 研究对象按暴露分组，研究者不能控制 • 因在前，果在后 • 能计算发病率、治愈率或死亡率和相对
危险度
42
队列研究的类型：
• 前瞻性队列研究：指从现在开始的前瞻 性研究
35
六、优缺点
优点：每例患者均可得到同样的治疗；自身对 照可减少个体差异，减少了主观偏倚，可用盲 法，提高结果的可靠性 缺点：治疗前后病情严重程度往往不一致或
患者当时有其他的疾病进而影响结果， 或由于医生更换，所用的辅助药物可 能有差别，进行单盲评定有困难
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针对不同研究目的选取适当的研究方案，进行研 究设计才能达到预期的效果。
11
1、研究目的和科研假设的确定 2、确定设计方案 3、确定研究因素 4、确定研究对象 5、确定效应指标 6、研究设计的质量控制
12
科研设计是医学科学研究的灵魂。 严密的设计是取得有价值结果的先决条件。 缺乏严格的设计或者设计不合理，研究即使有重
8
研究生命起源、个体生长发育。 揭示人体的结构、功能与理化、免疫机制。 探讨优生优育和延缓衰老以及促进人体身心健康
的措施。 探讨疾病的发生原因、机制、发展规律与影响因
素、诊断、治疗和预防。
9
发现医学中未知事物与未知过程
在客观世界中始终存在着大量的未知事物与未知过程， 且发现未知事物和未知过程是没有极限的。
18
临床研究的特点
1、群体研究为主 2、观察性研究 3、干预性研究 4、研究对象的依从性 5、研究结果的不一致性
19
临床研究是以患者及其相关群体为主要研究对象 的科学。为了克服个案研究的局限性，深入的临 床研究应采用群体研究的方式。
临床研究针对不同群体的大多数患者，可以发现 该群体中疾病发生、发展及转归过程中具有的共 性特点的规律，具有可重现性，其研究结果具有 较好的可推广性。
揭示医学中已知事物的未知规律
在生物医学中，人们已知大量的现象，但只是知其然 而不知其所以然。
探索已知规律的应用
探索医学科学的基本规律的应用，其目的是为了防治 疾病和增进身心健康。
10
临床研究主要是探索诊断方法的应用价值，评价 不同干预措施的有效性和安全性，了解疾病的预 后和影响预后的因素，同时也探讨疾病的病因以 及药物、手术、放射治疗和其它措施的疗效机制 等内容。
20
临床研究属于临床前期探索性研究，多采用回顾 性方法，主要是利用现有临床资料进行回顾性总 结和分析。常用的有描述性研究和分析性研究。
观察性研究不能由研究者人为的控制实验条件， 不能进行人为干预，也不能随机分组，只能通过 方案设计和后期分析排除或调整非研究因素的影 响，以求得到正确的结论。
21
临床医学科学学位 硕士研究生
第一节 关于研究的几个基本概念 第二节 临床研究的特点 第三节 临床研究的基本要素 第四节 临床研究设计的基本原则 第五节 研究设计方案的选择 第六节 医学伦理在临床研究中的应用
2
掌握：临床研究的特点和基本要素；临床 研究设计的基本原则。
熟悉：研究设计方案的选择。 了解：关于研究的几个基本概念；医学伦
频率测量指标：发病率、患病率、死亡率、病死率等 效应测量指标：绝对效应（率差）、相对效应（率
比）、归因比例等
15
试验的措施要有反应性和可度量性
试验的措施要有作用，而且这种作用能客观地反应出来 并被临床及实验室等检查方法及指标度量。
测量的方法要有敏感性和特异性
良好的敏感性才能发现措施的效应，而良好的特异性才 能确认这种效应。
测量指标的判断标准和临床意义要明确
不论是定性指标还是定量指标，都必须具备临床意义， 有公认的判断标准。
16
评价是运用流行病学的原理和方法，结合临床 各学科的知识，评价各种临床数据、实验室数据、 各种临床研究结论的临床意义，以及检验研究结果 的真实性（validity）、可靠性（reliability）、可行 性（feasibility）和实用性（applicability）。
1、实验设计 2、调研计量 3、积累数据 4、处理数据 5、申报成果
7
医学科研是在专业理论的指导下，围绕人类 身心健康对尚未研究或尚未深入研究的事物进行探 讨，旨在揭示事物矛盾的内部联系与客观规律，为 医疗和疾病防治工作提供依据，正确地回答和解决 所提出的新观点、新技术。
17
研究设计方案 选题、研究对象的选择与分组、观察指标的测量、质量 控制、结论及其外推的客观性等。
临床意义的评价 研究结果的统计学分析和评价
描述性统计与推断性统计（显著性检验）。 研究结果的卫生经济学评价
成本-效果分析、成本-效益分析、成本-效用分析等评 价社会效益及经济效益。
临床适用性
理在临床研究中的应用。
3
1、科研的概念 2、医学科研的概念 3、临床科研设计
4
科研是科学研究（Scientific research）的简称， 即以科学的观点和方法，对未知事物进行探索、 观测和分析，从而发展有关科学知识（理论和技 术）的认识活动。
科研是社会发展和人类进步的迫切需要，创新是 一个民族进步的灵魂。没有创新的工作不能称其 为科学研究。
临床干预性研究多为治疗性研究，可分为探索性 研究、培育性研究和验证性研究。
探索性研究：初步探索并验证某种新的干预措施的
干
有效性和安全性，为培育性研究奠定基础。
不确定因 素多，不
预
能直接指
性
培育性研究：重点解决干预措施/方案的优化，适 应证范围的探索，安全性的进一步观察、评估和处
导临床实 践
研
理措施的探索。
5
科研的核心是对未知事物的探索、观测和分析， 生命力在于创新。
用科学的观点和方法进行研究，其全过程应当是 一个严肃的探索和思维过程，包括合理的假说、 严谨的设计、严格的实验、严密的观测和正确的 分析。
科研的出发点和归宿是发展科学理论和技术，是 衡量科研成败的根本标志。
6
选题
执行
总结
1、提出问题 2、查阅文献 3、形成思路 4、想法叙述
要的发现也属偶然，或只能得到错误的结论。 从这个意义上说没有“设计”就没有科研。
13
近年来国内期刊逐渐重视临床科研设计，其论文 质量有所提高，但与国外相比，仍有很大差距。 主要体现在：
缺乏对照或对照不合理； 样本无代表性； 结论依据不足； 分组不随机； 未采用盲法。
14
测量是指应用定量方法来衡量和比较各种临床事件 （现象）。在临床流行病学资料分析中，需要应用 频率测量指标和效应测量指标进行定量分析。
究
论证强度
验证性研究：验证培育性研究产出的优化的干预措
高，评价
施/方案是否有效安全，能否在临床推广应用。
干预效果
的金标准
22
依从性（Compliance）：是指患者正确执行医嘱，接 受相应的医疗措施的程度。分为完全依从、部分依从 （超过或不足剂量用药、增加或减少用药次数等）和 完全不依从。
11
1、研究目的和科研假设的确定 2、确定设计方案 3、确定研究因素 4、确定研究对象 5、确定效应指标 6、研究设计的质量控制
12
科研设计是医学科学研究的灵魂。 严密的设计是取得有价值结果的先决条件。 缺乏严格的设计或者设计不合理，研究即使有重
8
研究生命起源、个体生长发育。 揭示人体的结构、功能与理化、免疫机制。 探讨优生优育和延缓衰老以及促进人体身心健康
的措施。 探讨疾病的发生原因、机制、发展规律与影响因
素、诊断、治疗和预防。
9
发现医学中未知事物与未知过程
在客观世界中始终存在着大量的未知事物与未知过程， 且发现未知事物和未知过程是没有极限的。
18
临床研究的特点
1、群体研究为主 2、观察性研究 3、干预性研究 4、研究对象的依从性 5、研究结果的不一致性
19
临床研究是以患者及其相关群体为主要研究对象 的科学。为了克服个案研究的局限性，深入的临 床研究应采用群体研究的方式。
临床研究针对不同群体的大多数患者，可以发现 该群体中疾病发生、发展及转归过程中具有的共 性特点的规律，具有可重现性，其研究结果具有 较好的可推广性。
揭示医学中已知事物的未知规律
在生物医学中，人们已知大量的现象，但只是知其然 而不知其所以然。
探索已知规律的应用
探索医学科学的基本规律的应用，其目的是为了防治 疾病和增进身心健康。
10
临床研究主要是探索诊断方法的应用价值，评价 不同干预措施的有效性和安全性，了解疾病的预 后和影响预后的因素，同时也探讨疾病的病因以 及药物、手术、放射治疗和其它措施的疗效机制 等内容。
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临床研究属于临床前期探索性研究，多采用回顾 性方法，主要是利用现有临床资料进行回顾性总 结和分析。常用的有描述性研究和分析性研究。
观察性研究不能由研究者人为的控制实验条件， 不能进行人为干预，也不能随机分组，只能通过 方案设计和后期分析排除或调整非研究因素的影 响，以求得到正确的结论。
21
临床医学科学学位 硕士研究生
第一节 关于研究的几个基本概念 第二节 临床研究的特点 第三节 临床研究的基本要素 第四节 临床研究设计的基本原则 第五节 研究设计方案的选择 第六节 医学伦理在临床研究中的应用
2
掌握：临床研究的特点和基本要素；临床 研究设计的基本原则。
熟悉：研究设计方案的选择。 了解：关于研究的几个基本概念；医学伦
频率测量指标：发病率、患病率、死亡率、病死率等 效应测量指标：绝对效应（率差）、相对效应（率
比）、归因比例等
15
试验的措施要有反应性和可度量性
试验的措施要有作用，而且这种作用能客观地反应出来 并被临床及实验室等检查方法及指标度量。
测量的方法要有敏感性和特异性
良好的敏感性才能发现措施的效应，而良好的特异性才 能确认这种效应。
测量指标的判断标准和临床意义要明确
不论是定性指标还是定量指标，都必须具备临床意义， 有公认的判断标准。
16
评价是运用流行病学的原理和方法，结合临床 各学科的知识，评价各种临床数据、实验室数据、 各种临床研究结论的临床意义，以及检验研究结果 的真实性（validity）、可靠性（reliability）、可行 性（feasibility）和实用性（applicability）。
1、实验设计 2、调研计量 3、积累数据 4、处理数据 5、申报成果
7
医学科研是在专业理论的指导下，围绕人类 身心健康对尚未研究或尚未深入研究的事物进行探 讨，旨在揭示事物矛盾的内部联系与客观规律，为 医疗和疾病防治工作提供依据，正确地回答和解决 所提出的新观点、新技术。
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研究设计方案 选题、研究对象的选择与分组、观察指标的测量、质量 控制、结论及其外推的客观性等。
临床意义的评价 研究结果的统计学分析和评价
描述性统计与推断性统计（显著性检验）。 研究结果的卫生经济学评价
成本-效果分析、成本-效益分析、成本-效用分析等评 价社会效益及经济效益。
临床适用性
理在临床研究中的应用。
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1、科研的概念 2、医学科研的概念 3、临床科研设计
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科研是科学研究（Scientific research）的简称， 即以科学的观点和方法，对未知事物进行探索、 观测和分析，从而发展有关科学知识（理论和技 术）的认识活动。
科研是社会发展和人类进步的迫切需要，创新是 一个民族进步的灵魂。没有创新的工作不能称其 为科学研究。
临床干预性研究多为治疗性研究，可分为探索性 研究、培育性研究和验证性研究。
探索性研究：初步探索并验证某种新的干预措施的
干
有效性和安全性，为培育性研究奠定基础。
不确定因 素多，不
预
能直接指
性
培育性研究：重点解决干预措施/方案的优化，适 应证范围的探索，安全性的进一步观察、评估和处
导临床实 践
研
理措施的探索。
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科研的核心是对未知事物的探索、观测和分析， 生命力在于创新。
用科学的观点和方法进行研究，其全过程应当是 一个严肃的探索和思维过程，包括合理的假说、 严谨的设计、严格的实验、严密的观测和正确的 分析。
科研的出发点和归宿是发展科学理论和技术，是 衡量科研成败的根本标志。
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选题
执行
总结
1、提出问题 2、查阅文献 3、形成思路 4、想法叙述
要的发现也属偶然，或只能得到错误的结论。 从这个意义上说没有“设计”就没有科研。
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近年来国内期刊逐渐重视临床科研设计，其论文 质量有所提高，但与国外相比，仍有很大差距。 主要体现在：
缺乏对照或对照不合理； 样本无代表性； 结论依据不足； 分组不随机； 未采用盲法。
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测量是指应用定量方法来衡量和比较各种临床事件 （现象）。在临床流行病学资料分析中，需要应用 频率测量指标和效应测量指标进行定量分析。
究
论证强度
验证性研究：验证培育性研究产出的优化的干预措
高，评价
施/方案是否有效安全，能否在临床推广应用。
干预效果
的金标准
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依从性（Compliance）：是指患者正确执行医嘱，接 受相应的医疗措施的程度。分为完全依从、部分依从 （超过或不足剂量用药、增加或减少用药次数等）和 完全不依从。