(仅供参考)真实世界临床研究
真实世界研究ppt(精选文档)
RWS
关注效果
从患者角度评估医疗措施的
“ 效果”(effectiveness)
8
真实世界研究和RCT的区别？
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试
验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式
真实世界研究
曹凯 北京同仁眼科中心， 首都医科大学
北京市眼科研究所
1
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
2
FDA的认可
年12月13日， 总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药物治 疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的 发展与变化。
未来将成为医学的核心证据来源
7
所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的； 狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。
RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。
RCT
关注效力
从医疗者角度评估医疗手段
的“效力”(efficacy)
主张通过➢临床R登W记注S册多来获属取数于据。回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强
11
Ⅰ级证据
北京同仁眼科中心， 首都医科大学
Ⅱ级证据
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。
北京同仁眼科中心， 首都医科大学 真实世界研究的数据来源？
从医疗者角度评估医疗手段 未来：循证+真实世界时代
真实世界临床研究
真实世界临床研究在医学领域，临床研究一直是推动医学进步和改善患者治疗效果的关键环节。
其中，真实世界临床研究作为一种新兴的研究方法，正逐渐受到广泛关注，并为医学研究和医疗实践带来新的视角和机遇。
真实世界临床研究，顾名思义，是在真实的医疗环境中对患者进行观察和研究，而非像传统临床试验那样在严格控制的条件下进行。
这种研究方法更贴近临床实际，能够反映出患者在真实医疗场景中的治疗效果、药物安全性以及疾病的自然病程等。
与传统临床试验相比，真实世界临床研究具有诸多独特的优势。
首先，它纳入的患者群体更加广泛和多样化。
传统临床试验往往会对参与者设定严格的入选和排除标准，以确保研究的同质性和可控性。
然而，这也导致了研究结果在推广应用时可能存在局限性，因为实际临床中的患者情况往往更为复杂和多样。
真实世界临床研究则可以纳入各种不同特征的患者，包括合并多种疾病、年龄较大、存在特殊生理状态等，从而使研究结果更具普遍性和代表性。
其次，真实世界临床研究能够捕捉到更长期的治疗效果和预后信息。
传统临床试验通常有固定的随访时间和终点指标，但在实际临床中，患者的治疗和康复是一个长期的过程。
通过真实世界临床研究，可以对患者进行更长时间的跟踪观察，了解治疗方案的长期有效性和安全性，为临床决策提供更全面的依据。
再者，真实世界临床研究可以评估多种治疗方案的实际应用情况。
在真实的医疗环境中，患者可能会接受不同的治疗组合、剂量调整或者联合治疗。
通过对这些真实治疗数据的分析，可以为临床医生提供更多关于治疗选择和优化的信息，帮助制定更加个体化和精准的治疗策略。
真实世界临床研究的数据来源非常广泛。
其中，电子健康记录（EHR）是最常见的数据来源之一。
EHR 包含了患者的基本信息、诊断记录、治疗方案、实验室检查结果等丰富的数据，为研究提供了大量的素材。
此外，医疗保险数据库、疾病登记系统、患者报告的结局等也都是真实世界临床研究的重要数据来源。
然而，真实世界临床研究也面临着一些挑战。
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用真实世界研究方法在中药临床评价中的应用随着医学研究的不断发展，真实世界研究方法逐渐成为临床评价的重要手段。
中药作为传统医学的重要组成部分，其临床评价也需要引入真实世界研究方法，以确保评价结果的客观性和准确性。
本文将从真实世界研究方法的基本概念、在中药临床评价中的应用以及未来发展方向等方面进行阐述。
一、真实世界研究方法的基本概念真实世界研究是指基于实际临床情况，采用多种研究方法综合分析临床数据，以得出更加客观、准确的研究结果的一种研究方法。
真实世界研究方法具有以下特点：一是以实际临床情况为基础，二是采用多种研究方法综合分析，三是注重研究结果的客观性和准确性。
二、真实世界研究方法在中药临床评价中的应用中药的临床评价需要综合考虑多种因素，如患者的病情、身体状况、年龄、性别等，而这些因素在不同的个体之间存在着巨大的差异。
因此，传统的临床试验方法很难在所有情况下得出客观准确的结果。
而真实世界研究方法则能够通过对实际临床情况的充分考虑和分析，得出更加客观准确的研究结果。
具体来说，真实世界研究方法在中药临床评价中的应用包括以下几个方面：1、病历分析：通过对病历数据的分析，可以了解患者的病情变化和治疗效果，从而对中药的治疗效果进行客观评价。
2、随访研究：通过对患者的随访，可以了解患者的长期治疗效果和不良反应情况，从而对中药的安全性进行客观评价。
3、队列研究：通过队列研究，可以将患者分为不同的组别，通过对不同组别的比较，可以了解中药的治疗效果和不良反应情况，从而对中药的治疗效果进行客观评价。
三、未来发展方向随着医学研究的不断发展，真实世界研究方法将会在中药临床评价中发挥越来越重要的作用。
未来，真实世界研究方法在中药临床评价中的应用将会更加广泛，同时也需要不断地完善和发展。
具体来说，未来真实世界研究方法在中药临床评价中的发展应该包括以下几个方面：1、建立更加完善的数据库：建立更加完善的数据库，可以更好地收集和分析患者的数据，从而更好地了解中药的治疗效果和不良反应情况。
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用一、引言随着生物技术和数据科学的快速发展，真实世界研究（Real-World Research，RWR）方法在医药领域中的应用日益广泛。
特别是在中药临床评价中，RWR方法能够提供丰富的真实世界数据，对药物的疗效、安全性、经济性等进行全面评估。
本文将探讨RWR方法在中药临床评价中的应用，以期为中药的研发和使用提供新的视角和方法。
二、真实世界研究概述真实世界研究是一种以实际临床环境为基础的研究方法，它的是在现实条件下，对患者的实际病情、治疗方案、治疗效果等进行的研究。
这种研究方法不仅疾病的生物学特性，还考虑到了患者的社会学、心理学、经济学等因素，因此能够更全面地评估药物的疗效和安全性。
三、真实世界研究在中药临床评价中的应用1、疗效评估：在中药临床评价中，RWR方法可以提供对药物疗效的全面评估。
在传统的临床试验中，往往只药物的生物学效应，而忽视了患者的个体差异和疾病的多因素性。
而RWR方法则能够从患者的实际病情出发，综合考虑药物的疗效、副作用、生活质量等多方面因素，从而更准确地评估药物的疗效。
2、安全性评估：RWR方法能够通过收集和分析大量真实世界数据，发现传统临床试验中可能忽略的药物安全性问题。
例如，某些中药可能存在潜在的肝肾毒性或过敏反应，而这些问题可能在传统的短期临床试验中无法被发现。
通过RWR方法，可以更全面地了解中药的安全性，为医生和患者提供更准确的药物使用信息。
3、经济性评估：RWR方法还可以用于中药的经济性评估。
传统的药物经济学研究往往依赖于模型和假设，而RWR方法则可以通过对真实世界中的治疗费用、医疗资源消耗等数据的分析，更准确地评估中药的治疗成本和经济效益。
这有助于为决策者提供更全面的药物经济学证据，以支持药物的选择和使用。
四、挑战与展望虽然RWR方法在中药临床评价中具有广泛的应用前景，但也面临着一些挑战。
真实世界中的数据质量可能受到多种因素的影响，如数据收集的完整性、准确性、一致性等。
真实世界临床研究
真实世界临床研究真实世界临床研究的意义与应用近年来，临床药物研究领域出现了一种新兴的研究方法，即真实世界临床研究。
相较于传统的随机对照试验，真实世界临床研究可以更好地反映患者在日常生活情境中接受治疗的真实情况。
本文将从研究方法、数据来源、优势与局限四个方面展开探讨，来探索真实世界临床研究的重要意义与应用。
一、研究方法真实世界临床研究的研究方法十分多样化，常见的包括回顾性队列研究、前瞻性队列研究、病例对照研究、阈下研究等。
这些方法可以根据研究需求和可行性来选择合适的方法进行研究。
二、数据来源真实世界临床研究的数据来源主要来自于医疗保险记录、电子健康记录、药店和医院记录等。
这些数据非常丰富，可以提供大样本量、高外部效度的研究结果，以及对于在不同人群中的药物使用和安全性的长期监测。
三、优势相较于随机对照试验，真实世界临床研究具有一定的优势。
首先，真实世界临床研究可以更好地反映患者在实际生活中接受治疗的情况，具有更高的外部效度。
其次，真实世界临床研究可以提供大样本量、长期监测的数据，从而更好地评估药物的效果与安全性。
此外，真实世界临床研究的成本相较于随机对照试验较低，且研究周期更短，有利于快速取得研究结果。
四、局限虽然真实世界临床研究有其独特的优势，但也存在一些局限性。
首先，由于真实世界临床研究是观察性研究，很难解决因果关系的问题。
其次，数据的完整性和准确性会受到医疗记录的限制，存在信息偏倚的风险。
此外，由于数据的来源多样性，不同研究中的数据质量和方法也有较大差异，因此当合并研究结果时需要慎重对待。
综上所述，真实世界临床研究作为一种新兴的研究方法，在临床应用中具有重要的意义与应用。
通过选择合适的研究方法和数据来源，真实世界临床研究可以提供与真实生活情境更贴近的研究结果，为临床决策提供更可靠的依据。
然而，我们也要看到真实世界临床研究存在的局限性，并在使用研究结果时进行综合分析和判断，以确保科学性和准确性。
真实世界研究精品PPT课件
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
真实世界临床研究
真实世界临床研究Introduction:真实世界临床研究In recent years, there has been an increasing interest in conducting real-world clinical research. Real-world clinical research refers to studies conducted in real-life settings, such as hospitals, clinics, or community-based programs. Unlike randomized controlled trials (RCTs), which are conducted under tightly controlled conditions, real-world clinical research allows for a more comprehensive understanding of how treatments and interventions work in everyday practice. This article aims to explore the importance of real-world clinical research and discuss its applications in improving patient care.The Importance of Real-World Clinical Research:Real-world clinical research plays a critical role in bridging the gap between research conducted in controlled settings and the complex reality of medical practice. While RCTs are considered the gold standard in evaluating the efficacy of treatments, they often have limitations in terms of their external validity. Real-world clinical research, on the other hand, provides insights into how treatments work in real-life scenarios, including the diversity of patients, treatment adherence, and the impact of comorbidities.Applications in Improving Patient Care:1. Evaluating Treatment Effectiveness:Real-world clinical research enables researchers to evaluate the effectiveness of treatments and interventions in diverse patient populations. By including patients with a wide range of characteristics, comorbidities, and treatment histories, researchers can determine whether a particular treatment is effective in different real-life scenarios. This information is crucial for clinicians when making treatment decisions for their patients.2. Assessing Safety Profiles:In addition to evaluating effectiveness, real-world clinical research allows for the assessment of treatment safety profiles. By including larger sample sizes and longer follow-up periods, researchers can detect rarer adverse events that may not have been observed in RCTs. This information is valuable in identifying potential risks associated with treatments and improving patient safety.3. Comparative Effectiveness Research:Real-world clinical research is particularly useful in conducting comparative effectiveness research. This type of research compares multiple treatment options to determine the most effective interventions for specific patient groups or clinical conditions. By including real-world data, researchers can provide evidence-based recommendations for clinicians and policymakers in selecting the most appropriate treatment strategies.4. Health Economics and Outcomes Research:Real-world clinical research also contributes to health economics and outcomes research. By evaluating the cost-effectiveness of different treatments, researchers can determine the most efficient use of resources inhealthcare. Additionally, real-world outcomes data can be used to inform healthcare policy decisions and improve resource allocation.Conclusion:真实世界临床研究 plays a crucial role in enhancing our understanding of treatments and interventions in real-life settings. By including diverse patient populations, assessing treatment effectiveness and safety profiles, conducting comparative effectiveness research, and contributing to health economics and outcomes research, real-world clinical research provides valuable insights to improve patient care and inform healthcare decision-making. Emphasizing the importance of real-world clinical research is essential for advancing medical knowledge and ensuring evidence-based healthcare practices.。
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究临床研究之真实世界研究范本1. 概述1.1 研究背景1.2 研究目的1.3 研究对象1.4 研究设计2. 研究方法2.1 数据收集2.1.1 数据来源2.1.2 数据采集方法2.2 参与者选择标准2.3 数据变量定义和测量2.4 研究期限和随访周期3. 数据分析3.1 数据清洗和筛选3.2 描述性统计分析3.3 统计分析方法3.4 研究假设或问题4. 结果4.1 参与者基本特征4.2 研究主要结果4.3 次要结果或附加分析5. 讨论5.1 主要发现和解释5.2 结果的可靠性和有效性 5.3 结果与其他研究的比较5.4 具体限制和局限性6. 结论6.1 本研究的主要结论6.2 潜在的临床影响6.3 进一步研究建议7. 附件7.1 附表7.2 附图7.3 补充资料注释：1. 真实世界研究（Real-World Study，RWS）：指在真实的医疗实践中对人群、疾病、治疗等进行观察和研究的科学方法。
2. 研究对象（Study Population）：指参与研究的个体或群体，可以是患者、医生、医疗机构等。
3. 研究设计（Study Design）：指研究的整体框架和方法，如前瞻性研究、回顾性研究、队列研究等。
4. 数据来源（Data Source）：指研究所使用的数据的来源，可以是电子健康记录、药品库存系统、病例报告等。
5. 数据采集方法（Data Collection Method）：指获得研究数据的具体方法，如问卷调查、数据抽取、数据录入等。
6. 参与者选择标准（Inclusion/Exclusion Criteria）：指研究中用于确定符合条件的参与者和排除不符合条件的参与者的标准。
7. 数据变量定义和测量（Data Variable Definition and Measurement）：指研究中用于收集和记录的数据变量的定义和测量方法。
8. 研究期限和随访周期（Study Period and Follow-up Period）：指研究的时间范围和随访的周期。
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小儿脑性瘫痪的中药熏洗技术临 床操作规范研究
Cluster RCT Expertise—based RCT N of 1 RCT Patient preference RCT Wait list RCT Zelen’s design Stepped wedge trial Biomarker-based RCT Adaptive design
大肠表里相关研究
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中医药治疗甲型H1N1流感实用 随机对照研究(重症)
转化医学 临床流行病学
临床研究注册制度 临床研究报告发表规范
循证医学
实验条件
基础研究
模式生物
理想条件
临床研究
自愿者
真实世界
临床实际
就诊者
伦理学
新药临床研究管理 规范GCP
临床研究的基本方法——对照（有比较才 有鉴别）
{ 所谓对照，即设立条件相同 及诊断一致的一组对照，接 受某种与试验组不一样的试 验措施，目的是用以和试验 组的结果进行对照性的比较 以证明两组(或多组)间结果 的差异及其程度。
74.疑问解决回复
A1.报表
82.数据清洗
83.统计分析
93.数据挖掘
01.文件/数据归档
中医临床数据管理系统研究 --临床数据采集管理系统 --临床数据识别管理系统
临床数据采集管理系统
z 功能：
z 电子临床观察表（CRF）管理系统
z 基于网络B/S结构的数据管理
z 双录，系统自动校验 z 变量有效范围控制 z 在线疑问管理 z 在线进度报告 z 在线数据查询及导出
13 针灸治疗过敏性鼻炎(中韩合作)
14 华佗再造丸治疗脑梗死恢复期
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2009-1-1
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真实世界临床研究思考与实践
刘保延 liuby@
中国中医科学院
提纲
临床研究基本原理、方法学体系的回顾 临床研究的临床研究的数据收集与管理 真实世界临床研究特点与数据收集利用
临床研究——病因、诊断、治疗、预后
发现阶段
验证阶段
推广应用
现代临床研究的方法学体系
临床前研究
解释性试验(explanatory trials)
治疗方法对患者怎么样？治疗间的比较 。
干预措施是否产生了理想效果，为什么？
治疗方法间的比较，评价治疗效果。
干预措施效力的评估或解释产生机制。
按照常规方案进行。
按照标准方案进行
可以在不同中心、不同阶段采取不同方法
严格按照一种随机方法
基于日常实践的合格人群，范围较宽，较少排除 严格的纳入和排除标准，限制条件多，范围 较窄。
1. 研究设计 2. 偏倚控制 3. 统计分析 4. 数据管理
医生-D
病人P
分组 选择性偏倚
干预措施 I
对照 C
时间 T I
场所 S
测量性偏倚
C
沾染混杂偏倚 偏倚
结局 O
临床 设计
偏倚 控制
临床研究的数据产生与利用
原始病历
临床观察表 （CRF）
数据集
统计分析
90
80
70
60
50
东部
40
西部
30
北部
干预 干预
措施 措施
I
I
对
治
照
病人
疗
组
（P）
组
结局 （O）
临床研究的基本原理
1、样本病人抽样
总体
5、将样本结论 用于其他人
2、分组
3、测量
4、分析结果 得出结论
原始研究
二次研究
观察研究
描述
分析
横断面调查 出生队列研究
病例对照研究 队列研究
试验 研究
RCT
交叉试验 序贯试验
Explanatory RCT Pragmatic RCT
5
脐疗治疗原发性痛经临床疗效评 价研究
6
脐疗治疗脾虚型肠易激综合征的 临床疗效评价研究
7 腧穴热敏化艾灸治疗哮喘
8 腰痹汤治疗退行性腰椎管狭窄症
9 退行性腰椎滑脱症中医综合疗法
10
弯腰挺立法治疗腰部伤筋腰骶关 节紊乱
11 偏头痛辨证治疗方案与疗效评价
12
慢性重型肝炎证候规律及中西医 结合治疗方案研究
异质性大
同质性
常规治疗，复杂干预，如复杂治疗的研究
标准化治疗，简单干预，如药物的研究
通常需要较大样本
可以较小样本
难以做到双盲，最大化协同效应研究
双盲，偏倚最小化设计
否
是
干预的总效应间比较
特异性疗效研究，是否有效
多重指标（主要与次要），终点结局指标
实际条件下
理想条件下
效果 effectiveness
效力 efficacy
治疗组
治疗作用
净效应
疾
病
治
对照组
疗
转
归
基线
安慰作用 回归中位
消除
自然病程
实用性RCT
解释性RCT
临床干预效果与效力的区别
干预的效力（efficacy)是干预措施在理想条件下所能达 到的治疗作用的大小，是干预措施的最大期望效果。 所谓理想的条件，主要由诊断的准确性、病人依从性 以及医生的技术和能力等因素决定。尤其对药物性治 疗来说，效力是一个药物自身的一般特性。
62.收集临床信息
72.数据检查确认
73.疑问产生
75.数据入库
81.数据锁定
91.数据转换加载
92.数据仓库
CACMS China Academy of Chinese Medical Sciences
13.录制语音元素
43.数据库设计 63.填写CRF
51.课题试运行 52.课题运行 71.扫描录入数据
临床研究的实施环境
理想世界的临床研究(Ideal World CR)
发现阶段
验证阶段
推广应用
真实世界的临床研究-Real World CR
实用性随机对照试验与 解释性随机对照试验
CACMS China Academy of Chinese Medical Sciences
医疗卫生服 务条件、水 平、技能
语音 传真 短信 Email WEB
8008108565
CACMS China Academy of Chinese Medical Sciences
试验管理
研究中心管理
研究者管理
CACMS China Academy of Chinese Medical Sciences
受试者管理
随机化
CACMS China Academy of Chinese Medical Sciences
解释性RCT与实用性RCT的区别
根据干预措施评估目的区别，将RCT分为解释性与 实用性两大类。 解释性RCT是在理想条件下进行的、前瞻性的、主要用 于评估医学干预措施的效力，并对其产生的原因作出解 释的实验性对照研究； 实用性RCT是在通常医疗卫生条件下进行的、前瞻性 的、主要用于评估医学干预措施的效果，为日常医疗决 策服务的实验性对照研究。
生态学研究 个案总结 专家述评 种族学研究
Nested case-control Case cohort study Case-series case-case study Case crossover study Case-parents study The affected relative pair study Time series studies
诊断试验
析因设计 前后对照试验
non—RCT
临床研究设计方法——抽样分组方法
系统综述 非系统综述