我国血友病人数10万左右 应及早进行按需治疗
血友病治疗中国指南
血友病治疗中国指南血友病是一种罕见的遗传性疾病，由于体内凝血因子不足或缺乏，导致凝血功能异常，患者常常出现自发性出血，关节、肌肉、内脏等部位反复出血，甚至危及生命。
目前，血友病的治疗以替代治疗为主，主要是补充缺乏的凝血因子。
近年来，随着血友病诊疗技术的不断发展，我国在血友病治疗方面也取得了长足的进步。
为了更好地规范血友病的治疗，中国医师协会血液科医师分会、中华医学会血液学分会制定了《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》。
该指南详细阐述了血友病的诊断标准、鉴别诊断、治疗原则、治疗方法等。
其中，替代治疗是血友病最主要的治疗方法，包括输注凝血因子、抗纤溶药物等。
同时，该指南还强调了综合治疗的重要性，包括疼痛管理、关节保护、心理支持等。
在输注凝血因子方面，该指南推荐使用基因重组凝血因子或血源性凝血因子。
其中，基因重组凝血因子具有更高的安全性和有效性，已成为血友病治疗的首选。
同时，该指南还建议根据患者的病情和凝血因子水平，制定个体化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。
除了替代治疗外，该指南还强调了预防治疗的重要性。
预防治疗可以减少关节、肌肉等部位的出血，延缓疾病进展，提高患者的生活质量。
对于儿童患者，该指南建议在出生后尽早进行预防治疗。
总之，《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》为我国血友病的治疗提供了重要的指导依据。
通过规范化的诊断和治疗，可以有效地提高血友病患者的生存质量和预后。
加强公众对血友病的认知和预防意识，减少遗传病的发生，也是我们共同努力的方向。
血友病诊断和治疗的专家共识血友病：诊断与治疗的专家共识血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于患者体内凝血因子不足或功能障碍，导致关节、肌肉、黏膜等部位自发性出血。
本文将介绍血友病诊断和治疗的专家共识，希望为患者提供更多帮助。
血友病诊断的专家共识1、诊断标准血友病诊断需满足以下条件：1、患者存在家族史，有遗传倾向；2、患者关节、肌肉、黏膜等部位反复出血；3、凝血筛查试验异常，凝血因子活性下降。
儿童血友病诊疗规范(2019年版)
计中以重型患儿居多，考虑其原因与部分轻型患儿
全科医学临床与教育 2020 年 1 月 第 18 卷第 1 期 Clinical Education of General Practice Jan. 2020，Vol.18，No.1
未得到诊断有关。
凝血活酶时间（activated partial thromboplastin time，
APTT）、凝血酶时间（thrombin time，TT）和/或纤维蛋
白原检测]。单纯 APTT 延长的患儿需进一步检测
凝血因子 FⅧ、FⅨ、FXI、FXII 活性和 vWF：Ag 及狼
疮抗凝物。
血友病患儿仅有 APTT 延长，但部分轻型血友
因此，对血友病的早期识别和诊断，以及积极、
合理的治疗十分重要。确诊血友病的患儿，通过合
理的、正确的预防治疗，可以避免出血以及出血造
成的骨关节病及残疾等并发症，能够保护儿童身心
的健康成长。
2 适用范围
经临床症状、家族遗传病史、实验室检测等检
查确诊的儿童血友病。不包括获得性血友病。
3 诊断
3.1 临床表现 血友病患儿可以发生任何部位的
血、不寻常的血肿、无确定病因的关节肿痛等，即要
考虑出血性疾病的可能，尤其是血友病。可疑患者
需追问家族史，
进行有关实验室检查予以确诊。
3.2 实验室检查
3.2.1 筛选试验 疑为出血性疾病的患儿需做以
下筛选试验。包括：血常规和血涂片（血小板计数
和形态），首先排除血小板异常导致的出血；凝血谱
[凝血酶原时间（prothrombin time，PT）、活化的部分
通过凝血因子抑制物定量方法可以检测抑制物
血友病治疗中国指南(新)护理课件
诊断与鉴别诊断
诊断
根据患者临床表现、阳性家族史及实验室检测结果进行诊断。其中，凝血活酶 生成试验和凝血因子活性检测是确诊的主要依据。
鉴别诊断
需与其他原因引起的凝血功能障碍相鉴别，如维生素K缺乏症、肝脏疾病等。
02
血友病治疗进展
传统治疗方式
01
02
03
替代疗法
通过输注凝血因子，补充 患者体内缺乏的凝血因子 ，达到止血和预防出血的 目的。
预防接种
鼓励患者按时接种相关疫苗，预防 感染。
急性出血期护理
观察病情
密切观察患者出血部位、 出血量及全身状况，及时 发现并处理并发症。
止血措施
根据出血部位和严重程度 ，采取适当的止血措施， 如局部加压包扎、冰敷等 。
心理支持
给予患者及家属心理支持 ，缓解紧张情绪，增强治 疗信心。
康复护理与心理支持
分类
根据缺乏的凝血因子类型，血友病分 为A型（缺乏FⅧ）、B型（缺乏FⅨ） 和C型（缺乏FⅪ）。
流行病学与临床表现
流行病学
血友病是一种罕见病，全球患病 率约为10万分之一。其中，血友 病A最常见，占80%-85%。
临床表现
主要表现为关节、肌肉、内脏及 软组织的出血倾向，重型患者可 在出生后即出现出血症状，甚至 危及生命。
基因治疗目前仍处于研究阶段，需要进一步的研究和临床试验验证其安全性和有效 性。
细胞治疗
细胞治疗是一种新型的治疗方式，通过利用患者自体的干细胞或脐带血 细胞等，进行培养和扩增，再回输到患者体内，以达到治疗血友病的目 的。
细胞治疗可以提供长期稳定的凝血因子供应，减少凝血因子输注的频率 ，降低免疫排斥反应的风险。
药物治疗
使用抗纤溶药物、非甾体 抗炎药等药物治疗，缓解 关节疼痛和肿胀等症状。
血友病
年幼儿）常造成失血性缺铁性贫血，此时 需要补充铁剂，纠正贫血。
5.肾上腺皮质激素
肾上腺皮质激素对减轻 肌肉水肿及对神经的压迫，减轻关节肌肉 出血所引起的局部炎性反应有一定效果。 但疗程不宜长。
6.物理治疗和康复训练
（三）预防治疗
预防质量是有规律的输入凝血因子，保证
血浆中的因子长期维持在一定水平，从而 减少反复出血、致残，力争患儿能够健康 成长。
约15%血友病甲患者经反复因子Ⅷ 替代治疗 后，出现抗因子Ⅷ抗体。这种患者治疗方法是： ①增加因子Ⅷ 剂量达原剂量一倍以上； ②活化因子Ⅶ （Ⅶ a）或活化凝血酶原复合物； ③大剂量丙种蛋白静脉输注； ④免疫抑制剂，如环磷酰胺； ⑤用链球菌蛋白A吸附抗体。
预
防
根据本组疾病的遗传方式，应对患者家族成 员进行筛查，以确定可能的其他患者携带者，
因子Ⅸ 是一种由肝脏合成的糖蛋白，在其合成过程中需
要维生素K的参与。
诊断
本病是X连锁隐形遗传性出血性疾病，绝大
多数患儿是男性，女性罕见，通过详细询 问出血史、家族史（如果无家族史也不能 除外）、临床表现和实验室检查可以明确 诊断。
临床表现
血友病患儿绝大多数为男性，临床表现特
点是延迟、持续而缓慢的渗血，出血频度 与部位取决于患儿体内的凝血因子水平。 重型患儿常在无明显创伤时自发出血，中 型患儿出血常有某些诱因。轻型极少出血 ，常由明显外伤引起，患儿常在外科手术 前常规检查或创伤后非正常出血才被发现 。
血友病甲、乙纠正试验
患者血浆加入 正常血浆 经硫酸钡吸附正常人血浆 血友病甲 纠正 纠正 血友病乙 纠正 不能纠正
2.确诊实验：测定因子Ⅷ
：C、因子Ⅸ：C的
活性，对血友病甲或血友病乙有确诊意义。 根据其活性水平的高低，将血友病甲或血 友病乙分为重型（<1%）、中型（1%～5 % ）、轻型（>5%～25%）及亚临床型 （>25%～45%） 4种临床类型。
我国仅有1／10的血友病患者接受过治疗
我国仅有1／10的血友病患者接受过治疗
佚名
【期刊名称】《求医问药》
【年(卷),期】2008(000)002
【摘要】北京协和医院血液科主任、北京地区血友病协作组组长赵永强教授近日
指出：血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病，该病患者几乎均为男性。
按发病率计算，全球大约有40万血友病患者，我国的血友病患者应有6万-10万，但大多数人都未获得诊断，目前接受治疗的该病患者估计约为8000余人。
也就是说，我国仅有1110的血友病患者接受过治疗。
【总页数】1页(P56-56)
【正文语种】中文
【中图分类】R725.541
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1.仅有10％的抑郁症患者会寻求治疗 [J], ;
2.竞技体育大国的薄弱基础：我国体育人口仅有10％ [J], 张洪潭
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维爵
4.我国丙肝患者就诊率不足2％每千名患者中仅有4人接受抗病毒治疗 [J],
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生命之光
生命之光作者：殷东来源：《慈善》 2016年第1期殷东2015 年12 月17 日至19 日，2015 年中华慈善总会拜科奇co-pay 血友病慈善援助项目培训班在福建省漳州市举办。
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，如不及时治疗，将会导致极度疼痛，关节损害、畸形，终身残障，甚至会出现颅内及腹腔出血，严重危及生命。
目前估计我国血友病发病人数约8~10万。
“拜科奇”（治疗血友病特效药）这个名词对于大多数人来说绝对算一个陌生的词，但对于血友病患者及其整个家庭来说，这个名词意味着很多。
它是他们暗淡生命中的一丝曙光，是他们生命能够续航的动能。
但对于那些身患血友病且家庭困难的患者来说，昂贵的药费使他们眼前的希望变成了海市蜃楼。
2009年，为帮助贫困中、重度儿童（2~18 岁）血友病患者获得拜科奇的治疗，改善血友病患者生活质量，中华慈善总会与拜耳医药保健有限公司共同设立了“中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目”，向2~18 周岁贫困家庭患者提供拜科奇药物治疗。
截至2014 年11 月底，已帮助超过1400 名中国血友病儿童获得拜科奇的治疗。
2015 年1 月，拜科奇血友病慈善援助项目资助方式由药物援助转向资金援助，援助对象也不再只局限2~18 岁贫困家庭患者，18 岁及以上的贫困成人患者首次进入救助范围。
从年龄层次上实现了全覆盖。
此次在漳州举办的项目培训班也是自项目转型后的首次培训，总结新模式下拜科奇项目自2015 年1月开展以来的实施经验，同时为来自全国各地开展拜科奇co-pay 项目的慈善组织提供了交流平台。
12 月17 号早上，我与同去参加项目会的天津市慈善协会张兆亮副秘书长和项目负责人李萌，搭乘早班航班飞往漳州。
航程中我们自然而然谈到了天津市慈善协会拜科奇项目开展情况。
据张兆亮副秘书长介绍，2012 年，天津市慈善协会根据中华慈善总会关于完善共付机制开展医疗救助的精神，在拜耳公司的支持下，启动了“关爱金色童年”血友病患儿援助项目，对具有天津市户籍，家庭生活困难，符合相关医学标准的18 岁以下（含18 周岁以上仍在学）血友病患者，按照个人支付费用的75% 给予资助，每个患儿每年的援助上限为4 万元。
卫生部办公厅关于做好血友病医疗服务工作的通知
卫生部办公厅关于做好血友病医疗服务工作的通知文章属性•【制定机关】卫生部(已撤销)•【公布日期】2012.12.07•【文号】卫办医政函[2012]1101号•【施行日期】2012.12.07•【效力等级】部门规范性文件•【时效性】现行有效•【主题分类】卫生医药、计划生育综合规定正文卫生部办公厅关于做好血友病医疗服务工作的通知（卫办医政函〔2012〕1101号）各省、自治区、直辖市卫生厅局，新疆生产建设兵团卫生局：为贯彻落实发展改革委、卫生部等6部门《关于开展城乡居民大病保险工作的指导意见》（发改社会〔2012〕2605号）和卫生部《关于加快推进农村居民重大疾病医疗保障工作的意见》（卫政法发〔2012〕74号），做好血友病医疗服务工作，现将有关事项通知如下：一、高度重视做好血友病医疗服务工作血友病被纳入重大疾病医疗保障试点范围，是深化医药卫生体制改革的重要内容。
做好血友病医疗服务工作是推进重大疾病医疗保障的具体要求，对于提高医疗机构服务能力和管理水平，维护人民群众健康权益，促进社会和谐稳定具有重要意义。
各省级卫生行政部门要充分认识做好血友病医疗服务工作的重要性，从深化医药卫生体制改革大局，以对人民群众健康高度负责的精神，从建立血友病诊疗分级诊疗体系和加强血友病病例信息管理等方面着手，做好血友病医疗服务工作。
二、建立血友病分级诊疗体系各省级卫生行政部门应当按照有序就医、便民利民、加强协作的原则，确定分级诊疗和双向转诊标准，建立分工协作和双向转诊机制，逐步完善血友病分级诊疗体系。
（一）确定血友病定点医疗机构。
各省级卫生行政部门应当根据当地医疗资源布局、血友病患者分布、血友病病例数据分析、成人与儿童患者结构等实际情况，至少指定一家血友病诊疗水平较高的医疗机构作为血友病定点医疗机构，承担省内一定区域范围内血友病的确诊、疑难重症病例的治疗工作以及对本区域内其他医疗机构的指导和培训工作。
各省级卫生行政部门应当及时将指定的血友病定点医疗机构名单向社会公示，并向我部医政司备案。
2024年血友病治疗市场发展现状
2024年血友病治疗市场发展现状引言血友病是一种常见的遗传性疾病，主要表现为凝血因子缺乏导致的出血症状。
随着医疗技术的进步和人口老龄化的增加，血友病治疗市场正面临着新的挑战和机遇。
本文将重点关注血友病治疗市场的现状，分析其发展趋势和市场前景。
1. 血友病治疗市场概述血友病治疗市场是血友病患者接受治疗和相关产品的市场，主要包括药物治疗、替代疗法和辅助治疗。
这个市场的规模和发展受到多种因素的影响，包括患者人口、医疗技术和政策环境等。
2. 血友病治疗市场的现状2.1 药物治疗血友病的药物治疗主要是通过补充缺乏的凝血因子来控制病情。
目前市场上常见的药物包括血浆制剂和重组凝血因子。
血浆制剂具有安全性高和成本较低的优势，但由于血浆来源的限制和难以控制的凝血因子含量，其使用受到限制。
重组凝血因子技术的发展使得治疗更加精准和可控，但其成本较高，限制了其在一些发展中国家的推广。
2.2 替代疗法除了药物治疗，替代疗法也是血友病治疗的重要手段之一。
替代疗法主要是通过输注健康人的血小板或凝血因子来控制出血，包括血浆输注和血小板输注等。
这些替代疗法在急性出血的紧急情况下显示出了良好的效果。
2.3 辅助治疗辅助治疗是指通过康复训练、心理干预和支持性治疗等手段来改善患者的生活质量。
血友病患者需要长期接受治疗，心理和社会支持的重要性不可忽视。
因此，辅助治疗在血友病治疗中扮演着重要的角色。
3. 血友病治疗市场的发展趋势3.1 创新药物的发展随着科学技术的不断进步，血友病治疗领域也出现了一系列新的创新药物。
这些创新药物包括基因治疗、抗凝血治疗和新型凝血因子等，有望在治疗效果和安全性上取得突破。
3.2 个体化治疗的兴起个体化治疗是指根据患者的基因型、临床特征和病情等个体差异来制定治疗方案。
个体化治疗有助于提高治疗效果和减少药物副作用，已经成为血友病治疗的一个重要趋势。
3.3 互联网医疗的推广互联网医疗的发展为血友病患者提供了更便捷的医疗服务。
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我国血友病人数10万左右应及早进行按需治疗
11日，世界血友病日公益纪念活动相互支撑共建家园在京举办。
会上，江苏省血液研究所所长阮长耿表示：按照血友病的发病率为5～10/10万估算，预计目前我国的血友病患者人数达10万左右，其中绝大部分患者因病致残。
为了保护关节避免残疾，建议血友病患者及早进行按需治疗。
据了解，血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病。
其临床主要表现为关节、肌肉的创伤后或自发性出血。
由于先天缺乏凝血因子，仅靠自身机能出血难以控制，严重情形下甚至有性命之忧。
当面临关节出血时，患者通常会伴随一种出血预感，早期产生灼热感或针刺感，随后出现关节僵硬、疼痛、血肿;而这种血肿可能会引发组织坏死、外周神经病变、关节畸形等，致关节不能负重，最终导致正常活动受限制。
阮长耿指出：通过静脉输注的方式进行凝血因子补充，使患者体内的凝血因子浓度达到正常人的水平从而实现止血。
而且，一旦发生出血，患者必须早期及时补充足量凝血因子。
此外，这种凝血因子替代治疗贵在坚持，无论患者接受按需治疗方案还是预防治疗方案，都必须严格认真坚持下去。
若患者接受按需治疗，应当遵照医嘱尽早止血，越快止血对关节的损伤就越小。
会上，北京协和医院血液内科主任医师赵永强说：血友病的治疗关键在于早期持续性的规范治疗，儿童期是血友病治疗的黄金时期，因此患者家属应在患儿幼年时期即向患者传递血友病早期治疗及护理的知识，保护好关节。
血友病的治疗伴随终生，患者每年需承担很高的治疗费用，很多血友病患者因病致穷，不能做到尽早治疗，造成关节损伤，最终
导致不可逆转的严重后果。
鉴于此，中华慈善总会联合拜耳医药保健有限公司，自2009年起，在全国各地陆续开展救助血友病儿童的活动，旨在为2至18周岁的中重度血友病患者提供援助，以减少关节损伤，避免残疾，提高其生命质量。
本次活动旨在呼吁政府、慈善、企业、社会等多方力量共同参与，助力血友病患者规范治疗，帮助他们保护关节，提升生活质量。