造血干细胞移植适应症
完整版造血干细胞移植专家共识课件
MUD HLA配型及供者选择原则
• HLA10/10或9/10
1
• 8/10相合同时满足A，B，
2 DRB1中5/6相合
脐血HLA配型及供者选择原则
CR1高危
适应症及移植时机
新诊断的儿童和青年CML患者，全相合同胞供者时； Sokal评分髙危而EBMT风险积分≤2，且有HLA相合供者；
伊马替尼治疗失败； T315I突变
二代TKI治疗反应欠佳、失败或不耐受； AP及BC
CML
适应症及移植时机
IPSS评分中危Ⅱ及髙危 I严重中性粒细胞或血小板减少或输血
青少年患者如果采用了儿童化疗方案，移植 指征参考儿童部分
CR2及挽救性移植
CR1高危患者
CR2期患者的移植:很早期复发及早期复发 ALL患者
CR3
适应症及移植时机
33d未达到血液学CR 达到CR但12周时MRD≥10-3 伴有MLL基因重排阳性，年龄<6个月或起病时WBC>300x109/L
伴有Ph染色体阳性的患者，尤其对泼尼松早期反应不好或MRD未达到4周和12周均为阴性标 准
HLA配型及供者选择原则
适应症及移植时机
AML
APL 非APL
诱导失败
复发治疗后，P ML/RARa仍阳性 低危患者基于MRD检测的移植策
略 中高危
两个以上疗程达CR MDS转化，治疗相关 CR2及以上，未缓解
适应症及移植时机
ALL
〉14岁 ≤14岁
均推荐，尤其诱导缓解后8周MRD未转阴或具 有预后不良临床特征的患者
造血干细胞移植技术
造血干细胞移植治疗目的应用超大剂量的放、化疗，以最大限度清除病人体内的肿瘤细胞或骨髓中的异常细胞群以及抑制或摧毁宿主免疫系统（对异基因造血干细胞移植而言），然后移植正常的造血干细胞，重建造血和免疫功能而使病人康复。
造血干细胞移植的适应症有哪些1、恶性血液病急性非淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、毛细胞白血病、骨髓增生异常综合征等。
2、造血系统疾病再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓纤维化等。
非恶性血液病1、先天性及获得性再生障碍性贫血：尤其存在危及生命的不可逆的骨髓衰竭或对免疫抑制治疗无效的再障。
2、遗传性红细胞疾病，3、遗传性免疫缺陷，4、遗传性代谢性疾病。
NMDP推荐的恶性血液病URD-HSCT适应症和移植时机具体如下：1、急性髓细胞白血病(AML)①高危AML：继发性AML(如既往有MDS病史)，治疗相关性白血病，诱导治疗失败;②细胞遗传学高危患者CR1;③CR2或CR3。
2、急性淋巴细胞白血病(ALL)①高危ALL;②细胞遗传学高危患者(如Ph染色体阳性, 11q23)，③初诊时高白(>30 C 50×109/L)，④中枢神经系统白血病或睾丸白血病，⑤初始诱导治疗4周未获CR，⑥诱导治疗失败，⑦CR2或CR3。
3、骨髓增生异常综合征(MDS) IPSS中危-1 (INT-1)，中危-2(INT-2)或IPSS 高积分并包括以下任一条：①骨髓原始细胞>5％②除了细胞遗传学预后良好患者[包括5q-获核型正常]③>1系细胞减少。
4、性髓细胞性白血病(CML)①伊马替尼治疗后3月无血液学或次要细胞遗传学反应，②伊马替尼治疗后6到12月无完全细胞遗传学反应，③疾病进展(加速期或急变期)。
5、淋巴瘤造血干细胞移植技术（一）基本的技术方法造血干细胞移植技术的基本原理是以正常造血干细胞替代病人的病理干细胞。
具体方法分以下几种情况：1、对于恶性血液疾病的病人应先进行化（放）疗诱导治疗，使病情缓解，再给予超剂量化（放）疗，尽可能杀灭病人体内所有的肿瘤细胞并抑制其免疫功能，为植入干细胞留置空间，然后通过静脉输注将正常的造血干细胞移植给病人。
HSCT的名词解释
HSCT的名词解释随着医学科技的不断进步，新的治疗方法和技术不断涌现。
HSCT （Hematopoietic Stem Cell Transplantation）即造血干细胞移植，是一种通过将患者自身或配型合适的供者的造血干细胞输注给患者，帮助恢复骨髓造血功能的治疗方法。
1. HSCT的历史HSCT作为一种医学治疗方法起源于20世纪60年代。
在当时，医生们发现通过从骨髓中提取干细胞，然后将其进行移植到患者体内，可以促进他们的造血系统恢复正常功能，尤其是用于治疗某些血液疾病。
随后，HSCT在临床实践中逐渐得到广泛应用，并取得了显著的疗效。
2. HSCT的适应症HSCT主要应用于治疗一些严重的血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
此外，它还可以用于治疗一些遗传性疾病和免疫系统疾病，如再生障碍性贫血、新生儿免疫缺陷等。
3. HSCT的原理HSCT的治疗过程可以分为三个关键步骤：前处理、移植和康复。
前处理是指在移植前使用化疗、放射疗法或其他抗肿瘤药物来消灭患者体内的异常细胞。
移植是指将供者的造血干细胞通过静脉输注给患者，以便这些干细胞能够定居在患者的骨髓内并开始恢复正常的造血功能。
康复阶段包括恢复患者的免疫力和骨髓功能，并进行相关的并发症管理。
4. HSCT的供者HSCT的治疗过程中，供者的选择非常重要。
理想的供者是有相似的遗传特征和免疫系统特征的近亲，如兄弟姐妹。
如果没有合适的近亲供者，还可以通过国际供者登记系统（如BMDW）进行配型，选择与患者最匹配的无亲缘关系的供者。
5. HSCT的并发症与风险尽管HSCT是一种非常有效的治疗方法，但它也伴随着一定的并发症和风险。
在前处理阶段，化疗和放疗等治疗方法可能会导致一系列副作用，如恶心、呕吐、脱发和免疫抑制等。
移植后，供者的免疫细胞可能会攻击患者部分组织器官，导致反应性移植物抗宿主病（GVHD），这可能是HSCT治疗中最严重的并发症之一。
此外，感染也是HSCT患者面临的常见问题。
HSCT
骨髓移植 (BMT) 外周血干细胞移植 （PBSCT) 脐血干细胞移植 （CBSCT）
自体骨髓移植 （ABMT） 异基因骨髓移植 (Allo-BMT)
自体外周血干细胞移植 （APBSCT） 异基因外周血干细胞移植 （Allo-PBSCT)
ASCT与Allo-SCT的比较
白血病细胞与治疗的关系
化学治疗药物（化疗）对白血病细胞呈对数杀伤关系 40代=1012 = 1000g 30代=109 = 1g 20代=106 = 1mg 10代=103 = 1ug
完 全 缓 解 治 愈
1= 0.001ug
急性白血病CR后治疗方法的疗效比较
100 80
复 发 率
60 40 20 0 不化疗 定期化疗 ANLL ASCT ALL Allo-SCT
移植后的支持治疗
• 无菌层流病房：100级（0.5um以上微粒≤100个/
M2. min）
• 成分血制品输注：15-25Gy射线照射 • 胃肠外营养：糖、脂肪、氨基酸、微量元素、
维生素
• 应用抗生素：抗细菌及抗霉菌药物 • 造血生长因子：G-CSF、GM-CSF
层流病房平面图示例
患者家属探视通道
移植前的预处理
定义：预处理是在HSCT前行一个疗程的超剂量化疗（放疗） 目的： 1.为移植的造血干细胞准备空间 2.尽可能清除恶性细胞，减少复发 3.抑制免疫使骨髓容易植活 方法：抗肿瘤细胞为主的措施、免疫抑制为主的措施、抗肿 瘤及免疫抑制的双重措施
造血功能重建
移植物的输注
方式：IV，冷冻保存的移植物在40º C水浴速融后IV 时间：＜3小时 回输过程中常见副作用： • 恶心、呕吐 • 血红蛋白尿 • 呼吸及心率加快 • 头痛
造血干细胞移植
造血干细胞移植Hematopoietic stem cell transplantation马骁孙爱宁陈峰王荧（苏州大学附属第一医院）【适应症及预处理】一、恶性血液病（一）急性白血病1、急性髓细胞白血病（1）适应症（异基因移植）①第一次缓解期患者：ⅰ.标准“3+7”诱导化疗不敏感的患者；ⅱ.细胞遗传学预后良好组患者：存在c-kit突变、巩固化疗期间MRD不降反升的患者；ⅲ.细胞遗传学预后中等组患者；ⅳ.细胞遗传学预后不良组患者；②第二次及以上缓解期患者；③难治性AML患者：标准“3+7”诱导方案2疗程不缓解；含高剂量Ara-C的诱导方案无效；诱导缓解后早期（小于12个月）复发，再诱导无效；④复发状态患者：移植前尽可能行再诱导化疗以力求缓解或减低肿瘤负荷；（2）适应症（自体移植）可用于化疗敏感的预后良好组患者，以及因各种原因无法实施异基因移植的非预后良好组患者。
（3）预处理通常情况下，首选清髓性移植，而年龄＞50岁或有较严重合并症的患者应选择减低剂量预处理（RIC）作为预处理方式。
清髓性预处理各单位结合自身实际情况，以选择TBI/CY 或Bu/CY方案为主。
有条件、有适应症的可以联合使用单抗。
（4）APL的HSCT自身移植适应症：第二次缓解期并能获得基因水平缓解的患者；异体移植适应症：常规治疗不能获得持续基因水平缓解的患者。
（5）老年患者的HSCT鉴于老年AML患者化疗的长期生存率不高，所有年龄小于70岁的老年AML患者都有异基因移植的适应症。
取得完全缓解的患者首选RIC移植以降低治疗相关死亡率。
2、急性淋巴细胞白血病（1）适应症（异基因移植）①具有以下不良预后因素的CRI患者：ⅰ.成年人；ⅱ.初诊高白（B系＞×109/L，T系＞×109/L）；ⅲ.具有不良预后的细胞遗传学变化，如t（9;22）、t（4;11）、t（1;19）、复杂染色体等；ⅳ.有髓外病变；ⅴ.标准诱导治疗5周以上才获缓解；ⅵ.巩固治疗期间MRD持续不降者。
2023年淋巴瘤自体造血干细胞移植指导原则
2023年淋巴瘤自体造血干细胞移植指导原则摘要：一、背景介绍二、淋巴瘤自体造血干细胞移植的定义和原理三、淋巴瘤自体造血干细胞移植的适应症和禁忌症四、淋巴瘤自体造血干细胞移植的操作流程五、淋巴瘤自体造血干细胞移植的疗效评估和风险控制六、结论正文：一、背景介绍淋巴瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤，可分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤两类。
近年来，随着自体造血干细胞移植技术的发展，淋巴瘤的治疗效果得到了显著提高。
为了规范淋巴瘤自体造血干细胞移植的临床操作，本文根据相关文献和临床经验，制定了2023 年淋巴瘤自体造血干细胞移植指导原则。
二、淋巴瘤自体造血干细胞移植的定义和原理淋巴瘤自体造血干细胞移植（Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation，AHSCT）是指将患者自身的造血干细胞移植回到患者体内，以替代病变的造血系统。
通过自体造血干细胞移植，可以清除患者体内的肿瘤细胞，重建正常的造血功能。
三、淋巴瘤自体造血干细胞移植的适应症和禁忌症1.适应症：（1）霍奇金淋巴瘤：ⅠB 期以上的霍奇金淋巴瘤患者，经过两线以上的全身化疗后疗效不佳者；（2）非霍奇金淋巴瘤：侵袭性非霍奇金淋巴瘤，经过两线以上的全身化疗后疗效不佳者。
2.禁忌症：（1）患者一般状况差，无法耐受手术和化疗；（2）患者有严重的感染、心、肺、肝、肾等功能不全；（3）患者有严重的自身免疫性疾病；（4）患者有活动性肝炎、艾滋病等病毒感染。
四、淋巴瘤自体造血干细胞移植的操作流程1.采集造血干细胞：通过外周血或骨髓穿刺采集患者的造血干细胞；2.预处理：患者接受大剂量化疗，以清除体内的肿瘤细胞和破坏原有的造血功能；3.移植：将采集到的造血干细胞回输到患者体内；4.恢复造血功能：患者接受支持治疗，帮助重建正常的造血功能。
五、淋巴瘤自体造血干细胞移植的疗效评估和风险控制1.疗效评估：根据患者的症状、体征、血液学指标等，评估自体造血干细胞移植的疗效；2.风险控制：密切关注患者在移植过程中的并发症，如感染、出血、脏器功能损害等，及时采取相应的救治措施。
造血干细胞移植植入标准
造血干细胞移植植入标准造血干细胞移植是一种重要的治疗方法，被广泛应用于血液系统疾病的治疗。
为了确保移植成功，需要制定一套标准，以指导移植的各个环节，保证患者的安全和治疗的有效性。
下面将详细介绍造血干细胞移植植入的标准。
一、适应症的评估在进行造血干细胞移植之前，需要对病情进行全面评估，确保适合移植。
适应症的评估包括确定疾病的类型和分期，评估患者的年龄、身体状况和合并症情况等。
只有在评估结果为适宜移植的情况下，才可进行后续操作。
二、供者的选择和评估选择合适的供者对造血干细胞移植的成功与否至关重要。
供者可以是患者自身的自体供者，也可以是外源供者。
对于自体供者，需要进行详细的身体检查和检验，确保供者的身体状况良好，并排除供者自身潜在的疾病风险。
对于外源供者，需要进行供者的详细筛查，包括详细的家族病史、疾病和感染的筛查，以及供者与受者的HLA（人类白细胞抗原）配型。
三、移植方案的设计移植方案需要根据患者的疾病类型、分期和身体状况来确定。
移植方案主要包括预处理方案、干细胞的采集和处理方案以及移植后的免疫抑制治疗方案。
预处理方案的设计旨在减轻患者的疾病负担，提高移植的成功率。
干细胞的采集和处理方案需要选择合适的采集方法和处理方法，并确保干细胞的质量和数量满足移植的需要。
移植后的免疫抑制治疗方案需要根据患者的免疫状态和疾病情况来确定，以减少移植后的排斥反应和移植物对宿主的抗原作用。
四、移植前的准备工作移植前的准备工作包括全面评估患者的身体状况和疾病情况，确定移植方案和供者，进行充分的沟通和教育，了解移植的风险和可能的并发症。
还需要做好患者的身体检查和检验，包括血常规、生化指标、免疫学检查和感染筛查等，以评估患者的身体状况和减少移植的风险。
五、移植的过程控制造血干细胞移植的过程需要严格控制，以确保移植的成功。
移植的过程包括移植物的输注和移植后的护理。
移植物的输注需要注意移植物的温度和注射速度，确保干细胞的存活率和移植效果。
国家限制类技术造血干细胞移植培训班考试内容
国家限制类技术造血干细胞移植培训班考试内容
国家限制类技术造血干细胞移植培训班考试内容如下：
1. 造血干细胞移植基础知识：考试内容包括造血干细胞的生物学特性、造血干细胞移植的原理、移植过程及技术要点等。
2. 造血干细胞移植的适应症和禁忌症：考试内容包括移植的适应症如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，以及移植的禁忌症和相关风险。
3. 造血干细胞移植的流程和操作技术：考试内容包括造血干细胞的采集、分离、冻存、复苏、回输等操作步骤，以及相关设备的操作和使用。
4. 造血干细胞移植的并发症和风险：考试内容包括移植过程中可能出现的并发症如感染、出血、脏器损伤等，以及应对并发症的预防和治疗措施。
5. 造血干细胞移植的伦理问题：考试内容包括造血干细胞移植涉及的伦理原则、知情同意、隐私保护等方面的知识。
6. 造血干细胞移植的规范化管理：考试内容包括国家相关政策法规、医疗机构准入要求、医务人员培训要求等。
7. 造血干细胞移植的临床应用实践：考试内容包括实际操作过程中遇到的病例分析、诊疗决策、病情评估等。
8. 造血干细胞移植的科研与进展：考试内容包括国内外造血干细胞移植领域的研究动态、新技术、新方法等。
此外，考试还可能涉及与造血干细胞移植相关的实验室技术、影像学检查、药物治疗等方面的知识。
考试形式可能包括理论考试、操作考核、病例分析等。
考生需要全面掌握相关知识，以确保在实际工作中能够规范地进行造血干细胞移植技术操作，保障医疗质量和患者安全。
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箭
>60岁患者，身体状况符合allo-HSCT者 ，可以在有经验的单位尝试在CR1期移植 治疗。
>CR2患者均具有allo-HSCT指征。
头 所 指 结 构
挽救性移植：难治、复发后不能缓解患 者，可尝试性进行a1lo-HSCT。
是 什
么
？
(2)年龄≤14岁：
箭
头
1)CR1期患者的移植：用于以下高危患者：
发ALL患者，建议在CR2期进行HSCT；所有指结
CR3以上患者均具有移植指征。
构
3)挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者是什
，有经验的单位尝试性进行allo-HSCT。 么
？
3．CML
箭
• 新型其弊诊相他的断合供情的的体况儿同，下童 胞 在 ，和 供 家 也青 者 长 可年 时 完 以； 全 进CM如 知 行L果 情 移患有 和 植者配理；，型解具较移有好植配的利头所指结构
强化治疗后由阴性转为阳性
什 么 ？
➢由MDS转化的AML或治疗相关的AML
②>CR2期具有allo-HSCT指征：首次血液学复发的 AML患者，经诱导治疗或挽救性治疗达到CR2后， 争取尽早进行allo-HSCT
箭 头 所
>CR3期的任何类型AML患者具有移植指征。
指
结
③未获得CR的AML：难治及复发性各种类型AML，构
么
？
(2)复发、难治SAA
箭
①血经 缘I供ST者失、败单或倍复体发相，合<供50者岁具的有SA移A植或指vS征AA，，在有有非头所
经验的单位，也可以尝试脐血移植；
指
② 经IST治疗失败或复发，年龄50～60岁，体能评结
分≤2，病情为SAA或vSAA，有同胞相合供者或非构
什
么
？
7．霍奇金淋巴瘤
箭
头
所
难治或auto-HSCT后复发患者
指 结
构
是
什
么
？
8．非霍奇金淋巴瘤(NHL) 箭
头
(1)(CLL/SLL)：年轻患者在下列情况下具 所
有allo-HSCT指征：
指
1)嘌呤类似物无效或获得疗效后12个月之 结
内复发；
构
2)嘌呤类似物为基础的联合方案或auto- 是
HSCT后获得疗效，但24个月内复发； 什
论是否达到第2次血液学完全缓解，只要PML/RARa么
仍阳性，具有allo-HSCT指征。
？
(2)AML(非APL)：
箭
1)年龄≤6O岁： ①在CR1期具有allo-HSCT指征：
头 所 指
➢WHO分层预后良好组 ➢WHO分层预后中危组 ➢WHO分层预后高危组 ➢经过2个以上疗程达到CR1
结 根据强化治疗后MRD变化决定 构 是否移植，如2个疗程巩固强化 是 后AML/ETO下降不足3 log或在
箭 头 所 指 结 构 是 什 么 ？
箭
头
所
（一）恶性疾病
指
结
构
是
什
么
？
1．AML
箭
头
(1) APL：APL患者一般不需要allo-HSCT，只在下 所
列情况下有移植指征：
指
➢➢A首P次L初复始发诱的导AP失L败患；者，包括分子生物学复发(巩固结构 治疗结束后PML/RARa连续两次阳性按复发处理)、是 细胞遗传学复发或血液学复发，经再诱导治疗后无什
可以进行挽救性allo-HSCT，在有经验的单位尝试 是
2)年龄>60岁：
什
符合上述条件，身体状况也符合allo-HSCT的条件，么
建议在有经验的单位进行allo-HSCT治疗。
？
2．ALL
箭 头
(1)年龄>14岁：
所
• C～H具。RS有6C10期T预岁，具后所尤有不有其a良Al诱lLo临L-导H患床S缓者C特解T在征指后C的征8R患周：1期者M原进R应则D行尽上未a早推l转lo移荐-阴植1或指结构是什4 • 对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗么？
• 慢性期患者如果Sokal评分高危而EBMT 是
风险积分<2，且有HLA相合供者，可选 什
择移植为一线治疗；
么
• 对于伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可？
根据患者的年龄和意愿考虑移植；
箭
• 在AB伊L马基替因尼T3治15疗I突中变或的任患何者时，候首出选现alBloC-HRS- 头所指CT
• 对第二代TKI治疗反应欠佳、失败或不耐结受
周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤患者，当么
配型相合的供者存在时，CR1期患者也可以？
考虑allo-HSCT。
箭
头
所
(二)非恶性血液病
指
结
构
是
什
么
？
1．AA
箭
(1)新诊断的SAA：
头
<50岁(包括儿童患者)，病情为SAA或极重所
型SAA，具有HLA相合的同胞供者；儿童 指
SH知AS有情ACT经条和也验件vS可的下A以A移尝患作植试者为中其，一心他非线可替血选以代缘择在供供患者者者的>及移9/1家植0相属合充，分结构是什
的所有患者，可进行allo-HSCT
构
• 加速期或急变期患者建议进行allo-HSCT，是
移植前首选TKI治疗
什
么
？
4．MDS
箭
头Байду номын сангаас
(1)IPSS评分中危Ⅱ及高危患者尽早移
所 指
植；
结
(2)IPSS低危或中危I伴有严重中性粒 构
细胞或血小板减少或输血依赖的患者 是
(3)儿童JMML患者。
什
么
？
5．骨髓纤维化(MF)
3)具有高危细胞核型或分子学特征，在获 么
得疗效或复发时；
？
4)发生Richter转化。
箭
头
2)其他：滤泡淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤 所
、套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤和 指
Burkitt淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细结
胞淋巴瘤，在复发、难治或>CR2患者具有 构
allo-HSCT指征。
是
成年套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤、外什
箭
：
头
中危Ⅱ和高危原发或继发性MF
所
指
IPSS：年龄>65岁、症状；HGB<100 g/L、
结
WBC>25×109/L、外周血原始细胞>1％。
构
低危：没有上述危险因素
是
中危-I：1个危险因素
什
中危-Ⅱ：2～3个危险因素
么
高危：危险因素>4个
？
6．MM
箭
头
年 ， 初 救轻如次性t患自治(4者体疗；，造的14尤 血 患)；其 干 者t(具 细14有 胞；高 移16危 植)；后遗17疾传p-病学进核展型需的要患挽者所指结构是
所
①33 d未达到血液学CR
指
②达到CR但12周时微小残留病(MRD)仍>103
结 构
③ 伴有MLL基因重排阳性，年龄<6个月或起病时是
WBC>300x109/L
什
④伴有Ph+的患者，尤其对泼尼松早期反应不好或么？
MRD未达到4周和12周均为阴性标准
箭
头
2)>CR2期患者的移植：很早期复发及早期复所