造血干细胞移植治疗重度骨髓型放射病
干细胞移植技术的适用病症和治疗效果介绍
干细胞移植技术的适用病症和治疗效果介绍干细胞移植技术是一种在临床上被广泛应用的创新治疗方法，由于其独特的特性和潜能，已成为治疗多种疾病的希望。
本文将介绍干细胞移植技术的适用病症以及其在不同疾病治疗中的效果。
干细胞是一类具有自我更新和分化能力的细胞，可以在体内持续分裂产生其他类型的细胞。
由于其独特的特性，干细胞移植技术可以用于治疗各种疾病，包括血液系统疾病、免疫缺陷病、器官衰竭等。
首先，干细胞移植技术在血液系统疾病的治疗中表现出色。
例如，对于白血病等造血系统疾病的患者，干细胞移植技术可以通过重新建立血液系统来治愈疾病。
干细胞可以通过骨髓或外周血采集，经过体外处理后，再移植到患者体内。
这些移植的干细胞可以再生骨髓，产生新的血细胞，帮助患者恢复正常的血液功能。
除了血液系统疾病，干细胞移植技术在免疫缺陷病的治疗中也显示出重要的作用。
免疫缺陷病是一类由于免疫系统异常导致的免疫功能低下的疾病。
通过干细胞移植技术，可以将健康的干细胞移植到患者体内，以帮助修复其免疫系统功能，增强免疫力，提高抵抗疾病的能力。
在器官衰竭的治疗中，干细胞移植技术也有着广泛的应用前景。
例如，心脏病患者常常需要进行心脏移植手术，但由于供体的限制和排斥反应的风险，干细胞移植技术被认为是一种更为可行的替代方法。
通过将干细胞移植到心脏病患者的心肌组织中，可以激活和促进心脏的自我修复能力，减轻病情和症状，并改善心脏功能。
除了上述疾病，干细胞移植技术还显示出在其他领域的治疗潜力。
例如，干细胞移植可以用于治疗神经系统疾病，如帕金森病和脑损伤后的康复。
通过将干细胞移植到受损的神经组织中，可以促进神经细胞的再生和修复，改善病情和生活质量。
此外，干细胞移植技术在美容领域也展示了一定的应用前景。
干细胞可以激活皮肤组织的更新，促进胶原蛋白的合成，增加皮肤的弹性和光滑度。
因此，干细胞移植被广泛应用于抗衰老治疗和皮肤再生。
总结而言，干细胞移植技术作为一种创新的治疗方法，在多个领域展示出卓越的疗效。
外照射急性及亚急性放射病
3、生化检查：血尿淀粉酶增加、尿中氨基酸含量增加、肌酸，过氧
化氢酶排出增加等。
急性放射病的诊断
受3Gy照射猴骨髓切片，可见骨髓腔内出血明显
受3Gy照射给予造血因子IL－11治疗的猴骨髓切 片，可见有核细胞增多
受3Gy照射给予造血因子IL－11治疗的猴，可见 巨核细胞增多，约有11个
肺切片，已无肺泡，充满红细胞及组织液
选用各种综合治疗的措施。
*骨髓型急性放射病的治疗原则：以造血损伤为中心，
采用分期、分度，有指征的选用综合治疗的措施。
急性放射病的治疗
治疗（1） 急性放射病的治疗原则
急性放射病的治疗
治疗（2）
治疗措施
1. 消毒隔离、周密护理； 2. 早期使用抗放药，使用改善微循环的药物； 3. 极期抗感染、抗出血； 4. 刺激造血机能
苯甲酸雌二醇：10mg/ml,照前15天或照后1天内，im10mg。 中药提取物茜草：100mg/片，照后18h内、第4、9天各300mg。 523片（硫辛酸类）：10mg/片，照前2天30mg,
照后立即20mg+1天内再10mg。 碘化钾片：100mg/片，事前或接触后4h内100mg，必要时重复。
RBC，Hb，PLT均减少。
中重度骨髓型急性放射病
严重的感染
特点：
早期－－口腔G+球菌为主: 牙龈炎,咽峡炎,扁桃体炎 晚期－－G-杆菌为主: 肺炎，尿路、肠道感染
缺乏炎细胞性的炎症反应，红肿不明显， 而出血坏死严重，渗出少。
感染是引起死亡的第一位原因，可加重出血。
中重度骨髓型急性放射病
明显的出血
短时间（数日）内连续或断续受到 高剂量率的照射，累积剂量在0.5Gy以上。
急性放射病的分型、分度、分期
捐献造血干细胞知识问答
捐献造血干细胞知识问答一、骨髓分布在人体的哪些部位？骨髓分为几种？骨髓分布人体大部分骨头的中央部分----骨腔内。
骨髓分为红骨髓和黄骨髓两种。
二、红骨髓具有哪些功能？红骨髓中含有造血干细胞，因此具有造血功能。
人体血液中的红细胞、血小板、淋巴细胞、粒细胞等都是经过造血干细胞多次分化发育而成的。
三、人体中有多少骨髓？人体中的骨髓含量与人的体重等因素有关，成年人一般骨髓在体内约为3千克（公斤）。
四、人体中的干细胞有哪几种功能？干细胞在人的生命成长和发育中起着―主干‖作用的细胞，如同建筑中钢筋泥沙这样的基础材料。
干细胞一般分为三种：全能干细胞、多能干细胞和专能干细胞。
全能干细胞可以分化成人体的各种细胞，这些分化出的细胞构成人体的各种组织和器官，最终发育成一个完整的人。
例如，人类的受精卵就是一个最初始的全能干细胞，在分化的过程中可分化出许多的全能干细胞。
多能干细胞是全能干细胞进一步分化的结果。
多能干细胞不再具有分化所有干细胞的能力，并不能发展成完整的人体。
专能干细胞是多能干细胞进一步分化的结果。
专能干细胞只能分化成某一类型的细胞，如造血干细胞分化成各种血细胞；神经干细胞可以分化成各类神经细胞。
五、干细胞存在人体的哪些地方？经科学家研究表明，干细胞不仅存在于胚胎，而且存在于成人体内。
目前已经可以从脐血、胎盘、骨髓甚至脂肪中分离出各种干细胞。
六、干细胞能治疗哪些疾病？用干细胞生物工程可以治疗几乎所有疾病。
如白血病、再生障碍性贫血、重症免疫缺陷症、地中海贫血、急性放射病和某些恶性肿瘤等绝症。
美国生物学家诺贝尔奖获得者吉尔伯特认为：―用不了50年，人类将能够培育出人体的所有器官。
‖那时，深度烧伤的病人有―脸‖见人；瘫痪病人有望站起来；帕斤森病、糖尿病也可以根治。
七、什么是造血干细胞移植？当患者因病使机体造血功能异常或失去造血功能时，将他人的正常造血干细胞移植到患者体内，重建患者正常的造血功能和相关功能，达到治疗疾病的目的。
辐射3治疗
辐射3治疗
辐射3治疗指的是针对辐射性疾病或辐射损伤的治疗方法。
辐射性疾病是指由于人体暴露在高剂量辐射中而引起的疾病，如辐射性肺炎、骨髓抑制等。
辐射3治疗的主要方法包括以下几种：
1. 对症治疗：针对辐射引起的不同症状进行治疗，如使用镇痛药物缓解疼痛、使用抗生素预防或治疗感染等。
2. 放射性物质排出：通过促进辐射物质的排泄，减少其在人体内的积累。
这可以通过增加饮水、服用排尿促进药物等方式来实现。
3. 造血干细胞移植：对于严重的骨髓抑制病人，可以通过造血干细胞移植来恢复骨髓功能，促进造血功能的恢复。
4. 核激素治疗：对于辐射性肺炎等疾病，可以使用核激素药物来减轻炎症反应，保护肺组织。
5. 放射病后综合征的治疗：对于严重的放射病后综合征病人，可以采取血液临床治疗、免疫治疗等方法，帮助身体尽快恢复。
需要注意的是，辐射3治疗需要根据个体情况进行个体化治疗方案，不同病人的治疗方法和药物剂量可能会有所不同。
因此，在接受治疗前应咨询专业医生，遵循医生的建议进行治疗。
mds最好的治疗方法
mds最好的治疗方法MDS最好的治疗方法。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种由于骨髓干细胞功能异常而引起的一组血液疾病。
患者常常表现出贫血、出血、感染等症状，严重影响生活质量。
针对MDS的治疗方法，目前医学界已经取得了一定的进展，下面将为大家介绍MDS最好的治疗方法。
首先，对于MDS的治疗，药物疗法是目前的主要治疗手段之一。
通过使用生长因子、细胞因子等药物，可以刺激骨髓干细胞的增殖和分化，从而提高血液细胞的数量和功能。
此外，还可以使用免疫调节剂、抗代谢药物等进行治疗，以达到改善患者症状和延缓病情进展的目的。
其次，对于一些高危MDS患者，骨髓移植是一种有效的治疗方法。
通过移植健康的造血干细胞，可以重新建立正常的造血功能，从而达到治疗的效果。
但是骨髓移植对于患者的身体状况和配型要求较高，且手术风险较大，因此需要慎重考虑。
此外，对于一些不适合手术治疗或者手术效果不佳的患者，放射治疗和化疗也是一种选择。
通过放射治疗可以清除异常的造血干细胞，而化疗则可以通过药物抑制异常细胞的增殖，从而达到治疗的效果。
最后，对于MDS患者来说，积极的支持性治疗也是非常重要的。
包括输血、抗感染治疗、营养支持等，都可以帮助患者度过疾病的难关，提高生存质量。
总的来说，针对MDS的治疗方法有药物疗法、骨髓移植、放射治疗、化疗以及支持性治疗等多种选择。
在选择治疗方法时，需要根据患者的具体情况，综合考虑病情严重程度、年龄、身体状况等因素，制定个体化的治疗方案。
同时，在治疗过程中，患者也需要积极配合医生的治疗，保持良好的心态，合理饮食，保持适量的运动，以提高治疗效果。
综上所述，MDS的治疗方法是多种多样的，患者应根据自身情况选择合适的治疗方案，并在治疗过程中积极配合医生的治疗，保持良好的生活方式，以期望达到最好的治疗效果。
希望本文所述内容对于MDS患者及其家属有所帮助。
造血干细胞移植
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
细胞工程思考题
２）ES细胞的分化抑制培养
在ES细胞的培养过程中，一方面要给以足够的营养物质以满足其增殖的需要，另一方面要抑制其分化，其中前者由基础培养基来解决，后者则由分化抑制物来完成。
分化抑制物的选择目前有三种分化抑制物比较常用：
饲养层（feeder layer）：常用的有STO（一种已成系的小鼠成纤维细胞）、小鼠原始胚胎成纤维细胞（PMEF)
Mammary gland bioreactor:乳腺生物反应器利用哺乳动物乳腺特异性表达的启动子元件构建转基因动物，指导外源基因在乳腺中的表达，并从转基因动物的乳汁中获取重组蛋白。
正负双向选择系统(positive-negative-selection, PNS)
同源重组时，只有载体的同源区以内部分发生重组，同源区以外部分将被切除。随机整合时，是在载体的两端将整个载体连入染色体内。置换型载体含有正负选择基因各一，正选择基因多为neo基因，位于同源区内，其在随机整合和同源重组中均可正常表达。负选择基因在靶基因同源区之外，位于载体的3’末端，常用HSV-tk基因，在同源重组时，tk基因将被切除而丢失，相反在随机整合时，所有的序列均保留（包括tk）。
2.简介转基因动物技术的应用
1)动物品种改良；
2)生物制药(乳腺生物反应器)；
3)建立人类疾病的动物模型；
4)生产可移植用的动物器官；
5)基因治疗(动物模型)；
6)基因打靶。
3.简介转基因哺乳动物的制备方法
显微注射法
逆转录病毒载体感染
精子载体介导法
胚胎干细胞介导法
细胞核移植技术
YAC介导的基因转移
4.请阐述胚胎干细胞途径的基因打靶的基本原理及实验流程
卫生部办公厅关于印发《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》的通知
卫生部办公厅关于印发《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》的通知文章属性•【制定机关】卫生部(已撤销)•【公布日期】2009.11.13•【文号】卫办医政发[2009]189号•【施行日期】2009.11.13•【效力等级】部门规范性文件•【时效性】失效•【主题分类】医疗安全与血液正文卫生部办公厅关于印发《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（试行）》的通知（卫办医政发〔2009〕189号）各省、自治区、直辖市卫生厅局，新疆生产建设兵团卫生局：为贯彻落实《医疗技术临床应用管理办法》，做好脐带血造血干细胞治疗技术审核和临床应用管理，保障医疗质量和医疗安全，我部组织制定了《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（试行）》。
现印发给你们，请遵照执行。
二〇〇九年十一月十三日脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（试行）为规范脐带血造血干细胞治疗技术的临床应用，保证医疗质量和医疗安全，制定本规范。
本规范为技术审核机构对医疗机构申请临床应用脐带血造血干细胞治疗技术进行技术审核的依据，是医疗机构及其医师开展脐带血造血干细胞治疗技术的最低要求。
本治疗技术管理规范适用于脐带血造血干细胞移植技术。
一、医疗机构基本要求（一）开展脐带血造血干细胞治疗技术的医疗机构应当与其功能、任务相适应，有合法脐带血造血干细胞来源。
（二）三级综合医院、血液病医院或儿童医院，具有卫生行政部门核准登记的血液内科或儿科专业诊疗科目。
1.三级综合医院血液内科开展成人脐带血造血干细胞治疗技术的，还应当具备以下条件：（1）近3年内独立开展脐带血造血干细胞和（或）同种异基因造血干细胞移植15例以上。
（2）有4张床位以上的百级层流病房，配备病人呼叫系统、心电监护仪、电动吸引器、供氧设施。
（3）开展儿童脐带血造血干细胞治疗技术的，还应至少有1名具有副主任医师以上专业技术职务任职资格的儿科医师。
2.三级综合医院儿科开展儿童脐带血造血干细胞治疗技术的，还应当具备以下条件：（1）近3年内独立开展脐带血造血干细胞和（或）同种异基因造血干细胞移植10例以上。
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异基因造血干细胞移植
❖ 移植物抗宿主病以预防为主：
抗胸腺球蛋白（ATG）：常用于半相合亲缘移植，不 全相合无关供者，部分全相合无关供者的异基因移植。 在移植前给药。
常用剂量兔抗人胸腺球蛋白：7.5-10mg/kg（受 者体重），分4天给药。
ATG常见不良反应：输液反应：发热、寒战、呼吸 困难、恶心/呕吐、腹泻、低血压或高血压、不适、皮 疹和/或头疼。免疫抑制导致的副反应：感染、感染再 激活和败血症，移植后淋巴增生疾病(PTLD)和其他的 淋巴瘤及实体肿瘤。
异基因造血干细胞移植
❖ aGVHD常规方案：
❖ 环孢素A（CsA）、吗替麦考酚酯（MMF）及短程甲氨蝶 呤（MTX）预防GVHD。
❖CsA：在-10 d开始使用，CsA 3.0 mg /kg/d，静脉滴注， bid，从-9 d开始，一般至移植后30天，患者能耐受时 改为口服。每周监测CsA血药浓度，维持血药谷浓度达 150-250ng/ml。
原抗体，HIV抗体，巨细胞病毒抗体及DNA， EBV病毒抗体及DNA，其他需要的检测。 ❖ 无关供者隐私保护及供受双盲。
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植供者准备 ❖ 干细胞动员及采集
❖健康供者采用动员剂为G-CSF 10μg/kg（供者体重） /天，连续注射4-6天，通常CD34+细胞在动员第46天达高峰，适合采集。
❖ 辅助检查：胸片，肺功能，心电图，超声心动图，腹部 超声。血常规，血型，生化，病毒学（CMV，EBV， 肝炎病毒，其他）。结核排查。骨穿。
异基因造血干细胞移植
❖ 预处理及并发症治疗
❖ 预处理：造血干细胞输注前对受者进行的大剂量的放化 疗处理，目的在于最大程度杀灭肿瘤，清除受者免疫系 统，清空骨髓便于植入。
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造血干细胞移植治疗急性放射病
北京大学第三医院 血液科 胡凯
造血干细胞移植治疗急性放射病
❖异基因造血干细胞移植Байду номын сангаас❖自体造血干细胞移植 ❖造血干细胞移植治疗急性放射病 ❖间充质干细胞的应用
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植含义
❖ 造血干细胞移植即是通过大剂量放/化疗或其他免疫 抑制预处理，清除患者体内的异常细胞，阻断发病 机制，然后把自体或异体造血干细胞通过血管输注 给患者，使患者重建正常造血和免疫功能，从而达 到治疗目的的一种手段。
异基因造血干细胞移植
❖ 常用预处理方案：
❖ 清髓性预处理TBI/Cy:
分次照射总量1200cGy±，部分屏蔽肺部。联合大剂量环磷酰 胺（60mg/kg/天 ×2天），充分水化，碱化，大剂量美司那 预防出血性膀胱炎。
❖ 清髓性Bu/Cy方案：
大剂量马利兰3.2mg/kg/天×3天，加用苯妥英钠预防药物相 关癫痫。联合大剂量环磷酰胺。充分水化，碱化，利尿。
❖ 减低毒性或非清髓性预处理：
通过降低预处理化疗中细胞毒性药物总量，增加免疫抑制性药物， 可降低化疗相关毒性，降低预处理想干死亡率。
异基因造血干细胞移植
❖ 预处理并发症：
❖ 严重胃肠道反应，肝肾毒性，心脏毒性，中枢神经系统 毒性，血液学毒性，黏膜炎，放射性/化学性肠炎，放 射性肺炎，肝静脉阻塞综合征，严重感染，远期二次肿 瘤，生殖毒性，内分泌功能异常等。
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植供者准备 ❖ HLA配型：
❖ 通过DNA水平检测供受双方HLA-A、B、C、DR、 DQ等位基因亚型，每个位点亚型用4位数值报告。 通过比较双方位点亚型是否一致来判断供受双方匹 配情况。
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植供者准备 ✓ 目前常用可容许配型情况：
异基因造血干细胞移植
❖ 干细胞输注及植入评价
❖ 采集获得干细胞经中心静脉回输入受者体内，骨髓干细 胞注意去除脂肪颗粒，防止脂肪栓塞。留取采集物样本， 完善细菌培养，单个核细胞计数，CD34+细胞计数等 质控检测。
❖ 干细胞回输后第7天起可以给与G-CSF治疗，促进造血 重建。以中性粒细胞（ANC）≥0.5×109/L，持续3 天；脱离输血小板情况下，血小板≥20×109/L，持 续7天作为干细胞植入的初步评判标准。
❖ 目前有外周血干细胞采集和骨髓干细胞采集两种方式。 采集细胞要求CD34+细胞达＞2×106/kg(受者体 重)。
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞受者评估 ❖ 病史：原发病诊断，病理类型，细胞遗传学及分子生物
学特征，移植前疾病进程。 ❖ 既往放化疗方案，疗效，不良反应。输血史。合并症。 ❖ 身高体重，体表面积，营养状况。 ❖ 隐蔽部位及潜在感染灶的排查。
❖ MMF：从-10天开始口服1.0g·d-1，bid，至+30天开始 减量，如果无GVHD表现，+90 d停用。
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植治疗流程
供者HLA配型 受者原发病治疗
供者体检
受者体检
供者干细胞动员及采集
受者预处理
干细胞回输
GVHD预防及支持治疗
移植后监测
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植供者准备
❖ HLA配型：
❖HLA为编码HLA I类和II类抗原分子的基因。I类 分子（HLA-A、B、C）为单一糖蛋白链组成，广 泛表达在大多数组织细胞表面。II类分子（HLADR、DQ、DP）有α和β糖蛋白链组成，表达在部 分细胞，尤其是抗原呈递细胞表面。I类和II类分子 均具有高度多态性，其中A、B、C及DR位点与移 植免疫关系密切。
同胞供者全相合（同胞兄弟姐妹之间） 亲缘供者半相合（同胞兄弟姐妹之间，父母与
子女之间） 无关供者全相合 无关供者仅一个位点不和 全相合脐带血
异基因造血干细胞移植
❖ 造血干细胞移植供者准备 ❖ 供者评估： ❖ 病史：基础疾病，免疫接种，输血史，过敏史，目
前用药史。 ❖ 实验室检查：血常规，血型，生化，病毒性肝炎抗
异基因造血干细胞移植
❖ 移植物抗宿主病预防及治疗
❖移植物抗宿主病（graft-versus-host disease， GVHD)：是骨髓移植后出现的多系统损害(皮肤、胃 肠、肝脏等)的全身性疾病，是造成死亡的重要原因之 一。
❖ 急性(aGVHD)和慢性(cGVHD)之分，前者发生在 BMT 后3 个月内，后者发生在BMT 3 个月以后。免 疫功能低下者输入HLA 不同的血液也会发生GVHD， 并可能是致死性的。