15实验设计与临床试验设计
临床试验设计与分析
临床试验设计与分析临床试验是一种重要的科研方法，用于评估新药物、治疗方法或其他医疗干预措施的疗效和安全性。
设计一个合理的临床试验，并对试验结果进行准确的数据分析，对于科学界和临床实践都具有重要意义。
本文将介绍临床试验设计的基本原则以及常用的数据分析方法。
一、临床试验设计1. 研究目的和研究问题的明确。
在设计临床试验之前，需要明确研究目的和研究问题。
研究目的可以是评估一种新药物的疗效，或者比较不同治疗方法的效果。
研究问题应该是具体明确的，例如“对于患有高血压的患者，治疗A是否比治疗B更有效降低血压？”。
2. 试验设计类型的选择。
根据研究目的和研究问题，可以选择合适的试验设计类型。
常用的试验设计类型包括随机对照试验、交叉设计、队列研究等。
随机对照试验是最常用的试验设计类型，其通过将参与者随机分配到实验组和对照组，并对比两组的干预效果，来评估干预措施的疗效。
3. 样本量的计算。
样本量的计算是设计临床试验的重要一步。
样本量的大小将直接影响试验结果的可信度和推广性。
合理的样本量计算可以提高试验的统计功效，降低假阳性和假阴性的风险。
样本量的计算需要考虑多个因素，包括预期效应大小、显著性水平、统计功效等。
4. 试验过程中的伦理问题。
临床试验需要遵守伦理原则，并确保研究对象的权益和安全。
试验的伦理问题包括知情同意、隐私保护、研究对象的选择标准等。
在设计临床试验时，需要考虑并解决这些伦理问题，以确保研究的合法性和可靠性。
二、临床试验数据分析1. 数据收集和整理。
在临床试验结束后，需要对收集到的数据进行整理和清洗。
数据整理包括数据录入、数据校验和数据清洗等步骤，以确保数据的准确性和完整性。
2. 描述性统计分析。
描述性统计分析用于对试验数据进行总结和描述。
常用的描述性统计指标包括均值、标准差、中位数、百分位数等。
通过描述性统计分析，可以了解变量的分布情况，总结样本的基本特征。
3. 推断性统计分析。
推断性统计分析用于通过样本数据推断总体的特征。
临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
临床试验方案设计
临床试验方案设计临床试验方案设计是临床研究中非常重要的一环，它决定了试验的目标、方法、样本数量、试验过程、数据收集和分析等方面。
一个合理、科学的临床试验方案设计能够确保试验的可靠性和可重复性，为药物的临床疗效评价提供科学依据。
在临床试验方案设计中，需要考虑以下几个方面：1. 试验目的和研究问题：明确试验的目的是为了评价药物的安全性、疗效、剂量反应关系还是其他指标。
针对具体的研究问题，制定明确的研究假设和研究目标。
2. 试验设计类型：根据试验的目的和研究问题，选择合适的试验设计类型。
常见的试验设计类型包括随机对照试验、交叉设计试验、开放标签试验等。
根据试验设计类型，确定试验的分组方案和随机化方法。
3. 样本数量的确定：通过统计学方法计算样本数量，保证试验结果的统计学意义和可信度。
样本数量的确定需要考虑试验的主要研究指标、预期效应大小、预期的统计学显著水平和统计学功效等因素。
4. 参试者的纳入和排除标准：根据试验的目的和研究问题，制定明确的参试者纳入和排除标准。
参试者的纳入和排除标准应该具有可操作性和科学性，以确保试验结果的准确性和可靠性。
5. 数据的收集和记录：制定数据收集和记录的标准操作流程，确保数据的准确性和完整性。
确定试验过程中需要收集的主要研究指标和次要研究指标，制定相应的数据收集表格和数据录入系统。
6. 试验过程的安排：根据试验的特点和要求，合理安排试验的时间和过程。
确保试验的各个环节的顺利进行，避免试验过程中的不必要的偏倚和干扰。
7. 数据分析计划：制定数据分析计划，包括主要研究指标和次要研究指标的分析方法、统计学假设检验方法、数据可视化方法等。
确保数据的科学分析和结果的可靠性。
综上所述，临床试验方案设计是临床研究中至关重要的一环。
一个合理、科学的临床试验方案设计能够确保试验的可靠性和可重复性，为药物的临床疗效评价提供科学依据。
在临床试验方案设计中，需要考虑试验目的和研究问题、试验设计类型、样本数量的确定、参试者的纳入和排除标准、数据的收集和记录、试验过程的安排以及数据分析计划等方面。
临床试验的设计与执行
临床试验的设计与执行在医药领域中，临床试验被广泛应用于评估和验证新药物、治疗方法以及医疗器械的安全性和有效性。
一个良好的临床试验设计和执行是确保试验结果的准确性和可靠性的关键。
本文将介绍一些关于临床试验设计与执行的方法和具体技巧。
1.试验设计试验设计是临床试验中的重要环节，合理的设计可以最大程度地提高试验的科学性和可靠性。
1.1 研究问题和目标明确在开始设计临床试验之前，研究人员需要明确试验的目标和研究问题，这有助于确定试验的主要指标和终点，以及样本量的确定。
1.2 选择适当的试验设计根据研究问题和研究对象的特点，选择合适的试验设计。
常见的试验设计包括随机对照试验、交叉试验、单盲试验和双盲试验等。
1.3 确定样本量样本量的确定对于试验结果的可靠性至关重要。
通过进行统计学计算，根据试验的目标和主要指标，确定合理的样本量，以确保试验结果的统计学意义。
2.试验执行试验执行是临床试验中的实际操作过程，具体的执行过程需要严格遵循试验设计方案，确保试验的科学性和数据的准确性。
2.1 选择合适的受试者根据试验设计和入选标准，选择符合要求的受试者参与试验。
受试者的选择要充分考虑其人口学特征、疾病状况等因素，以确保试验结果的代表性和一般化。
2.2 充分的试验前准备工作在试验正式开始之前，进行充分的试验前准备工作，包括试验药物或治疗方法的准备、试验流程的制定和培训，并进行预试验以验证试验流程的可行性。
2.3 遵循严格的试验操作规范在试验执行过程中，严格遵循试验操作规范，确保操作的一致性和可比性。
严格按照试验方案和流程进行操作，记录相关数据和观察指标。
2.4 数据收集和管理试验期间，及时准确地收集试验数据，并进行有效的数据管理。
在数据采集前，对数据采集表格进行清晰的定义和培训，以减少数据采集中的误差和漏报。
2.5 质量控制和质量保证试验执行过程中，需要进行质量控制和质量保证工作，包括定期监察和审核试验过程、数据清洗和核查。
临床试验设计
临床试验设计随着医学科学的不断发展，临床试验在医学领域中的重要性日益凸显。
临床试验是一种通过观察和评估新的药物、疫苗、诊断方法或治疗策略在人体上的安全性和疗效来推动医学进步的研究方法。
一个良好设计的临床试验对于提供可靠的科学证据，以及指导医学实践和治疗决策至关重要。
本文将介绍临床试验设计的重要性和基本要素。
一、研究目的和研究问题每个临床试验都应该明确规定研究目的和研究问题。
研究目的应该界定所研究的主要目标，例如评估一种新的治疗方法的疗效或安全性。
研究问题是帮助实现研究目的的具体问题，可以是关于疾病、流行病学、患者人群、干预方法等方面的问题。
二、研究设计临床试验的研究设计应该是科学合理且符合伦理规范的。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、前瞻性研究等。
随机对照试验是最常用的临床试验设计，通过将患者随机分配到实验组和对照组来评估新干预方法的疗效。
队列研究通过指定人群并进行长期的追踪观察来评估干预方法的效果。
前瞻性研究是指在患者接受干预之前就开始收集相关数据，以评估干预方法对患者结局的影响。
三、病例选择和样本容量临床试验中的病例选择和样本容量的确定是保证研究结果有效性和可靠性的重要因素。
病例选择应基于研究问题和研究样本的代表性，包括适当的年龄范围、相关疾病的诊断标准等。
样本容量的确定需要考虑到预期的效应大小、统计显著水平和统计功效等因素。
一般来说，样本容量越大，研究结果的置信度就越高。
四、数据收集和数据分析数据收集的过程应该严格按照预定的研究方案进行，并确保数据的完整性和准确性。
数据分析应该选择适当的统计方法，包括描述统计学和推断统计学，以评估实验组和对照组之间的差异是否具有统计学意义。
五、伦理审查和知情同意临床试验涉及到人体，必须要经过伦理委员会的审查和批准。
伦理审查的目的是确保试验过程符合伦理要求和患者权益保护。
在试验前，所有参与者必须签署知情同意书，详细了解试验的目的、方法、风险和利益，并自愿参与。
临床试验设计与实施指南
临床试验设计与实施指南临床试验是评估医疗产品（如新药、疫苗、医疗器械等）安全性和有效性的一种科学研究方法。
在试验过程中，设计出合理的试验方案并严格实施是确保试验结果可靠的关键。
本文将为您介绍临床试验设计与实施的指南。
一、试验设计1. 研究目的和假设在进行临床试验前，需要明确研究的目的和试验的假设。
研究目的应该明确描述所要解决的问题，假设应该明确陈述对照组和实验组之间的差异。
2. 试验类型和设计根据研究目的和假设，选择适当的试验类型和设计。
常见的试验类型包括随机对照试验、队列研究、交叉试验等。
具体设计应考虑样本容量、试验组数目、分组比例、随机化方法等，并进行统计学计算。
3. 患者入选和排除标准明确患者入选和排除标准有助于招募符合研究要求的患者，并减少干扰因素的影响。
应明确患者的基本特征、疾病诊断标准、病程阶段等作为入选和排除标准。
4. 随访和数据收集试验期间需要进行患者的随访，以获得患者的相关数据。
确定随访时间点、随访频率和随访内容是试验设计的重要一环。
数据的收集应该严格按照预定的数据表单进行，确保数据的准确性和完整性。
二、试验实施1. 项目组成员和角色试验的实施需要一个专业的项目组成员团队。
明确项目组成员的角色和职责，包括研究者、临床协调员、数据管理人员等。
保证项目组成员的沟通和合作，确保试验的顺利进行。
2. 试验流程和操作规范明确试验的流程和操作规范，包括试验开始前的准备工作、试验过程中的操作流程、试验结束后的数据分析等。
严格按照操作规范进行试验，以保证试验的一致性和可比性。
3. 质量控制和管理试验期间应进行质量控制和管理，确保试验数据的准确性和可靠性。
包括监督试验操作员的操作技术、随访情况的核实、数据的清理和审核等。
4. 遵守伦理原则和法规要求在试验的过程中，要始终遵守伦理原则和法规要求，保护受试者的权益和安全。
确保试验过程的透明度和可信度，避免不必要的风险和损害。
总结：临床试验设计和实施是保证试验结果可靠性的重要环节。
临床试验方案设计
临床试验方案设计临床试验是医学研究中至关重要的一部分，它是评估新药和新治疗方法的安全性和有效性的科学方法。
而临床试验方案的设计是整个试验过程的核心，一个合理的方案设计能够确保试验的可靠性、有效性和可操作性。
本文将围绕临床试验方案设计展开论述，探讨一些关键问题。
一、试验目的与假设每一次临床试验都应该有明确的目的和假设，这是方案设计的第一步。
试验目的可以是评估新药的安全性、疗效，也可以是比较不同治疗方案的优劣。
试验假设则是关于实验结果的预期，它通常分为零假设和备择假设。
确立明确的目的和假设，可以为整个试验提供明确的指导。
二、试验人群的选择与招募策略试验人群的选择是临床试验方案设计中的一个核心问题。
根据试验目的和假设，需要选择与之相符的病患群体进行试验。
同时，招募策略也是需要考虑的因素之一。
合适的招募策略可以保证试验人群的数量和质量，提高试验结果的可靠性。
三、试验设计与随机化试验设计是方案设计的重要组成部分，需要明确实验组和对照组的设置。
随机化是临床试验中常用的方法，通过随机分组可以降低人为因素对试验结果的干扰，增加试验结果的可靠性。
在进行随机化时，需要根据实际情况选择适合的随机化方法，如简单随机化、分层随机化等。
四、试验指标与终点事件试验指标与终点事件是评估实验结果的重要依据。
试验指标可以是临床指标、生物学指标、行为指标等，需要根据试验目的和假设进行选择。
终点事件则是反映试验结果的重要事件，如生存期、缓解率、不良反应等。
在设计试验指标与终点事件时，需要考虑其合理性、可操作性和科学性。
五、样本容量和统计分析样本容量和统计分析是临床试验方案设计中的重要环节。
样本容量的确定需要考虑所设定的显著性水平、实验效应和数据的可靠性。
统计分析的选择取决于试验设计和数据类型，可以是描述性统计分析、方差分析、生存分析等。
合理的样本容量和统计分析方法可以保证试验结果的可靠性和可解释性。
六、数据采集与质量控制数据采集和质量控制是临床试验方案设计中不可忽视的环节。
说明临床试验目的、设计
说明临床试验目的、设计（原创实用版）目录1.引言：介绍临床试验的目的和重要性2.临床试验的目的3.临床试验的设计4.结论：总结临床试验的目的和设计正文【引言】临床试验是医学研究中的一种重要方法，通过对新药、新技术或新治疗方法进行人体试验，以评估其安全性、有效性和可行性。
临床试验的结果对于药物或治疗方法的研发、审批和推广具有重要意义。
因此，了解临床试验的目的和设计是非常重要的。
【临床试验的目的】1.评估安全性：临床试验首要的目的是评估新药、新技术或新治疗方法在人体中的安全性。
这包括短期和长期的不良反应、毒性以及对器官功能的影响等。
2.评估有效性：临床试验需要评估新药、新技术或新治疗方法在人体中的有效性。
有效性指的是药物或治疗方法是否能够达到预期的治疗效果，如减轻症状、改善生活质量等。
3.评估可行性：临床试验还需要评估新药、新技术或新治疗方法在实际应用中的可行性。
这包括治疗方案的实施、患者的依从性、医疗资源的利用等方面。
【临床试验的设计】1.随机对照试验：随机对照试验是临床试验中最常用的设计。
试验中，患者被随机分为实验组和对照组，实验组接受新药或新技术治疗，对照组接受常规治疗。
通过比较两组患者的治疗效果和安全性，评估新药或新技术的有效性和安全性。
2.单臂试验：单臂试验是指在临床试验中，只有一组患者接受新药或新技术治疗，没有对照组。
这种试验通常用于评估新药或新技术在已有治疗方案无法满足需求的疾病领域的应用。
3.病例对照试验：病例对照试验是通过对比患病者和非患病者的暴露于某个因素的情况，来评估该因素与疾病发生的关联性。
这种试验常用于探讨病因研究。
【结论】临床试验的目的是评估新药、新技术或新治疗方法的安全性、有效性和可行性，而临床试验的设计则根据不同的研究目的和条件选择合适的试验方法。
实验设计与调查设计
4. 要求秩次R为1-8者分入甲组， 9-16者分入乙组，17-24者分入丙组。
编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
随机数 02 71 26 64 54 70 30 33 95 41 42 27
R 组别
1 20 7 甲丙 甲
4. 随机数为1者入甲组，2者入乙组，3者入丙组。
编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 区组 1 1 1 2 2 2 3 3 3 4 4 4 随机数 1 3 2 2 1 3 1 2 3 1 3 2 组别 甲 丙 乙 乙 甲 丙 甲 乙 丙 甲 丙 乙
编号 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 区组 5 5 5 6 6 6 7 7 7 8 8 8 随机数 1 2 3 2 1 3 3 2 1 3 2 1 组别 甲 乙 丙 乙 甲 丙 丙 乙 甲 丙 乙 甲
应用析因试验设计时，分析旳原因数和各原因旳水平 数不宜过多。一般原因数不超出4，水平数不超出3。
析因设计
常见旳设计模型有2×2析因设计，两原因析因试验设计用 于研究A、B两个原因内部不同水平间有无差别，尤其是 研究A、B原因间是否存在交互作用。
反之，若原因间不存在交互作用，表达各原因是独立旳， 任一原因旳水平发生变化，不会影响其他原因旳试验效应。
析因设计
析因设计与完全随机设计旳区别：析因设计旳处理组 是由两个或两个以上处理原因旳不同水平旳全方面组 合而成，即处理组数等于原因数与水平数旳乘积。 例如，两个原因各有3个水平时，试验组数为3×3=9； 四个原因各有2个水平时，试验组数为 2×2×2×2=16。
试验研究旳要素
标准操作流程：临床试验方案设计
标准操作流程：临床试验方案设计1. 试验目的临床试验方案设计的目的是为了确保试验的科学性、合理性和可行性，明确试验的目标、设计、方法、统计分析和数据处理等内容，以便为临床试验的实施提供详细的指导。
2. 试验类型根据试验设计原则，临床试验可分为干预性试验和观察性试验。
干预性试验包括随机对照试验(RCT)、非随机对照试验等；观察性试验包括队列研究、病例对照研究等。
3. 试验设计临床试验设计应根据研究目的、研究问题、研究对象的特点等因素综合考虑，包括以下内容：- 研究假设：明确研究假设和研究问题。
- 研究对象：确定研究对象的入选和排除标准。
- 干预措施：确定干预措施的具体方案，包括干预的时间、频率、剂量等。
- 对照措施：确定对照组使用的对照措施，如安慰剂、常规治疗等。
- 终点指标：确定主要终点和次要终点指标，包括临床终点和生物学终点等。
- 样本量：根据统计学原理和功效分析，确定试验所需的样本量。
- 随机化：采用随机化方法分配研究对象到干预组和对照组。
- 盲法：采用单盲或双盲方法，以减少实施偏倚。
4. 数据管理数据管理计划应包括数据收集、存储、处理、分析和报告等环节，确保数据的真实性、准确性和完整性。
具体内容包括：- 数据收集：明确数据收集的方法、工具和时间点。
- 数据存储：确定数据存储的方式、地点和安全措施。
- 数据处理：制定数据处理的规则和方法，包括数据清洗、编码、录入等。
- 数据分析：明确数据分析的方法和统计指标。
- 数据报告：制定数据报告的格式和要求。
5. 伦理 considerations临床试验方案设计需遵循伦理原则，确保受试者的权益得到保护。
具体内容包括：- 伦理审查：提交伦理委员会审查，获取伦理批准。
- 受试者知情同意：确保受试者充分了解试验的目的、过程、风险和收益，并自愿签署知情同意书。
- 隐私保护：确保受试者的个人信息和医疗记录得到保密。
6. 实施计划临床试验方案设计还需包括实施计划，明确试验的执行步骤、时间表和资源需求。
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第十五章
实验设计与临床试验设计
Experimental design and clinical trial
医学研究中，无论是临床试验还是动物实验，都 需要根据研究目的，制定研究方案，进行科学合 理的设计。周密的研究设计，既能够节省人力、 物力、财力和时间，又能够使研究因素的效应得
以充分体现，获得准确、客观的结果，得出科学
目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消
除对实验结果的影响。
Randomization
一些临床医生常常根据患者来院就诊的先后顺序
对他们进行分组，即将先来的10例患者分入对照
组，将中间来的患者分入A药组，将最后来的10 例患者分入B药组。
这样分组合适吗?
Randomization
顺序号 随机数 7 16 17 4 5
精确度（precision） ：相同条件下同一对象的同
一指标进行重复观察时，观察值与其均数的接近
程度。主要受随机误差影响。
观察指标应当既准确又精确，实际工作中需权衡
利弊。
第二节 实验设计的三原则
对照原则 (control) 随机化原则(randomization) 重复原则(replication) 1935年Fisher 系统介绍实验设计，首次
的结论。
R. A Fisher
Experimental design and clinical trial
问题思考：
研究目的：考察“A 药”的降血压的疗效 • 作用于何种研究对象？ • 采取怎样的干预措施？ • 哪些指标可以反映干预措施作用于研究对象的 效果？
第一节 实验设计的三要素
处理因素一般是主动施加的某种外部干预或措施。
如不同药物治疗（新药、常规药）、不同检测方 法等。
Treatment
处理因素在实验中所处的状态称为因素的水平
（level），亦称处理水平。
如在比较某降脂药三组不同剂量及安慰剂在高脂 血症患者的疗效研究中，因素只是某降脂药一个 处理因素，3个剂量水平和1个安慰剂组是4个不同
知情同意、心理因素、伦理道德等问题，因此临床
试验的设计与分析具有特殊性，目前国际上对撰写
临床随机对照试验(RCT)报告提供了参考标准。
（贺 佳）
水平。
Treatment
非处理因素：与研究目的无关，也能使受试对象 产生效应的因素，混杂在处理因素中间。
当非处理因素干扰处理因素的作用（夸大或缩小 处理效应）时，又称混杂因素（confounding factor）。 在确定处理因素时，需注意以下两点： • 处理因素要标准化 • 明确处理因素和非处理因素
消除和减少实验误差。
Control
1. 空白对照
• 对照组不给予任何处理的对照
• 反映了观察对象在实验过程中的自然变化
• 临床试验慎用
Control
2. 安慰剂对照
对照组使用一种不含活性药物成分的制剂（“伪药
物” ）－安慰剂（placebo）
防止对照组病人产生与实验组病人不同的心理
与双盲法同时实施
1. 主观指标和客观指标
客观指标：借助仪器等手段进行测量来反映观察
结果，人为影响因素较少。如生化检查、CT检查。
主观指标：由病人回答或医生判断来描述的观察
结果，容易受到研究者和受试对象心理因素的影
响。如疼痛程度、食欲好坏、心理学量表。
Experimental effect
2.选择灵敏度和特异度高的指标
研究对象 处理因素 实验效应
处理因素
降压药
研究对象
高血压病人
实验效应
收缩压、舒张压
一、研究对象
根据研究目的而确定的观察总体，也可称为受试对 象或实验对象（experimental subject）。
研究对象分为以动物、标本或其他生物材料为研究 对象的实验研究和以人为对象的试验研究。
Study subject 选择研究对象注意的问题：
三、实验效应
实验效应（experimental effect）是处理因素作用 于受试对象产生的反应和结果，通过具体的观察
指标来表达。
如果指标选择不当，未能准确地反应处理因素的 作用，所获得的研究结果就缺乏科学性，因此选 择恰当的观察指标是关系研究成败的重要环节。
Experimental effect
Study subject
4. 注意医学伦理学问题
由受试者或其法定代理人在知情同意书上签字并 注明日期。
科研与治疗发生冲突时，要服从医疗上的需要。
动物实验中பைடு நூலகம்注意善待动物。
二、处理因素
处理因素（ treatment ）：研究者根据研究目的 欲施加或欲观察的能作用于受试对象并引起直接 或间接效应的因素。
随机化的方法： • 抽签等 • 随机数字表 • 计算器软件
对随机数 编秩号 11 15 17 3 4
组别 2 2 2 1 1
1 2 3 4 5
6
7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20
4
1 7 5 20 6 11 18 6 10 6 16 17 5 19
2
1 10 6 20 9 13 18 7 12 8 14 16 5 19
注意保密和伦理道德问题
Control
3.标准对照
使用现有的标准值或正常值做对照，或以标准品
和标准效应作为对照
临床试验常以目前公认的药物（药典记载）或疗
法作为对照。
Control
4. 实验对照
• 对照组不施加处理因素，但施加实验因素（不
是研究的处理因素） • 保持实验条件的一致性 • 克服对照组病人的心理因素
Clinical trial
由于其研究对象为人，还应该考虑受试者的知情 同意、心理因素、伦理道德等问题，因此临床试
验的设计与分析具有特殊性，目前国际上对撰写
临床随机对照试验（randomized controlled trials
，RCT）报告提供了参考标准（附录1）。
Egon Pearson
…… it is a function of statistical
以使用相互对照。
Control
7. 历史对照 • 以过去的研究结果作对照 • 不完全对照 • 资料可比性较差
二、随机化原则
随机化（randomization）是指每个受试对象有相 同的概率或机会被分配到不同的处理组。
随机化原则：随机≠“随便”, 指每个受试对象以
机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组。
提出实验设计的基本原则。
一、对照原则
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对照 组效应对比鉴别出实验组的效应大小。只有设
立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果
的影响，从而使处理因素的效应得以体现。处
理因素的效应大小，是通过与对照组对比所得
到的差别显现。
Control
对照的意义：
区分处理因素与非处理因素的效应，是比较的必 要基础 。例如老年性慢性支气管炎： 老年性慢性支气管炎 气候转暖,自然缓解 药物治疗
身抗菌药物治疗的患者；
（3）细菌学证实，即致病菌培养阳性； （4）病人无严重肝、肾、心脏及造血系统疾病； （5）病人需知情同意等。
Study subject
病人的排除标准：
（1）药物或食物过敏史者； （2）过敏状态，如过敏性疾患合并感染；
（3）造血功能障碍（特殊情况例外）；
（4）妊娠及哺乳期妇女；
method to emphasize that precise conclusions cannot be draw from inadequate data.
1. 实验设计指研究者根据研究目的和条件，结合 统计学要求，合理安排各种实验因素，严格控制
实验误差，最大限度地获得丰富而可靠的数据。
2. 实验性研究包括动物实验和临床试验，其基本
样本量大，工作量也大，增大人力物力的消耗，
难于控制实验条件。
确定样本量至关重要。样本量究竟需要多大，可
以采用统计学方法进行计算。
临床试验（Clinical trial ）：从研究的性质划分
属于实验性研究的范畴。临床试验设计也必须遵
循实验设计的基本原理，其设计的基本要素也包
括研究对象、处理因素和实验效应，同时必须遵 循对照、随机化和重复的基本原则。
Control
5. 自身对照 • 对照和实验因素施加在同一个受试者上 • 避免个体差异引起的误差 • 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以 及实验前后某些因素发生变化，不宜使用自身 对照
Control
6. 相互对照 • 指各实验组之间互为对照 • 比较几种不同药物或同一种药物不同剂量对某 种疾病的疗效，目的是比较其疗效差别时，可
要素包括研究对象、处理因素和实验效应三个部
分。这是实验设计中需要重点考虑的内容之一。
3.在医学实验研究中，由于存在随机波动和各种非
处理因素的干扰，可能使实验结果不稳定和产生偏 倚。为了减少偏倚和增加结果的可靠性，研究设计
时，必须遵循实验设计的基本统计原则，即对照原
则、随机化原则和重复原则。
4.临床试验的研究对象是人，还应该考虑受试者的
灵敏度：某处理因素存在时所选指标能够反映处
理因素的效应程度，该指标反映检出真阳性的能
力。
特异度：某处理因素不存在时所选指标不显示处