多发性骨髓瘤
多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案
多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案第1篇多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案一、方案背景多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，其特征为恶性浆细胞克隆性增生，血清中出现过量的单克隆免疫球蛋白，以及多发性骨髓瘤骨病。
鉴于多发性骨髓瘤的复杂性与治疗难度，制定一套合法合规、人性化且效果显著的治疗方案至关重要。
二、治疗目标1. 缓解病情，延长患者生存期；2. 控制病情进展，减轻患者痛苦；3. 改善患者生活质量，降低并发症发生率；4. 根据患者具体情况，制定个体化治疗方案。
三、治疗方案1. 诊断评估1.1 完善病史采集、体格检查及实验室检查，包括血常规、尿常规、血清蛋白电泳、血清免疫固定电泳、骨髓穿刺涂片及活检等。
1.2 影像学检查：全身骨骼X线片、全身低剂量CT、MRI等。
1.3 心脏、肝脏、肾脏等脏器功能评估。
2. 初期治疗2.1 化学治疗：采用VAD（长春新碱+多柔比星+地塞米松）方案，或BD（硼替佐米+地塞米松）方案，根据患者病情及耐受性调整药物剂量。
2.2 支持治疗：纠正贫血、改善骨痛、预防感染等。
2.3 骨病治疗：针对骨髓瘤骨病，给予双磷酸盐类药物，减轻骨痛，预防病理性骨折。
3. 持续治疗3.1 疾病稳定期：采用口服药物（如沙利度胺、来那度胺等）维持治疗，定期监测病情。
3.2 疾病进展期：根据患者病情，调整化学治疗方案，可考虑联合使用免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂等。
3.3 骨髓移植：对于年轻、体能状态良好的患者，可考虑自体或异基因造血干细胞移植。
4. 个体化治疗4.1 根据患者年龄、体能状态、病情严重程度、合并症等因素，制定个性化治疗方案。
4.2 结合基因检测、分子生物学等技术，筛选敏感药物，提高治疗效果。
5. 生活管理5.1 健康教育：指导患者掌握疾病相关知识，提高自我管理能力。
5.2 心理干预：针对患者心理状况，给予心理支持和疏导。
5.3 饮食调理：保持营养均衡，提高患者免疫力。
多发性骨髓瘤-
多发性骨髓瘤(multiple myeloma)
也称浆细胞骨髓瘤(plasma cell myeloma), 骨
瘤病(myelomatosis)或Kahler病,
属造血系统肿瘤,是浆细胞异常过度增生 所至的恶性肿瘤。异常浆细胞浸润骨髓 及软组织,产生M球蛋白,引起骨骼破坏、 贫血、肾功能损害和免疫功能异常等。
感染常是本病致死的主要原因。
(3)高粘稠性综合征
血液粘滞度增高后影响血液循环和毛细血管内的灌注, 引起组织器官淤血和缺血、缺氧改变。
其中以脑、眼、肾、肢端最为明显。
(4)出血倾血
为本病常见, 血小板生成减少、M蛋白导致血小板功能 障碍、M蛋白直接拟制Ⅷ因子活性等都是引致出血的 原因。
3.其他 (1)伴有其他肿瘤
3.注意事项：肝肾功能异常可使环磷酰胺毒 性加强，泼尼松对环磷酰胺代谢和活性均有影 响。
（四）ABCM方案
1、适应证：可作为一线化疗方案应用 于初治患者。
2、剂量与用法：ADM 30 mg/m2 静滴， 第1天；BCNU 30 mg/m2 静滴．第1天； CTX 100mg/(m2·d) 静注，第22～25 天；MEL 6 mg/(m2·d) 口服，第22～ 25天。每6周一疗程。
3.注意事项：应按时作心电图检查，监 测心律失常的出现。
（五）VBAP方案
1、适应证：可作为一线化疗方案应用于初治 患者。
2、剂量与用法：VCR 1mg/m2 (每日不超过 1.5mg)静脉冲入，第1日;BCNU 30 mg/m2 静 滴，第1日; ADM 30 mg/m2 静脉冲入，第1 日;PDM 60 mg/m2 口服，第l～4日。3～4 周一疗程。
3.特殊类型
冒烟性骨髓瘤,孤立性骨髓瘤,两种以上M蛋白的骨髓瘤,
多发性骨髓瘤诊治
治疗:
1. 不适合自体干细胞移植者的初始治疗：化疗：由马法兰和泼尼松组成的MP方案是老年 患者或有移植禁忌者的重要治疗方案，可使50~70～55％的患者获得PR，但只有极少 患者(<5％)能达到CR。随着反应停应用于临床，用于治疗多发性骨髓瘤以来，发现其 通过抑制新生血管形成、免疫调节等作用对复发难治和初发多发性骨髓瘤均有一定疗效。 已有2个大型随机对照试验对MP和MPT方案进行比较。MPT方案具有治疗优势。
诊断评估：
多发性骨髓瘤的诊断需要综合实验室检查及临床 表现，即需要浆细胞克隆性增生的证据及由此造 成的相应器官受损的表现。
一．检测单克隆蛋白：
检测单克隆蛋白常用的实验室检测方法包括血清蛋白电泳、24小时尿蛋白电泳、免疫固定 电泳和血浆免疫球蛋白定量。免疫固定电泳除了检测单克隆蛋白，还可以用于治疗反应监测 及疗效评估。通过电泳检测发现MM中IgG型占70％ ，IgA型占20％ ，IgM 型不到1％。 另外有5％ 一10％患者仅有单克隆轻链，小于1％ 的患者为非分泌型骨髓瘤。大多数患者 在诊断时有非受累的免疫球蛋白的抑制(如IgA骨髓瘤时 gM和IgG明显降低)。IgA骨髓瘤患 者尽管有较高的初始反应率，但整体生存较差；目前针对不同类型骨髓瘤治疗方法没有区别。 双克隆或三克隆骨髓瘤发生率极低。
STEP1 STEP2 STEP3 STEP4
综合上述特点，世界卫生组织(WHO)提出新的相关浆细胞疾病的诊断标准:
MGUS：M蛋白<3O L；骨髓浆细胞<10％；没有其他B细胞增殖性疾病 证据；没有骨髓瘤相关的器官或组织受损。
SMM：M蛋白>30g／L，和／或骨髓克隆性浆细胞>10％ ；没有骨髓瘤相 关的器官或组织受损。
国际分期系统ISS
多发性骨髓瘤
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一、概述
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是浆细胞恶性增殖性疾病。 特征为：骨髓中克隆性浆细胞异常增生，分泌单克隆免疫球蛋白或其片段（M蛋白），相关器
官或组织损伤。 常见临床表现为：骨痛、贫血、肾功能损害、血钙增高、感染。
二、病因和发病机制
病因不明 可能因素：遗传、电离辐射、化学物质、病毒感染、抗原刺激等。 遗传学的不稳定性：是其主要特征，表现为明显多变的染色体异常核型。
二、临床表现
（三）肾功能损害
1.表现：蛋白尿、血尿、管型尿和急、慢性肾衰竭。 2.急性肾衰竭常见原因：脱水、感染、静脉肾盂造影。 3.慢性肾衰竭的原因： ①游离轻链（本周蛋白）沉积在肾小管上皮细胞胞浆内； ②高血钙； ③尿酸过多； ④肾脏淀粉样变性，高黏滞综合征和骨髓瘤细胞浸润等。
二、临床表现
（四）高钙血症 1.表现：食欲不振、呕吐、乏力、意识模糊、多尿或便秘等。 2.发生机制：溶骨性改变，肾功能不全。 （五）感染 正常免疫球蛋白及中性粒细胞减少，免疫力下降，容易发生各种感染甚至败血症。 病毒感染以带状疱疹多见。
四、诊断标准、分型、分期与鉴别诊断
（一）诊断标准
无症状性骨髓瘤需满足以下第3条，加上第1条和/或第2条 1.血清单克隆M蛋白≥30g/L或24 h尿轻链≥0.5g 2.骨髓单克隆浆细胞比例10%～60% 3.无相关器官及组织的损害（无SLiM、CRAB等终末器官损害表现，及淀粉样变性）
四、诊断标准、分型、分期与鉴别诊断
（二）骨髓
骨髓中浆细胞异常增生，大小形态不一，成堆出现，可见1～4个核仁， 可见双核或多核浆细胞。
血液科多发性骨髓瘤治疗
3.3 靶向治疗与免疫治疗
随着科技发展，靶向治疗和免疫 治疗在多发性骨髓瘤的治疗中发 挥着越来越重要的作用。这些治 疗方法能够更精确地作用于肿瘤
细胞，减少对正常细胞的损伤
并发症处理与支持治疗
第三章：治疗策略与药物选择
4.1 高钙血症与肾功能 不全处理 多发性骨髓瘤患者常伴有高钙血症和肾功能不全等并发症。针对这些并发症，
诊断与评估
第一章：多发性骨髓瘤概述
2.1 诊断流程
诊断多发性骨髓瘤通常需要 结合临床表现、实验室检查、 影像学检查及骨髓活检等综 合信息
2.2 实验室 检查与评分系统
通过血液学检查如血清蛋白电 泳、免疫固定电泳等，可以初 步判断是否存在多发性骨髓瘤。 此外，DSI、ISS等评分系统 有助于评估患者病情及预后
总结与建议
第六章：最新研究进展与未来展望
7.1 总结
多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性 肿瘤，其治疗涉及多个方面。通过综合治 疗、个体化治疗等策略，可以有效缓解患 者症状、延长生存期并提高生活质量
7.2 建议
为了更好地治疗多发性骨髓瘤患者，建议 加强临床研究，推动新型药物与治疗策略 的研究与应用；加强医患沟通，提高患者 对疾病的认知与治疗信心；同时，注重患 者的心理护理与支持治疗，提高患者的生 活质量
血液科多发性 骨髓瘤治疗
1 引言 3 诊断与评估 5 总结与建议 7 附录 9 总结与感谢
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2 多发性骨髓瘤概述 4 治疗策略与药物选择 6 结束语 8 互动环节
10 致谢
引言
引言
今天我将就"血液科多发性骨髓瘤治疗" 这一主题，与大家分享一些专业见解和 临床经验
多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶 性肿瘤，其治疗涉及多个方面，包括诊 断、治疗策略、药物选择等
多发性骨髓瘤
诊断
（一）国际卫生组织（WHO）诊断MM标准（2001年） 1.主要标准 （1）骨髓浆细胞增多（>30%） （2）组织活检证实有浆细胞瘤 （3）M-成分：血清IgG>3.5g/dL或IgA>2.0g/dL，尿本周蛋白>1g/24h。 2.次要标准 （1）骨髓浆细胞增多（10%～30%） （2）M-成分存在但水平低于上述水平 （3）有溶骨性病变 （4）正常免疫球蛋白减少50%以上：IgG<600mg/dL，IgA<100mg/dL，IgM<50mg/dL。 3.诊断MM要求
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2022年2月28日，传奇生物靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制 品许可申请（BLA）正式获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。这是首款获得FDA批准 的国产CAR-T细胞疗法。这款药物的获批也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的新里程碑和新突 破。
临床表现
多发性骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。MM的临床表现多样，主要有贫血、骨痛、肾功能不 全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。
1.骨痛、骨骼变形和病理骨折 骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，骨骼疼痛是最常见的症状，多为腰 骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏，引起病理性骨折，可多处骨折同时存在。 2.贫血和出血 贫血较常见，为首发症状，早期贫血轻，后期贫血严重。晚期可出现血小板减少，引起出血症状。皮肤黏膜 出血较多见，严重者可见内脏及颅内出血。 3.肝、脾、淋巴结和肾脏病变 肝、脾肿大，颈部淋巴结肿大，骨髓瘤肾。器官肿大或者异常肿物需要考虑髓外浆细胞瘤或者淀粉样变。 4.神经系统症状 神经系统髓外浆细胞瘤可出现肢体瘫痪、嗜睡、昏迷、复视、失明、视力减退。
多发性骨髓瘤精品医学课件
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• 概述 • 临床表现与诊断 • 治疗策略 • 预后和生存期 • 最新研究进展 • 临床实践经验分享
01 概述
多发性骨髓瘤的定义
一种恶性浆细胞病 骨髓内单克隆浆细胞异常增生
产生异常球蛋白或M蛋白
多发性骨髓瘤的发病率和死亡率
发病率
约1-3/10万
死亡率
高于其他常见恶性肿瘤
肝脾肿大多为轻至中度，质地 较硬。
多发性骨髓瘤的诊断标准
01
02
03
血清M蛋白成分
多发性骨髓瘤患者血清中 存在M蛋白成分，包括 IgG、IgA、轻链蛋白等。
骨髓浆细胞比例
骨髓浆细胞比例超过30% 是诊断多发性骨髓瘤的重 要指标之一。
组织活检
组织活检有助于确诊多发 性骨髓瘤，并排除其他肿 瘤。
多发性骨髓瘤的分期和分类
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病例二
患者年龄52岁，男性，诊断为多发性骨髓瘤IgA-λ型，采用VAD方案化疗4个疗程后，患者获得完全缓解，但半 年后出现复发，再次采用VAD方案化疗未能控制病情，后采用BD方案进行维持老年患者，尤其是存在肾功能不全的患者，采用低剂量的化疗药物进行维持治疗可能更为合适； 对于复发的患者，可以考虑更换治疗方案。
02 临床表现与诊断
多发性骨髓瘤的临床表现
贫血
患者常有贫血表现，包括乏力 、头晕、面色苍白等。
出血倾向
部分患者有出血倾向，如牙龈 出血、鼻出血等。
骨痛
多发性骨髓瘤常引起骨痛，疼 痛部位多在腰骶部、胸骨和肋 骨，呈进行性加重。
感染
多发性骨髓瘤患者容易发生感 染，尤其是肺炎、尿路感染和 败血症等。
肝脾肿大
多发性骨髓瘤治疗方案
多发性骨髓瘤治疗方案概述多发性骨髓瘤是一种恶性血液系统疾病，其特点是骨髓中存在大量异常增生的浆细胞，导致骨髓功能异常，并可侵犯其他组织和器官。
多发性骨髓瘤的治疗方案主要包括化疗、干细胞移植、药物治疗等，旨在控制病情的进展，并延长患者的生存期。
1. 化疗化疗是多发性骨髓瘤的常规治疗手段之一，主要通过使用一种或多种化疗药物来抑制骨髓瘤细胞的增殖和破坏恶性细胞。
常用的化疗药物有： - 阿霉素（Adriamycin） - 沙利度胺（Melphalan） - 帕立昔布（Bortezomib） - 雷莫芦单抗（Lenalidomide）化疗方案通常采用多药联合使用，以增加疗效和减少药物抵抗的风险。
常用的化疗方案包括VAD（阿霉素、阿糖胞苷和地塞米松）和MPT（沙利度胺、哌嗪和地塞米松）。
2. 干细胞移植干细胞移植是多发性骨髓瘤的一种高效治疗手段，主要包括自体干细胞移植和同种异体干细胞移植。
自体干细胞移植是指将患者自身的干细胞采集、体外处理和冰冻保存，然后再重新输回患者的体内，用于替代被破坏的骨髓细胞。
同种异体干细胞移植则是将供者（通常是同种的家庭成员或无关供者）的干细胞移植给患者。
干细胞移植可以在化疗后进行，以恢复骨髓功能并延长患者的生存期。
然而，干细胞移植也伴随着较高的风险，如移植相关的并发症和移植物抗宿主病等。
因此，在决定进行干细胞移植之前，需要综合考虑患者的病情、年龄、身体状况和供者的匹配度等因素。
3. 药物治疗药物治疗在多发性骨髓瘤的治疗中起到了重要的作用。
除了化疗药物外，还有一些新兴的药物被应用于多发性骨髓瘤的治疗，如： - 帕珠单抗（Daratumumab）：一种针对CD38抗原的单克隆抗体，可以与浆细胞表面的CD38配体结合，诱导细胞凋亡。
- 卡泊替尼（Carfilzomib）：一种蛋白酶体抑制剂，可通过阻断对病变浆细胞的依赖性活动，发挥治疗作用。
- 依达拉胺（Ixazomib）：一种口服的蛋白酶体抑制剂，可以延长患者的生存期。
多发性骨髓瘤首选方案
多发性骨髓瘤首选方案引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞性肿瘤，主要发生于老年人，随着人口老龄化趋势的加剧，其发病率也呈上升趋势。
多发性骨髓瘤的治疗方案目前较为多样，但首选方案是指在治疗时的首选药物组合和治疗策略。
本文将介绍多发性骨髓瘤的首选方案。
首选方案之化疗多发性骨髓瘤的化疗是目前治疗的主要手段之一。
在多发性骨髓瘤的首选化疗方案中，常用的药物包括梅氮芥、氨甲环醇、长春新碱和糖皮质激素等。
这些药物通过干扰癌细胞的正常功能，抑制其增殖和生存，从而达到抑制肿瘤的目的。
首选方案之靶向治疗除了化疗，多发性骨髓瘤的首选方案还包括靶向治疗。
靶向治疗是指通过作用于癌细胞的特异性靶点，抑制癌细胞的增殖和生存。
目前，常用的靶向治疗药物包括美罗华、依维莫司和曲妥珠单抗等。
这些药物能够识别并作用于癌细胞表面的特定分子，从而起到抗癌作用。
首选方案之造血干细胞移植造血干细胞移植也是多发性骨髓瘤的首选治疗方案之一。
该治疗方法主要用于治疗患者的骨髓功能障碍和恶性克隆浆细胞克隆的淘汰。
通过移植患者自身或供者的造血干细胞，可以重建患者的正常造血功能，促进疾病的缓解和康复。
首选方案之维持治疗在多发性骨髓瘤的治疗过程中，维持治疗是至关重要的一环。
维持治疗是指在完成初始治疗后，为了维持疾病的稳定和延长生存时间而进行的治疗。
目前常用的维持治疗药物包括硼替佐米和兰瑞那肽等。
这些药物可以减少癌细胞的再生和复发，延长患者的生存期。
结论综上所述，多发性骨髓瘤的首选方案是个体化的，根据患者的病情和身体状况来确定最适合的治疗策略。
化疗、靶向治疗、造血干细胞移植和维持治疗等都是多发性骨髓瘤治疗中常用的首选方案。
然而，具体的治疗方案还需要医生根据患者的情况进行综合评估并制定个体化的治疗方案。
多发性骨髓瘤的综合治疗方案
多发性骨髓瘤的综合治疗方案多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是一种恶性肿瘤，主要发生在骨髓中的浆细胞。
该疾病的特点是骨髓中存在大量异常的浆细胞，导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害等一系列临床表现。
由于多发性骨髓瘤的病因复杂，临床表现多样，因此综合治疗方案是治疗该疾病的关键。
一、诊断与分期多发性骨髓瘤的诊断主要依靠骨髓活检和相关实验室检查。
骨髓活检可以确定浆细胞的存在和数量，而实验室检查可以评估肾功能、贫血程度、钙水平等指标。
此外，还需要进行骨骼X线、骨骼CT、核磁共振等影像学检查，以评估骨骼破坏的程度和范围。
根据国际多发性骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group，IMWG）的标准，多发性骨髓瘤的分期主要依据β2微球蛋白（β2-MG）和白蛋白（ALB）的水平。
根据β2-MG和ALB的值，将患者分为三个阶段：Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期。
分期的目的是评估疾病的严重程度和预后，以指导治疗方案的选择。
二、综合治疗方案多发性骨髓瘤的综合治疗方案包括化疗、干细胞移植、靶向治疗和支持治疗等多种手段。
具体治疗方案的选择应根据患者的年龄、身体状况、疾病分期和相关实验室检查结果来确定。
1. 化疗化疗是多发性骨髓瘤的基础治疗手段，可以通过抑制浆细胞的增殖和减少异常蛋白的产生来控制疾病的进展。
常用的化疗药物包括梅赛德斯（Melphalan）、环磷酰胺（Cyclophosphamide）、硼替佐米（Bortezomib）等。
化疗方案的选择应根据患者的年龄、身体状况和疾病分期来确定。
2. 干细胞移植干细胞移植是多发性骨髓瘤的重要治疗手段，可以通过高剂量化疗杀灭骨髓中的恶性细胞，然后再通过输注患者自身的干细胞来恢复骨髓功能。
干细胞移植分为自体干细胞移植和异体干细胞移植两种，其中自体干细胞移植是目前主要的治疗方式。
3. 靶向治疗靶向治疗是近年来发展起来的一种新型治疗手段，通过针对特定的分子靶点来抑制肿瘤细胞的生长和增殖。
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多发性骨髓瘤多发性骨髓瘤（MM）是一种以骨髓中积聚浆细胞为特征的恶性肿瘤，可导致骨质破坏和骨髓衰竭。
据美国癌症协会估计，在2012年美国预计有21,700例新诊断的多发性骨髓瘤病例，预计有10,710例患者死亡。
男性患病的平均年龄为62岁（75%年龄高于70岁），女性患病的平均年龄为61岁（79%年龄高于70岁）。
美国国家监测、流行病学和最终结果（SEER）注册数据库中的数据报告称：随着更新、更有效的治疗方案问世，该病的五年生存率已由1975年的25%提高至2003年的34%。
多发性骨髓瘤通常对很多细胞毒性药物敏感，初始治疗或复发时治疗均是如此。
不幸的是疗效常是短暂的，当前尚无可以治愈MM的方法。
然而，由于新药的引入（如沙利度胺、来那度胺、硼替佐米），关于MM的治疗发展迅速。
此外，随着对骨髓微环境越来越深的理解，为新的联合治疗方案和新药研发奠定了基础。
细胞遗传学异常的相关研究表明：MM为异质性疾病，建议采用风险等级调整的方法和个体化治疗，以改善患者的治疗。
一、多发性骨髓瘤的发生多发性骨髓瘤与其他恶性肿瘤一样，发病原因还不太清楚，但造成的结果和恶性肿瘤相似。
人体的许多部位都有浆细胞，如骨髓、肝、脾扁桃体、胃肠粘膜下组织中均有浆细胞，故这种病可发生在有浆细胞的任何部位，但常发生在骨髓中。
几乎人体所有组织中均含可造血的骨髓组织，但这种病好发于颅内、脊椎骨和骨盆的骨髓组织中。
病变早期常发生在一个部位称为骨髓瘤；也可同时发生在多个部位，称为多发性骨髓瘤。
晚期这种细胞可转移至全身。
如果在外周血液中也发现骨髓瘤细胞就称为浆细胞性白血病。
这几种情况只是说明病变的不同状态或所处的不同时期，实际是一种病，而不是三种病。
由于浆细胞是合成免疫球蛋白的专有，骨常有免疫球蛋白的增多，但这种免疫球蛋白是由瘤细胞合成的异常免疫球蛋白，因此没有正常免疫球蛋白的功能。
也就是说，这种免疫球蛋白没有抗病能力。
该病患者极易发生感染，因为这种瘤细胞主要在骨髓中生长、分化，数量不断增殖，可发生正常血细胞数量减少，并使骨骼脱钙，使血钙升高。
骨髓瘤细胞发生全身转移后，可引起全身多数器官的功能失常。
二、多发性骨髓瘤的特点及现状骨髓内有异常浆细胞（或称骨髓瘤细胞）的增殖，引起骨骼的破坏，血清出现单克隆免疫球蛋白，正常的多克隆免疫球蛋白合成受抑，尿内出现本周蛋白，最后导致贫血和肾功能损害。
我国发病率约为1/10万，在血液系统恶性疾病中约占10％，占所有癌肿的1 ％左右。
诊断时的中位年龄为60岁，40岁以下发病很罕见，男女之比约为3：2。
多发性骨髓瘤是中老年人群常见血液肿瘤（占10%），异质性大，生存期从半年至十余年，并发疾病多，治疗难度大，新药显著提高疗效，生存时间延长，累积病人显著增多，新药和新的治疗方法价格昂贵，个人和社会负担重。
临床医生面临的挑战是：根据预后和患者条件选择合适治疗，但基于预后分层的个体化治疗可节约资源、提高整体疗效、减轻个人和社会负担。
三、多发性骨髓瘤（MM）初始诊断检查所有患者的初始诊断检查应包括病史、体检以及以下基线血液和生化检查，以便区分症状性和无症状性MM：完整的血细胞计数（CBC）（类计数和血小板计数）、血尿素氮（BUN）、血清肌酐、血清电解质、血钙、白蛋白、乳酸脱氢酶（LDH）、B2-微球蛋白。
BUN和肌酐升高提示肾功能减退，而LDH水平有助于评估肿瘤细胞负荷。
B2-微球蛋白水平可反映肿块情况，现在被认为是评估肿瘤负荷的标准指标。
通过尿液和血清分析方法来检测并评估血清和尿液中的单克隆蛋白（蛋白）成分。
作为初始诊断检查一部分的尿液分析包括：评估24小时尿总蛋白、尿蛋白电泳（UPEP）和尿免疫固定电泳（UIFE）。
血清分析也包括不同类型抗体（IgG、IgA、和IgM）的免疫球蛋白定量水平、血清蛋白电泳（SPEP）和血清免疫固定电泳（SIFE）,以获得关于异常抗体类型更具体的信息。
通过对不同蛋白的变化和比例的评估，尤其M-蛋白，可帮助追踪多发性骨髓瘤的进展情况以及对治疗的反应。
在筛查MM和相关浆细胞疾病时，使用血清游离轻链（FLC）检测及SPEP和SIFE具有很高的敏感性。
因此，该检查现已归入《NCCN多发性骨髓瘤指南》的初始诊断检查当中。
血清FLC检测对浆细胞疾病同样具有预后价值，包括意义不明的单克隆丙种球蛋白病（MGUS）、冒烟性骨髓瘤、活动性骨髓瘤、免疫球蛋白轻链淀粉样变性以及孤立性浆细胞瘤。
使用血清FLC 检测同样可以对伴轻链淀粉样变和低分泌型骨髓瘤患者进行定量监测。
除上述所有作用外，根据国际骨髓瘤工作组统一疗效标准，需使用FLC比来确定严格意义上的完全缓解。
对于可测得尿M蛋白的骨髓瘤患者，FLC检测不能代替24小时尿蛋白电泳监测。
四、多发性骨髓瘤（MM）的分类（一）孤立性浆细胞瘤诊断孤立性浆细胞瘤需要进行全面的评估以排除全身性病变可能，因为很多被拟诊断为孤立性浆细胞瘤患者后来被发现存在隐匿性病变。
孤立性浆细胞瘤进一步分为骨型或骨外型。
骨型浆细胞瘤定义为浆细胞瘤来自骨组织，而无其他病变证据。
来自软组织的孤立性浆细胞瘤被称为骨外型。
检测指标孤立性浆细胞瘤和骨外型浆细胞瘤的随访和监测检查均包括血液和尿液检查，开始每4周进行一次，以监测主要放疗的疗效。
病人的异常蛋白完全消失时，检查的频率可减至每3-6月一次，或在有临床指征时进行检查。
如果异常蛋白持续存在，应继续每4周一次的监测。
血液检查包括CBC；肌酸、白蛋白、钙、血清免疫球蛋白定量、SPEP和SIFE的血清生化检查；以及血清FLC测定。
LDH水平和B2微球蛋白在某些情况下可能有用。
尿检查包括24小时尿总蛋白、UPEP及UIFE。
（二）冒烟型（无症状性）骨髓瘤冒烟型（无症状性）骨髓瘤为无症状及无器官或组织受损的病程阶段，血清M-蛋白三30g/L和/或骨髓克隆性浆细胞三10%。
Durie-Salmon I期骨髓瘤患者伴低 M 蛋白、无明显贫血、高钙血症及骨疾病，应属此类。
无症状性冒烟型MM患者在未治疗情况下常呈慢性病程持续很多年。
检测指标包括CBC；肌酐、白蛋白、LDH、钙、B2微球蛋白、血清免疫球蛋白定量、SPEP 和SIFE的生化检查；以及血清FLC测定。
尿检查包括24小时尿总蛋白、UPEP 及UIFE。
（三）活动型（症状性）多发性骨髓瘤活动型（症状性）多发性骨髓瘤表现为血钙升高（＞1L5mg/dL［＞2.65mmol/L］）、肾功能不全（肌酐＞2mg/dL［177umol/L或更高］）、贫血（血红蛋白＜10g/dL或2g/dL＜正常值［＜12.5mmol/L（正常值］），符合以上一项或多项。
根据分期系统将活动性病变患者进一步分类（根据Durie-Salmon分期系统或国际分期系统一ISS）。
ISS系统是基于易得到结果的实验室检查（血清B2微球蛋白和血清白蛋白），应用于初治MM患者时要比Durie-Salmon分期系统简单。
表1、活动性（有症状）骨髓瘤分期五、常见的多发性骨髓瘤临床表现多发性骨髓瘤早期可无任何症状，只是偶然机会发现血沉增快，血液中免疫球蛋白的异常，随着病情的进展可出现一系列的临床表现，常见者如下：1、骨骼损害：最为常见，临床表现为骨骼疼痛，骨骼肿物。
X线表现有：① 溶骨性病变，多发性圆形或卵圆型穿透样改变；② 弥漫性骨质疏松；③病理性骨折；④骨质硬化，常为局限性骨质硬化，发生在溶骨性病变周围。
目前认为IL-1、IL-6、TNF-B、破骨细胞活化因子等多种细胞因子参与了骨骼损害的形成。
2、肾脏的损害：由于过多免疫球蛋白轻链由肾小球滤过后在肾小管重吸收造成肾小管损害。
高钙血症、高尿酸血症、高粘滞综合征、淀粉样变性、肿瘤浸润、细胞因子（EPO减少）可加重肾功能的损害而发生肾性贫血。
肾功能损害为患者重要的死亡原因之一。
3、高钙血症：主要为非离子化钙增高。
血钙增高的原因：①异常免疫球蛋白与钙离子结合。
②骨质破坏后钙离子的释放。
③远端肾小管对钙离子的重吸收。
4、高粘滞综合征：由于血中异常免疫球蛋白的大量增加使血液粘滞性增高，导致血循环障碍，多见于IgG型，以IgG3亚型更易引起。
5、淀粉样变性：约10％-15％的骨髓瘤患者可发生淀粉样变。
可能由于抗原-抗体反应致蛋白轻链与多糖复合物沉积于组织器官。
6、周围神经病和神经根综合征：淀粉样变性、瘤细胞的浸润、高粘滞综合征、骨折压迫是引起神经病变的主要原因，但部分患者未能发现引起神经病变的原因。
六、多发性骨髓瘤的实验室检查（一）血象1、贫血：常见，正常细胞正常色素性。
2、血沉：增快。
3、晚期有全血细胞减少。
（二）骨髓象1、主要为浆细胞系异常增生（＞有核细胞数的15%），并有质的改变。
2、病灶呈散在分布，骨压痛处或多部位穿刺。
（三）血液生化检查1、异常球蛋白血症：M蛋白；2、血钙、血磷测定：增高；3、血清碱性磷酸酶：正常；4、血清?2微球蛋白：增高；5、血清乳酸脱氢酶：增高；6、尿：蛋白尿、本周蛋白；7、肾功能检查。
（四）X线检查1、早期：骨质疏松；2、典型：圆形、边界清楚的溶骨性损害；3、病理性骨折；4、r骨显像。
七、多发性骨髓瘤的诊断与鉴别诊断（一）诊断依据1、骨髓中浆细胞＞15%，且有形态异常；2、血清有大量的M蛋白，或尿中本周蛋白＞1g/24h；3、溶骨病变或广泛的骨质疏松。
需注意的是，诊断IgM型时一定要具备3项，仅有1、2两项，属于不分泌型；仅有1、2两项者还要考虑：反应性浆细胞增多和意义未明单克隆免疫球蛋白血症。
（二）鉴别诊断1、反应性浆细胞增多；2、意义未明单克隆免疫球蛋白血症；3、单克隆免疫球蛋白；4、骨转移瘤、老年性骨质疏松等。
参考文献：Clinical Laboratory《临床实验室》杂志，以及检验世界网编辑整理发布。