临床级干细胞分离培养

临床级干细胞分离培养等产业化关键技术研发

一、项目背景和意义：

作为生物技术最新的研究领域，干细胞的发现和干细胞技术的发展为人类疾病的治疗提供了独特的视角、方法和手段，为人类疾病治疗提供了新的希望和曙光，必将引起一场医学的革命。干细胞的重要性奠定了其在医药卫生、科技产业和国防等领域内的重要地位，因此干细胞的研究开发和应用是人类的健康工程，预期在未来几年内会有更大的飞跃。尤其是近年来，干细胞研究的进程和产业化速度大大加快。干细胞的产业化是指依托于干细胞采集、储存、研发、移植、治疗等产品或服务以满足人类各种治疗和应用目的的行业种类的总称，干细胞产业已成为一个生机无限的经济增长点，蕴含着巨大的利润空间，是21世纪最有前景的朝阳产业。

临床级干细胞的分离与扩增是干细胞产业化过程中的重要环节。什么样的干细胞能从体外培养进入临床疾病治疗？这就需要建立一个临床级干细胞的标准，它可以极大促进干细胞临床疾病治疗的研究和发展。目前干细胞治疗研究中开展最广泛的两类细胞是造血干细胞和间充质干细胞。对于造血干细胞，目前全世界已经建立了很多脐带血库来保存造血干细胞，并已得到广泛的应用。而间充质干细胞的建库和临床应用才刚刚起步，目前已初步应用于治疗血液病（与造血干细胞共移植）、心脏病、脊髓损伤和多种自身免疫性疾病等，并取得了一定进展。在间充质干细胞治疗同种异基因造血干细胞移植后发生

的GVHD方面，美国Osiris公司已完成了III期临床试验。间充质干细胞具有广泛的应用前景，但是，迄今为止仍没有一个国际公认的能够用于分离和鉴定间充质干细胞的表面标志，这造成了制剂细胞成分不均匀、质量难以控制等困难。

因此，开发特异性分离间充质干细胞的新方法是进一步推动间充质干细胞临床应用的必然趋势。按照临床应用的标准开发骨髓、脂肪、脐带等间充质干细胞的特异性分离纯化工艺，建立临床用间充质干细胞的制备工艺技术标准程序对于间充质干细胞的未来应用具有重大的推动作用。

二、项目目标

1. 总体目标：

建立临床级干细胞标准、开发临床级干细胞分离与培养工艺以及建立临床用间充质干细胞的制备工艺技术标准程序等。

2.具体技术指标：

建立1项成体干细胞的临床级分离纯化的关键技术、标准化操作程序和质控标准，实现间充质干细胞治疗产品生产的标准化、规模化运行，质量达到临床应用标准。

三、主要研究内容：

针对干细胞临床应用中所面临的分离、培养、扩增等关键问题，重点确定与国际接轨的临床级干细胞的标准，建立多种临床级干细胞的分离纯化和培养新技术，为实现干细胞产业化奠定基础。

1.临床级干细胞的标准研究

参照ISSCR《干细胞临床转化指南》等国际文件，主要从以下要点进行临床级干细胞标准的研究：

1）符合卫生部门对治疗技术的标准和管理；

2）符合ISSCR《干细胞临床转化指南》中干细胞应用于临床的国际性考量；

3）符合国际细胞生物学界对干细胞科学标准的共识；

4）干细胞制备符合药品生产制备标准包括质量控制平台和cGMP 平台等；

5）依照ISO9001:2008标准，制定干细胞标准化质量管理体系，涵盖干细胞的保存/运输等环节，标准化流程、文档及相应标准电子化管理与实时监控系统。

2.研发不同来源间充质干细胞的特异性分离纯化技术

1）建立临床级间充质干细胞的制备技术标准程序；

2）评价临床级间充质干细胞遗传稳定性和安全性；

3）评价临床级间充质干细胞的生物学效力。

四、建设地点

五、经费概算

六、承担单位

和泽生物科技有限公司为中国最大的干细胞投资控股企业，公司注册资本3.25亿元。公司与中国医学科学院血液学研究所等单位共同投资组建的协和干细胞基因工程有限公司和协和华东干细胞基因工程有限公司是生物医药类的国家重点扶持高新技术企业，同时也是国家干细胞工程产品产业化基地。

公司以干细胞工程技术为重点研究方向，主要开展人干细胞的分离、纯化、体外扩增和无血清化技术的研究；建立集约化、系统化干细胞工程产品研发与生产技术；开展细胞制剂的研究开发和细胞株系筛选以及开发人干细胞无血清培养基和配套诊断试剂的技术；开展临床适用型干细胞扩增技术研究、干细胞大规模储存技术研究、优化和完善干细胞分离纯化、生物学和微生物检测、HLA配型、深低温冻存与复苏及移植应用技术；研究制定干细胞培养、产品储存、运输、移植等操作规程和标准。其中脐带MSC是中源协和干细胞生物工程股份公司主力开发的细胞产品，已进行了大量前期研究工作。公司实验室设备先进齐全，并拥有上市公司提供充沛的资金支持和优秀的风险管理团队，完全具有承担该研究的能力。