治疗药物评价

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药物经济学 ： 指应用经济学的原理和方法对药物治疗 方案的成本和效果进行全面的评价和分析， 目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合 理用药。
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作用：
优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据； 制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配； 控制药品费用。
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基本概念
成本：社会在实施某一药物治疗方案或 其它治疗方案的整个过程中所投入的全部财 力资源、物质资源和人力资源。包括：
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优点：结果采用客观的指标表示，指标
容易获得，具有直观性，且容易定性和 定量。 缺点： 未考虑病人的生命质量，对那些 既影响生存又影响生命质量的药物时有 局限性。
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研究方法
成本-效用分析法（cost- utility analysis CUA） 将预防、诊治或干预项目的成本以货币形 态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本 和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进 行比选的方法。
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隐性成本： 疾病引起的生活质量的降低（疾病给病 人或家属带来的精神和身体的痛苦等）;
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基本概念
用药结果：指某一特定方案或药物治疗的效果、 产出或结果。 效果（ effectiveness）：用客观指标表示，如 治愈率、死亡率、不良反应发生率等。 效用（utility）：主观指标表示用药结果，满 意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高程 度。 效益（benefit）：货币形式表示用药结果。
治疗药物评价
山西医科大学药学院 王锐利
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评价目的： 合理使用药物 淘汰药物
评价内容： 有效性，安全性，经济性，方便性
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一、治疗药物的有效性评价
药效学评价： 研究药物发挥作用的机理 用量效关系曲线描述药物作用强度 药动学评价： 用 药 动 学 参 数 （ t1/2，k，ka，AUC，F， Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度高 低的因素。
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效用指标：质量校正生命年（QALY） QALY=延长生命年数×健康效用值 健康效用值：指某个健康状态相对于完 全健康的生命质量，表明评价者对某种健 康状况满意程度的多维主观判断，通常以 0~1表明死亡状态到完全健康状态。
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特点： 1、可用于不用疾病间的比较; 2、同时考虑了病人的生存期和生命质量的 优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质 量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节 炎的药物治疗） 缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准。

安全性评价 经济性评价：药物经济学原理和方法；

方便性评价
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研究方法
成本-效益分析法（ cost- benefit analysis CBA） 特点： 成本和效果均用货币来表示。 可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫 生投资间等; 不足： 健康效果转化为货币价值有难度; 医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命 和健康的价值。
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药物经济学研究方法比较
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药剂学评价： 药物剂型、给药途径对药物疗效的影响 临床疗效评价： 临床试验II、III、IV期。
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二、治疗药物的安全性评价
1、必要性：世界上重大的不良反应事件; 2、定义：
指为评价药物的安全性,在实验室条件下,用实验 系统进行的各种毒性试验。
3、评价内容： 实验室评价 临床评价
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实验室评价
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三、治疗药物的经济性评价
20世纪70~80年代开始提出药物经济学 90年代初《Principle of Pharmacoeconomics》和 《药物经济学》杂志的出版，标志着药物经济学正 式成为一门学科。 1993年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和 方法。 2005年底，已有935篇有关药物经济学研究的论文 发表。 2006年6月， 《中国药物经济学》杂志创刊，进一 步推动了药物经济学在我国的展开和应用。
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研究方法

最小成本法（CMA） 成本-效果法（CEA）
成本-效用法（CUA）
成本-效益法（CBA）
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研究方法
最小成本法（ cost-minimization analysis CMA ） 比较两种或两种以上临床效果基本相同的药 物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪 一种药物疗法就比较经济。 特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、 持续时间相同）
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研究方法
成本-效果分析法 （cost- effectiveness analysis ，CEA）

适用于相同疾病的不同治疗方案 特点：
成本用货币单位，而效果用生物学指标 (存活时间、治愈病例数、生命年等)。
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成本—效果分析评价指标
用效果—成本比指标对多个备选方案进行两两方案 评价比较时，可能面临的比较结果如下： 1．成本相同，效果不同； 2．成本不同，效果相同； 3．成本较低，效果较好； 4．成本较低，效果较差； 5．成本较高，效果较好； 6．成本较高，效果较差。 如果出现第1、2、3、6种情况，则无须做进一 步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现 第4、5种情况，则需要进一步比较。
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研究步骤
确定研究目的 确定评价方法 成本的计算 效果的计算 经济性评价
推广及应用价值
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实际应用
药物经济学在新药开发的应用 研究更多“治愈”药物 研究更多方便的剂型
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四、治疗药物的方便性评价

使用的方便性
贮存、运输、携带的方便性
获得的方便性
药品包装的方便性
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小结

有效性评价：药剂学、药动学、 药效学、临床评价；
举例说明
A、B两种治疗呼吸道感染的药物，A药的治愈率时 75%，B药的治愈率为70%，试采用适宜的方法作药 物经济学分析。
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实验设计
前瞻性随机临床试验（ Randomized controlled
trial RCT）
以某个时间点为起点向前进行研究，将所 有实验对象随机分配到实验组和对照组。 优点：1、同时获得经济学资料、临床资料
方面 最小成本分析 成本效果分析 成本效用分析 成本效益分 析 研究要求 结果单位 结果表示 药物效果相同 成本、效果 货币单位 成本差别 临床效果指标 成本效果比值 成本、效用 生活质量调整年 成本效用比值 成本、效益 货币单位 净效益
疾病间比较
与非医疗开 支比较
不能
不能
不能
不能
能够
不能
能够
能够
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2、随机设计没有选择性偏倚，可靠性强
缺点：费用昂贵
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回顾性研究（ Retrospective study ）
对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省 钱的药物经济学研究方法。 优点：1、有关数据可以直接获得，成本较低，研 究 时限比较短。 2、在病例数较多、资料相对较全的情况 下，仍不失为一种可取的研究设计方法 缺点： 药物经济学评价与临床治疗没有结合在一起， 因此实验组和对照组病例的选择中容易产生偏倚， 生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用） 等资料可能记录不全、标准不一或不易获得。
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评价方法： 成本效果比：每产生一个效果所消耗的成 本 ，C/E 增量成本效果比：每增加一个单位的效果所 增加的成本， △ C/ △ E
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成本A
新药A
比较
结果A
决策点
D成本 = 成本A - 成本B
D结果 = 结果A -B
ICER = CA-CB/EA-EB = ΔC /ΔE

直接成本 间接成本 隐性成本
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直接成本： 用于药物治疗所花费的代价 包括直接医疗成本（住院费、药费、手 术费、诊疗费等）和直接非医疗成本（病人 的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他 开支）。
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间接成本： 由于伤病而丧失的资源 目前尚未标准化 它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所 损失的工资或由于病死所造成的损失等
内容：急毒，慢毒，特殊毒性； 结果： ①明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的 剂量 ②确定药物安全剂量范围。 ③寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、 程度和可逆性。
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临床评价
必要性： 动物和人的种属差异 研究阶段与上市后的病例数差异
内容：上市后的不良反应监察
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安全性与有效性的关系： 安全性指让病人承受最小治疗风险来 获得最大的治疗效益。