新药发现与开发---第一章概论
药物化学期末复习
绪论1、药物化学（Medicinal Chemistry）是关于药物的发现、发展和确证，并在分子水平上研究药物作用方式的一门学科。
2、药物是对疾病具有预防、治疗和诊断作用或用以调节机体生理功能的物质。
3、根据药物的来源和性质不同，可以分为中药或天然药物、化学药物和生物药物。
4、化学药物是一类既有药物的功效，同时又有确切的化学结构的物质。
5、药物化学的三个时期：以天然产物为主的发现时期、以合成药物为主的发展时期、药物分子设计时期。
6、1899年，阿司匹林上市，标志着药物化学学科的形成。
第一章：新药研究和开发概论1、新化学实体（New Chemical Entities）是指在以前的文献中没有报道过的新化合物。
而有可能成为药物的新化学实体则需要时能够以安全和有效的方法治疗疾病的新化合物。
2、通常新药的发现分为4个主要的阶段：靶分子的确定和选择、靶分子的优化、先导化合物的发现和先导化合物的优化。
3、药品质量的主要含义是：A、药物的疗效和毒副作用，B、药物的纯度。
4、药品质量标准中，有两个重要的指征：一是药物的纯度，即有效成分的含量；二是药物的杂质限度。
5、药物的商品名通常是针对药物的最终产品，即剂量和剂型已确定的含有一种或多种药物活性成分的药品。
含同样活性成分的同一药品，每个企业应有自己的商品名，不得冒用、顶替别人的药品商品名称。
6、药物的通用名：也称为国际非专利药品名称，是世界卫生组织推荐使用的名称，通常是指有活性的药物物质，而不是最终产品，因此是药学研究人员和医务人员使用的共同名称，所以一个药物只有一个药品通用名，比商品名使用起来更为方便。
第二章：药物设计的基本原理和方法1、目前新药设计的靶点集中在受体、酶、核酸、离子通道和基因等上。
2、先导化合物（Lead Compound）：通过各种途径得到的具有一定生理活性的化学物质。
3、先导化合物的发现方法和途径：a、从天然产物活性成分中发现先导化合物；b、通过分子生物学途径发现先导化合物；c、通过随机机遇发现先导化合物；d、从代谢产物中发现先导化合物；e、从临床药物的副作用或者老药新用途中发现新药；f、从药物合成中间体中发现先导化合物；g、通过计算机辅助药物筛选寻找先导化合物。
药学中的新药研究与开发
药学中的新药研究与开发第一章绪论随着科技的不断进步和发展，药学研究与开发取得了显著的进展。
新药的开发对于临床医学的发展和临床治疗的改进非常重要。
本文将介绍药学中的新药研究与开发的相关知识。
第二章新药发现新药的发现是药学研究的首要任务之一。
在新药的发现过程中，药理学、生物学、化学等学科都发挥了重要作用。
药物研究人员需要首先确定研究的靶点，然后进行大量候选物筛选，再根据筛选结果进行优化和改进。
目前，新药发现主要有以下几种方法：1.化合物筛选：通过对化合物进行筛选，以寻找具有治疗作用的化合物。
2.生物大分子筛选：主要针对蛋白质、DNA等生物大分子进行筛选。
3.计算机模拟筛选：通过计算机进行分子模拟，以寻找具有治疗作用的化合物。
第三章新药研发流程新药的研发是一个复杂而又漫长的过程，整个研发周期通常需要数年的时间。
新药研发主要分为以下几个阶段：1.药物研究：在该阶段，研究人员需要对候选物进行深入研究，以确定其生物学和化学性质，并确定其可能的药理作用。
2.临床前研究：在该阶段，研究人员需要进行大量的实验研究、动物试验和毒理研究等，以确定该药物是否符合质量标准和安全标准。
3.临床试验：在该阶段，研究人员需要在人体上进行研究，以确定该药物在人体内的药效和安全性。
4.新药上市：在该阶段，研究人员需要向国家药监局提交申请，经过审批后才能上市销售。
第四章新药研发中的关键技术新药研发是药学研究的重要领域，研究人员需要掌握一些关键技术才能提高开发新药的效率和成功率。
1.基因工程技术：目前，基因工程技术已经成为新药研发的重要手段之一。
基因工程技术可以通过分子生物学手段改造生物体内的基因，从而产生具有特定药理作用的蛋白质。
2.高通量筛选技术：高通量技术可以同时测试大量不同的化合物，以寻找具有治疗作用的化合物。
3.单克隆抗体技术：单克隆抗体技术是一种基于细胞克隆的技术，可以制备出具有特定亲和力的单一克隆抗体。
第五章结语新药研发是药学研究的一个重要领域，其所涉及的知识和技术非常广泛。
第一章新药研究与开辟概论精华课件
艺的研究资料及文献资料、 9.确证化学结构或者组份的试验资料及文献资料、 10.质量研究工作的试验资料及文献资料、 11.药品标准草案及起草说明，并提供标准品或者对照品、 12.样品的检验报告书、 13.辅料的来源及质量标准、 14.药物稳定性研究的试验资料及文献资料、 15.直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标
影响的试验资料及文献资料、 23.致突变试验资料及文献资料、 24.生殖毒性试验资料及文献资料、 25.致癌试验资料及文献资料、 26.依赖性试验资料及文献资料、 27.动物药代动力学试验资料及文献资料。
临床II期：在病人的身上进行的临床研究，主要是确 定试验药品的药效学作用，通过和抑制对照药品进 行比较，了解其治疗价值和安全性，确立新药的适 应症和最佳疗效方案（剂量、给药途径、给药次数、 疗程等），考察新药的不良反应及其危险性。
临床III期：通过随机，双盲对照实验的方法，扩大新
药的药效研究的临床试验。新药申请（NDA）
药物的质量标准在不影响药物的疗效，不产生 严重毒副作用的原则下制订，便于药物的制造、 贮存和生产，确定有效成分的含量和杂质的限 度指标。
药物的质量标准
《中华人民共和国药典》；药典就是国家控制 药品质量的标准，是管理药物生产、检验、供 应和销售及使用的依据，具有法律的约束力。
未列入国家药典的药品，必须按经国家批准的 《国家药品标准》
*神农尝百草——经验性，无意识的 *动物实验的应用——自主性，有意识的(不足之处
在于：实验时间长，劳动强度大，操作技术要求 高，受试样品的量大。)
* 现 代 药 物 筛 选 —— 高 通 量 药 物 筛 选 （ high throughput screening，HTS）(筛选模型为酶、受 体、功能蛋白等）体外模型－细胞、器官以及动 物模型－转基因动物。
第一章 新药研究与开发
病因 （发病机理）
化合物设想 （计算机模拟）
无 活 性
合成
无活性
纯化 （特征描述）
测活 体外（试管）
有活性
活体 动物模型
有活性
血药浓度 维持时间 毒副作用 易于吸收 能够代谢排泄
失败
临床
高风险
项目 实验室试验 临床前动物试验 Ⅰ期 Ⅱ期 Ⅲ期 ⅢB期
新药的诞生过程
Ⅳ期
项目数量 成功率 受试人数 需时 目的 10 000 2~10年 2% 1~3年 200 50% 10~100 100 70% 数月 安全为主 25~500 数月至2年 短期安全、但疗效为主 70 33% 2 000~3 000 1~4年 30 安全、疗效、剂量 25%-30% 2 000~3 000 1~3年 30 同Ⅲ期注册批审期 最终：10种 上市后监察 10%-30% （2年后：1~3种）
5.现有药物的药剂学研究开发－发展制剂新产品
基因重组 细胞融合 分离提纯
人胰岛素 干扰素 单克隆抗体 人生长激素
表皮生长因子
白介素 TNF TPA
6.应用现代新技术对老产品的生产工 艺进行技术革新和技术改造
提取 天然产物 发酵提取 （生物技术） 有效成分 有效部位
7.天然产物（植物药、动物药、矿物药）的提取和发酵提取
二、新药研发的经济学特点
高成本
人力（掌握相关知识与技能的高科技人才） 物力（高科技含量的仪器和设备） 资金（投入阈值高） 时间（研发周期长）
8000
6800 3500
美元（亿）
6000 4000 2000 0
2000 年度
2010
全球市场销售额
全球前50家医药企业研究经费为 555 亿
第1章新药研究与开发概论.
实用性是指该药品发明能够创造或者使用，并且 能够产生积极效果。
（4）专利的保护
我国专利实行的是早期公开、延迟审查制度，在 专利自申请日起到专利权保护期限的20年中，有 三个不同的阶段。
① 双方互不干涉的过渡期：指从专利申请之后到公 开之前的时间。
② 临时保护期：指专利申请公开后到专利授权之前 的时间。 ③ 保护期：指专利授权以后的有效时间内。任何单 位或个人未经专利权人许可，都不得实施其专利.
对乙酰氨基酚的合成工艺研究
(1) HO HNO3 H2 SO4 HO NO2 HO NH2 Ac2 O (2) NO2 Pt 贵金属铂 Ac2 O O NH 4OH C CH3 HCl NOH C CH3 NHOH HO NHCOCH3
(3) HO
HO
HO
路线1：邻硝基酚副产物难以避免。 路线2：需要贵金属铂；第二步重排不易控制。 路线3：苯酚经Fries重排得对羟基苯乙酮，再和羟胺反 应形成肟，经Beckman重排得到对乙酰氨基酚。
在完成了所有的研究后，研发机构或制药公司将
研究资料整理后向所在国家的管理部门提出新药
申请(New Drug Application, NDA)，还需 要数月或数年获批准后才可能上市。
第二节 药物合成研究和质量标准
（The Synthetic Research and Quantity Standard of Drugs）
新药的开发阶段是居于新药的发现研究和市场化
之间的重要过程。这一阶段主要分为二个部分，
前期开发和后期开发。
进入新药研究与开发阶段的具有一定活性的新化 合物称之为研究中的新药（Investigating New Drugs，IND）。
新药研究与开发概论(20130226)
2. 评价模型的建立 (Biological evaluation model) • 生物活性测试包括体外测试（in vitro)和体 内测试(in vivo). • 体外测试主要使用离体的酶、完整的细胞、 组织标本和器官、微生物等。
7
8
• 体内测试的重要性在于确定候选的药物在 有生命系统中能否达到预期的靶点，产生 希望的生理效应，是否有其他的不良反应。
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• III期临床研究(Phase III) ：在较大规模 的病人身上进行药效学研究，证明药物具 有所希望的疗效和安全性。 • IV期临床研究(Phase IV) ：新药上市后的 跟踪和观察，进一步确定新药的疗效、安 全性、罕见的毒副作用和其他可能的适应 症。
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第二节 药物合成研究和质量标准 (Drug synthesis and quality standard)
一、药物合成及工艺研究 （1）发现阶段：需要合成大量的候选的化合物，但 每种化合物的量很少（20mg 20mg-50mg) 50mg)。 （2）临床试验阶段：需要的药物的量大大增加（一 般需要10－50Kg） (3) 上市销售: (500 Kg -) 工业化的大规模生产，工艺 的优化、原料的来源、成本、污染等成为主要的考 虑因素。
生物测试的指标 (Index of biological evaluation)
• ED50是指50%的受试动物产生预期生理活 性的药物剂量。 • LD50（半数致死剂量）是指50%受试动物 死亡时的药物剂量。
R O
HH H N N O
R S Me Me COOMe 水解 酶 O
HH H N N O
23 24
4
2、药物的命名 (Drug names)
药物的名称一般包括：通用名、商品名、化学名
第一章 新药研究与开发概论
第二章新药研究与开发概论第一节引言新药的创制是一个系统工程，在研究与开发的过程中，涉及了多个学科和领域，包括分子生物学、生物信息学、分子药理学、药物化学、计算机科学以及药物分析化学、药理学、毒理学、药剂学、制药工艺学。
这些环节的有机配合，可以促进新药研制的质量与速度，使创制的新药更具有安全性、有效性和可控性。
安全性、有效性和可控性是药物的基本属性。
在一定意义上，这些属性是由药物的化学结构所决定的。
一．制药工业的特点：1．质量要求高质量标准：企标高于国标。
药典：五年修订一次，法律 2900多种。
GMP：Good Manufacturing practice2.生产过程要求高。
高温、高压、无菌、防火、防爆。
3．供应时间性较强。
既需一定量的储备，又需要常换以防过期，即超前性和必要储备。
4．品种多，更新快。
5．高技术，高投入，高产出，高效率（附加值高）高投入？近年来，新药的研究与开发虽然有显著的进步，但是成功率很低，就世界范围统计，创造一个全新药物需要从进行三期临床研究的2．5个候选药中得到，而新药上市则需要6．5个化合物进行临床一期的实验，为此，需要这21个进行了慢性毒性的化合物中选取，这又需要合成6200个化合物，这个过程需要13年，耗资大约3亿美元(1996年Nature)成功率低的原因是:（1）要求新研制的药物比临床应用的药物性质更为优良，特别对难以治疗的和慢性疾患有更迫切的需求。
例：恶性肿瘤、心血管疾病、与衰老相关的疾病、内分泌失调、免疫性疾病、中枢神经系统和病毒性疾病等。
（2）判断疗效的时间长，同时对安全性也要求长时间的试验观察。
例如，对慢性毒性和致癌、致畸、致突变、生殖和围产期毒理等试验。
（止吐药孕期、安乃静、康泰克）为了提高成功的概率，并尽量降低人力和物力的耗费，采用科学和理性的设计方法是非常必要的。
第二节新药研究与开发的过程和方法一概念新药：“西药”即化学药物，不包括中药。
国外：是指那些具有专利保护的全新结构的具药效的化学实体（New Chemical Entity、NCE）或新复方制剂。
天然产物新药开发-第一章 新药的发现
三、酶和受体技术 特异性抑制剂，药效团模型
四、筛选 体外、体内、高通量筛选
五、新型剂型的研究
第三节：新药发现的途径
一、天然产物为新药研究提供了丰富的来源
很多新药来源于天然产物： 如吗啡，奎宁，阿托品，麻黄素，强心苷， 雌激素，雄激素，胰岛素。
第一节：新药的概念
“新药”的定义： 1985年，《中华人民共和国药品管理法》： “新药系指我国未生产过的药品。已生产的药品，凡增 加新的适应证，改变给药途径和改变剂型的，亦属于新 药范围”。 2002年实施新《药品管理法》，给新药定义为： “首次在我国上市销售的药品，已上市药品，凡增加新 的适应证，改变给药途径和改变剂型的，亦属于新药范 围。”
第二节：新药研究的特点
新药研究是一项系统工程， 包括新药设计、工艺制备、 药理筛选、安全评价、临床 研究、质量控制、生产等系 列步骤。 具有难度高、周期长、成功 率低、投资多、利润高的特 点。
第二节：新药研究的特点
难度高：
新药研究与临床试验应经行政管理部门审批 符合GLP、GMP、GCP的规范要求 研究过程中的监督 申报资料的专家评审 CFDA批准上市
第二节：新药研究的特点
成功率低：
研究时间 12-15 10-12 10 8-9 6-8 4-6 0-4
筛选目标化合物 上市后的监察
注册，上市 1
2-5个 5-10个 100-200个 10000-30000个
研究阶段 IV期临床试验
III期临床试验 II期临床试验 I期临床试验 临床前研究 化合物的合成与筛选
第二节：新药研究的特点
周期长：
研究时间 12-15 10-12 10 8-9 6-8 4-6 0-4
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胞的失控性增生导致血癌。在此基础上，俄勒冈健康与科学大学
的Druker提出以酪氨酸激酶（bcr-abl）作为药物靶点的设想，通 过相应的抑制剂来治疗慢性粒细胞白血病。他与瑞士汽巴嘉基制 药公司的研究员Lydon合作研发抗肿瘤药物。他们通过高通量筛 选技术，发现了2-苯胺基嘧啶这一先导化合物，通过修饰最终得 到了伊马替尼，相关专利于1992年申报。 1996年， 汽巴嘉基公司和山德士（Sandoz）公司合并，成立诺 华公司（Novartis）。
1
人类基因组计划与新药
人类基因体内有25，000个。有限的！谁掌握的多，谁就 领跑世界。
美国Nu Skin（纽交所股票代码：NUS)公司现在已经掌握
了人体内372个抗衰老基因，称之为YGC青春基因群组。 通过ageLoc技术（辨识，锁定，重设，直击老化根源， 使其回复到年轻的状态），帮助人们抗衰老。领先世界10 年。现在上市两项个人保样品，ageLoc修身养颜Spa（6
《新药开发概论》
陈易彬，
2006
《新药发现与开发》 陈小平，马凤余
2017
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新药研究与开发概论
一、概论
二、新药的发现研究
三、新药的开发研究
四、新药的工艺与质量研究
五、新药研究的选题 六、新药研究的信息利用 七、新药的注册管理
什么是药 ？
根据《中华人民共和国药品管理法》第一百零二条关于药品的 定义：药品是指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调 节人的生理机能并规定有适应症或者功能主治、用法和用量的 物质，包括中药材、中药饮片、中成药、化学原料药及其制剂、
基因组就是一个物种中所有基因的整体组成，每个细胞内的
基因总数就是即为基因组。
1
英国剑桥大学sanger 建立DNA 序列的测定方法，他先后获得 两次诺贝尔奖。
Sanger法是根据核苷酸在某一固定的点开始，随机在某一个 特定的碱基处终止，并且在每个碱基后面进行荧光标记，产 生以A、T、C、G结束的四组不同长度的一系列核苷酸，然 后在尿素变性的PAGE胶上电泳进行检测，从而获得可见 1 DNA碱基序列的一种方法。
子在生物体内吸收、分布、代谢、排泄等生理相关性质的方法。
在早期的药物设计中，定量构效关系方法占据主导地位，1990年代以来 随着计算机计算能力的提高和众多生物大分子三维结构的准确测定，基于
结构的药物设计逐渐取代了定量构效关系在药物设计领域的主导地位，但
是QSAR在药学研究中仍然发挥着非常重要的作用。
依赖于生命科学的研究基础。据统计表明，约有60%以上的生物 技术成果被用于医药生产行业或者改良传统药物。 生命科学贯穿于新药研究的基本原理之中，研究表面人体很多疾 病根本原因都是和人体的基因有关，一个基因的突变就会影响蛋
白质中某个氨基酸的，引起酶、受体、离子通道的变异或者缺陷ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
而发病。
2
1.3 新药及其开发过程
培养等方法，快速繁殖和培养出人们所需要的新物种的生物工
程技术。
2
4)酶工程
酶工程就是将酶或者微生物细胞，动植物细胞，细胞器等在
一定的生物反应装置中，利用酶所具有的生物催化功能，借 助工程手段将相应的原料转化成有用物质并应用于社会生活 的一门科学技术。它包括酶制剂的制备，酶的固定化，酶的 修饰与改造及酶反应器等方面内容。
性大，不能作为药用，但为我们提供了可供改造的线索。
先导化合物的产生主要通过：天然活性成分的分离提取、药物分 子的合理设计、组合化学的合成方法等。
3
1）天然活性成分的分离提取
天然的动物、植物、微生物、海洋生物和人体的内源性物质一 直是新药的一个主要来源。临床上使用的药物多半来自于天然 产物及其衍生物，例如：抗生素、维生素、生物碱、甾体类激 素等等。 天然的活性物质中发现的新构型，在药物筛选中命中率要比合
1) 已知靶点物质的三维结构，以底物-靶物复合物模式直接进
行药物的设计。 2) 未知靶物质的三维结构，则可以利用药物分子与靶物质的互 补性，推测底物-靶点相互作用模式，进行间接药物的设计。
3
抗癌药伊马替尼（格列卫）的设计
20世纪八十年代，大量科学研究表明慢性粒细胞白血病有两条染 色体发生换位，产生了高活性酪氨酸激酶（bcr-abl）从而造成细
紫杉醇粗提物对离体培养的鼠肿瘤细胞有很高活性，并开始分离
他们才同杜克（Duke）大学的化学教授姆克法尔（Andre T.
这种活性成份。由于该活性成份在植物中含量极低，直到1971年，
McPhail）合作，通过X-射线分析确定了该活性成份的化学结构，
一种三环二萜化合物，并把它命名为紫杉醇（taxol）。
新药（New Drugs）是新研制的、临床尚未使用过的药物，其
化学结构或者组分、药理作用或应用方式不同于现有药品。 2015年，新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。根据物质 基础的原创性和新颖性，新药又可以分为创新药和改良型新药。
2
1.3.2 新药的研发过程
新药的研发是指新药从实验室发现到上市应用的全过程，主要经历 两大阶段：新药的发现研究，新药的开发研究。它包括先导化合物 的产生和优化、候选药物的临床前和临床实验等内容。
1965年 上海生化所人工牛胰岛素的合成。
新技术：冷冻电子显微镜
1
蛋白质-脂质体系 生物体内普遍存在的膜结构，统称为生物膜。它包括细胞外周 膜和细胞内具有各种特定功能的细胞器膜。从化学组成看，生
物膜是由脂质和蛋白质通过非共价键构成的体系。
功能一：生物体的能量转换主要在膜上进行。生物体取得能量 的方式，或是像植物那样利用太阳能在叶绿体膜上进行光合磷
1833年 洋金花中分离得到阿托品
1899年 第一个化学合成药阿司匹林上市
为了得到更加理想的药物，“药物化学”应 运而生。 7
新药的发展经历三次飞跃： 第一次从20世纪初至中叶，新药发展主要针对各种感染性疾 病，以磺胺药、抗生素的发现和使用为标志。
8
第二次从20世纪60年代开始，新药的发展转移到治疗各种非感染 性疾病，发现了受体拮抗剂，酶抑制剂等，以β-肾上腺素受体普 萘洛尔、H2受体拮抗剂雷尼替丁为代表。
1
1.2 新药研究的生物学基础 DNA双螺旋结构，人类基因组计划的完成
1
1.2.1 分子生物学概述
从分子水平研究生物大分子的结构与功能从而阐明
生命现象本质的科学；其主要研究领域包括蛋白质体
系、蛋白质-核酸体系 （中心是分子遗传学)和蛋白质
-脂质体系（即生物膜）。
1953年沃森、克里克提出DNA分子的双螺旋结构
酸化反应；或是像动物那样利用食物在线粒体膜上进行氧化磷
酸化反应。 功能二：生物膜的另一重要功能是细胞间或细胞膜内外的信息
传递。广泛地存在着一类称为受体的蛋白质。激素和药物的作
用都需通过与受体分子的特异性结合而实现。
1
1.2.2 基因组学概述
基因组学阐明整个基因组的结构、结构与功能的关系以及基 因之间相互作用的科学。 1）基因和基因组 人体细胞核中有23对46条染色体，其上缠绕这DNA分子， 呈现螺旋结构。基因就是其中具有遗传效应的DNA分子片段。
模型是分子生物学诞生的标志。
1 1 3
蛋白质—核酸体系 生物体的遗传特征主要由核酸决定。 绝大多数生物的基因都由 DNA构成。遗传信息要在子代的
生命活动中表现出来，需要通过复制、转录和转译。
基因在表达其性状的过程中贯串着核酸与核酸、核酸与蛋白 质的相互作用。
1
蛋白质体系
各种生命活动主要通过蛋白质来实现，酶、激素、抗体， 调控因子的化学本质都是蛋白质。 蛋白质占人体干重的42%~45%，是细胞的重要组成部 分。
2) 人类基因组计划
人类基因组计划是由诺贝尔奖获得者、美国的杜尔贝克在1986 年提出，中国也是主要参与者之一。2003年完成了人类基因组 序列图的绘制。2006年完成最后一个染色体的测序工作。
结果（1）人类基因组由31.65亿个碱基对组成，含有3.9万个基
因；（2）人类基因组中存在“热点”和大片“荒漠“。（3）男 性的基因突变率是女性的两倍，而且大部分人类遗传疾病是在Y 染色体上进行的。（4）人类基因组中大约有200多个基因是来 自于插入人类祖先基因组的细菌基因。
普萘洛尔
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第三次从20世纪70年代开始，各种基因工程、细胞工程药 物的出现，使生物大分子活性药物广泛的应用于临床，产生
了人生长素、胰岛素、干扰素等生物技术药物。
1 0
定量构效关系（QSAR）：一种借助分子的理化性质参数或结构参数，以 数学和统计学手段定量研究有机小分子与生物大分子相互作用、有机小分
2
5）发酵工程
是指采用现代工程技术手段，利用微生物的某些特定功能，为人
类生产有用的产品，或直接把微生物应用于工业生产过程的一种
新技术。发酵工程的内容包括菌种的选育、培养基的配制、灭菌、 扩大培养和接种、发酵过程和产品的分离提纯等方面。
2
1.2.4 生物科学与新药的研究
生命科学引领着医药领域革命性的变化，如今很多上市的新药都
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青蒿素是从植物黄花蒿茎叶中提取的有过氧基团的倍半萜内酯
的一种无色针状晶体，由中国药学家屠呦呦在1971年发现。青 蒿素是继乙氨嘧啶、氯喹、伯喹之后最有效的抗疟特效药。
3
2）药物分子的合理设计
合理药物分子设计是当前新药先导化合物产生的主要途径之一，它 是以诸多科学理论为指导来构建具有预期药理活性的新分子实体。 合理药物分子设计两种基本方法：
抗生素、生化药品、放射性药品、血清、疫苗、血液制品和诊
断药品等。 新药（New Drugs）是指化学结构、药品组分和药理作用 不同于现有药品的药物。新药系指未曾在中国境内上市销售 的药品
4
第一章 概论
1.1 新药研究的发展历程
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化学药物最早始于200年前，起源于天然药物，意大利生理学家F.Fontana