关于基因治疗的几个问题
基因治疗的潜在风险和挑战
基因治疗的潜在风险和挑战随着科技逐步发展，人类已经开始探索基因治疗的可能性。
基因治疗技术是指将人体内的基因进行修正或替换，以此来治疗某些疾病和缺陷。
对于很多慢性疾病和遗传性疾病，基因治疗可能是未来的一种重要治疗手段。
但是随着这项技术的不断发展，它也面临着许多潜在的风险和挑战。
一、基因治疗可能会导致基因突变基因治疗可能会导致基因突变，这是因为在基因操作过程中，往往需要使用一些基因工程技术，如基因剪切等，这些技术本身就可能会对基因序列造成一定的破坏和改变，这就可能导致基因突变，进而产生一些新的遗传缺陷，威胁到人体的健康。
此外，基因治疗还可能引起基因间的相互作用，从而导致一系列不良反应。
因此，对于基因治疗的整个过程需要进行严格的监管和控制，保证治疗的安全性和有效性。
二、基因治疗可能会出现难以预测的副作用基因治疗需要经过长时间的试验和研究，以验证其治疗的安全性和有效性，并且需要进行多次人体试验，以寻求治疗的最佳效果。
但在实际操作中，往往会出现一些难以预测的副作用，这些副作用可能超出预期范围，或者出现在一些特定病人身上，这就需要进行更加深入的研究和探索，以确保治疗不会带来不良影响。
三、基因治疗的成本较高基因治疗的研究和实验需要投入大量的资金和时间，而且需要进行多年的长期试验。
通常来说，开发一种基因治疗的成本远远高于其他医药疗法，这就增加了医疗技术的开发和推广的难度。
因此，基因治疗的应用范围可能受到一些限制，特别是在一些发展中国家，缺乏足够的资金和技术支持，这就导致了基因治疗开发不平衡的现状。
四、基因治疗需要面对伦理道德问题基因治疗牵扯到一系列的伦理和道德问题，如基因改变是否会对后代产生影响？我们是否应该对所有人实施基因治疗？这些问题都需要深入的研究和讨论，以预防和最小化不良后果。
对于基因治疗的研究和实践，需要严格的伦理和道德规范，以确保人们的健康和利益得到充分保障。
总体来说，基因治疗是一个充满挑战和风险的领域，需要我们充分了解和探索。
基因治疗操作中的常见问题解答与实际分析
基因治疗操作中的常见问题解答与实际分析基因治疗是一种前沿的生物医学技术，旨在通过修复、替代或调节人体基因，治疗一系列遗传性疾病和其他与基因相关的疾病。
然而，随着科学技术的发展，基因治疗操作中也存在一些常见问题和挑战。
本文将解答基因治疗操作中常见的问题并进行实际分析。
问题一：基因治疗是否安全？安全性是基因治疗中最重要的问题之一。
虽然基因治疗的潜在疗效巨大，但其中存在一定风险和挑战。
例如，病毒载体可能引发免疫系统反应，导致副作用。
此外，基因的错误插入或激活可能会引发突变和癌症发展。
为了解决这些问题，严格的临床试验流程和监管措施非常关键。
在进行基因治疗操作之前，应进行充分的实验室研究和动物实验，确保治疗的安全性和有效性。
问题二：如何选择适合的基因治疗方法？选择适合的基因治疗方法取决于疾病的类型和基因变异的性质。
基因治疗方法可以分为基因替代、基因修复和基因调控，具体选择取决于疾病的基因缺陷类型。
例如，对于单基因遗传病，基因替代是一种常见的治疗方法，可以通过输送健康的基因来取代患者身体中存在的缺陷基因。
而对于复杂性疾病，基因调控方法可能更加适用，可以通过调节相关基因的表达来达到治疗效果。
因此，在进行基因治疗操作之前，应充分了解疾病的基因缺陷及相应的治疗方法，制定合适的治疗方案。
问题三：治疗效果如何评估？基因治疗的治疗效果评估是非常重要的，它能有效衡量治疗的疗效和安全性。
在评估治疗效果时，可以使用多个指标进行判断，如疾病的症状变化、生物学指标的改善和患者生活质量的提高等。
此外，临床试验需要严格遵循国际规范和标准，根据预定的协议和指南进行。
在实际治疗中，需要建立完善的监测系统，跟踪患者的病情变化和潜在副作用，以及及时调整治疗方案。
问题四：基因治疗的成本如何？由于基因治疗是一种高度复杂的技术，其成本相对较高。
主要成本包括基因编辑工具、载体构建、治疗剂量和临床试验等。
因此，基因治疗的费用通常较高，对患者和医疗保险公司来说都是一项巨大的经济负担。
基因治疗的伦理问题与争议
基因治疗的伦理问题与争议基因治疗可以分为体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗和增强细胞基因治疗。
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是应用体细胞基因工程技术将一些基因植入人体，从医学上校正该病人的遗传缺陷。
因为，许多遗传病是由于缺乏一些基因、基因异常或缺陷而引起的，通过体细胞基因治疗植入那个基因到细胞内，可治疗基因缺乏、异常和缺陷。
生殖细胞基因治疗(germ-line gene therapy)是将外源正常基因转入精子、卵子或受精卵，矫正有缺陷的基因而达到治疗遗传病的目的。
理论上讲，生殖细胞基因治疗既可治疗遗传病患者，又可使其后代不再患这种遗传病，是一种使遗传病得到根治的方法。
与生殖细胞基因治疗相关的是增强细胞基因治疗( enhancement gene therapy) 或增强基因工程。
增强基因工程可改变体细胞的遗传物质，也可以改变卵子、精子或早期胚胎细胞的遗传物质，从纠正疾病基因变为改变人的正常特性。
目前，由于技术的发展和伦理争议，一些体细胞基因治疗已应用于临床或进入临床研究阶段。
生殖细胞基因治疗及与其相关的增强细胞基因治疗则尚未开展。
一、体细胞基因治疗的伦理争议体细胞基因治疗首先发展于美国。
在这里遇到的最初的伦理争论关涉到这种与一般的治疗有较大区别的治疗方式的正当性。
一些科学家认为，体细胞基因治疗是目前疾病治疗技术的一种自然的、合乎逻辑的延伸。
而生命伦理学家则主要考虑到技术的安全性，基因干预的潜在的利弊，该研究的参与者参与机会的公正性，研究参与者知情同意的真实性以及参与者的隐私和医学信息保密等等。
伦理学家的着眼点在于生命伦理学的一些基本伦理原则：有利原则、尊重原则、自主性原则、知情同意原则、保密原则和公正原则。
但对这些原则如何进行应用却有一个实践和争议的过程。
[1]当体细胞基因治疗在细胞培养中和动物模型上进行了较多的基因治疗试验研究后，就基因治疗是否很快就可以试用于病人而言，生命伦理学家讨论的首要问题在于体细胞基因治疗预期或潜在的利弊。
基因治疗的伦理问题(全文)
基因治疗的伦理问题一、基因治疗的研究方法（一）基因治疗的概念基因治疗（gene therpy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。
也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。
从广义说，基因治疗还可包括从DN水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
（二）基因治疗的方法主要有两种一是把患者的体细胞取出，将异常基因修饰成正常基因，然后再把修饰后的细胞放回患者体内。
此方法又称体外法，其优点是易于操作，安全性好，但其实施规模受到一定的限制；二是将目的的基因导入患者体内的细胞，以取代致病基因，使异常细胞获得正常功能，从而达到治疗遗传病的目的。
第二种方法又称体内法，其有利大规模实施，但其技术上要求高，其需要对导入的基因及其载体进行严格的安全性研究。
二、基因治疗的伦理问题（一）基因治疗的必要性人类虽然为万物之灵长，但依旧是自然界中一般的一员，与其他生物一样，其生老病死乃自然所赐。
基因治疗使致病基因在人类群体中保存和繁衍：宿主细胞发生有害的基因突变等。
生老病死与人类的进化并存，基因治疗也无法改变这一自然法则。
如此说来，基因治疗是一种违背自然规律的做法。
那么，其必要性也是值得思考的。
尽管其初衷是善意的并给人类带来一定的益处。
（二）基因治疗的安全性问题基因治疗在技术上很复杂，基因治疗的原理是移植健康基因使病人症状减缓甚至消逝，关键是消除“坏”的致病基因，如矫正双亲传给下一代的异常基因，有缺陷的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。
然而，如何确定“坏”的致病基因，这是基因治疗安全性问题探讨的焦点。
安全性问题是基因治疗伦理问题的主要因素。
目前，基因治疗在理论研究和技术操作上都存在许多需要解决和改善的问题。
对于安全性的问题，我们应该有以下的思考。
第一，应该尽可能提高基因治疗技术上的安全性。
值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的治疗和完全的安全性，这是当前基因治疗的研究现状。
是否应该禁止使用基因治疗技术？(辩论辩题)
是否应该禁止使用基因治疗技术？（辩论辩题）正方观点，应该禁止使用基因治疗技术。
首先，基因治疗技术存在着伦理道德问题。
基因治疗技术可能会导致人类对自然基因的干预，这种干预可能会对人类的生物多样性和自然环境造成不可逆的影响。
伦理学家彼得·辛格曾指出，“我们应该对人类的干预持谨慎态度，因为我们很难预测这种干预可能带来的后果。
”因此，基因治疗技术的使用可能会引发伦理道德上的争议，对社会造成负面影响。
其次，基因治疗技术存在着安全风险。
在进行基因治疗时，可能会出现未知的副作用和风险。
美国著名科学家弗朗西斯·柯林斯曾表示，“尽管基因治疗技术有着巨大的潜力，但我们必须认识到，它也存在着一定的风险。
”因此，为了保障人类的健康和安全，禁止使用基因治疗技术是必要的。
最后，基因治疗技术可能会加剧社会不平等。
如果基因治疗技术被商业化并且只有富裕阶层能够承担高昂的治疗费用，那么就会加剧社会的不平等。
美国前总统巴拉克·奥巴马曾指出，“我们必须警惕科技进步可能带来的社会不平等问题。
”因此，禁止使用基因治疗技术可以避免社会不平等问题的进一步恶化。
综上所述，基因治疗技术的使用应该被禁止，因为它存在着伦理道德问题、安全风险和可能加剧社会不平等的问题。
反方观点，不应该禁止使用基因治疗技术。
首先，基因治疗技术有着巨大的潜力。
通过基因治疗技术，我们可以治愈一些目前无法治愈的遗传疾病，如囊性纤维化、遗传性失明等。
著名生物学家詹姆斯·沃森曾表示，“基因治疗技术是人类医学史上的一次革命，它将为人类带来无限的希望。
”因此，禁止使用基因治疗技术将剥夺人类的健康福祉。
其次，基因治疗技术可以提高生命质量。
许多遗传疾病患者长期以来饱受病痛折磨，而基因治疗技术可以为他们带来病痛的解脱。
著名医学伦理学家尼尔·普斯曾指出，“基因治疗技术可以为患者带来全新的生命体验，提高他们的生命质量。
”因此，禁止使用基因治疗技术将使这些患者失去改善生命质量的机会。
基因治疗过程中的常见问题及解决方法
基因治疗过程中的常见问题及解决方法基因治疗作为一种新兴的治疗方法，可以帮助人们解决一些无法通过传统医学手段治愈的遗传性疾病。
然而，在实践中，我们也会面临一些常见问题。
本文将讨论几个在基因治疗过程中常见的问题，并提供相应的解决方法。
一、基因传递效率低在基因治疗中，基因的传递效率直接影响到治疗的有效性。
常见的问题之一是基因传递效率低。
这可能由于治疗工具的限制、基因传递载体的选择问题，或者受体细胞本身的限制。
解决这一问题的方法包括：1. 改进基因治疗工具和技术，例如利用新型基因传递载体或纳米技术来提高基因传递效率；2. 考虑配对问题，确保基因传递载体正确配对，以提高基因传递效率；3. 针对受体细胞的特点，优化基因治疗方案，例如增加受体细胞的数量或改善其通透性。
二、基因编辑的精确性基因编辑作为基因治疗的关键步骤之一，目的是准确地修复或更改受体细胞中的异常基因。
然而，基因编辑的精确性仍然面临一些挑战。
针对基因编辑的精确性问题，一些解决方法包括：1. 使用更精确的基因编辑工具，例如CRISPR-Cas9系统，可以显著提高基因编辑的准确性和效率；2. 加强对基因序列的研究和分析，以保证基因编辑的目标准确性；3. 结合其他辅助技术，如单细胞测序和基因组学等，以确保基因编辑的精确性。
三、免疫反应和安全性问题在基因治疗过程中，免疫反应和安全性问题是常见的挑战。
免疫系统可能会产生针对治疗所使用的基因传递载体或编辑工具的免疫反应，从而降低治疗效果。
此外，治疗过程中可能存在一些安全性问题，如基因传递载体的过度活性或剧烈的局部炎症反应。
解决免疫反应和安全性问题的方法包括：1. 加强对基因传递载体和编辑工具的体外测试，确保其不会引起严重免疫反应；2. 引入新的免疫抑制剂，以减轻患者对治疗所使用载体或编辑工具的免疫反应；3. 结合其他治疗手段，如免疫疗法等，以增强治疗效果，并减轻免疫反应。
四、长期效果监测问题基因治疗的成功与否可能需要长期监测患者的病情。
基因治疗的伦理问题探讨
基因治疗的伦理问题探讨引言随着科技的进步，基因治疗作为一种新兴的医疗手段，正在逐渐被应用于临床实践中。
然而，伴随着基因治疗的发展，伦理问题也日渐凸显。
本文将探讨基因治疗的伦理问题，并辨析其中的利弊。
一、定义和原理基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
其原理是通过修复、替换或增强患者体内的基因，以实现治疗效果。
具体而言，可以利用载体将正常基因导入到患者的体细胞中，或者利用CRISPR-Cas9等工具直接编辑患者的基因组。
这种治疗方法可以针对遗传性疾病，或者通过增强抗肿瘤免疫力来治疗癌症等疾病。
二、伦理问题1. 公平性问题基因治疗的高昂价格导致了公平性问题的存在。
由于基因治疗的费用较高，只有富裕阶层才能够负担得起这种治疗方法，而弱势群体则面临较大的经济负担。
这进一步加大了富与穷的差距，容易造成社会不公。
2. 遗传改变问题基因治疗直接涉及对人类基因组的改变，因此带来了遗传改变问题。
一方面，基因治疗可能会引发导入基因的不可预测的副作用，甚至导致新的遗传疾病。
另一方面，基因编辑技术虽然能够纠正遗传缺陷，但同样也可能引发非预期的变异或导致其他问题的出现。
这对人类基因的稳定性与完整性构成了巨大挑战。
3. 遗传资源获取问题基因治疗涉及到遗传资料的获取与使用。
在获得遗传资料时，伦理问题涉及到取样者的知情同意和隐私保护，以及遗传资料的控制权问题。
此外，基因治疗技术的发展和商业化也可能导致私人公司垄断遗传资源，剥夺个人与社会对遗传信息的使用权。
4. 道德问题基因治疗的进步给医疗界带来了道德困境。
一方面，对于临床试验的过程以及不确定性的成果应如何进行解释和公开，需要制定明确的道德准则。
另一方面，基因编辑技术的使用是否应受限制，如何界定“纠正”和“优化”个体的界限也是一个亟待解决的道德问题。
三、利与弊1. 利基因治疗可以帮助那些患有遗传性疾病的人重获健康。
对于一些无法通过传统疗法治疗的疾病，基因治疗提供了新的希望。
基因治疗 伦理
基因治疗的伦理介绍基因治疗作为一种新兴的医疗技术，旨在通过改变个体的遗传物质来治疗疾病。
这一领域的发展为医学带来了巨大的希望，但是同时也引发了许多伦理问题。
本文将探讨基因治疗的伦理问题以及相关的道德考虑。
基因治疗的伦理挑战1. 遗传改造的道德问题基因治疗涉及对个体的遗传物质进行改造，这引发了人们对于道德和伦理的深思。
一方面，基因治疗可以为人类带来康复和健康，但另一方面，这种干预也可能导致基因编码的改变在后代中传递，并对人类基因组的完整性产生潜在影响。
因此，我们需要仔细权衡这种遗传改造的利弊，以确保其在道德上的可接受性。
2. 公平分配基因治疗资源的公正问题基因治疗作为一项新技术，其资源和成本都相对较高，这引发了资源分配的公正问题。
如果基因治疗只能提供给富人，那么这将导致贫富差距的进一步加剧，并使得社会不公平现象愈发严重。
因此，我们需要确保基因治疗资源公平地分配给所有有需要的患者，无论他们的社会地位或财富状况如何。
3. 隐私和信息安全的挑战基因治疗需要获取个体的基因信息，并进行精确的基因编辑。
然而，这也带来了隐私和信息安全的问题。
个人的基因信息是极其私密和敏感的，泄露或滥用这些信息可能导致严重的后果，包括歧视和个体权益的损害。
因此，我们需要建立严格的隐私保护机制和信息安全措施，以确保患者的基因信息得到妥善处理和保护。
基因治疗的伦理原则为了应对基因治疗的伦理挑战，我们可以借鉴以下伦理原则：1. 尊重个体自主权和自主选择基因治疗涉及对个体的遗传物质进行改造，因此应尊重患者的自主权和选择权。
患者应该充分了解基因治疗的风险和效果，并能自主决定是否接受治疗。
在决策过程中，医生和科学家应提供客观和真实的信息，以帮助患者做出明智的选择。
2. 公正和公平的资源分配基因治疗的资源分配应该是公正和公平的。
政府和相关机构应该制定合理的政策，确保基因治疗资源能够公平地分配给所有有需要的患者，而不仅仅是富人或特权阶层。
3. 最大化效益和最小化损害在进行基因治疗时，我们需要最大化治疗的效益，并尽量减少治疗可能带来的损害。
基因治疗的_3Y_问题与原则_GAOQS
遗 传HER EDI TA S (Beijing )25(5):577～580,2003争鸣与讨论收稿日期:2003-04-23;修回日期:2003-06-19基金项目:本项目获国家留学基金委( )1998年度(No.98836007)资助作者简介:胡春松(1968-),男,江西进贤人,医学硕士,专业:心血管内科学。
E 2mail :pinehu @ ;Tel :0791-*******致 谢:本文初稿于2001年4月完成于美国。
感谢美国新泽西医科齿科大学J un 2Y an Hong 教授,波士顿塔夫茨大学Jeffrey M.Isner 教授和香港大学Y.S.Chan 教授的帮助。
感谢江西医学院吴宣成教授、罗伟教授和魏家凤院长对第一作者留学的大力支持。
基因治疗的“3Y ”问题与原则胡春松(江西医学院心血管病研究所,南昌330006)摘 要:以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景的治疗人类疾病的方法。
然而,当前人类疾病基因治疗应用的限制主要是转基因方法的潜在风险、相对低效率和靶基因的胞内稳定性。
因此,我们总结其为基因治疗的“3Y ”问题———安全性(safety )、有效性(efficacy )和稳定性(stability ),并认为这也是人们应遵守的基因治疗的“3Y ”原则。
关键词:基因治疗;载体;靶基因;安全性;有效性;稳定性中图分类号:R394 文献标识码:A 文章编号:0253-9772(2003)05-0577-04“3Y ”Problem and Principle in G ene TherapyHU Chun 2Song(Instit ute of Cardiovascular Disease ,Jiangxi Medical College ,N anchang 330006,Chi na )Abstract :S omatic gene therapy based on nonviral and viral vectors is an attractive a pproach for treatment of human dis 2eases.However ,the application of gene therapy to human disease is currently hampered by potential hazards of methods of gene delivery ,the relatively low efficiency and intracellular stability of target gene.Therefore ,we summarized them as the“3Y ”problems ———(safety ,efficacy and stability )and also think people should abide the “3Y ”principles in gene therapy.K ey w ords :gene therapy ;vector ;target gene ;safety ;efficacy ;stability 以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景治疗人类疾病的方法。
基因治疗存在问题与伦理学
基因治疗存在问题与伦理学从前节叙述中，已可看出基因治疗的研究与实践中存在着若干重要问题。
1．导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达，首先与转移方法有关。
化学和物理方法所导入的基因效率低，自然表达也差。
选择适当的受体细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。
骨髓作为受体细胞使用最多。
反转录病毒载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传染，因此采取如5－FU处理，使细胞分裂增强，再用含有目的基因病毒颗粒传染可获较好效果。
所以，对骨髓细胞培养、干细胞纯化、培养时使用造血因子等方法，可增加基因稳定高效表达。
2．导入基因的安全性基因治疗的安全性应确保不因导入外源目的基因而产生新的有害遗传变异，这是因为采用反转录病毒载体而引起的问题。
因此，应构建相对安全的反转录病毒载体。
至于引起插入突变可能失活一个重要基因，或更严重的激活一个原癌基因，这个问题的危险程度到底有多大目前仍不清楚，但至今的实践表明尚未见明显严重问题。
为安全有效地进行基因治疗，任一方案的实施，都要根据严格的技术规程与标准，由有关的行政管理部门批准实施。
与安全性相联系的就是生殖细胞基因治疗。
虽然在人类尚未实施，但在动物实验已获成功，这就是转基因的动物出现。
这一事实既给人类生殖细胞基因治疗带来了希望，同时也使人们耽心这种遗传特征的变化世代相传，将给人类带来的是福还是祸。
因此，许多科学家不仅对此持慎重态度，还有的持反对态度，也就是基因治疗可能具有的潜在危险性。
3．基因治疗与社会伦理道德体细胞基因治疗是符合伦理道德的，但试图纠正生殖细胞遗传缺陷或通过遗传工程手段来改变正常人的遗传特征则是引起争议的领域。
从历史上看，科学的发明创造对人类生存发展的影响极其深刻，故遗传学发展到今天，可以进行基因治疗，应该说是符合伦理道德的。
重要的问题是取得社会的理解配合。
首先是病人及其亲属的配合。
因此，宣传基因治疗的科学性与安全性以及人类健康的重要性，以提高人们的认识，同时建立并完善医疗法制与措施也是必要的。
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关于基因治疗的几个问题1 基因治疗只能治疗遗传病吗？人教版选修三介绍了两种遗传病的基因治疗，基因治疗是遗传病从根本上进行治疗的唯一途径。
实际上，人类的疾病除外伤以外，几乎都与基因有关，所以，除了遗传病，肿瘤、神经性疾病、心血管疾病、自身免疫病、感染性疾病、眼病、糖尿病也是基因治疗的对象。
比如，针对肿瘤的治疗办法：可将细胞因子基因导入抗肿瘤的免疫效应细胞中，提高局部的细胞因子浓度，使其抗肿瘤活性提高，从而更有效地激活肿瘤局部及周围的抗肿瘤免疫功能；通过向肿瘤细胞导入某种基因，以暴露其隐藏的特异抗原，再经免疫系统消灭；将来自病毒、细菌的自杀基因（胸苷激酶基因）导入肿瘤细胞，使其对一些核苷酸类似物高度敏感而死亡；通过基因药物抑制血管内皮细胞的生长，切断肿瘤生长所需营养，使肿瘤饥饿死亡等等。
2 基因治疗有基因替换吗？基因治疗的策略主要有：①补充策略，即通过导入的基因成功表达出患者体内因基因缺陷不足的蛋白质。
这就好比修路，路坏在何处不重要，也不去修复，而是另辟蹊径，重新修一条类似的公路替代。
所谓条条大道通罗马，即不理会原来的缺陷基因，将人体正常基因添加到患者细胞内，发挥作用纠正和抵抗疾病的功能，如血友病基因治疗就是针对凝血因子缺陷，而补充外源的正常的凝血因子基因。
②纠正策略，即纠正缺陷基因，进行定点修复，这是从根本上寻找出疾病之源，是最为理想的策略。
好比路坏了，对出现故障的路面进行原位修复，使之恢复通行。
对于基因治疗而言，就是导入正常基因置换体内缺陷基因或原位修补缺陷基因使之成为正常基因。
不过这种方法虽然理想，但目前实施的条件还不成熟，因为难度很大。
如镰刀型贫血，只能准确无误在体外纠正人红细胞β－珠蛋白基因第6密码子突变。
③限制策略，即采用调控基因表达实现抑制某些有害基因的表达，来恢复人体正常的调控网络。
④无中生有策略，即采用其他生物的基因或者开放人类本已经关闭的基因来治病。
前者如肿瘤治疗中的自杀基因，后者如地中海贫血的基因治疗。
3 人类历史上第一次基因治疗临床试验成功了吗？1990年9月14日，年仅4岁的女孩阿尚蒂接受了人类历史上第一次基因治疗临床试验。
她患有一种严重的复合型免疫功能缺乏症，这是一类致命性遗传性疾病，凡是严重影响T淋巴细胞功能的基因缺陷都可能导致该病的产生。
如果不加治疗，患者在1～2年必死无疑。
尽管只能生活在无菌室里，大部分患儿还是免不了死神的威胁。
因此，患有这种疾病的小孩被称为“泡泡婴儿”。
不幸的阿尚蒂就是由于先天性基因缺陷缺乏腺苷脱氨酶而患此病，这种病因在此病中占1／4。
由于该酶的缺陷，人体细胞内脱氧腺苷大量积累，导致T淋巴细胞的中毒死亡，免疫系统基本上被破坏。
这种情况类似于艾滋病患者晚期，很容易感染死亡。
整天生活在无菌室的小女孩，还必须依赖没完没了的外源腺苷脱氨酶的体外注射。
可是，这种治疗效果很低，而且频繁的输注、昂贵的价格、潜在的病毒危害、免疫反应让阿尚蒂的生命看不到明天的希望。
虽然，骨髓移植也是一种可能的治疗方案，但是没有配型合适的供体，而且危险性很大。
医生和科学家从阿尚蒂身上抽血，从中分离出少量的T淋巴细胞，在体外进行生长和扩增，通过一种改造的反转录病毒将正常的腺苷脱氨酶基因转移进去。
虽然，这种方法并没有修复缺陷的基因，但是可以代偿性表达原来基因缺陷，使得不少淋巴细胞可以大量表达腺苷脱氨酶。
在从阿尚蒂身上取血培养一个半星期后，这种改造过的能够正常表达腺苷脱氨酶的淋巴细胞通过常规的静脉缓缓地输回到女孩的血液中。
基因手术结束后，女孩一切体征正常。
之后，又接受了11次约1011个基因改造的淋巴细胞回输。
1个月后，女孩体内的正常T细胞数量上升。
经细胞功能分析发现其T细胞已经能够生产腺苷脱氨酶。
虽然这些酶数量有限，只有正常值的20％，但是，T细胞得救了，女孩也能够产生抗体并杀死被病毒感染的细胞，具有了一定的免疫功能。
就这样，阿尚蒂彻底告别了与世隔绝的无菌室，走进了灿烂的世界里，与其他小朋友一起游戏，拥有了幸福的童年，不幸的阿尚蒂又是幸运的。
4 基因治疗相对传统的疾病治疗有什么优势？传统的治疗手段无非是吃药、打针、开刀动手术，都存在一些不尽人意之处。
比如手术有皮肉之苦，还会给患者造成很大的心理压力或健康威胁，吃药、打针比较烦琐。
传统治疗的药物来自体外工厂，属于外源性药物，对体内干扰大，有一定的毒副作用；半衰期短，容易降解，需要及时补充给药；研制成本、生产成本、固定资产投资较高，需要大量原料、能源和车间、成套设备等。
基因治疗则完全不同，它将相关基因直接导入人体，在人体内表达产生蛋白质，就是把生产基因工程药物的“基因药厂”直接建设在人体内，既不需要原料、工厂、设备和能源，也不需进行蛋白表达产物的分离纯化，并且还可以根据病情自行调控，解决了基因工程药物毒副作用和半衰期的问题。
比如，科学家研制的调控性血管内皮生长因子基因植入人体后，在体内缺血、缺氧的时候可以表达蛋白质，在缺氧恢复后即可减少和停止蛋白质的产生。
糖尿病治疗用的胰岛素基因能够根据体内血糖浓度的变化而调节胰岛素的生产。
由此可见，基因治疗是一种简便、生理、经济、安全、长效的新型治疗方法，它完全超越了以往建造大型制药厂的观念，充分挖掘人体潜力，使人体组织细胞成为可供利用的资源，变成一个天然的医药工厂。
这是对传统药物的巨大挑战，也是21世纪生物技术和医药工业的重要产业，具有巨大的发展潜力和应用前景。
2010高考生物专题练习：遗传与进化1．若人的成熟神经细胞核中DNA含量为a，下列各项核DNA含量分别为2a、a、0.5a 的是A．初级精母细胞、次级精母细胞、精子B．精原细胞减数分裂间期、精细胞、极体C．精原细胞有丝分裂后期、口腔上皮细胞、成熟红细胞D．正在发生凋亡的细胞、癌细胞、卵细胞2．图中①和②表示某精原细胞中的一段DNA分子，分别位于一对同源染色体的两条非姐妹染色体单体的相同位置上。
下列相关叙述中，正确的是A．①和②所在的染色体都来自父方B．③和④的形成是由于染色体易位C．③和④上的非等位基因可能会发生重新组合D．③和④形成后，立即被平均分配到两个精细胞中3.假设某生物（2n=4）体细胞中的染色体是1p1m、2p2m，如果1p1m在减数第一次分裂时未发生分离，且其他时期均正常，则配子内可能的染色体组合是①1p1m②1p1p③2p④2p2m⑤1p1m2mA ．①③ B．②④ C．③⑤ D．③④4. 下列各项的结果中，不可能出现3：1比值的是A．15N标记的DNA在14N培养液中复制三次，子代有不15N的DNA与含15N的DNA数量之比B．黄色圆粒豌豆（YyRr）与黄色圆粒豌豆（YyRR）杂交子代的性状分离之比C．酵母菌有氧呼吸与无氧呼吸强度相同时吸入的O2与产生的CO2总量之比D．动物的一个初级卵母细胞经减数分裂形成的极体与卵细胞的数目之比5．对下列四图的描述正确的是A．图1中a阶段用X射线照射可诱发基因突变，b阶段用秋水仙素能抑制纺锤体的形成B．图2中的温度在b时酶分子结构没有改变、活性较低C．图3中bc段和de段的变化都会引起三磷酸甘油酸（三碳酸）含量下降D．图4中造成cd段下降的原因在有丝分裂和减数分裂中是不同的6．粗糙型链孢霉是一种真核生物，繁殖过程中通常由单倍体菌丝杂交形成二倍体合子。
合子进行一次减数分裂后，再进行一次有丝分裂，最终形成8个孢子。
已知孢子大型（R）对小型（r）为显性，黑色（T）对白色（t）为显性。
下图表示粗糙型链孢霉的一个合子形成孢子的过程，有关叙述正确的是A．若不考虑变异，abc的基因型相同B．图中c的染色体数目与合子相同C．图示整个过程中DNA复制一次，细胞分裂两次D．①②过程中均有可能发生基因突变和基因重组7．已知家鸡的无尾（A）对有尾（a）是显性。
现用有尾鸡（甲群体）自交产生的受精卵来孵小鸡，在孵化早期向卵内注射微量胰岛素，孵化出的小鸡就表现出无尾性状（乙群体）。
为研究胰岛素在小鸡孵化过程中是否引起基因突变，可行性方案是A．甲群体×甲群体，孵化早期向卵内不注射胰岛素B．乙群体×乙群体，孵化早期向卵内注射胰岛素C．甲群体×乙群体，孵化早期向卵内注射胰岛素D．甲群体×乙群体，孵化早期向卵内不注射胰岛素8．下图是患甲病（显性基因为A，隐性基因为a）和乙病（显性基因为B，隐性基因为b）两种遗传病的系谱图。
现已查明II-3不携带致病基因。
据图回答：⑴甲病的致病基因位于染色体上，乙病是性遗传病。
⑵写出下列个体的基因型：III-9 ，III-12 。
⑶若III-9和III-12婚配，子女中只患甲或乙一种遗传病的概率为；同时患两种遗传病的概率为。
⑷若III-9和一个正常男性婚配，如果你是医生，根据他们家族病史，你会建议他们生一个（男/女）孩。
⑸若乙病在男性中的发病率为6%，在女性中的发病率约为 。
9．刺毛鼠的背上有硬棘毛（简称有刺），体色有浅灰色和沙色，浅灰色对沙色显性。
在实验中封闭饲养的刺毛鼠群体中，偶然发现了一只无刺雄鼠，并终身保留无刺状态。
请回答下列问题：（1）产生该无刺雄鼠的原因是 。
有刺基因和无刺基因最本质的区别是 不同。
（2）让这只无刺雄鼠与有刺雌鼠交配， F 1全有刺；F 1雌雄鼠自由交配，生25只有刺鼠和8只无刺鼠，其中无刺鼠全为雄性。
这说明有刺和无刺这对相对性状中 是隐性，控制有刺无刺的基因位于 染色体上。
（3）若控制体色的基因为A 、a ，有刺无刺的基因为B 、b ，则浅灰色无刺雄鼠的基因型是 。
如果它与沙色有刺雌鼠交配子代的表现型为浅灰无刺：浅灰有刺：沙色无刺：沙色有刺为1：1：1：1，则沙色有刺雌鼠基因型为 。
（4)刺毛鼠的染色体组成2n=16。
如果此无刺雄鼠与有刺雌鼠交配，生了一个染色体组成是14＋XYY 的子代个体，则其原因应是亲代中的雄鼠在减数第 分裂过程中发生了差错；此次减数分裂同时产生的另外三个精子的染色体组成应依次为 。
（5）若要繁殖出无刺雌鼠，则最佳方案是：先让此无刺雄鼠和纯种有刺雄鼠交配，然后再让 交配。
10．某两岁男孩（IV-5）患粘多糖贮积症，骨骼畸形，智力低下，其父母非近亲结婚。
经调查，该家族遗传系谱图如下。
（1）根据已知信息判断，该病最可能为 染色体上 基因控制的遗传病。
（2）IV-5患者的致病基因来自第II 代中的 号个体。
（3）测定有关基因中，父亲、母亲和患者相应的碱基序列分别为：父亲：……TGGACTTTCAGGTAT ……母亲：……TGGACTTTCAGGTAT …………TGGACTTAGGTATCA ……患者：……TGGACTTAGGTATCA …… 4 1 2 3 5 6 1 2 3 4 5 6 7I II III IV 1 2 1 2 3 4可以看出，产生此遗传病致病基因的原因是 ，是由于DNA 碱基对的 造成。