以患者报告结局为疗效评价指标时需注意的问题

以患者报告结局为疗效评价指标时需注意的问题
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患者报告结局的国际应用进展研究

患者报告结局的国际应用进展研究 患者报告结局(Patient-Reported Outcome,PRO)是指直接来自患者的关于治疗产出及自身健康状况的报告。研究患者报告结局相关领域的国际进展情况,在介绍患者报告结局相关概念的基础上,对其国际上目前的应用进展加以概述,深入探讨目前该领域面临的挑战,并提出改善问题的建议。最后,对该领域的发展前景进行展望。 标签:患者报告结局;应用进展;挑战;建议 近年来,“以患者为中心”这一理念越来越为医疗业所重视,患者的主观感受备受国内外医学专家的关注。因此,患者报告结局(Patient-Reported Outcome,PRO)这一概念逐渐成为国内外的研究热点。那么,这一概念在各国的应用进展如何?应用过程面临什么挑战?未来将如何解决?随着医学的发展,新技术的不断引入,政策法规的日趋完善,该领域的发展前景如何?本文将就以上问题逐一探讨。 1患者报告结局概述 1.1概念 患者报告结局是一种由多种潜在评价终点组成的涵盖性术语,是未经医疗专业人士解释的患者对自身健康产出的主观、直接的评价。患者报告结局在慢性疾病及致残性疾病领域广泛应用,因为相比治愈疾病,这些领域药物更常见的治疗终点是缓解症状、恢复机体功能以及提高生存质量。患者报告结局可作为临床试验中的主要终点,如肠易激综合症、偏头痛以及疼痛领域;它可为诸多疾病治疗领域提供主要支持性数据,比如失眠、哮喘以及精神疾病领域;它可用于评估治疗的获益及毒性,如在肿瘤领域引入其全面的评价治疗对患者健康相关生命质量;患者报告结局也被用于评估治疗满意度、依从性及看护者负担。 1.2测量方法 广义上,患者报告结局共有两类测量方法,分别是特定疾病评价和总体评价。根据不同的症状以及特定肢体功能的影响,前者可根据特定的症状和机体功能有成千上万种分类;后者通常考量患者的综合健康状况,如欧洲五维健康量表(EQ-5D),六维度健康量表(SF-6D)等。广义分类的两种方法通常结合使用,特定疾病评价具有更强的信度和效度,总体评价可跨越病种界限评价总体情况。 除以上所述的多指标测量方法之外,也可以就治疗方案实施后健康状况的变化以及不良反应情况向患者提出个体化的问题。 1.3PRO与HRQoL

妇科肿瘤患者报告结局的研究进展(完整版)

妇科肿瘤患者报告结局的研究进展(完整版) 妇科肿瘤是常见的生殖系统疾病,其中以宫颈和卵巢肿瘤最为常见。2018年在全球范围内宫颈癌发病率位列全部恶性肿瘤第4位,且近年来呈年轻化趋势[1]。妇科肿瘤患者有其特殊的疾病轨迹及伴随症状,如性健康问题、生殖器和生育能力下降、性欲减少等,在治疗过程中生理与心理问题较为突显,对生活质量影响较大[2-3]。因此,了解与疾病及治疗相关的心理感受、功能状态、症状负担等主观感受是提高护理质量的关键组成部分[4]。患者报告结局(patientreported outcomes,PROs)着重评估相关症状或副作用对患者总体健康状况和生活质量影响的严重程度。PROs全面充分考虑了生存期、生命质量和治疗负担等问题,学者倡导将其作为肿瘤治疗效果的综合评估,以充分获得患者对自身症状、功能和整体幸福感的认知[5-6]。目前,多种临床护理评估量表,如疼痛评估量表、生活质量评估量表,焦虑抑郁量表、护理满意度量表等均已广泛应用于临床,且取得一定成效。本文就近年来国内外针对妇科肿瘤PROs应用的研究进展进行综述,为其临床照护措施提供参考。 1 PROs的概述 PROs是一个广义的概念,是由多种潜在评价终点组成的涵盖性术语,是患者对自身疾病、诊治照护、卫生保健服务模式等产生的主观的、

直接的评价和感受[7]。PROs的主要内容包括患者的健康状态、生活质量、症状报告、疗效满意度、护理满意度及患者体验等[8]。FDA 将其划分为以下几类:优疾病相关体验和对日常生活及社会功能的影响,例如日常生活变化、社会角色、自尊和行为表现的影响等;悠患者症状强度、严重程度、对功能的影响等相关信息,例如疼痛、疲乏、精力等;忧患者满意度,包括治疗、护理、环境、卫生等方面;尤患者依从性,主要受个人信仰和价值观等因素影响;由健康相关生活质量,在肿瘤领域里,同一疾病有不同治疗体验的评价标准[9]。 2 妇科肿瘤PROs的测量工具 PROs有总体评价和特定疾病评价2种测量方法[10]。总体评价具有普适性,可用于多种疾病,应用范围广泛。特定疾病评价是为特定疾病设计的测量工具,仅限于特定疾病的评价。普适性PROs可用于妇科肿瘤,可一定程度反映患者的相关问题,但衡量相关结局指标的代表性和敏感性较差。特异性PROs测量工具可精准识别妇科肿瘤患者相关特殊疾病问题,更具特异性、准确性及高效性。 2.1 在宫颈癌中的应用 在宫颈癌中,欧洲肿瘤研究与治疗中心癌症患者生活质量问卷宫颈癌模块(EORTC QLQCX24)在国外应用最普遍[11]。QLQCX24是在

如何选择肿瘤临床试验的结果和终点(综述)

如何选择肿瘤临床试验的结果和终点(综述) 临床试验的结果和终点应当结合治疗方法和癌症类型,因为这些因素能够影响临床医生和患者的期望值。来自加拿大的多伦多大学Princess Margaret 癌症中心的Wilson 等联合了美国、澳大利亚和英国的研究者,在综述中探讨肿瘤临床试验结果与终点的问题,文章于2015 年 1 月发表于The Lancet Oncology。 作者在综述中就临床试验设计的终点问题展开论述:如何明确终点的重要性、如何使终点为患者所了解、患者报告结局的结果怎样提高使用、如何预测终点发顺应试验设计变化和治疗性干预、以及如何将这些改进整合到临床试验和临床实践中。 临床试验终点必须反映患者的获益,表明肿瘤大小的变化具有临床相关性,无论是绝对值大小(缓解和进展)或与对照的相对值(进展)。临床试验设计的改进应同时改进现有终点指标。临床试验各方需共同决定研究的最佳手段,确定责任并优化现有资源的使用。 背景 癌症治疗优先关心的问题是患者生存时间更长或生活质量更好,能够兼顾二者是最理想的。讨论肿瘤试验的结果和终点,就必须考虑癌症类型和治疗方法,因为这些参数可影响临床医生和病人的期望。本综述讨论了总生存期作为临床试验终点的长处及挑战,包括交叉的作用、疾病进展后的治疗、支持疗法的采用。 这带来了一些重要问题:谁来决定什么是合适的终点、应该如何向患者解释临床试验所选择的终点、患者报告结局在肿瘤临床试验中是否未受重视也未得到充分利用、应该更好的应用终点指标来反映患者的临床获益、这些终点指标应该如何纳入临床试验的设计和临床实践中? 确保患者安全的同时,优化临床试验设计和开发需要可重复的、有效的、合适的终点指标。能够最好地利用现有资源以及有临床获益的明确终点,在设计临床试验时同等重要。如采用中间或替代终点,需评估以确保有效的替代性。替代终点的有效性可能随时间而改变,新治疗方法临床试验中使用替代终点需要不可测的假设。 一篇跨越20 年的美国食品和药物管理局(FDA)药品审批的综述显示,在药品审批中越来越多使用时间事件(time to event)终点,如进展时间或无进展生存期(PFS),2006-11 年有43%的批准药物采用时间- 事件终点,而在 6 年前这个数据为33%(即2000-2005 年),之前十年(1990-1999 年)更低,仅为13%。 鉴于不断变化的环境以及新治疗方法的出现,一种方法可能要定期再评估,以确定替代终点是否仍有临床意义。本综述根据癌症类型讨论评估试验结果的重要注意事项和局限性,为前进方向提供导航。 谁来决定什么最重要 临床医生、患者、监管机构和企业是决定哪些终点具有临床相关性的试验各方。监管机构拥有负责药品批准的最终决定权。这种决定是安全性和疗效数据的全面审查与使患者得到更好治疗选择的宗旨之间所取得的平衡。虽然首先目标是证明生存期获益,但FDA 和欧洲药品管理局等监管机构也承认替代终点,在特定疾病中能够客观地衡量患者获益的终点。 作者在第一篇综述中介绍了缓解率,它在FDA 的突破性药物审批过程中尤为重要,可使新药尽早用于患者。但这种策略有研究者质疑也有研究者拥护,是否恰当仍有待商榷。试验设计和适当的终点选择强调的是监管部门批准新药时要求提供的论证证据。尽管越来越多的意见分歧导致了药物的超适应症使用(off-lable),但对于多数国家,药物获得监管部门的批准被视为药品合理使用的通道。 应该如何对患者解释临床试验所选择的终点指标 临床试验终点选择的争论点是患者的生存与死亡的问题。临床试验的开展原因对于研究者来说显而易见,但对于普通大众可能却不是那么清楚,对患者乃至其治疗医生可能也不具吸引力。 总生存期对预后较好的疾病可能并非现实的测定终点。因此试验可能会选择能够替换真实终点的替代性终点。试验的参加者不一定需要了解中间终点的意义。患者需要能够反映他们的体验、能够获得最相关治疗的终点。替代终点的验证可以在线进行,如美国临床肿瘤学会(ASCO)的CancerLinq 为这类活动提供了平台。 在上千名患者参与的大型试验中,新药与标准治疗可能只有1-3 个月的小幅生存期差异。虽然结果差异显著,但药物的作用可能并没有临床意义。目前没有任何指南规定治疗性新药获得批准所需达到的临床获益的门槛。其他终点,如药物不良反应或严重不良事件,对患者也有重要意义,生活质量终点能够真实反映患者的日常身体机能。最重要的是,药物毒性对患者的临床获益无害,但如果临床试验中发现和报告的药物毒性,其毒性评估仍

201112 患者报告结局_PRO_在临床疗效评价体系中的应用与思考(T)

临床决策研究 医学与哲学(临床决策论坛版)2 011年12月第32卷第12期总第443期Medicine and Philosophy(Clinical Decision Making  Forum Edition),Dec 2011,Vol.32,No.12,Total No.443 1  患者报告结局(PRO) 在临床疗效评价体系中的应用与思考* 吕宏梅① 张岩波 ②△ 摘要:现代医疗模式的转变,使得患者对疾病的直接感受,对疗效的评价,成为临床决策和药物安全性评价的重要指标。而PRO量表的问世,使患者有机会真正参与到医疗过程中来,也为临床疗效评价及药物管理提供了珍贵资料。本文将通过什么是PRO、PRO的价值以及PRO的发展近况来对PRO做一个初步的介绍,以便为后来的研究者提供可能的帮助。关键词:患者报告结局,量表评价,体系研究 中图分类号:R-05 文献标识码:A 文章编号:1002-0772(2011)12-0001-03The Application of Patient Reported Outcome(PRO)in the Clinical Effects Evaluation System LV Hong-mei,ZHANG Yan-bo.Shanxi Medical University,Taiyuan030001,ChinaAbstract:With the transformation of medical model,the directly  feel of disease from patients,the evaluation of treatment response from patients become the important indexes of clinic decision-making  and drug safetyevaluation.The appearance of the scale of PRO,make patients have a chance to really involve in medical treatmentprocess.Also provide a lot of valuable information for the evaluation of clinical effects and the drug  management.This ar-ticle will give a preliminary introduce through three aspects:what is PRO,the value and development of PRO in order top rovide assistant information for the later researchers.Key  Words:patient reported outcomes(PRO),scale valuation,system study 在临床研究中, 通过测评患者对自身疾病症状及其对日常生活所造成的影响所持的态度,来决定治疗方案 以及作为评价疗效的工具已经越来越普遍[ 1-2] 。而临床研究领域关键人物也开始认识到了PRO测评日益增 长的价值[3] 。2006年2月美国FDA(Food and Drug Administration)发布了关于PRO应用于新药研制和疗 效评价的指南草案[4] ,意味着PRO正成为评价疗效和 药物安全性的重要组成部分。而患者也终于能够参与到治疗方案的制定中来,甚至有可能参与到药物安全性和药价的制定过程中。那到底什么是PRO,PRO为何受到如此重视,将走向何方?本文对此做以下阐述。1 什么是PRO1.1 PRO的概念及内容 患者结局报告(p atient reported outcome,PRO)是指直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告,其中不包括医护人员及其他任何人员的解释。PRO数据是通过一系列标准化的问卷收集而来的,这些问卷作为测评工具,由明确的概念框架构成,其 中包括了症状、功能(活动限制) 、健康形态/健康相关生命质量(HR QL)或生命质量以及患者期望等各个层面的内容[5] 。 ①山西医科大学 山西太原 0 30001②山西医科大学卫生统计教研室 山西太原 0 30001*基金项目:山西省科技基础条件平台建设项目,项目编号:2010091018 1.2 PRO的分类 1. 2.1 普适性量表:普适性量表一般没有特殊的年龄限制、不针对某种疾病,亦不是为某种治疗方式而制定。它们包含了多重的概念,试图更广泛地涉及到患者群体和普通人群。事实上,对于特殊疾病患者群体,普适性量表会包含一些与其疾病不相关的内容,无疑也会错过一些特别重要的部分。 1. 2.2 特异性量表:特异性量表一般是有针对性的,它可以是针对某种疾病、特定患者,也可以是表述功能状况的。特异性量表因他们特定的内容对健康状况的特殊变化有更好的反应,而在临床上获得更好的反响。1. 3 PRO与HRQL的关系FDA曾对HRQL下过定义:HRQL(health  relat-ed quality  of life)是一个涉及多领域的概念,它能够表达患者对疾病及治疗方式的总体感觉;PRO作为一种量表测评形式,远比HRQL的范围涉及的要广。而 HR QL则是PRO必要的组成部分,是健康状况无法取代的[ 6] 。2 PRO的价值所在 P RO能够在短短的几十年间,逐步被人们重视并得到认可是有一定原因的。伦敦白皮书“Our  Heath,Our Care,Our Say” 提出健康和社会服务机构应该更多地为患者和用药者的需要、选择和喜好负责[ 7] 。针对长期慢性病患者,要想让其学会自我照护,尽量减少疾病带来的不利和不便,直接来自患者的感受和意愿便是工作开展的起点,也是疗效评价最重要环节。

患者报告结局在结直肠癌治疗中应用的价值与 意义

Advances in Clinical Medicine 临床医学进展, 2019, 9(4), 464-469 Published Online April 2019 in Hans. https://www.360docs.net/doc/2f5597959.html,/journal/acm https://https://www.360docs.net/doc/2f5597959.html,/10.12677/acm.2019.94072 The Value and Significance of Patient Reported Outcome in the Treatment of Colorectal Cancer Qiong Zhang*, Yize Li, Lei Wen, Hongmei Zhang# Department of Oncology, Xijing Hospital, The Air Force Military Medical University, Xi’an Shaanxi Received: Apr. 5th, 2019; accepted: Apr. 17th, 2019; published: Apr. 24th, 2019 Abstract This article reviews the application of patient reported outcomes in the treatment of colorectal cancer, and discusses its role in the prognosis of patients, the decision-making of clinicians, the overall evaluation of patients’ quality of life, and the evaluation of adverse reactions after chemo-radiotherapy. It also expounds the current situation and existing problems in China. Keywords Patient Reported Outcome, Colorectal Cancer 患者报告结局在结直肠癌治疗中应用的价值与意义 张琼*,李沂泽,文磊,张红梅# 空军军医大学西京医院肿瘤科,陕西西安 收稿日期:2019年4月5日;录用日期:2019年4月17日;发布日期:2019年4月24日 摘要 本文综述了患者报告结局在结直肠癌治疗中的应用,探讨了它对患者预后判断,对临床医生治疗决策,*第一作者。 #通讯作者。

病人报告的临床结局研究与实际应用

病人报告的临床结局研究与实际应用(作者:___________单位: ___________邮编: ___________) 作者:张艳宏, 刘保延, 何丽云, 訾明杰 【摘要】从“患者报告的资料”角度评估临床疗效越来越受到重视。本文从病人报告的临床结局的概念出发,论述了目前国外关于病人报告的临床结局研究成果,并以中风痉挛性瘫痪为例,探讨如何从中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局角度进行临床疗效评价。 【关键词】病人结局评价; 中风; 偏瘫; 评价研究 Abstract: Clinical evaluation proceedings from patient reported outcomes (PRO) are being concerned increasingly. Based on the concept of PRO, the report discusses the findings in the research recently made at home and abroad. PRO from apoplexy patients with spastic paralysis was taken as an example in the exploration of how to evaluate the curative effects in clinical practice on the basis of PRO. Keywords: patient outcome assessment; stroke; hemiplegia; evaluation studies 病人报告的临床结局(patient reported outcomes, PRO)是从病

里恩ePro电子化的患者报告临床结局介绍

里恩ePro电子化的患者报告临床结局介绍 基于患者报告的临床结局(PatientReported Outcome,PRO)是指直接来自于患者 对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告,其中不包括医护人员及其他任何人员的解释。PRO数据通过一系列标准化的问卷收集而来,这些问卷作为测 评工具,由明确的概念框架构成,其中包括症状、功能(活动限制)、健康形态/ 健康相关生命质量(HRQL)或生命质量以及患者期望等各个层面的内容。PRO可 为医生的诊断治疗提供更加有力的参考,对临床治疗实践具有十分重要的意义。分类: (1)普适性量表 普适性量表一般没有特殊的年龄限制,不针对某种疾病,亦不是为某种治疗方式而制定,它们包含了多重的概念,试图更广泛地涉及到患者群体和普通人群。(2)特异性量表 特异性量表一般是有针对性的,可以是针对某种疾病(如,糖尿病)、特定的患者人群(如老年人)或特殊的问题(如疼痛),也可以是表述功能状况(如日常活动能力)。特殊疾病的量表也许因为其特定的内容对健康状况的特殊变化有更好的反应,而在临床上获得更好的反响。 功能特点: (1)微信互通

里恩ePro与微信实现了消息主动推送和实时填报功能,受试者打开微信进入管理员已经授权填写的表单页面填写数据,由被动的电话或者短消息提醒模式变为系统自动根据设定的访视周期定时推送提醒。 (2)数据安全池 受试者在ePro系统中填写信息后,数据不直接进入EDC数据库,数据首先进入独立于EDC数据库的数据缓冲池,研究者对受试者填写的数据进行审核和确认,审核通过后的数据才正式解析进入对应的CRF页面中。 (3)灵活的权限设定 管理员可以根据不同项目的需求,开放不同的表单页面权限,非授权的表单页面受试者无权在ePro中查看和填写。 (4)主动推送 里恩ePro系统根据管理员预先设定的访视间隔微信推送填写提醒,有效提高受试者的访视依从性,同时大幅减轻研究者手动通知的工作量。

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