临床随机对照试验的统计分析模板

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临床随机对照试验的统计分析48页PPT

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临床随机对照试验的统计分析

6、黄金时代是在我们的前面,而不在 我们的 后面。

7、心急吃不了热汤圆。

8、你可以很有个性,但某些时候请收 敛。
பைடு நூலகம்

9、只为成功找方法,不为失败找借口 (蹩脚 的工人 总是说 工具不 好)。

10、只要下定决心克服恐惧,便几乎 能克服 任何恐 惧。因 为,请 记住, 除了在 脑海中 ,恐惧 无处藏 身。-- 戴尔. 卡耐基 。
66、节制使快乐增加并使享受加强。 ——德 谟克利 特 67、今天应做的事没有做,明天再早也 是耽误 了。——裴斯 泰洛齐 68、决定一个人的一生,以及整个命运 的,只 是一瞬 之间。 ——歌 德 69、懒人无法享受休息之乐。——拉布 克 70、浪费时间是一桩大罪过。——卢梭

临床试验随机对照

临床试验随机对照

5
设计要点
1.研究对象来源(随机抽样) 2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
6
5.盲法实验(单盲、双盲、三盲) 6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
7
诊断标准、 纳入标准、排除标准(举例)
例1:全军急性菌痢治疗研究协作方案,要求: (1)急性菌痢(按全军菌痢防治方案标准)
宫颈注射剂
试药与安慰剂均由制药厂制造,包装同、
名称同、批号不同
40
手术效果观察指标:
未扩宫率=未扩宫人数/手术人数
未扩宫的定义:7号吸刮头可直接进入
子宫腔。
41
观察项目:
年龄、职业、孕次、产次、怀孕
天数、子宫位置。
手术时间、手术前后的心率与血压
人流综合征症状
手术扩宫效果
42
各组均衡性检验的结果
随机对照临床试验
(Randomized controlled trial,RCT)
1
必要性
设计要点
资料整理与分析 论文评价原则 实例
2
必要性
评价药物和干预措施最佳的设计方案,设 计严谨,论证强度高。
评价药物不能靠推理,
3
抗病毒药阿糖胞苷对播散性带状疱疹的作用
观察指标 病毒播散6天的患 者数 阿糖胞苷 对照 (n=20) (n=19) 5 0 P 0.03
住院天数
死亡
9.4
1
5.6
0
0.1
>0.2
4
冠心平预防冠心病的随机试验的结果
观察指标 血清胆固醇水平平均变化(%) 非致死性心肌梗死数(1/1000) 致死及非致死性心肌梗死数 (1/1000) 总死亡人数(1/1000) 安慰剂组 +1 7.2 8.9 5.2 冠心平组 -9 5.8 7.4 6.2

RCT临床实验方案模板

RCT临床实验方案模板

RCT临床实验方案模板RCT(Randomized Controlled Trial)临床实验方案模板一、研究背景(在这个部分,请简要介绍你的研究背景,包括为什么进行该研究,研究的目的和意义。

)二、研究设计1. 研究类型:RCT2. 研究参与者:(在这个部分,请详细描述你的研究参与者的选拔标准,包括人口学特征、疾病状态等。

)3. 随机分组:(在这个部分,请描述你的随机分组方法,包括所使用的随机方法、分组比例等。

)4. 干预措施:(在这个部分,请描述你的干预措施,包括药物、手术、行为干预等。

)5. 对照组:(在这个部分,请描述你的对照组设置,包括对照组干预措施和处理方式等。

)6. 研究时间:(在这个部分,请描述你的研究时间,包括总体研究时间、每个阶段的时间等。

)7. 数据采集和测量:(在这个部分,请描述你的数据采集和测量方法,包括主要测量指标、次要测量指标等。

)8. 示例:研究组:随机选取XXXX医院住院患者,年龄范围在40-65岁之间,被诊断为高血压的患者。

随机分组:将参与者随机分成两组,每组50人,其中一组接受常规治疗,另一组接受常规治疗加XX药物治疗。

干预措施:在研究组中给予XX药物治疗。

对照组:对照组接受常规治疗,不接受XX药物治疗。

研究时间:总计研究时间为12个月,每3个月进行一次随访。

数据采集和测量:通过患者问卷、体格检查和生物学样本分析等方式进行数据采集和测量,包括血压、血常规等指标。

三、数据分析1. 统计分析方法:(在这个部分,请详细描述你将使用的统计分析方法,包括计算描述性统计、推理统计、生存分析等。

)2. 样本容量估计:(在这个部分,请描述你的样本容量估计方法,包括效应量、显著性水平、统计功效等指标。

)3. 示例:统计分析方法:使用SPSS软件进行数据分析,包括描述性统计、t检验、方差分析等。

样本容量估计:根据以往研究的效应量和显著性水平,估计所需样本容量为100人,统计功效为80%。

临床随机对照试验的统计分析报告(教学PPT)

临床随机对照试验的统计分析报告(教学PPT)
定性资料: 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料: 各等级频数、构成比
2
1
17
入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
FAS
对照组
试验组
全分析集(Full Analysis Set,FAS):指尽可能 接近符合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集(Per Protocol Set,PPS):充分依从 于试验方案的受试者集,全分析集的子集
安全性数据集(Safety Set,SS):包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集

2
1
10
3.盲态审核后,锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组别(A/B组) 组别( 试验/对照)
2
1
8
三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2
1
9
FAS/ PPS /SS
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2
1
14
未进入FAS、PPS人群者清单

3随机对照临床试验-文档资料

3随机对照临床试验-文档资料

宫颈注射法


93
93
32
26
34.4 28.0
42
未扩宫率比较
相比较的组别 Ⅰ~Ⅳ Ⅰ与Ⅱ Ⅲ与Ⅳ
(Ⅰ+Ⅱ)与( Ⅲ+Ⅳ)
2 11.79 1.454 0.902 9.505
P <0.01 >0.20 >0.30 <0.01
43
必要性
评价药物和干预措施最佳的设计方案,设 计严谨,论证强度高。
评价药物不能靠推理,
1
抗病毒药阿糖胞苷对播散性带状疱疹的作用
观察指标
阿糖胞苷 对照 P (n=20) (n=19)
病毒播散6天的患
5
者数
0 0.03
住院天数
9.4
5.6 0.1
死亡
1
0 >0.2
2
冠心平预防冠心病的随机试验的结果
观察指标 血清胆固醇水平平均变化(%) 非致死性心肌梗死数(1/1000) 致死及非致死性心肌梗死数 (1/1000) 总死亡人数(1/1000)
25
17
68
对照组(假动作) 18
14
78
14
安慰剂效应
两种有效药物与安慰剂同不给药比较控制 慢性瘙痒症的情况(36例)
药物 Periatin 异丁嗪(Temaril) 安慰剂 不给药
* 得分高者瘙痒重
得分* 27.6 34.6 30.4 49.6
15
按对照方式:
成组对照 配对 自身对照
16
按时间性:
9
活 动 程 度
时间(年) 难以预料的病程。免疫抑制剂发明之前所 见的一名全身性红斑狼疮患者的自然史
10

临床随机对照试验的统计分析报告模板

临床随机对照试验的统计分析报告模板
?6.1 概述 ?6.2 有效性分析内容 ?6.3 中心效应 ?6.4 亚组分析
2019/8/26
19
6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS 数据集作分析 包括统计描述和统计推断
2019/8/26
20
6.2 有效性分析内容
?统计描述:按组别、中心、时间点、前后差值 等描述 ?统计推断:按组别、中心、时间点等比较
?结果报告: 假设检验类型(等效/优效/非劣效,单侧/双侧) 统计分析方法 参数估计、置信区间、P值
2019/8/26
21
假设检验类型
?优效(Superiority): “试验组(E)优于对照组(C )”
?等效(Equivalence): “试验组(E)与对照组(C )相当”
?非劣效(Non-inferiority ):
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS 人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
有效率差异有统计学意义,试验组的有效率高于安慰剂 对照组。
2019/8/26
40
6.4 亚组分析
?探索性:事先无计划 ?验证性:方案中预先计划 方可做为申报注册依据 ?常见亚组:病情轻重、疾病亚型等
?注意事项:事先明确计划 保证检验功效 检验水准α适当调整(多次比较)
2019/8/26
41
七、安全性分析
定量---协方差分析 定性---CMH 检验 生存分析资料---Cox比例风险模型

临床随机对照试验的统计分析

临床随机对照试验的统计分析

01
皮尔逊相关系数是一种衡量两个变量之间线性相关程
度的统计量。
02
在临床随机对照试验中,可以通过计算皮尔逊相关系
数来探索自变量和因变量之间的相关性。
03
皮尔逊相关系数的取值范围为-1到1,正值表示正相关,
负值表示负相关,绝对值越大表示相关性越强。
实例演示:如何运用回归模型进行预测
选择一个已经拟合好的线性回归模型。
数据管理
数据管理是指对收集到的数据进行整理、归纳、分析和保存的过程。数据管理应建立严格的数据质量控制体系, 确保数据的真实性、准确性和完整性。同时,还应采取适当的数据安全措施,防止数据被非法获取或篡改。
02 随机化方法与实施过程
简单随机化方法介绍
简单随机抽样的基本思想
从总体中随机抽取一定数量的样本, 每个样本被抽中的概率相等。
通过偏度和峰度等指标,了解数据分布的形 状。
图表展示技巧提高可读性
选择合适图表类型
根据数据类型和分析目的选择合适的图表类 型,如柱状图、折线图和散点图等。
添加图表标题和标签
为图表添加清晰的标题、坐标轴标签和图例, 提高图表可读性。
调整图表颜色和字体
使用对比明显的颜色和合适的字体大小,使 图表更加美观易读。
ABCD
随机化过程的控制
应确保随机化过程的公正性、客观性和可重复性,避免 出现偏差和错误。
统计分析方法的选择
应根据试验设计和数据类型选择合适的统计分析方法, 确保分析结果的准确性和可靠性。
03 对照组选择与干预措施设 置
对照组类型及其特点比较
安慰剂对照
给予对照组无效或极低 效果的药物,以排除心 理作用对结果的干扰。
测量偏倚控制
失访偏倚控制

临床随机对照试验统计分析

临床随机对照试验统计分析

临床随机对照试验统计分析临床随机对照试验是一种重要的研究方法,用于评估新的干预手段或治疗方法的有效性和安全性。

在该试验中,研究人员通过将参与者随机分配到干预组和对照组,以比较不同干预手段的疗效。

而统计分析则是对试验结果进行客观、准确分析和解释的重要环节。

1. 概述临床随机对照试验的目的是通过随机分配来消除干预效应和个体差异的影响,从而评估治疗干预的效果。

其设计通常包括样本选取、随机分组、干预措施、数据收集等步骤。

统计分析在试验结束后,对收集到的数据进行处理与解释,并得出可靠的结论。

2. 数据收集在临床随机对照试验中,数据的收集是确保结果可信度的关键。

研究人员应根据试验设计,在试验前确定好需要收集的指标以及收集的时间点。

数据的收集可以通过问卷调查、实验室检测、医学影像等多种方式进行。

在收集数据时,要保证数据的准确性和完整性,避免数据的偏倚。

3. 数据处理与分析对于收集到的数据,研究人员需要进行合理的处理和分析。

首先,要对数据进行清理,剔除掉错误、重复或不完整的数据。

然后,根据研究的目的和假设,选择合适的统计方法进行分析。

常见的统计方法包括描述性统计、假设检验、方差分析等。

分析结果应进行合理解释,并进行统计学的评估,以确定结果是否具有显著性差异。

4. 结果报告在统计分析完成后,研究人员需要将结果进行报告。

报告应包括试验的基本信息、样本特征、干预措施、数据分析方法和结果。

同时,还应对结果进行客观解释,讨论与其他研究结果的一致性或差异性,并进行结论和推断。

报告的撰写应确保语句通顺、逻辑清晰,并注意科学规范和职业道德。

5. 实际应用与展望临床随机对照试验统计分析在医学研究中具有重要的应用价值。

它可以为医学决策提供可靠依据,指导临床实践,并推动医疗科学的进步。

然而,随机对照试验在实践中还存在一些问题和挑战,如样本选择、测量偏差等。

未来,我们需要进一步完善统计分析方法,提高试验质量,并与其他研究方法相结合,深入探索疾病的病因和治疗机制。

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2018/10/12
5
统计分析报告的主要内容
试验目的
总体设计 评价指标及评价方法
统计分析方法
统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2018/10/12
6
报告撰写流程
数据核查 统计分析集定义 病例入组与试验完成情况 基线描述 有效性评价 安全性评价
结论
2018/10/12 7
14
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 药物号 9 96 治疗分组 A组 A组 未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失 未完成试验 未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
2
2 2 3 5 2
18
101 183 114 76 19
A组
A组 A组 A组 A组 B组
访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案 未完成试验 Cr>133,符合排除标准 未完成试验
校正中心效应---CMH检验
DF=1,P<0.001,扣除中心效应后,试验组和对照组的 有效率差异有统计学意义,试验组的有效率高于安慰剂 对照组。
2018/10/12
40
6.4 亚组分析
探索性:事先无计划
验证性:方案中预先计划 方可做为申报注册依据 常见亚组:病情轻重、疾病亚型等 注意事项:事先明确计划
16
基线描述的统计指标

定量资料:
正态---均数、标准差、最小、最大值
非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值

定性资料: 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比 等级资料: 各等级频数、构成比
17

2018/10/12
入组病例人口学特征
FAS PPS
对照组
性别 男n(%) 女n(%) 合计 年龄 N(Missing) mean(SD) median Min,Max 肿瘤 分化 程度 低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计 31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79 8(25.80) 15(48.39) 8(25.81) 31 20(64.52) 11(35.48) 31
标准差、中位数、最小值、最大值
协方差分析模型对评价指标变化进行组间比较,考虑基线、
分组、中心的作用,计算各组均数 、95% CI
各中心结果的一致性检验:模型中增加分组与中心交互项
对每组各指标治疗前后变化采用配对t检验比较
2018/10/12 31

评价某治疗糖尿病新药的有效性,采用随机、双盲双模 拟、非劣效、多中心临床研究
2
5 5
112
70 225
B组
B组 B组
未完成试验
用药时间不足11周 访视时间间隔过长
无用药记录及用药后评
2018/10/12
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间
病例特征一般包括:人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等
分中心 /处理组别进行描述
基线描述分析采用FAS数据集
2018/10/12
2018/10/12
24
优效性检验:
97.5%CI(试验药-阳性对照药) > △ P < 0.025(单侧检验), ★试验药优于阳性对照药 97.5%CI(试验药-阳性对照药) < △ P > 0.025, ★无法判断试验药是否优于阳性对照药
2018/10/12
25
注意
疗效的判断标准必须与试验方案一致
3(2.50)
2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
2(1.67)
7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
5(2.08)
9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
安全性分析集
有效性分析集 FAS PPS
117(97.50) 108(90.00)
116(96.67) 107(89.17)
整个试验过程历时18周,其中药物治疗16周 以16周测定的HbA1c 相对基线(0周)变化值作为主要疗效指
标。
根据临床经验规定,如果试验组 HbA1c 不比阳性对照药差
0.3,即可判定试验药有效
2018/10/12
32
1)主要疗效指标治疗前后变化
2018/10/12
33
2)各中心主要疗效指标治疗前后变化
233(97.08) 215(89.58)
2018/10/12
13
试验期间脱落病例清单
中心号
1 2 2
药物号
096 023 101
治疗分组
A组 A组 A组
入组时间
20020526 20020430 20020424
中止试验时间
20020721 20020529 20020522
脱落原因
失访 不良事件 不良事件
定义:试验效应在不同中心存在差异
检验是否存在中心效应 校正中心效应:
定量---协方差分析 定性---CMH检验 生存分析资料---Cox比例风险模型
2018/10/12
38

2018/10/12
39
有效率的评价
中心间有效率一致性--- Breslow-Day检验
DF=4, P=0.7037,各中心有效率差异无统计学意义。
- △ < 95%CI (A药疗效-B药疗效)< △ P1 < 0.025且P2 < 0.025 (单侧检验), ★ A药等效于B药 95%CI ( A药疗效-B药疗效) < -△或 95%CI (A药疗效-B药疗效)> △ P1 > 0.025或 P1 > 0.025 ★无法判断A药是否等效于B药
试验组
39(59.09) 27(40.91) 66 66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57 18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
对照组
19(63.33) 11(36.67) 30 30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79 8(26.67) 15(50.00) 7(23.33) 30
各试验中心主要疗效指标的基线和差值 10 8 6
HbAlc(%)
4 2 0 -2 -4 试验中心 1 2 3 4 5 6
2018/10/12
基线(试验组)
基线(对照组)
差值(试验组)
差值(对照组)
34
3)主要疗效指标中心效应分析
2018/10/12
35
36
4)主要疗效指标有效性分析
2018/10/12
有效性判定: 试验组 – 对照组差值的 95% CI
( ) 不支持非劣
(
)
支持优效
-0.37
(
-0.14
0.09
)
支持非劣
0.2 0.3 0.4
-0.5
-0.4
-0.3
-0.2
-0.1
0
0.1
试验组好 注:此处疗效指标(终点-基线)为负数,越小代表疗效越好
2018/10/12

0.5
对照组好
37
6.3 中心效应
二、数据核查
1. 核查内容:数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后,人工校对(主要指标) 3.盲态审核后,锁定数据、揭盲 数据锁定时
二次揭盲
组别(A/B组) 组别( 试验/对照)
8
分析结束时
2018/10/12
三、统计分析集
统计分析集确定原则:
ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
试验组
39(59.09) 27(40.91) 66 66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57 18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
18
2018/10/12
六、有效性分析
6.1 概述
6.2 有效性分析内容
6.3 中心效应
6.4 亚组分析
2018/10/1219来自6.1 概述分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
2018/10/12
20
6.2 有效性分析内容
统计描述:按组别、中心、时间点、前后差值等描述
统计推断:按组别、中心、时间点等比较
结果报告:
假设检验类型(等效/优效/非劣效,单侧/双侧) 统计分析方法 参数估计、置信区间、P值
5 5 2 3
156 160 112 048
A组 A组 B组 B组
20020423 20020514 20020522 20020517
20020618 20020802 20020607 20020518
失访 其它 失访 不良事件
5
2018/10/12
235
B组
20020507
20020521
失访
非劣效性检验:
97.5%CI(试验药-阳性对照药) > -△ P < 0.025(单侧检验), ★试验药不差于阳性对照药 97.5%CI (试验药-阳性对照药) < -△ P > 0.025, ★无法判断试验药是否不差于阳性对照药 注: △代表有临床意义的差异
2018/10/12
23
等效性检验:
2018/10/12
21
假设检验类型
优效(Superiority):
“试验组(E)优于对照组(C )”
等效(Equivalence):
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