医学统计学实验设计基本原则
医学统计学实验的设计
四、明确观察指标 实验效应主要指处理因素作用于实验 对象的效应。
(一)选用客观性较强的指标 (二)选用灵敏度较高的指标 (三)选用精确性较强的指标
五、控制误差和偏倚 影响试验研究结果的因素：①真正由
(2)签订实验合同 研究者和实验对象应签订合同。受试 对象应确保自始至终参与研究，并 同意在实验中按规定接受处理措施 乙。
(3)检查实验对象的依从情况 研究者可以采取以下措施，统计实际 服用药片占应服药片之比以了解依 从性的情况 。
(4)注意医德 在实验进程中，应尽可能向患者说明 参与实验的利弊，药物可能发生的 副作用以及解决办法，争取绝大多 数实验对象的合作 。
1．中青年组和老年组的慢性胃炎治 愈率是否相同?
不要等到毕业以后
2．该药有无副作用(肝、，肾功能损 害的情况) 3．受试对象的依从性 基本要素：处理因素、实验效应和 受试对象。 纳入标准和排除标准：研究者可以 通过规定适宜进入实验的患者(或对 象)的标准 。
(5)定期检查研究记录 保证其完整准确，一旦发现错误和 遗漏应及时纠正和补充，以免在总 结时造成不可弥补的损失。
三、重复的原则 ：临床试验若例数太 少，则难以反映出试验因素的真实 效应，所以必须有足够的实验例数， 即样本含量。
不要等到毕业以后
第三节 实验设计的基本内容和步骤
一、建立研究假设 分清研究的主要问题和辅助问题
现以研究某药治疗慢性胃炎的疗效 举例说明。
主要问题：
某药治疗慢性胃炎是否有效(治愈率 是否高于对照组)? 辅助问题：
为防止偏倚，可以采取以下措施： (1)盲法 双盲法(double blind method) 研究 课题的主持人采取措施使参与的研 究者和研究对象(人)都不知道实验过 程中谁接受实验措施或对照措施(一 般使用安慰剂或标准药物)。
《医学统计学》期末模拟考试题(二)
《医学统计学》期末模拟考试题（二）学号______________ 姓名______________ 班级______________ 成绩____________一．填空题（每空0.5分，共15分）1. 假设检验的基本思想是_________________和____________________。
2. 医学原始资料的类型有_______________、______________、_____________。
3. 统计工作步骤为_______________、______________、_____________、_____________。
4. 两组正态分布资料的比较，当方差不齐时，可采用的方法是，_______________________，。
，_______________________，。
5. 抽样误差的意思是_____________________________________________。
6.Ⅰ类错误的意思是________________________________________________。
7. 作两样本率的比较时，如P>0.05，则应_________无效假设，结论为__________________。
8. 直线回归分析的前提是(1)______________；(2)________________；（3）_______________；（4）___________________。
9. 实验设计的基本原则是，，，。
，，，。
10. 重复原则是指_________________________________________________。
11. 常用相对数有__________________、___________________、________________。
12. 常见病是指_____________________________高的疾病。
卫生统计学 自考 练习题-1
复习资料《卫生统计学》(课程代码02867)第一大题：单项选择题(总分：60分)1、实验设计应遵循的基本原则是：• A.随机化、对照、盲法• B.随机化、盲法、配对• C.随机化、重复、配对• D.随机化、对照、重复标准答案：D2、以下资料类型不宜用秩和检验的是：（）• A.等级资料• B.二项分布• C.极度偏态分布资料• D.数据一端不确定资料标准答案：B3、某研究检测了男性和女性红细胞数，经检验该资料总体方差相等，欲比较男性和女性的红细胞数有无差异，取双侧a=0.05，经成组t检验得P <0.01，则：（）• A.可认为男性和女性的红细胞均数差异有统计学意义• B.可认为男性和女性的红细胞均数无差异• C.可认为男性和女性的红细胞均数差异很大• D.尚不能认为男性和女性的红细胞均数有差异标准答案：A4、宜用均数和标准差进行统计描述的资料分布类型是：( )• A.正态分布• B.对数正态分布• C.正偏态分布• D.两端无确切值的分布标准答案：A5、随机抽取某市100名10岁女孩，测得其体重均数为35kg，若以一定的概率估计该市10岁女孩体重的总体均数，宜采用：（）• A.点估计• B.区间估计• C.假设检验• D.医学参考值范围标准答案：B6、方差分析的应用条件：（）• A.样本小，来自正态总体，样本间相互独立• B.样本来自正态总体，样本例数足够小• C.样本例数小，样本相互独立• D.样本来自正态总体，方差齐，样本数据独立标准答案：D7、用最小二乘法建立直线回归方程的原则是各实测点距回归直线的：（）• A.纵向距离平方和最小• B.垂直距离的和最小• C.垂直距离的平方和最小• D.纵向距离之和最小标准答案：A8、对两个地区恶性肿瘤发病率进行比较时，应该：( )• A.排除两地人口年龄构成不同的影晌• B.排除两地总人口数不同的影响• C.排除各年龄组死亡人数不同的影响• D.排除抽样误差标准答案：A9、用某疗法治疗急性腰扭伤病人30例，两周后25例患者痊愈，由此可认为：( )• A.该疗法疗效好• B.该疗法疗效一般• C.因无对照，尚不能说明该疗法的疗效如何• D.因冶疗例数少，尚不能说明该疗法的疗效如何标准答案：C10、不受年龄构成的影响，能够反映整个人群死亡水平的指标是：（）• A.死因别死亡率• B.粗死亡率• C.标准化死亡率• D.年龄别死亡率标准答案：C11、完全随机设计的方差分析组间变异源于：（）• A.个体变异• B.随机变异• C.处理因素• D.随机变异和处理因素标准答案：D12、已知男性的钩虫感染率高于女性，今欲比较甲，乙两乡居民的钩虫感染率，最合适的方法是：( )• A.分性别进行比较• B.两个率比较的X2检验• C.不具可比性，不能比较• D.对性别进行标准化后再比较标准答案：D13、正态性检验，按α=0.10水准，认为总体不服从正态分布，此时若推断的错，其错误的概率为：（）• A.等于0.10• B.β，而β未知• C.等于0.90• D.1-β，且β未知标准答案：B14、某研究欲比较正常人(n1=10)与单纯肥胖者(n2=8)血浆总皮质醇是否有差异，采用秩和检验。
医学科学研究实验设计遵循的基本原则
医学科学研究实验设计遵循的基本原则一、引言医学科学研究实验设计是医学研究的重要环节，合理的实验设计能够确保研究结果的准确性和可靠性。
在医学科学研究中，我们需要遵循一些基本原则，以保证实验的科学性和可信度。
本文将详细讨论医学科学研究实验设计遵循的基本原则。
二、基本原则2.1 问题的明确性在开始实验之前，必须明确研究的问题和目标。
一个明确的问题可以引导实验设计的方向，有利于研究的开展和结果的分析。
因此，在进行医学科学研究时，必须首先明确研究问题。
2.1.1 确定研究的目的在进行医学科学研究之前，需要确定研究的目的。
研究的目的可以是寻找疾病的治疗方法、评估某种药物的功效，或者探究某种疾病的发病机制等。
确定研究的目的有助于确定研究的问题和设计相应的实验。
2.1.2 设定明确的研究问题在明确研究目的的基础上，需要设定明确的研究问题。
一个明确的研究问题有助于确定研究的方法和实验设计。
研究问题需要具有可操作性，能够通过实验来回答，同时需要与研究目的相一致。
2.2 实验的可重复性实验的可重复性是医学科学研究的基础要求之一。
只有在实验能够被他人重复获得相似的结果时，研究的结论才具有科学的可信度。
2.2.1 多组独立重复实验为了保证实验的可重复性，需要进行多组独立重复实验。
通过多组实验的结果可以验证实验结果的稳定性和可靠性。
重复实验还有助于排除实验中的偶然因素对结果的干扰。
2.2.2 样本量的确定在设计实验时，需要根据统计学的原则确定合适的样本量。
样本量的大小直接影响实验结果的可信度和推广性。
合适的样本量能够降低实验结果的偶然性和偏差性，提高结果的可靠性。
2.3 物质和方法的选择在进行医学科学研究时，需要选择合适的物质和方法。
物质的选择应具有代表性，能够反映研究对象的特点。
方法的选择应符合实验目的，能够获得准确和可靠的结果。
2.3.1 合适的实验动物在动物实验中，选择合适的实验动物是非常重要的。
合适的实验动物具有与人类相似的生理和病理特点，能够模拟人类疾病的发展过程。
医学统计学第章实验设计
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。
准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。
在实验设计中常通过随机数来实现随机化。
获得随机数的常用方法有三种：随机数字表、计算机的 伪随机数发生器与随机排列表。
随机数字表（李晓松附表1）常用于抽样研究及随机分 组。表内随机数字互相独立，无论横行、纵列或斜向等 各种顺序均是随机的。使用时可从任一个数字开始，可 查单行、单列，双行、双列，也可以多行、多列，方向 可向下或向上，亦可向左或向右。
例如：欲了解农村地区的卫生服务需求情况，随机抽取 部分农户询问患病与就医情况。居民的患病或就医不是 由研究者所确定的，也不是随机确定的，而是根据农户 自身的实际情况确定的，研究者只是被动的观察实际情 况。
2. 实验研究
又称干预性研究，是对研究对象人为给予干预措施的研 究。
例如：在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中， 将小学生随机分为实验组和对照组，对实验组的小学生 给予有关近视的健康教育，对照组则只是每天做一次眼 保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组 小学生视力下降发生情况。
安慰剂的使用需慎重，应以不损害患者健康为前提，适 用于研究的疾病尚无有效药物治疗或使用安慰剂后对该 疾病病情、临床过程、预后无影响或不利影响小的情况， 一般与盲法结合使用。
2. 空白对照
即对照组不接受任何处理，在动物实验和实验室方法研 究中最常用，常用于评价测量方法的准确度，评价实验 是否处于正常状态。
实验设计(基本要素)
（二）常用受试对象的基本特征 1. 动物 医学研究中的各个领域几乎都 要用到实验动物。使用动物作为受试对 象非常方便，安全性高，价格相对便宜， 而且不涉及人类的医德问题。研究中动 物意外缺失可以据情予以补充。饲养、 管理及观察动物十分方便且容易做到。 选择动物一般要考虑动物的种类、种属、 品系、窝别、性别、年龄、体重、健康 状况、是否容易饲养和存活，对施加的 处理因素的反应特征等方面。
• 人体作为受试对象，常用于临床治疗方案的
疗效观察研究以及某种疫苗在人群中预防某 种疾病的效果观察等。在临床治疗工作中， 每一位病人都可以作为一个观察对象。但是， 按照实验设计的四个基本原则，如想在特定 时期内选择几组除处理因素不同以外，其它 各方面条件都基本一致的病例，则是一件相 当困难的事情。 病例的选择：明确纳入标准和排除标准
在实验研究中，由于影响试验结果的因素 很多，有时则十分复杂。因此，在安排施加处 理因素时，应考虑下列几个方面 。 1.抓住实验中的主要因素 任何一项实验研究都 有其主要的方面或主要矛盾。 2.确定处理因素和非处理因素 实验研究中应根 据研究目的确定处理因素和非处理因素。一般 情况下，两者的区别并不困难。 3.处理因素标准化 是指在进行同一个实验研究 时，施加于多个受试对象的处理因素是相同一 致的。不能随意加以改变。尤其是用于病人的 药物。
干扰因素也称为非处理因素或混杂因素，它是
Hale Waihona Puke 指处理因素以外的可以影响实验效应及实验
结果的一切可能的因素。
一般多为受试对象本身的特征及外界
环境因素，其来源复杂，范围广，经常不
易控制或不易察觉。
2.实验设计的基本构成
三个基本要素
受试对象 处理因素 试验效应
实验设计 的 基本构成
医学统计学：常用实验设计方法
常用实验设计方法
完全随机设计（completely random design） ：
• 不考虑个体差异的影响，仅涉及一个处理因素， 但可以有两个或多个水平，故亦称单因素实验设 计。 • 该设计常用于将受试对象按随机化原则分配到处 理组和对照组中，各组样本例数可以相等，也可 以不等，但相等时效率高。 • 优点：设计和统计分析方法简单易行； • 缺点：只分析一个因素，不考虑个体间的差异， 因而要求各观察单位要有较好的同质性，否则， 需扩大样本含量。
• 例：按完全随机设计方法将10只小鼠随机分 配到甲、乙两组。
完全随机设计（completely random design） ：
常用实验设计方法
二、试验结果的统计分析
对于完全随机试验的统计分析，由于试验 处理数不同，统计分析方法也不同。 （一）处理数为2 两个处理的完全随机设计 也就是非配对设计，对其试验结果采用非配对 设计的 t 检验法进行统计分析。
常用实验设计方法
流行病与卫生统计学研究所
常用实验设计方法
医学实验设计必须遵循对照、随机、重复和均衡的 基本原则。不同的研究目的应采用不同的设计方法 安排实验。医学研究中常用的实验设计方法有：
1. 完全随机设计 2. 配对设计 3. 配伍组设计 4. 交叉设计 5. 析因试验设计 6. 拉丁方设计 7. 正交试验设计 8. 均匀设计
完全随机设计的优缺点
完全随机设计是一种最简单的设计方法，主要优缺点如下：
完全随机设计的主要优点 1、设计容易 处理数与重复数都不受限制，适用于试 验条件、环境、试验动物差异较小的试验。
常用实验设计方法
完全随机设计（completely random design） ：
2、统计分析简单 进行统计分析。
医学科研实验设计中应遵循的四大原则
医学科研实验设计中应遵循的四大原则医学科学工作者进行科学研究或撰写论文，都要运用有关统计学的方法进行统计分析。
而统计分析必须有可靠的前提，即在周密设计的基础上收集准确而完整的原始资料，遵循随机抽样的原则，实验组间具有可比性并设置对照组。
如果不具备可靠的前提，即使进行了统计分析，也不能弥补或纠正科研设计的不足，其研究结论也缺乏可信度。
因此，医刊汇编译认为，在科研设计中一定要遵循实验设计的四大原则，即随机、对照、均衡、重复的原则。
一、随机化原则。
实验设计中必须贯彻随机化原则，因为在实验过程中许多非实验因素在设计时研究者并不完全知道随机误差的干扰，有必要采用随机化的办法抵消这些干扰因素的影响。
实验设计中所指的总体已不是泛指的无限总体而是根据研究假设的要求规定了纳入标准，再把这些实验对象随机分入实验组和对照组中，以增强可比性，称为随机分配。
它与调查研究中的随机抽样，即从客观总体中随机抽取一部分进行调查研究是不同的，随机分配在实验设计中十分重要，随机不等于随便，研究者只有在做到真正随机时才能达到预期的目的。
二、对照的原则。
实验研究的目的是验证研究假设是否正确，只有经过比较才能鉴别其真伪。
设立对照是比较的基础，没有对照很难说明研究假设是否正确，设立对照也是控制实验过程中非实验因素的影响和偏畸的一种有效措施。
其正确的方法是将适宜纳入的研究对象随机地分入实验组和对照组，并保证受试对象间具有可比性，即对照组中的观察对象除了实验因素不同以外，实验过程中的实验条件和辅助措施都应相同，这样有利于反映出所比较的总体之间存在的真实差异。
研究者可以根据上述设立对照的原则和实验的需要，设立多种对照。
三、均衡的原则。
医学实验往往是多因素的实验，实验设计的最主要目标就是设法消除混杂因素的干扰，使处理因素的实验效应能够准确地显示出来。
实验设计的主要手段就是通过设置对照，即设置一个除不具有该处理因素外，其他方面与实验组完全相同或基本一致的对照组的方法，来抵消非处理因素的干扰，以便使处理因素的效应完全显现出来，即均衡的原则。
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（4）自身对照
对照与实验在同一受试者身上进行
（5）相互对照
各实验组间互为对照，如比较新药与旧药的疗效
（6）历史对照
以本人过去的研究/他人研究结果与本次研究结果 作对照
2.2 基本原则之二：随机(random)
客观性 (1) 抽样随机 每一个符合条件的实验对象参加实
验的机会相同，即总体中每个个体 有相同的机会被抽到样本中来；
2. 实验设计的基本原则
基本原则之一：对照 基本原则之二：随机
基本原则之三：重复
研究设计的基本原则
对照(control)
对照的作用 对照的种类 对照组形式
随机(randomization)
随机化的作用 随机的含义 分层随机、分段随机
重复(replication)
实验设计简介
R.A. Fisher(1925)系统介绍近 代统计学方法
The Statistical Methods for Research Workers
RA Fisher(1890~1962)
1935 年 ,Fisher 系统介绍研究 设计，首次提出研究设计的基 本原则。
The Design of Experiments.
影响样本含量的因素
数据的种类 个体的变异 组间的差别 指标间的相关程度 设计方法 各组例数的分配 I型错误和II型错误 研究的质量
样本例数的计算 （1）公式计算
（2）查表
例：两均数比较时的样本含量估计(两组相等)
( u u ) n1 n2＝2
1.1 研究设计的意义
(1) 合理安排试验因素，提高研究质量。 如规定实验组的条件，配置适当的对照组，选 择研究方法等。 (2) 控制误差，使研究结果保持较好的稳定性。 如对混杂因素的处理，对不同来源变异的分析， 维护必要的均衡性等。 (3) 用较少的观察例数，获取尽可能丰富的信息。 如采用定量指标，选择线性或非线性回归分析， 为使用高效率设计创造条件等。
研究设计基础
易洪刚
Department of Epidemiology & Biostatistics, School of Public Health Nanjing Medical University
主要内容
1. 2. 3. 4. 5. 研究设计的意义 实验设计的基本原则 实验设计 常用的几种实验设计方法 调查设计
(2) 分组随机 每个实验对象分配到不同处理组的
机会相同；
(3) 实验顺序随机 每个实验对象接受处理先后的
机会相同。
随机与随意
随机：random 机会均等， 客观性 随意：as will 随主观意愿，主观性 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素 (非研究因素)，而且还能控制未知的混杂 因素。
重复的作用 重复的次数
2.1 基本原则之一：对照(control)
均衡性 (1) 对等 除处理因素外，对照组具备与实验组对
等的一切非处理因素。 (2) 同步 对照组与实验组设立之后，在整个研究 进程中始终处于同一空间和同一时间。 (3) 专设 任何一个对照组都是为相应的实验组专 门设立的。不得借用文献上的记载或以 往的结果或其它研究的资料作为本研究 之对照。
随机的方法
简单随机
随机分组 随机排列
分层随机
简单随机分组示意
(1) 136 A (2) 643 B (3) 557 B (4) 604 B (5) 384 A (6) 708 B (7) 218 A (8) 061 A (9) 555 A (10) 871 B
A组
B组
随机排列示意
(1) (2) (3) (4) (5) (6) (7) (8) (9) (10) 136 643 557 604 384 708 218 061 555 871 排列 (8) (1) (7) (5) (9) (3) (4) (2) (6) (10)
2
：I 类误差，常取0.05 ：II 类误差，常取0.20，0.10 1- ：把握度 ：标准差，个体变异 ：两个总体的差值(专业认可)
例：降血脂
=20mg/L； =30mg/L；=0.05 1-=90%时 Q1:Q2 N 1:1 78 4:6 82 3:7 92 2:8 122 1:9 216 1:19 406 N＝78时 Q1:Q2 1- (%) 1:1 90.0 4:6 88.9 3:7 85.0 2:8 75.6 1:9 54.4 1:19 35.6
1.2 研究设计的类型
调查（survey） 实验 (experiment)
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2.3 基本原则之三：重复(repeated)
可靠性 (1) 整个实验的重复。
确保实验的重现性，以提高实验的可靠性；
(2) 用多个实验单位进行重复(样本含量)。
避免把个别情况误认为普遍情况，把偶然性或 巧合的现象当作必然的规律，通过一定数量的 重复，使结论可信；
(3) 同一实验单位的重复观察。
保证观察结果的精度。
对照组的作用
处理组 处理因素+非处理因素 处理效应+非处理效应
比较结果
பைடு நூலகம்
非处理因素 处理因素
非处理效应 处理效应
常用对照种类：
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素
（2）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。
（3）标准对照
不设立专门的对照组，而是用现有标准值/正常值 作对照。实验研究一般不用标准对照，因为实验条件 不一致。
对照组的作用
意义
(1)消除干扰因素的影响； (2)给一个被比较的标准，使处理因素和非处 理因素的差异有一个科学的对比。
对照组的作用
处理组 对照组 处理因素+非处理因素 (无) 非处理因素 处理效应+非处理效应 (无) 非处理效应
比较结果 处理因素
处理效应
排除“非处理因素”的影响，从而衬托出 “处理因素”的作用。