2020年医学统计学第三章实验设计课件模板可编辑
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医学统计学实验设计与临床试验设计PPT课件
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实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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平行组设计 精品课件资料
实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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医学统计学第3章实验设计
16
1. 客观性
观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是指被 观察者的主观感受、记忆、陈述或观察者的主观判断结 果；而客观指标则是借助测量仪器或实验室检查等手段 获得的结果。
在临床试验中，主观指标易受观察者和被观察者心理因 素的影响，具有随意性和偶然性，而客观指标具有较好 的真实性和可靠性。但在现代医学愈来愈重视主观指标 的应用，如进行生存质量分析时，采用公认的量表来测 量某些主观感受，反应处理效应的变化。
11
依照因素与水平的不同，可产生四类实验： 单因素单水平实验，如研究教育干预法预防小儿单纯性 肥胖的效果； 单因素多水平实验，如研究不同含氟制剂的防龋效果； 多因素单水平实验，如比较不同治疗方案对椎间盘突出 的治疗效果； 多因素多水平实验，如研究多种药物不同剂量的联合治 疗对消化溃疡的疗效。
12
与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素。某些非 处理因素可干扰所研究因素与实验效应间关系的观察与 分析，又称混杂因素。 如研究某治疗方法对鼻咽癌的疗效，若对照组与实验组 鼻咽癌患者的临床分期不同，则鼻咽癌的分期会干扰该 治疗方法的治疗效果分析，成为一个混杂因素。
例如，研究某药治疗缺铁性贫血的效果，既可选用临床 症状、体征，也可选用血红蛋白含量作为观察指标，但 这些观察指标只有在缺铁比较明显的情况下才有较大变 动，所以不够灵敏。而选用血清铁蛋白作为观察指标， 则可灵敏地反应出处理因素的效应。
指标的特异度反映其鉴别真阴性的能力，特异度高的指 标不易受混杂因素的干扰。
17
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。 准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。 精密度指相同条件下对同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度，其差值受随机误差 的影响。 观察指标应当既准确有精密。
1. 客观性
观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是指被 观察者的主观感受、记忆、陈述或观察者的主观判断结 果；而客观指标则是借助测量仪器或实验室检查等手段 获得的结果。
在临床试验中，主观指标易受观察者和被观察者心理因 素的影响，具有随意性和偶然性，而客观指标具有较好 的真实性和可靠性。但在现代医学愈来愈重视主观指标 的应用，如进行生存质量分析时，采用公认的量表来测 量某些主观感受，反应处理效应的变化。
11
依照因素与水平的不同，可产生四类实验： 单因素单水平实验，如研究教育干预法预防小儿单纯性 肥胖的效果； 单因素多水平实验，如研究不同含氟制剂的防龋效果； 多因素单水平实验，如比较不同治疗方案对椎间盘突出 的治疗效果； 多因素多水平实验，如研究多种药物不同剂量的联合治 疗对消化溃疡的疗效。
12
与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素。某些非 处理因素可干扰所研究因素与实验效应间关系的观察与 分析，又称混杂因素。 如研究某治疗方法对鼻咽癌的疗效，若对照组与实验组 鼻咽癌患者的临床分期不同，则鼻咽癌的分期会干扰该 治疗方法的治疗效果分析，成为一个混杂因素。
例如，研究某药治疗缺铁性贫血的效果，既可选用临床 症状、体征，也可选用血红蛋白含量作为观察指标，但 这些观察指标只有在缺铁比较明显的情况下才有较大变 动，所以不够灵敏。而选用血清铁蛋白作为观察指标， 则可灵敏地反应出处理因素的效应。
指标的特异度反映其鉴别真阴性的能力，特异度高的指 标不易受混杂因素的干扰。
17
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。 准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。 精密度指相同条件下对同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度，其差值受随机误差 的影响。 观察指标应当既准确有精密。
2024版全新《医学统计学》完整ppt课件
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协方差分析
在方差分析的基础上，引入协变量， 以消除其对观察变量的影响，从而 更准确地评估控制变量对观察变量 的效应。
05
医学统计图表与可视化技术
统计图表的类型及特点
条形图
用于展示分类数据，可直观比较 各类别之间的差异。
折线图
用于展示时间序列数据或连续性 数据的变化趋势。
散点图
用于展示两个变量之间的关系， 可判断是否存在相关性。
森林图
用于展示多组数据的比较结果，可直观比较各组之 间的差异和联系。绘制时需选择合适的统计方法和 图形类型，如t检验或方差分析，并将结果以森林图 的形式呈现出来。
06
医学统计学在临床研究中的应用
临床试验设计与评价
01
02
03
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉 设计、析因设计等，确保 试验的科学性和可比性。
参数估计
讲述点估计、区间估计 的方法及评价标准。
假设检验
介绍假设检验的基本思 想、步骤及常见错误类
型。
方差分析
阐述方差分析的基本原 理、假设条件及常用方
法。
常用统计指标与参数
01
02
03
04
描述性统计指标
介绍均数、中位数、众数、标 准差等描述性统计指标的计算
方法及意义。
推断性统计参数
讲解置信区间、假设检验中的 检验统计量、P值等推断性统
箱线图
用于展示一组数据的分布情况，可观察数据的中心 趋势、离散程度和异常值。绘制时需计算数据的四 分位数、中位数和异常值，并将它们以箱线图的形 式呈现出来。
ROC曲线图
用于评估诊断试验的准确性，可判断试验的灵敏度 和特异度。绘制时需计算不同临界值下的灵敏度和 特异度，并绘制出ROC曲线，计算出曲线下面积 （AUC）以评估试验的准确性。
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医学统计学PPT全套 课件pptx
目录
• 医学统计学概述 • 医学统计学基础知识 • 描述性统计方法 • 推断性统计方法 • 实验设计与分析 • 临床医学中的统计应用 • 公共卫生中的统计应用 • 医学统计学发展趋势与挑战
01
医学统计学概述
医学统计学的定义与任务
定义
医学统计学是应用数理统计学的原 理和方法，在医学领域中研究数据 的收集、整理、分析和解释的一门 科学。
假设检验
基本思想
先对总体参数提出一个假设，然后利用样本信息判断假设是否成 立。
步骤
建立假设、选择检验统计量、确定拒绝域、计算p值并作出决策。
两类错误
第一类错误是拒绝正确的假设，第二类错误是接受错误的假设。
方差分析
基本思想
通过比较不同组间的方差来推断总体均值是否 存在显著差异。
类型
单因素方差分析、多因素方差分析等。
统计量与抽样分布
统计量
用于描述样本特征的度量，如样本均值、样本 标准差等。
抽样分布
由样本统计量构成的分布，用于推断总体参数的性质。 常见的抽样分布包括t分布、F分布和卡方分布等。
抽样误差
由于抽样导致的样本统计量与总体参数之间的 差异，可通过增加样本量来减小。
03
描述性统计方法
频数分布与直方图
01
08 医学统计学发展趋势与挑战
大数据时代下的医学统计学变革
数据驱动的研究范式
大数据使得医学统计学能够处理海量、 多样化的数据，推动研究范式从假设
驱动向数据驱动转变。
精准医疗与个性化治疗
通过分析大规模生物标志物和临床数 据，医学统计学为实现精准医疗和个
性化治疗提供有力支持。
实时动态监测与预警
目录
• 医学统计学概述 • 医学统计学基础知识 • 描述性统计方法 • 推断性统计方法 • 实验设计与分析 • 临床医学中的统计应用 • 公共卫生中的统计应用 • 医学统计学发展趋势与挑战
01
医学统计学概述
医学统计学的定义与任务
定义
医学统计学是应用数理统计学的原 理和方法，在医学领域中研究数据 的收集、整理、分析和解释的一门 科学。
假设检验
基本思想
先对总体参数提出一个假设，然后利用样本信息判断假设是否成 立。
步骤
建立假设、选择检验统计量、确定拒绝域、计算p值并作出决策。
两类错误
第一类错误是拒绝正确的假设，第二类错误是接受错误的假设。
方差分析
基本思想
通过比较不同组间的方差来推断总体均值是否 存在显著差异。
类型
单因素方差分析、多因素方差分析等。
统计量与抽样分布
统计量
用于描述样本特征的度量，如样本均值、样本 标准差等。
抽样分布
由样本统计量构成的分布，用于推断总体参数的性质。 常见的抽样分布包括t分布、F分布和卡方分布等。
抽样误差
由于抽样导致的样本统计量与总体参数之间的 差异，可通过增加样本量来减小。
03
描述性统计方法
频数分布与直方图
01
08 医学统计学发展趋势与挑战
大数据时代下的医学统计学变革
数据驱动的研究范式
大数据使得医学统计学能够处理海量、 多样化的数据，推动研究范式从假设
驱动向数据驱动转变。
精准医疗与个性化治疗
通过分析大规模生物标志物和临床数 据，医学统计学为实现精准医疗和个
性化治疗提供有力支持。
实时动态监测与预警
[医学]医学统计学课件PPT
![[医学]医学统计学课件PPT](https://img.taocdn.com/s3/m/686e15a59ec3d5bbfd0a74ca.png)
• （1）、同质（homogeneity）：根据研 究目的给研究单位确定的相同性质。
• 研究长沙市2004年7岁 男孩身高的正常值范围？
• 同质：同长沙市、同7岁、同男孩、同无 影响身高的疾病。
2020/12/5
二、统计学中的几个基本概念
• （2）、变异 （variation）
• 变异 （variation）：同质研究单位中变 量值间的差异。
二、统计学中的几个基本概念
变量值（value of variable） ： 变量的观察结果。 例如：研究7岁男孩身高 变量值：测得的身高值 （
120.2cm,118.6cm,121.8cm,…) 研究某人群性别构成 变量值：男、女。
2020/12/5
二、统计学中的几个基本概念
• 2、同质（homogeneity）和变异 （ variation）
医学统计学 Medical Statistics
2020/12/5
医学统计学讲授内容
第一章 绪论 第二章 计量资料的统计描述 第三章 总体均数的估计与假设检验 第四章 多个样本均数比较的方差分析 第五章 计数资料的统计描述 第六章 几种离散型变量的分布及其应用
第七章 2 检验
第八章 秩转换的非参数检验 第九章 双变量回归与相关 第十章 统计表与统计图
睛
研究水污染情况 水
研究细胞变性 胞
研究肝癌的地区分布
一个人 一只眼 一毫升 一个细 一个地区
2020/12/5
二、统计学中的几个基本概念
（2）变量(variable）： 研究单位的研究特
征。
例如：研究7岁 男孩身高的正常值范围
变量：
身高
（3）变量值（value of variable
• 研究长沙市2004年7岁 男孩身高的正常值范围？
• 同质：同长沙市、同7岁、同男孩、同无 影响身高的疾病。
2020/12/5
二、统计学中的几个基本概念
• （2）、变异 （variation）
• 变异 （variation）：同质研究单位中变 量值间的差异。
二、统计学中的几个基本概念
变量值（value of variable） ： 变量的观察结果。 例如：研究7岁男孩身高 变量值：测得的身高值 （
120.2cm,118.6cm,121.8cm,…) 研究某人群性别构成 变量值：男、女。
2020/12/5
二、统计学中的几个基本概念
• 2、同质（homogeneity）和变异 （ variation）
医学统计学 Medical Statistics
2020/12/5
医学统计学讲授内容
第一章 绪论 第二章 计量资料的统计描述 第三章 总体均数的估计与假设检验 第四章 多个样本均数比较的方差分析 第五章 计数资料的统计描述 第六章 几种离散型变量的分布及其应用
第七章 2 检验
第八章 秩转换的非参数检验 第九章 双变量回归与相关 第十章 统计表与统计图
睛
研究水污染情况 水
研究细胞变性 胞
研究肝癌的地区分布
一个人 一只眼 一毫升 一个细 一个地区
2020/12/5
二、统计学中的几个基本概念
（2）变量(variable）： 研究单位的研究特
征。
例如：研究7岁 男孩身高的正常值范围
变量：
身高
（3）变量值（value of variable
《医学统计学》完整课件课件
基于大数据和人工 智能的统计分析
随着大数据和人工智能技术的发 展，医学统计学将更加注重高维 、复杂数据的分析方法研究及应 用。
临床决策支持系统 的应用
通过统计分析技术，为临床医生 提供实时、准确的决策支持，提 高医疗质量和效率。
THANKS
主成分分析
总结词
主成分分析是一种降维方法，通过将多个变量转化为少数几个相互独立的主 成分，以简化数据结构并保留主要特征。
详细描述
主成分分析主要包括线性代数基础知识、主成分计算方法、主成分性质和主 成分解释等内容，可以用于数据的降维、可视化、特征提取和分类等应用场 景中。
时间序列分析
总结词
时间序列分析是一种分析时间序列数据的统计方法，用 于揭示数据在时间上的趋势、周期性和异常变化等特征 。
详细描述
时间序列分析主要包括时间序列的预处理、图形表示、 参数模型、季节性和时间序列预测等内容，可以用于医 学领域中的疾病发病趋势、健康状况监测等应用场景中 。
结构方程模型
要点一
总结词
结构方程模型是一种验证性统计分析方法，用于研究潜 在变量对观测变量的影响以及潜在变量之间的关系。
要点二
详细描述
结构方程模型主要包括模型构建、模型拟合、模型评价 和模型修正等内容，可以用于医学领域中的健康行为研 究、医学诊断和疗效评估等应用场景中。
运用医学统计学方法对特定地区、人群的健康状况进 行调查和分析，评估疾病分布和影响因素。
健康状况评估
基于统计学的评估方法，对特定人群的健康状况进行 综合评价，为资源分配和政策制定提供依据。
医疗质量控制与改进
质量控制标准
运用统计学原理制定医疗过程和结果的质量控制标准，确保医疗服务的质量。
医学统计学PPT课件
验结果,每次都有如此好的吻合. 的概率约10万分之4。 6
绪论 Introduction
讲授内容：
一、医学统计学的意义
二、统计学中的几个基本概念
三、统计资料的类型
四、医学统计工作的基本步骤
五、学习医学统计学应注意的问题
.
7
一、医学统计学的意义
• 1.统计学（statistics）:应用数学的原理与 方法,研究数据的搜集、整理与分析的科 学，对不确定性数据作出科学的推断。
例如：某药治疗高血压患者30名
样本含量（n）为30
.
21
二、统计学中的几个基本概念
• 4、参数（parameter）和统计量（statistic）
• （1）参数（parameter）：根据总体个体 值统 计计算出来的描述总体的特征量。
• 一般用希腊字母表示
• （2）、统计量（statistic）：根据样本个体值统 计计算出来的描述样本的特征量。
（120.2cm,118.6cm,121.8cm,…)
研究某人群性别构成 变量值：男、女。
.
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二、统计学中的几个基本概念
• 2、同质（homogeneity）和变异 （variation）
• （1）、同质（homogeneity）：根据研究 目的给研究单位确定的相同性质。
• 研究长沙市2004年7岁 男孩身高的正常值范围？
.
27
二、统计学中的几个基本概念
• （3）、抽样误差（sampling error）：由 于抽样所造成的样本统计量与总体参数 的差别。
• 例如：=120.0cm
n=100
•
N=5万 → X =118.6cm
• 特点:1)不可避免性
医学统计学实验设计课件
3
2. 研究对象：该地区居民，收集其基本信息（如 年龄、性别、职业等）和健康状况、生活习惯等 信息。
案例四：某地区慢性病发病率影响因素研究
3. 研究方法
采用问卷调查的方式收集信息，采用统计分析方法分析不同因素 与慢性病发病率的关系。
4. 研究结果
经过一定时间的调查和分析，发现某些因素（如年龄、性别、饮食 等）与慢性病发病率存在显著关联。
样本量
根据研究目的、实验设计类型和实际 情况，确定适当的样本量。
实验设计的原则
科学性原则
伦理性原则
实验设计应基于科学原理和方法，合理安 排实验过程，确保实验结果的可靠性。
实验设计应遵循伦理原则，尊重受试者的 权利和利益，确保受试者的安全和福祉。
可重复性原则
随机化原则
实验设计应具有可重复性，以便其他研究 者能够依据该设计进行重复实验。
案例三：某医院医疗质量评估
• 总结词：本案例旨在评估某医院的医疗质量，通过收集患者信息，分析医院的治疗效果、患者满意度等方面。
案例三：某医院医疗质量评估
01
详细描述
02
1. 研究目的：评估某医院的医疗质量，包括治疗效果、患者满
意度等方面。
2. 研究对象：医院收治的患者，收集其基本信息和治疗过程、
04 实验设计案例分 析
案例一：高血压药物治疗效果研究
• 总结词：本案例旨在研究高血压药物治疗效果，通过收集 患者信息，分析药物治疗对患者血压水平的影响。
案例一：高血压药物治疗效果研究
详细描述
1. 研究目的：评估药物治疗对高血压患者的效果，包括降低血压水平、改善生活质 量等方面。
2. 研究对象：高血压患者，随机分为实验组和对照组，实验组接受药物治疗，对照 组接受安慰剂治疗。
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2020/8/15
2．临床试验
实验对象一般为病人
（1）临床试验的定义
以病人为研究对象的实验研究，常用于评价药物 或治疗方法的效果。 在医院或其他医疗照顾环境下进行，研究对象以病人
个体为单位
随机化临床试验 ：长效心痛定—冠心病
2020/8/15
（2）临床试验的特点 A．以病人为研究对象
与动物实验相比，临床试验外来影响因素更 难于控制，因为人有社会属性，受精神因素、 心理因素影响；同时临床试验必须在保证病 人安全的前提下进行并要符合医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。
2020/8/15
（2）安慰剂对照
对照组采用一种无药理作用的“假药”，如淀粉、 生理盐水等，经加工后，其外形、大小、味道等 与试验药物极为相似，不被受试者识别。使用安 慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同 的心理作用。安慰剂虽对人体无害但亦无疗效。 因此，必须注意其使用范围。只用在研究的疾病 尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情、 临床经过、预后等影响小或无影响时使用
2020/8/15
（3）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种与处理 因素有关的实验因素。例如
实验组 对照组
课间餐
加赖氨酸的面包 面包
2020/8/15
四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
2020/8/15
第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
2020/8/15
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
2020/8/15
一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
2020/8/15
2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。
2020/8/15
3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
2020/8/15
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
2020/8/15
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
医学统计学
第三章 实验设计
2020/8/15
2020/8/15
学习目的和要求
1、掌握实验实验研究的分类和特点、实验设 计的三要素、医学实验设计的基本原则。
2、熟悉实验设计的基本内容和步骤及常用的 几种实验设计方法。
2020/8/15
概述
一、实验研究的定义(重点）
将一组实验对象随机分配到两种或多种处 理组，观察比较不同处理因素的效应是否 有差别。说明处理因素是否对受试对象产 生效应。
基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗— HBsAg阳性母亲所生婴儿）
临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干 预措施具体分配到每个个体。
2020/8/15
4．社区干预试验
• 实验对象：以社区人群作为一个整体进行实验观察。 •社区干预试验一般不能实施随机分配原则。 •目的：评价通过干预某些危险因素或施加的保护性措 施在人群中的预防效果 如评价碘化食盐对IDD的预防效果； 饮水加氟对龋齿的预防效果等
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
2020/8/15
1W后体温下降，Leabharlann 状缓解1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3)专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
2020/8/15
对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别
• 疾病的自愈倾向
– 感冒、哮喘等
100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况
服用感冒药A
1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况
结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况
2020/8/15
感冒的例子
设计：
200名感 冒患者
服用药物A
随机
分析：
不服用药物A
2020/8/15
三、实验研究分类
按受试对象不同，分为三类
动物实验 临床试验 社区干预试验
动物 病人 健康人
2020/8/15
1．动物实验
优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使
得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点：
（1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。
（2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动 物实验必须选择同一种系动物。
2020/8/15
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
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调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
2．临床试验
实验对象一般为病人
（1）临床试验的定义
以病人为研究对象的实验研究，常用于评价药物 或治疗方法的效果。 在医院或其他医疗照顾环境下进行，研究对象以病人
个体为单位
随机化临床试验 ：长效心痛定—冠心病
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（2）临床试验的特点 A．以病人为研究对象
与动物实验相比，临床试验外来影响因素更 难于控制，因为人有社会属性，受精神因素、 心理因素影响；同时临床试验必须在保证病 人安全的前提下进行并要符合医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。
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（2）安慰剂对照
对照组采用一种无药理作用的“假药”，如淀粉、 生理盐水等，经加工后，其外形、大小、味道等 与试验药物极为相似，不被受试者识别。使用安 慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同 的心理作用。安慰剂虽对人体无害但亦无疗效。 因此，必须注意其使用范围。只用在研究的疾病 尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情、 临床经过、预后等影响小或无影响时使用
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（3）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种与处理 因素有关的实验因素。例如
实验组 对照组
课间餐
加赖氨酸的面包 面包
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四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
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第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
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三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
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一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
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2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。
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3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
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B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
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3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
医学统计学
第三章 实验设计
2020/8/15
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学习目的和要求
1、掌握实验实验研究的分类和特点、实验设 计的三要素、医学实验设计的基本原则。
2、熟悉实验设计的基本内容和步骤及常用的 几种实验设计方法。
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概述
一、实验研究的定义(重点）
将一组实验对象随机分配到两种或多种处 理组，观察比较不同处理因素的效应是否 有差别。说明处理因素是否对受试对象产 生效应。
基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗— HBsAg阳性母亲所生婴儿）
临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干 预措施具体分配到每个个体。
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4．社区干预试验
• 实验对象：以社区人群作为一个整体进行实验观察。 •社区干预试验一般不能实施随机分配原则。 •目的：评价通过干预某些危险因素或施加的保护性措 施在人群中的预防效果 如评价碘化食盐对IDD的预防效果； 饮水加氟对龋齿的预防效果等
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
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1W后体温下降，Leabharlann 状缓解1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3)专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
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对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别
• 疾病的自愈倾向
– 感冒、哮喘等
100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况
服用感冒药A
1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况
结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况
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感冒的例子
设计：
200名感 冒患者
服用药物A
随机
分析：
不服用药物A
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三、实验研究分类
按受试对象不同，分为三类
动物实验 临床试验 社区干预试验
动物 病人 健康人
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1．动物实验
优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使
得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点：
（1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。
（2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动 物实验必须选择同一种系动物。
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二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
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调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。