真实世界研究的名词解释
真实世界研究方案的编写
真实世界研究方案的编写[写作帮手]主题：真实世界研究方案的编写观点和理解：真实世界研究是一种基于真实生活场景和真实数据进行的研究方法，它能够提供对于特定问题的真实反映，使研究结果更具可行性和实用性。
在编写真实世界研究方案时，有几个关键步骤和考虑因素需要注意。
1. 研究问题的确定作为研究方案的基础，研究问题的确定非常重要。
考虑到真实世界研究的目标是解决真实问题，因此需要选择一个具有实际意义和实用性的研究问题。
问题应该能够与真实世界的情境相关，并且有助于解决或改善现实生活中的某个问题。
2. 研究目标和研究设计确定研究目标是构建一个有效的真实世界研究方案的关键。
研究目标应该与研究问题紧密相关，并且能够通过真实数据收集和分析来得到解答。
在设计研究时需要考虑采集数据的方法、样本大小和选择、数据分析方法等方面。
3. 数据收集和数据来源真实世界研究的数据来源通常是从真实生活中提取的，以反映真实情境。
将提供能够回答研究问题的数据源列入研究方案，并确定其有效性和可靠性非常重要。
数据的收集可以包括问卷调查、观察、访谈、文献回顾等多样的方法。
4. 数据分析和解释在真实世界研究方案中，数据的分析和解释对于得出准确和有意义的结论至关重要。
根据研究目标和问题，采用适当的统计分析方法和数据处理技术进行数据分析，并确保解释和结果的合理性和可靠性。
5. 结果和应用真实世界研究的结果应该能够反映在实际生活中的应用和政策决策中。
编写方案时，需要明确结果的影响和潜在应用，以帮助决策者或其他相关人士更好地理解和应用研究成果。
总结回顾：编写真实世界研究方案需要综合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。
通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问题的真实反映，并给予决策者更具可行性的建议和意见。
这种研究方法能够有效地解决现实生活中的问题，使研究结果更具有实用性和推广性。
希望这篇文章能够帮助您更好地理解和编写真实世界研究方案。
真实世界研究概述
真实世界研究概述曹越;尹庆锋【期刊名称】《武警医学》【年(卷),期】2017(028)004【总页数】4页(P400-403)【关键词】真实世界研究;随机对照试验;注册登记研究;临床大数据研究;效力;效果【作者】曹越;尹庆锋【作者单位】430071,武汉大学中南医院循证与转化医学中心,武汉大学循证与转化医学中心,武汉大学第二临床学院循证医学与临床流行病学教研室;210008南京,江苏法迈生医学科技有限公司【正文语种】中文【中图分类】R-1随机对照试验(randomized controlled trail，RCT)作为检验疗效的金标准，侧重对理论疗效进行评价，但临床实践时还需参考干预措施在真实世界中的实际效果。
真实世界研究(real world study，RWS；real world research，RWR)是近年兴起的一种新的研究理念，其与RCT在研究设计与具体实施环节上存在差异，二者并非替代而是承启关系。
精心设计的RCT是评价临床干预措施的基础，其结果需RWS的进一步验证及拓展补充，以评价临床干预措施在实践中真实的效益、风险和治疗价值，综合考虑二者才是最佳选择。
注册登记研究(registry study)与大数据临床研究(big-data clinical trial，BCT)是实现RWS的重要手段。
循证医学强调证据分级，RCT及其系统评价/Meta分析常常被认为是评价干预措施的“最佳证据”，并用于指导临床实践，但近年愈来愈多的专家指出来自RCT 的结果在外推上存在局限[1，2]。
RCT关注效力研究，强调对研究对象的纳入和干预措施的选择采取严格标准，并通过随机、对照、盲法等手段排除可能影响试验结果的偏倚，以评价干预措施在理想状态下所能达到的最大期望作用[2，3]。
因此，RCT通常要求研究对象患单一疾病，采用单一干预措施或标准治疗，但实际临床实践往往较为复杂，研究对象通常罹患多种疾病，同时接受多种治疗，致使RCT的代表性与外部真实性存在一定差距[1]。
真实世界研究ppt(精选文档)
RWS
关注效果
从患者角度评估医疗措施的
“ 效果”(effectiveness)
8
真实世界研究和RCT的区别？
临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试
验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式
真实世界研究
曹凯 北京同仁眼科中心， 首都医科大学
北京市眼科研究所
1
目录 1 什么是真实世界研究 2 眼科中的真实世界研究 3 眼科界真实世界研究的展望
2
FDA的认可
年12月13日， 总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药物治 疗的法案——《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）。
设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的 发展与变化。
未来将成为医学的核心证据来源
7
所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的； 狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。
RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。
RCT
关注效力
从医疗者角度评估医疗手段
的“效力”(efficacy)
主张通过➢临床R登W记注S册多来获属取数于据。回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强
11
Ⅰ级证据
北京同仁眼科中心， 首都医科大学
Ⅱ级证据
RWS 是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。
北京同仁眼科中心， 首都医科大学 真实世界研究的数据来源？
从医疗者角度评估医疗手段 未来：循证+真实世界时代
真实世界研究
基金项目：国家自然科学基金项目（８１４７３５４４）；天津市人才发展特殊支持计划———青年拔尖人才项目（２０１５０４）；天津市高等学校“创新团队培养计划”（ＴＤ１３ ５０４７）作者简介：张俊华（１９８０ ０２—），男，博士，研究员，研究方向：循证中医药学，Ｔｅｌ：（０２２）５９５９６５６７，Ｅ ｍａｉｌ：ｚｊｈｔｃｍ＠ｆｏｘｍａｉｌ ｃｏｍ专题———真实世界研究真实世界研究张俊华 郑文科 张伯礼 金鑫瑶 庞稳泰 庞 博 杨丰文 王 辉（天津中医药大学循证医学中心，天津，３０１６１７）摘要 真实世界研究成为医药研究领域的一个热点，但也存在概念不清、认识不足、方向不明等问题。
本文从真实世界研究兴起的背景、真实世界研究的概念、应用场景、发展现状、存在的问题及发展建议等方面进行了论述，深化对真实世界研究的认识。
科学研究没有捷径，每一种研究方法都有优势和不足，我们需要理性看待真实世界研究的价值。
关键词 真实世界研究；现实世界研究；真实世界证据；真实世界数据；临床试验；随机对照试验；中医药；大数据。
ＲｅａｌＷｏｒｌｄＳｔｕｄｙＺｈａｎｇＪｕｎｈｕａ，ＺｈｅｎｇＷｅｎｋｅ，ＺｈａｎｇＢｏｌｉ，ＪｉｎＸｉｎｙａｏ，ＰａｎｇＷｅｎｔａｉ，ＰａｎｇＢｏ，ＹａｎｇＦｅｎｇｗｅｎ，ＷａｎｇＨｕｉ（Ｅｖｉｄｅｎｃｅ ｂａｓｅｄＭｅｄｉｃｉｎｅＣｅｎｔｒｅ，ＴｉａｎｊｉｎＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙｏｆＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅＭｅｄｉｃｉｎｅ，Ｔｉａｎｊｉｎ３０１６１７，Ｃｈｉｎａ）Ａｂｓｔｒａｃｔ ＲｅａｌｗｏｒｌｄＳｔｕｄｙ（ＲＷＳ）ｈａｓｂｅｃｏｍｅａｈｏｔｔｏｐｉｃｉｎｔｈｅｆｉｅｌｄｏｆｍｅｄｉｃａｌｒｅｓｅａｒｃｈ．Ｈｏｗｅｖｅｒ，ｔｈｅｒｅａｒｅｓｔｉｌｌｓｏｍｅｐｒｏｂ ｌｅｍｓ，ｓｕｃｈａｓｕｎｃｌｅａｒｃｏｎｃｅｐｔ，ｉｎｓｕｆｆｉｃｉｅｎｔｕｎｄｅｒｓｔａｎｄｉｎｇａｎｄｕｎｃｌｅａｒｄｉｒｅｃｔｉｏｎｅｔｃ．ＴｈｉｓｐａｐｅｒｄｉｓｃｕｓｓｅｄｏｎｔｈｅｂａｃｋｇｒｏｕｎｄｏｆｔｈｅｒｉｓｅｏｆＲＷＳ，ｔｈｅｃｏｎｃｅｐｔｏｆＲＷＳ，ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｆｉｅｌｄ，ｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔｓｔａｔｕｓ，ｅｘｉｓｔｉｎｇｐｒｏｂｌｅｍｓａｎｄｓｕｇｇｅｓｔｉｏｎｓ，ｉｎｏｒｄｅｒｔｏｄｅｅｐｅｎｔｈｅｃｏｍｐｒｅｈｅｎｓｉｏｎｏｆＲＷＳ．Ｔｈｅｒｅｉｓｎｏｓｈｏｒｔｃｕｔｉｎｓｃｉｅｎｔｉｆｉｃｒｅｓｅａｒｃｈ．Ｅａｃｈｒｅｓｅａｒｃｈｍｅｔｈｏｄｈａｓｉｔｓａｄｖａｎｔａｇｅｓａｎｄｄｉｓａｄｖａｎｔａｇｅｓ．ＷｅｎｅｅｄｔａｋｅｒａｔｉｏｎａｌｖｉｅｗｏｎｔｈｅｖａｌｕｅｏｆＲＷＳ．ＫｅｙＷｏｒｄｓ Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ；Ｒｅａｌｉｔｙｗｏｒｌｄｒｅｓｅａｒｃｈ；Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｅｖｉｄｅｎｃｅ；Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｄａｔａ；Ｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌ；Ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｌｉｎｉ ｃａｌｔｒｉａｌ；ＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅｍｅｄｉｃｉｎｅ；Ｂｉｇｄａｔａ中图分类号：Ｒ２ ０３文献标识码：Ａｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－７２０２．２０１９．１２．００１ 随着医学的发展，人们对疾病和健康的认识不断加深，防治疾病和维护健康的技术手段也不断丰富。
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究是一种旨在了解人类行为、决策和健康状况的方法。
与实验室研究不同，真实世界研究基于观察和分析现有的数据和情况，而不是通过对变量进行人工控制来推断结论。
真实世界研究的意义和价值在于它可以提供更真实和全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况。
这种研究方法可以帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家了解人类行为和决策的真实模式，以及人们生活中面临的挑战和机会。
例如，在医疗研究中，真实世界研究可以比实验室研究更好地了解药物在临床实践中的效果和安全性。
这些数据可以帮助医生更好地治疗患者，并制定更好的医疗政策。
在社会科学研究中，真实世界研究可以帮助我们更好地了解人类行为和决策的真实模式。
政府和企业可以利用这些数据来制定更好的决策，并更好地理解人类社会的运作方式。
总之，真实世界研究的意义和价值在于提供更真实、更全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况，以及帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家更好地了解人类行为和决策的真实模式。
- 1 -。
真实世界证据（RWE）的概念及应用
真实世界证据（RWE）的概念及应用看到标题，广大医药CSO(Contract SalesOrganization，合同销售组织)从业人员的脑中可能会立刻浮现出“服务真实性”，这个在国内药品营销中耳熟能详的敏感热词。
世界的本质是真实的，但是表象未必。
药品营销正在逐步走向合规，回归临床价值驱动。
这是医药商业发展的正确道路，也是广大患者乐见之事。
然而，定睛一看，我们要讲的是“真实世界证据(Real-WorldEvidence, RWE)”。
这是什么呢？（1）RWE是指通过分析“真实世界数据(Real-World Data, RWD)”产生的与医疗产品的使用及潜在获益或风险相关的临床证据。
（2）这一研究分析过程称为“真实世界研究(Real-World Study, RWS)”。
（3）RWD是从多种来源定期收集到的与病人健康状态和/或健康护理服务相关的数据。
图表1. 真实世界数据、研究和证据的关系来源：公开信息，中康产业资本研究中心01真实世界数据(RWD)真实世界数据(RWD)来源广泛，可以是以特定研究目的开展的观察性研究数据，可以是基于真实医疗条件开展的干预性研究数据，也可以是非研究数据。
数据来源包括电子病历(electronic medical record, EMR)、电子健康档案(electronichealth record, EHR)、医保理赔数据(claims data)、药品和疾病登记(product and disease registry)、个人健康设备收集的信息、出生死亡登记、公共健康监测数据、区域化数据等。
数据量非常庞大，但由于数据的采集并非为某特定研究目的而设计，数据分散，异质性高，数据的完整性及准确性也存在一些问题。
此外，医保数据一般由各级政府机构掌握，可及性较弱。
图表2. 真实世界数据的主要类型和来源来源：公开资料，中康产业资本研究中心02真实世界研究(RWS)传统临床试验的设计通常是随机、对照、双盲，即将受试者随机分配为试验组和对照组，避免个体差异对试验的影响，且调查者和受试者都不知道被给予何种试验干预。
“真实世界”研究的产生背景、概念、方法及其在眼科的应用
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综述 ・
“ 真实世界 ” 研究 的产生背景 、 概念 、 方法 及 其在眼科 的应用
梁远 波 吴越 郑 景伟
【 摘 要】 “ 真实世界” 研究 （ Ｒ ＷＳ ） 是 起 源 于 实用 性 的临 床 试 验 ， 属 于 药 物 流行 病 学 的 范 畴 。是 基 于
临 床 真 实 的 干 预 情况 采 取 的一 种 非 随机 、 开放性 、 不 使 用安 慰 剂 的研 究 ， 因此 其 得 出 的结 果 具 有 很 高 的 外 部 有 效 性 目前 Ｒ ＷＳ已得 到 很 多 医学 领 域 的重 视 ， 有 些 学 科 已 经建 立 了较 为 完 整 的观 察 性 队 列 、 登
ａ ｐ ｐ ｌ ｉ ｃ ａ ｔ ｉ ｏ ｎ ｉ ｎ ｏ ｐ ｈ ｔ ｈ ａ ｌ ｍｏ ｌ ｏ ｇ ｙ ｗ ｅ ｒ ｅ ｒ ｅ ｖ ｉ ｅ ｗ ｅ ｄ ．
【 Ｋｅ ｙ ｗｏ ｒ ｄ ｓ 】 Ｒ ｅ ａ ｌ ｗ ｏ ｌ ｒ ｄ ； Ｒ ａ ｎ ｄ ｏ ｍ ｉ ｚ ｅ ｄ ｃ ｏ ｎ ｔ ｒ ｏ ｌ ｌ ｅ ｄ ｔ ｒ ｉ ａ ｌ ； Ｒ ｅ ｓ ｅ ａ ｒ ｃ ｈ ｄ ｅ ｓ ｉ ｇ ｎ ； Ｇ ｌ ａ ｕ ｃ ｏ ｍ ａ
“ 真 实世 界 ” 研 究（ Ｒ ｅ ａ １ ． Ｗｏ Ａ ｄ Ｓ ｔ ｕ ｄ ｙ ， Ｒ ＷＳ ） 起 源 于 实 用 性 的 临床 试 验 ， 早 期 属 于 药 物 流 行 病 学 范 畴 。早 在 １ ９ ６ ６年 ， 南
真实世界临床研究
发现:
Group 1 (远)离这类医院近的患者仅入院第1天病 死率略低一点, 但和他们最终接受什么治疗无关。
两组的长期效应并无统计学意义上的差异
倾向性得分匹配（PROPENSITY SCORE MATCHING）
实质为多因素匹配 步骤： （1）Logistic回归计算倾向性得分 （2）按倾向性得分匹配 （3）按照匹配样本进行多因素分析
一定的年龄范围； 排除特殊人群、病情严重及合并症较多的病例
——同质患病人群
RWS：采用较宽泛的纳入标准和较少的排除标准；
无明确的年龄限定； 不明确排除病情严重及合并症者； 能够代表日常医疗工作中遇到患者的真实情况
——更接近真实临床实际情况人群
5、研究需要的样本量
RCT：样本量相对较少，极少考虑亚组结果；
三、研究类型
临床注册研究 病例回顾研究 监测数据研究
（一）临床注册研究
以网络数据库为基础的多中心研究 有详细的临床资料 采用相似的标准化的数据定义 高质量 横向研究+纵向研究
如：Global registry of acute coronary events(GRACE)，急性 冠脉事件全球注册研究
7、结局测量指标及统计分析方法的选择
RCT：结局测量以一个特定病症或体征为评价目标 严格控制数据采集、管理和分析过程 采用的常规统计学方法
RWS：结局测量多采用有广泛临床意义的指标（病死率、复发率、 伤残程度、生活质量等） 严格控制数据采集、管理和分析过程 不易采用的常规统计学方法
六、主要分析方法
5
二、真实世界研究的概念
real-world study，RWS
real world research，RWR
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究
1、背景介绍
在医学领域，真实世界研究是评估药物或治疗方法在真实世界环境中的实际效果和安全性的一种研究方法。
与临床实验不同，真实世界研究可以反映真实的临床实践和患者群体的多样性。
2、研究目的
确定该药物/治疗方法在真实生活中的实际效果和安全性，评估其对特定患者人群的适应性和有效性。
3、研究设计
3.1 研究类型
3.2 研究设计（队列研究、系统回顾等）
3.3 研究时长
3.4 样本选择和招募方法
3.5 数据收集方法
4、研究过程
4.1 研究开始前的准备工作
4.2 研究的实施过程
4.3 数据管理和质量控制
4.4 数据分析方法
5、研究结果
5.1 研究样本的基本特征
5.2 主要结局指标的结果
5.3 重要的次要结局指标的结果 5.4 亚组分析的结果
5.5 不良事件报告和安全性评价
6、讨论和结论
6.1 研究结果的解释和讨论
6.2 结果与之前的研究结果的比较 6.3 结果对临床实践的意义
6.4 研究的局限性
6.5 对未来研究的建议
7、附件
本文档涉及的附件详见附件部分。
8、法律名词及注释
8.1 临床实践指临床医生在实际诊疗过程中的行为和决策。
8.2 患者群体的多样性指患者人群在研究中的多样性，包括年龄、性别、种族、病史等方面的差异。
8.3 有效性指药物或治疗方法在真实世界中的实际效果。
8.4 适应性指药物或治疗方法在真实世界中对特定患者群体的适用性。
真实世界研究(杜文民)
2021/5/9
结果?
--- RWS 设计 ---
患病人群
治疗的适应症
进行治疗
暴露
对照
专门的治疗和随访
结果?
8
关于真实世界研究的结论
• RCT应该用于评价有效性（efficacy ），而 RWS用于决定效应性（effectiveness ）
• RWS 提供RCT没有的补充资料 • RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工
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14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP
• Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
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• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
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• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
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真实世界研究的名词解释
真实世界研究（Real-World Evidence, RWE）是指在真实的临床实践中收集、
分析和解释数据的方法和过程。
与传统临床试验相比，真实世界研究更加关注在真实生活环境中，研究对象的行为和结果。
在这样的设置下，研究中可以包括多样性和复杂性，能够更好地反映真实的世界情况。
真实世界研究的核心目标是为了增加对实际患者群体的了解，改善临床实践和
医疗决策的有效性。
通过收集和分析真实世界中的数据，研究人员可以更全面地理解疾病的自然历程、医疗方案的效果和患者的生活质量。
这种研究方法也可以用于评估新的医疗技术、药物和治疗策略在真实世界中的效果和安全性。
真实世界研究通常从多个数据源中获得数据，包括临床医疗记录、社区医疗数据、健康保险索赔数据、患者注册表和生物样本等。
这些数据提供了一个广泛的视角，帮助研究人员了解患者在接受治疗过程中的真实情况。
相比之下，传统的临床试验通常只在受限的实验条件下进行，并且受试者群体往往不够多样化，限制了其结果的推广性和适用性。
真实世界研究的数据分析过程非常复杂，通常采用各种统计学和数据挖掘技术。
研究人员需要处理大量的非结构化数据，并探索其中的潜在关联和趋势。
此外，为了准确解释真实世界数据的结果，研究人员还需要考虑到可能存在的混杂因素，如患者的基线特征、干预和参与者的遗传背景等。
这种复杂性和挑战性要求研究人员在设计研究和进行数据分析时要具备相应的技术和专业知识。
真实世界研究在医疗领域中具有广泛的应用。
它能够为医生和决策者提供更准
确的临床指南和决策依据，帮助他们在实践中做出更明智的选择。
同时，真实世界研究也有助于制定医疗政策和改进卫生服务的质量，在实践中推动医疗体系的创新与发展。
总结来说，真实世界研究是一种基于真实临床实践数据进行分析和解释的方法。
它关注真实世界环境下的病情演变、治疗效果和生活质量，为医疗决策提供更全面和准确的信息。
真实世界研究的广泛应用将为医学和卫生领域带来更大的进步与创新。