小分子靶向药物简述
分子靶向药物概念
分子靶向药物概念近年来，分子靶向药物成为医学领域的热门研究方向，被广泛应用于癌症等疾病的治疗。
分子靶向药物是一类可以直接干预特定分子、基因或信号通路的药物，具有高效、低毒副作用等优势。
本文将介绍分子靶向药物的概念、作用机制以及临床应用情况。
一、分子靶向药物的概念分子靶向药物是指能够靶向特定生物分子（如蛋白质、DNA、RNA 等）进行干预治疗的药物。
与传统化学药物相比，分子靶向药物具有更高的选择性，能够在目标分子上发挥更为显著的作用，减轻对正常细胞的伤害。
它们通常是由小分子化合物、抗体、核酸等构成，通过与特定的分子靶点结合，抑制某种生物过程或促进另一种生物过程的发生。
二、分子靶向药物的作用机制分子靶向药物的作用机制多种多样，根据药物的性质和分子靶点的差异，分子靶向药物可以实现以下几种作用机制：1. 抑制靶点活性：某些分子靶向药物可以与靶点结合，阻断其活性。
例如，基于表皮生长因子受体（EGFR）的靶向药物可以结合EGFR，抑制其信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和分裂。
2. 诱导细胞凋亡：某些分子靶向药物可以通过与细胞的生存信号通路干扰，诱导肿瘤细胞自身程序性死亡，即细胞凋亡。
这种作用机制能够有效地限制肿瘤细胞的生长和扩散。
3. 阻断血供：一些分子靶向药物可以通过干扰肿瘤的血管生成，阻断其血供，从而导致肿瘤细胞因缺氧而死亡。
这种作用机制被广泛应用于肿瘤治疗中，被称为抗血管生成治疗。
4. 免疫激活：一部分分子靶向药物可以通过激活免疫系统，增强机体对肿瘤的免疫应答。
这些药物可以增加肿瘤细胞被免疫细胞攻击的可能性，提高治疗效果。
三、分子靶向药物的临床应用情况目前，分子靶向药物已经广泛应用于临床治疗中，取得了显著的疗效。
其中，最典型的应用领域就是癌症治疗。
许多分子靶向药物已经成功用于多种癌症的治疗，如乳腺癌、结直肠癌、肺癌等。
这些药物可以针对癌症细胞中的特异性分子靶点，干预其生长和扩散，达到治疗的目的。
此外，分子靶向药物还被应用于其他一些疾病的治疗中，如类风湿性关节炎、糖尿病等。
小分子靶向治疗药物简介
化学抗肿瘤药物经过半个多世纪的发展，已经进入靶向治疗药物时代。
小分子靶向药物在临床上的应用日益增多，在一些肿瘤类别中已经进入一线用药地位，比如肾癌、慢粒白、多发性骨髓瘤等。
本文对小分子靶向治疗药物做一综述。
小分子靶向治疗药物简介一、受体酪氨酸激酶抑制剂作为抗肿瘤药物靶点的酪氨酸激酶有两类，一类是受体酪氨酸激酶（RTKs），另一类是非受体酪氨酸激酶（nrRTKs）。
如图2，作为抗肿瘤药物靶点的RTKs是一种生长因子受体，其本质为跨膜蛋白，胞外结构域负责与生长因子结合，胞内结构域含有激酶活性。
当RTKs 与生长因子结合后，胞内的激酶活性被激活，继而使底物蛋白的酪氨酸残基磷酸化，被磷酸化的蛋白质再引发多种信号通路的瀑布效应，并进一步引发基因转录，达到调节靶细胞生长与分化的作用。
图2 受体酪氨酸激酶（RTKs）的胞内信号转导途径按照其结合的生长因子的不同，又可以将RTKs分为多种类型，主要包括表皮生长因子受体家族、血小板衍生因子受体家族、成纤维细胞生长因子受体家族、胰岛素样生长因子受体家族、血管内皮生长因子受体家族。
受体酪氨酸激酶抑制剂：小分子受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）阻止RTKs酪氨酸激酶功能的激活。
当TKI进入肿瘤细胞后，与RTKs在胞内的ATP结合位点结合，从而抑制RTKs 的磷酸化，阻止激酶的激活，阻断受体下游信号通路的传导而发挥抗肿瘤作用。
从作用机制上看，受体酪氨酸激酶抑制剂作用于信号传导途径的最上游，同时阻断多条通路，具有治疗范围广、疗效高的优点。
目前上市的受体酪氨酸激酶抑制剂有两代。
第一代为单靶点酪氨酸激酶抑制剂，如吉非替尼、厄洛替尼。
表已上市的酪氨酸激酶抑制剂注：EGFR：表皮生长因子受体，属HER家族；VEGFR：血管内皮生长因子；PDGFR：血小板衍生因子；HER2：HER家族的一种受体；Abl-Bcr：一种非受体酪氨酸激酶；Raf：酪氨酸激酶的下游信号通路中的一种蛋白；Flt-3：Src：一种非受体酪氨酸激酶；c-kit：Ret：胶质细胞源性神经营养因子的受体吉非替尼为EGFR酪氨酸激酶抑制剂，主要用于非小细胞肺癌，对酪氨酸激酶基因编码区突变型肿瘤的有效率高达80%以上。
药物化学中的小分子靶向药物研究
药物化学中的小分子靶向药物研究药物化学是研究药物的化学性质、结构和制备方法的学科。
在药物研究和开发的过程中，药物化学发挥着关键作用，通过合理设计和合成药物分子，提高药物的疗效和安全性。
其中小分子靶向药物是近年来药物研究的重要方向，其疗效和安全性优于传统的非靶向药物。
一、小分子靶向药物的定义及优势小分子靶向药物是指分子量小于1000的药物，能够特异性地与靶点结合，并发挥治疗作用。
靶点可以是蛋白质、酶、受体等与疾病相关的生物分子。
与传统的非靶向药物相比，小分子靶向药物具有以下优势。
1. 靶向性强：小分子药物可以与特定的靶点结合，发挥更强的治疗作用，并减少对非靶点的副作用。
2. 疗效高：小分子药物可以经过合理设计和优化，增加其在靶点上的亲和力和选择性，从而提高其疗效。
3. 可溶性好：小分子药物的分子量小，通常具有良好的溶解性，更容易经口服或注射等途径给药。
4. 更容易制备：由于小分子药物的分子量小，结构相对较简单，因此其研制和制备常常比生物制剂更加容易和经济。
二、小分子靶向药物的研究方法小分子靶向药物的研究涉及多个学科领域，包括药物化学、生物化学、分子生物学等。
其研究方法主要包括以下几个方面。
1. 靶点的确认和筛选：首先需要确定与疾病相关的靶点，然后利用生物学方法（如酶活性测定、受体结合实验等）进行初步筛选。
2. 分子设计和合成：根据靶点的特性，结合统计学或计算机化学方法，设计和合成一系列具有不同化学结构和生物活性的小分子化合物。
3. 药代动力学和毒理学研究：对候选药物进行药代动力学和毒理学研究，评估其药效和安全性。
4. 临床前研究：进行细胞和动物模型实验，评估小分子药物的疗效和安全性，并确定最佳的给药途径和剂量。
5. 临床试验：进行临床试验，评估小分子药物在临床上的安全性和有效性，寻求最佳的治疗方案。
三、小分子靶向药物的案例目前，小分子靶向药物已经成功地应用于多种疾病的治疗。
以下是几个常见的小分子靶向药物案例。
肿瘤分子靶向药物简介历史及上市药物
肿瘤的靶向药物选择——国内外已经上市的分子靶向(MTT)药物...一、靶向药物（targeted medicine）简介靶向药物是目前最先进的用于医治癌症的药物，是随着今世分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物。
靶向药物与常规化疗药物最大的不同在于其作用机理：常规化疗药物通过对细胞的迫害发挥作用，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，所以产生了较大的毒副作用。
而靶向药物是针对肿瘤基因开发的，它能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合（或类似的其他机制），阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。
由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方式小得多。
靶向药物可以分为以下几类：（一）小分子药物小分子药物一般是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖进程中所必需的信号传导通路，从而达到医治的目的。
例如诺华制药生产的格列卫（Gleevec，通用名Imitinib）、阿斯利康生产的易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）均属此类；（二）细胞凋亡诱导药物通过特异性地诱导肿瘤细胞凋亡，达到医治的目的。
如美国千年制药公司生产的Velcade （通用名bortezomib）、Genta公司生产的Genasense（oblimersen）；（三）单克隆抗体例如赫塞汀（Herceptin，通用名Trastuzumab），用于医治HER2基因阳性（过量表达）的乳腺癌。
这种药物是通过抗原抗体的特异性结合来识别肿瘤细胞的。
除上述列举的已经进入临床利用的靶向药物外，另外还有多种靶向药物正在开发中。
二、肿瘤的靶向药物上市历史回顾：■白血病费城染色体开启靶向医治之门早在1960年，美国费城的研究者发现慢性髓性白血病（CML）患者中存在一个染色体异样。
数年后，研究者发现这是9号和22号染色体长臂易位的结果。
2023年小分子靶向药物行业市场发展现状
2023年小分子靶向药物行业市场发展现状小分子靶向药物是目前药物研究领域中的一个重要领域。
它是一种针对特定的分子结构进行设计的药物，可以在分子水平上精确地调节细胞信号转导、代谢和增殖等生命过程，具有高效、低毒、易制备等优点。
以其针对性强、效果好、安全性高等特点，小分子靶向药物成为了目前药物研发中的热点和重点。
本文将从小分子靶向药物的定义、发展现状、市场前景等几方面来进行探讨，以期对此领域感兴趣的人士提供参考。
一、小分子靶向药物的定义小分子靶向药物是指分子量较小、构造精细、具有针对性、能够与靶点结合从而调节细胞信号转导、代谢和增殖等生命过程的药物。
与传统药物不同的是，小分子靶向药物具有高效、低毒、易制备等优点，且可以通过口服等途径进行输入，增加了药物的临床应用范围。
二、小分子靶向药物的发展现状小分子靶向药物的研究起源于20世纪50年代，随着分子生物学、蛋白质工程等技术的日益成熟，小分子靶向药物的研究也得以快速发展。
目前，小分子靶向药物的实际应用涵盖了肿瘤、免疫、心血管等多个领域，成为当今药物研究领域中的热点和重点。
根据Market Research Future的报告，在2017-2023年期间，全球小分子靶向药物市场预计将以CAGR 16.6%的速度增长，达到1,402.6亿美元。
该市场的增长主要来自于人口老龄化和疾病负担增加的影响，以及新药研发和逐渐普及的基因组和蛋白质组分析技术的推动。
近年来，随着信息技术和人工智能技术的不断发展，小分子靶向药物的研究和开发过程趋于快速、高效和精确。
同时，微纳技术、生物芯片技术等新兴技术的引入，也为小分子靶向药物的研究和生产提供了新渠道和新思路。
三、小分子靶向药物的市场前景小分子靶向药物是目前药物研发领域中的一大热点和重点，市场潜力巨大。
其中，肿瘤治疗是最重要的市场之一。
数据显示，由于肺癌、结直肠癌、乳腺癌、淋巴瘤等疾病的高发，全球癌症药物市场规模逐年增长。
尤其是针对肿瘤的小分子靶向药物，因其具有增强疗效、减少副作用等优点，成为肿瘤治疗领域的关键产品。
小分子靶向抗癌药
小分子靶向抗癌药根据全国肿瘤登记中心 (National Center of Cancer Registration, NCCR) 2019年1月发布的全国癌症报告，我国2015年新发癌症病例超过390万，死亡病例超过233万。
癌症是严重威胁我国人民健康的疾病之一，防控形势严峻。
为缓解癌症治疗压力，我国近年大力促进抗癌新药的引进和上市。
酪氨酸激酶抑制剂 (Tyrosine kinase inhibitors, TKIs) 作为一类具里程碑意义的小分子靶向抗癌药，在2019年医保目录中已增至24个，其中不乏新上市药物。
作为肿瘤治疗的重磅级药物，我们在有限资源下，又该如何实施个体化精准用药、优化肿瘤个体化治疗和全程管理、最大化肿瘤患者的临床获益呢？本文将与您一起探讨一二。
01TKIs靶向治疗广泛用于多种恶性肿瘤酪氨酸激酶 (Tyrosine kinase, TK) 在细胞内担任许多讯号传递的开关，它的突变常常引起癌症。
TKIs正是以该酶为靶点，靶向治疗癌症。
首个TKI药物——伊马替尼，极大延长费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病患者生命至数十年，在肿瘤治疗史上具里程碑意义。
目前，全球范围内已批准上市多个TKIs，用于多种恶性肿瘤的治疗，如肺癌、乳腺癌、肾癌、甲状腺癌，胃肠道间质瘤和白血病等[1]。
上市TKIs均为口服制剂，服用方便，耐受性较好。
由于临床疗效显著，多个被NCCN指南推荐为一线用药。
我国纳入医保的TKIs就有多个是一线用药。
02TKIs临床表现优异，但依然面临多个挑战① 靶点突变，发生耐药多项研究已证明，相应靶点阳性的肿瘤患者服用TKI虽能明显缓解症状，但多数在一段时间后会产生耐药，影响临床疗效[1]。
以EGFR突变的非小细胞肺癌(NSCLC) 为例，一、二代EGFR-TKI获得性耐药的患者中，约60%会发生T790M突变 [2]。
但遗憾的是，治疗EGFR-T790M突变的三代TKI代表药物，奥西替尼，其获得性耐药问题也日益凸显[3]。
阿帕替尼的作用与功效
阿帕替尼的作用与功效阿帕替尼（apatinib）是我国研发的一种新型小分子靶向药物，属于一种有效的酪氨酸激酶抑制剂（蛋白酪氨酸激酶抑制剂）。
它通过抑制内皮细胞和肿瘤细胞的管腔内皮生长因子受体（VEGFR）而发挥治疗作用。
近年来，阿帕替尼已经在我国和许多国家正式上市，成为晚期胃癌和不可切除的胃或胃食管交界处癌症的一线治疗药物。
本文将介绍阿帕替尼的作用机制、临床应用及不良反应等方面的内容。
一、作用机制：阿帕替尼作为一种酪氨酸激酶抑制剂，通过选择性地抑制肿瘤血管生成所需的均质一聚和其他VEGFR家族成员的酪氨酸激酶活性，阻断肿瘤血管生成因子的信号传导，抑制肿瘤生长和转移，从而发挥抗肿瘤作用。
具体来说，阿帕替尼的主要作用机制包括以下几个方面：1.抑制肿瘤血管生成：阿帕替尼能够抑制肿瘤血管生成因子（VEGF）与VEGFR结合，从而阻断血管内皮细胞的增殖、迁移和血管生成过程，抑制肿瘤的血液供应，使肿瘤细胞遭到缺氧和营养不足的环境。
2.抑制肿瘤细胞增殖：阿帕替尼通过抑制VEGFR的活性，还能够直接抑制肿瘤细胞的增殖和分裂，从而减少肿瘤体积和负荷，抑制肿瘤的生长和扩散。
3.增强免疫功能：研究表明，阿帕替尼还可以增强人体的免疫功能，通过调节T细胞、B细胞和巨噬细胞等免疫细胞的活性，增强机体的抗肿瘤能力。
总的来说，阿帕替尼的作用机制主要通过抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞的增殖来发挥治疗作用。
在临床应用中，阿帕替尼已经被证明是一种有效的治疗晚期胃癌和不可切除的胃或胃食管交界处癌症的药物。
二、临床应用：1.晚期胃癌的治疗：阿帕替尼在晚期胃癌的一线治疗中已经显示出良好的疗效。
根据临床试验的结果，使用阿帕替尼和常规化疗相比，患者的总生存期显著延长，且具有良好的安全性和耐受性。
因此，阿帕替尼已经成为晚期胃癌患者的重要治疗选择。
2.不可切除的胃或胃食管交界处癌症的治疗：对于不可切除的胃或胃食管交界处癌症患者，阿帕替尼也被广泛应用于一线治疗。
什么是小分子靶向药物？
什么是小分子靶向药物？展开全文生物大分子药物（包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸等）多用于治疗肿瘤、艾滋病、心脑血管病、肝炎等重大疾病。
小分子靶向药物：通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。
小分子药物具有使用广泛、理论成熟等优势。
常用药物，小分子药物的数量占总量的98%。
截至2016年7月，FDA一共批准了43个抗肿瘤小分子靶向药物，其中有2个是不用于肿瘤治疗的替尼类药物，分别是治疗类风湿关节炎的托法替尼和治疗骨髓纤维化的鲁索替尼。
这45个小分子靶向药物中，治疗肺癌和白血病的最多，各有8个，其次是肾癌，有7个。
目前，小分子化学药物仍然是当前药物设计的主要方向。
治疗肿瘤的小分子靶向药物多为口服药，方便，对正常细胞损伤小，具有特异性，也是抗肿瘤药研发的热点。
下面整理了最新小分子靶向药物，以及详细的分析介绍。
肺癌。
用于治疗肺癌的小分子靶向药物有8种，见下表。
肺癌的治疗靶点主要有两类，一类是表皮生长因子受体(EGFR)，以吉非替尼、厄洛替尼为代表；另一类是间变性淋巴瘤激酶(ALK)，主要是克唑替尼、色瑞替尼等。
目前在我国上市的品种有原研进口的吉非替尼、厄罗替尼、克唑替尼，及我国自主研发的埃克替尼。
乳腺癌。
目前用于乳腺癌小分子靶向治疗的药物包括以人表皮生长因子受体2(HER2)为靶点的拉帕替尼、以雷帕霉素靶蛋白(mTOR)为靶点的依维莫司，以及2015年刚上市的全球首个CDK4/6激酶抑制剂帕博西尼。
前两个药物均已在国内有进口上市，后者尚未在国内上市。
胃癌&胃肠道间质瘤。
胃癌靶向治疗起步较晚，小分子靶向药物较少，治疗靶点目前主要集中在VEGFR。
伊马替尼除了是白血病的一线用药，也可以治疗胃肠道间质瘤；舒尼替尼和瑞戈非尼属于多靶点药物。
值得一提的是，阿帕替尼是中国自主研发的一种小分子 VEGF 受体抑制剂。
除了瑞戈非尼，其他三个小分子靶向药在中国均有上市；伊马替尼国内仿制药有正大天晴、江苏豪森、石药欧意三家。
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小分子靶向药物简述摘要：根据肿瘤细胞中分子的生物学特征与正常细胞中分子生物学特征的区别而研发的药物统称为分子靶向药物，是随着当代分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物。
靶向药物治疗癌症，不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。
使用靶向药物的治疗方法称为靶向治疗（targeted therapy）。
靶向药物（targeted medicine）是随着当代分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物，是目前（2012年）最先进的用于治疗癌症的药物，它通过与癌症发生、肿瘤生长所必需的特定分子靶点的作用来阻止癌细胞的生长。
关键词：药物靶向治疗正文一、作用机制靶向药物与常规化疗药物最大的不同在于其作用机理：常规化疗药物通过对细胞的毒害发挥作用，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，所以产生较大的毒副作用。
而靶向药物是针对肿瘤基因开发的，它能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合（或类似的其他机制），阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。
由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。
使用靶向药物的治疗方法称为“靶向治疗”（targeted therapy）。
分子靶向药物通过阻断肿瘤细胞或相关细胞的信号转导，来控制细胞基因表达的改变，而产生抑制或杀死肿瘤细胞。
二，代表药物1. 具有靶向性的表皮生长因子受体(EGFR)阻断剂，如吉非替尼(Gefitinib，Iressa, 易瑞沙)；埃罗替尼（Erlotinib, Tarceva）ZD1839(Iressa)可以增加PDD、CBP、Taxol、Docetaxel及ADM等药物的抑瘤效果,但不增加Gemzar的抑瘤作用；OSI-774(Tarceva, erlotinib)也是一种表皮生长因子受体-酪氨酸激酶( EGFR-TK)拮抗剂,属小分子化合物。
2002年9月,美国FDA批准其作为标准方案治疗无效的晚期NSCLC的二线或三线治疗方案。
OSI-774对头颈部肿瘤和卵巢癌也有效；联合化疗治疗胰腺癌的III期临床试验研究正在进行之中；在欧洲进行了OSI-774联合健择+顺铂治疗非小细胞肺癌的III期临床试验研究；在美国也进行了OSI-774联合泰素+卡铂治疗非小细胞肺癌的III期临床试验研究；有些临床试验研究有了初步的结果。
Glivec (STI571, imatinib,格列卫)是一种酪氨酸激酶抑制剂,属小分子化合物用于既往干扰素治疗失败的CML慢性期患者有效率达100%，对Ph阳性的急性淋巴细胞性白血病(ALL ) 缓解率也高达70%，Glivec还显示对胃肠道恶性间质细胞瘤(GIST)患者的疾病控制率达80%～90%；对化疗和放疗高度拮抗的恶性胶质瘤(最常见的脑肿瘤)可能有效。
2. 针对某些特定细胞标志物的单克隆抗体，如西妥昔单抗（Cetuximab, Erbitux）；抗HER-2的单抗，如赫赛汀（Trastuzumab, Herceptin）；抗EGFR的单抗，如C225 (Cetuximab, erbitux)提高了5-Fu和CPT-11治疗后失败的结肠癌患者的获益率。
显示只要阻断了EGFR,就能重新获得对化疗的敏感性, EGFR抑制剂在一线联合方案的使用有可能效果会更好。
抗Her-2单抗赫赛汀(Herceptin)在体外试验中，3 - 100mg/kg均有明显的抑瘤效果。
赫赛汀与阿霉素和紫杉醇均有协同抗癌作用,而赫赛汀与紫杉醇的协同作用更为明显。
抗CD20抗体(mabthera, rituximab) 已被批准用于低度恶性B细胞淋巴瘤的治疗,并正在探索与化疗联合用于恶性度高的淋巴瘤的治疗。
3. 抗肿瘤血管生成已研制的药物有bevacizumab和内皮抑素endostatin等，Bevacizumab (avastin, rhuMab-VEGF)是重组人抗VEGF配体单克隆抗体, Endostatin是一种内源性抗血管生成因子,分离自血管内皮瘤。
分子靶向治疗药物的研发与应用,对原有的肿瘤治疗学观念与模式将产生巨大的影响，但尽管已取得了一定的疗效，仍有很多问题有待解决，例如:疗效的预测问题,若能预见性地使用于可能有效的患者,则可避免不必要的经费投入；怎样与传统治疗方法配合以达到提高疗效的目的；分子靶向药物的耐药性问题等等。
相信随着肿瘤分子生物学研究的不断深入,药物作用机制将会进一步阐明,药物应用的个体化将会成为可能，更多的肿瘤患者将会从中受益。
4.Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，如伊马替尼（Imatinib）；5.血管内皮生长因子受体抑制剂，如Bevacizumab(Avastin)；6.抗CD20的单抗，如利妥昔单抗（Rituximab）；7.IGFR-1激酶抑制剂，如NVP-AEW541；8.mTOR激酶抑制剂，如CCI-779；9.泛素-蛋白酶体抑制剂，如Bortezomib；10.其他，如Aurora激酶抑制剂，组蛋白去乙酰化酶（HDACs）抑制剂等。
三、分类1、小分子药物小分子药物通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。
例如诺华制药生产的用于治疗慢性粒细胞白血病和肠胃基质瘤的格列卫（Gleevec，通用名Imitinib）、以EGF R（表皮生长因子受体）为靶点的用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的阿斯利康生产的易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）和德国默克的特罗凯（tarceva，通用名Erlotinib）均属此类，并已进入临床应用。
美国千年制药公司生产的Velc ade（通用名bortezomib）是细胞凋亡诱导剂，也属于小分子药物。
2、单克隆抗体例如用于治疗HER2基因阳性（过量表达）的乳腺癌的赫塞汀（Herceptin，通用名Trastuzumab）、以EGFR为靶点的结肠癌和非小细胞肺癌治疗药物爱必妥（Erbitux，通用名Cetuximab）等。
这类药物是通过抗原抗体的特异性结合来识别肿瘤细胞的。
从通用名的后缀上来看，单克隆抗体类靶向药物以“-mib”为后缀，而酪氨酸激酶类靶向药物以“-nib”为后缀。
四、临床使用靶向药物一般单独使用或和化疗药物配合使用。
对于已经经过充分临床验证的靶向药物，在临床上可用作一线、二线、三线治疗，而对于新的靶向药物，尽管已有资料表明其有效性，但还未经过充分的临床验证，一般用于二线、三线治疗（即常规化疗无效后的治疗）。
靶向药物的使用，应该在医生的指导下科学用药。
当临床上已经显示靶向药物已经没有明显效果时（例如连续用药一年后），说明癌细胞已经产生了耐药性，这时应停止使用靶向药物或更换治疗方案。
靶向药物的价格仍高于常规化疗药物，这在一定程度上限制了靶向药物的推广。
但相信随着科技的进步，其价格会降低，种类会增加，靶向药物将会成为一类能够带来更好疗效、更少痛苦的癌症治疗药物。
五、发展及前景从2005年开始，越来越多的省份或城市将靶向药物纳入地方报销目录范围。
国内靶向药物需求巨大，预计随着医保保障水平提高，获批上市产品增多，与靶向药物谈判机制促其降价或优惠，患者将受益。
单抗类靶向药物有3个产品进入地方医保，其中美罗华进入9省医保，赫赛汀进入2省及5市医保。
总体来看，由于单抗类治疗费用较高，进入地方医保的进程比较缓慢一些。
而小分子靶向药物则要相对顺利些，市场上主要的8个激酶抑制剂都或多或少的进入地方医保，伊马替尼已进入十几个省市地方医保，由于国产仿制药的上市，价格将会有较大降幅，预计还会有地方医保将其纳入。
尼洛替尼进入7个省市地方医保，吉非替尼进入4个省市，厄洛替尼进入3个省市。
国产的埃克替尼13年进入浙江省和青岛市医保报销目录。
最为典型的是吉非替尼，吉非替尼是全球首个EGFR-TKI（表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂）药物，2002年在日本获批上市，但是ISEL研究数据并不令人满意，阿斯利康也撤回了吉非替尼的欧洲上市申请，在许多市场包括美国都限制了该药物许可。
但该产品在亚洲国家包括我国疗效显著，两项关键性III期研究INTEREST和IPASS研究相继取得了非常重要的成果：INTEREST研究显示，与标准二线化疗相比，吉非替尼具有相等的总生存时间以及更好的生活质量获益；而IPASS研究证明，对经选择的亚裔患者，与两联化疗相比，吉非替尼用于一线治疗的无进展生存期、客观缓解率、耐受性以及生活质量获益方面有统计学显著性的优势。
EGFR突变在欧洲和亚洲非小细胞肺癌中的发生率分别为10-15%和30-40%，临床试验结果表明这些类型的肿瘤对吉非替尼高度敏感。
09年IPASS试验结果在ASCO上公布。
在EGFR 突变人群中如果用TKI类药物治疗有效率71.2%，优于化疗方案。
如果EGFR 未突变的病人选择了TKI治疗，有效率只有1.1%。
2009年7月，EMEA（欧盟药品管理局）正式批准吉非替尼用于成人的EGFR 基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌一线治疗。
吉非替尼的销售额快速恢复增长。
在肿瘤的个体化治疗方面，经过多年的研究，人们发现癌症是一种基因病，基本是由于细胞中的基因突变或者染色体的结构变异等导致的。
肿瘤细胞基因的突变类型和肿瘤的治疗选择及预后判断有着密切的关系。
最典型的例子就是EGFR或者KRAS的突变，能够对肿瘤的抗药性进行预测。
随着肿瘤基因研究的不断深入，可以预见，将会有越来越多的肿瘤基因突变被发现，并由此可以研究生产出专门针对这一类型突变基因的药物来进行治疗。
因此，针对肿瘤病人的肿瘤基因表型进行分子分型分析，是个体化肿瘤治疗的必然选择。
参考文献李宁；段向红；陈小兵；王新峰；罗素霞；靶向治疗——渐行渐近【j】医学与哲学【B】；2012年06期肿瘤分子靶向药物的的药理与临床-药物治疗杂志-2008，（6）5李斌,郑艳波,李良,甄永苏. 基于抗体和配体的肿瘤靶向肽药物研究进展[J]. 中国医药生物技术. 2014(04)。