201511 研究生系列 临床经济学证据的分析与评价(1)
循证医学证据分级标准
循证医学证据分级标准循证医学证据分级标准是指对临床研究及其结果进行评价和分级的一种方法，目的是判断研究的可靠性和结果的可信度。
这种标准可以帮助医生和决策者根据不同证据的质量和效力来制定临床指南和治疗方案，以提供更准确、有效和安全的医疗服务。
循证医学证据分级标准的核心原则是“由高至低”的分级方式，根据科学研究的方法学质量、结果的一致性和证据的可信度来对研究结果进行评价。
以下是常用的循证医学证据分级标准：一、高质量的随机对照试验（RCT）高质量的随机对照试验是目前评价治疗干预效果最可靠的研究设计。
该类试验涉及随机分组、双盲或单盲实施、具有明确的研究随访时间，能够有效减少偏倚和提高证据的可靠性。
这类研究的证据级别被认为是最高的，对于临床决策有较高的参考价值。
二、人群研究和观察性研究人群研究和观察性研究属于非随机的研究设计，可以包括队列研究、病例对照研究等。
这类研究可以观察和描述人群中的某一效应或相关因素，但由于存在潜在的偏倚和干扰因素，证据级别相对较低。
尽管如此，合理选择和设计的人群研究仍然可以提供有限但可靠的证据。
三、专家意见和经验专家意见和经验是循证医学证据分级标准中最低的级别，属于非研究性证据。
尽管专家意见来源于临床实践经验和知识，但受到主观因素的影响，缺乏临床试验所提供的直接证据支持。
因此，在使用专家意见和经验时，需要权衡其可信度和适用性。
循证医学证据分级标准的应用可以帮助临床医生和决策者更准确地评价不同研究的质量和证据的可靠性。
在制定治疗方案、制定临床指南或推荐健康管理策略时，将根据证据的级别来决定其在决策过程中的权重和可靠性。
总之，循证医学证据分级标准是评价临床研究可靠性和结果可信度的一种重要工具，在临床实践中具有广泛的应用价值。
通过合理使用循证医学的证据分级标准，医学界可以更好地利用科学研究的成果来指导和改善临床决策和治疗效果。
循证医学证据分级标准的应用不仅有助于规范临床决策和指南的制定，而且可以提升医疗行为的科学性和效果。
2015循证医学
究证据的基础上，经严格评价、整合处理、分析总结而形 成的研究报告。常见的有：
• 系统评价 • Meta分析 • 实践指南 • 卫生技术评估
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2200
循证医学证据类型
系统评价(Systematic Review)与Meta分析
• 循证医学期刊
– ACP Journal Club: 1994-2008年的资源被PubMed收 录
– Evidence-based medicine：2006-2015年的题录被被 PubMed收录
– ……
• 循证医学搜索引擎数据库：以TRIP和SUMsearch为 代表。
–TRIP ( ) ：收录内容包括精要 ，临床问题，系统综述，北美、欧洲、其他指南，对 照试验，重要的原始证据，扩展的原始证据，病例报 告等
– 随机对照试验（RCT)
– 临床对照试验(CCT)
– 交叉试验(cross-over trial)
– 自身前后对照试验(itself before-after controlled trial)
– 叙述性研究(descriptive study)
• 观察性研究
• 队列研究(又称前瞻性研究，cohort study)
• 循证医学的三大要素
– ①研究证据；②可用资源；③价值取向。
• 循证医学的两大核心
– 证据要分级，推荐有级别。
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（一）循证医学基本概念
• 循证医学实践的基本步骤
–提出明确的临床问题：PICO原则 –系统检索相关文献，全面收集证据 –严格评价，找出最佳证据 –应用最佳证据，指导临床实践 –后效评价循证实践和结果
第三章 证据的分类分级与推荐
符号描述法，也为喜欢使用数字和字母形式的机构提供了首选的数字/字母描述法
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证据质量与推荐强度的表达方式
证据质量ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ高质量
中级质量 低质量
极低级质量
权重
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质量评价的局限性 研究质量低可能与研究报告不恰当有关
与作者联系，补充或核实情况 真实性的测量标准与实际研究的结局之间的联系？
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临床研究评价的目的 减少或纠正偏倚及混杂，获得科学的临床研究结果： 严格的临床科研设计方法； 采用合适的统计学方法。
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不同临床问题需要不同的研究设计 临床问题 疗效评价 治疗的不良反应 诊断或筛查试验 预后评价 无法进行RCT或有伦理问题的疗效评价
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二 影响证据质量的因素 一）可能降低证据质量的因素 1）研究的局限性 研究的局限性包括隐蔽分组缺失、盲法缺失(特别是结局指标为主观性指标且对其评估极易 受偏倚影响时)、失访过多、未进行意向性分析、观察到疗效就过早终止试验或未报道结果( 通常是未观察到疗效的一些研究)。 2）研究结果不一致 不同研究间大相径庭的疗效评估(异质性或结果的差异)意味着各种疗法的疗效确实存在差异 。差异可能源于人群(如药物对重症人群的疗效可能相对显著)、干预措施(如较高药物剂量 会使疗效更显著)或结局指标(如随时间推移疗效降低)。 当结果存在异质性而研究者未能意识到并给出合理解释时，证据质量亦降低。
的混杂因素，仍可能影响结果。
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随机对照临床试验（RCT） 随机临床试验是最严格的方法 随机试验也可能存在受偏倚的影响，对其方法学质量进行评价是必要的。
治疗性研究证据的评价与应用
治疗性研究证据的评价与应用治疗性研究证据的评价与应用是医学领域中至关重要的一环。
正确评价和应用治疗性研究证据，可以帮助医生、患者和决策者做出更科学、更合理的治疗决策，提高患者的治疗效果和生活质量。
本文将从评价治疗性研究证据的方法和标准，以及应用治疗性研究证据的场景等方面进行探讨。
首先，评价治疗性研究证据需要根据科学的方法和标准进行。
常见的评价方法包括系统综述和荟萃分析。
系统综述是通过系统地收集、整理和分析多个研究的研究结果，以回答特定的研究问题。
荟萃分析则是通过统计方法将多个研究的结果进行合并，以提高研究结果的统计学效力和可靠性。
评价治疗性研究证据需要依据证据等级体系进行分类，如国际上广泛应用的GRADE体系。
GRADE体系将证据分为高、中、低和极低四个等级，根据研究设计、研究质量、结果的一致性、效果大小和剂量效应关系等因素进行评价。
在评价治疗性研究证据时，还需要关注结果的临床重要性和实际应用的可行性，以综合考虑治疗效果的大小和风险的程度。
其次，治疗性研究证据的应用需要根据不同的场景进行。
在临床实践中，医生需要结合自己的临床经验和对患者的了解，综合考虑治疗性研究证据、患者的价值观和态度、医疗资源的可行性等因素，做出治疗决策。
治疗性研究证据还可以用于指导临床实践的制定和更新，例如制定临床指南、制定个体化治疗方案等。
此外，治疗性研究证据还可以用于卫生政策和决策的制定，在公共卫生领域的决策中发挥重要作用。
如在传染病防控、药品采购和医疗保险报销等方面，治疗性研究证据可以提供支持，并发挥指导和规范的作用。
然而，治疗性研究证据的评价和应用也存在一些挑战。
首先，治疗性研究证据的质量和可靠性可能存在问题，例如样本量小、研究设计不完善、结果的一致性差等。
其次，治疗性研究证据的结果可能存在异质性，即不同研究的结果可能存在差异。
此外，治疗性研究证据的外部效应性也需要考虑，即研究结果是否适用于不同的人群和不同的实践环境。
5循证医学基础-证据
他对上述的RCT做了系统综述，并建议其他专业仿效这种 做法，提出各专业应将所有的RCT收集起来进行系统综述， 并不断加入新的试验结果而随时更新，为临床治疗实践提 供了可靠的依据。
―我们没有由专业人员定期对相 关的RCT进行严格总结是我们 职业上一个大大的失误”。
系统评价的迫切性
1992年，这个问题再次被提出并予以强调。艾黎 奥特. 安特曼（Elliot Antman,）及其同事在他们 的两篇文章中报道了两个骇人听闻的发现： “如果早先就对关于溶栓治疗对心脏病发作效果 的原始研究进行系统性评价的话，那么它的疗效 早在70年代中期就该明了。” “遗憾的是，我们的教科书和叙述性研究无法对 当前知识进行有效的总结。”
为什么要进行系统评价/Meta分析
海量信息需要整合
避免“只见树木不见森林”
克服传统文献综述的缺陷 连接新旧知识的桥梁
系统评价与Meta分析步骤与方法
定题 背景 检索原始文献 收集数据 分析数据 报告结果
一、定题
F-可行， I-有趣，
N-新颖，
E-伦理，
R-有意义。
二、背景
阐述所选题目的临床意义 和进行系统评价的理由
证据分级：老五级→新五级→新九级
证据分级：老五级→新五级→新九级
新五级
证据分级：老五级→新五级→新九级
新九级
证据的分级
I级：
收集所有高质量的RCT后作出的系统评价 或Meta分析结果 大样本多中心随机对照试验
II级：
单个大样本的RCT结果
III级： 有对照但未用随机方法分组的研究
病例对照研究和队列研究
双盲
前瞻性研究
系统评价与Meta分析
(systematic review and meta-analysis)
循证医学证据评价的基本原则和方法培训课件
初筛临床研究证据的真实性和相关性 确定研究证据的类型 证据评价的注意事项
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真实性
1、这篇文章是否来自经同行评审（peer-reviewed）的杂志?
有同行评审的杂志上发表的文章均经过了严格的评审过程， 尽可能筛除有严重缺陷的文章，提高了发表文章的质量。
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3、该研究是否由某个组织所倡议，导致其研究设计或结果 可能受到影响？ 这个问题主要考虑研究资金的来源可能导致的偏倚。 大多数杂志要求研究人员说明研究资金的来源。
如果一个研究有药厂或其它商业组织资助，应要求研究 人员保证其研究的设计和结果并未因此而受到影响。
证据评价的基本内容和方法
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证据评价的基本内容
研究目的：是否明确、重要、科学、先进、可行？ 研究设计：是否科学、可行？ 研究对象：定义是否明确？代表性如何？有无入选和排除标准？ 观察测量：变量的定义是否明确？指标选择是否合理？测量是否
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原始研究涉及的主要临床问题及其常用的设计方案
2、这篇文章的研究场所是否与你的医院相似，以便结果真实时可 应用于你的患者？
这个问题可以通过阅读作者的单位或进行研究的场所确定。如果 你在乡村医院工作，阅读的文章是在某个大学的专科病房所进行的研 究，你就要考虑其结果应用到你的病人时可能存在环境条件以及患者 本身的差异，当然这不是拒绝这篇文章的重要理由，但如果差异太大， 应谨慎考虑。
循证医学对于治疗效果评价的临床研究证据如何分级及其意义？
循证医学对于治疗效果评价的临床研究证据如何分级及其意
义？
循证医学对于治疗效果评价的临床研究证据如何分级及其意义？
版权声明：转载时请以超链接形式标明文章原始出处和作者信息及本声明
对于治疗效果的评价，临床研究证据可简要分为5级（可靠性依次降低）。
一级：所有随机对照试验（RCT）的系统评价/Meta分析。
二级：单个样本量足够的RCT。
三级：设有对照组但未有随机方法分组的研究。
四级：无对照组的系统病例观察。
五级：专家意见。
证据分级的意义：国际公认相对于其他类型的证据，RCT的系统评价或RCT结果是证明某种疗法有效性和安全性最可靠的依据（金标准）。
临床实践指南则对怎样根据证据来处理患者提供了指导性参考意见。
临床医生循证治疗疾病的最方便的途径是参考指南结合具体病情作出临床决策，但很多时候没有相应得指南可参考。
在这种情况下，可从高到低依次参考和使用各级临床研究证据。
循证医学证据的分类分级与推荐
荷兰、新西兰、澳大利亚等国先后在临床指南中也引入或修订了各自的 证据分级和推荐标准。
局限性：局限于治疗方面，不适于预防、诊断等其他领域
证据的分类、分级与 推荐
授课内容
第一节 证据分类 第二节 证据分级与推荐 第三节 GRADE标准特点及应用
学习目的
掌握证据的分类依据、GRADE证据分级和 推荐标准的内涵和关系
熟悉临床研究证据分级与推荐系统的演进 过程及内容
了解其他领域的证据分级系统
1、飞速发展医疗科研 （尤其是临床研究）导 致大量科研成果产生(海 量信息）；全球23000余 种生物医学期刊每年发 表数百万篇文献
1992年AHRQ证据分级及推荐强度
四、SIGN标准
1996年，英格兰北部循证指南制定项目(North of England Evidence Based Guidelines Development Project，NEEBGDP)发布了其制定 的证据分级标准和推荐强度，将RCT，Meta分析和系统评价共同作为 最高级别的证据，这是英国继加拿大和美国之后较系统全面发布自己的 分级标准。
卫生技术评估(health technology assessment, HTA)
二、按使用者需求分类
第二节、证据分级与推荐
要实现科学高效的决策，使用者不必花费大量时间和精力 检索和评价证据质量（quality of evidence）,只需要充 分利用研究人员预先确立证据分级标准和推荐意见，参考 各种高质量证据帮助科学决策。
1979年，加拿大定期体检特别工作组（Canadian Task Force on the Periodic Health Examination ,CTFPHE）首次 对研究证据进行分级并给出推荐意见。
7治疗性证据的分析与评价
临床治疗设想的来源
➢ 通过对疾病发病机制的基础研究、临床研究和流行 病学研究，寻找疾病的病因，危险因素和预后因素， 进而提出防治的设想。
➢ 通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的 新疗法。
其疗效需要评价
➢ 临床治疗本身的复杂性 — 疾患的发生可以是多种因素共同作用的结果 — 采用的治疗措施本身对人体产生多方面的作用 — 疾病本身以及机体反应性的复杂性
>0.05 >0.05 >0.05 >0.05 >0.05
>0.05
>0.05
➢基线情况不一致，说明治疗前两组可比性差，可能对结论有影响。
➢一般通过严格的随机化分组可保证两组的可比性。
4) 是否采用盲法
盲法是指患者、医师或研究者不知道患者接受的是治疗措施 还是对照措施；
临床试验可在四个水平上设盲 ➢ 研究者 ➢ 病人 ➢ 负责病人治疗的医师 ➢ 负责结果评定的研究人员
5)除试验方案不同外,各组患者接受的其他治疗方法是否相同
沾染(contamination) 当对照组额外接受了治疗组措施或其他有利的治疗，结果人为地 夸大了对照组的疗效 例1：在观察应用小剂量阿司匹林预防暂时性脑缺血发作及脑卒中 的研究中，可能因对照组成员，多次应用阿司匹林治疗感冒而出现 沾染。 例2：在比较硬化剂疗法与β-受体阻滞剂预防食管静脉再出血时，后 一组患者出现出血时，也被送去做硬化剂注射止血，此种情况亦称 为沾染。
➢失访的定义 指在试验某一时间点上，需要测定患者结果时，却不能找到该患者
➢失访的常见原因 ✓治疗有不良反应，患者不愿继续接受治疗； ✓或患者在随访这段时间中已经死亡； ✓由于症状已缓解，患者不愿继续治疗或随访； ✓患者由于搬迁离开原地址； ✓病人拒绝接受某些检查，特别是创伤性检查 ➢失访对结果评定的影响 (失访率超过20％，研究的结果不可信)
循证医学与临床经济评价
度与幸福感
医学ppt
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效用值资料
健康状况 健康 高血压治疗副作用 肾移植 中度心绞痛 家庭透析 严重心绞痛 抑郁 死亡 失去知觉
效用值 1 0.95-0.99 0.84 0.70 0.54-0.64 0.50 0.45 0 <0.00
➢ 成本效果的增量比如何帮你做出决定，即益处 是否大于危害，是否超过成本；
• 增量比＄12000/一次再出血/年 • 阈值：<＄25000
医学ppt
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结果是否能用于临床实践(2)：
➢ 病人是否有预期的相似的临床结果；
• 人群是否相同 • 临床处理是否相似 • 依从性，对治疗的反应，干预措施的成功率
医学ppt
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临床经济评价方法(4)
➢ 成本－效益分析(CBA)
• 在比较完全不同的医疗措施时，由于所 得到的结果也截然不同，因而无法比较。 这时需要将结果也换算成货币单位再进 行比较。
医学ppt
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例：尿路感染的处理
➢ 方法
• A:SMZ预防；
B:无预防用药,感染时治疗
➢ 疗效:
• A:0.15次/年/人； B:3次/年/人
医学ppt
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资料2
➢ 干扰素治疗活动性乙型肝炎，HBsAg阴转在 40%左右
➢ 干扰素治疗活动性乙型肝炎，一疗程需花费 20000元
医学ppt
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资料3
➢ H2受体拮抗剂治疗球溃疡4周愈合率80％ ➢ 质子泵抑制剂治疗球溃疡4周愈合率98％
➢ H2受体拮抗剂治疗球溃疡4周花费150元 ➢ 质子泵抑制剂治疗球部溃疡4周500元
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Rapid increase in health care expenditure （1978-2009）
➢ 医药生产、流通企业对医疗技术的过度使用起了推 波助澜的作用；
➢ 还有就是高技术本身研发及审批成本很高，势必会 把这部分成本转嫁到患者的身上。
➢ 限制医疗技术发展是不切实际的，
➢ 但可以通过效价评估等方式限制医疗技术的准入，
➢ 通过设立应用规范控制医疗技术的使用范围；
➢
通过医药卫生体制改革保障社会医疗公平。 精品课件
➢ 诊断的精度提高和化疗的副作用减轻，但胃癌 5年生存率并没有显著提高
➢ 2010年4月美国FDA正式批准的一种肿瘤生物治 疗药物，临床应用的统计学结果显示，该药物 只能延长病人4.1个月的生存寿命，却要付出 约合人民币30万元的高昂代价。
➢ 谁支付？ ➢ 生活 质量？
精品课件
韩启德院士的几点意见
Billion
中国卫生支出的总费用
（单位：10亿人民币 元）
￥ 600 500
400
300
200
100
0 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 Year
精品课件
Source: Zhao YX, Wang Q, Tao S,. Et al., Analysis and result on China health account assessment for the year of 2002, Chinese Health Economics 2004, 23(3).
• 雇员相关费用增加
• 材料成本增加
• 诊断、治疗成本增加 （新技术、新仪器）
• 药品支出增加
精品课件
所有的价格驱动因素都在增加
X
X
=
如果不加以行动，医疗费用的支出将以 指数形式增加，直至失去控制 ！！！
精品课件
美国、加拿大人均卫生支出的费用 （经通涨率调整，以1995年美元价值计算）
精品课件
Adhikari Anesth Analg 2003;96:311 -4
➢ 1992-今 中山医院 内科，消化科
➢ 1994-1996 泰国 Chulalongkorn 大学 研究生院、医学院
临床流行病学 硕士
➢ 1999 者
美国 纽约州 Rochester 大学医学中心，访问学
➢ 1999-2003
中山医院 医务处 副处长
➢ 2003-2011 复旦大学 外事处 副处长
/yzwb/2010-11/05/content_222204.htm?div=-1
精品课件
精品课件
胃癌的诊断和治疗的费用上升
➢ 与20年前相比， ➢ 诊断440元--》》基础诊断2830元，最高端诊
断技术8千到1万元 ➢ 化疗每人次平均100元--》》15050元
精品课件
临床医师与病人的关注点（过去）
➢ 临床医师的关注：
诊断措施是否能获得正确的诊断
治疗措施是否能取得明显的效果
➢ 病人及家属关注：
诊断是否正确
治疗是否有效
医疗费用
精品课件
临床医师与病人的关注点（现在）
➢ 共同关注：
诊断是否正确 治疗是否有效 生命质量 医疗费用 etc
精品课件
韩启德院士抨击医疗高消费
临床经济学证据的 分析与评价
朱畴文 复旦大学 临床流行病学/循证医学中心
2015.11
Self-introduction
➢ 中山医院 内科/消化科 副教授
cwzhu@
➢ 1984-1992 北京协和医科大学 毕业，医学博士
1991 交流学生, School of Med, UCSF
中国卫生医疗费用的增加
人民币 元 400 350 300 250 200 150 100 50 0
1988
1991
1994
1997院费用/次
精品课件 Source: Abstract of Statistical Yearbook of Health Care, Ch
➢ 核心思想
任何医疗决策的确定都应基于客观的临床科学研究证 据，即 临床医师开处方 专家制定治疗指南 政府制定医疗卫生决策等
都应依据现有的最可靠的科学依据进行
精品课件
实践EBM的步骤
1. 从病人存在的情况提出临床要解决的问题； 2. 收集有关问题的资料； 3. 评价资料的准确性和有用性； 4. 在临床上应用这些有用的结果。
精品课件
胃癌的诊断和治疗的费用上升
➢ 与20年前相比， ➢ 诊断440元--》》基础诊断2830元，最高端诊断技术8
千到1万元
➢ 化疗每人次平均100元--》》15050元
➢ 币值的改变？--通货膨胀率？贴现率？
➢ GDP的增长？ 卫生总费用的增加？
➢ 诊断的准确性？提前性？ 可接受程度？
➢ 国产药？进口药？延长生命？生活质量？
医疗保健的需求不断增加：
➢ 人口老年化 ➢ 医疗技术的高科技化 ➢ 新药的不断出现 ➢ 高级仪器设备投入使用 ➢ 病人对医疗保健期望值的提高
精品课件
多因素决定医疗费用的增加
X
X
= 支出
患者
• 数量增加 • 个体和社会的期 望值增加
• 就诊障碍减少 • 老年患者增加
疾病
医疗成本
•严重程度增 加
•伴随疾病增 多
是一门科学地解释和观察、解决临床问题的方法学 是临床医学的基础科学 核心内容：DME
Design 设计 Measurement 测量 Evaluation 评价
精品课件
临床流行病学/循证医学
➢ Evidence-based Medicine (EBM) 循证医学
遵循证据的医学 国际近年医学领域发展迅速
➢ 2008-2011 复旦大学 医学中心办公室 主任
➢ 201103-201208 复旦大学外精事品课处件 执行处长
➢ 201208- 复旦大学 外事处处长
临床流行病学/循证医学
➢ Clinical Epidemiology 临床流行病学
将流行病学的原理和方法应用于临床，以解决临床上遇 到的问题；
➢ 谁支付？
精品课件
胃癌的诊断和治疗的费用上升
➢ 诊断的精度提高和化疗的副作用减轻，但胃癌 5年生存率并没有显著提高
➢ 2010年4月美国FDA正式批准的一种肿瘤生物治 疗药物，临床应用的统计学结果显示，该药物 只能延长病人4.1个月的生存寿命，却要付出 约合人民币30万元的高昂代价。
精品课件
胃癌的诊断和治疗的费用上升