急性白血病诊治效果研讨
急性髓细胞白血病临床治疗进展
急性髓细胞白血病临床治疗进展【摘要】急性髓细胞白血病（AML）是造血干细胞异常增生引起的一种恶性肿瘤疾病，是成年人白血病最常见的类别。
近年来，不管是对成年人还是老年人急性髓细胞白血病的研究与治疗都取得了丰硕的成果。
本文综述了近几年急性髓细胞白血病的治疗进展。
【关键词】急性髓细胞白血病治疗进展目前，随着对急性髓细胞白血病（AML）分子生物学和基因组学研究的开展，AML的完全缓解率（CR）已经超过70%，5年总生存率（OS）已超过50%[1]，已经明确了一些白血病的病因和发病机理，随着分子靶向治疗的研究和临床新药物的应用，已经有许多白血病患者能够完全康复[2]。
以下为近几年来AML的治疗进展。
一、成年人AML治疗进展在过去30年中，治疗成年人AML采用蒽环类药物（DNR 、Ida 为主）联合阿糖胞苷（AraC）仍然是主要方案，治疗一般包括诱导缓解治疗和维持治疗两个阶段[3，4]。
现在采用的CR标准是NCI提出的，主要包括以下四个方面：第一，骨髓增生活跃，血液中有少量原始细胞（小于5%）；第二，外周血液原始细胞少；第三，无白血病的髓外临床症状；第四，血小板≥1.0×1011/L，中性粒细胞≥1.5×109/L[5]。
2001年，一个国际工作组重新补充和修订了1990年提出的AML的诊断和疗效标准，提出“形态上无白血病状态[6，7]”，即计数骨髓有核细胞200个，原始细胞数小于5%，且没有Auer小体，无白血病的髓外临床症状[8]。
2009年，美国国立综合癌症网络（NCCN）的AML指南把AML根据细胞遗传学和分子异常进行了危险分级：预后良好、中等和不良三组，这对AML的个性化治疗和预后诊断有积极意义，有的还成为新的治疗靶点[9]。
二、老年人AML治疗进展老年人AML一般以60或者65岁为分界，老年人AML多存在一般状况差、多并发症、有前驱血液病史、多预后不良以及原发性耐药的发生率高等问题[10]。
黄衍强治疗急性白血病经验
黄衍强诊治急性白血病经验袁栋张利锋指导黄衍强（淄博延强医院，山东，淄博 255100）[关键词]黄衍强；急性白血病；热毒内蕴；气阴亏虚山东省淄博延强医院黄衍强主任中医师从医三十余年，擅长运用中医辨证为主、中西医结合治疗血液、肿瘤病，经验丰富，疗效显著。
尤其在急性白血病之病因病机、辨证用药等方面积累了丰富的经验，具有自己独特的见解。
我们跟师多年，现就其诊治本病的经验总结如下。
1热毒内蕴为发病之根本病因急性白血病（acute leukemia, AL）是造血干细胞的恶性克隆性疾病，主要表现为贫血、出血、发热、浸润等现象。
尽管现代医学认为病毒、电离辐射、化学染料、遗传等是人类急性白血病发病的主要因素，但这无法解释相同环境下仅有少数人发病这个现实。
黄师认为，病毒等因素仅是急性白血病发病的外在因素，不能从这些因素来判断病因进行治疗。
治病必求与本，“本”就是发病的根本因素，即根本病因。
黄师根据急性白血病发病急、变化多端、病情凶险等特点，及发病时伴有高热、出血、骨痛、红肿等症状，认为根本原因为热毒内蕴，伏而后发。
当前环境污染日益加剧，各种食品添加剂泛滥，人们难免要吸入或吸收自然界中存在的各种毒素，毒邪积聚机体内，蕴结过多，久而化热，形成热毒。
热毒之邪入里，内蕴于骨髓血脉，一旦受外因如病毒、辐射、化学染料等激发，便可引发急性白血病。
2 气阴亏虚是此病之始终病机急性白血病症状虽寒热多变，虚实夹杂，但大多患者始终有乏力、自汗、盗汗、手足心热等症状，故黄师认为，气阴亏虚是贯穿此病始终之病机。
其原因有三：一是临床所见白血病患者体质多为气阴双亏、正气不足，热毒之邪在此种体质下更易蕴结，并随体质而化热化火；又因气阴不足，阴虚而火旺，二火相煽，便引发急性白血病。
二是热毒之邪内侵，体内正气亏虚，正邪相争，不足以祛邪外出，热毒便乘机入里，蕴结于体内骨髓血脉中，热为阳邪，即能灼伤人体之阴液，又可耗伤人体之正气，如《黄帝内经·阴阳应象大论篇》说：“热伤气”、“壮火之气衰……壮火食气”。
急性淋巴白血病的治疗方案与疗效评估
急性淋巴白血病的治疗方案与疗效评估急性淋巴白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，简称ALL），是一种由淋巴母细胞克隆性增殖引起的恶性肿瘤。
它在儿童和成人中均有发病率，是最常见的儿童白血病类型之一。
针对ALL的治疗方案与疗效评估是关键的课题，本文将对其进行讨论。
一、治疗方案1. 化疗急性淋巴白血病的标准治疗方案通常包括化疗。
化疗的主要目标是通过使用药物来消灭白血病细胞，并恢复正常造血功能。
常用的化疗药物包括：阿霉素、长春新碱、氟达拉滨等。
这些药物通过抑制白血病细胞的增殖和诱导细胞凋亡等机制，起到治疗的效果。
2. 免疫治疗在化疗的基础上，免疫治疗成为急性淋巴白血病治疗中的重要方向之一。
免疫治疗主要包括使用干细胞移植、单克隆抗体疗法和CAR-T 细胞疗法等。
干细胞移植能够通过替换患者的异常造血系统，重建健康的造血功能。
单克隆抗体疗法通过特异性识别和攻击癌细胞，减少化疗药物对正常细胞的损伤。
CAR-T细胞疗法是一种新型的免疫治疗方法，利用改造的T细胞来攻击白血病细胞，具有很高的疗效。
3. 靶向治疗随着对癌症分子机制的深入研究，针对癌细胞特异性靶点的靶向治疗也已经成为ALL治疗的重要手段。
例如，采用酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼针对Philadelphia染色体阳性ALL进行治疗，能够起到显著的治疗效果。
二、疗效评估1. 影像学检查在ALL治疗过程中，影像学检查可以用于评估疗效和疾病进展情况。
X线、CT、MRI等技术能够提供全身及局部的影像信息，帮助医生判断肿瘤的大小、部位、转移情况等。
2. 血液学指标血液学指标的变化可以反映治疗效果。
例如，监测血液中白细胞、血小板和红细胞的数量和形态等参数的变化，能够判断化疗的疗效和造血功能的恢复情况。
3. 微小残留病量检测微小残留病量（Minimal Residual Disease，简称MRD）的检测是评估ALL治疗效果的重要指标之一。
MRD是指在治疗后仍能检测到的极低水平的白血病细胞。
医学专题小儿白血病进展
支持治疗及积极防治感染要点
尽可能清除急、慢性感染灶，对疑似结 核病者需用抗痨等保护性治疗。 加强营养，不能进食或进食极少者可用 静脉营养，加强口腔、皮肤和肛周的清 洁护理，加强保护隔离，预防和避免院 内交叉感染。
强烈化疗期间可酌情用成分输血，用少 浆红细胞悬液或单采血小板悬液，有条 件者还可预防性地用静脉丙种球蛋白输 注，还可酌情应用细胞集落刺激因子 （G-CSF或GM-CSF）等。
在化疗过程中，一旦出现严重感染，应 减缓或暂时中断化疗，待积极控制感染 后继续尽快完成化疗。
遇严重出血时，及时大力止血，注意防 治DIC，血小板极低（小于20×109/L） 时，及时输注足量单采血小板悬液，以 免发生致死性颅内出血；
每一疗程前后必须检查肝肾功能，尤其 是HD-MTX和HD-Ara-c治疗，肝肾功能 异常时，须及时积极治疗，以期尽早恢 复；
预防性应用SMZco25mg/(kg./d），每周 连用3天，并积极治疗细菌、病毒、深部 真菌及卡氏肺囊虫肺炎等感染。
预防高尿酸血症：
在诱导化疗期充分水化及碱化尿液， WBC＞25×109/L要同时服用别嘌呤醇 200-300mg/(m2.d)共5-7天。
化疗注意事项
每一个疗程化疗完成后，一旦血象恢复 （WBC≥3×109/L，ANC＞1.5 ×109/L），肝肾功能无异常，须及时作 下一阶段化疗，尽量缩短2个疗程之间间 隙时间（一般是2-3周）；
初诊时CNSL的治疗： 在进行诱导化疗的同时，三联鞘注第
1周3次，第2，3周各2次，第4周1次， 共8次。然后在完成早期强化治疗后做 颅脑放疗18Gy，作完放疗后不能再作 HD-MTX+CF治疗 ，但后三联鞘注每8 周1次，直至终止治疗。
初诊时睾丸白血病（TL）的治疗：
急性白血病的治疗和进展
Better-risk
t (8;21); inv (16); t（16;16）; t(15;17)
Normal cytogenetics with isolated NPM1 mutation
Intermediate-risk
Normal; +8 only; t(9;11) only; Other abnormalities not listed with better-risk and poor risk cytogenetics and molecular mutatioons
成人AML诱导治疗 CR率与细胞遗传学改变的关系
低危 中危 高危 研究组 n CR% n CR% n CR%
MRC 289 90 853 84 130 57 SWOG 121 84 278 76 184 55 GOELAM 48 87 226 76 36 58 CALOB 177 88 800 67 147 32
Ida的优势
大剂量AraC诱导治疗
研究者
例数
CR率 SD组 HD组
远期疗效 SD组 HD组
ALSG
301
74％
71％
MRD
12月
45月
SWOG
723
58％
55％
4年EFS
24％
34％
注：ALSG: SD 100mg/m2/d d1-7 HD 3g/m2/12h d1、3、5、7 SWOG：SD 200mg/m2/d d1-7 HD 2g/m2/12h d1-6
第二节 发病机制
病因包括放射、化学、病毒、遗传学因素等 白血病干细胞：被认为是白血病发生、发展及治疗后复发的根源，具有其特异的性状特征，以及自我更新、增殖和分化等能力，目前已报道的表型标志包括：CD96、CD117、CD123、C型外源凝集素样分子1（CLL-1）等
11例急性红白血病的临床分析
11例急性红白血病的临床分析急性红白血病（acute erythroleukemia，AEL）是一组异质性的造血系统恶性肿瘤，其以骨髓原始红细胞及原始髓细胞增生为主要特点，临床发病率低、较为少见，本文现对我科近6年来诊治的11例急性红白血病的临床资料分析如下：1资料与方法1.1一般资料本文11例均为我科2001年04月～2007年05月诊治的急性红白血病患者，依据FAB 诊断标准：骨髓中红系〉50%，除红系外，原始细胞〉30%。
1.2方法常规进行血常规、外周血细胞分类、骨髓细胞过氧化物酶﹙POX﹚、糖原（PAS﹚染色。
1.3免疫分型取肝素抗凝骨髓2～3ml，常规分离有核细胞，以CD5、CD7、CD10、CD19、CD33、CD117、CD22、HLA-DR、CD13、CD71、CD34、CD14、CD20为单抗标记，采用流式细胞仪做活细胞荧光检测，阳性病例的判断标准：抗原阳性细胞≧20%。
1.4染色体检测取肝素抗凝骨髓5ml，采用直接法、24h培养法和同步法制备染色体，采用R带或G带技术显带，描述核型。
1.5采用MA、HA、DA、AAG方案化疗，所有患者均未接受造血干细胞移植以及大剂量化疗。
1.6统计学处理统计数据利用SPSS 13软件完成，2结果①临床特征11例AEL患者，女3例、男8例，平均发病年龄51.4（28～73）岁，3例由MDS 转化而来。
头昏、乏力、发热是主要临床表现，所有患者均有不同程度的贫血，4例患者脾脏肿大，1例患者肝脏肿大，2例患者浅表淋巴结肿大，6例患者有皮肤粘膜出血，其中2例为眼底出血。
②患者白细胞计数在1.1～28.9 x 109/L，其中﹤4.0 x 109/L的有8例，所有患者红细胞、血红蛋白、血小板计数均下降，红细胞在1.42～2.38 x 1012/L之间，血红蛋白在29～68g/L，血小板在12～67 x 109/L。
③外周血细胞分类：11例患者8例见到幼稚红细胞，4例见到原始粒细胞。
VDAP方案治疗急性淋巴细胞白血病疗效观察
ｉｆｒｔ ｌｔｄｖｓｅ ｙａ ｇ０ ｌｓｙ Ｊ 、Ｅ ｒＨ ａｔ ， ９ ４ １ ｎａｃｒ ａｅ ｅｓｌ ｎ ｉｐａｔ［ ］ ｕ ｅ ｒ Ｊ １ ９ ， ５ ｅ ｂ
（ ）：１ — ７ 、 ２ ７１ １ ８
（ ３ Ｆｏ ｄ Ｅ ４ ｒ Ｓ，Ｇｉ ｓ ｌ Ｗ Ｈ、 Ｓ ｒ ｍ ｒ ａ ｔｖ ｒ ｔ ｉ ｎｄ ｆｂ ｉ ｏ ｅ ｅ ｅ ｕ Ｃ— ｅ ｃ ｉ ｅ ｐ ｏ ｅｎ ａ ｉ ｒｎ ｇ ｎ
［ 要］ 目 的： 讨 ＶＤＡＰ方 案治 疗成 人急性 淋 巴细胞 白血病 的疗 效及 可行性 。 方法 ： 用 ＶＤ 摘 探 应 ＡＰ 方案 治疗成 人 急性淋 巴 细胞 白血病 １ ９
例 为 治疗组 ， 同时随机 应 用ＶＩ Ｐ方案 治疗 ２ Ｘ； １例 患者作 为 对照组 ， 观察 两组 患 者的 完全缓 解 率、 完全缓 解所 需 的时 间及 患者住 院 天数 ， 观察 达 并 两组 患者 的不 良反 应 。结果 ：９例 ＶＤＡＰ治 疗组 患者 中完全 缓解 １ １ ３例 （８ ４ ） 与 对照组 （６ ７ ） 比差异 无统 计 学意 义（ ＞ Ｏ ０ ） ６．％ ， ６．％ 相 Ｐ 、 ５ 。治疗
［ 关键 词］ 白血病 ； 巴细胞 ； 淋 急性 ； ＶＤＡＰ方 案
中 图分类 号 ： ３ 、 Ｒ７ ３ ７
文 献标 识码 ： Ａ
文 章编 号 ： ６ ２ ３ ５ （ ０ ８ Ｏ — ５ 一 ２ １ ７ —４ ７ ２ ０ ）２１ １Ｏ
急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病 （ｃ ｔ ｌｍｐ ｏ ｌｓｉ ｌ ｋ ｍｉ， ａｕｅ ｙ ｈ ｂａｔ ｅ ｅ ａ ｃ ｕ ＡＬ 是 血液科 常 见病 。国 内传 统治 疗 多 为 １ ８ Ｌ） ９ ９年 贵阳 全 国 白血
HAG方案治疗老年急性髓系白血病疗效分析
４ 宋善 俊 ， 陆道培 ， 赫玉 书， ．白血病 ［ ．武 汉： 等 Ｍ］ 湖北 科科 学实验技 术 出版社 ，０４：７ ． ２ ０ １０ ５ 于晓明， 唐桂华 ， 李秀娟 ， ． Ａ 等 Ｈ Ｇ方案治疗低 增生老年
急性髓 系白 血病 疗效观 察 ［］ Ｊ ．中国医药 ， ０ ，（ ） ２ ６ ｌ７ ： ０
中图 分 类 号 ：Ｒ ３ ． ７３７ 文 白 血 病 （ ＭＬ 是 一 种 常 见 的 血 液 系 统 恶 性 Ａ ） 肿瘤。但老年 Ａ ＭＬ对强裂化疗耐受性差 ， 化疗相关死亡率 也高 ， 因此探讨老年 Ａ ＭＬ治疗 ， 至关重 要 ， ２０ 自 ０ ５年 以来 应用 Ｈ Ｇ预激方案治疗 老年 Ａ １ Ａ ＮＬ ２例 ， 取得 良好效果。 １ 资 料 方 法 １ １ 临床资料 １ ． ２例均为年龄 ＞５ ５岁 ， 发 ９例 ， 初 复发 ３ 例， 经临床 、 血象 、 骨髓象 、 免疫标 记检测 ， 结合 张之南 的血 液病诊 断和疗效标准 ， 均确诊 为急性髓系 白血 病 ， Ｍ ２例 、 Ｍ 、 ４３例 、 ２例 、 ２ ４例 Ｍ Ｍ Ｍ６１例 ， 不 列 入 本 组 中 。１ Ｍ３ ２ 例患者 中原 始 细胞 占 ４ ％ ～９ ％ ， 中增 生低 下 的 占 ４ ０ ８ 其 例， 其余均增生活跃及明显活跃 ， 外周血 白细胞 ＜ ４×１ Ｌ ０／ 者１ ０例 ， ０×１ Ｌ ２例 。 ＜１ ０／ 者 １２ 治疗 方法 治疗 前进行 全身重 要脏器评 估 ， ． 化验肝 、 肾功 、 电图、 心 心肌酶 ， 无化疗 禁忌证 的行 Ｈ Ｇ方案化疗 ， Ａ 即： 阿糖胞苷 （ ｒ Ａ ａ—Ｃ） ５ ｇ皮下 注 射１ｔ １ ， １ｍ ２ｈｄ ￣／ 高 三尖杉酯碱 （ＨＲ ） ｇｄ 点 ｄ ， Ｔ １ｍ ／ 静 重组 人粒细胞刺 激 因子 （ Ｇ—Ｃ Ｆ ３０ ｇ 皮 下注射 ｄ 。化 疗期 间 ， Ｓ ） ０ ／ｄ 隔天 化 验 血 常 规 １次 。 白 细 胞 升 到 ４×１ Ｌ后 ， 用 刺 激 因 ０／ 停 子， 白细胞 降至 ２×１ Ｌ 停 用化 疗 ， ０／ ， 治疗 期 间保持 口腔 、 肛 门清洁 ， 注意预 防感 染 ， 根据 血象及 临床症 状及 时输 注
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
急性白血病诊治效果研讨即使这个方案对于长期EFS影响还不清楚，很多研究者仍倾向于将Ph染色体阳性ALL患儿的同种异基因移植治疗保留到复发时实行。
当前仍需实行进一步的研究阐明此方案对长期EFS的影响及伊马替尼联合化疗方案是否能取代骨髓移植。
伊马替尼也出现耐药情况，通常因ABL激酶发生点突变而阻止伊马替尼与其结合所致，偶尔也可因BCR-ABL融合基因扩增引起。
应对耐药的方法包括联合其他抗白血病药物治疗及逐步增加剂量。
第2代酪氨酸酶抑制剂如尼洛替尼及达沙替尼的研究发展有望成为对抗伊马替尼耐药的有效方案。
当前研究正在试行伊马替尼联合达沙替尼方案，以观察是否能有效解决耐药问题。
此外，正在实行的AALL0622研究等将会阐明更多新一代酪氨酸酶抑制剂是否有助于改善预后，确定是否可降低早期治疗反应良好患儿的化疗强度。
早期T-前体细胞ALLT细胞ALL（Tcell-acutelymphoblasticleukemia，T-ALL）为不成熟T细胞恶性克隆性增殖，占儿童ALL的10%～15%。
自广泛应用强化化疗方案以来，儿童T-ALL的预后已明显改善，近80%患者当前可治愈。
对治疗失败病例的进一步研究认为，早期T-前体细胞ALL（ETP-ALL）是先前未被充分理解的导致部分T-ALL治疗失败的独立生物学因素。
ETP-ALL即近期从骨髓移居到胸腺的胸腺细胞亚群，表达丰富的T 系、干细胞和髓系相关转录产物，保留多能分化潜能，提示其直接由造血干细胞衍化而来，是一种具有不成熟遗传特性及免疫表型特征的极高危T-ALL亚型。
ETP-ALL对常规泼尼松、长春新碱及门冬酰胺酶疗效欠佳。
诱导治疗第1疗程后白血病细胞清除效果显著差于典型ALL，而MRD检出率明显增高；ETP-ALL患者诱导缓解失败或血液学复发累积发生率比典型T-ALL高得多，ETP-ALL与典型T-ALL2年累积复发率分别为57%和14%。
根据St.Jude标准，需满足CD5低表达与CD1a和CD8表达缺如并存时才符合ETP基因型及提示预后不良。
泼尼松反应和MRD常用作T-ALL的预后因素，不过，据Coustan-Smith等分析，ETP-ALL较MRD对预后不良有更强的预示作用，即便采用强烈化疗方案，ETP-ALL患者诱导治疗失败和复发发生率仍然很高。
所以，早期识别ETP及早调整治疗方案对提升疗效至关重要。
Coustan-Smith等研究认为，清髓性造血干细胞移植（HSCT）可作为第1次缓解后的治疗选择，对早期治疗反应差的T-ALL患儿，该策略优于单用化疗药。
对ETP-ALL来说，第1次缓解后实行骨髓移植为首选治疗方案。
对于这种亚型治疗的研究还包括奈拉滨及大剂量地塞米松［10mg/（m2d）］。
对前期泼尼松治疗反应良好的T-ALL患者，在诱导缓解期给予大剂量地塞米松治疗可使累积复发率下降至约6%，而给予泼尼松复发率却高达20%。
奈拉滨为嘌呤核苷类似物，是脱氧鸟苷酸类似物（9-β-D-arabinofurano-syl-Guanine，ara-G））的水溶性前体药物，进入血液后在腺苷脱氨酶作用下，迅速脱甲基，转化成ara-G，在脱氧鸟苷激酶和脱氧胞苷激酶作用下单磷酸化，接着转化为活性5-三磷酸盐ara-GTP。
ara-GTP在白血病胚细胞中蓄积到一定水准后，嵌合入DNA中，从而抑制DNA合成，最终导致细胞死亡。
研究发现，T细胞对奈拉滨的敏感度是B细胞8倍，ara-GTP在T细胞内累积速度比B细胞内更快、累积量更多，ara-GTP对T细胞有更强的选择性细胞毒作用。
二期临床试验表明，采用650mg/（m2d）静脉滴注，连续5d，无中枢神经系统受累T-ALL患者缓解率达35%；对于有中枢神经系统及其他髓外复发采用400mg/（m2d）以降低毒副反应，第1次复发患者的缓解率为46%，高于第2次复发（缓解率为25%）。
且在鞘内注射治疗开始之前，中枢神经系统复发患儿中有接近1/3于治疗第7天达脑脊液内白血病细胞清除。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准奈拉滨作为T-ALL及淋巴瘤三线用药，当前美国COG协作组正进一步观察新近诊断的高危T-ALL 在联合化疗及颅内放射治疗前提下应用奈拉滨治疗的有效性及安全性。
高危B-前体细胞ALL亚型近年来，基因组分析及单核苷酸基因多态性（singlenucleotidepolymorphism，SNP）等方法在白血病研究中的发展结果是，发现40%B淋巴细胞ALL（B-ALL）存有基因异常，其中IKZF1基因（编码淋巴转录因子Ikaros）作为一个独立预后不良因素受到注重。
Ikaros表达是多能干细胞发育为成熟淋巴细胞的关键，是调控造血细胞特别是淋巴细胞分化、增殖和功能维持的重要转录因子。
据Mullighan等研究显示，83.7%BCR-ABL1阳性ALL存有IKZF1缺失。
当前大规模基因组分析证实，有一种BCR-ABL1阴性B-前体细胞ALL高危亚群同样存有IKZF1缺失。
DenBoer等应用基因探针技术对190例初诊ALL患者实行基因检测并采用层次聚类分析107例初诊患者发现，存有一种新的ALL亚型，其基因表达模式与BCR-ABL阳性ALL相似，且预后同样不佳。
所以，将其称为“BCR-ABLl样”ALL亚型，该亚型占B-前体细胞ALL15%～20%，是BCR-ABLl阳性B-ALL5倍多，是当前最常见的预后不良亚型，但按照现行危险度分级标准约17%归于低危，57%归于中危或标危。
与BCR-ABLl阳性ALL类似，80％的BCR-ABLl样ALL存有IKZFI、PAX5、VPREB1等淋巴细胞发育相关因子缺失，体外试验表明，这个型白血病细胞对左旋门冬酰胺酶及柔红霉素耐药性更高且疗效欠佳。
Mullighan等对有无IKZF1缺失患者实行对照研究发现，原始治疗组的10年累积复发率分别为47.0%和24.6%，有效治疗组5年累积复发率分别为73.8%和25.0%，检测IKZFl基因缺失，诊断BCR-ABLl样ALL对于即时发现高危患儿，改善儿童ALL预后有重要意义。
最近研究还发现另一类B-前体细胞ALL高危亚型，因存有CRLF2基因重排导致所编码的细胞因子受体CRLF2过度表达。
CRLF2基因重排存有于约7%B-前体细胞ALL中，而在唐氏综合征相关性ALL（DS-ALL）中超过50%。
Cario等研究表明，CRLF2高表达患儿6年累积复发率达31%，显著高于低表达者的11%（P=0.006）。
上述两种亚型均存有蛋白激酶JAK家族变异激活，也为使用JAK抑制剂治疗提供了可能性。
当前已经广为展开对JAK抑制剂的研究，但临床应用方面仅限于成人试验，尚无法评估对儿童患者疗效。
婴儿白血病即使采用了包括大剂量阿糖胞苷及甲氨蝶呤在内的强化化疗方案，年龄＜1岁的婴儿白血病患者预后仍较差，尤其是混合系白血病（mixedlineageleukemia，MLL）基因重排的患儿EFS仅为30%～40%［12］。
部分研究认为，异基因HSCT有助于改善预后，但美国儿童癌症学组（children’scancergroup，CCG）115例研究（第1953号）及儿童肿瘤学组（pediatriconcologygroup，POG）74例研究（第9407号）发现，HSCT患儿与单用化疗患儿相比，5年EFS差异无统计学意义（48.8%、48.7%），但因研究例数有限，此结论尚待进一步证实。
因为MLL基因重排的ALL细胞中普遍存有一种受体酪氨酸激酶FLT-3过度表达，针对FLT-3为靶点的抑制剂（如来他替尼）能选择性杀伤白血病细胞，所以是当前较有潜力的治疗方法，但是这类药物单药疗效不理想。
临床前试验显示，来他替尼（CEP-701）与MLL基因重排白血病化疗方案有依存协同效应，由此认为，化疗后短期使用FLT-3抑制剂可使其与标准细胞毒性化疗方案发挥协同作用而达最佳抗白血病效应，当前正基于此效应设计临床试验方案，希望能从临床实践证明此方案有助于改善MLL基因重排ALL的疗效。
其他新疗法还有DNA甲基转移酶抑制剂治疗。
研究发现，MLL基因重排的婴儿白血病中存有启动子区域高甲基化现象，甲基化抑制剂5-氮杂-2''''-脱氧胞苷（5-Aza-2''''-deoxycytidine）因修复启动子区域异常甲基化状态，使原本表达沉默的肿瘤抑制因子恢复表达，从而发挥对MLL基因重排ALL细胞系选择性细胞毒性作用；进一步的研究寄望于确立更多存有高甲基化并表达抑制的有生物学意义的基因，协助我们深入了解婴儿白血病的发生机制，为靶向治疗提供更广阔的应用前景。
青少年ALL青少年ALL是指年龄段在12～18岁的ALL患者，青少年ALL疗效远不及幼儿，这主要是因为其中高危白血病比例更高，如T-ALL较多见、t（9；22）发生率较高、中枢神经系统受累较多等，而预后良好的因素如染色体多倍体、t（12；21）易位、普通B淋巴细胞表型等相对少见。
且因为受青春期特殊心理因素影响，该群体对治疗耐受性及依从性较差。
近年应用依据风险调整的强化化疗方案，包括糖皮质激素（GC）、长春新碱、左旋门冬酰胺酶及早期三联鞘内注射疗法，在治疗依从性有所保证前提下，青少年ALL患者已获与幼儿相近的治愈率，且已可免去预防性颅脑放疗及避免使用HSCT。
美国St.Jude儿童医院研究表明，青少年ALL根据MRD水平调整化疗方案的治疗组5年EFS及总生存率分别达86.4%及87.9%，接近于幼年ALL的87.4%及94.1%，疗效明显高于仅通过临床表现、白血病细胞遗传特性选择治疗方案者（5年EFS及总生存率均为59.1%）。
美国COG也报道，诱导缓解后采用强化疗方案的治疗组EFS明显高于标准方案组。
随机研究显示，强化疗组化疗第7天时骨髓幼稚细胞≤25%者即早期快反应者（rapidearlyresponder，RER）5年EFS及总生存率分别为81.8%、83.2%，明显高于标准治疗组（66.9%、75.6%）；而化疗第7天时骨髓幼稚细胞＞25%的患者即早期慢反应者（slowearlyresponder，SER）诱导后治疗均采用强化疗方案，其5年EFS达70.7%。
当前国内外多中心研究均表明，青少年ALL在儿童白血病治疗中心接受儿童方案治疗疗效优于成人方案。
对10～20岁的青少年，应用GC、门冬酰胺酶及甲氨蝶呤的强化疗方案增加骨坏死发生率，可能与此年龄组GC组织清除率较低也相关。
美国CCG正在实行一系列相关研究，探讨早期检测MRI或间断使用GC是否有助于降低骨坏死严重水准。
中枢神经系统ALL防治因为放射治疗可伴随第二肿瘤、生长发育障碍、内分泌异常等问题，当前头颅放射线防治中枢神经系统ALL的适合证越来越严格，剂量也减低，头颅放射线治疗已不用于标危患儿。