重型再生障碍性贫血造血干细胞移植治疗
贵州省首例异基因外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血
～
ｌ ２ Ｉ，计 数 移 植 有 核 细 胞 数 （ ＭＮＣ）８ ７ ． １×
１ 资 料 与 方 法
１ 。 ｇ ，Ｃ ３ 细 胞 ７ ５ Ｏｋ 一 Ｄ４ ． ６× １ ｇ （ 者 体 质 ｏｋ 受
量 ） 采 集 的 细 胞 不 经 处 理 ，即 刻 回 输 。 。
・
３ ・ Ｏ
Ｇｕ ｚ ｏ ｅ ｉ ｌ ｏ ｒ ａ ， ０ ０ Ｖｏ ． ４ Ｎｏ １ ｉｈ ｕ Ｍ ｄ ｃ ｕ ｎ ｌ ２ １ 。 １ ３ 。 ． ａＪ
・
临 床 经 验
・
贵州 省 首 例异 基 因外 周 血 造 血 干 细胞 移植 治疗 重 型再 生 障碍 性 贫血
贵阳医学院附属医院血液科（５０４ 孙志 强 卢英 豪 苗 菁 谢 润 兰 龙 正 美 王季石 ５００ ）
毒抗 体 阴性 ，巨细 胞病毒 ＩＧ 阴性 、ｇ 阴性 。 ｇ ＩＭ
１ ２ 方 法 ．
１ ２ １ 组织 相 容性 抗原 、 型检 测 ． ． 血
ＨＩ 配 型在 Ａ
移植 因含有 造血基 质细胞 ， 重建造 血过程 中 ， 从 在 可 干细胞 和微 环境 两个 方 面 重建 受 者 造血 功 能 ， 单 而
造血 ， 是 值 得 探 讨 的 问 题 。 我 科 于 ２ ０ —２— 仍 ０ ８１ ２０—１ 治 １ Ｓ ０ ９０ 收 例 ＡＡ患 者 ，应用 重组人 粒细胞 集 落 刺激因子 （ｒＧ Ｃ Ｆ 动 员 的 ＨＩ ｈ —Ｓ ） ６个 位 点全 相 Ａ 合 的同胞供 者外 周血 造 血 干 细胞 移 植治 疗 ， 得 初 获
Ｃ Ａ ３ ０ｍｇ． ｇ ・ ～ ４ ０ｍｇ ・ ｇ ・ 一 ，移 ｓ ． ｋ ｄ ． ｋ ｄ
再生障碍性贫血的治疗方案
再生障碍性贫血的治疗方案引言再生障碍性贫血（AA）是一种以骨髓造血功能减退为特征的血液系统疾病，通常表现为贫血、中性粒细胞和血小板减少。
它是一种较为罕见且严重的疾病，如果不及时治疗，可能导致出血、感染和其他并发症。
本文将介绍几种常见的再生障碍性贫血的治疗方案。
治疗方案一：免疫抑制治疗免疫抑制治疗是目前最常用的再生障碍性贫血治疗方案之一。
该治疗方案的目标是通过抑制免疫系统的异常反应来促进骨髓造血功能的恢复。
常用的免疫抑制治疗药物包括抗淋巴细胞球蛋白（ALG）、抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢霉素等。
这些药物可以通过抑制免疫细胞的活动来减少对骨髓造血的抑制作用。
治疗方案二：造血干细胞移植造血干细胞移植是一种较为彻底的治疗方法，适用于年轻患者和有合适供者的患者。
该治疗方案的原理是通过从供者体内获取健康的造血干细胞，再将其移植到患者体内，以恢复骨髓的正常造血功能。
造血干细胞移植的成功率受多种因素影响，包括供者的匹配度、患者的总体状况以及移植后的免疫抑制等。
治疗方案三：血浆置换疗法血浆置换疗法是一种通过将患者的血浆与新鲜血浆进行交换，以减少对造血功能的抑制作用的方法。
这种治疗方案通过去除患者血浆中的异常因子和免疫复合物来恢复骨髓的正常功能。
虽然血浆置换疗法可以显著改善一部分患者的症状和造血功能，但并非所有患者都适合进行此种治疗，且长期疗效需要进一步研究。
治疗方案四：药物治疗药物治疗在再生障碍性贫血的治疗中也发挥重要作用。
常用的治疗药物包括免疫调节剂、激素和血常规用药等。
这些药物可以通过改变免疫系统的活性、刺激骨髓的造血功能或增加红细胞的生成来改善患者的贫血状况。
但需要注意的是，药物治疗应由专业医生监控和调整，以确保患者获得最佳的治疗效果。
结论再生障碍性贫血是一种严重的造血系统疾病，需要及时诊断和治疗。
根据患者的具体情况，可以选择免疫抑制治疗、造血干细胞移植、血浆置换疗法或药物治疗等方案。
其中，免疫抑制治疗和造血干细胞移植是目前最常用的治疗方法。
异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血临床研究
关 键词 ： 异基 因造 血 干 细 胞移 植 ； 型再 生障 碍 性 贫血 ： ５ ６ ５ Ｒ ９ ． Ｒ ５． ； ３２ ４
文 献标 识 码 ： Ａ
文 章 编 号 ：６ １８ ４ （ ０ ０ １ —８ ２０ １７—３ ８２ １ ）４１ ４—２
ＡＩ ｇ ｎ ｉ ｔ ｍ ｅ ｌｈ‘ ｎ ｐＩ ｎｔ ｔｏ ｏ ｅ ｅ ｅ ａ ａ ｔ ｃ ａ ｅ ｉ Ｉ ｅ ｅｃ ｓｅ ｃ ｌ ｏ ａ ｓ ａ ａ ｉ ｎ ｆ ｒ ｓ ｖ ｒ ｐｌ ｓ ｉ ｎａ ｍ ａ
Ｍ ｅｈｏ ｓ Ｆｉｔ ｅ ａ ｅ ｆＨ ＩＡ ｒｉｌｙ ｍ ｉｍ ａ ｃ ｅ ＩＡ ａ ｃ ｅ ｌｏ ｎ ｉ ｔ ｍ ｅｌｔ ａ ｓ ａ ａｔｏ ｏｒｓ ｖ ｒ ｐ ａ ｔｅ ａ ａ — ｔ ｄ ｆｅ ｎ ｃ ｓ ｓ ｏ ｐａ ｔａ ｌ ｓ ｔ ｈ ｄ ｏｒＨ ｍ ｔ ｈ ｄ ａ ｌｇｅ ｅｃｓ ｅ ｃ ｌ ｒ ｎ ｐｌｎｔ ｉｎ ｆ ｅ ｅ ｅ ａ ｌ ｓｉ ｎ ｅ
ｍｉ ｓ ｒ ｐ ｒｅ ． ｄ ｔ ｅｔｅ ｔ ｎ ｘ ｅ ｉｎ ｅ ｆ ｒｔ ｉ ｄ ｓ ａ ｅ ｗａ ｅ ｉｗｅ ． ｓ ｌ ａｗａ ｅ ｏ ｔ ｄ Ａｎ ｈ ｒ ａ ｍｅ ｔ ｐ ｒ ｃ ｏ ｈ ｓ ｉｅ ｓ ｓｒ ｖｅ ｄ Ｒｅ ｕｔ ｅ ｅ ｓ
＋ ９ ＋ ２ ａ ｓ（ ｄ ａ ｉ ～ ４ ｄ ｙ ｍｅ ｉｎ ｔｍｅ＋ １ ． ａ ｓ ３ ８ｄ ｙ ）
异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血合并肺部真菌感染、
无 明显诱 因 出现 全 身 乏 力 伴 头 昏、 发热 ， 体 温 最 高
４ ０ ℃， 咽痛 ， 无畏寒、 咳嗽、 咯痰 ， ２ ｄ前 出现 口腔 血
度 增高影 较 前 缩 小 ， 见图 １ 。但 患 者 仍 反 复 高热 ， Ｔ
３ ９ ￣ Ｃ左右 ， ９月 １ ６ 日肛 周 肿 痛 加 重 ， 肛周 膝胸 位 ６
死亡 。２ ０ １ ４年 １ ０月 我们 采 用 骨髓 联 合 外周 血 造 血
干细 胞移 植治 疗 Ｓ Ａ Ａ合 并肺 部 真菌 感 染 、 肛周 感 染 １例 ， 取 得较 好效 果 ， 报 道如 下 。 患者 男 ， １ ５岁 ， 因“ 全 身乏 力伴 发热 ４ ｄ ， 口腔 血 泡、 血尿 ２ ｄ ” 于２ ０ １ ４年 ８月 １ ５ 日入 院 。患 者 ４ ｄ前
造 血 干 细 胞 移 植 ；异 基 因 ；再 生 障 碍 性 贫 血 ；重 型
文献标识码 Ｄ Ｄ Ｏ Ｉ １ ０ ． １ １ ７ ６ ８ ／ ｎ ｋ ｊ ｗ ｚ ｚ ｚ ｚ ２ ０ １ ７ ０ ２ ２ ９
中 图 分 类 号 Ｒ ５ ５ ６ ． ５
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
重型再生 障碍性 贫血 （ ｓ ｅ ｖ ｅ ｒ ｅ ａ ｐ ｌ ａ ｓ ｔ ｉ ｃ ａ ｎ ｅ ｍ ｉ ａ ， Ｓ Ａ Ａ） 进展 迅速 ， 病死 率 高 ， 患 者常 因严 重感 染 、 出血
Ｔ３ ７ ． ２～３ ７ ． ４ ℃左 右 ， 于１ ０月 ３ Ｅ ｔ ～ ７ 日予兔 抗人 Ｔ
细胞免疫球蛋 白（ Ａ Ｔ Ｇ， 健选 公司 ） ＋环磷 酰胺 （ Ｃ Ｔ Ｘ）
（ Ａ Ｔ Ｇ２ ０ ０ ｍ ｇ ， ｄ 一 ５ ， １ ７ ５ ｍ ｇ ， ｄ ４， 一 ３ ， Ｃ Ｔ Ｘ２ ． ４ ｇ ， ｄ － ５ ， － ４ ， －
重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后EBV病毒感染的临床特点分析
重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后EBV病毒感染的临床特点分析1. 引言1.1 疾病背景重型再生障碍性贫血是一种少见但严重的骨髓系统疾病，其主要特征是骨髓干细胞减少或功能障碍，导致全血细胞减少，引起贫血、出血、感染等临床症状。
这种疾病通常需要进行造血干细胞移植来进行治疗，但移植过程中患者面临着各种并发症的风险，其中EBV病毒感染是一种常见且严重的并发症之一。
EBV病毒，即Epstein-Barr病毒，是一种广泛存在于人群中的病毒，感染后可引发单核细胞增多症、淋巴瘤等疾病。
在重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植过程中，EBV病毒感染可能会导致严重的并发症，如淋巴增殖性疾病（LPD）或B细胞淋巴瘤。
了解重型再生障碍性贫血患者在异基因造血干细胞移植后EBV感染的临床特点及其影响，对于提高治疗效果和预后具有重要意义。
【2000字】1.2 研究目的本文旨在分析重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后EBV 病毒感染的临床特点，探讨该病情对患者预后的影响，以及提出相应的诊断和治疗策略。
具体研究目的如下：2. 分析重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植前EBV感染的风险因素，从而为临床上对患者进行评估和预防提供参考依据。
3. 调查重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后EBV感染的发生率，评估该并发症的临床流行病学特点，并探讨可能的影响因素。
4. 探讨重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后EBV感染的诊断和治疗策略，包括实验室检查、影像学检查、病理学特点、药物治疗和支持疗法等方面的方法与方案。
通过以上研究目的的实现，本研究将为临床上处理重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后EBV感染提供理论依据和临床指导，为未来相关研究提供参考。
2. 正文2.1 EBV病毒感染的临床表现EBV病毒感染的临床表现主要包括发热、淋巴结肿大、咽喉痛、体重下降、疲劳、贫血、脾肿大等症状。
EBV感染还可能引起皮疹、肝功能异常、神经系统症状、肾功能异常等全身症状。
造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血进展
造血 干细 胞 移 植 治 疗 重 型 再 生 障碍 性 贫 血 进 展
胡 依 民 ， 榆 林 储
（ 国 医学科 学院血 液研 究所 血液病 医院 ， 中 天津 ３ ０ ２ ） ０ ００
［ 键 词 ］ 造 血 干 细 胞 ； 植 治 疗 ； 生 障 碍 性 贫 血 关 移 再 ［ 图 分 类 号 ］ Ｒ ５ ． 中 ５６５ ［ 献标识 码］ Ａ 文 ［ 章 编 号 ］ １０ 文 ０８—８ ４ （０ ６ ２ —３ １ —０ ８ ９２ ０ ）１ ０ ５ ４ 疗 仍 是 首选 的 一 线 治 疗 方 案 。
少 于 ２ ％ ， 且具 有 以下 ３ 中的 ２ ： ５ 并 项 项 中性 粒 细胞 少 于 ０５ ．× １ Ｌ ， 小 板 少 于 ２ × １ Ｌ ， 织 红 细 胞 的 绝 对 数 少 于 ０ 一 血 ０ ０ 一 网
以前 认 为 骨 髓是 治 疗 Ａ 唯 一 的 造 血 干 细 胞 的 来 源 ， Ａ 因 为骨 髓 中不 仅 包 括 基 质 细 胞 ， 包 括 其 他 造 血 恢 复 所 需 要 的 还
４ ５ ３ ： １ —２ ８ ２ （ ） ２ １ １
［ １ 陈 长 勋 ， 若 敏 ， 仪 奎 ， ．钩 藤 碱 抗 血 小 板 聚集 和 抗 血 栓 形 ２］ 金 李 等
成 的作用研究 ［］ Ｊ ．医学研究通讯 ，９ ９ ２ （ ）８ １９ ，８ １ ：
ｅ 稿 日期 ］ ２ ０ —１ —２ 收 ０５ １ ２
１ １ ２
・３ １ ・ ０５
ｃ １ ０ ４， ８（ ： ５ ２ ８ ｏ ．２ ０ １ ４） ２ ３ ５
［９ １ ］石 京 山 ， ｅ ｎｔ ， ｇｉ．钩藤 碱 对 ＤＡ诱 导 Ｎ Ｋ ｎ ｅｈ Ｈａｌ ｄ Ｔ２细 胞 凋 亡 的 保 护 作 用 ［］ 中 国药 理 学 会 通 讯 ，０ ０，７ ２ ：８ Ｊ． ２ ０ １ （ ） １ ［Ｏ］ Ｐｎ ｓｐｒ Ｉｄａ Ｂ Ｎａａａ ｓｉＯ， ｔａ．Ｐ ａｍａｏｏｉａ ２ ｅｇｕ ａｐ Ｔ，ｎ ｒ ， ｋｇ ｗａａ ｅ １ ｈ ｒ ｃｌ ｃｌ ｇ
非清髓造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血
Ｃ ｈ ｉ ｎ ａ Ｔ ｒ ｏ ｐ ｉ ｃ ａ ｌ Ｍｅ ｄ ｉ ｃ ｉ ｎ ｅ ， Ｄ ｅ ｃ ｅ ｍ ｂ ｅ ｒ ２ ０ １ ４ ， Ｖ ｏ １ ． １ ４ ， Ｎｏ ． １ ２
・
短篇论著 ・
非清髓造血 干细胞移植治疗重 型再 生障碍性贫血
Ｅｆ ｆ ｅ ｃ ｔ ｏ ｆ ｎ ｏｎ ｍｙ ｅ ｌ ｏ ａ ｂ ｌ ａ ｔ ｉ ｖ ｅ ａ ｌ ｌ ｏ ｇ ｅ ｎ ｅ ｉ ｃ ｈ ｅ ｍａ ｔ ｏ ｐ ｏ ｉ ｅ ｔ ｉ ｃ ｓ ｔ ｅ ｍ ｃ ｅ ｌ Ｉ ｔ ｒ ａ ｎ ｓ ｐ ｌ ａ ｎ ｔ ａ ｔ ｉ Ｏ ｎ Ｏ ｎ ｓ ｅ ｖ ｅ ｒ ｅ ａ ｐ ｌ ａ ｓ ｔ ｉ ｃ ａ ｎ ｅ ｍｉ ａ
ｒ ｔ ａ ｎ ｓ ｐ ｌ ｎｔ ａ ａ ｉ ｔ ｏ ｎ ｉ ｎ ｔ ｒ ｅ ａ ｔ ｍ ｅ ｎ ｔ ｏ ｆ ｓ ｅ ｖ ｅ ｒ ｅ ａ ｌ ｐ ｓｆ ａ ｉ ｃ ｎｅ ａ ｍ ｉ ａ （ Ｓ Ａ Ａ １ ． Ｍｅ ｔ ｈ ｏ ｄ ｓ Ａ ｔ ｏ ｔ ａ ｌ ｏ ｆ ５ ｐ ａ ｔ ｉ ｅ ｎ ｔ ｓ ｗ ｉ ｔ ｈ Ｓ Ａ Ａ ｒ ｅ ｃ ｅ ｉ ｖ ｅ ｄ ＨＬ Ａ ｉ ｄ ｅ ｎ ｉ ｆ ｃ Ｍ
Ａ ｂ ｓ ｔ ｒ ａ ｃ ｔ ： Ｏｂ ｊ ｅ ｃ ｔ ｉ ｖ ｅ Ｔ ｏ ｉ ｎ ｖ ｅ ｓ ｔ ｉ ｇ ａ ｔ ｅ ｅ ｆ ｅ ｃ ｔ ｏ ｆ ｔ ｈ ｅ ａ ｐ ｐ ｌ ｉ ｃ ａ ｉ ｔ ｏ ｎ ｏ ｆ ｎ ｏ ｎ ｍｙ ｅ ｌ ｏ ａ ｂ ｌ ａ ｔ ｉ ｖ ｅ ａ ｌ ｌ ｏ ｇ ｅ ｎ ｅ ｉ ｃ ｈ ｅ ｍａ ｔ ｏ ｐ ｏ ｉ ｅ ｔ ｉ ｃ ｓ ｔ ｅ ｍ时间及疗 效 。结 果 ５ 例患 者移植后 第 ｌ ０ ￣ １ ４ ｄ 供者造血重建 ， 第３ ０ ｄ
干细胞移植的成功案例与临床经验分享
干细胞移植的成功案例与临床经验分享干细胞移植是一种前沿的医学技术，通过将干细胞注入患病组织或器官，可以促进组织的修复和再生。
在过去的几十年里，干细胞移植已经在治疗多种疾病方面取得了突破性的成果。
本文将会分享一些干细胞移植的成功案例以及我们在临床实践中积累的经验。
一、干细胞移植在血液系统疾病中的成功案例1. 白血病患者的干细胞移植治疗：干细胞移植在白血病等血液系统疾病的治疗中取得了显著的成功。
一位年轻的白血病患者，经过化疗无效后，进行了造血干细胞移植。
移植后，患者的造血功能得以恢复，白血病细胞数量大幅下降，生存质量得到了极大的改善。
2. 重型再生障碍性贫血的治疗：干细胞移植在重型再生障碍性贫血的治疗中也取得了很好的效果。
一位患有再生障碍性贫血的中年女性，经过干细胞移植后，造血功能得到了重建，贫血症状得到了明显改善，生命质量得到了长期的提升。
二、干细胞移植的临床经验分享1. 患者选择要仔细考虑：干细胞移植是一项复杂的治疗过程，患者在选择是否进行干细胞移植时应充分了解治疗进程和可能的风险。
与医生沟通要及时、充分，明确患者的病情和预期效果，以做出正确的决策。
2. 严格的干细胞来源筛选：干细胞移植成功与否与干细胞来源的选择密切相关。
目前常用的干细胞来源包括自体干细胞和异体干细胞。
对于自体干细胞移植，要确保干细胞的数量和质量符合治疗的要求；对于异体干细胞移植，要进行严格的合适性筛查，以避免免疫排斥反应或移植后的并发症。
3. 个体化治疗方案：针对每位患者的特点，制定个体化的治疗方案至关重要。
不同疾病和个体患者的病情差异很大，需要医生根据具体情况调整干细胞移植的方案，包括预处理方案、干细胞来源、输注剂量等。
个体化治疗可以大大提高治疗的成功率。
4. 移植后抗感染和免疫支持：干细胞移植后，患者的免疫系统通常处于低下状态，容易感染。
因此，临床实践中需要加强对感染的预防和抗感染治疗。
此外，免疫支持也是干细胞移植后的重要环节，可以通过输注免疫球蛋白和其他免疫调节剂来增强免疫功能，降低移植后的并发症风险。
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32.6
15.4 12.0
0.051
13
CTX+ATG/ALG
R Storb et al. Bio Blood & Marrow Transplant 2001,7:39 USA, n=93
☞ CTX 50mg/Kg 4d ☞ H-ATG 30mg/Kg 3d ☞所有患者均植活 ☞ 4例（4%）后续排斥（移植后2~7月）
的免疫能力
2020/11/14
10
预处理免疫抑制强度
☞ CTX 120~200mg/Kg
☞加照射
全身照射 3Gy
全淋巴照射 6~7.5 Gy
胸腹联合照射 6~7.5 Gy
☞甲基苄肼6.25mg/kg/d x6d
☞ CTX+ATG/ALG
2020/11/14
11
植活失败：R Arranz et al. BMT,2002,29:205
(SCT)
干细胞来源：骨髓造血干细胞移植
外周血
脐带血
混合造血干细胞移植
HLA相合程度：同基因
异基因：HLA相合同胞供者 HLA相合无关供者 HLA半相合SCT
预处理类型：清髓性
非清髓性
2020/11/14
3
同基因造血干细胞移植
☞ 1961年Robins开创了骨髓移植治疗AA的先河 ☞约半数患者不经预处理，仅输注同基因造血干细
2020/11/14
6
存在的主要问题
☞植活失败 ☞ GVHD ☞预处理方案的早期和晚期并发症失败发生率：5%~15% ☞原发植活失败：移植后21天无血液学恢复 ☞后续植活失败：短暂植活，完全或部分恢复造血，
后再恢复SAA ☞ ANC≥0.5x109/L中位时间:14天（10~49） ☞血小板≥2x109/L中位时间:22天（8~150天） ☞ 6年无病生存：植活失败：72%
☞原发植活失败：1例
☞aGVHD: I~II: 3(15%)
>III: 0
☞cGVHD: 3/18(17%), limited
☞TRM: 3(1植活失败,PBSCT后IV GVHD; 1曲霉菌；1曲霉菌+CMV肺炎）
☞EFS: 10年86%（median follow-up 70 months)
2020/11/14
重型再生障碍性贫血造血干细胞 移植治疗
再生障碍性贫血治疗
☞支持治疗：规避全血细胞减少相应症
状和风险
☞目的治疗：
①抑制免疫，以免损害进一步加重，并 使残存的正常或受损干细胞恢复造血(IST)
②补充和替代极度数量减少和受损的造 血干细胞（allo-SCT）
2020/11/14
2
STEM CELL TRANSPLANTATION
26.7 0
11.8
16.7 18.2 63.6
7.3 77.3 79.5
46.8 96.2 45.3
0.011 0.0001 0.335
植活失败
60.0
20.9
7.5
6.0
0.001
II~IV aGVHD 27.3
46.5
38.5 27.5
0.218
III~IV aGVHD 18.2
2020/11/14
胞即可重建骨髓造血
☞另约半数患者须经免疫抑制预处理方可重建造血
☞少数虽经免疫抑制预处理也不能重建造血 ☞无GVHD
☞适于该疗法的患者过少, 长生存率89% ☞更主要的是理论意义
►干细胞缺乏
►免疫损伤造血干细胞
►造血微环境改变
2020/11/14
4
同基因造血干细胞
移植预处理问题
☞存在活动性免疫异常 ☞ HD-CTX ☞未处理移植失败后，再次SCT加
变量
BMT年代 （%）
p
<1980 81~85 86~90 91~97
患者年龄（平均) 18.7 供者年龄（平均) 17.7
20.1 21.2
22.7 22.6
24.i 25.9
0.009 0.002
移植前未治疗
11.8
41.9
51.2 47.2
0.001
移植前出血 CsA预防GVHD 预处理含照射
☞ 6年生存率：88%
2020/11/14
14
预处理CTX+ATG
N. Kroger, et al. Ann Hematol,2002,81:627 德国 (1990~2001年）
☞N=21 M/F: 15/6 Mean age: 25y(7~43)
☞预处理：CTX 50mg/Kg –5~ –2d
☞160例同胞相合BMT ☞8例（5%）原发植活失败 ☞16例（10%）后继植活失败 ☞与移植年代、预处理含否照射、GVHD预防含否
CsA相关 ☞与患者性别、再障严重类型、移植前治疗与否、
感染出血、供受者性别、ABO相合与否无关
2020/11/14
12
不同年代患者、供者、移植方法
对治疗结果的影响
(R Arranz et al. BMT2002,29:205) 西班牙1978~1997，n=176
无植活失败：93.5%
HJ Kim et al. BMT2003,31:79~86
2020/11/14
8
植活失败
A.预处理免疫抑制不足 B.移植前血制品输注 C.植入细胞数 D.移植后免疫抑制 E.去T移植
2020/11/14
9
HLA相合同胞
供者移植：预处理
☞大剂量免疫抑制剂：CTX ±其他 ☞去除或抑制致再障的活动性免疫异常 ☞去除或抑制受者能识别和排斥移植物
15
植入细胞数
☞ 3x108/Kg ☞ BM+PB(去T) ☞白膜：移植失败减少；GVHD增加 ☞ PBSCT(去T):移植失败增加;
GVHD减少(cGVHD减少)
2020/11/14
16
植入细胞数
HJ Kim, et al. BMT,2003,31:79
用预处理有效
2020/11/14
5
HLA相合同胞供者的骨髓移植
☞ 1/3左右患者可找到合适供者 ☞例数最多，经验最多，疗效改善最明显 ☞ 1971~1998年欧洲骨髓移植登记处2077例 SAA
进行BMT治疗 同基因：37例 HLA相合同胞供者：1759例 其他类型移植：281例
☞疗效：5年生存率： 1990年以前：56%（N=915) 1990年以后：80%（N=844)
R-ATG 30mg/Kg –4(3)~ –1d
☞GVHD预防：MTX 10mg/m2 d1,3,6,11
CsA 3mg/Kg –1d~150d, taper~180d discontinued
☞植入细胞数：MNC: 2.05x108/kg(0.34~7.9)
CD34+: 3.25x106/kg(1.1~9.0)