基因工程制药1生物技术制药
生物技术与生物制药
生物技术与生物制药简介：生物技术革命和生物制药产业的快速发展，为医药领域带来了巨大的创新和进步。
本文将探讨生物技术在生物制药中的应用，包括基因工程、细胞培养、蛋白质表达和药物研发等方面的技术进展，并展望未来生物技术与生物制药的发展趋势。
技术进展：1. 基因工程技术：基因工程技术是生物技术在生物制药领域中的关键应用之一。
通过DNA重组技术，研究人员能够在体外改变细胞的遗传信息，使其产生抗体、激素、生长因子等重要的药物蛋白。
例如，利用重组DNA技术，人类胰岛素和生长激素的生产得到了革命性的突破，大大提高了糖尿病和生长激素缺乏患者的生活质量。
2. 细胞培养技术：细胞培养技术是生物制药产业中不可或缺的一环。
通过细胞培养，可以大规模、高效地生产重要的治疗性蛋白质。
在细胞培养领域，随着培养介质和培养条件的持续改进，细胞生长和产物表达的效率不断提高。
此外，生物反应器技术的进步也使得细胞培养的规模化生产成为可能。
3. 蛋白质表达技术：蛋白质表达技术是生物技术在生物制药中的另一个重要应用。
目前，多种表达系统被广泛应用，包括大肠杆菌、酵母、真核细胞等。
通过优化基因表达和蛋白质折叠等关键步骤，研究人员能够高效地表达和纯化各种复杂的蛋白质药物。
4. 药物研发技术：生物技术的发展为药物研发提供了许多新的工具和方法。
例如，基因测序技术的进步使得研究人员能够更加深入地了解人类基因组的结构和功能。
这为个性化药物的研发提供了重要的依据。
另外，生物芯片技术、蛋白质组学和代谢组学等技术的应用，也为新药的发现和开发提供了更多的线索和方法。
发展趋势：1. 个性化药物将成为未来发展的重点。
通过基因测序和基因组学的研究，研究人员能够根据个体的遗传背景和特点，定制专门用于治疗特定疾病的药物。
这种精准医学的发展将大大提高药物疗效，并减少不必要的副作用。
2. 新一代药物传递系统的研发。
纳米技术和生物材料的进步为药物输送提供了新的途径。
通过纳米粒子和纳米载体，药物可以更加精确地传递到病灶部位，减少对正常组织的损伤，提高治疗效果。
生物制药的创新技术
生物制药的创新技术生物制药是利用生物技术生产药物的一种制药方式，其产品主要包括蛋白质药物、抗体药物、疫苗等。
随着生物技术的不断发展，生物制药领域的创新技术也在不断涌现，为药物研发和生产带来了新的机遇和挑战。
本文将重点介绍生物制药领域的创新技术，包括基因工程、单克隆抗体技术、基因编辑技术等。
一、基因工程技术基因工程技术是生物制药领域最重要的创新技术之一。
通过基因工程技术，科学家可以将外源基因导入宿主细胞中，使其表达目标蛋白，从而实现大规模生产药物的目的。
基因工程技术的应用使得生物制药领域的药物研发周期大大缩短，同时也提高了药物的纯度和效力。
基因工程技术的核心是重组DNA技术，包括DNA的克隆、DNA的测序、DNA的合成等。
通过重组DNA技术，科学家可以构建携带目标基因的载体，并将其导入宿主细胞中，使其表达目标蛋白。
目前，基因工程技术已经成功应用于生产多种重要的生物制药产品，如胰岛素、生长激素、干扰素等。
二、单克隆抗体技术单克隆抗体技术是生物制药领域的又一项重要创新技术。
单克隆抗体是指来源于同一克隆细胞的抗体，具有高度的特异性和亲和力。
单克隆抗体技术通过对抗体的基因进行克隆和表达，可以大规模生产具有特定功能的单克隆抗体，用于治疗癌症、自身免疫性疾病等。
单克隆抗体技术的应用为个性化医疗提供了新的途径。
通过对患者的基因信息和病理特征进行分析，科学家可以设计和生产针对特定靶点的单克隆抗体，实现精准治疗。
目前，单克隆抗体已经成为生物制药领域的主力产品之一，为临床治疗带来了革命性的变革。
三、基因编辑技术基因编辑技术是近年来兴起的一项新兴生物技术，也被广泛应用于生物制药领域。
基因编辑技术通过精准编辑基因组中的特定序列，可以实现基因的插入、修饰、删除等操作，为药物研发和生产提供了全新的思路和方法。
CRISPR-Cas9技术是目前应用最广泛的基因编辑技术之一。
通过设计特定的引物和Cas9蛋白，科学家可以实现对基因组的高效编辑，从而修正遗传病变、增强药物的疗效等。
生物技术制药名词解释
生物技术制药名词解释生物技术制药是指利用生物技术手段，通过改变细胞或生物体的遗传物质，以生产药物或医疗产品的过程。
这一领域的发展已经取得了巨大的成就，为医疗行业带来了革命性的变革。
以下是一些与生物技术制药相关的名词解释。
1. 生物技术。
生物技术是指利用生物体、细胞或其组分进行实验室操作的一系列技术。
这些技术包括基因工程、细胞培养、蛋白质纯化等，可用于生产药物、治疗疾病、改良农作物等领域。
2. 基因工程。
基因工程是通过改变生物体的遗传物质，来产生特定的性状或产物。
这一技术在生物技术制药中被广泛应用，用于生产重组蛋白、激素、疫苗等药物。
3. 重组蛋白。
重组蛋白是指利用基因工程技术将外源基因导入到宿主细胞中，使其产生特定的蛋白质。
这些蛋白质常被用作药物，如重组人胰岛素、重组干扰素等。
4. 生物制药。
生物制药是指利用生物技术手段生产的药物。
与传统化学合成药物相比，生物制药具有更高的特异性和生物相容性，通常用于治疗癌症、糖尿病、风湿性关节炎等疾病。
5. 生物仿制药。
生物仿制药是指在原研药品专利到期后，其他公司生产的与原研药相似的生物制药产品。
生物仿制药的研发需要严格的生物等效性评价，以确保其与原研药在安全性和有效性上的一致性。
6. 基因治疗。
基因治疗是利用基因工程技术，将外源基因导入到患者体内，以治疗遗传性疾病或其他疾病的一种新型治疗方法。
虽然目前仍处于研究阶段，但基因治疗被认为具有巨大的潜力。
7. 细胞培养。
细胞培养是将动植物细胞在无菌条件下培养、增殖、传代的过程。
这一技术在生物技术制药中被广泛应用，用于生产细胞因子、单克隆抗体等生物制药产品。
8. 单克隆抗体。
单克隆抗体是由单个B细胞克隆产生的抗体，具有高度的特异性和亲和力。
单克隆抗体被广泛应用于肿瘤治疗、自身免疫性疾病治疗等领域。
9. 疫苗。
疫苗是一种预防性的生物制品，通过激活机体的免疫系统，产生特定的抗体或细胞免疫应答，以预防传染病的发生。
生物技术制药中的疫苗包括重组疫苗、DNA疫苗等。
自考生物工程 06711生物制药学 复习资料
第一章绪论1、生物技术药物：一般来说，采用DNA重组技术或其他生物技术研制的蛋白质或核酸类药物。
2、生物药物按其功能用途可以分为三类：（1）治疗药物；（2）预防药物；（3）诊断药物。
3、生物技术药物的特性：（1）分子结构复杂；（2）具有种属特异性；（3）治疗针对性强，疗效高；（4）稳定性差；（5）基因稳定性；（6）免疫原性；（7）体内的半衰期短；（8）受体效应；（9）多效性和网络效应；（10）检的特异性4、生物技术制药的特性：高技术；高投入；长周期；高风险；高收益。
第二章基因工程制药1、基因工程制药的药物都是用传统方法很难生产的珍贵稀有的药品，主要是医用活性蛋白和多肽类，包括：(1)免疫性蛋白，各种抗原和单克隆抗体。
(2)细胞因子，如各种干扰素,白细胞介素，集落刺激生长因子，表皮生长因子及凝血因子。
（3）激素，如胰岛素，生长激素，心钠素。
（4）酶类，如尿激酶，链激酶，葡激酶，组织型纤维蛋白溶酶原激活剂及超氧化物歧化酶等。
2、我国科学家经过8年刻苦攻关，成功地研制出世界上第一个采用中国健康人白细胞中克隆的A1B型干扰素基因，组建杂交质粒，传染大肠杆菌使之高效表达的人A1B干扰素。
3、基因工程技术是将所要重组对象的目的基因插入载体，拼接，转入新的宿主细胞，构建成工程菌，实现遗传物质的重新组合，并使目的基因在工程菌内进行复制和表达的技术。
4、基因工程药物制造的主要步骤：获得目的基因—组建重组质粒—构建基因工程菌—培养工程菌—产物分离纯化—除菌过滤—半成品检定—成品检定—包装。
5、简单叙事反转录法克隆基因的主要步骤：mRNA的纯化；CDNA第一链的合成；CDNA第二链的合成；CDNA克隆；将重组体导入宿主细胞；CDNA文库的鉴定；目的CDNA 的分离和鉴定。
6、目前克隆真核基因常用的方法：化学合成和反转录法。
7、基因表达的微生物宿主细胞分为两类：原核生物，目前常用的有大肠杆菌，枯草芽孢杆菌，链霉菌。
真核生物，常用的有酵母，丝状真菌。
生物制药的开发和生产技术
生物制药的开发和生产技术生物制药是指使用生物体或其部分、代谢产物等作为药物原料提取或制造药物的过程。
生物制药已成为当今医药发展的热门领域，随着生物科技的不断发展，生物制药研发和生产技术也在不断提高。
一、生物制药的研发技术1.基因工程技术基因工程技术是生物制药研发中最重要的一项技术，它可以通过在生物体的基因层面进行改造从而增加药物产量及效果。
目前，基因工程技术在生物制药中的应用非常广泛，包括重组蛋白、抗体和疫苗等。
2.细胞培养技术细胞培养技术是生物制药研发中的又一重要技术，它可以通过在体外对细胞进行培养，完整地重现细胞在体内的功能，从而获得大量的药物原料。
细胞培养技术的应用在生产大规模的生物制药中非常重要。
3.大数据技术大数据技术是一种能够将大量的数据分析、整合并利用的技术，它在生物制药研发中的应用越来越多。
大数据技术可以帮助研究人员更好地分析数据、确定药物作用机制，从而为药物研发提供更加完整的数据支持。
二、生物制药的生产技术1.发酵技术发酵技术是生物制药生产中的核心技术之一，它包括微生物、细胞和酶等的发酵过程，旨在制造出高质量的药物产品。
发酵技术不仅能够提高药物的产量，还能够改善药物的质量。
2.生物反应器技术生物反应器技术是较为成熟和广泛应用的生物制药生产技术，它是利用整个发酵过程中的物理、化学、生物学等因素来控制生物反应器内的环境，从而提高药物产量和质量。
3.离子交换层析技术离子交换层析技术是一种能够通过离子交换的方式来达到对混合物的拆分和分离的技术。
它可以广泛使用于生物制药的提取和纯化过程中，能够高效地分离和纯化药物原料，提高生物制药的质量和纯度。
生物制药的发展既具有优势又面临挑战，对于医药研发和生产，更好的技术和创新将推动生物制药技术的不断进步，有利于生物制药行业的健康发展。
生物制药中的基因工程技术
生物制药中的基因工程技术生物制药指以生物体或其代谢产物为原料生产的药物。
与传统的化学药物不同，生物制药的生产过程需要利用生物技术进行。
其中，基因工程技术是制造生物制药品过程中最为重要的技术之一。
基因工程技术是一种能够重组和修饰生物体DNA的技术。
它是以分子遗传学和细胞生物学为基础，利用特定的酶、载体和肿瘤细胞等技术手段，在体外重组DNA分子，将外源基因直接导入宿主细胞内，并将其集成到宿主细胞基因组中，使其表达外源蛋白质的一项技术。
在生物制药中，基因工程技术可以应用于以下几个方面。
1. 表达蛋白的基因克隆基因克隆是将基因从生物体中扩增并放入载体上的一种技术。
在生物制药中，通常选择常见的微生物如大肠杆菌等作为宿主细胞，将自身的基因删除并代之以人类的基因，使这些细胞可以大量表达人类蛋白。
这种技术被广泛应用于生产重组人造肝素、人类生长激素、人口服脂肪肝病药物等生物制品。
2. 基因修饰基因修饰可以通过更改DNA序列来改变表达的蛋白质性质，从而实现药物的优化。
例如，一些生物制药品中需要降低药物免疫原性，因此在制造过程中，需要对药物生产细胞进行基因修饰以达到这一目的。
而对于某些药物，基因修饰还可以使得药物能够更好的定向作用于特定的受体或组织。
这种技术已应用于生产肿瘤坏死因子、重组血液因子等药物。
3. 空载体技术空载体是不含外源基因的载体。
在生物制药中，空载体技术可以被用来生产如重组疫苗和基因治疗药物等。
这种技术需要将载体裸露于细胞表面，通过它在细胞表面展示的抗原诱导产生免疫反应。
这样，我们就可以刺激机体产生免疫力并形成针对某种疾病的免疫保护，比如疫苗。
空载体技术的优势在于，其所产生的药物相对更加安全、生产容易、价格更低，因此在临床应用中具有广泛的应用前景。
4. 基因敲除基因敲除是指将细胞基因组里的某个基因彻底删去或不活化。
通过这种技术，我们可以更好的了解目标基因的作用，识别其可能的副作用，同时找到能够取代其作用的新靶点。
科普生物技术认识基因工程和生物制药的应用
科普生物技术认识基因工程和生物制药的应用生物技术是指运用生物学原理和技术手段进行实验和操作的一门科学，它涉及到许多领域，其中包括基因工程和生物制药。
基因工程是利用DNA重组技术对生物体的基因进行操作和改变，而生物制药则是利用生物技术手段生产药物。
本篇文章将介绍基因工程和生物制药的应用。
一、基因工程基因工程是一种能改变和操作生物体的基因的技术。
通过将不同种类的DNA片段组合在一起，科学家能够创造新的基因组合，使生物体具有新的特性和功能。
1. 转基因技术转基因技术是基因工程的重要应用之一。
通过将外源基因导入到目标生物体的基因组中，科学家可以使其具有新的特性，例如抗虫、耐旱、耐寒等。
转基因作物已经在农业领域得到广泛应用，如抗虫作物、抗草甘膦作物等。
2. 基因诊断技术基因诊断技术是利用基因工程的手段对疾病进行诊断和预测。
通过检测和分析个体的基因组，医生可以准确定位和诊断疾病，包括一些遗传性疾病。
基因诊断技术已经在临床上得到广泛应用，为疾病的早期预防和治疗提供了有力的支持。
3. 基因治疗基因治疗是利用基因工程的手段修复或替代患者体内的异常基因。
通过将正常基因导入到患者体内，科学家可以修复异常基因，从而治疗一些遗传性疾病。
虽然基因治疗技术仍处于研究和试验阶段，但已经在一些疾病的治疗中取得了一定的成果。
二、生物制药生物制药是利用生物技术手段生产药物的过程。
与传统的化学合成药物相比，生物制药具有更高的效力和更低的毒副作用。
1. 基因重组制药基因重组制药是生物制药的重要方法之一。
通过将需要生产的药物基因导入到宿主生物体中，如细菌或动植物细胞，利用其自身的生物合成能力生产药物。
基因重组制药技术已经成功应用于生产多种重要的生物药物，如胰岛素、生长激素等。
2. 抗体制药抗体制药是利用生物技术手段生产的一类药物，它们是与特定抗原结合并产生免疫应答的蛋白质。
通过基因重组或体外培养的方式，科学家可以大规模生产抗体，用于治疗癌症、自身免疫性疾病等。
生物制药中基因工程技术的应用与发展
生物制药中基因工程技术的应用与发展一、引言随着生物科学的飞速发展和人们对健康需求的不断增长，生物制药成为了医疗领域的重要组成部分。
而基因工程技术作为生物制药领域的核心和关键技术之一，正日益被广泛应用于药物的研发和生产过程中。
本文将针对生物制药中基因工程技术的应用和发展进行探讨。
二、基因工程技术在生物制药中的应用1. 重组蛋白药物的生产基因工程技术使得将人类需要的重组蛋白药物从基因水平生产变为可能。
通过将包含人类需要的蛋白质编码基因导入宿主细胞，利用细胞自身的机制来合成蛋白质药物。
有了基因工程技术的应用，人们能够大规模生产多种重要的蛋白质药物，如胰岛素、重组人生长因子等，从而满足患者的需要。
2. 转基因生物产生药物基因工程技术在生物制药领域的另一个重要应用是利用转基因生物来产生药物。
通过将需要生产的药物基因导入植物或动物中，使其成为产生药物的工厂。
例如，转基因植物如拟南芥、大豆等可以用来生产抗癌药物，转基因动物如转基因鼠可用于生产抗体药物。
这种应用方式不仅提高了药物的生产效率，还降低了成本，对生物制药行业发展具有重要意义。
3. 基因治疗基因治疗是基因工程技术在生物制药领域的又一应用方向。
通过将正常基因导入患者体内的有缺陷细胞中，来修复或替代患者的异常基因，从而达到治疗疾病的目的。
基因治疗在一些遗传性疾病、癌症和免疫系统疾病方面展现出了巨大的潜力。
然而，由于技术的复杂性和成本的高昂，基因治疗的应用仍处于研究和实验阶段。
三、基因工程技术在生物制药中的发展趋势1. 基因编辑技术的突破近年来，基因编辑技术如CRISPR-Cas9的出现引发了生物制药领域的巨大热潮。
基因编辑技术能够精确地修改生物体的基因组，从而实现特定基因的功能增强或异常基因的修复。
在药物研发和基因治疗中，基因编辑技术的应用为科学家们提供了一个更加高效和便捷的工具，推动了生物制药领域的发展。
2. 生物信息学的发展生物信息学的迅速发展为生物制药中基因工程技术的应用提供了重要支持。
基因工程制药
基因工程制药基因工程制药是指利用生物技术手段，通过基因克隆、遗传工程、细胞培养等技术制备的药物。
相比传统的制药技术，基因工程制药具有高效、精准、无毒副作用等优点。
本文将从基因工程制药的概念、制备过程、应用、发展现状等方面进行介绍。
一、基因工程制药的概念基因工程制药是指利用遗传工程技术，将DNA序列插入到细胞内，使细胞能够表达人类所需的有效蛋白质，从而制备出符合医疗需求的药物。
基因工程制药的研发已成为制药业的重要领域，具有广阔的市场前景和潜力。
二、基因工程制药的制备过程基因工程制药的制备过程包括基因选择、基因克隆、载体构建、转染细胞、发酵培养和纯化等步骤。
1、基因选择基因工程制药的制备过程首先要选择适合人体治疗的基因，可以是已知的治疗目标基因，也可以是新发现的疾病相关基因。
2、基因克隆基因克隆是将目标基因从DNA分子复制到载体上的过程。
其中包括PCR扩增、酶切、连接和转化等步骤，最终得到包含目标基因的重组载体。
3、载体构建为了使目标基因的表达量达到较高水平，需要将目标基因克隆到适合的载体中。
典型的载体包括质粒和病毒。
4、转染细胞将重组载体转染到宿主细胞中，宿主细胞将目标基因表达成蛋白质。
常用的宿主细胞有哺乳动物细胞和真菌等。
5、发酵培养将转染后的细胞进行大规模培养，加入培养基和营养成分，进行培养和生长。
由于基因工程制药药物的生产量较大，通常采用发酵技术进行生产。
6、纯化将发酵得到的药物纯化出来，使其达到医药级别要求。
通常采用多种分离纯化技术，如超滤、离子交换和透析等，得到纯度高、活性好的药物制剂。
三、基因工程制药的应用基因工程制药已经广泛应用于多种疾病的治疗中，如慢性病、肿瘤、代谢性疾病和遗传性疾病等。
其中常见的基因工程制药药物有类风湿关节炎药物、肿瘤靶向药物、生长激素、重组人胰岛素和重组人血小板等。
1、类风湿关节炎药物抗肿瘤类药物通过影响免疫系统来治疗类风湿关节炎。
这些药物通常在类风湿关节炎患者无法耐受非甾体类抗炎药物和光合作用药物时使用。
基因工程技术在生物制药领域中的应用
基因工程技术在生物制药领域中的应用
基因工程技术在生物制药领域中的应用非常广泛。
以下是一些常
见的应用领域：
1. 蛋白质表达和制备：基因工程技术可以通过改造细胞的基因组，使其表达目标蛋白质，从而实现大规模生产。
这些蛋白质可能包
括药物中的重组蛋白、抗体、激素以及其他治疗性蛋白质。
2. 基因治疗：通过基因工程技术，人们可以将修饰后的基因导
入到人体细胞中，以治疗遗传性疾病或其他慢性疾病。
这种方法可以
通过修复患者的缺陷基因或加入缺失的基因来实现。
3. 转基因草药：基因工程技术可以用于修改植物的基因组，以
增强其药用价值。
这种方法可以改善传统草药的疗效，并提高产量和
质量的稳定性。
4. 疫苗制备：基因工程技术可以用于制备疫苗。
通过将病原体
的基因导入到宿主细胞中，可以生产出纯净的病原抗原，用于制备疫苗。
这种方法比传统疫苗制备方法更安全、高效。
5. 生产酶制剂：基因工程技术可以用于生产酶制剂。
酶制剂通
常用于促进生物化学反应或降解废物。
通过改变细菌或真菌的基因组，可以生产出更高效、更稳定的酶制剂。
基因工程技术在生物制药领域中的应用可以帮助人们更高效、更
精确地生产药物，并提供新的治疗方法和解决方案。
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• 一、宿主细胞的选择 • 宿主细胞应满足的要求：
• 分类：第一类为原核细胞，如大肠杆菌等；第二类为真核细 胞，如酵母等。
• 1、原核细胞 • （1）大肠杆菌：目前采用最多的原核表达体系。 • （2）枯草芽孢杆菌 • （3）链霉菌 • 2、真核细胞 • （1）酵母：酿酒酵母应用广泛。 • （2）丝状真菌 • （3）哺乳动物细胞
• 操作：见书 • 限制：一、不能合成太长的基因。
二、人工合成基因时，遗传密码的简并会为选 择密码子带来很大的困难。
三、费用高
第四节 基因表达
• 基因表达是指结构基因在生物体中的转录、翻译以及所有 加工过程。
• 基因表达研究是指外源基因在某种细胞中的表达活动，即 剪切下一个外源基因片断，拼接到另一个基因表达体系中， 使其能获得既有原生物活性又可高产的表达产物。
• 基因工程药物制造的一般流程： • （1）获得目的基因；（2） 组建重组质粒；（3）构建基因工程菌；
（4）培养工程菌；（5）产物分离纯化；（6）除菌过滤；（7）半成 品检定；（8）包装。
• 1、上游阶段：首先获得目的基因，然后用限制性 内切酶和连接酶将其插入适当的载体质粒或噬菌体 中并转大肠杆菌或其它宿主菌（细胞），以便大量 复制目的基因。选择基因表达系统主要考虑的是保 证表达功能，其次要考虑的是表达量的多少和分离 纯化的难易。其中的（1）、（2）、（3）步骤属 于上游阶段，在实验室完成。
• （1）核酸探针杂交法
• （2）免疫反应鉴定法
• 逆转录－聚合酶反应法。该方法是mRNA经逆转录合 成cDNA第一链，不需再合成第二链，而是在特异引物 的协助下，用PCR法进行扩增，特异地合成目的cDNA 链，用于重组，克隆。
• 二、化学合成法
• 前提：较小的蛋白质或多肽的编码基因，必须知道目 的基因的核苷酸排列顺序，或知道目的蛋白质的氨基 酸顺序，再按相应的密码子推导出DNA的碱基序列。
引物，在逆转录酶的催化下，开始cDNA链的合成。 • 用放射性探针法检测。
• 3、cDNA第二链的合成
• 以cDNA第一链为模板合成第二链。
• 4、cDNA克隆
• 用于cDNA克隆的载体有两类：质粒DNA和噬菌体。又 将其分为表达型载体和非表达型载体。选用表达型载 体可以增加目的基因的筛选方法，有利于目的基因的 筛选。
• （4）内源生理活性物质在作为药物使用存放的不足之处，可以 通过基因工程和蛋白质工程进行改造和去;
• （5）利用基因工程技术可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。
• 我国基因工程药物研究和开发：起步较晚，基础较差。 α1b 型基因工程干扰素是由我国自行研制开发的具有
国际先进水平的生物高科技成果，于1997年 通过Ⅲ 期临床，并获得国家一类新药证书，成为“863”计
• 真核生物和原核生物基因表达过程示意图
• 二、大肠杆菌中的基因表达 • 1、载体 • 表达载体必须具备的条件： • （1）载体能够独立的复制 • （2）具有灵活的克隆位点和方便的筛选标记 • （3）具有很强的启动子 • （4）具有阻遏子 • （5）有很强的终止子 • （6）有翻译的起始信号 • 常用的表达载体： • （1）pBV220系统 • （2）pET系统
第三节 目的基因的获得
• 一、逆转录法 • 逆转录法是先分离纯化目的基因的mRNA，再反转录成
cDNA，然后进行cDNA的克隆表达。 • 1、mRNA的纯化 • mRNA的特点：3’末端含有一多聚腺苷酸组成的末端。 • 方法：亲和层析法 • 2、cDNA第一链的合成 • 一般 mRNA都带有3’－polyA，所以可以用寡聚dT作为
• 2、下游阶段：将实验室成果产业化、商品化，它 主要包括工程菌大规模发酵最佳参数大的确立，新 型生物反应器的研制，高效分离介质及装置的开发， 分离纯化的优化控制，高纯度纯品的制备技术，生 物传感器等一系列仪器仪表的设计和制造，电子计 算机的优化控制等。上述（4）、（5）、（6）、 （7）、（8）等属于下游阶段。
• 基因工程技术生产药物的优点：
• （1）利用基因工程技术可大量生产过去难以获得的生理活性蛋 白质和多肽，为临床使用提供有效保障；
• （2）可以提供足够数量的生理活性物质，以便对其生理、生化 和结构进行深入的研究，从而扩大这些物质的引用范围；
• （3）利用基因工程技术可以发现，挖掘更多的内源性生理活性 物质；
划生物技术领域第一个实现产业化的基因工程药物。
目前我国已批准12种基因工程药物和疫苗上市，在研 究开发中的也有10余种。
第二节 基因工程药物生产的基本过程
• 定义：基因工程技术是指将重组对象的目的基因插入载体，拼接后转 入新的宿主细胞，构建成工程菌（或细胞），实现遗传物质的重新组 合，并使目的基因再工程菌内进行复制和表达。
第三章 基因工程制药
主讲 李校堃 温州医学院药学院生物制药教研室
第一节 概述
• 意义：自20世界70年代基因工程诞生以来，最先应用 基因工程技术且目前最为活跃的研究领域便是医药科学。 基因工程技术的迅猛发展使人们已能够十分方便有效地 生产许多以往难以大量获得的生物活性物质，甚至可以 创造出自然界中不存在的全新物质。1982年第一个基 因重组产品——人胰岛素在美国问世，吸引和激励了大 批科学家利用基因工程技术研制新药品，迄今累计已有 近30种基因工程药物投入市场，产生了巨大的社会效 益和经济效益。
• 基因工程技术可生产的药物和制剂包括： • （1）免疫性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体； • （2）细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、集落刺激生长因
子、表皮生长因子、凝血因子；
• （3）激素，如胰岛素、生长激素、心素纳； • （4）酶类，如尿激酶、链激酶、葡激酶、组织型纤维蛋白溶酶
原激活剂、超氧化物歧化酶。
• cDNA片与载体的连接通常采用下面方法：
• 加同聚尾连接：在载体和cDNA的3’末端加上互补的 同型多聚酶序列。
• 人工接头连接：所谓人工接头是指用人工合成的、连 接在目的基因两端的含有某些限制酶切点的寡核苷酸 片断。
• 5、将重组分离和鉴定