国务院首批21个罕见病药品清单
1 独家整理：国务院首批21个罕见病药品清单（附国内外销售额）
医药地理02-15 20:17
2月11日，国务院召开常务会议，透露了关于罕见病药的关键信息。
全文1012字，用时2分钟
作者：焦萌萌、洪杰
2月11日，国务院召开常务会议，透露了关于罕见病药的关键信息。会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
▍全球罕见病用药研发进展突破
《2018年中国罕见病调研报告》显示，全世界范围内已发现的罕见病超过6000种，依据WHO估算，全球受罕见病影响的人群约占全球人口的1/15。中国医药工业信息中心新药研发监测数据库CPM的统计数据显示，截至目前美国罕用药用药共计399种，其中有41%的药物在国内都没有企业进行申报。
免费数据来源：药分享Plus
▍国内罕见病保障体系逐渐完善
我国人口基数大，形成了罕见病并不罕见的特殊局面，最新数据显示，国内罕见病患者多达2000多万。但相比欧美市场，国内的罕见病保障还仅仅处于起步阶段，不少外资药企在罕见病药物领域的技术积累和产品优势，由于种种原因都迟迟没有在华“大展拳脚”。
近年来，我国在罕见病药政策上也做出了多轮的革新。2018年5月22日，由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》，《目录》共计收录121个病种，迈出了罕见病用药扶持的重要一步。
根据新药研发监测数据库CPM统计，小编将《第一批罕见病目录》的121个罕见病种中已上市药品进行分析，整理预测出了以下35个罕见病药品，囊括21个罕见病病种。其中，从销量可以看出，我国和国外的罕见病用药还存在相当大的差距。 2 3 数据来源：药物综合数据库（PDB）
日前，国家卫健委发布对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复，提到国家医保部门将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，完善医保药品目录动态调整机制，建立专利、独家药品谈判准入机制，通过专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。抓紧制订诊疗规范和临床路径；开展医务人员培训；建立全国罕见病诊疗协作网和罕见病患者登记制度。这也意味着在《第一批罕见病目录》打了头阵之后，更多的罕见病保障措施将逐步落地，罕用药迎来“暖春”。
2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单
序号药品通用名称（按汉语拼音排序）药品类别是否独家通过的申报条件110%脂肪乳（OO）/5.5%氨基酸（15）/葡萄糖（20%）注射液西药是目录外条件12阿布昔替尼片西药是目录外条件13阿兹夫定片西药是目录外条件14阿普米司特片西药是目录外条件15艾地骨化醇软胶囊西药是目录外条件16艾度硫酸酯酶ß注射液西药是目录外条件1,67艾考糊精腹膜透析液西药是目录外条件18氨基酸（15）腹膜透析液西药否目录外条件19氨己烯酸口服溶液用散西药否目录外条件110氨氯地平氯沙坦钾片（Ⅰ）西药是目录外条件111昂丹司琼口溶膜西药是目录外条件1附件2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单一、目录外西药和中成药申报条件： 1.2017 年 1 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日（含，下同）期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品。 2.2017 年 1 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的药品。 3.纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第九版）》的药品。 4.纳入《国家基本药物目录（2018 年版）》的药品。 5.2022 年 6 月 30 日前经国家药监部门批准上市，纳入卫生健康委等部门《首批鼓励研发申报儿童药品清单》《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》以及《第一批鼓励仿制药品目录》《第二批鼓励仿制药品目录》的药品。 6.2022 年 6 月 30 日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品。12奥氮平口溶膜西药否目录外条件113奥法妥木单抗注射液西药是目录外条件1,614奥拉西坦氯化钠注射液西药是目录外条件115奥拉西坦葡萄糖注射液西药是目录外条件116奥雷巴替尼片西药是目录外条件117奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（I）西药是目录外条件118奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（Ⅱ）西药是目录外条件119奥美拉唑碳酸氢钠胶囊西药否目录外条件220倍氯福格吸入气雾剂西药是目录外条件121苯丁酸钠颗粒西药是目录外条件1,622比索洛尔氨氯地平片西药是目录外条件123泊沙康唑肠溶片西药否目录外条件1,524泊沙康唑注射液西药否目录外条件1,525布格替尼片西药是目录外条件126布罗索尤单抗注射液西药是目录外条件1,2,627肠内营养乳剂（SP）西药是目录外条件128达依泊汀α注射液西药是目录外条件129丹曲林钠胶囊西药是目录外条件230德谷胰岛素利拉鲁肽注射液西药是目录外条件131度维利塞胶囊西药是目录外条件132对氨基水杨酸肠溶颗粒西药是目录外条件1，433对乙酰氨基酚甘露醇注射液西药否目录外条件134多拉米替片西药是目录外条件135恩替卡韦颗粒西药是目录外条件136恩沃利单抗注射液西药是目录外条件137非奈利酮片西药是目录外条件138非诺贝酸片西药是目录外条件139福多司坦口服溶液西药是目录外条件140脯氨酸恒格列净片西药是目录外条件141复方氨基酸(15AA-Ⅱ) / 葡萄糖(10%)电解质注射液西药否目录外条件142复方氨基酸注射液（17AA-II）西药是目录外条件143复方电解质注射液（Ⅴ）西药是目录外条件144复方电解质眼内冲洗液西药是目录外条件245复合磷酸氢钾注射液西药否目录外条件446富马酸二甲酯肠溶胶囊西药是目录外条件1,647富马酸卢帕他定片西药否目录外条件248枸橼酸爱地那非片西药是目录外条件149枸橼酸托法替布缓释片西药否目录外条件150哌柏西利胶囊西药否目录外条件151古塞奇尤单抗注射液西药是目录外条件152环孢素滴眼液（Ⅲ）西药是目录外条件153甲磺酸帕珠沙星氯化钠注射液西药是目录外条件254结构脂肪乳(20%)/氨基酸(16)/葡萄糖(13%)注射液西药是目录外条件155卡波姆产道凝胶西药是目录外条件156卡度尼利单抗注射液西药是目录外条件157抗乙型肝炎胎盘转移因子注射液西药是目录外条件258拉考沙胺口服溶液西药否目录外条件159拉考沙胺注射液西药否目录外条件160拉米夫定替诺福韦片西药是目录外条件161拉那利尤单抗注射液西药是目录外条件1,662来特莫韦片西药是目录外条件163来特莫韦注射液西药是目录外条件164利鲁唑口服混悬液西药是目录外条件1,665利司扑兰口服溶液用散西药是目录外条件1,666磷酸奥司他韦干混悬剂西药否目录外条件167磷酸钠盐散西药是目录外条件168硫酸拉罗替尼胶囊西药是目录外条件169硫酸拉罗替尼口服溶液西药是目录外条件170硫酸镁钠钾口服用浓溶液西药否目录外条件171洛拉替尼片西药是目录外条件172氯吡格雷阿司匹林片西药是目录外条件173马来酸桂哌齐特注射液西药否目录外条件274马来酸依那普利口服溶液西药是目录外条件1,575美阿沙坦钾片西药是目录外条件176美泊利珠单抗注射液西药是目录外条件177美索巴莫注射液西药否目录外条件278咪达唑仑口颊粘膜溶液西药是目录外条件1,579咪康唑口腔贴片西药是目录外条件180米格列醇口崩片西药是目录外条件181米诺膦酸片西药是目录外条件182门冬氨酸钾镁木糖醇注射液西药是目录外条件283莫达非尼胶囊西药是目录外条件184奈玛特韦片/利托那韦片组合包装西药是目录外条件1,385奈妥匹坦帕洛诺司琼胶囊西药是目录外条件186尼莫地平口服溶液西药是目录外条件1,587尼替西农胶囊西药是目录外条件1,5,688匹多莫德口服溶液西药否目录外条件289普乐沙福注射液西药否目录外条件190普瑞巴林缓释片西药是目录外条件191普瑞巴林口服溶液西药否目录外条件192羟乙磺酸达尔西利片西药是目录外条件193氢溴酸伏硫西汀片西药否目录外条件194氢溴酸替格列汀片西药是目录外条件195曲氟尿苷替匹嘧啶片西药否目录外条件196曲前列尼尔注射液西药是目录外条件5,697溶菌酶滴眼液西药是目录外条件198瑞基奥仑赛注射液西药是目录外条件199瑞加诺生注射液西药是目录外条件1100瑞派替尼片西药是目录外条件1101瑞维鲁胺片西药是目录外条件1102赛沃替尼片西药是目录外条件1103石杉碱甲注射液西药是目录外条件6104示踪用盐酸米托蒽醌注射液西药是目录外条件1105舒更葡糖钠注射液西药否目录外条件1106斯鲁利单抗注射液西药是目录外条件1107索磷布韦片西药否目录外条件1108他克莫司颗粒西药是目录外条件5109碳酸氢钠林格注射液西药否目录外条件1110替戈拉生片西药是目录外条件1111替米沙坦氨氯地平片（Ⅱ）西药是目录外条件1112托伐普坦片西药否目录外条件2113维立西呱片西药是目录外条件1114维奈克拉片西药是目录外条件1115乌帕替尼缓释片西药是目录外条件1116吸入用氯醋甲胆碱西药是目录外条件1117吸入用盐酸氨溴索溶液西药否目录外条件1118吸入用一氧化氮西药是目录外条件1,5119西格列他钠片西药是目录外条件1120小儿多种维生素注射液（13）西药是目录外条件1121盐酸阿芬太尼注射液西药否目录外条件1122盐酸艾司洛尔氯化钠注射液西药是目录外条件1123盐酸安非他酮缓释片（Ⅱ）西药否目录外条件1124盐酸氨溴索喷雾剂西药是目录外条件1125盐酸奥洛他定颗粒西药是目录外条件1126盐酸丙卡巴肼胶囊西药是目录外条件1127盐酸二甲双胍缓释片(Ⅲ)西药是目录外条件1128盐酸美金刚缓释胶囊西药否目录外条件1129盐酸美金刚口溶膜西药是目录外条件1130盐酸曲唑酮缓释片西药是目录外条件1131盐酸赛庚啶口服溶液西药是目录外条件1132盐酸头孢卡品酯颗粒西药是目录外条件1133盐酸伊立替康脂质体注射液西药是目录外条件1134盐酸右美托咪定氯化钠注射液西药否目录外条件1135伊奈利珠单抗注射液西药是目录外条件1,6136依达拉奉注射液西药否目录外条件2137异麦芽糖酐铁注射液西药是目录外条件1138茚达格莫吸入粉雾剂（II）西药是目录外条件1139茚达特罗莫米松吸入粉雾剂（II）西药是目录外条件1140茚达特罗莫米松吸入粉雾剂（III）西药是目录外条件1141优替德隆注射液西药是目录外条件1142治疗用碘[131I]化钠胶囊西药是目录外条件1143中长链脂肪乳/氨基酸（16）/葡萄糖（36%）注射液西药是目录外条件1144重组结核杆菌融合蛋白（EC）西药是目录外条件1145注射用阿加糖酶β西药是目录外条件1,6146注射用阿糖苷酶α西药是目录外条件6147注射用奥加伊妥珠单抗西药是目录外条件1148注射用贝林妥欧单抗西药是目录外条件1,2149注射用赤芝孢子多糖西药是目录外条件6150注射用醋酸地加瑞克西药是目录外条件1151注射用多黏菌素E甲磺酸钠西药否目录外条件1152注射用多种维生素（13）西药是目录外条件1153注射用恩美曲妥珠单抗西药是目录外条件1154注射用福沙匹坦双葡甲胺西药否目录外条件1,5155注射用甲苯磺酸奥马环素西药是目录外条件1156注射用甲磺酸萘莫司他西药是目录外条件1157注射用卡非佐米西药是目录外条件1158注射用拉罗尼酶浓溶液西药是目录外条件1,6159注射用磷丙泊酚二钠西药是目录外条件1160注射用磷酸特地唑胺西药否目录外条件1161注射用硫酸艾沙康唑西药是目录外条件1162注射用罗普司亭西药是目录外条件1163注射用罗特西普西药是目录外条件1164注射用前列地尔乳剂西药是目录外条件1165注射用司妥昔单抗西药是目录外条件1,6166注射用替莫唑胺西药否目录外条件1167注射用头孢地嗪钠/5%葡萄糖注射液西药是目录外条件1168注射用头孢地嗪钠/氯化钠注射液西药是目录外条件1169注射用头孢呋辛钠/氯化钠注射液西药是目录外条件1170注射用头孢美唑钠/氯化钠注射液西药是目录外条件1171注射用头孢噻肟钠他唑巴坦钠西药是目录外条件1172注射用头孢唑林钠/氯化钠注射液西药是目录外条件1173注射用头孢他啶/5%葡萄糖注射液西药是目录外条件1174注射用头孢他啶/氯化钠注射液西药是目录外条件1175注射用维布妥昔单抗西药是目录外条件1176注射用维拉苷酶α西药是目录外条件1,5,6177注射用盐酸头孢吡肟/氯化钠注射液西药是目录外条件1178注射用伊米苷酶西药是目录外条件2,6179注射用重组特立帕肽西药否目录外条件1180左奥硝唑分散片西药是目录外条件1181左奥硝唑片西药否目录外条件1182左乙拉西坦氯化钠注射液西药是目录外条件1183ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊西药否目录外条件1184虎贞清风胶囊中成药是目录外条件1185解郁除烦胶囊中成药是目录外条件1186金莲花泡腾片中成药是目录外条件1187金蓉颗粒中成药是目录外条件1188坤心宁颗粒中成药是目录外条件1189连榆烧伤膏中成药是目录外条件1190七蕊胃舒胶囊中成药是目录外条件1191芪蛭益肾胶囊中成药是目录外条件1192清肺排毒颗粒中成药是目录外条件1,3193石辛含片中成药是目录外条件2194唐草片中成药是目录外条件4195玄七健骨片中成药是目录外条件1196益肾养心安神片中成药是目录外条件1197益心酮滴丸中成药否目录外条件2198银翘清热片中成药是目录外条件1序号药品通用名称（按汉语拼音排序）药品类别是否独家通过的申报条件1阿达木单抗注射液西药否目录内条件22阿加曲班注射液西药否目录内条件23阿卡波糖咀嚼片西药是目录内条件14阿昔替尼片西药否目录内条件15艾曲泊帕乙醇胺片西药是目录内条件26艾托格列净片西药是目录内条件17奥拉帕利片西药是目录内条件28巴瑞替尼片西药是目录内条件19贝伐珠单抗注射液西药否目录内条件210贝那鲁肽注射液西药是目录内条件211本维莫德乳膏西药是目录内条件112吡仑帕奈片西药是目录内条件113布地格福吸入气雾剂西药是目录内条件214布林佐胺溴莫尼定滴眼液西药是目录内条件115布林佐胺噻吗洛尔滴眼液西药是目录内条件116布南色林片西药否目录内条件117醋酸戈舍瑞林缓释植入剂西药是目录内条件1二、目录内西药和中成药申报条件： 1.2022 年 12 月 31 日协议到期的谈判药品。协议有效期包括谈判协议有效期和续约协议有效期。 2.2017 年 1 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的谈判药品和目录内其他药品。（含2022年续约药品申请调整医保支付范围）。
医保目录调整专题报告：即将进入谈判和竞价阶段 关注重点品种纳入进程
本报告的信息均来自已公开信息，关于信息的准确性与完整性，建议投资者谨慎判断，据此入市，风险自担。 请务必阅读末页声明。
医药生物行业
推荐 （维持） 即将进入谈判和竞价阶段 关注重点品种纳入进程
风险评级：中风险 医保目录调整专题报告
2020年10月30日
魏红梅 SAC执业证书编号： S0340513040002 电话：*************邮箱：*************.cn 行业指数走势
资料来源：东莞证券研究所，Wind
相关报告
投资要点：
◼ 2020年医保目录调整即将进入谈判和竞价阶段。8月17日，国家医保局
发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》和《2020年国家医保药
品目录调整申报指南》两份文件，标志着今年的国家医保药品目录调整
工作正式启动。9月18日，国家医保局发布《2020年国家医保药品目录
调整通过形式审查的申报药品名单》（下面简称《名单》）。《名单》中涉
及目录外和目录内共有751个品种，其中目录外728个（包括西药551个
和中药177个），目录内23个（包括西药22个和中药1个）。即将进入谈判
阶段，预计11-12月将公布最终的调整目录。
◼ 通过形式审查的主要品种。（1）纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试
行第七版）》的药品。此类药品共有12个品种通过形式审查，其中西药
11个，中药1个，包含5个抗病毒、6个消化道及代谢和1个消食类药品。
从样本医院销售来看，酪酸梭菌活菌片、酪酸梭菌活菌散和酪酸梭菌二
联活菌散2019年样本医院销售收入靠前，分别为6405万元、4466万元和
3038万元。从竞争格局来看，这12个品种中有4个是独家品种，有4个生
产厂家仅2家，利巴韦林注射液竞争最为激烈。（2）纳入《国家基本药
物目录（2018年版）》的药品。此类药品共有11个品种通过形式审查，
其中西药8个，中药3个。从样本医院销售来看，复合磷酸氢钾注射液是
最大的品种，共8家生产厂商，2019年样本医院销售收入9574.06万元，
500品种名单
序号名称
1阿托伐他汀钙口服剂型
2氯化钠注射剂型
3氯吡格雷口服剂型
4葡萄糖注射剂型
5阿卡波糖口服剂型
6头孢哌酮那酮钠舒巴坦钠注射剂型
7布地奈德其他剂型
8恩替卡韦口服剂型
9哌拉西林钠他唑巴坦钠注射剂型
10奥美拉唑钠注射剂型
11泮托拉唑钠注射剂型
12氢氯地平口服剂型
13丹参川芎嗪注射液
14硝苯地平口服剂型
15奥拉西坦注射剂型
16头孢他啶注射剂型
17前列地尔注射剂型
18左氧氣沙星注射剂型
19神经节苷脂钠注射剂型
20依达拉奉注射剂型
21瑞舒伐他汀钙口服剂型
22左旋氨氯地平口服剂型
23美罗培南注射剂型
24头砲咲辛钠注射剂型
25二甲双脈口服剂型
26头孢唑肟钠钠注射剂型
27磷酸肌酸注射剂型
28氨溴索注射剂型
29雷贝拉唑钠口服剂型
30小牛血去蛋白提取物注射剂型
31头孢西丁钠注射剂型
32培美曲塞二钠注射剂型
33莫西沙星注射剂型
34哌拉西林钠舒巴坦钠注射剂型
35丙泊酚注射剂型
36缬沙坦口服剂型
37替吉奥口服剂型
38长春西汀注射剂型
39脑昔肌肽注射剂型
40拉氧头孢钠注射剂型
41血凝酶注射剂型
42头孢唑林钠钠注射剂型
43多西他赛注射剂型
44头胞曲松钠注射剂型
45兰索拉唑注射剂型
46奥氮平口服剂型
47厄贝沙坦口服剂型
48奥司他韦口服剂型
49腹膜透析液注射剂型
50头孢克肟口服剂型
51多索茶碱注射剂型20200727国家医保局将要带采的500品种名单52美洛西林钠舒巴坦钠注射剂型
53七氟烷其他剂型
54碘海醇注射剂型
55卡培他滨口服剂型
56阿莫西林克拉维酸钾注射剂型
57氟比洛芬注射剂型
58低分子肝素钙注射剂型
59头孢替安注射剂型
60丹参酮II A磺酸钠注射剂型
61左卡尼汀注射剂型
62头孢美唑钠注射剂型
63奥沙利铂注射剂型
64曲克芦丁脑蛋白水解物注射剂型
65阿司匹林口服剂型
66丙氨酰谷氨酰胺注射剂型
67孟鲁司特钠口服剂型
68复方氨基酸(18AA)注射剂型
69厄贝沙坦氢氯噻嗪口服剂型
70还原型谷胱甘肽注射剂型
71碳酸钙D3 口服剂型
国家基本药物目录版完整版
国家基本药物目录版
HEN system office room 【HEN16H-HENS2AHENS8Q8-HENH1688】 国家基本药物目录(基层医疗卫生机构配备使用部分)?(2015版）
第一部分化学药品和生物制品
序号 品种名称 剂型
一、抗微生物药
（一）青霉素类
1 青霉素 注射剂
2 青霉素V钾 颗粒剂
3 苯唑西林 注射剂
4 氨苄西林 注射剂
5 氨苄西林钠舒巴坦钠 注射剂
6 哌拉西林 注射剂
7 阿莫西林 口服常释剂型、颗粒剂
8 阿莫西林克拉维酸钾 口服常释剂型、注射剂 （二）头孢菌素类
9 头孢唑林 注射剂 10 头孢氨苄 口服常释剂型、颗粒剂 11 头孢呋辛 口服常释剂型、注射剂 12 头孢拉定 口服常释剂型、注射剂 13 头孢哌酮 注射剂
14 头孢哌酮钠舒巴坦钠 注射剂
15 头孢噻肟 注射剂 16 头孢他啶 注射剂 17 头孢曲松 注射剂
（三）氨基糖苷类
18 阿米卡星 注射剂 19 庆大霉素 注射剂
（四）大环内酯类
20 红霉素 口服常释剂型、注射剂 21 阿奇霉素 口服常释剂型、颗粒剂，注射剂 22 琥乙红霉素 口服常释剂型 23 克拉霉素 口服常释剂型 24 罗红霉素 口服常释剂型 25 麦迪霉素 口服常释剂型 26 乙酰螺旋霉素 口服常释剂型
（五）其他抗生素
27 克林霉素 口服常释剂型、注射剂 28 磷霉素 注射剂 29 奥硝唑 注射剂 30 林可霉素 注射剂 31 土霉素 口服常释剂型
（六）磺胺类
32 复方磺胺甲恶唑 口服常释剂型 33 柳氮磺吡啶 口服常释剂型
（七）喹诺酮类
34 诺氟沙星 口服常释剂型 35 环丙沙星 口服常释剂型、注射剂 36 氧氟沙星 注射剂 37 左氧氟沙星 口服常释剂型、注射剂
2021年全球最贵药物榜单出炉,这10种药物分别治疗什么疾病？(一)
每一年，美国药品价格跟踪网站GoodRx都会动态更新最昂贵的药物榜单。近期，GoodRx再次列出了市场上最昂贵的10种药物，包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。
NO.1 Zolgensma
诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。乍看之下，治疗费用似乎过高。但是，当前的SMA治疗十年费用超过400万美元，比如，另一种Biogen获得批准的SMA药物Spinraza，在治疗的第一年价格为75万美元，此后，患者每年价格为37.5万美元，十年也将达到412万美元。
药价居高不下，更多还是因为存在技术难度或缺少有效药物的原因。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一，大约11,000例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款，Zolgensma属于基因药物，昂贵也是必然的。2020年获批的一种小分子药物Evrysdi，按最高推荐剂量（5mg，2岁及以上或体重超过20kg，qd）,年治疗费用也在30万美元以上。
为Zolgensma付款并不容易，保险公司可能也无法负担；或者，保险公司可能会有某些要求，以使患者有资格获得承保。为了鼓励保险公司承保Zolgensma，制造商AveXis允许某些保险公司在5年内以每年42.5万美元的价格分期付款。
NO.2 Zokinvy
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。
尽管用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约200mg的Zokinvy。以50mg胶囊717美元的价格计算，月费用将达到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样，年费用高达1032480美元。但Eiger为提高患者的支付能力，实施了ONECARE计划，可以为患者提供保险和财务支持。
门诊慢病目录
门诊慢性病药品目录病种：糖尿病序号支付属性国家医保目录编号名称剂型备注1甲95重组人胰岛素注射剂2甲96生物合成人胰岛素注射剂3甲97胰岛素注射剂4乙98重组赖脯胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者5乙99谷赖胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者6乙100赖脯胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者7乙101门冬胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者8甲102低精蛋白锌胰岛素注射剂9甲103精蛋白锌重组人胰岛注射剂10甲104精蛋白重组人胰岛素注射剂11乙105精蛋白生物合成人胰岛素注射剂12甲106精蛋白锌胰岛素30R)注射剂13甲10730/70混合重组人胰岛素注射剂14甲10850/50混合重组人胰岛素注射剂15甲109精蛋白生物合成人胰岛素(预混30R)注射剂16甲110精蛋白生物合成人胰岛素(预混50R)注射剂17甲111精蛋白重组人胰岛素(预混30/70)注射剂18甲112精蛋白重组人胰岛素混合(30/70)注射剂19甲113精蛋白重组人胰岛素混合(50/50)注射剂20甲114精蛋白锌重组人胰岛素混合注射剂21甲115精蛋白重组人胰岛素混合(40/60)注射剂22乙116精蛋白锌重组赖脯胰岛素混合(50R)注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者23乙117精蛋白锌重组赖脯胰岛素混合(25R)注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者24乙118门冬胰岛素30注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者序号支付属性国家医保目录编号名称剂型备注25乙119门冬胰岛素50注射剂限1型糖尿病患者；限其他短效胰岛素或口服药难以控制的2型糖尿病患者26甲120精蛋白锌胰岛素注射剂27乙121重组甘精胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限中长效胰岛素难以控制的2型糖尿病患者28乙122地特胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限中长效胰岛素难以控制的2型糖尿病患者29乙123甘精胰岛素注射剂限1型糖尿病患者；限中长效胰岛素难以控制的2型糖尿病患者30乙124德谷胰岛素注射剂限中长效胰岛素难以控制的2型糖尿病患者31甲125二甲双胍口服常释剂型32乙★（125）二甲双胍二甲双胍Ⅱ缓释控释剂型33甲126格列本脲口服常释剂型34甲127格列吡嗪口服常释剂型35甲128格列美脲口服常释剂型36甲129格列喹酮口服常释剂型37甲130格列齐特格列齐特Ⅱ口服常释剂型38乙★（127）格列吡嗪缓释控释剂型39乙★（130）格列齐特缓释控释剂型40乙131吡格列酮二甲双胍口服常释剂型41乙132二甲双胍格列吡嗪口服常释剂型42乙133瑞格列奈二甲双胍Ⅰ瑞格列奈二甲双胍Ⅱ口服常释剂型43乙134二甲双胍维格列汀Ⅱ二甲双胍维格列汀Ⅲ口服常释剂型限二线用药44乙135利格列汀二甲双胍Ⅰ利格列汀二甲双胍Ⅱ口服常释剂型限二线用药45乙136西格列汀二甲双胍Ⅰ西格列汀二甲双胍Ⅱ口服常释剂型限二线用药46乙137沙格列汀二甲双胍Ⅰ沙格列汀二甲双胍Ⅱ沙格列汀二甲双胍Ⅲ缓释控释剂型限二线用药47甲138阿卡波糖口服常释剂型48乙139伏格列波糖口服常释剂型49乙140米格列醇口服常释剂型50乙141吡格列酮口服常释剂型51乙142罗格列酮口服常释剂型52乙143阿格列汀口服常释剂型限二线用药53乙144利格列汀口服常释剂型限二线用药54乙145沙格列汀口服常释剂型限二线用药55乙146维格列汀口服常释剂型限二线用药56乙147西格列汀口服常释剂型限二线用药57乙148米格列奈钙口服常释剂型58乙149那格列奈口服常释剂型序号支付属性国家医保目录编号名称剂型备注59乙150瑞格列奈口服常释剂型60乙151依帕司他口服常释剂型61乙4阿卡波糖咀嚼片
121种罕见病国家目录发布
121种！罕见病国家目录发布
HC3i
HC3i导读： 近日，国家卫健委、国家药监局等 5 部门联合制定了《第一批罕见病目录》。据统计，共有121个罕见病在目录中。
近日，国家卫健委、国家药监局等 5 部门联合制定了《第一批罕见病目录》。121罕见病公布据统计，共有121个罕见病在目录中。2016年9月，罕见病发展中心发布被称为“民间版罕见病目录”的《中国罕见病参考名录》，共收录147种疾病，希望为官方目录的推出提供参考。其中，88种疾病与此次发布的国家版罕见病目录重叠。罕见病发展研究中心表示，此次国家版目录的发布是整个行业多方努力的结果，将给罕见病患者及孤儿药行业带来希望。罕见病药物，可减免临床试验2017年5月，CFDA曾发布关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告。公告提出，罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批。对于在国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。不过，这些药物的市场容量不大，不会出现重磅药品。以下为文件全文：
重磅消息!3月新政策来袭!关系所有人!
3月新政策来袭！最新的税收政策流程简化与企业相关
小规模自开专用票
自2019年3月1日起，增值税小规模纳税人自行开具增值税专用发票，试点范围又扩大了，新增以下三个行业，租赁和商务服务、科学研究和技术服务业、居民服务、修理和其他服务业。这些行业的小规模纳税人开具专用发票，不受销售额标准限值，也不用再跑税务局了。
小贴士：
税务总局与2016年8月1日起开展小规模纳税人自开专票试点，目前有8个试点行业的小规模纳税人可以自开专票：
①住宿业
②鉴证咨询业
③建筑业
④工业
⑤信息传输、软件和信息技术服务业
⑥租赁和商务服务业
⑦科学研究和技术服务业
⑧居民服务、修理和其他服务业
相关链接：《国家税务总局关于扩大小规模纳税人自行开具增值税专用发票试点范围等事项公告》（国家税务总局公告2019年第8号）
取消增值税发票认证的纳税人范围扩大至全部增值税一般纳税人
自2019年3月1日起，将取消增值税发票认证的纳税人范围扩大至全部增值税一般纳税人，重要的事情说三遍！是全部一般纳税人哟！
所谓取消增值税发票认证，就是由手工扫描需要抵扣的纸质发票，调整为由纳税人网上选择确认需要抵扣的增值税发票电子信息，是税务系统深化“放管服”改革的重要举措。手工扫描需要抵扣的纸质发票有两种方式，一种是纳税人自行购置扫描设备进行网上认证，另一种是前往办税服务厅办理发票认证。将取消增值税发票认证的纳税人范围扩大至全部一般纳税人后，能够节约纳税人因购买扫描设备产生的经济成本，减少纳税人前往税务机关认证发票所花费的时间，进一步减轻纳税人的办税负担，是税务部门推出的一项利民、惠民、便民的办税服务措施。 相关链接：《国家税务总局关于扩大小规模纳税人自行开具增值税专用发票试点范围等事项公告》（国家税务总局公告2019年第8号）
简易办法缴纳增值税
自2019年3月1日起，增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。上述纳税人选择简易办法计算缴纳增值税后，36个月内不得变更。
国务院首批21个罕见病药品清单
1 独家整理：国务院首批21个罕见病药品清单（附国内外销售额）
医药地理02-15 20:17
2月11日，国务院召开常务会议，透露了关于罕见病药的关键信息。
全文1012字，用时2分钟
作者：焦萌萌、洪杰
2月11日，国务院召开常务会议，透露了关于罕见病药的关键信息。会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
▍全球罕见病用药研发进展突破
《2018年中国罕见病调研报告》显示，全世界范围内已发现的罕见病超过6000种，依据WHO估算，全球受罕见病影响的人群约占全球人口的1/15。中国医药工业信息中心新药研发监测数据库CPM的统计数据显示，截至目前美国罕用药用药共计399种，其中有41%的药物在国内都没有企业进行申报。
免费数据来源：药分享Plus
▍国内罕见病保障体系逐渐完善
我国人口基数大，形成了罕见病并不罕见的特殊局面，最新数据显示，国内罕见病患者多达2000多万。但相比欧美市场，国内的罕见病保障还仅仅处于起步阶段，不少外资药企在罕见病药物领域的技术积累和产品优势，由于种种原因都迟迟没有在华“大展拳脚”。
近年来，我国在罕见病药政策上也做出了多轮的革新。2018年5月22日，由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》，《目录》共计收录121个病种，迈出了罕见病用药扶持的重要一步。
根据新药研发监测数据库CPM统计，小编将《第一批罕见病目录》的121个罕见病种中已上市药品进行分析，整理预测出了以下35个罕见病药品，囊括21个罕见病病种。其中，从销量可以看出，我国和国外的罕见病用药还存在相当大的差距。 2 3 数据来源：药物综合数据库（PDB）
45种罕见病用药纳入国家医保药品目录
46用药之道用药药 你知道药安老人慎用安眠药如今，睡不好觉已经成为一个社会性的问题。数据显示，2021年超过3亿中国人存在睡眠障碍，成年人失眠发生率高达38.2%。面对失眠，我们首先应找出原因，如是疾病引起的应积极治疗身体疾病。另外还要注意环境因素、精神心理、不良睡眠习惯等的影响。对于失眠严重的患者，可以在医生指导下应用安眠药。安眠药专业一点的说法是镇静催眠药，根据作用时间长短可分为短效、中效、长效。临床上会根据患者失眠类型的不同选择合适的安眠药：对入睡困难者，可选用起效快、半衰期短的药；睡眠浅易惊醒者可选用中效安眠药；早醒等睡程短的患者可选用长效安眠药等。但安眠药误服、过量、服药期间饮酒或与其他药物（比如有的感冒药含镇静催眠成分）同服，可能导致安眠药中毒。根据中毒药讯45种罕见病用药纳入国家医保药品目录罕见病，顾名思义就是比较罕见的病。中国罕见病联盟数据显示，我国人口基数大，各类罕见病患者占比虽小但合计绝对数已达2000多万，每年新增患者超过20万人。“月亮孩子”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”这些看起来美丽的别称，其实是白化病、成骨不全症、大疱性表皮松解症等罕见病，也是超2000万患者背后的家庭难以承受的负担。近年来，罕见病患者越来越受到社会各界关注，有关部门大力支持罕见病防治与保障工作，加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应，完善罕见病医疗保障体系。国家药监局副局长黄果表示，国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，支持罕见病用药研发创新，已累计批准60余种罕见病用药上市，数量和速度都在快速增加。针对罕见病药少药贵的问题，国家医保药品目录调整多年来持续发力，目前已将26种罕见病的45种用药纳入医保。比如在2021年国家医保药品目录调整中，曾经每针70万元的“天价”救命药——诺西那生钠注射液经医保谈判后，以3万余元被纳入医保。据介绍，下一步，我国将不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同时加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，努力为罕见病患者提供更好保障。Copyright©博看网. All Rights Reserved.