骨髓增殖性肿瘤
骨髓增殖性肿瘤
三、临床表现
3.血栓形成、栓塞和出血：血栓形成和梗死常见于脑、周围血管、冠状动脉、门静脉、肠系膜等； 出血仅见于少数病人。 4.消化系统：消化性溃疡。 5.肝脾大：是本病的重要体征；脾大多为中、重度肿大，表面平坦，质硬，引起腹胀、纳差、便秘； 若发生脾梗死，则引起脾区疼痛。 6.其他：高尿酸血症，继发性痛风、肾结石及肾功能损害；高血压病；皮肤瘙痒。
五、诊断和鉴别诊断
（二）鉴别诊断 1.与各种原因引起的脾大相鉴别。 2.血液系统肿瘤如CML、淋巴瘤、骨髓瘤等以及恶性肿瘤骨髓转移，可引起继发性骨髓纤维组织
局部增生。
六、治疗
治疗原则：无临床症状、病情稳定、可持续数年的病人不需特殊治疗。 （一）支持治疗 输红细胞和血小板；注意铁负荷过重；重组人EPO；雄激素。 （二）缩小脾脏和抑制髓外造血 沙利度胺、来那度胺、阿那格雷、羟基脲、马法兰等； 干扰素α和γ； 活性维生素D3。
2.相对性红细胞增多症：见于脱水、烧伤和慢性肾上腺皮质功能减退而致的血液浓缩。
六、治疗
（一）静脉放血 每隔2～3天放血200～400ml，直至血细胞比容在0.45以下。 （二）血栓形成的预防 口服小剂量阿斯匹林50～100mg/d长期预防治疗。 （三）细胞减少性治疗 羟基脲；干扰素。
（四）JAK2 抑制剂
（一）诊断 1.主要诊断指标 : ①血小板计数持续≥450×109/L。
②骨髓活检示巨核细胞高度增生，胞体大、核过分叶的成熟巨核细胞数量增多， 粒系、红系无显著增生或左移，且网状纤维极少轻度（1级）增多。
③不能满足BCR-ABL+CML、PV、PMF、MDS和其他髓系肿瘤的WHO诊断标准 ④有JAK2、CALR 或 MPL 基因突变。
③存在 JAK2 V617F 突变或者 JAK2 外显子12的突变。
当怀孕撞上骨髓增殖性肿瘤
孕育时光健康博览健康/妈咪宝贝当今社会，越来越多的女性晚婚、晚育。
女性年龄的增长和育龄期的延长，使得孕期合并其他疾病的概率增加，胎儿的健康也可能存在诸多隐患。
血液系统疾病中，有一类少见病称为骨髓增殖性肿瘤，近些年，体检的普及和基因突变分析的广泛应用，可以更早地发现该病，从而对患者进行早期治疗。
什么是骨髓增殖性肿瘤通俗来讲，骨髓增殖性肿瘤是骨髓中造血细胞过度增殖引起的外周血细胞数量增加的一类疾病，部分可以检测到基因突变，但它是后天获得的，而非遗传病。
临床上真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化是最常见的类型。
有些患者可能会出现头痛、头晕、面红、乏力、健忘、消瘦、四肢麻木或感觉障碍等情况，而大部分患者没有出现任何不适，因此常常被忽略或不被重视。
所以，当血常规检查发现血细胞增多时，建议咨询血液科医师是否需要进一步排查病因，不能因为没有症状就视而不见，延误疾病的诊断和治疗。
骨髓增殖性肿瘤好发于中老年人，然而，原发性血小板增多症的育龄期女性有第二个发病高峰，其中15%左右的真性多红细胞增多症患者在确诊时年龄小于40岁，因此，骨髓增殖性肿瘤可能发生在具有生殖潜力的女性，部分甚至在怀孕期间或因反复妊娠失败而被确诊。
骨髓增殖性肿瘤女性可以怀孕吗答案是肯定的。
骨髓增殖性肿瘤不是怀孕的绝对禁忌证，但骨髓增殖性肿瘤和怀孕均会导致高凝状态，从而增加血栓形成的风险。
对于母体来说，容易发生动脉/静脉血栓，如下肢静脉血栓形成、出血（如产后出血等）、胎盘功能障碍、子痫前期和早产。
胎儿可能会出现生长受限、早产甚至胎儿死亡和流产等。
孕期的并发症会增加孕产妇死亡率，而且还影响胎儿健康，需要医患共同努力，相互配合，改善结局。
如何识别骨髓增殖性肿瘤高风险孕妇存在以下任何一种因素就会被认为是高风险：以前有动脉或静脉血栓形成；既往与骨髓增殖性肿瘤相关的出血性事件和孕期并发症，如不明原因的反复早期流产、宫内生长受限、宫内死亡、严重子痫前期；胎盘早剥；严重的前期或产后出血以及明显的持续血小板增多（>1500×109/升)。
骨髓增殖性肿瘤MPN
• 有时可见到类gaucher细胞、类海蓝细胞。
三、染色体检查
• 约90％~ 95％以上CML患者有一种异常染色体， t(9；22)(q34；q11)，即第22号染色体的一条长臂 缺失，缺失部分易位到9号染色体之一长臂末端。 即t(9q+,22q-)。
临床表现
• 起病缓慢，血细胞有质和量的改变，肝、脾肿 大，常并发出血、血栓及髓外造血。
• 与骨髓增生异常综合征（MDS）所见无效造血 相反，增殖的细胞分化相对成熟，外周血粒细 胞、红细胞和/或血小板增多。
• 常见肝、脾肿大，是由于脾或肝扣留了过多的 血细胞、髓外造血、白血病细胞浸润或以上多 因素所致。
• 若提取骨髓或血单个核细胞总RNA，经反转录聚合酶 链反应(RT—PCR)术可检测到bcr／abl转录产物 mRNA，是目前最灵敏而又特异的方法。
二、慢性中性粒细胞白血病（CNL）
（Chronic neutrophilic leukaemia）
• CNL是一种罕见的MPN，其特征为外周血中性粒 细胞持续增多，由于中性粒细胞增殖而骨髓增生 极度活跃，肝脾肿大。
的恶性疾病。 • 第一个发现染色体异常导致遗传物质从一条染色体向另外
一条染色体易位形成的融合基因（BCR/ABL）。 • 也是第一个采用针对特异性分子缺陷靶点治疗的疾病
（格列卫）。
CML临床分期及诊断标准（WHO）
• 1．慢性期（Chronic phase，CP）
(1)临床: 无症状或有低热、乏力、体重减轻，贫血 或脾脏肿大等。 (2)血象：WBC增高，常＞ 30×109／L，主要为中晚 幼粒细胞及杆状核粒细胞，原始细胞＜10％。嗜酸性 和嗜碱性粒细胞增多。NAP积分减低或消失。 (3)骨髓象：增生明显至极度活跃，以粒系增生为主， 中晚幼粒和杆状核细胞增多，原始细胞≤10％。 (4)染色体：有Ph´染色体。BCR-ABL融合基因阳性。 (5)骨髓培养：集落明显增加。
骨髓增殖性肿瘤(MPN) WHO 分型解析
WHO （2008）MPN分型
• 慢性粒细胞白血病，BCR-ABLI阳性 • 慢性中性粒细胞白血病 • 真性红细胞增多症 • 原发性骨髓纤维化 • 原发性血小板增多症 • 慢性嗜酸性粒细胞白血病，非特殊类型 • 肥大细胞增生症
皮肤肥大细胞增生症 系统性肥大细胞增生症 肥大细胞白血病 肥大细胞肉瘤 皮肤外肥大细胞肿瘤 • 骨髓增殖性肿瘤，无法分类
的恶性疾病。 • 第一个发现染色体异常导致遗传物质从一条染色体向另外
一条染色体易位形成的融合基因（BCR/ABL）。 • 也是第一个采用针对特异性分子缺陷靶点治疗的疾病
（格列卫）。
CML临床分期及诊断标准（WHO）
• 1．慢性期（Chronic phase，CP）
(1)临床: 无症状或有低热、乏力、体重减轻，贫血 或脾脏肿大等。 (2)血象：WBC增高，常＞ 30×109／L，主要为中晚 幼粒细胞及杆状核粒细胞，原始细胞＜10％。嗜酸性 和嗜碱性粒细胞增多。NAP积分减低或消失。 (3)骨髓象：增生明显至极度活跃，以粒系增生为主， 中晚幼粒和杆状核细胞增多，原始细胞≤10％。 (4)染色体：有Ph´染色体。BCR-ABL融合基因阳性。 (5)骨髓培养：集落明显增加。
一、慢性粒细胞白血病（CML）
Chronic Myelogenous Leukemia ， BCR-ABL1–positive
• 在WHO分类中，CML被明确的定义为一种以Ph染色体阳 性，即t(9;22)(q34;q11)和 BCR/ABL融合基因的恒定存 在为特征的骨髓增殖性肿瘤。
• CML100%有BCR/ABL融合基因。 • 也是世界上第一个被发现染色体异常（Ph染色体）相关
• 2．加速期（Accelerated phase，AP）
骨髓增生性肿瘤诊断与鉴别诊断的临床实践指南
骨髓增生性肿瘤诊断与鉴别诊断的临床实践指南骨髓增生性肿瘤是一类罕见但临床上非常重要的疾病，其中最常见的代表性疾病包括骨髓增殖性疾病（MPN）和骨髓增生异常（MDS）。
这些疾病的准确诊断和鉴别诊断对于患者的治疗和预后至关重要。
本文将为您提供一份关于骨髓增生性肿瘤诊断和鉴别诊断的临床实践指南，以帮助医生和患者更好地理解和应对这些疾病。
1. 骨髓增殖性疾病（MPN）的诊断和鉴别诊断骨髓增殖性疾病是一组由骨髓中单个或多个造血系谱细胞克隆增殖引起的疾病，包括原发性骨髓纤维化、骨髓增生性肿瘤和原发性血小板增多症。
诊断MPN的基本依据是根据WHO最新的分类标准，并结合患者的临床表现、实验室检查和骨髓组织学特征进行综合评估。
同时，需要排除其他可能引起类似症状和临床表现的疾病，如感染、自身免疫性疾病和其他原发性骨髓病。
2. 骨髓增生异常（MDS）的诊断和鉴别诊断骨髓增生异常是一组由造血干细胞发生异常和异常造血引起的疾病，主要表现为外周血细胞数量减少、造血功能减低和骨髓增生异常。
诊断MDS需要结合临床表现、外周血象、骨髓象、细胞遗传学和分子遗传学结果进行综合判断。
此外，需要鉴别和排除其他可能引起类似症状和表现的疾病，如再生障碍性贫血和恶性肿瘤的骨髓转移。
3. 骨髓增生性肿瘤的临床实践指南针对骨髓增生性肿瘤的临床实践指南包括以下方面：3.1 临床评估和病史采集患者初诊时，应详细了解其病史、症状、家族史以及曾经的暴露史，如放射线、化学等。
此外，还需要进行体格检查和实验室检查，包括血常规、骨髓象、细胞遗传学和分子遗传学等，以获得准确的诊断信息。
3.2 显微镜鉴定和染色体分析对于骨髓增生性肿瘤的诊断和鉴别诊断，显微镜鉴定和染色体分析是两个重要的步骤。
显微镜鉴定可通过评估骨髓细胞的形态学特征来确定诊断。
染色体分析可检测细胞染色体异常，并提示特定的诊断，如骨髓纤维化、原发性骨髓纤维化等。
3.3 分子遗传学检测近年来，分子遗传学的进展为骨髓增生性肿瘤的诊断和鉴别诊断提供了更准确的方法。
骨髓增殖性肿瘤分子诊断技术及其临床应用探讨的开题报告
骨髓增殖性肿瘤分子诊断技术及其临床应用探讨的开题报
告
标题：骨髓增殖性肿瘤分子诊断技术及其临床应用探讨
背景：
骨髓增殖性肿瘤是一种恶性肿瘤，包括多发性骨髓瘤、狼疮性骨髓炎、POEMS 综合征等。
这些疾病的诊断和治疗都面临着许多挑战，因为它们的临床病征和病理学表现都非常相似，难以区分。
近年来，随着分子生物学和基因芯片技术的发展，研究人员已经开始探索使用分子诊断技术对骨髓增殖性肿瘤进行诊断和治疗。
研究内容：
本研究将重点探讨以下几个方面：
1. 骨髓增殖性肿瘤的分子生物学特征
2. 基于基因芯片技术的骨髓增殖性肿瘤诊断方法
3. 基于体细胞突变检测技术的骨髓增殖性肿瘤诊断方法
4. 骨髓增殖性肿瘤分子诊断技术在临床上的应用
预期成果：
预计本研究将能够深入分析骨髓增殖性肿瘤的分子生物学特征，探索并比较基于基因芯片技术和体细胞突变检测技术的骨髓增殖性肿瘤分子诊断方法。
并通过实验验证和临床案例分析，探讨分子诊断技术在骨髓增殖性肿瘤治疗中的应用前景。
关键词：
骨髓增殖性肿瘤；分子诊断技术；基因芯片技术；体细胞突变检测技术；临床应用。
骨髓增生性肿瘤诊断与治疗的临床实践指南
骨髓增生性肿瘤诊断与治疗的临床实践指南骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative Neoplasms, MPNs）是一类由骨髓内肿瘤细胞异常增殖引起的慢性疾病。
目前，根据世界卫生组织（WHO）的分类，主要包括原发性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）、原发性血小板增多症（Essential Thrombocythemia, ET）和原发性骨髓纤维化（Primary Myelofibrosis, PMF）三种类型。
骨髓增生性肿瘤的诊断与治疗一直是临床领域的研究热点。
针对这一问题，制定骨髓增生性肿瘤诊断与治疗的临床实践指南对于医生和患者都具有重要意义。
下面将根据任务要求，分别讨论骨髓增生性肿瘤的诊断和治疗方面的临床实践指南。
一、骨髓增生性肿瘤的诊断实践指南1. 临床表现与检查在骨髓增生性肿瘤的诊断过程中，首要任务是收集患者的病史以及全面的体格检查。
患者通常会出现疲劳、贫血、出血倾向等症状，而体格检查可能会显示肝脾肿大以及其他器官受累的异常体征。
此外，还需要进行相关的实验室检查，如完整血细胞计数、骨髓穿刺和活检、染色体分析等。
2. 分类与诊断标准根据WHO的分类标准，对骨髓增生性肿瘤进行分类与诊断具有重要意义。
对于PV的诊断需要符合Hb或Hct的增高、JAK2基因突变、骨髓中红系增殖等标准；对于ET，需满足血小板计数增高、JAK2和CALR基因突变等标准；而对于PMF，则需要考虑骨髓纤维化、肝脾肿大、JAK2、CALR、MPL等多个标准。
二、骨髓增生性肿瘤的治疗实践指南1. 非特异性治疗非特异性治疗对于骨髓增生性肿瘤患者来说非常重要。
常规治疗包括抗凝、抗血小板药物、骨髓抑制剂等。
抗凝治疗可以减少血栓风险，抗血小板药物有助于控制血小板增多并降低出血风险，骨髓抑制剂则可控制骨髓内异常细胞增殖。
此外，还应注意患者的生活方式管理，如保持适当的体重、良好的饮食习惯、积极的心理调适等。
WHO2016年骨髓增殖性肿瘤解读
WHO2016年骨髓增殖性肿瘤解读骨髓增殖性肿瘤（MPNs）MPNs包括慢性髓性白血病（CML）、真性红细胞增多症(PV)、原发性骨髓纤维化（PMF）、原发性血小板增多症（ET）、慢性嗜酸细胞白血病（CEL）、慢性中性粒细胞白血病（CNL）和肥大细胞增多症。
1、CML CML诊断依然有赖于Ph染色体及BCR-ABL融合基因，骨髓穿刺必做，并行染色体检查，定期监测BCR-ABL融合基因负荷。
主要更新在加速期的标准：与治疗无关的白细胞计数进行性升高（>10×10^9/L）；与治疗无关的血小板持续性减少（9/L）或增多（>1000×10^9/L）；与治疗无关的脾脏进行性肿大；外周血中嗜碱粒细胞≥20%；原始细胞在血和（或）骨髓有核细胞中占10%~19%；新增的染色体异常如“主要路径异常[+Ph，+8，i（17q），+19]”，复杂核型或3q26.2异常；治疗过程中Ph阳性克隆出现新的染色体异常。
专门强调了累及主要路径的染色体异常重要意义。
CML已经处在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）时代，因此也暂时建议在TKI抵抗情况时考虑CML进入加速期：对第1个TKI血液学抵抗（或对第1个TKI未获得血液学缓解）；或任何血液学、细胞遗传学、分子生物学指标提示对两个序贯使用的TKI抵抗；在TKI治疗期间BCR-ABL1出现2个以上基因突变。
2、PV 由于基因检测广泛开展，新标准降低了对血红蛋白、红细胞压积的要求（一），男性Hb和HCT分别由185g/L、55.5%降至185g/L、55.5%，女性则由165g/L、49.5%降至160g/L、48.5%。
甚至在显著红系增生且JAK2基因突变时，不必骨髓涂片检查就能诊断PV，但鉴于诊断时骨髓纤维化仅能通过骨髓病理发现（约占诊断PV时的20%），而这类患者将明显更快的进展至post-PV MF，故骨髓活检是必须的。
一、真性红细胞增多症(PV) WHO 2016诊断标准确诊需要满足3项主要标准，或者前2项主要标准及1项次要标准主要标准1、Hb >165 g/L（男性），Hb >160g/L （女性）或HCT > 49%（男性）, HCT > 48%（女性）或者红细胞容积在正常预测均值的基础上升高> 25%。
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（5)当归龙荟丸4．5～9g／次，2次／日，口服
1．早期无Leabharlann 状者应根据西医的诊断、化验结果可选用中成药治疗。
2．急症处置后，血小板降至一定水平可选用中药维持治疗。为减少副作用可中西药并用但要注意要适当减少药物剂量，防止出现骨髓抑制。
3．应用化疗药物出现骨髓抑制时可停用化疗药物，应用补肾益气养血，或活血补肾，或健脾补肾等法治疗。
4.反复出血者出现低色素性贫血时，可选用中药如绛矾丸等治疗，也可用健脾益气补血之法治之。
体征
脾脏肿大为常见，80％的病人有轻、中度的肿大。部分病人因反复脾梗塞而导致脾萎缩。肝脏肿大约占40％。
体检
电诊断
影像诊断
实验室诊断
骨髓增生活跃或明显活跃，三系细胞增殖的巨核细胞系明显增多，原始和幼稚巨核细胞均可增加，以后者为明显，血小板聚积成堆。
血液
（一)血象血小板计数＞1000×109／L，血小板大小不等，可见巨大血小板，血小板聚集成堆，白细胞增高10～50×109／L，分类中以中性分叶核粒细胞为主，可出现核左移，中性粒细胞硷性磷酸酶积分增高，红细胞数可正常或轻度增高，反复出血者，可出现低色素性贫血。（二)凝血象出血时间延长，血块凝缩不佳或过度收缩，血小板粘附性减低，聚集功能降低（除胶原聚集反应一般正常外对肾上腺ADP诱导的聚集功能降低)，毛细血管脆性增加。（三)其他血清酸性磷酸酶，血钾、钙、磷也均可增高或正常。尿酸含量增加。
针灸
推拿按摩
中西医结合治疗
本病即使无症状也应早期发现，早期积极治疗，以防止出血、血栓形成，使病情加重，并应定期复查血象，特别是在应用药物治疗时更应密切观察血象，根据血象增加、减少或停用药物的量，必要时作骨髓检查。脾切除为本病的禁忌。对无出血倾向及血栓形成者可单用中药治疗。
治疗本病应辨病、辨证、与化验检查三者相结合。
病理
1．骨髓中巨核细胞系增生、幼稚巨核细胞增多，血小板数量增加，有巨大血小板，血小板积聚成堆。2．脾脏充血、可有广泛栓塞，少数病例有脾纤维化和脾萎缩。3．骨髓外浸润、髓外组织主要肝脾等组织内出现髓外巨核细胞系为主的增生灶。
病理生理
中医诊断标准
中医诊断
（1)气滞血瘀型：
证候：胁下痞块、胀多于痛、痛有定处或拒按，舌质暗，脉沉涩。
3．其它干扰素100～300万U／日，或隔日一次肌注。
中医治疗
（1)气滞血瘀型：
治法：行气消积、活血化瘀。
方药：大七气汤加减：方中青皮、陈皮、桔梗、藿香行气散结；桂枝、三棱、莪术、香附温通血络；痛甚加元胡、郁金；痞块加三棱、莪术、桃仁、红花、丹参。
（2)阴虚血瘀型：
治法：滋阴活血化瘀。
方药：大秦艽散加减：方中秦艽、麦冬、生地、地骨皮养阴清热；当归、苏木、郁金活血化瘀。血瘀加水蛭。丹参，川芎；阴虚加枸杞、玄参、沙参等。
中医释名
西医病因
目前认为本病是一种多能干细胞的克隆性疾病。血小板增多的原因可能与：①骨髓干细胞的异常导致巨核细胞系持续性过度增殖致使产板率显著增多，并释放血小板数量增多。②血小板寿命大致正常。出血原因与血小板的数量、质量异常关系密切：①血小板过度增加阻碍了凝血活酶形成。②血小板质的异常使血小板功能有改变。③血栓部位组织坏死引起血管壁的破坏。④血栓形成过程中凝血因子的消耗以及纤溶亢进等。血栓形成的机理：①血小板过度增加可合并血管壁退行性改变乃至血栓形成。②血栓素的存在可引起血小板强烈聚积和释放反应，形成微血管栓塞，进一步发展为血栓。脾脏肿大为脾脏充血所致。
证候分析：气机阻滞，脉络不和，气血郁滞，积而成块，故胁下痞块，固定不移，气滞血阻，血行不畅，故胀多于痛。脉沉主病在里、脉涩，舌质紫暗主血瘀。
（2)阴虚血瘀型：
证候：五心烦热，口干咽燥，多梦或不寐，心悸健忘，腰酸膝软，胁下痞块固定不移，隐隐作痛，面色紫暗，舌质红紫，脉弦细数。
证候分析：肾水亏则阴血不足，虚火上炎故五心烦热，口干咽燥；心肾不交则多梦不寐，心悸健忘；腰为肾之府，肾虚则腰膝酸软；舌质红、脉细数、为阴虚内热之征。阴液亏损，血行不畅而瘀滞，故面色紫暗，舌质红紫，血瘀于胁下，脉络不通，故胁下痞块，隐隐作痛。
疾病名称（英文)
primary thrombocythemia
拚音
YUANFAXINGXUEXIAOBANZENGDUOZHENG
别名
原发性血栓性出血性血小板增多症，真性血小板增多症,出血性血小板增多症。中医：血证，积聚，脉痹。
西医疾病分类代码
血液和造血系统疾病
中医疾病分类代码
西医病名定义
原发性血小板增多症是一种少见的病因不明的出血血栓性疾病。其临床特点为血小板持续显著的增多，骨髓中巨核细胞异常增生，可有反覆出血及血栓形成的倾向。
5．临床证状明显者可中西药并用，待血小板降至一定水平再用中药维持治疗。临床症状不明显者，可根据化验血小板计数决定用药的剂量。
护理
康复
预防
平时应劳逸结合，适当运动，增强体质，保持良好的情绪，多食新鲜蔬菜、水果，对无症状或轻症的病人要定期复查血象，必要时作骨髓检查，将血小板控制在相对较低水平或正常范围内，以防出血、血栓形成。出血时应卧床休息，忌食辛辣食物。消化道出血时应遵医嘱禁食；皮肤出血时禁止热水浴及搓澡以防止出血加重。另外，要调整情志，消除紧张情绪。血栓形成时要防止坏疽。
尿
粪便
脑脊液
其他诊断
免疫学
组织学检验
西医鉴别诊断
本病应与反应性血小板增多症区别。不典型的早期原发性血小板增多症还应与真性红细胞增多症、慢性粒细胞白血病等骨髓增生性疾病区别。
中医类证鉴别
疗效评定标准
1.完全缓解：症状消失，实验室检查及骨髓象恢复正常。
2.部分缓解：无出血及血栓形成症状，血小板降至700×109/L（70万/mm3)以下。
预后
本病起病隐袭，病程较长，对于无出血及血栓形成的病人预后较好，大多数病人生存期可在5年以上，有的可达20年以上，重要脏器的出血、血栓形成可成为致死的重要原因，部分病例可转化为其他骨髓增殖性疾病，如真性红细胞增多症、慢性粒细胞白血病等。转化为骨髓纤维化的约占1/4。
并发症
缺铁性贫血：反复出血者可出现面色苍白、乏力、心悸、气短等贫血症状。在治疗时应补充铁剂。
2.血小板功能抑制药物：
1)阿司匹林0．3g／次，3～4次／日，口服。潘生丁200～300μg/日，分三次服。二者合用更有效
2)氟联苯丙酸50mg／次，2次／日用于阿司匹林无效的自然凝集阳性者。
3)氯苄塞哌啶300mg／日，分次服ADP凝集反应亢进者。
4)克冠卓50μg/次，3次／日，口服。
适应证：①血小板数量＞1000×109／L，②血小板功能亢进。③血栓症状：尤其是微动脉性闭塞症状。④伴动脉硬化高脂血症及长期卧床病人。另外对有出血无血栓形成、血小板功能低下和凝血因子显著低下者不宜使用。
（3)血热妄行型：
证候：五心烦热，口干咽燥，腰膝酸软，少寐多梦，心悸，便血，尿血或皮下瘀斑，或齿龈出血、咳血等，舌质红，脉细数。
证候分析：肾阴不足，内热由生故腰膝酸软，五心烦热，口干咽燥。水不济火，心火亢盛则不寐多梦，心悸。热迫血妄行，血不循经故出血，热伤阳络血外溢，故皮下瘀斑等。热伤阴络血内溢，故便血、尿血等。脉细数，舌质红，为阴虚内热之症。
西医诊断依据
原因不明的血小板持续性增多＞1000×109／L即可诊断本病。对原因不明的白细胞增高、脾大、出血、血栓形成者，应检查骨髓象以除外本病。
发病
起病缓慢。
病史
症状
临床症状轻重表现不一，有的往往无症状，轻者仅有头晕、乏力，重者可有反复自发性出血，血栓形成，其症状视出血及血栓形成的部位、程度而不同。出血发生率大于血栓，可见皮肤瘀斑、鼻、牙龈、消化道、泌尿系、呼吸道等出血，以皮肤出血为多见，脑出血可引起死亡。以脾静脉、肠系膜静脉及下肢深静脉为好发部位。根据血栓形成的部位而产生相应的症状，如下肢血栓形成可引起间歇性跛行；肠系膜血管血栓形成可引起呕血、便血、腹痛、腹部压痛；肺、脑、肾、肾上腺血栓形成可成为致死原因。
西医诊断标准
1.起病缓慢，轻者仅感乏力，重者有出血或血栓症状。
2.多数患者脾脏和/或肝脏肿大。
3.实验室检查
（1)血小板数持续≥800×109/L（80万/mm3)，常聚集成堆，形态呈大小不一及畸形。
（2)白细胞常在（10～30)×109/L（1～3万/mm3)，偶见幼稚白细胞。
（3)中性粒细胞碱性磷酸酶活性可增高或正常。
（3)血热妄行型：
治法：滋阴清热，凉血止血。
方药：二至丸合犀角地黄汤加减。方中以生地、白芍、女真子、枸杞子滋补阴液，加白茅根，丹皮、旱莲草、水牛角凉血止血，便血加大黄、白芨粉，尿血加二蓟等。
中药
（1)牛黄解毒片4片／次，2～3次／日，口服，副作用：主要胃部不适，食欲减退，腹泻。
（2)靛玉红50mg/日，3次／日，口服，直至血小板明显下降后可改维持量50mg／日，持续治疗至血小板恢复正常。
西医治疗
1．抑制血小板数量的药物
（1)急症处理：每日氮芥0．3mg／kg，静脉滴注5～8天，10～12天后大多数病例血小板降至适当水平然后施血小板分离术。病情缓解口服苯丁酸氮芥，每日0．1～0．15μg／kd或放射治疗。
（2)骨髓抑制性药物：
1)马利兰4～6mg／日分次口服。2)瘤可宁0．1～0．15mg/kg／日分次口服。3)环磷酰胺50～15mg/日分次口服。以上三种药物开始时剂量不必过大，长期服用至病情好转，血小板下降逐渐减量，缓解停用或用维持量后再停用，复发时再用，使用时注意白细胞数，下降并可相应减少药量出现白细胞减少时必须停用。4)羟基脲15mg／kg／日分次口服。5) 32P 3～5mCi／次，口服或静脉，5～8周时血小板达最低值，必要时可3个月重复使用。3)血小板分离术：可迅速降低血小板数量，改善症状，但需与骨髓抑制性药物联合应用使血小板维持在相对低水平。