干细胞及行业概述PPT课件
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干细胞基础培训PPT课件
干细胞的生物学表现
远合性 干细胞向远位组织或器官内的迁移及嵌合于其内 分化性 分化性包括神经系统损伤区域内局部的微环境影响干细胞移植后的分化;骨髓和脐血 间充质干细胞向神经样细胞的分化 低抗原性 干细胞是未分化的原始细胞，不表达成熟的细胞抗原，具有低免疫源性
干细胞的分类-功能
1、全功能干细胞(totipotent stem cell,TSC) 由卵和精细胞的融合产生受精卵。而受精卵在形成 胚胎过程中分裂至64个细胞左右的任一细胞皆是全 能干细胞。具有发展成独立个体的能力也可以发育 成为身体内200多种细胞类型中的任何一种。 2、多功能干细胞（pluripotent stem cell） 无法发育成一个个体，但具有可以发育成多种组织 的能力的细胞 。 3、专功能干细胞（unipotent stem cell） 只能产生一种细胞类型；但是具有自更新属性。
造血干细胞
定义：造血干细胞是所有血细胞的原始细胞。 所有的血细胞都是由造血干细胞定向分化、增 殖而成 来源：主要存在于骨髓、外周血、脐带血中 特点： 造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源 形态不一致 造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天 性遗传疾病以及多发性转移性肿瘤疾病的最有 效方法。
间充质干细胞
干细胞，医学的第二次革命！
人类干细胞的分离、培养和应用研究可能是人 类生命科学研究上划时的进步，它几乎涉及所 有的生命科学和生物医药学领域。 临床疾病治疗 人造器官移植 生物制药 医疗美容
疾病
1 干细胞治疗心力衰竭 2 干细胞治疗肝硬化 3 干细胞治疗糖尿病 4 干细胞治疗小儿脑瘫 5 干细胞治疗中风后遗症 6 干细胞治疗系统性红斑狼疮
病理条件下才显出一定的自我更新潜能
增殖能力较弱，故不能完全取代胚胎干细胞
干细胞概述ppt课件
8
9
干细胞是目前人类组织器官功能再生的唯一希望
10
Part 1 干细胞
干 细 胞 （ Stem-cell ） 即 为 起
源细胞，是指尚未发育成熟的细胞， 它具有多分化潜能和自我复制的功能 ，在特定条件下，可以分化成不同的 功能细胞，形成多种组织和器官。
干细胞形态
干细胞分类
✓ 按分化能力可分为全能干细胞 (totipotent stem cells)、多能干细 胞 (pluripotent stem cells)以及单能干细胞 (unipotent stem cells) ；
以往认为，中枢神经系统的神经元在出生前或出生后不久，就失去再生能力。但近年的一些研究表明，成年哺乳动 物的脑组织仍可不断产生新的神经元，成人脑组织中同样存在NSC,主要是在侧脑室下层(SVZ)和海马齿状回两处。
目前多使用基因转移的方法，建立神经干细胞系，即诱导NSC的细胞周期不断循环往复，从而阻止其分化过程。永 生化的NSC具有较好的生物学特性，它们能自我复制并在体外大量增殖，在移植人体内后仍具有多向分化潜能，同 时可被转染并稳定地表达外源基因。
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神经干细胞
根据部位分类神经嵴干细胞(neural crest stemcell，NCSC)和中枢神经干细胞(CNS-SC)。
外周神经干细胞(PNS-SC)，既可发育为外周神经细胞、神经内分泌细胞和Schwann氏细胞，也能分化为色素细胞 (pigmented cell)和平滑肌细胞等。NSC一般是指存在于脑部的中枢神经干细胞(CNS-SC)，其子代细胞能分化成为 神经系统的大部分细胞。
两位科学家山中伸弥和汤姆斯共同获得诺贝尔医学奖
2
不能神话也不能妖魔化干细胞
心脑血管疾病、恶性肿瘤、病毒性疾病、遗传病仍是医学领域4大生 命科学难题，目前全球治疗效果有限，干细胞也不例外。
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干细胞是目前人类组织器官功能再生的唯一希望
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Part 1 干细胞
干 细 胞 （ Stem-cell ） 即 为 起
源细胞，是指尚未发育成熟的细胞， 它具有多分化潜能和自我复制的功能 ，在特定条件下，可以分化成不同的 功能细胞，形成多种组织和器官。
干细胞形态
干细胞分类
✓ 按分化能力可分为全能干细胞 (totipotent stem cells)、多能干细 胞 (pluripotent stem cells)以及单能干细胞 (unipotent stem cells) ；
以往认为，中枢神经系统的神经元在出生前或出生后不久，就失去再生能力。但近年的一些研究表明，成年哺乳动 物的脑组织仍可不断产生新的神经元，成人脑组织中同样存在NSC,主要是在侧脑室下层(SVZ)和海马齿状回两处。
目前多使用基因转移的方法，建立神经干细胞系，即诱导NSC的细胞周期不断循环往复，从而阻止其分化过程。永 生化的NSC具有较好的生物学特性，它们能自我复制并在体外大量增殖，在移植人体内后仍具有多向分化潜能，同 时可被转染并稳定地表达外源基因。
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神经干细胞
根据部位分类神经嵴干细胞(neural crest stemcell，NCSC)和中枢神经干细胞(CNS-SC)。
外周神经干细胞(PNS-SC)，既可发育为外周神经细胞、神经内分泌细胞和Schwann氏细胞，也能分化为色素细胞 (pigmented cell)和平滑肌细胞等。NSC一般是指存在于脑部的中枢神经干细胞(CNS-SC)，其子代细胞能分化成为 神经系统的大部分细胞。
两位科学家山中伸弥和汤姆斯共同获得诺贝尔医学奖
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不能神话也不能妖魔化干细胞
心脑血管疾病、恶性肿瘤、病毒性疾病、遗传病仍是医学领域4大生 命科学难题，目前全球治疗效果有限，干细胞也不例外。
干细胞ppt课件
究代表着科技事业
未来发展的重要方
向。”
4
干细胞研究
奥巴马2009年签署 行政命令，宣布联邦
政府资金可用于支持
胚胎干细胞的研究。
5
干细胞研究
医药界的诺贝尔奖——美国盖伦奖包括三个奖项：最佳药 品，最佳生物制品和最佳医疗器械。 Hemacord——美国纽约血液中心的首个脐带血干细胞产 品获得2014年美国盖伦奖的最佳生物技术产品奖。
（或定向）分化为逐步成熟的次级子代细胞，最终形成 功能特异的组织细胞，在组织修复和新陈代谢中起重要 作用；
11
干细胞的四大特性
自动归巢：
干细胞在体内定向迁移至特定的组织部位，在不同环境的诱导下，依赖性 地分化为特定的组织细胞。
免疫原性低：
脐带、胎盘来源的干细胞表面抗原不明显，免疫原性低，不存在免疫排斥 的特性。
肓成完整个体的能力（间充质干细胞）
4、专能干细胞：由多能干细胞分化而来，只能向一种类 型的细胞分化（肝脏干细胞等）
10
干细胞的四大特性
自我更新：
干细胞可以通过自我复制，产生与亲本完全相同的子代 细胞，以保持干细胞数量的恒定可通过分裂维持自身细 胞的特性和大小；
多向分化：
干细胞在一定条件下可以进入分化程序，可进一步多向
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干细胞基础知识ຫໍສະໝຸດ 7什么是干细胞干细胞(stem Cell)是指一群在胚胎发育早期未分 化的细胞，具有自我更新能力(self-renew)和多向
分化潜能(multipotential) 。干细胞就是在生命的
成长和发育中起“主干”作用的细胞，它对于生命 成长发育的重要性就如同建筑中的钢筋水泥等基本
材料。干细胞是人类的原始细胞，能够发育成人体
干细胞及行业概述ppt课件
• 2） 中游的干细胞增殖及干细胞基因药物的研发技术壁垒较高，但 潜力巨大。其中中源协和冠昊生物在进行干细胞培养与制剂开发。
• 3） 下游细胞治疗以医院为主体，判断政策放开后中游企业会向下 游扩张。目前从事细胞治疗的医院主要为部队医院，如北京302 医 院等、海军总医院、武警总医院等。
• 随着干细胞科普知识的普及，新生儿干细胞存储市场有望达到百300 亿规模。我国目前每年新生儿数量约1700 万人，其中城市新生儿数 量不低于30%，随着二胎政策的放开，预计5 年后每年新生儿数量 将达到2010 万左右。 随着近年来干细胞科普知识的广泛普及、干 细胞治疗政策的放开，我们判断新生儿储存干细胞的比例将逐渐提 升。假设10%储存干细胞，则市场空间为2万RMB/例*1700 万例 ×10%=340 亿/年。
干细胞概念股有哪些？ 干细胞概念股盘点
•
仟源医药（300254）:绝地转型,扬帆起航。自从限抗政策执行以来,公司原有主业抗生素受到抑制,但自2013
年已企稳;并购海力生和保灵集团,进入儿童产品和孕妇保健品领域;2014年收购杭州恩氏基因,进入基因保存以及环
境污染物检测业务。
•
北陆药业（300016）:主业稳健增长，战略布局细胞治疗与基因检测。进军细胞治疗领域，培育新利润贡献:
干细胞基础知识及行业概述
干细胞（stem cell）
• 未分化的 • 自我更新的 • 无限增殖（长期体外培养） • 多向分化潜能
干细胞的应用
药品开发
体外培养组织中 干细胞新药物的 实验研究 更快的药物 开发
培养队能干细胞 组织/细胞的治疗
研究开发
控制细胞分化的基 因程序是什么？
知识的快速获 得
骨髓
紫鑫经营。第二代基因测序仪技术主要是与中科院北京基因组研究所合作，目前基因测序仪仍处于研发试生产阶
• 3） 下游细胞治疗以医院为主体，判断政策放开后中游企业会向下 游扩张。目前从事细胞治疗的医院主要为部队医院，如北京302 医 院等、海军总医院、武警总医院等。
• 随着干细胞科普知识的普及，新生儿干细胞存储市场有望达到百300 亿规模。我国目前每年新生儿数量约1700 万人，其中城市新生儿数 量不低于30%，随着二胎政策的放开，预计5 年后每年新生儿数量 将达到2010 万左右。 随着近年来干细胞科普知识的广泛普及、干 细胞治疗政策的放开，我们判断新生儿储存干细胞的比例将逐渐提 升。假设10%储存干细胞，则市场空间为2万RMB/例*1700 万例 ×10%=340 亿/年。
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境污染物检测业务。
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干细胞基础知识及行业概述
干细胞（stem cell）
• 未分化的 • 自我更新的 • 无限增殖（长期体外培养） • 多向分化潜能
干细胞的应用
药品开发
体外培养组织中 干细胞新药物的 实验研究 更快的药物 开发
培养队能干细胞 组织/细胞的治疗
研究开发
控制细胞分化的基 因程序是什么？
知识的快速获 得
骨髓
紫鑫经营。第二代基因测序仪技术主要是与中科院北京基因组研究所合作，目前基因测序仪仍处于研发试生产阶
干细胞PPT
任何类型的组织和器官，可塑性很强，因此被称为 “万能细胞”。
根据其发育阶段可分为： 1、胚胎干细胞（Embryonic stem cells） 2、成体干细胞（Adult stem cells）。
根据其分化潜能可分为：
1、全能干细胞：可分化成人体的各种细胞，从而组成各 种组织和器官，最终发肓成为一个完整的生物体（受精 卵） 2、亚全能干细胞：是人体发育过程中存留于多种组织中 的其分化能力接近于全能的成体干细胞。 3、多能干细胞：具有分化多种组织的潜能，但失二、干细胞的基础知识
世界首例干细胞移植手术
1956年，美国华盛顿大学的 医学家多纳尔·托马斯完成了 世界上第一例骨髓移植手术， 这也是世界第一例干细胞移植手术。 多纳尔·托马斯成为了造血干细胞移植
术的奠基人，获得了诺贝尔医学奖。
干细胞研究
2010年11月15日 温家宝总理考察中 国科学院广州生物 医药与健康研究院 时强调“干细胞研
干细胞临床应用
当前干细胞的主要被临
床应用于：治疗、保健、
美容这三各方面，亦会
用于一些疑难杂症的治
疗和康复改善。
结语
1、干细胞是一种原始的细胞，干细胞治疗就像在体内 种下一颗种子，让它不断发育生长，转变为身体的各 个部分的细胞，生生不息，延续生命。 2、到达一定的年龄阶段，人的身体机能出现退化，体 内细胞受损或细胞，可用干细胞治疗的手段补充受损 或老死的细胞，使身体机能恢复正常。
干细胞基础知识
什么是干细胞
干细胞(stem Cell)是指一群在胚胎发育早期未分 化的细胞，具有自我更新能力(self-renew)和多向
分化潜能(multipotential) 。干细胞就是在生命的
成长和发育中起“主干”作用的细胞，它对于生命 成长发育的重要性就如同建筑中的钢筋水泥等基本
根据其发育阶段可分为： 1、胚胎干细胞（Embryonic stem cells） 2、成体干细胞（Adult stem cells）。
根据其分化潜能可分为：
1、全能干细胞：可分化成人体的各种细胞，从而组成各 种组织和器官，最终发肓成为一个完整的生物体（受精 卵） 2、亚全能干细胞：是人体发育过程中存留于多种组织中 的其分化能力接近于全能的成体干细胞。 3、多能干细胞：具有分化多种组织的潜能，但失二、干细胞的基础知识
世界首例干细胞移植手术
1956年，美国华盛顿大学的 医学家多纳尔·托马斯完成了 世界上第一例骨髓移植手术， 这也是世界第一例干细胞移植手术。 多纳尔·托马斯成为了造血干细胞移植
术的奠基人，获得了诺贝尔医学奖。
干细胞研究
2010年11月15日 温家宝总理考察中 国科学院广州生物 医药与健康研究院 时强调“干细胞研
干细胞临床应用
当前干细胞的主要被临
床应用于：治疗、保健、
美容这三各方面，亦会
用于一些疑难杂症的治
疗和康复改善。
结语
1、干细胞是一种原始的细胞，干细胞治疗就像在体内 种下一颗种子，让它不断发育生长，转变为身体的各 个部分的细胞，生生不息，延续生命。 2、到达一定的年龄阶段，人的身体机能出现退化，体 内细胞受损或细胞，可用干细胞治疗的手段补充受损 或老死的细胞，使身体机能恢复正常。
干细胞基础知识
什么是干细胞
干细胞(stem Cell)是指一群在胚胎发育早期未分 化的细胞，具有自我更新能力(self-renew)和多向
分化潜能(multipotential) 。干细胞就是在生命的
成长和发育中起“主干”作用的细胞，它对于生命 成长发育的重要性就如同建筑中的钢筋水泥等基本
干细胞及成体细胞PPT幻灯片
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（2）来源于成体—— 成体组织来源的干细胞 ASC（Adult Stem Cell ） 是指那些分布在成体组织中尚未分化的、具有自我 更新、并负有构建和补充某种组织的各种类型细胞 潜能的干细胞，又称为组织特异性干细胞（Tissuespecific stem cell）。 它们主要用于维持细胞功能的稳定，具有修复和再 生能力，能够产生新的干细胞，或者能按一定的程 序分化，形成新的功能细胞，使组织和器官保持生 长和衰退的动态平衡。如：神经干细胞，表皮干细 胞。
30
二、间充质干细胞
间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC） 是指中胚层来源的具有多向分化潜能的一类多能型 干细胞的统称。 来源：个体发育中的骨髓腔 通过流式细胞仪分析，特异性表面抗原有：SH2、 SH3、CD90、CD71、CD44等。
31
分化潜能
间充质干细胞可分化为多种间充质组织
1．细胞治疗。 干细胞可恢复因重大疾病而损害的细胞，这是干 细胞潜在的最大优势。 由于丧失正常细胞功能的疾病都可以通过移植由 胚胎干细胞分化来的特异组织细胞来治疗。 因为成年人的心脏和胰岛几乎没有干细胞，无法 靠自身得到修复。可以用人体胚胎干细胞能直接分 化成相应细胞进行移植。
38
2．基因治疗。即通过胚胎干细胞和基因工程技术， 矫正缺陷基因。 因干细胞能自我复制更新，是基因治疗的理想靶细 胞。将治疗基因整合到干细胞，再将干细胞移植入人 体中，能够持久地发挥作用，而不担心像分化的细胞 那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因的结果。
一般而言，阴性分离法的磁珠用量比阳性分离法的大， 阳性分离法用行更多。
29
造血干细胞的检测方法
确认小鼠造血干细胞的唯一标准仍然是多年来一直沿 用的长期体内重建造血能力（Long-term repopulation, LTR）检测。 绵羊子宫内胎羊移植系统。该系统是在胎羊免疫系统发 育前于子宫内将造血细胞移植给胚胎羊，在小羊出生后， 通过追踪其体内不同血细胞系的分布和比例来判断移植的 造血干细胞是否具有长期重建多系造血的能力
（2）来源于成体—— 成体组织来源的干细胞 ASC（Adult Stem Cell ） 是指那些分布在成体组织中尚未分化的、具有自我 更新、并负有构建和补充某种组织的各种类型细胞 潜能的干细胞，又称为组织特异性干细胞（Tissuespecific stem cell）。 它们主要用于维持细胞功能的稳定，具有修复和再 生能力，能够产生新的干细胞，或者能按一定的程 序分化，形成新的功能细胞，使组织和器官保持生 长和衰退的动态平衡。如：神经干细胞，表皮干细 胞。
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二、间充质干细胞
间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC） 是指中胚层来源的具有多向分化潜能的一类多能型 干细胞的统称。 来源：个体发育中的骨髓腔 通过流式细胞仪分析，特异性表面抗原有：SH2、 SH3、CD90、CD71、CD44等。
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分化潜能
间充质干细胞可分化为多种间充质组织
1．细胞治疗。 干细胞可恢复因重大疾病而损害的细胞，这是干 细胞潜在的最大优势。 由于丧失正常细胞功能的疾病都可以通过移植由 胚胎干细胞分化来的特异组织细胞来治疗。 因为成年人的心脏和胰岛几乎没有干细胞，无法 靠自身得到修复。可以用人体胚胎干细胞能直接分 化成相应细胞进行移植。
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2．基因治疗。即通过胚胎干细胞和基因工程技术， 矫正缺陷基因。 因干细胞能自我复制更新，是基因治疗的理想靶细 胞。将治疗基因整合到干细胞，再将干细胞移植入人 体中，能够持久地发挥作用，而不担心像分化的细胞 那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因的结果。
一般而言，阴性分离法的磁珠用量比阳性分离法的大， 阳性分离法用行更多。
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造血干细胞的检测方法
确认小鼠造血干细胞的唯一标准仍然是多年来一直沿 用的长期体内重建造血能力（Long-term repopulation, LTR）检测。 绵羊子宫内胎羊移植系统。该系统是在胎羊免疫系统发 育前于子宫内将造血细胞移植给胚胎羊，在小羊出生后， 通过追踪其体内不同血细胞系的分布和比例来判断移植的 造血干细胞是否具有长期重建多系造血的能力
[课件]报告：干细胞PPT
![[课件]报告：干细胞PPT](https://img.taocdn.com/s3/m/a86906aea0116c175f0e48d3.png)
2、成体干细胞
指存在于组织
中的未分化细 胞，该种细胞 能够自我更新 并能够分化形 成组成该类组 织的细胞。
完成组织的修复和再生功能。 成体干细胞经常位于特定的微环境中。微环境中的间质细胞 能够产生一系列生长因子或配体，与干细胞相互作用，控制 干细胞的更新和分化。 过去认为成体干细胞主要包括上皮干细胞和造血干细胞。 最近研究表明，成体干细胞普遍存在。 2000年年初美国研究人员无意中发现在胰腺中存有干细胞； 加拿大研究人员在人、鼠、牛的视网膜中发现了始终处于 “休眠状态的干细胞” 。 成体干细胞可以横向分化 如：骨髓干细胞可发育成肝细胞，脑干细胞可发育成血细胞。 如何寻找和分离各种组织特异性干细胞？
（6）血管内皮前体细胞－内皮干细胞
内皮干细胞的获得:
骨髓
外周血单核细胞
(7)神经干细胞
关于神经干细胞研究起步较晚，由于分离神经干细
胞所需的胎儿脑组织较难取材，加之胚胎细胞研究的 争议尚未平息，神经干细胞的研究仍处于初级阶段。 理论上讲，任何一种中枢神经系统疾病都可归结为 神经干细胞功能的紊乱。如：给帕金森氏综合症患者
二、干细胞应用的新领域
中晚期恶性实体瘤 心脏病、血管疾病
神经系统损伤
（小细胞肺癌、 乳腺癌、
卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤等）
组织器官修复
糖尿病。
（1）造血干细胞
造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要 存在于骨髓、外周血、脐带血中。 造血干细胞移植是根治恶性血液病（白血病、恶性 淋巴瘤、多发性骨髓瘤）、 再生障碍性贫血、某些
的脑内移植含有多巴胺生成细胞的神经干细胞，可治
愈部分患者症状。
三、再生生物学－热门的领域
干细胞分类及特点课件
安全性和免疫排斥反应
干细胞移植后可能引发免 疫排斥反应，需加强安全
性评估和免疫调控。
伦理和法律问题
涉及人类胚胎和生殖细胞 的干细胞研究面临伦理和
法律约束。
标准化和规模化生产
干细胞治疗需要建立标准 化、规模化生产流程，以
确保质量和可及性。
未来干细胞研究的方向与展望
01
跨学科合作
加强生物学、医学、工程学等多 学科交叉合作，推动干细胞技术 创新和应用。
要点一
总结词
要点二
详细描述
全能性、多向分化潜能、有限自我更新能力、单向分化潜 能、有限增殖能力
全能干细胞具有最高的分化潜能，能分化成任何类型的细 胞。多能干细胞则具有多种分化潜能，能分化成多种类型 的细胞。相比之下，单能干细胞的分化潜能较为有限，只 能分化成特定类型的细胞。全能、多能、单能干细胞的自 我更新能力和增殖能力也各不相同，全能干细胞具有无限 的自我更新能力，而单能干细胞的增殖能力则相对有限。
公众参与和教育
提高公众对干细胞研究和治疗的了解，促进公众参与相关伦理和 法规的讨论和制定。
谢谢您的聆听
THANKS
04
干细胞研究的前沿与挑战
干细胞研究的最新进展
1 2
诱导多能干细胞（iPSCs）
技术不断优化，成功应用于多种疾病模型和再生 医学研究。
胚胎干细胞（ESCs）
在分化过程中实现定向诱导，为特定组织或器官 的再生提供种子细胞。
3
成体干细胞
在特定组织中自我更新和分化，维持组织和器官 的稳态。
干细胞治疗的主要挑战
02
在干细胞治疗进入临床应用前，必须经过严格的安全性和有效
性评估。
知识产权保护
03
干细胞移植后可能引发免 疫排斥反应，需加强安全
性评估和免疫调控。
伦理和法律问题
涉及人类胚胎和生殖细胞 的干细胞研究面临伦理和
法律约束。
标准化和规模化生产
干细胞治疗需要建立标准 化、规模化生产流程，以
确保质量和可及性。
未来干细胞研究的方向与展望
01
跨学科合作
加强生物学、医学、工程学等多 学科交叉合作，推动干细胞技术 创新和应用。
要点一
总结词
要点二
详细描述
全能性、多向分化潜能、有限自我更新能力、单向分化潜 能、有限增殖能力
全能干细胞具有最高的分化潜能，能分化成任何类型的细 胞。多能干细胞则具有多种分化潜能，能分化成多种类型 的细胞。相比之下，单能干细胞的分化潜能较为有限，只 能分化成特定类型的细胞。全能、多能、单能干细胞的自 我更新能力和增殖能力也各不相同，全能干细胞具有无限 的自我更新能力，而单能干细胞的增殖能力则相对有限。
公众参与和教育
提高公众对干细胞研究和治疗的了解，促进公众参与相关伦理和 法规的讨论和制定。
谢谢您的聆听
THANKS
04
干细胞研究的前沿与挑战
干细胞研究的最新进展
1 2
诱导多能干细胞（iPSCs）
技术不断优化，成功应用于多种疾病模型和再生 医学研究。
胚胎干细胞（ESCs）
在分化过程中实现定向诱导，为特定组织或器官 的再生提供种子细胞。
3
成体干细胞
在特定组织中自我更新和分化，维持组织和器官 的稳态。
干细胞治疗的主要挑战
02
在干细胞治疗进入临床应用前，必须经过严格的安全性和有效
性评估。
知识产权保护
03
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临床应用：急性髓性 白血病、慢性髓性 白血病、治疗实体 瘤、治疗地中海贫 血、治疗重型再生 障碍性贫血等。
间充质干细胞
• 间充质干细胞(MSC) 是一类来源于发育早期中胚层和外胚层的多能 干细胞, 可从胎儿血液、肝脏、骨髓、脂肪等多种组织获得，可以向 多种组织如骨、软骨、肌肉、韧带、肌腱、脂肪及基质细胞增殖分 化。
• 我国干细胞治疗行业在2012 年之前曾处于一个爆发式增长阶段，积 累了大量临床案例，研究实力全球领先。叫停前脐带间充质干细胞 治疗在我国每年约进行5000 例，收费为5-20 万元/例；脐血/骨髓/宫 内膜间充质干细胞治疗在我国每年约进行 2000 例，收费约5-20 万 元/例。
相关政策
• 卫生部、药监局于2012 年1 月发布《关于开展干细胞临床研究和应 用自查自纠工作的通知》，叫停治疗和临床试验中试用任何未经批 准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请，意图整顿干细 胞临床研究乱象。 2015年8月卫计委、CFDA联合发布《干细 胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制 剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》, 规范了干细胞临床研究的机构资质和条件, 一定程度推动了行业发展。但管理办法在诸 多方面进行了限制,包括机构资质(仅限三甲 医院)、开展条件(仅限临床研究)、研究项目 (仅限预防和治疗,不含基因水平操作)、收费 主体(明确不得向受试者收费),并将严格质控 体系,体现了当前政策的严谨性。我国干细 胞产业尚存巨大发展潜力,期待临床试验进 一步放开。
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• 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞研究基础（一） • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞研究基础（二） • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞与组织工程 • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞与再生医学 • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞与损伤的修复
免疫细胞治疗流程
• 1、用血细胞采集50-150的外周血
• 2、在国际标准GMP实验室里，加入培养液和细胞因子刺激细胞活 化增殖
• 3、7—14 天后，细胞数增至原有的几百到上千倍，免疫杀伤能力增 加20-100倍
• 4、将10的10次方、活性95%以上的免疫细胞回输给患者，全面绞 杀癌细胞
• 5、一个疗程治疗后，癌痛、腹水等症状减轻，肿瘤组织缩小或消失
• 2） 中游的干细胞增殖及干细胞基因药物的研发技术壁垒较高，但 潜力巨大。其中中源协和冠昊生物在进行干细胞培养与制剂开发。
• 3） 下游细胞治疗以医院为主体，判断政策放开后中游企业会向下 游扩张。目前从事细胞治疗的医院主要为部队医院，如北京302 医 院等、海军总医院、武警总医院等。
• 随着干细胞科普知识的普及，新生儿干细胞存储市场有望达到百300 亿规模。我国目前每年新生儿数量约1700 万人，其中城市新生儿数 量不低于30%，随着二胎政策的放开，预计5 年后每年新生儿数量 将达到2010 万左右。 随着近年来干细胞科普知识的广泛普及、干 细胞治疗政策的放开，我们判断新生儿储存干细胞的比例将逐渐提 升。假设10%储存干细胞，则市场空间为2万RMB/例*1700 万例 ×10%=340 亿/年。
神经
心肌
胰岛
脑卒中 脑损伤 学习缺陷 阿尔兹海默症 帕金森
牙齿缺失
创伤愈合
骨髓移植
脊髓损伤
类风湿性关节炎
秃顶
失明 耳聋
肌萎缩侧索硬化
克罗恩病
心肌梗死 肌营养不良 糖尿病
多发性癌症
造血干细胞
• 是具有高度自我更 新能力和多向分化 潜能的造血前体细 胞。
• 来源：胎肝、胎髓、 脐血、成人骨髓、 动员外周血。
公司在2014年积极实施外延并购，控股中美康士51%股权，并通过中美康士控股纽赛尔生物75%股权，布局肿瘤
细胞免疫治疗领域，培育新的利润增长点。
•
千山药机（300216）：公司先后收购了宏灏基因、上海申友，投资设立天合生物、上海千山医疗、磁鼓医疗、
• 根据治疗途径可分为全身治疗和局部治疗 • 全身治疗是通过静脉输注进行 • 局部治疗是将收获的浓缩细胞直接注入病灶部位（胸、腹腔积液 患者直接注入胸、腹腔内） • 也可通过介入方法。
• 评价指标及结果：宿主的免疫功能，肿瘤相关参数，影像学，生活 质量、疾病状况、生存期。
干细胞行业全产业链剖析
• 1） 上游的干细胞存储为目前最成熟的产业化项目（目前主要为脐 带血干细胞存储），我国1 个省只签发一个牌照，目前有北京、天 津、山东、上海、浙江、四川、广东、甘肃、重庆、辽宁10 个牌照， 其中实力最强的为天津库、北京库、广东库、山东库；自体库监管 相对较松。
干细胞存储治疗流程
免疫细胞
• 免疫细胞:是参与免疫应答或与免疫应答有关的细胞,包括T细胞,B细 胞,NK细胞,单核吞噬细胞,DC细胞等. 其中T,B细胞又称免疫活性细胞,介导细胞免疫和体液免疫.而在特异 性免疫应答中仅发挥协调作用和辅助作用并参与非特异免疫称为免 疫细胞.
• 免疫细胞治疗：肿瘤生物治疗是一种新兴的、具有显著疗效的肿瘤 治疗模式，是一种自身免疫抗癌的新型治疗方法。它是运用生物技 术和生物制剂对从病人体内采集的免疫细胞进行体外培养和扩增后 回输到病人体内的方法，来激发，增强机体自身免疫功能，从而达 到治疗肿瘤的目的。肿瘤生物治疗是继手术、放疗和化疗之后的第 四大肿瘤治疗技术。
干细胞基础知识及行业概述
干细胞（stem cell）
• 未分化的 • 自我更新的 • 无限增殖（长期体外培养） • 多向分化潜能
干细胞的应用
药品开发
体外培养组织中 干细胞新药物的 实验研究
更快的药物 开发
培养队能干细胞 组织/细胞的治疗
研究开发
控制细胞分化的基 因程序是什么？
知识的快速获 得
骨髓
间充质干细胞
• 间充质干细胞(MSC) 是一类来源于发育早期中胚层和外胚层的多能 干细胞, 可从胎儿血液、肝脏、骨髓、脂肪等多种组织获得，可以向 多种组织如骨、软骨、肌肉、韧带、肌腱、脂肪及基质细胞增殖分 化。
• 我国干细胞治疗行业在2012 年之前曾处于一个爆发式增长阶段，积 累了大量临床案例，研究实力全球领先。叫停前脐带间充质干细胞 治疗在我国每年约进行5000 例，收费为5-20 万元/例；脐血/骨髓/宫 内膜间充质干细胞治疗在我国每年约进行 2000 例，收费约5-20 万 元/例。
相关政策
• 卫生部、药监局于2012 年1 月发布《关于开展干细胞临床研究和应 用自查自纠工作的通知》，叫停治疗和临床试验中试用任何未经批 准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请，意图整顿干细 胞临床研究乱象。 2015年8月卫计委、CFDA联合发布《干细 胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制 剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》, 规范了干细胞临床研究的机构资质和条件, 一定程度推动了行业发展。但管理办法在诸 多方面进行了限制,包括机构资质(仅限三甲 医院)、开展条件(仅限临床研究)、研究项目 (仅限预防和治疗,不含基因水平操作)、收费 主体(明确不得向受试者收费),并将严格质控 体系,体现了当前政策的严谨性。我国干细 胞产业尚存巨大发展潜力,期待临床试验进 一步放开。
干细胞概念股有哪些？ 干细胞概念股盘点
•
仟源医药（300254）:绝地转型,扬帆起航。自从限抗政策执行以来,公司原有主业抗生素受到抑制,但自2013
பைடு நூலகம்
年已企稳;并购海力生和保灵集团,进入儿童产品和孕妇保健品领域;2014年收购杭州恩氏基因,进入基因保存以及环
境污染物检测业务。
•
北陆药业（300016）:主业稳健增长，战略布局细胞治疗与基因检测。进军细胞治疗领域，培育新利润贡献:
• 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞研究基础（一） • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞研究基础（二） • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞与组织工程 • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞与再生医学 • 【视频】公开课：干细胞基础与临床 ：干细胞与损伤的修复
免疫细胞治疗流程
• 1、用血细胞采集50-150的外周血
• 2、在国际标准GMP实验室里，加入培养液和细胞因子刺激细胞活 化增殖
• 3、7—14 天后，细胞数增至原有的几百到上千倍，免疫杀伤能力增 加20-100倍
• 4、将10的10次方、活性95%以上的免疫细胞回输给患者，全面绞 杀癌细胞
• 5、一个疗程治疗后，癌痛、腹水等症状减轻，肿瘤组织缩小或消失
• 2） 中游的干细胞增殖及干细胞基因药物的研发技术壁垒较高，但 潜力巨大。其中中源协和冠昊生物在进行干细胞培养与制剂开发。
• 3） 下游细胞治疗以医院为主体，判断政策放开后中游企业会向下 游扩张。目前从事细胞治疗的医院主要为部队医院，如北京302 医 院等、海军总医院、武警总医院等。
• 随着干细胞科普知识的普及，新生儿干细胞存储市场有望达到百300 亿规模。我国目前每年新生儿数量约1700 万人，其中城市新生儿数 量不低于30%，随着二胎政策的放开，预计5 年后每年新生儿数量 将达到2010 万左右。 随着近年来干细胞科普知识的广泛普及、干 细胞治疗政策的放开，我们判断新生儿储存干细胞的比例将逐渐提 升。假设10%储存干细胞，则市场空间为2万RMB/例*1700 万例 ×10%=340 亿/年。
神经
心肌
胰岛
脑卒中 脑损伤 学习缺陷 阿尔兹海默症 帕金森
牙齿缺失
创伤愈合
骨髓移植
脊髓损伤
类风湿性关节炎
秃顶
失明 耳聋
肌萎缩侧索硬化
克罗恩病
心肌梗死 肌营养不良 糖尿病
多发性癌症
造血干细胞
• 是具有高度自我更 新能力和多向分化 潜能的造血前体细 胞。
• 来源：胎肝、胎髓、 脐血、成人骨髓、 动员外周血。
公司在2014年积极实施外延并购，控股中美康士51%股权，并通过中美康士控股纽赛尔生物75%股权，布局肿瘤
细胞免疫治疗领域，培育新的利润增长点。
•
千山药机（300216）：公司先后收购了宏灏基因、上海申友，投资设立天合生物、上海千山医疗、磁鼓医疗、
• 根据治疗途径可分为全身治疗和局部治疗 • 全身治疗是通过静脉输注进行 • 局部治疗是将收获的浓缩细胞直接注入病灶部位（胸、腹腔积液 患者直接注入胸、腹腔内） • 也可通过介入方法。
• 评价指标及结果：宿主的免疫功能，肿瘤相关参数，影像学，生活 质量、疾病状况、生存期。
干细胞行业全产业链剖析
• 1） 上游的干细胞存储为目前最成熟的产业化项目（目前主要为脐 带血干细胞存储），我国1 个省只签发一个牌照，目前有北京、天 津、山东、上海、浙江、四川、广东、甘肃、重庆、辽宁10 个牌照， 其中实力最强的为天津库、北京库、广东库、山东库；自体库监管 相对较松。
干细胞存储治疗流程
免疫细胞
• 免疫细胞:是参与免疫应答或与免疫应答有关的细胞,包括T细胞,B细 胞,NK细胞,单核吞噬细胞,DC细胞等. 其中T,B细胞又称免疫活性细胞,介导细胞免疫和体液免疫.而在特异 性免疫应答中仅发挥协调作用和辅助作用并参与非特异免疫称为免 疫细胞.
• 免疫细胞治疗：肿瘤生物治疗是一种新兴的、具有显著疗效的肿瘤 治疗模式，是一种自身免疫抗癌的新型治疗方法。它是运用生物技 术和生物制剂对从病人体内采集的免疫细胞进行体外培养和扩增后 回输到病人体内的方法，来激发，增强机体自身免疫功能，从而达 到治疗肿瘤的目的。肿瘤生物治疗是继手术、放疗和化疗之后的第 四大肿瘤治疗技术。
干细胞基础知识及行业概述
干细胞（stem cell）
• 未分化的 • 自我更新的 • 无限增殖（长期体外培养） • 多向分化潜能
干细胞的应用
药品开发
体外培养组织中 干细胞新药物的 实验研究
更快的药物 开发
培养队能干细胞 组织/细胞的治疗
研究开发
控制细胞分化的基 因程序是什么？
知识的快速获 得
骨髓